Inhoud
Redacteuren en auteurs
11
Woord vooraf
13
inlei ding
19
1
Evidence-based practice: een inleiding Evidence-based practice Wetenschappelijk bewijs Afwezigheid van wetenschappelijk bewijs Wetenschappelijk bewijs en meten Wetenschappelijk bewijs samenvatten Toepassen van wetenschappelijk bewijs Evidence-based richtlijnen Literatuur
21 21 22 22 23 23 24 25 26
2
Van patie¨nt naar wetenschappelijk onderzoek Effect van behandeling meten Vraagstelling Controlegroep Interventie Selectiecriteria Randomisatie Blindering Bepaling van effect Randomized controlled trial RCT toegepast op casus Beschouwing Aanbevolen literatuur
28 29 29 29 30 30 30 30 31 31 31 32 33
3
Architectuur van kwantitatief wetenschappelijk onderzoek Onderzoeksvraag Niet-experimenteel onderzoek Experimenteel onderzoek Beschouwing Literatuur
34 35 35 37 39 39
BSL - ALG_BK_2KZM - 0000r3
005
6
Onderwijs in wetenschap
4
Stappenplan voor het opzetten en uitvoeren van kwantitatief wetenschappelijk onderzoek Beschouwing Literatuur
40 46 46
5
Deelnemers en uitvallers in patie¨ntgebonden onderzoek Generaliseerbaarheid van resultaten Optimaliseren en minimaliseren Non-responsanalyse Als deelnemers afspraken niet nakomen Beschouwing Literatuur
48 49 50 51 51 53 53
6
Architectuur van kwalitatief wetenschappelijk onderzoek Soorten kwalitatief onderzoek Dataverzameling Data-analyse Criteria voor goed kwalitatief onderzoek Beschouwing Literatuur
54 56 57 60 61 62 63
me tingen
65
7
Algemene inleiding in meten Wat wil men meten Doelstelling van meten Het soort meetinstrument en de meetschaal Getallen en schalen De meetschalen Het selecteren van een meetinstrument Hanteerbaarheid Beschouwing Literatuur
67 68 68 69 71 71 72 73 73 73
8
De methodologische eigenschappen van meetinstrumenten Wat is validiteit? Wat is reproduceerbaarheid? Responsiviteit Welke meetinstrumenten zijn van belang bij welk meetdoel? Tot slot Literatuur
74 74 76 79 80 80 81
9
Patie¨ntspecifieke benadering bij het meten Selectie van klachten Effect meten Methodologische kwaliteit Discussie Literatuur
82 83 84 85 85 86
BSL - ALG_BK_2KZM - 0000r3
006
7
Inhoud
10
Meten van activiteitenniveau bij patie¨nten met lage-rugklachten: functionele status Directe meetmethoden Patient Reported Outcomes Kwaliteit van vragenlijsten over functionele status Patie¨ntspecifieke benadering Beschouwing Literatuur
stat istie k en inte rpretatie
87 88 88 89 91 91 92
93
11
Beschrijvende statistiek De beschrijvende statistiek De normale verdeling Beschouwing Aanbevolen literatuur
95 95 1 00 101 101
12
Toetsende statistiek De praktijk van het toetsen Drie veelvoorkomende typen statistische toetsen Beschouwing Aanbevolen literatuur
1 02 1 03 1 05 1 07 1 08
13
Interpretatie van resultaten uit wetenschappelijk onderzoek Effectmaten Dichotome uitkomsten Continue uitkomsten Werkt de behandeling? Effectmaten en onderzoeksdesign Beschouwing Literatuur
1 09 1 09 1 10 1 13 1 13 1 13 1 14 1 14
14
Interpretatie van wetenschappelijke resultaten; over confounding, effectmodificatie, univariabele en multivariabele analyses Effectmaten bij interventieonderzoek Effectmaten bij observationeel onderzoek Confounding en effectmodificatie Univariabele en multivariabele analyses Corrigeren voor confounding in een randomized controlled trial (RCT) Beschouwing Literatuur
1 15 1 15 1 16 1 17 1 19 1 20 1 20 1 20
Is de p-waarde wel zo significant? Statistische significantie Wat is de p-waarde? Afkappunt Significant versus niet-significant Powerprobleem
121 121 1 22 1 22 1 23 1 23
15
BSL - ALG_BK_2KZM - 0000r3
007
8
Onderwijs in wetenschap
16
P-waarde en validiteit P-waarde en klinische relevantie Beschouwing Literatuur
1 23 1 24 1 24 1 25
Alternatieven voor de p-waarde Effectschatting Betrouwbaarheidsinterval Number needed to treat Beschouwing Literatuur
1 26 1 26 1 27 1 28 1 29 1 29
d i a g no s t i e k
131
17
Methodologie van diagnostische tests 1: ver-van-mijn-bedshow? Interpretatie Reproduceerbaarheid Validiteit Sensitiviteit/specificiteit Voorspellende waarde Combinatie van tests Beschouwing Literatuur
1 33 1 34 1 36 1 37 1 38 1 39 1 39 1 39 141
18
Methodologie van diagnostische tests 2: statistiek of datamassage? Reproduceerbaarheid Validiteit Combinatie van tests Statistische significantie Beschouwing Literatuur
1 42 1 43 1 46 1 47 1 47 1 47 1 48
pre dic ti e: natuurlijk en klinisc h belo op
149
19
Predictie, het voorspellen van natuurlijk beloop Prognostische factoren Single factor studies Predictiemodellen Beschouwing Aanbevolen literatuur
151 1 52 1 52 1 53 1 54 1 55
20
Klinische predictiemodellen; wat moeten we ermee? Klinische predictiemodellen Beschouwing Literatuur
1 56 1 57 161 161
BSL - ALG_BK_2KZM - 0000r3
008
9
Inhoud
e f f e c t i v i t e i ts o nd e r z o e k
163
21
Randomiseren: een wetenschappelijke loterij? Wat is randomiseren? Wat is randomiseren niet? Hoe wordt een randomisatieprocedure uitgevoerd? Waarom randomiseren? Is randomiseren ethisch verantwoord? Is de randomisatie gelukt? Speciale vormen van randomisatie Wat te doen als randomisatie niet goed gelukt is? Beschouwing Literatuur
1 65 1 65 1 66 1 66 1 67 1 68 1 69 1 69 1 72 1 72 1 72
22
Zicht op blinderen Wat houdt blinderen in? Wat is het nut van blinderen? Wie is te blinderen? Fusie van verschillende niveaus van blindering Praktijk van blinderen Beschouwing Literatuur
1 73 1 73 1 74 1 75 1 77 1 77 1 78 1 78
23
‘Single case design’: effectonderzoek bij individuele patie¨nten met speciale aandacht voor ‘single case randomized clinical trial’ Casestudy Quasi-experimenteel design Experimentele designs Bespreking Beschouwing Literatuur
1 79 1 80 1 80 1 80 1 83 1 84 1 85
24
Economische evaluaties in de eerstelijnsgezondheidszorg Wat is een economische evaluatie? Opzet van een economische evaluatie Vaststellen, meten en waarderen van kosten Statistische analyse Beschouwing Literatuur
1 86 1 86 1 87 1 89 1 90 1 92 1 93
25
Systematische reviews van effectonderzoek: doel en opzet Vormen van systematische reviews Opzet van een systematische review Noodzaak van onderzoeksprotocol Mode of noodzaak? Cochrane Collaboration en evidence-based medicine Beschouwing Literatuur
1 95 1 96 1 97 20 2 20 2 20 3 20 4 20 4
BSL - ALG_BK_2KZM - 0000r3
009
10
Onderwijs in wetenschap
Over de redactie
20 5
Register
20 7
BSL - ALG_BK_2KZM - 0000r3
010
Redacteuren en auteurs
Redacteuren R.W.J.G. Ostelo Afdeling Epidemiologie & Biostatistiek, VU medisch centrum, Amsterdam; Afdeling Gezondheidswetenschappen, Vrije Universiteit Amsterdam, EMGO+ Instituut, Amsterdam A.P. Verhagen Instituut Huisartsgeneeskunde, Erasmus Medisch Centrum, Rotterdam; Lectoraat Diagnostiek, Avans Hogeschool, Breda H.C.W. de Vet Afdeling Epidemiologie & Biostatistiek, VU medisch centrum, Amsterdam, EMGO+ Instituut, Amsterdam Auteurs M. van den Akker Capaciteitsgroep Huisartsgeneeskunde, Universiteit Maastricht, Maastricht H.J.M. van Beek BMC Advies Management, Amersfoort J. van den Berg Amsterdamse Hogeschool voor Paramedische Opleidingen, Hogeschool van Amsterdam, Amsterdam M.Y. Berger Instituut Huisartsgeneeskunde, Erasmus Medisch Centrum, Rotterdam
BSL - ALG_BK_2KZM - 0000r3
A.J.H.M. Beurskens Kenniskring Autonomie en Participatie, Hogeschool Zuyd, Heerlen R.A. de Bie Capaciteitsgroep Epidemiologie, Universiteit Maastricht, Maastricht J.A.J. Borghouts Opleiding Fysiotherapie, Avans Hogeschool, Breda L.B. Borghouts Fontys Sporthogeschool, Tilburg J.E. Bosmans Afdeling Gezondheidswetenschappen, Vrije Universiteit Amsterdam, EMGO+ Instituut, Amsterdam M.W. Heymans Afdeling Epidemiologie & Biostatistiek, VU medisch centrum, Amsterdam; Afdeling Gezondheidswetenschappen, VU Amsterdam; EMGO+ Instituut, Amsterdam A. Kine´banian Opleiding Ergotherapie, Amsterdamse Hogeschool voor Paramedische Opleidingen, Hogeschool van Amsterdam, Amsterdam A.J.A. Ko¨ke Zorggroep Adelante, Hoensbroek P. Leffers Capaciteitsgroep Epidemiologie, Universiteit Maastricht, Maastricht
011
12
Onderwijs in wetenschap
A.F. Lenssen Capaciteitsgroep Epidemiologie, Universiteit Maastricht; Afdeling Fysiotherapie, Academisch Ziekenhuis Maastricht; Opleiding Fysiotherapie, Hogeschool Zuyd, Heerlen I. Logghe Opleiding Fysiotherapie, Avans Hogeschool, Breda Y.C.M. Nelissen-de Vos Faculteit Gezondheidszorg, Hogeschool Zuyd, Heerlen F. van Nes Lectoraat Paramedische zorg, Amsterdamse Hogeschool voor Paramedische Opleidingen, Hogeschool van Amsterdam, Amsterdam L. van Oort Opleiding Fysiotherapie en Lectoraat Diagnostiek, Avans Hogeschool, Breda R. van Peppen Hogeschool Utrecht, Utrecht J.J.M. Pool Master opleiding Fysiotherapie, Hogeschool Utrecht, Utrecht A. Rademaker Opleiding Fysiotherapie, Avans Hogeschool, Breda
R.J.P.M. Scholten Dutch Cochrane Centre, Academisch Medisch Centrum, Amsterdam N. Smidt Afdeling Klinische Epidemiologie en Biostatistiek, Amsterdam Medisch Centrum, Amsterdam R. Swinkels Kenniskring Autonomie en Participatie, Hogeschool Zuyd, Heerlen M.W. van Tulder Afdeling Epidemiologie & Biostatistiek, VU medisch centrum, Amsterdam; Afdeling Gezondheidswetenschappen, VU Amsterdam; EMGO+ Instituut, Amsterdam J. Twisk Afdeling Epidemiologie & Biostatistiek, VU medisch centrum, Amsterdam; Afdeling Gezondheidswetenschappen, VU Amsterdam; EMGO+ Instituut, Amsterdam M.F. van Wier Afdeling Epidemiologie & Biostatistiek, VU medisch centrum, Amsterdam; Afdeling Gezondheidswetenschappen, VU Amsterdam; EMGO+ Instituut, Amsterdam P.M.J.C. Wolters Faculteit Gezondheidszorg, Hogeschool Zuyd, Heerlen
T. Satink Opleiding Ergotherapie, Hogeschool Arnhem, Nijmegen
BSL - ALG_BK_2KZM - 0000r3
012
Woord vooraf
De kwaliteit van de gezondheidszorg hangt sterk af van de mate waarin deze wetenschappelijk onderbouwd is. De verantwoordelijkheid van de in de zorg werkzame beroepsgroepen is daarbij groot. Of het nu gaat om diagnostiek, therapie, of prognostiek, telkens heeft men te maken met het tweerichtingsverkeer van twee belangrijke processen: de vertaling van beschikbare wetenschappelijke kennis naar de individuele zorg enerzijds, en het vanuit de zorg bijdragen aan de verdere ontwikkeling van die kennis anderzijds. Het handelen in het individuele contact met de patie¨nt is nauw verbonden met cumulatie van kennis: iedere volgende patie¨nt wordt gezien tegen de achtergrond van kennis over en ervaring met ‘groepen van vergelijkbare patie¨nten’. Daarbij kan het gaan om ervaringen met eigen patie¨nten uit het verleden, om kennis vanuit de opleiding of leerboeken, om wat men van collega’s of uit de media hoort, en om wat zich via wetenschappelijke tijdschriften en het internet aandient. De onderzoeksmethodologie biedt daarbij het samenstel van spelregels dat garant moet staan voor een verantwoorde selectie, opbouw en bijstelling van wetenschappelijke kennis, en voor het daarbij scheiden van het kaf van het koren. ‘Wetenschappelijk’ houdt dan in dat het gaat om de productie van kennis die generaliseerbaar is, dat wil zeggen, van toepassing is op vergelijkbare patie¨nten met vergelijkbare problemen. Wetenschappelijk onderzoek en onderzoeksmethodologie zijn van belang voor elke discipline in de gezondheidszorg, en voor iedere
BSL - ALG_BK_2KZM - 0000r3
(toekomstige) hulpverlener. Het is daarom verheugend dat in de paramedische opleidingen en de na- en bijscholing van paramedici steeds meer aandacht wordt besteed aan de methodologie van wetenschappelijk onderzoek. Hoewel onderzoeksmethodologie een universeel karakter heeft en er geen aparte onderzoeksmethodologie voor paramedische zorg bestaat, is het van groot belang dat dit boek zich speciaal richt tot de doelgroep van toekomstige paramedische hulpverleners en reeds in de praktijk werkzame paramedici. Weliswaar is het onderzoek in het paramedische veld in de afgelopen decennia goed op gang gekomen, ten opzichte van het medische onderzoek is er nog steeds een achterstand in te halen. Een voorwaarde daarvoor is dat de principes en methoden van wetenschappelijk denken en wetenschappelijk onderzoek gemeengoed zijn onder de paramedische beroepsbeoefenaren. Daarbij dient men niet aangewezen te zijn op boeken die geschreven zijn voor geneeskundige of gedragswetenschappelijke doelgroepen. Het is veel beter als de ervaringen met het onderzoek in het paramedisch veld zelf in de leerstof zijn verweven, en dat gebruikte voorbeelden aan dat veld ontleend zijn. Daardoor wordt de stof veel toegankelijker, en wordt de relevantie ervan voor de paramedische zorg veel duidelijker zichtbaar. Dit boek is gebaseerd op een serie ‘Lesbrieven’ over wetenschappelijk onderzoek gepubliceerd in het Nederlands Tijdschrift voor Fysiotherapie. Het biedt een veelomvattend overzicht
013
14
Onderwijs in wetenschap
van de ‘state of the art’ van de methodologie van wetenschappelijk onderzoek, aan de hand van ervaringen en voorbeelden vanuit de paramedische zorg. Probleem- en vraagstelling, de onderzoeksopzet, meetmethoden, dataanalyse, de interpretatie van onderzoeksresultaten, en het herkennen en waar mogelijk vermijden van valkuilen, het komt allemaal aan bod. Ook wordt aandacht besteed aan het optimaal benutten van reeds eerder uitgevoerde en gepubliceerde studies, door middel van systematisch literatuuronderzoek. Ten slotte wordt ook de economische evaluatie niet vergeten: wegen de effecten van een bepaalde behandeling wel op tegen de belasting van patie¨nten en de kosten die ermee gemoeid zijn? Voor de kwaliteit van dit boek staat garant dat de auteurs ervaren onderzoekers zijn afkomstig uit dan wel sterk betrokken bij het paramedisch veld. In zekere zin waren zij pioniers, die veelal op eigen kracht en door onderlinge samenwerking hun weg in het onderzoek hebben gevonden, en nu optimale voorwaarden willen scheppen voor diegenen die zelf onderzoek willen gaan doen. Met dit boek in de hand kunnen zij vlot doordringen tot de kern van het metier van het patie¨ntgebonden onderzoek. Zij kunnen dan zelf aan de slag met het verder wetenschappelijk ontginnen van ervaringskennis, met het scheiden van kaf
BSL - ALG_BK_2KZM - 0000r3
van koren, en verdere ontwikkeling en wetenschappelijke onderbouwing van de paramedische zorg. Maar dit boek is evenzeer van belang voor (toekomstige) praktiserende beroepsbeoefenaren. Dit boek kan hen leren hoe zij de wetenschappelijke literatuur kritisch kunnen lezen en beoordelen, en kan hen steun bieden bij het bijhouden en uitbouwen van hun kennis en bij het selecteren van relevante en kwalitatief verantwoorde wetenschappelijke literatuur. Het boek zal vele beroepsbeoefenaren ook stimuleren om aan onderzoek mee te werken en daar eventueel in de toekomst zelf meer aan te gaan doen. Onderzoek biedt de paramedicus practicus niet alleen de mogelijkheid om vanuit de ervaring bij te dragen aan de cumulatie van kennis ten behoeve van goede zorg, maar het is ook leuk en motiverend, en houdt je scherp. De samenstellers en auteurs hebben een prachtig boek gecomponeerd. Ik wens het boek een behouden vaart, en zijn gebruikers een succesvolle expeditie in de boeiende wereld van het wetenschappelijk onderzoek. Prof. dr. J.A. Knottnerus voorzitter Gezondheidsraad en hoogleraar Huisartsgeneeskunde aan de Universiteit Maastricht juli 2002
014
Van de redactie bij de derde druk
Er zijn diverse wijzigingen aangebracht ten opzichte van de vorige druk. Ten eerste zijn veel hoofdstukken geactualiseerd. Dit is met name het gevolg van voortschrijdend inzicht over de manier waarop wetenschappelijk onderzoek optimaal uitgevoerd dient te worden. In de hoofdstukken over meten, diagnostiek en predictie zijn de veranderingen het meest ingrijpend. Daarnaast zijn er ook op het gebied van de systematische review nieuwe ontwikkelingen die nu hun plek hebben gekregen in dit boek. Tot slot is ook in de wet- en regelgeving aangaande mensgebonden onderzoek de laatste tijd veel veranderd, en hoewel dit boek niet over wet- en regelgeving gaat, wilden we dit toch op zijn minst aan-
BSL - ALG_BK_2KZM - 0000r3
stippen in het hoofdstuk over het Stappenplan voor het opzetten en uitvoeren van kwantitatief wetenschappelijk onderzoek. Daarnaast zijn er nu per onderdeel leerdoelen geformuleerd, zodat de lezer makkelijker kan testen of de leerstof in voldoende mate wordt beheerst. Mocht u nog onvolkomenheden aantreffen in dit boek, dan stellen we het zeer op prijs als u ons daarop wilt attenderen. We houden ons natuurlijk altijd aanbevolen voor verdere suggesties voor verbeteringen. Amsterdam/Rotterdam januari 2012
018
