Zeldzame Ziekten Fonds Jaarverslag 2013

Zeldzame Ziekten Fonds

Jaarverslag 2013 Zeldzame Ziekten Fonds | Jaarverslag 2013

1

“Als je kind gezond is dan heb je duizend wensen, maar als je kind ziek is dan heb je er nog maar één!”

Steun ons door te doneren via www.zzf.nl 2 Volg ons op

Inhoud Voorwoord

4

Visie, missie, doelstellingen

5

6

De organisatie

Onze ambassadeurs

7

In beeld “Model voor een dag”

8

9

Zij hielpen ons

11

Onderzoeksprojecten

In beeld “ZZF-Rally” Hoogtepunten

14 16

In de media

20

Financiële resultaten

22

Bestuur

28

2014

29

Zeldzame Ziekten Fonds | Jaarverslag 2013

3

Voorwoord “Een lach op de gezichten toveren” In 2013 overleden opnieuw veel patiënten, veelal kinderen, aan een zeldzame ziekte. Het was een jaar waarin patiënten weer geen of een te late diagnose kregen en een goede behandeling uitbleef. Dat jaar vielen dromen in duigen … In Nederland lijdt één miljoen mensen aan een zeldzame ziekte. Zeldzaam wil zeggen: een ziekte die minder dan 1 op de 2.000 mensen heeft en waaraan minder dan 8.000 patiënten lijden. Driekwart van de patiënten is kind en 30 procent van de mensen met een zeldzame aandoening overlijdt voor het vijfde levensjaar. Daarbij opgeteld werd er in 2013 flink gesneden in de kosten voor de gezondheidszorg. Door deze harde werkelijkheid beseffen we elke dag dat we staan voor onze missie en dat we onze visie nastreven. Niet eerder ontvingen vermogensfondsen zoveel aanvragen van stichtingen. Het Zeldzame Ziekten Fonds (ZZF) merkt dat ze de koek in kleinere stukken moeten verdelen dan voorheen. Het is dus hard vechten voor elke euro die onderzoek naar zeldzame ziekten mogelijk maakt. Vaak wijzen we onderzoeken af, omdat er onvoldoende geld is om alle onderzoeksaanvragen in gang te zetten. Keer op keer stellen we veelal terminale patiënten teleur. Voor hen komt onderzoek en de oplossing sowieso te laat, maar zij strijden voor de patiënten die volgen. Alleen door onderzoek vinden we oorzaken, ontstaan nieuwe behandelmethoden en neemt de kennis over zeldzame ziekten toe. Het ZZF bewijst dat inzet loont, want in 2013 realiseerden we een recordopbrengst. Met deze opbrengsten kunnen we onze missie uitvoeren en onze doelen realiseren. Een kleine stichting die groots denkt en groots werk verricht. We zijn hier trots op, maar we zijn vooral iedereen, die zich op welke manier dan ook inzet voor het ZZF, dankbaar. Elke euro zorgt ervoor dat we een lach op de gezichten van patiënten kunnen toveren. Net als op de gezichten van hun ouders, verzorgers, broers en zussen die ook lijden onder het feit dat hun dierbare een zeldzame ziekte heeft. Uw hulp, hoe klein ook, maakt ons werk mogelijk. Zo helpen we met elkaar zeldzame ziekten de wereld uit. Charles Ruijgrok Voorzitter Zeldzame Ziekten Fonds

4

Visie, missie en doelstellingen Visie Iedereen heeft recht op de juiste zorg, behandeling en kans op genezing. Of je nu kanker, een nieraandoening of een zeldzame ziekte als Epidermolysis Bullosa hebt. Voor mensen met een zeldzame ziekte is echter te weinig aandacht. Middelen voor onderzoek en behandeling zijn schaars. Dat vindt ZZF onacceptabel. In een welvarende samenleving als Nederland heeft iedereen recht op de juiste zorg, behandeling en - waar mogelijk - genezingkansen. Daarom is het van levensbelang dat overheid en fondsen meer geld beschikbaar stellen. Onderzoek maakt het immers mogelijk oorzaken van zeldzame ziekten te traceren, kennis te vergroten en nieuwe behandelmethoden te ontwikkelen.

Missie Het Zeldzame Ziekten Fonds (ZZF) is een private stichting die mensen met een zeldzame ziekte helpt. De stichting geeft bekendheid aan zeldzame ziekten en zamelt geld in voor wetenschappelijk onderzoek. Daarnaast geeft het ZZF gezinnen extra aandacht door veel activiteiten te organiseren, zoals de lotgenotencontactdagen. Kinderen vergeten even dat ze ziek zijn en ook de ouders kunnen even zorgeloos genieten.

Doelstellingen De ambities van 2012 heeft het ZZF ook voortgezet in 2013. Deze ambitieuze doelstellingen zijn: •

Minimaal 640.000 euro werven voor projecten, onderzoek en activiteiten.

•

Onze naamsbekendheid vergroten door minimaal één keer per maand in de media te verschijnen met een evenement, actie, inhoudelijk artikel en/of ambassadeur.

•

Jaarlijks met de ZZF-rally minimaal 100.000 euro ophalen.

•

Uitbreiden van het aantal deelnemers aan de drie grote evenementen: de Nieuwjaarsduik, de Dam-tot-Damloop en de CPC Loop Den Haag, om zo meer geld in te zamelen.

•

Mensen met een zeldzame ziekte met elkaar in contact brengen.

•

Het welzijn van mensen met een zeldzame ziekte bevorderen.

•

De samenleving laten inzien dat onderzoek naar zeldzame ziekten en goede medische zorg noodzakelijk zijn.

•

Het creëren van brede maatschappelijke aandacht voor zeldzame ziekten en de eenzame strijd die patiënten en hun omgeving voeren.

•

Wekelijks minimaal één vermogensfonds aanschrijven.


5

De organisatie Het ZZF is een kleine stichting. We houden de kosten laag, zodat we zoveel mogelijk geld kunnen uitgeven aan onze doelstelling: onderzoek mogelijk maken en wensen van doodzieke kinderen een stap dichterbij brengen. Door de platte organisatiestructuur kent het ZZF een snelle besluitvorming. En dat werkt heel efficiënt.

Bestuursvergadering Het bestuur en het team van het ZZF vergadert tien keer per jaar. Tijdens deze vergaderingen komen de fondsenwervende activiteiten en financiële resultaten aan bod. Daarnaast bespreken we de stand van zaken rond lopende onderzoeken en beslissen we over nieuw ingediende onderzoek aanvragen. De bestuurders zijn onbezoldigd. Lees op pagina 28 meer over het bestuur.

Dagelijkse leiding Het bestuur heeft de dagelijkse leiding gedelegeerd aan de directeur, Charles Ruijgrok. Hij is verantwoordelijk voor het uitvoeren van de operationele zaken. Tessa Morsink is fondsenwerver en evenementenorganisator. Beiden geven leiding aan vrijwilligers en interne en externe medewerkers.

Raad van advies De Raad van advies komt één keer per jaar samen. En geeft advies over de langetermijnvisie en zet waar mogelijk netwerken in om doelstellingen te bereiken.

Medische adviesraad De Medische adviesraad geeft advies over het steunen van ingediende onderzoekprojecten. En beoordeelt de aanvragen, onder meer op de mogelijke impact van een onderzoek, de haalbaarheid en de prijskwaliteitverhouding.

Ambassadeurs De ambassadeurs van het ZZF zetten we in tijdens grote evenementen. Ook staan ze de pers te woord. Daarnaast openen ze deuren in hun netwerk om het ZZF te introduceren. Het ZZF ontvangt geen overheidssteun en is volledig afhankelijk van donaties en giften van particulieren en bedrijven.

6

Onze ambassadeurs Het ZZF krijgt steun van bevlogen ambassadeurs. Zij gebruiken hun netwerk om aandacht te vragen voor het ZZF en openen deuren naar nieuwe samenwerkingspartners. Het ZZF verwelkomt in 2013 Fred van Leer en Jan Lammers als nieuwe ambassadeurs. En is trots dat zij zich gaan inzetten voor de stichting. Daphne Deckers:

John Fentener van Vlissingen:

“Er bestaan geen kleine ziekten”

“Gezondheid is je grootste bezit”

“Ik ben trots om ambas-

“Gezondheid is je grootste bezit.

sadeur te zijn voor het ZZF,

Helaas is de werkelijkheid vaak

omdat ik zelf heb ervaren

grilliger: één miljoen mensen kampt

dat er geen ‘kleine ziekten’

met een zeldzame ziekte. Zij voelen

bestaan. Alle ziekten die

zich vaak in de kou gezet. Een be-

kinderen treffen, hebben

handeling lijkt meestal ver weg. Als

grote gevolgen. Vooral voor weinig voorko-

ambassadeur van het ZZF zet ik me voor hen in.

mende aandoeningen waar bijna niemand

Samen zijn we sterk en geven we mensen met

onderzoeksgeld voor over heeft. Dat geld willen

een zeldzame ziekte hoop voor de toekomst.”

wij, met uw hulp, bij elkaar brengen. Geld voor onderzoek en hulpmiddelen, maar ook voor ge-

Fred van Leer:

zellige familiedagen. Doet u mee? Als uw kind

“Niemand kiest ervoor”

gezond is, heeft u wel duizend wensen. Als uw

“Op de vraag of ik ambassadeur

kind ziek is, nog maar één.”

wilde worden voor het ZZF, hoefde ik niet lang na te denken. Niemand

Gijs van Lennep:

kiest voor een zeldzame ziekte en

“Het is een eenzame strijd”

daarom is onderzoek naar deze

“Nederland telt ongeveer

aandoeningen erg belangrijk. Met

6.000 zeldzame aandoe-

mijn inzet als ambassadeur voor het ZZF hoop

ningen en één miljoen

ik dat we samen genoeg geld inzamelen om

Nederlanders lijdt aan

onderzoek mogelijk te maken.”

een zeldzame ziekte. Toch dringt de noodzaak voor

Jan Lammers:

onderzoek onvoldoende door tot de samen-

“Onderzoek is noodzakelijk”

leving. Als ambassadeur van het ZZF zet ik me

“Tijdens de ZZF-rally 2013 maakte ik

in voor de eenzame strijd die patiënten en hun

kennis met het ZZF. Onderzoek naar

families voeren. Investeren in onderzoek biedt

zeldzame ziekten is noodzakelijk. Ik

patiënten kansen voor de toekomst.”

zal mij daar samen met de andere ambassadeurs voor inzetten en sterk voor maken!”


7

In Beeld: “Model voor een dag”

8

Zij hielpen ons Het ZZF heeft veel waardering voor de steun van partners, donateurs, fondsen, beneficiënten en vrijwilligers. Zij maken het mogelijk om wetenschappelijk onderzoek naar levensbedreigende, zeldzame ziekten voort te zetten en familie-evenementen te blijven organiseren. Directeur Charles Ruijgrok: “Met behulp van alle partijen die ons hielpen in 2013 konden we het jaar afsluiten met een ontzettend mooi resultaat. Alle inspanningen resulteerden in een totaalbedrag van 700.000 euro om onze doelstellingen te realiseren.”

Partners Het ZZF werkt intensief samen met diverse inhoudelijke partners op het gebied van onder andere erfelijkheid, gezondheid en patiëntenbelangen. Met verschillende politieke partijen kijken wij naar de mogelijkheden om het belang van onderzoek naar zeldzame ziekten in Den Haag over het voetlicht te brengen. Om onze doelstellingen te behalen werken we onder meer samen met de volgende partners: Hornbach, UTS, BCD, State of Art, Gassan Diamond, Nationale Theater Kassa, Trendy speelgoed.nl, Porsche Centrum Rotterdam, Justgiving.nl, Knijnenburg Producties.

Donateurs Het ZZF is afhankelijk van giften van bedrijven en individuen. We koesteren onze huidige donateurs en gaan tegelijkertijd op zoek naar nieuwe mogelijkheden om donateurs te benaderen, inspireren en activeren. Geefgratis en Justgiving.nl stellen donateurs en sponsoren in de gelegenheid stichtingen als het ZZF te steunen door middel van eenvoudige doneer modules. Via Geefgratis ontvingen we 6829,64 euro en via Justgiving.nl ontvingen we 33.682,38 euro, afkomstig van groot aantal donateurs. Het ZZF ontvangt geen subsidies en is mede afhankelijk van particuliere donaties.

Fondsen Om onderzoek naar zeldzame ziekten mogelijk te maken werkt het ZZF samen met verschillende fondsen. Deze fondsen onderstrepen het belang van onderzoek en doneren via het ZZF een bedrag om onderzoek op te starten. In 2013 droegen maar liefst 22 fondsen het ZZF een warm hart toe. Dit zijn er vijf meer dan in 2012.

Beneficiënten De begunstigde organisaties van het ZZF doen onderzoek naar zeldzame ziekten of zamelen geld in voor onderzoek naar een bepaalde zeldzame aandoening. Daarnaast steunt het ZZF individuen om hulpmiddelen op maat te laten maken. Ook in 2013 konden we weer veel individuen helpen. Bij Ster voor een dag waren duizend mensen aanwezig, die genoten van een onvergetelijke en onbezorgde dag. Zeshonderd kinderen ontvingen een Sinterklaascadeau. Door de stijgende zorgkosten en dalende vergoedingen zit zo’n extraatje er vaak niet in. We zijn trots dat we met dit kleine gebaar zoveel konden betekenen. Bij Villa Pardoes maakten we acht gezinnen blij met een onbezorgde vakantie. En tijdens de Zeldzame Ziektendag waren zo’n tweehonderd mensen te gast


9

die we van lotgenotencontact én van informatie konden voorzien. Daarnaast helpen we continu alle patiënten met zeldzame ziektes, door onderzoek te doen.

Vrijwilligers Het ZZF werkt tijdens evenementen samen met vrijwilligers. In totaal zetten in 2013 maar liefst zo’n 50 vrijwilligers zich in voor het ZZF. Zij helpen om een evenement vlekkeloos te laten verlopen. We zijn dankbaar dat deze mensen zich vrijwillig inzetten voor mensen met een zeldzame ziekte. Zonder al deze steun en contacten kunnen wij onze doelstellingen in 2013 niet realiseren en deze evenementen niet organiseren. Het ZZF hoopt dat iedereen die ons fonds omarmt dit ook de komende jaren blijft doen, zodat wij mensen met zeldzame ziekten en hun familieleden een beter leven kunnen bieden.

Foto Stefan

10

Onderzoeks projecten Het ZZF wil iedereen met een zeldzame ziekte helpen. Helaas is dat niet mogelijk. Wij selecteren jaarlijks een aantal onderzoeksprojecten en proberen via fondsenwerving en sponsorbijdragen het onderzoek te financieren. Hierbij zoeken we samenwerking met patiëntenorganisaties, onderzoekscentra en belangenbehartigers die zich inzetten voor mensen met een zeldzame ziekte. In 2013 maakte het ZZF de volgende wetenschappelijke onderzoeken mogelijk.

Bronchopulmonale Dysplasie: chronische longziekte Bronchopulmonale Dysplasie (BPD) is een chronische longziekte die voorkomt bij kinderen die geboren worden na een zwangerschap van ongeveer 24 à 28 weken. Van de 2.500 zeer premature kinderen per jaar, ontwikkelen er ongeveer 350 BPD. Zeer premature kinderen hebben onrijpe longen en krijgen daardoor ademhalingsproblemen. Beademing met extra zuurstof is noodzakelijk om te overleven en hersenschade te beperken. Keerzijde is dat deze vorm van beademing de longontwikkeling remt en de longblaasjes kapot maakt. Met als gevolg: slechtwerkende longen en vergrote longblaasjes. Behalve ademhalingsproblemen vlak na de geboorte, zijn BPD-patiënten zeer gevoelig voor virale infecties. De kans is groot dat ze als kind astma ontwikkelen en longemfyseem als jongvolwassene. BPD-patiënten hebben vaak meerdere handicaps door hersenschade, veroorzaakt door zuurstofgebrek en hersenbloedingen. En ze lijden aan een vergroting van de rechterhartkamer door een te hoge bloeddruk in de longen. Het ZZF steunt een onderzoek van het Leids Universitair Medisch Centrum naar een effectieve behandeling van zeer premature kinderen met ademhalingsproblemen. Tot op heden ontbreekt zo’n behandeling en de vorderingen van klinisch onderzoek zijn nihil.

Epidermolysis Bullosa: kwetsbare huid Epidermolysis Bullosa (EB) is een aandoening die de huid net zo kwetsbaar maakt als de vleugels van een vlinder. Bij patiënten met deze ziekte verstoort een defect gen de aanmaak van eiwit/collageen, dat verantwoordelijk is voor het membraam tussen de opperhuid en het ondergelegen vlees. Dit membraam werkt bij EB-patiënten niet of niet goed. Jaarlijks worden in ons land gemiddeld twintig à dertig kinderen geboren met EB. Meer dan de helft overlijdt op jonge leeftijd, een groot deel al in het eerste levensjaar. In Nederland leven zo’n 730 patiënten met deze aandoening. Hen wacht een kort leven vol blaren, pijn en beperkingen. Niet alleen fysiek, maar ook psychisch is het zwaar. De huid kan niets verdragen. Kledinglabels, het dragen van schoenen of iemand de hand schudden, veroorzaken blaren. Tegen iemand opbotsen, leidt tot ontvelling. Spelen, ravotten of knuffelen zit er voor deze kinderen niet in. Het onderzoeksproject dat het ZZF steunt, richt zich op het maskeren van stukjes DNA. Deze stukjes DNA functioneren beter, zodat zich meer eiwit/collageen aanmaakt. Dit leidt tot een betere hechting van de twee huidlagen.


11

Galgangatresie: aangeboren afwijking aan de galwegen Galgangatresie is een aangeboren afwijking waarbij de galwegen niet of niet goed zijn aangelegd. Elk jaar worden in Nederland ongeveer 10 kinderen geboren met een galgangatresie. De diagnose komt vaak te laat, waardoor in Nederland slechts 56 procent van de patiënten binnen 60 dagen wordt geopereerd. Het ZZF steunt een onderzoek van het Universitair Medisch Centrum Groningen naar een nieuwe, eenvoudige en niet-invasieve screeningsmethode bij pasgeborenen, de Ontlasting Kleurenkaart. Met deze kaart is de diagnose galgangatresie al vast te stellen voordat het kind twee maanden oud is. Dat leidt tot een snellere behandeling, een betere prognose en verbeterde uitkomsten op de korte termijn, zoals het vermijden of uitstellen van levertransplantatie. Maar ook tot betere resultaten na een eventuele levertransplantatie.

Neuroblastoom: agressieve vorm van kanker Jaarlijks krijgen in Nederland ongeveer 35 kinderen de diagnose neuroblastoom: een agressieve vorm van kanker. Vaak zijn zij jonger dan vijf jaar. Een neuroblastoom is een tumor van het onwillekeurige zenuwstelsel, dat onder andere de spijsvertering en bloeddruk activeert. Neuroblastomen hebben een voorkeur voor de bijnieren. De tumoren ontstaan waarschijnlijk door een fout in de orgaanontwikkeling van embryo’s en pasgeborenen. Huidige therapieën schieten tekort, waardoor 70 procent van de patiënten met de zwaarste vorm van neuroblastoom overlijdt. Aanvullende behandelopties zijn dus hard nodig. Het ZZF heeft in 2013 de ontwikkeling van een vaccin uit navelstrengbloed door het Universitair Medisch Centrum in Utrecht (UMC) mogelijk gemaakt. Het UMC verwacht dat de overlevingskansen toenemen, doordat de specifieke afweer tegen neuroblastoomcellen verbetert. Het doel van dit vaccinatieproject is om na een stamceltransplantatie te zorgen voor een zo voorspelbaar en optimaal mogelijk afweerherstel. Als de laatste kankercellen zijn verwijderd, worden eventueel nieuwe neuroblastoomcellen levenslang afgeweerd.

Osteogenesis Imperfecta: zwakte van het bot Osteogenesis Imperfecta (OI) is een zeldzame erfelijke aandoening en komt voor bij zo’n 800 mensen in Nederland. Door zwakte van het bot treden gemakkelijk botbreuken op. Maar eventueel ook vergroeiingen, blauw oogwit, tandafwijkingen, gehoorverlies, zeer beweeglijke gewrichten en korte lengte. De ernst van deze ziekte loopt uiteen van gering tot zeer ernstig. Extreem is dat iemand in zijn leven 200 à 300 breuken krijgt. Voortdurende pijn door vergroeiingen en vermoeidheid tasten de levenskwaliteit sterk aan. De levensverwachting is normaal, alleen de ernstige gevallen overlijden vaak al rond hun veertigste. Zelfs een baby kan door botbreuken in de baarmoeder tijdens of na de geboorte overlijden. Het ZZF helpt patiënten door een database samen te stellen waarin verschillende specialisten, zoals het VUMC Amsterdam, het UMC Utrecht en de Isala klinieken in Zwolle, hun bevindingen bundelen. Elk instituut is verantwoordelijk voor de invoer en het up-to-date houden van de database. Op deze manier zijn relatief eenvoudig correlaties te ontdekken en statistische gegevens te winnen. Wereldwijd is er geen vergelijkbare centrale OI-database, dat de basis vormt voor gestructureerd vervolgonderzoek. Het is de springplank voor een breed scala aan onderzoeken. Wat uiteindelijk resulteert in een doorbraak in de therapie rond OI.

Hersentumoren: kinderkanker De meest voorkomende vorm van kinderkanker is leukemie. Op de voet gevolgd door een hersentumor. Leukemie heeft een grote genezingskans, maar hersentumoren zorgen bij kinderen en

12

jongvolwassenen voor het hoogste sterftecijfer. Van alle kinderen in Nederland met kanker sterft 41 procent door een hersentumor. Door gebrek aan geld voor onderzoek staat het genezingspercentage al decennialang op 0,3 procent. Alleen de diagnose- en operatietechnieken zijn in die tijd verbeterd, waardoor de gemiddelde levensduur van een hersentumorpatiënt is verlengd van ongeveer zes maanden in 1968 tot vijftien maanden in 2013. Maar de sterftekans van 99,7 procent moet echt omlaag. Om die reden zet het ZZF stevig in op onderzoek naar zeldzame hersentumoren. Zo stimuleert het molecuul epidermal growth factor receptor (EGFR) celdeling en het ontstaan en de groei van tumoren. Getest wordt of een oud antimalariamiddel, chloroquine, de groei van hersentumoren en het afbraakproces van cellen kan remmen.

MPS VI: genetische stofwisselingsziekte Mucopolysacharidose (MPS VI) is een erfelijke, genetische stofwisselingsziekte die tot de lysosymale stapelingsziekten behoort. Lysosomen fungeren als een soort lever en breken complexe stoffen af, die het lichaam niet meer nodig heeft. Het lichaam kan ze vervolgens opnieuw gebruiken of verwijderen. Voor het afbreken van stoffen zijn specifieke enzymen nodig. Kinderen met MPS VI missen een bepaald enzym in hun lysosomen, die belangrijk is voor de structuur van de huid, de luchtwegen, de botten en andere vitale organen. In plaats van afbreken stapelen deze stoffen zich op en dat zorgt voor problemen in het lichaam. De schade in het lichaam is onherstelbaar en verergert na verloop van tijd. De ziekte is fysiek en uiterlijk zichtbaar, maar de intelligentie van het kind blijft onaangetast. MPS VI is ongeneeslijk. Wereldwijd zijn er ongeveer duizend patiënten met MPS VI, waarvan een aantal in Nederland. Sinds 2006 krijgen de kinderen via een infuus een stof toegediend die de klachten verminderen. Over het effect daarvan is weinig bekend. En onderzoek naar andere mogelijke therapieën is beperkt. De ziekte gaat gepaard met botontsteking, die de groei van kinderen belemmert. Patiënten worden nu maximaal 1.30 meter. In het buitenland zoeken ze naar een manier om botontsteking te bestrijden. Ook wordt een therapie met het groeihormoon HGH onderzocht om de groei te bevorderen. Het ZZF en de WE Foundation ondersteunen deze initiatieven. En steunen in Nederland een onderzoek naar de aantasting van de gewrichten. Met een passend behandelplan blijven kinderen met MPS VI hopelijk langer mobiel.

Lopende onderzoeken: Nefrotisch Syndroom

looptijd 3 jaar (2013 t/m 2015)

Neuralgische Amyotrofie


Zandloper Neuroblastoom


Ziekte van Batten


Ziekte van Sanfilippo


Nieuwe onderzoeken: Bronchopulmonale Dysplasie (BPD)


Epidermolysis Bullosa (stamceltherapie) looptijd 1 jaar (2014) Galgangatresie looptijd 2 jaar (2014 t/m 2015) Neuroblastoom looptijd 2 jaar (2014 t/m 2015) Osteogenesis Imperfecta (OI) looptijd 1 jaar (2014) Hersentumoren looptijd 2 jaar (2013 t/m 2015) MPS VI looptijd 4 jaar (2014 t/m 2017)


13

In Beeld: “ZZF-Rally”

14


15

Hoogtepunten Het ZZF liet zich in 2013 actief zien. Verdeeld over de seizoenen zetten we de hoogtepunten op een rij. WINTER

Nieuwjaarsduik Op 1 januari organiseerde het ZZF haar eerste Zeldzame Nieuwjaarsduik. Bijna honderd duikers begonnen het jaar fris door een duik te nemen in de ijskoude Noordzee. Hiermee zamelden zij geld in voor onderzoek naar zeldzame ziekten als het Pitt Hopkins Syndroom, het Marshall Smith Syndroom en Epidermolysis Bullosa. Na de Zeldzame Nieuwjaarsduik maakte de organisatie het totaal ingezamelde bedrag bekend van maar liefst 35.632 euro.

Nationale Zeldzame Ziektendag Op 2 maart was het Spoorwegmuseum in Utrecht het decor voor de Nationale Zeldzame Ziektendag 2013. Het doel van deze dag was aandacht vragen voor alle mensen in Nederland met een zeldzame ziekte. Bezoekers met een zeldzame ziekte genoten van een dagje uit. Ze zochten elkaar op en kregen inspiratie om zelf in actie te komen. Traditiegetrouw werden de Zeldzame Engel awards uitgereikt aan een patiënt, of nauwbetrokkene bij een patiënt. Ook ging er een award naar een medisch specialist/wetenschapper, vanwege zijn of haar bijzondere inspanningen om zeldzame ziekten onder de aandacht te brengen.

CPC Loop Den Haag Op 11 maart liep het ZZF-hardloopteam de City-Pier-City (CPC) Loop Den Haag. Met deze prestatie zamelde het team zo veel mogelijk geld in voor wetenschappelijk onderzoek naar zeldzame aandoeningen.

16

ZOMER

Midzomernacht Spinning Challenge Op 21 juni organiseerde het ZZF de Midzomernacht Spinning Challenge. Op het strand stonden tientallen spinningfietsen opgesteld met uitzicht op zee. Twee uur lang werkten de fanatieke deelnemers zich in het zweet om zo veel mogelijk geld op te halen voor onderzoek naar zeldzame ziekten. Na twee uur zwoegen stond de teller op 2.136 euro.

Internationaal Vuurwerkfestival Scheveningen In Scheveningen barst elk jaar het Internationaal Vuurwerkfestival los. Tijdens dit evenement collecteerde het ZZF met een enthousiaste groep vrijwilligers. Als klap op de vuurpijl leverde de organisatie van het Internationaal Vuurwerkfestival ook een royale bijdrage. Na twee avonden nam het ZZF 8.500 euro in ontvangst.

Classic Wings & Wheels Gala Op 17 augustus vond het Classic Wings & Wheels Gala 2013 plaats. Voor zieke kinderen werd het een dag om nooit te vergeten. Tijdens dit bijzondere evenement mochten zij een ritje maken in een oldtimer. En de authentieke vliegtuigen die overvlogen zorgden voor een waar spektakel. Het goede doel dit jaar was het ZZF. Onvergetelijk was ook de check van 50.000 euro.

Vakantieweek Villa Pardoes Het ZZF bood dit jaar wederom acht gezinnen, die te maken hebben met een zeldzame ziekte, een vakantieweek aan in Villa Pardoes. Uit ervaring weten we dat gezinnen met zieke kinderen niet of nauwelijks met vakantie gaan. Deze vakantieweek stond in het teken van zorgeloos genieten met het gezin.


17

ZZF-golftoernooi Op 5 september was het ZZF te gast op de Wassenaarse golfclub Rozenstein voor het allereerste ZZF-golftoernooi. Aan sportieve inspanningen en culinaire hoogstandjes geen gebrek. Bij vrijwel elke hole kregen onze gasten een versnapering aangeboden. Tijdens de borrel werden loten verkocht. Dit leverde het ZZF een totaalbedrag op van 8.000 euro. HERFST

Dam-tot-Damloop Ongeveer zeventig sportievelingen deden mee aan de Dam-tot-Damloop om geld in te zamelen voor onderzoek naar zeldzame ziekten. Een mooie prestatie: alle deelnemers van het ZZF-team haalden de finish. Nog mooier werd het toen bekend werd dat de lopers samen 21.558 euro hadden opgehaald voor onderzoek naar onder andere de ziekte van Huntington en de zeldzame kankersoort neuroblastoom.

ZZF-rally Op 13 oktober was de achtste editie van de ZZF-rally een feit. Aan de start van dit evenement verschenen maar liefst 102 bijzondere of klassieke auto’s. De route ging van Wassenaar, naar vliegveld Valkenburg en Rotterdam om vervolgens te finishen in Amsterdam. Na de veiling reikte ZZF-voorzitter Charles Ruijgrok een cheque uit van 86.149 euro. Dit bedrag zet het UMC Utrecht in om onderzoek te doen naar een neuroblastoomvaccin uit navelstrengbloed. Met het vaccin stijgen de overlevingskansen van patiënten met neuroblastoom.

18

WINTER

Ster voor één dag Ook in 2013 organiseerde het ZZF haar familie-evenement ‘Ster voor één dag: het SiSa Sinterklaasfeest’. Landgoed Duinrell werd omgetoverd tot het landgoed van Sinterklaas en door ZZF-ambassadeur Daphne Deckers feestelijk geopend. Ruim 250 gezinnen genoten van het park en namen een kijkje in het huis van Sinterklaas. Als afsluiting was er een Sinterklaasconcert en de Pietendisco met Sita en alle pieten. De vele blije gezichten maakten deze dag compleet.

Eindejaarsgeschenk Hornbach In 2013 startte de samenwerking tussen het ZZF en de bouwmarktketen Hornbach. De eerste actie die Hornbach voor het ZZF organiseerde was het eindejaarsgeschenk. Van elke verkochte kerstboom ging een deel van het bedrag naar het ZZF. Voorzitter Charles Ruijgrok nam samen met fondsenwerver Tessa Morsink een cheque van 10.000 euro in ontvangst. Een mooie start van de samenwerking.

Wilt u het ZZF steunen door zelf een actie te organiseren? Dat vinden wij fantastisch! Wat dacht u van een sponsorloop bij uw eigen sportvereniging? Of een buurtfeest met activiteiten waarvan de opbrengst bestemd is voor het ZZF? Of een ludieke actie op school? Uiteraard kunt u ook altijd een collectebus voor het Zeldzame Ziekten Fonds op uw balie zetten of als verjaardagscadeau een bijdrage voor het ZZF vragen. Alle steun is van harte welkom!


19

In de media Het ZZF verscheen in 2013 verscheidene keren in de media. Doel van de media-aandacht: awareness rondom zeldzame ziekten en naamsbekendheid voor het ZZF creëren. Hieronder vindt u een greep uit de media-artikelen uit 2013.

Publicatie Datum cm2

20

BACK SEARCH alleen voor intern/eig

en gebruik

: AD Haagsche Courant ed. Den : 15 okt 2013 Haag Stad Pagina : 222 : Advertentiewaard 36 e : € 2.187,00

Regio : Den Haag Frequentie : 6x per week Oplage : 36.602


21

Financiële Resultaten CONTROLEVERKLARING VAN DE ONAFHANKELIJKE ACCOUNTANT Aan: Stichting Zeldzame Ziekten Fonds Het in dit jaarverslag 2013 opgenomen hoofdstuk financiële resultaten, bestaande uit de samengevatte balans per 31 december 2013, de samengevatte staat van baten en lasten over 2013 en het kasstroomoverzicht 2013 zijn ontleend aan de gecontroleerde jaarrekening van Stichting Zeldzame Ziekten Fonds per 31 december 2013. Wij hebben een goedkeurend oordeel verstrekt bij die jaarrekening in onze controleverklaring van 22 september 2014. Desbetreffende jaarrekening en deze samenvatting daarvan bevatten geen weergave van gebeurtenissen die hebben plaatsgevonden sinds de datum van onze controleverklaring van 22 september 2014. De samengevatte jaarrekening bevat niet alle toelichtingen die zijn vereist op basis van Richtlijn voor de Jaarverslaggeving 650 “Fondsenwervende instellingen”. Het kennisnemen van de samengevatte jaarrekening kan derhalve niet in de plaats treden van het kennisnemen van de gecontroleerde jaarrekening van Stichting Zeldzame Ziekten Fonds. VERANTWOORDELIJKHEID VAN HET BESTUUR Het bestuur is verantwoordelijk voor het opstellen van een samenvatting van de gecontroleerde jaarrekening in overeenstemming met de grondslagen zoals gehanteerd in de jaarrekening 2013 van Stichting Zeldzame Ziekten Fonds. VERANTWOORDELIJKHEID VAN DE ACCOUNTANT Onze verantwoordelijkheid is het geven van een oordeel over de samengevatte jaarrekening op basis van onze werkzaamheden, uitgevoerd in overeenstemming met Nederlands Recht, waaronder de Nederlandse Standaard 810 “Opdrachten om te rapporteren betreffende samengevatte financiële overzichten”. OORDEEL Naar ons oordeel is de samengevatte jaarrekening in alle van materieel belang zijnde aspecten consistent met de gecontroleerde jaarrekening van Stichting Zeldzame Ziekten Fonds per 31 december 2013 en in overeenstemming met de grondslagen zoals beschreven in de jaarrekening 2013 van Stichting Zeldzame Ziekten Fonds. Utrecht, 22 september 2014 Mazars Paardekooper Hoffman N.V. H.E.P. Rademaker RA

22


23

BALANS per 31 december (Na verwerking van het resultaat)

ACTIEF

2013 2012

(in euro’s)

MATERIËLE VASTE ACTIVA Andere vaste bedrijfsmiddelen

655

908

Som der vaste activa

655 908

Vlottende activa Vorderingen en overlopende activa

273.366 229.098

Liquide middelen

522.159 293.667

523.673 460.326

TOTAAL

796.180

523.673

PASSIEF

2013 2012

(in euro’s)

RESERVES Bestemmingsreserves

149.472 97.328

Overige reserves

123.482 107.909

272.954 205.237 FONDSEN Bestemmingsfonds MPS VI

260.000

-

Bestemmingsfonds Zandloper Neuroblastoom

-

37.500

Bestemmingsfonds Hersenstamkanker

- 100.000

Bestemmingsfonds Ziekte van Kawasaki

-

-

260.000 137.500

532.954 342.737 Langlopende schulden

- 4.000

Kortlopende schulden en overlopende passiva

263.226

176.936

TOTAAL

796.180

523.673

24

STAAT VAN BATEN EN LASTEN

Realisatie 2013

Begroting 2013

Realisatie 2012

(in euro’s)

BATEN Baten uit eigen fondsenwerving

454.721 610.000 487.286

Baten uit acties van derden

260.000

-

106.601

3.831

-

4.956

Rentebaten SOM DER BATEN

718.552 610.000 598.843

LASTEN Besteed aan doelstellingen Hersenstamkanker

100.000 25.000

-

Nefrotisch Syndroom

70.000

17.500

-

Ziekte van Batten

33.664

33.664

33.664

Stamceltherapie

30.000 - -

Sinterklaasfeest Duinrell

20.881

30.000 -

26.080

Bronchopulmonale dysplasie

20.000

Neuroblastoom

20.000 20.000

-

Zeldzame Ziektendag

15.466

15.000

20.193

Zandloper Neuroblastoom

37.500

12.500

12.500

Vakantieweek Villa Pardoes

-

5.000

-

4.800

Ziekte van Sanfilippo

-

42.500

85.000

Kawasaki

-

Epidermolysis Bullosa

-

Angelman Syndroom UMC Neuralgische Amyotrofie

55.000

50.390

-

-

20.000

-15.056

55.056

55.056

Voorlichting

12.625

Personele lasten activiteiten

55.665

Overig

- 75.000

- 78.914 49.500

45.303

11.036

10.000

5.938

416.781

365.720

512.838

Kosten eigen fondsenwerving

77.196

93.000

96.363

77.196

93.000

96.363

15.181

13.500

12.355

253

-

253

WERVING BATEN

BEHEER EN ADMINISTRATIE Personeelslasten Afschrijvingslasten Overige lasten

18.958

23.500

16.121

34.358

36.500

28.729

SALDO VAN BATEN EN LASTEN

190.217

114.780 -39.087


25

STAAT VAN BATEN EN LASTEN

Realisatie Begroting Realisatie 2013 2013 2012

(in euro’s)

Resultaatbestemming Bestemmingsreserve Hersentumoren Bestemmingsreserve Neuroblastoom vaccin

58.000

-

57.808

-

Bestemmingsreserve Batten

-33.664

-33.664

Bestemmingsreserve Stamceltherapie

-30.000

30.000

15.573

-

Overige reserve Bestemmingsfonds MPS VI Bestemmingsfonds Ziekte van Kawasaki Bestemmingsfonds Zandloper Neuroblastoom Bestemmingsfonds Hersenstamkanker

26

260.000

-

-

-75.000

-37.500

-12.500

-100.000 100.000 190.217 -39.087

KASSTROOMOVERZICHT 2013 2012 (in euro’s)

Baten uit eigen Fondsenwerving * Saldo baten/lasten uit eigen fondsenwerving

377.525 390.923

* Baten uit acties van derden

260.000 106.601

* Rentebaten

3.831

4.956

Totaal van de baten 641.356

502.480

Lasten beheer en administratie

-34.358

-28.729

253

253

Aanpassingen voor: * Afschrijvingen

* veranderingen in werkkapitaal - mutatie vorderingen

-44.268 -108.236

- mutatie kortlopende schulden

86.290 106.434

42.022

-1.802

Kasstroom uit operationele activiteiten 649.273 472.202 Investeringen/desinvesteringen in materiële vaste activa

-

-

Kasstroom uit investeringsactiviteiten -

-

Mutatie leningen

-4.000

-4.000

Afdracht ter besteding aan doelstellingen -416.781 -512.838 Kasstroom uit financieringsactiviteiten -420.781

-516.838

Netto-kasstroom (mutatie liquide middelen) 228.492

-44.636

Beginstand liquide middelen 293.667

338.303

Eindstand liquide middelen 522.159


293.667

27

Bestuur Het dagelijks bestuur van het ZZF bestaat uit: voorzitter Charles Ruijgrok, vicevoorzitter Lenno Jol, bestuursleden Jacco Bartelds en Bea Haring, penningmeester Huib Bish, secretaris Henk van Wijlen en medewerker fondsenwerving en evenementen Tessa Morsink. Het bestuur en team ZZF vergadert tien keer per jaar. Tijdens deze vergaderingen komen de fondsenwervende activiteiten en financiële resultaten aan bod. Daarnaast bespreken we de stand van zaken rond lopende onderzoeken en beslissen we over nieuw ingediende onderzoekaanvragen. De bestuurders zijn onbezoldigd.

Voorzitter - Charles Ruijgrok

Secretaris - Henk van Wijlen

Vice-Voorzitter - Lenno Jol

Bestuurslid - Bea Haring

Bestuurslid - Jacco Bartelds

Penningmeester - Huib Bish

Raad van Advies:

Medische Adviesraad:

Drs. L.M.L.H.A (Loek) Hermans

Prof. Jan Smeitink

Drs. J.G. (Joop) Drechsel

Dhr. D.C.D. de Lange

J.M.H.J. (Henry) Keizer

28

Vooruitblik In 2014 zetten wij onze missie en ambitieuze doelstellingen onverminderd voort. De zomer staat in het teken van het WK, waardoor een ZZF WK Charity diner niet kan ontbreken. Voor de negende keer organiseren we wederom de jaarlijkse rally. Dit keer komt de opbrengst geheel ten goede aan onderzoek naar energie stofwisselingsziekten en dan vooral naar de ergste vorm: het syndroom van Leigh. Ook zetten we ons sportieve beentje voor en doen we met twee stichtingen mee aan de Dam-tot-Damloop. Onze samenwerking met partners gaat onverminderd door. Ook richten wij ons op potentiele nieuwe partners. Met Hornbach laten we gezonde kinderen hutten bouwen bij Villa Pardoes voor kinderen met een ziekte. Naast meer onderzoek naar zeldzame ziekten richten wij ons ook op het vergroten van onze naamsbekendheid. Door ludieke acties, meer likes en volgers op Social Media kunt u niet meer om het ZZF heen. Kortom, u zult de komende periode veel van ons horen. Ons steunen kan op diverse manieren. Help ons als vrijwilliger, donateur of sponsor. Ideeën zijn welkom, maar u kunt ook een eigen actie opzetten, of deelnemen aan een van onze (sportieve) evenementen. Informeer naar de vele mogelijkheden bij het ZZF-team: [email protected]. Wij zijn er klaar voor. U toch ook?


29

Colofon

Stichting Zeldzame Ziekten Fonds

Den Haag, 22 september 2014 Stichting Zeldzame Ziekten Fonds Eisenhowerlaan 114 2517 KM Den Haag Telefoon: 070 - 338 70 27 [email protected] www.zzf.nl KvK: 27280475 Rabobank 11.11.77.111 Dit jaarverslag is mede mogelijk gemaakt en gesponsord door Bureau Karin de Lange en Knijnenburg Producties.

30

“Als je kind gezond is dan heb je duizend wensen, maar als je kind ziek is dan heb je er nog maar één!” Steun ons door te doneren via www.zzf.nl Volg ons op Ja, ik help mee zeldzame ziekten te bestrijden! n Ik word maanddonateur en machtig de Stichting Zeldzame Ziekten Fonds tot wederopzegging maandelijks het volgende bedrag van mijn rekening af te schrijven: n € 5,- n € 10,- n € 25,- n meer, namelijk €

Rekeningnummer Voorletter(s) Achternaam Straat en huisnr.

n Ik wil een éénmalige schenking doen. Ik machtig de Stichting Zeldzame Ziekten Fonds éénmalig het volgende bedrag van mijn rekening af te schrijven: € U kunt natuurlijk ook een bedrag overmaken op rekeningnummer 11.11.77.111 ten name van de Stichting Zeldzame Ziekten Fonds.

Postcode en woonplaats Geboortedatum Telefoon E-mail Datum Handtekening


U kunt deze kaart ook versturen per e-mail naar [email protected]. Hartelijk dank voor uw donatie!

31

Stichting Zeldzame Ziekten Fonds Eisenhowerlaan 114 2517 KM Den Haag

Zeldzame Ziekten Fonds Jaarverslag 2013

Recommend Documents