‘De weg naar een wereld zonder Type 1 Diabetes’ JDRF Bijeenkomst 15 oktober 2013 Circa 500 aanwezigen verlieten geïnformeerd en vol vertrouwen de zaal 15 oktober jl. was de JDRF bijeenkomst ‘De weg naar een wereld zonder Type 1 Diabetes’ in de aula van de VU in Amsterdam. Circa 500 mensen met Type 1 Diabetes (T1D), ouders van kinderen met T1D, familie, vrienden en andere geïnteresseerden waren uit heel Nederland en zelfs uit België gekomen om deze avond bij te wonen. “Waardevolle informatie; inzicht in de oplossingen van morgen; een grondige en professionele aanpak; indrukwekkend en hoopgevend”, waren enkele reacties op de bijeenkomst. Maarten de Groot, voorzitter van het in 2010 opgerichte JDRF Nederland en vader van Merijn met T1D, opende om 19.30 uur de avond. Hij nam de aanwezigen kort mee in de feiten en cijfers. “In Nederland hebben circa 150.000 mensen T1D, waaronder 15.000 kinderen en jongvolwassenen. Het aantal patiënten groeit hard: iedere dag krijgen 10 mensen de diagnose T1D. De groei van T1D is het snelst bij kinderen onder de 5 jaar. En, de ziekte kost de Nederlandse samenleving jaarlijks zo’n 4 à 5 miljard euro.” Ook vertelde hij waarom hij vertrouwen heeft in JDRF als de organisatie die T1D de wereld uit gaat helpen. “JDRF, opgericht in 1970 door twee moeders van kinderen met T1D in de Verenigde Staten, is wereldwijd actief en betrokken bij alle belangrijke T1D-‐ontwikkelingen. De organisatie focust uitsluitend op T1D, geeft sturing aan onderzoek en zorgt voor internationale samenwerking. Tot nu toe heeft JDRF in totaal voor zo’n 1,9 miljard dollar aan T1D-‐onderzoek gefinancierd en hiermee bijgedragen aan nagenoeg alle belangrijke ontwikkelingen op het gebied van deze ziekte. Het is de enige organisatie met een daadkrachtig en realistisch plan om te komen tot minder en uiteindelijk geen T1D.” Award voor Bart Roep Vervolgens was er een feestelijk moment. Prof. dr. Bart Roep (LUMC) ontving als eerste Nederlandse wetenschapper en T1D-‐onderzoeker de JDRF Netherlands Award for T1D Scientific Excellence uit handen van JDRF ambassadeur en zelf iemand met T1D, prof. dr. Alexander Rinnooy Kan. Bart Roep ontving deze bijzondere onderscheiding als waardering voor zijn grote impact op het onderzoek naar het voorkomen en genezen van T1D. JDRF spreekt hiermee haar diepe waardering en dank uit aan Bart Roep die al jaren intensief, en met hart en ziel, bezig is met het vinden van een oplossing voor T1D. Zijn onderzoek richt zich met name op de vraag hoe het afweersysteem de goede kant kan worden opgestuurd, zodat het niet langer de bètacellen aanvalt, die verantwoordelijk zijn voor de insulineproductie in het lichaam. Daarnaast richt zijn onderzoek zich op het opnieuw activeren van de bètacellen. De ontdekking dat er nog bètacellen aanwezig zijn bij mensen met T1D was een belangrijke doorbraak van Roep en zijn team.
1
V.l.n.r.: prof. dr. Bart Roep (LUMC), Maarten de Groot (voorzitter JDRF Nederland), prof. dr. Alexander Rinnooy Kan (ambassadeur JDRF Nederland).
Verbetering T1D-‐zorg Daarna gaf dr. Henk-‐Jan Aanstoot van Diabeter zijn visie op diabeteszorg in Nederland. “Als je kijkt naar hoe het begon in 1921 met de eerste insuline en nu, zijn we van ver gekomen en gaat het nu stukken beter. Mensen zijn steeds beter in staat de ziekte onder controle te houden en complicaties kunnen steeds beter worden voorkomen.” Het onder controle houden van de bloedglucosewaarde is echter nog steeds geen sinecure. Aanstoot vergeleek het met het rijden over Highway 1 in Amerika. Een grillige weg, waarbij je zo uit de bocht vliegt en het ravijn in valt (zoals met een hypo) of tegen de rotsen oprijdt (zoals met een hyper). Aanstoot: “Van insuline-‐spuiten, naar pennen, pompen en sensoren. Het gaat beter, maar nog niet goed genoeg. Om nog verder te verbeteren is onderzoek essentieel. Daarom is het zo belangrijk dat een organisatie als JDRF er is, compleet gericht op het vinden van de oplossing voor T1D.” Visie JDRF Voordat de hoofdspreker van de avond, dr. Richard Insel, de Chief Scientific Officer van JDRF, het podium betrad, ging Maarten de Groot nog kort in op de visie van JDRF om te komen van Type één naar Type géén: een wereld zonder T1D. De Groot: “T1D is een ingewikkelde ziekte, maar een oplossing is mogelijk. Hierbij is een lange adem essentieel. De weg naar een oplossing is een marathon, geen sprint. Het wetenschappelijke JDRF netwerk maakt het mogelijk dat alle informatie over nieuwe ontwikkelingen direct beschikbaar is en ook gebruikt wordt. Het ‘estafettestokje’ wordt nu ook in Nederland doorgegeven, zodat vervolg wetenschappelijk onderzoek op gang blijft. Om impact te hebben op het leven van patiënten, is het belangrijk om snelheid te houden. T1D is geen Nederlands probleem en de oplossing is dat ook niet. JDRF is wereldwijd als enige in staat om te bepalen waar relevant onderzoek wordt gedaan en de strategische onderzoeksagenda te bepalen.”
2
Plan voor een wereld zonder T1D Voor de pauze gaf dr. Richard Insel nog meer informatie over de noodzaak van onderzoek naar T1D en JDRF als organisatie. Ook adresseerde hij de noodzakelijke investeringen van JDRF in wetenschappelijk onderzoek en JDRF’s visie om te komen tot een wereld zonder T1D. “JDRF zorgt voor een continue stroom van therapieën die ervoor zorgen dat mensen minder koolhydraten hoeven te tellen, minder hun bloedglucosewaarden hoeven te testen en minder te hoeven injecteren, minder gevaar lopen op complicaties en bijwerkingen, en dat de beheersing van de ziekte minder complex wordt. Dus dat mensen zich minder zorgen hoeven te maken en beter, makkelijker en veiliger kunnen leven. JDRF verbetert het leven van mensen met T1D, totdat er geen T1D meer is in de toekomst.”
Dr. Richard Insel (Chief Scientific Officer JDRF International).
Om tot deze wereld zonder T1D te komen, zorgt JDRF ervoor dat het goede onderzoek wordt uitgevoerd, er nieuwe therapieën worden ontwikkeld en dat deze therapieën zo snel mogelijk beschikbaar komen voor de mensen die het nodig hebben. Hiervoor werkt JDRF nauw samen met wetenschappers, het bedrijfsleven en andere belanghebbenden over de hele wereld. Ook zorgt JDRF voor druk op de politiek om therapieën beschikbaar én betaalbaar te maken voor iedereen.
Het plan van JDRF voor een wereld zonder T1D is daadkrachtig en realistisch. Het is gericht op de ontwikkeling en het beschikbaar maken van 5 oplossingen, namelijk: kunstmatige alvleesklier, slimme insuline, inkapseling, preventie en regeneratie. Na de pauze gaat dr. Richard Insel dieper in op deze 5 oplossingen.
3
1. Kunstmatige alvleesklier JDRF nam wereldwijd het initiatief voor onderzoek naar en ontwikkeling van een kunstmatige alvleesklier en maakt zich nu hard voor de verbetering van bestaande apparatuur en de beschikbaarheid ervan voor iedereen met T1D. Insel: “Deze revolutionaire apparaatjes (een combinatie van een glucosemonitor, insulinepomp en algoritmen) houden de bloedglucose automatisch binnen gezonde waarden en voorkomen gevaarlijke hoge en lage waardes. De kunstmatige alvleesklier wordt nu al klinisch getest bij mensen met T1D in hun normale leven. Er zijn nog wel belangrijke drempels te nemen. Zo moeten mensen nu nog insuline bijspuiten. Maar onderzoekers en bedrijven als Medtronic werken hard om de kunstmatige alvleesklier zo snel mogelijk beschikbaar te maken voor mensen met T1D. Naar verwachting zullen mensen in Europa begin 2014 sterk verbeterde onderdelen van zo’n systeem kunnen gebruiken. Een geheel automatisch systeem, waarin monitor en pomp met benodigde algoritmes functioneert, is een vooruitzicht op langere termijn.” 2. Slimme insuline Slimme insuline maakt het mogelijk om maar één keer per dag insuline toe te hoeven dienen. Slimme insuline reageert op het bloedglucoseniveau in het lichaam en zorgt dat er alleen insuline wordt afgegeven als het nodig is. Als de bloedglucosewaarde goed is, is de insuline niet actief. Zo houden mensen met T1D hun waarden goed onder controle, zonder overbodige injectienaalden en externe apparaten. JDRF investeert in de ontwikkeling ervan. Insel: “JDRF investeerde bijvoorbeeld in de technologie die verder ontwikkeld werd in het Amerikaanse bedrijf SmartCells. SmartCells is overgenomen door het internationale farmaceutische bedrijf Merck, dat nu hard werkt aan de verdere ontwikkeling en het klinisch testen. Merck zal deze slimme insuline op de markt brengen zo gauw dit mogelijk is. Ook stimuleert JDRF wetenschappers om tot andere vormen van slimme insuline te komen door prijzen toe te kennen aan de meest veelbelovende ideeën. Slimme insuline is dus geen illusie, het wordt realiteit.” 3. Inkapseling Een klein pakketje met insuline-‐producerende bètacellen wordt in het lichaam geïmplanteerd. Een half doorlaatbare barrière beschermt de bètacellen tegen de auto-‐immuunaanval, terwijl ze wel de glucosewaarde in het bloed kunnen bepalen en insuline kunnen afgeven. Het glucosegehalte in het bloed wordt zo 2 jaar lang automatisch geregeld. Insel: “Er zijn nu al mensen met T1D met geïmplanteerde insuline-‐producerende bètacellen. Na 5 jaar hoeft ongeveer 60% nog steeds geen insuline te gebruiken. In essentie zijn deze mensen dus genezen, hoewel ze wel sterke medicijnen moeten slikken. In Nederland kunnen slechts zo’n 5 tot 10 personen op deze manier worden behandeld. Wereldwijd zo’n 150. Dit komt doordat er heel weinig menselijke donorbètacellen beschikbaar zijn. JDRF steunt onderzoek dat er voor moet zorgen dat uit (stam)cellen voldoende bètacellen beschikbaar komen en dat deze bètacellen goed worden beschermd tegen een auto-‐immuun aanval door ze in te kapselen. Op deze manier hoeven patiënten
4
geen medicijnen te slikken die hun immuniteit onderdrukt. Ook steunt JDRF deze oplossingsrichting door kennis en kunde van wetenschappers wereldwijd bijeen te brengen in het JDRF Inkapselingsconsortium. In Amerika zijn er nu twee bedrijven die FDA goedkeuring hebben gevraagd om begin 2014 onderzoek met mensen te mogen doen. Zij willen betere inkapselingsproducten klinisch testen, waardoor mensen langer dan 2 jaar profijt kunnen hebben van geïmplanteerde cellen en geen medicatie nodig hebben om afweerreacties te onderdrukken.” 4. Preventie JDRF zet zich in om T1D te stoppen door te investeren in onderzoek naar de oorzaak van de auto-‐ immuunaanval die T1D veroorzaakt en naar medicijnen die een auto-‐immuunaanval kunnen voorkomen of ervoor kunnen zorgen dat de functie van bètacellen wordt behouden. Insel: “Ons doel is om kinderen te kunnen vaccineren tegen T1D, net zoals kinderen worden ingeënt tegen polio en tyfus. Dankzij onderzoek dat is mogelijk gemaakt door JDRF, kunnen we nu al identificeren welke kinderen risico lopen op de ontwikkeling van T1D. Via ons TrialNet programma screenen we wereldwijd jaarlijks duizenden familieleden van kinderen met T1D. We kunnen deze personen dus volgen en willen voorkomen dat ze T1D krijgen. En via ons TEDDY programma volgen we baby’s die risico lopen T1D te ontwikkelen en kijken we naar de omgevingsfactoren die ervoor zorgen dat mensen T1D krijgen, zoals eten, chemische stoffen waarmee men in aanraking komt, toediening van antibiotica en bacteriën in de darmen. In Nederland zijn wetenschappers van het AMC bijvoorbeeld als eerste bezig met een klinisch onderzoek bij mensen bij wie net T1D is geconstateerd om de bacteriën in de darmen te beïnvloeden en veranderen, met als doel T1D te stoppen. Geweldig!” 5. Regeneratie En tot slot werkt JDRF aan een toekomst waarin T1D een herinnering is. Om iemand permanent te kunnen genezen, moeten we de vernietigde bètacellen vervangen door nieuwe insuline producerende cellen (waardoor het lichaam zelf weer in staat is insuline te maken) en ervoor zorgen dat er geen nieuwe immuunaanval ontstaat. JDRF loopt voorop in de financiering van onderzoek dat deze obstakels overwint. Insel: “We werken aan regeneratie, maar we moeten ook realistisch zijn. Dit is iets wat we pas op langere termijn kunnen bereiken. Maar uit onderzoek blijkt bijvoorbeeld dat bij zwangere vrouwen de bètacelmassa toeneemt gedurende de zwangerschap. Dat is waardevolle informatie waarmee we verder kunnen werken. Bijvoorbeeld voor de ontwikkeling van medicijnen die bètacellen laten toenemen, zonder dat er een wildgroei ontstaat. Ook werken we aan onderzoek naar medicijnen die van andere cellen in het lichaam insuline producerende bètacellen kunnen maken.” Insel beantwoordt tot slot vragen uit de zaal. Hij benadrukt in de antwoorden dat Type 1 Diabetes echt een andere ziekte is dan Type 2. Type 1 heeft als oorzaak een defect immuunsysteem en heeft niets te maken met voeding of beweging. Qua overeenkomsten lijkt T1D meer op multiple sclerose (MS) dan op Type 2. Grote ontwikkelingen liggen binnen bereik. Wanneer de genezing komt, kan Insel helaas niet zeggen, maar: “JDRF is volledig gecommitteerd om hier zo snel mogelijk voor te zorgen.”
5
Het verhaal van Nikki en haar opa Jorien van den Herik Aan het einde van de avond deelden tot slot de 16-‐jarige Nikki van den Herik met T1D en haar opa Jorien van den Herik hun persoonlijke verhaal. Nikki is JDRF jeugdambassadeur en zij is namens JDRF Nederland in juli dit jaar afgereisd naar Washington voor het JDRF Children’s Congress. Samen met 160 andere kinderen met T1D uit de hele wereld heeft zij zich hier hard gemaakt om leden van het Amerikaanse Congres te overtuigen van de noodzaak om 150 miljoen dollar overheidssteun voor het Special Diabetes Program (SDP) met 3 jaar te verlengen. Dit programma financiert onderzoek naar T1D. Jorien van den Herik is trots op zijn kleindochter en voelde zich lange tijd machteloos. Als oud-‐ voorzitter van FC Feyenoord vergeleek hij de strijd tegen T1D met de voetbalwereld. Om tot de oplossing te komen moeten wetenschappers samenwerken als een team. “Er is niets mis met gezonde competitiedrang om als eerste het ‘eureka-‐moment’ te kunnen beleven. Maar verspilling van kennis en geld mag niet gebeuren.” In JDRF vond hij de organisatie die als ‘scheidsrechter’ de kennis en het overzicht heeft en niet alleen onderzoek financiert maar ook kan coördineren. “Niet alleen de Amerikaanse overheid is verantwoordelijk voor financiering van onderzoek naar T1D, maar alle overheden van landen waar T1D voorkomt. Ook moeten we zelf een steentje bijdragen. Door te doneren, of als vrijwilliger ons in te zetten en vooral ook door zoveel mogelijk mensen te vertellen over T1D en JDRF. In Nederland zijn er circa 150.000 mensen met T1D. Als iedereen nu minimaal 5 mensen in zijn of haar omgeving mobiliseert hebben we al 750.000 mensen die zich inzetten voor die, door iedereen zo gewenste, wereld zonder T1D.”
Nikki van den Herik (JDRF jeugdambassadeur) Jorien van den Herik
Na afloop werd nog enige tijd nagepraat in de ‘wandelgangen’. Rond half elf gingen de laatste mensen naar huis. -‐*-‐
6
