30/04/2013
UITKOMSTEN
WAT IS EEN UITKOMST? • A is beter dan B? • C is goedkoper dan D?
Mijn innovatie is beter dan de concurrentie
Uitkomst = Het effect van een bepaalde interventie op …… Bijvoorbeeld: • Mortaliteit • Kwaliteit van leven • Bloeddruk
1
30/04/2013
ONDERZOEKSVRAAG
• • • •
P I C O
patient intervention comparison outcome
gebruiker interventie vergelijking uitkomst
UITKOMSTEN • Primaire uitkomst • 1 • Cruciale, essentiele uitkomst
• Secundaire uitkomsten • Meerdere • Optioneel • Minder belangrijk
2
30/04/2013
UITKOMSTEN • Onderzoek is patient/gebruiker-gericht • Gezondheids-gerelateerde kwaliteit van leven • Morbide eindpunten, zoals overleving, myocardinfarct, CVA
• Uitkomsten • • • •
Valide en betrouwbaar Direct gemeten of door patient gerapporteerd Meest gepaste uitkomst voor meten effect interventie Individueel of op groepsniveau
SURROGAAT UITKOMSTEN • Bv. bloeddruk in plaats van myocardinfarct • Surrogaat uitkomst link met echte uitkomst • Surrogaat uitkomst komt vaker voor • Gemakkelijker te meten Sneller nieuwe innovaties evalueren en implementeren Andere effecten over hoofd gezien (bv mortaliteit stijgt)
3
30/04/2013
GRADE WORKING GROUP
PATIENT REPORTED OUTCOME MEASURES (PROMS) • Uitkomsten die gerapporteerd worden door de patient/gebruiker • Tevredenheid • Ervaring • Pijn - lijden
• Vragenlijsten • Symptomen • Functie(beperkingen) • Kwaliteit van leven
4
30/04/2013
VISUAL ANALOGUE SCALE
PATIENT REPORTED OUTCOME MEASURES (PROMS) • Veel bestaande vragenlijsten – nieuwe vragenlijst maken? • Eigenschappen vragenlijsten gekend • • • • •
Aanvaardbaarheid Betrouwbaarheid (reproduceerbaar?) Valide Responsief (sensitief voor verandering) Precisie
• Bewoordingen vragenlijst niet veranderen
5
30/04/2013
PROMS • Minstens 2 meetmomenten • Bij iedereen op hetzelfde tijdstip tov de interventie
• Piloot test • Bekijk proces van meting! • Meetinstrument goed, maar analyse of proces slecht doordacht • onbetrouwbare resultaten
DEPRESSIE NA LETSEL RUGGEMERG
N=104 patienten Hoe langer patienten in het ziekenhuis blijven, hoe depressiever ze worden.
6
30/04/2013
DEPRESSIE NA LETSEL RUGGEMERG
N=104 N=104 patienten patienten Hoe Zeer langer onbetrouwbare patienten ingegevens. het ziekenhuis Kan geen blijven, conclusie hoe depressiever uit getrokken ze worden. worden.
PROMS • Ziekte is niet behandelbaar • Nooit effecten op mortaliteit/morbiditeit
• Kwaliteit van leven: product van patient reported outcomes • Niet subjectief in de normale betekenis • Kan accuraat gemeten worden, zowel individueel als in groep
7
30/04/2013
DIMENSIES KWALITEIT VAN LEVEN • • • • • • • • • • •
Fysiek functioneren Beroepsmatig functioneren Sociaal functioneren Emotioneel welzijn Symptoom status Financiele zorgen Spiritualiteit Orientatie van de toekomst Sexuele gezondheid Familiaal welzijn Tevredenheid met zorg
8
30/04/2013
Figure 4 Graph of the dimensions of health-related quality of life before and after surgery
Goldhahn J et al. (2007) Functional staging and surgical intervention of the elbow and shoulder joints in a patient with rheumatoid arthritis Nat Clin Pract Rheumatol 3: 96–103 doi:10.1038/ncprheum0407
KWALITEIT VAN LEVEN INSTRUMENTEN • Generisch, multi-dimensionaal • EQ-5D: geautoriseerde vertaling in NL • SF-36
• Ziekte-specifiek, multi-dimensionaal • St George Respiratory Questionnaire
• Aandoening-specifiek, multi-dimensionaal
9
30/04/2013
EQ-5D
ST GEORGE QUESTIONNAIRE
10
30/04/2013
WIE GAAT UITKOMSTEN METEN?
Schulz and Grimes, The Lancet 2002
Wie is er blind?
Mogelijke voordelen
Deelnemer
Minder kans op psychologische of fysieke respons op interventie Meer kans om therapie trouw te zijn Minder kans om zoeken bijkomende behandeling Minder kans om studie te verlaten zonder leveren uitkomst data
Onderzoekers
Minder kans om eigen voorkeuren en waarden op deelnemers over te dragen Minder kans om verschillende co-interventies te gaan toepassen Minder kans om deelnemers uit de studie te weren Minder kans om verschillend deelnemers aan te sporen of af te raden deel te nemen
Uitkomst beoordelaars
Minder kans op vertekening van de metingen, vooral bij subjectieve uitkomsten
11
30/04/2013
Fig 2 Ratios of odds ratios comparing intervention effect estimates in 314 non-blinded trials versus 432 blinded trials.
Wood L et al. BMJ 2008;336:601-605
©2008 by British Medical Journal Publishing Group
HOE BLIND? • Mortaliteit
• Medische dossiergegevens • Uitkomst panel
• Ziekenhuisopname
• Medische dossiergegevens • Uitkomst panel
• Diabetische voetletsel
• Gestandardiseerde meting • Op bepaalde tijdstippen • Onafhankelijke beoordelaar
• Pijn
!
• Visual analogue scale • Op bepaalde tijdstippen • Onafhankelijke beoordelaar
12
30/04/2013
DUS…. 1. Selecteer het meest geschikte meetinstrument voor het doel en de doelgroep 2. Controleer de evidence voor de eigenschappen van het instrument 3. Plan de datacollectie zorgvuldig 4. Doe een piloottest voor alle stadia To consult the statistician after an experiment is finished is often merely to ask him to conduct a post-mortem examination. He can perhaps say what the experiment died of. R.A. Fisher, 1938
13
