XII. évfolyam, 2. szám ősz A Magyar Hemofília Egyesület Lapja Alapítva: Vérzékenyek L apja

XII. évfolyam, 2. szám • 2008. ősz

A Magyar Hemofília Egyesület Lapja • Alapítva: 1997

Vérzékenyek L apja

Nyári tábor - 2008

ISSN 1786-6243

9 771786 624001

Tartalom Köszöntő • Molnár Zoltán Sepsiszentgyörgy - Isztambul: 1200 km kerékpárral • Kiss László

1

2

Hemofíliás betegek gondozása a veszprémi vérellátó központban • Dr. Szabó Zsuzsanna, Dr. Farkas Judit

4

Hemofília-ellátás és érdekképviselet Franciaországban • Martial de Haro

6

Új terápiás irányelvek a korábban még nem kezelt haemophiliás gyermekek ellátására • Dr. Kardos Mária

8

A plazmaeredetű VIII-as faktorkészítményekkel történő vCJD-átvitel kockázata • David Page

11

Hírek dióhéjban • Dr. Varga Gábor

12

Beszámoló a Világszövetség kongresszusáról • Dr. Varga Gábor Nyári tábor - 2008 Hemofília-szakorvosok utánpótlásának biztosítása • Jean Houssiau

14

Szegedi szimpózium a vérbiztonságról • Radnóti Balázs

20



16 19

Ritka és Veleszületett Rendellenességgel Élők Országos Szövetsége • Dr. Pogány Gábor

22

Mentő, beutaló nélkül • Radnóti Balázs

23

Magyarország elsősegély bizonyítványa!? • Futács Adrienn

24

Visegrádi rehabilitációs központ • Radnóti Balázs

25

Szimpózium Erdélyben • Dr. Varga Gábor

26

Beszámoló az egyesület 2008. első félévi tevékenységéről

29

Szerkesztőségi levél a Vérzékenyek Lapjáról

32

Magyar Hemofília Egyesület

Alapítva: 1990. december 18. Közhasznú: 1998. január 1-től A Haemophilia Világszövetség (WFH) és az Európai Haemophilia Konzorcium (EHC) hivatalos magyarországi tagszervezete

Az újság főtámogatója

Az egyesület vezetősége

Molnár Zoltán elnök Dr. Kalász László orvos-alelnök Dr. Varga Gábor alelnök Kovács István ifjúsági vezető Mazula Zoltán vezetőségi tag

Vérzékenyek lapja szerkesztősége Dr. Varga Gábor LL.M. főszerkesztő [email protected]

Szerkesztőbizottság

Az egyesület programjainak főtámogatói

Futács Adrienn Radnóti Balázs Dr. habil. Bodó Imre főorvos Dr. Schlammadinger Ágota Ph.D. Dr. habil. Vezendi Klára egyetemi docens

Az egyesület és a szerkesztőség címe 1147 Budapest, Kerékgyártó u. 15/C. Honlap: http://www.mhe.hu/ E-mail: [email protected] Telefon: (1) 323-1648 Fax: (1) 422-1756 Adószám: 19654171-1-41 Bankszámlaszám: OTP 11707024-20272630-00000000

ISSN 1786-6243 Az újságot terjeszti és a felelős kiadó a Magyar Hemofília Egyesület A nyomdai munkákat az Arrabona Print & Partner Zrt. végzi Az újságban megjelenő írások, képek és adatok kizárólag a szerkesztőség előzetes írásbeli hozzájárulásával közölhetők. Az újságban megjelenő cikkek alapján végzett orvosi kezelésekért és beavatkozásokért sem az újság szerkesztősége, sem az egyesület nem felelős. Az újságban megjelenő információk nem tekinthetők orvosi tanácsnak, szükség esetén, kérjük, konzultáljon a kezelőorvosával. Az itt megjelenő írások a szerzők véleményét tükrözik, melyek nem feltétlenül esnek egybe a szerkesztőség álláspontjával. A Magyar Hemofília Egyesület munkájában és az újság szerkesztésében mindenki önkéntesként, társadalmi munkában vesz részt. Az újság ingyenes, zárt terjesztésű és újrahasznosított környezetbarát papíron jelenik meg 1400 példányban, egy évben három alkalommal. A következő szám megjelenése 2009 januárjában várható.

Molnár Zoltán • Köszöntő

Kedves Olvasó! Minden egyesület előbb-utóbb kénytelen szembesülni azzal a problémával, hogy nincs elég önkéntese. Könnyebb feladat az egyesület programjainak finanszírozására támogatókat szerezni, mint olyan segítőket találni, akik hajlandóak a programokkal kapcsolatos feladatokat megszervezni és lebonyolítani, vagyis az egyéni érdekeiket félretéve a közösségért feladatot vállalni. Az önkéntes segítők utánpótlása érdekében az egyesület vezetősége többféle módon próbálja megoldani a kérdést. Külföldön is különféle módszereket alkalmaznak: a gazdagabb országok egyesületeinek rendszerint fizetett alkalmazottai vannak, például az Ír Hemofília Egyesület teljes munkaidőben nyolc munkatársat foglalkoztat; a szegényebb országok kevésbé tehetős egyesületei viszont csak az önkéntes segítők társadalmi munkájára támaszkodhatnak. Hogyan lehet önkénteseket találni és bevonni őket a munkába? Mindenekelőtt fel kell mérni a lehetőségeket, hogy az egyesület tagjai közül kik, milyen feladatokra lennének alkalmasak. Az önkéntes segítőkre először kisebb feladatokat kell rábízni, így kiderül, men�nyiben lehet számítani rájuk. Minderre jó alkalom az egyesület által szervezett nyári rehabilitációs tábor is, mely nemcsak a táborlakók számára kitűnő lehetőség a betegségükkel kapcsolatos ismereteik bővítésére, s a betegtársaikkal való baráti kapcsolatok kiépítésére, de az egyesület vezetőségének is lehetőséget nyújt arra, hogy felmérje és kinevelje az utánpótlást. A gyerekeknek először kisebb feladatokkal kell adni (például létszámellenőrzés), majd fokozatosan egyre nagyobb és felelősségteljesebb munkákat végezhetnek (a tábor programjainak megszervezése). Véleményem szerint ezzel a módszerrel lehet a lehető legjobb eredményt elérni; a gyerekek még önzetlenek, gyakran többet próbálnak meg visszaadni abból, amit ők maguk kaptak hajdanán a táborban eltöltött évek során. A tábor vezetőségének legfontosabb feladata a meggyőzés. A feladatok ellátására alkalmasnak tűnő gyerekekben tudatosítani kell, hogy szükség van rájuk a táborban, hogy fontosak, s a munka, melyre felkérik őket, komoly felelősséggel jár. Az önkéntesek fokozatosan az egyesület igazi és önálló segítőiévé válnak; már nemcsak a táborban, hanem egyéb egyesületi feladatok során, pl. a programok szervezésénél vagy az egyesület képviseleténél is lehet rájuk számítani. Ráébrednek, hogy a betegségükből adódóan egy olyan közösséghez tartoznak, melyért hajlandóak a szabadidejük egy részét feláldozni. Minél inkább az egyesületi élet részesévé válik az önkéntes segítő, annál többet tud meg a saját betegségéről és a kezelés lehetőségeiről, s ezt a tudást előbb-utóbb képes lesz a többieknek, a kisebbeknek is átadni. Mindez nemcsak elmélet, hanem a Magyar Hemofília Egyesületnél hosszú idő óta jól bevált gyakorlat. Az egyesület rehabilitációs nyári táborában a tábori segítők már nyolc éve elsősorban a korábbi táborlakók soraiból kerültek ki: Monoki Zsuzsanna (2001, 2003, 2005, 2006), Kalmár Jónás (2002, 2003: vezetőségi tag), Mazula Zoltán (2005, 2006: vezetőségi tag), Hengl Tamás (2006, 2007), Kovács István (2006, 2007, 2008: vezetőségi tag), Futács Adrienn (2007: Vérzékenyek Lapja szerkesztőbizottsági tag) és nem utolsósorban jómagam is táborlakóként vettem először részt az egyesület munkájában. Remélem, még nagyon sokan fogják követni a példánkat! Molnár Zoltán egyesület elnöke

1

Kiss László • Sepsiszentgyörgy - Isztambul: 1200 km kerékpárral

Sepsiszentgyörgy - Isztambul: 1200 km kerékpárral Kiss László

E

gy erdélyi hemofíliás kisfiú édesapja vagyok. Dániel súlyos hemofíliáját másfél éves korában diagnosztizálták. A feleségem már a kezdetben gyanakodott, hogy valami nincs rendben. Normális szülése volt, de a gyerek köldöke még két hétig vérzett. Jöttek az oltások, Dani napokon keresztül sírt. Aztán lábra akart állni egyévesen, de a bokáját megerőltette. A diagnosztizálás előtt még nem igazán foglalkoztatott Dani problémája, nem tudtam, hogy mivel jár a betegsége. Nem gondoltam, hogy mennyire megváltozik az életem. Aztán eljött az első nagy megpróbáltatás, mikor Dani egyik combja háromszorosára dagadt mint a másik, mert ráült egy kockára. Két álló nap üvöltött fájdalmában és másfél hónapig nem ment a lábán. Csak csúszkált mint egy kicsi koldus. A sok üléstől bevérzései lettek a fenekén. Nem tudtuk, kihez forduljunk, faktor sem volt, de egyébként sem hallottunk róla. Ez a tehetetlenség miatti fájdalom ugye ismerős sok szülőnek? Mikor úgy érzed, hogy a gyermeked a szemed láttára szenved és nem tudsz segíteni. Van, ahol a nehézség szétrombolja a családokat, van, ahol jobban összekovácsolja. Bennünköt megedzett. Most tudom igazán értékelni minden egyes közös pillanatot, melyet a család ad számomra. Lacika, a nagyobbik fiam nem hemofíliás. Azt szeretnénk, hogy a gyerekeink nyugodt légkörben nőjenek fel. Nincs autónk, de nem akartam, hogy a fiaim bármiből kimaradjanak. Egy hátizsákot szerkesztettem és azzal vittem Danikát az erdőre

kirándulni, játszani a pataknál, állatokat, virágokat mutatni neki még akkor is, ha éppen nem tu2

dott menni. A gyermekjátszóterekre nem nagyon merészkedtünk, mert azok még az egészséges gyerekek számára is veszélyesek lehetnek. Az egészséges légkör kialakításában nagy szerepe van a faktorellátásnak is, ami nagy probléma szerte Romániában. Sok helyen még mindig vérátömlesztéssel oldják meg a kezelést vagy jobb esetben krióval, ami magában hordozza a fertőzés veszélyét. A felnőtt hemofíliások legnagyobb része HCV-pozitív, de a HIV is szedi - bár most már nem olyan gyakorisággal - az áldozatait. Gyógyszerellátottság szempontjából utolsó helyen állunk az Európai Unióban. Ez 0,5 egységet jelent fejenként! A 0,5 egység/fő 1-2 dózist jelent havonta, mely egy súlyos hemofíliában szenvedőnek nagyon kevés. Bár egy külön kormányprogram alapján a faktor minden betegnek járna, de a valóságban ezt a kevés faktort is minden szülőnek magának kell kiharcolnia. Az én fiam nem tud rendszeresen óvodába járni, mert rögtön az első vagy a második nap valami történik, pedig nagyon ügyel magára és a társai is vigyáznak rája. Nálunk így tevődik fel a kérdés: van faktor? = akkor mehetsz óvodába! Az ember mindent megpróbál, hogy faktorhoz jusson. Ez pedig nem megoldás. Mindenkinek egyformán kell jusson! Elszigetelt falvakban Danikánál sokkal szomorúbb sorsú gyerekek élnek. Láttam egyet most nemrég a Magyar Hemofília Egyesület és Román Hemofília Szövetség közös szimpóziumán. Ölben vitték, mert már évek óta ágyban fekvő, vagy mit mondjak arról a fiatalemberről, akit szintén ott láttam, aki alig vonszolta magát, és közben zavartan az állát törölgette a vértől, mert frissen borotválkozott és még mindig nem állt el a vérzés. Bennem már régóta érlelődött az a gondolat, hogy igenis tennünk kell valamit értük is. Ők is a

Kiss László • Sepsiszentgyörgy - Isztambul: 1200 km kerékpárral

mi gyerekeink. Én éppen ezért indultam el erre a hosszú kerékpárútra. Az ötletet Jack Finn, újzélandi hemofíliás adta, aki nemegyszer felhívta már a közvélemény figyelmét a sporton keresztül erre a betegségre. Az ő példája ösztönzött. Rájöttem, hogy nem ülhetek ölbe tett kézzel, várni mások jóindulatát, hanem igenis küldetésünk van ezen a földön, harcolnunk kell, kinek-kinek a maga szerény eszközével. Az ötlet tovább terebélyesedett a Hemofíliások Világkongres�szusával, melyet Isztambulban készült megrendezni a Világszövetség. Sepsiszentgyörgy-Isztambul? 1200 km?! Igen! Könyvtáros vagyok, nem sportember, de úgy éreztem, hogy meg tudom tenni ezt az utat biciklivel. Ezután már csak ki kellett találnom, hogy miképpen tudna ez az erőfeszítés értelmet kapni, kamatozni egy kampány keretében. A válaszra viszonylag hamar ráleltem miközben a hemofília egyesületek és a Világszövetség weblapjait nézegettem: útközben minden nagyobb városban meg kell álljak és találkozzak a helyi hemofíliás szervezetekkel, majd sajtókonferenciák keretében közösen felhívnánk a figyelmet, hogy létezik ez a betegség és szükség van a segítségre. A szervezést már nagyon korán, 2007 augusztusától megkezdtem. Felvettem a kapcsolatot a Román Hemofília Szövetséggel, a Magyar Hemofília Egyesülettel, a Bolgár Hemofília Egyesülettel, a Török Hemofília Egyesülettel, a Hemofília Világszövetséggel és természetesen a szponzorokkal. Mindenki nagyon mellém állt és hitt bennem. Egy adott pillanatban már félni kezdtem. Mi lesz, ha nem tudom megcsinálni? Itt nem az edzettségemmel volt a baj. Az edzést nagyon korán elkezdtem, de az egész akkora méretet kezdett ölteni, annyi ember számított rá... A felelősség teherként nehezedett rám. Szüntelenül ott fészkelt gondolataim között. Aztán május 17-én eljött a nagy nap! A sepsiszentgyörgyi Vöröskeresztnél megtartottam az első sajtótájékoztatómat. Elbúcsúztam a családomtól, baráta-

imtól és a helyi hemofíliásoktól, majd biciklisek kíséretében elindultam Brassó felé. Az út hosszú volt. Ki voltam téve szélnek, napnak, esőnek, viharnak. Mindezt kibírtam. Gyönyörű tájakon karikáztam. Brassó-Pitesti-Bukarest-Giurgiu-SumenVarna-Burgas-Kirklarelli-Karaburun-Isztambul mind-mind olyan hely, ahová ,,civilben” is visszatérnék. Érzelmileg viszont nagyon megviselt. Találkozni azzal a sok fájdalommal, nehézséggel, ami a hemofíliában szenvedőknek kijut. Erre nem voltam elkészülve... és arra sem, hogy ennyi szeretetet kapok, nemcsak tőlük, hanem olyan emberektől is, akiknek semmi közük hozzánk, de akik hisznek a nemes célokban. Egész utam alatt biciklisek kísértek szolidaritásból. Eljöttek velem Pitestig, bekísértek Bukarestbe, fogadtak Isztambulban. Giurgiuban 17 biciklisnek kellett asztalt teríteni! Egy teljesen ismeretlen család hívott meg bennünket. Nyelvtől, nemzettől, országtól függetlenül szerettek mindenhol. Mindez óriási érzelmi megterhelést jelentett számomra. Nagyon megváltoztatták az életemet. Adtak egy tartást, egy reményt, egy hitet az emberek jóságában. A csúcs Isztambul volt, amikor a helyi biciklisek kíséretében begördültem a hotel elé és virággal, zászlókkal, hurrázással fogadtak a török hemofíliások. Megcsináltam! Óriási megkön�nyebbülést éreztem. Egy kicsit sírtam is, ami nem szokásom, de akkor nagyon jól esett. Egyszerűen boldog voltam! A szervezésről, útról, eredményekről bővebben a blogomon lehet olvasni: http://kkisslaci.blogspot.com/

3

Dr. Szabó Zsuzsanna • Dr. Farkas Judit • Hemofíliás betegek gondozása a veszprémi vérellátó központban

Hemofíliás betegek gondozása

a veszprémi vérellátó központban Dr. Szabó Zsuzsanna

vezető főorvos, OVSZ veszprémi regionális igazgatója

Dr. Farkas Judit

transzfuziológus szakorvos, OVSZ Veszprémi RVK

A

Veszprémi Vérellátó Központban az 1970es évek óta foglalkozunk vérzékeny betegek gondozásával. Az eltelt 30 évben nagyon nagy fejlődésen ment át a hemofília ellátás. Idősebb hemofíliásaink tudják igazán megítélni, hogy milyen nagy változást jelentenek az egykori krioprecipitátummal történő több órás kezelésekhez képest a mai vírusinaktivált gyári koncentrátummal vagy rekombináns készítménnyel történő otthoni faktorpótlások. A szombathelyi régióközpont biztosítja számunkra a faktorkoncentrátumokat, emellett folyamatos szakmai kapcsolatban vagyunk. Veszprém megyében 60 vérzékeny betegünk van, közülük 25 A hemofíliás, 2 B hemofíliás, 20 von Willebrand-kóros és 13 egyéb veleszületett vérzékenységben szenvedő. A diagnózis szerinti megoszlást az alábbi táblázatban foglaltuk össze:

laknak a háziorvos adja be a készítményt a vénák nehéz megszúrhatósága miatt. Négy 18 év alatti hemofíliásunk közül egy a súlyos kategóriába tartozik, ő rendszeres profilaxisban részesül KOK keretében. Hemofíliás betegeink háromnegyede enyhe vérzékenységben szenved, ők, valamint egyéb vérzékeny betegeink csak ritkán - baleset, foghúzás, diagnosztikus és műtéti beavatkozások kapcsán - kapnak faktorkészítményt. Az országos adatokhoz viszonyítva nagyobb arányban regisztráltunk VII. faktor deficienciában szenvedő betegeket. Ők valamennyien csak enyhén vérzékenyek, faktorszintjük 20-45% közötti. Kivizsgálásuk laboratóriumi eltérés (megnyúlt prothrombin idő), vagy enyhe vérzéses panaszok miatt indult meg, és a családvizsgálatok során to-

VÉRZÉKENY BETEGEK A VESZPRÉMI VÉRELLÁTÓBAN

„A” hemofília

„B” hemofília

súlyos

5 fő

középsúlyos

2 fő

enyhe

18 fő

középsúlyos

1 fő

enyhe

1 fő

Von Willebrand betegség

20 fő

XI. faktor hiány

1 fő

VII. faktor hiány

10 fő

Diszfibrinogenémia

2 fő

A kontrollált otthoni kezelés bevezetése (KOK) életminőségbeli javulást hozott hemofíliás betegeinknek. A rendszeres faktorpótlásra szoruló betegek mindegyike (8 fő) részt vesz a KOK-ban. Közülük két betegnek, akik a vérellátótól távol 4

vábbi betegekre bukkantunk. Két VII. faktor hiányos betegünk idén műtéti beavatkozás kapcsán kapott véralvadási faktorkészítményt. Hemofíliás betegeinknél rendszeresen labora-

Dr. Szabó Zsuzsanna • Dr. Farkas Judit • Hemofíliás betegek gondozása a veszprémi vérellátó központban

tóriumi kontroll vizsgálatot végzünk (vírus vizsgálatok, májfunkció, inhibitor vizsgálat, vérkép, vasparaméterek). HCV pozitív betegeinknél évente hasi UH vizsgálatot kérünk, és őket az Ajkai Infektológia Ambulanciára küldjük, ahol PCR vizsgálat végzésére és interferon therápiára is lehetőség van. Eddig 4 HCV pozitív betegünknél alkalmaztak interferon therápiát, 3 esetben sikeresen. Hemofíliásaink között szerencsére nincs inhibitoros. Jó a kapcsolatunk a Veszprém Megyei Csolnoky Ferenc Kórház fekvőbeteg osztályaival. Kórházi ellátást igénylő vérzéssel felnőtt betegeink a Belgyógyászat hematológiai részlegére, a gyermekek pedig a Gyermekosztályra kerülnek. Műtéti beavatkozás esetén therápiás javaslatot adunk a perioperatív faktorpótlásra és hemosztazeológiai kontrollra vonatkozóan, és a kórházi tartózkodás idején folyamatos kapcsolatot tartunk a kezelőorvossal.

vérzékenység és trombózishajlam irányú vizsgálatokat végzünk. Új vérzékeny betegek diagnosztizálása mellett itt történik a gondozott betegek inhibitor vizsgálata, a műtét kapcsán végzett faktorpótlás laboratóriumi kontrollja. Amennyiben laboratóriumunk kereteit meghaladó további vizsgálatra van szükség (pl. von Willebrand-kóros betegeknél altípus meghatározása, ritka véralvadási zavar) az Országos Hemofília Gondozóba küldjük betegeinket.

Mozgásszervi panaszok esetén betegeinket az ortopédiai illetve reumatológiai szakrendelésre küldjük. Fizikotherápia idején faktorszubsztitúciót biztosítunk. A fogászati beavatkozások a szájsebészeti ambulancián történnek.

Jó lenne, ha betegeink az egészségesekhez hasonló életet élhetnének testileg, lelkileg. Fontos az úszás, a gyógytorna hangsúlyozása, és sok a tennivaló az idősebb betegek mozgásszervi rehabilitációja terén. A Balatonfűzfői Hemofíliás Táborban gondtalanul nyaraló gyerekek között érezheti úgy az ember, hogy ez a „normális élet” nemcsak álom, de megvalósítható.

Vérellátónkban véralvadási laboratórium működik, ahol a megye területéről érkező betegeknél

Új Hemofília-gondozó budapeSten! Tájékoztatjuk kedves Betegtársainkat, hogy miután elhárultak az adminisztratív akadályok, megkezdte működését és már fogad betegeket a második fővárosi felnőtt hemofíliagondozó a Szent László Kórházban. Az új hemofília-gondozó címe: Szent László Kórház, IX. ker., Budapest, Gyáli út 5-7., Haematológiai Osztály, mely a főbejárattal szembeni épületben található. A kórház kék metróval (M3) közelíthető meg legkönnyebben, a Nagyvárad térnél kell leszállni, onnan pár perc gyalog. Gépkocsival a Gyáli út 7. szám alatt lévő portánál lehet behajtani, mozgássérült igazolvánnyal nem kell behajtási díjat fizetni, de igényelhető beléptető mágneskártya is. Amennyiben élni kíván a lehetőséggel, hívja Dr. Bodó Imre haematológus főorvost a 06-30-450-4483 telefonszámon.

5

Martial de Haro • Hemofília-ellátás és érdekképviselet Franciaországban

Hemofília-ellátás és érdekképviselet Franciaországban Martial de Haro AFH alelnöke

Hemofíliások Franciaországban A 2006-os adatok szerint a franciaországi hemofília regiszterben (FranceCoag) összesen 4026 vérzékenyt tartanak nyilván, közülük 3302 fő A-, 724 fő pedig B hemofíliás, 1,81%-uk inhibitoros. A hemofíliások közül 418-an fertőződtek HIV-vel (10,38%) és 1510-en (37,5%) hepatitis C-vel. A klinikailag súlyos Willebrand betegségben szenvedők száma 537, ebből 11 fő HIV-fertőzött (2%), 103 fő (19,18%) HCV-fertőzött. Ma a francia hemofíliások többségét már rekombináns gyógyszerekkel kezelik. Míg a fiatalabb vérzékenyek megelőző kezelésben (profilaxisban) részesülnek, addig az idősebbek rendszerint csak vérzés esetén kapnak faktort. A hemofília kezelésére szolgáló gyógyszereket az állam 100%-ban támogatja, éppúgy, mint a hemofíliások teljes ápolását.

A Francia Hemofília Egyesület bemutatása A társaság orvosok és betegek kezdeményezésre jött létre 1955-ben, jogilag 1968-ban kapott elismerést. A Francia Hemofília Egyesület (AFH) legfőbb célja, hogy javítson a hemofíliás betegek helyzetén. Jelenleg a 22 francia régió mindegyikében egyesületi bizottságok működnek, melyek feladata, hogy

szolidaritáson és kölcsönös segítségen alapuló támogatást nyújtsanak az érintett családoknak. Az egyesület az egészségügyi dolgozók és a vérzékeny betegek közötti párbeszéd színtere. Megalakulásával és ismeretterjesztő tevékenysége révén az AFH aktívan részt vállalt abban, hogy a betegek a lakóhelyükön kapjanak kezelést, hiszen ez a vérzékenység kezelésének igazi kulcsa, ráadásul ez jelen6

tősen megkönnyítette az 1970-es években megjelenő költséges készítmények finanszírozását is. Az egyesület ott volt a 28 regionális hemofília kezelő központ létrehozásának kezdeténél is, melyek a legfontosabb francia városok kórházainak központjaihoz tartoznak. A lakóhelyhez közeli kezelés megvalósítása érdekében az egészségügyi hatóság 2005-ben kezdeményezte a Ritka Betegségek Nemzeti Tervének elfogadását. Az AFH a hatóságokkal és az orvosokkal együtt munkálkodott annak érdekében, hogy országos gondozóhálózat legyen Franciaországban. A reform még jelenleg is tart. Elsősorban az önkéntesek munkájának köszönhetően az egyesület mind országos, mind regionális szinten tevékenykedik. Az AFH párizsi központjában található az adminisztrációs iroda, ahol egy titkár és egy publikációkért felelős vezetőszerkesztő dolgozik teljes munkaidőben. Az egyesület számos kommunikációs eszközt használ annak érdekében, hogy a betegek és családjaik igényeit minél inkább ki tudja szolgálni.

Publikációs tevékenység Az egyesület háromhavonta egy orvosi, szociális, közegészségügyi és közéleti témákkal foglalkozó 24 oldalas folyóiratot jelentet meg. A betegek és a családjaik, valamint az orvosi és az oktatási intézmények számára ingyenes tájékoztató füzeteket, brosúrákat készítünk (pl. Az Ön gyermeke hemofíliás; Testvérem hemofíliás; Sport és hemofília). Sürgős esetben (pl. ellátási problémák, gyógyszerek minősége, visszahívása) azonnal levelet küldünk a tagjainknak. A páciens betegségének legfontosabb adatait tartalmazó Hemofíliabetegkártyát és Willebrand-betegkártyát adunk ki. A kártyákat a szakorvosokkal együttműködve készíttetjük el, melyek a regionális központokban ingyenesen átvehetők. A kártyákat a betegeknek maguknál kell tartaniuk, hogy vészhelyzet vagy baleset esetén minél hatékonyabb ellátásban részesülhessenek. Egy, a regionális kezelőközpontok által ingyenesen terjesztett 68 oldalas egészségügyi naplót is kiadunk, ez lehetővé teszi a hemofíliás beteg kezelése történetének rendszeres dokumentálását és a betegségre vonatkozó információk egybegyűjtését.

Martial de Haro • Hemofília-ellátás és érdekképviselet Franciaországban

Tudományos ismeretterjesztés Évente egyszer egy egynapos országos orvoskonferenciát szervezünk az egyesület tagjainak és önkénteseinek. Április 17-én egész Franciaországban megemlékezünk a Hemofíliások Világnapjáról. Az AFH regionális bizottságai által szervezett összejövetelek célja e kevésbé ismert betegség szélesebb körben való megismertetése, valamint a páciensek integrációjának elősegítése. Regionális információs üléseket tartunk a betegségről (megelőzés, ellátás, fizikoterápia, mozgásterápia) és kapcsolódó betegségekről (HIV-, HBV-, HCV-fertőzések). Az egyesület tudományos tanácsa 1995 óta évente legalább két alkalommal mintegy 10 szakembert hív össze. Folyamatosan információt nyújt az egyesületnek a tudományos és az orvosi kérdésekről, melyek a tagoknak küldött tájékoztatóban szerepelnek. Egy tudományos és technológiai felügyelő csoport lehetővé teszi, hogy az AFH a lehető leggyorsabban értesüljön a kezelésekkel kapcsolatos újdonságokról, de a biológiai készítmények használatával összefüggő esetleges kockázatok megjelenéséről is. Az 1972-ben alapított nemzetközi hemofíliás elismerést, a Henri Chaigneau-díjat kétévente a Hemofília Világkongresszuson adjuk át. A díjat olyan kutatók kapják, akik kimagasló eredményt értek el a hemofíliás betegek vagy a Willebrand betegségben szenvedők kezelésének javításában. A regionális hemofília központokkal együttműködve igyekszünk az önkezelést minél szélesebb körben elterjeszteni, hogy a páciensek és családjaik mindinkább önellátóvá válhassanak. Országos mozgásterápiás szimpóziumokat szervezünk az ízületi szövődmények miatt megrokkant betegtársaink ellátásának javítása érdekében. Az ellátóhelyeken 2-3 órás előadásokat tartunk a hemofíliáról és a Willebrand betegségről.

Közösségszervezés Egyesületünk a régiók által delegált hemofíliás vagy Willebrand betegségben szenvedő gyermekek szüleiből létrehozott egy Családügyi Bizottságot a fiatal szülők megsegítésére; egy Nőbizottságot, melynek tagjai hemofíliás betegek feleségei, anyjai, lányai vagy testvérei; valamint egy Ifjúságügyi Bizottságot olyan hemofíliásokból, akik a sport vagy a kultúra területen tevékenykednek. Idén nyáron a Bizottság 12 európai fiatalt hívott meg, hogy francia fiatalokkal együtt búvárkodjanak. Hemofíliás felnőtteknek egy beszélgető csoportot hoztunk létre, akik havonta egyszer Párizsban találkoznak és egy pszichológussal beszélgetnek. Mindemellett nyári táborokat, közösségi hétvégéket és vitorlás tanfolyamokat szervezünk gyerekek-

nek és tinédzsereknek; hétfőtől péntekig egész nap elérhető telefonos ügyeletet tartunk fenn; internetes oldalt készítettünk, melyről a betegek tájékozódhatnak az aktuális orvosi és/vagy szociális kérdésekről, valamint praktikus információkat olvashatnak (pl. regionális központok vagy gyógyszertárak címei, ügyeleti lista).

Nemzetközi szinten az AFH segítséget nyújt a Laoszi Demokratikus Népköztársaságnak abban, hogy Vientiené-ban előbb egy diagnosztikai egységet, majd egy olyan kezelőközpontot állítsanak fel, ahol vérzékeny betegeket kezelnek. A Hemofíliások Világszövetsége ösztönzésére számos regionális központ testvérkapcsolatot létesített a Maghreb-országokbeli (a Földközi-tengerrel határos volt francia gyarmati országok) (Rabat és Casablanca Marokkóban, Oran és Sidi-Bel-Abbès, valamint Algír Algériában), a szíriai (Damaszkusz) és a szenegáli (Dakar) gondozóközpontokkal.

Érdekképviselet Az egyesületünk képviseli a betegeket az egészségügyi hatóságok és a gyógyszeripar szervezetei előtt. Segíti és támogatja a hemofília kezelőközpontok működését. Tagja a kölcsönös segítségen alapuló hálózatoknak és ernyőszervezeteknek. Irányít egy ügyvédi hálózatot, mely a HCV-fertőzés miatti kárpótlás igényelésének kérdésében tanáccsal látja el a tagokat. Az AFH jogászainak közbenjárása folytán számos esetben adtak már helyt kártalanításnak az AIDS-vírussal megfertőzött hemofíliás betegek és családjaik részére.

Találkozzunk 2012-ben Párizsban! Az AFH tagja az Európai Hemofília Konzorciumnak és a Hemofília Világszövetségnek. Idén júniusban a Világszövetség Isztambuli Nemzetközi Konferenciáján Franciaország nyerte el a 30. Nemzetközi Hemofília Kongresszus megrendezésének jogát 2012-ben. Tárt karokkal várjuk, nagy örömünkre szolgál és megtisztel bennünket, ha ellátogat Párizsba! 7

Dr. Kardos Mária • Új terápiás irányelvek a korábban még nem kezelt haemophiliás gyermekek ellátására

Új terápiás irányelvek a korábban még nem kezelt haemophiliás gyermekek ellátására 2008. április

Összeállította: Dr. Kardos Mária Ph.D.

Mohács Város Kórháza Gyermekosztályának osztályvezető főorvosa A terápiás irányelvek elméleti háttere az irodalmi adatok alapján

A haemophilia veleszületett, X kromoszómához kötött recesszív módon öröklődő vérzékenység, melyet a VIII. vagy IX. faktor az X kromoszómára lokalizálódó génjében bekövetkezett mutáció eredményez. Ennek következménye a VIII. vagy IX. véralvadási faktor csökkent aktivitása, vagy a diszfunkcionális faktorképződés. A haemophiliát különböző súlyosságú és lokalizációjú vérzések jellemzik, melyek közül a beteg életminőségét döntően az ízületekben bekövetkezett vérzések határozzák meg. Napjainkban a plazma eredetű vagy rekombináns faktorkészítmények adásával nem csak jól kontrollálhatóvá váltak a vérzéses epizódok, hanem profilaxis révén azok kialakulása és a következményes akut és krónikus szövődmények is megelőzhetők. Ennek eredményeként realitássá vált, hogy a haemophiliás gyermekek életminősége lényegesen ne különbözzön az egészséges kortársaikétól. A szubsztituált VIII. vagy IX. véralvadási faktorral szemben a faktorpótlás során azonban keringő, gátló antitestek (inhibitorok) alakulhatnak ki. Az inhibitor jelenléte napjainkban is a faktorpótlás egyik legsúlyosabb szövődménye. Az inhibitoros haemophiliások – különösen a magas inhibitor titerűek – kezelése bonyolult, mert a jelenlévő gátló antitestek gyorsan eliminálják a szubsztitúcióra alkalmazott VIII. vagy IX. faktort, így jelentősen megnő az életet veszélyeztető vérzések kockázata és döntően lehetetlenné válik a profilaxis. A terápia rezisztencia mellett ezen haemophiliások kezelése a nagy költséghatás révén gazdasági konzekvenciával is bír. Az inhibitorok a súlyos A-haemophiliás betegek mintegy 30%-ában jelennek meg. A jelenség kevésbé gyakori enyhe vagy közepesen súlyos A-haemophilia, vagy B-haemophilia (2-3%) esetén, így az inhibitor képződés kockázatának és megelőzésének tanulmányozása elsősorban a súlyos (FVIII aktivitás <1%) A- haemophiliásokban történt. Több korábbi vizsgálat alapján egyértelmű, 8

hogy az összes inhibitor fele a 15. expozíciós nap előtt jelenik meg, átlagosan 15 hónapos korban, a másik fele pedig gyorsan csökkenő előfordulás mellett ezután viszonylag hamar kialakul. Az 50. expozíciós napon az inhibitor képződés kockázata 1% alá csökken. Bár jelenleg az inhibitor kialakulását egyértelműen még nem lehet előre jelezni, mégis bizonyos genetikai illetve környezeti tényezők fennállta esetén az inhibitor kialakulásának kockázata fokozott.

Genetikai tényezők és az inhibitor képződés összefüggése

Ismert, hogy a saját – az embrionális fejlődés alatt felismert – antigénekre aktív immuntolerancia alakul ki. Ez a saját antigénekre nézve kialakuló immuntolerancia a saját struktúrák védelmében nélkülözhetetlen. A FVIII fehérje elleni immuntolerancia a korai embriogenesis időszakában (első trimester) kezd kialakulni és megszületést követően a T-sejtek thymusban végbemenő szelekciójával fejeződik be. A normális FVIII fehérje elleni immuntolerancia kialakulását ugyanakkor a FVIII gén mutációi gátolják. Ennek következménye, hogy a normális FVIII fehérje szubsztitúció során az immunválasz neutralizáló antitestek (IgG4typ) kialakulását eredményezi. Az irodalmi adatok arra utalnak, hogy a véralvadási fehérje teljes hiányához (következményesen csökkent faktoraktivitáshoz) vezető súlyos FVIII génmutációk esetén nagyobb az inhibitor előfordulás prevalenciája. Az inhibitor kialakulásának rizikója magasabb azokban a betegekben, ahol a súlyos FVIII génmutáció oka nagy deléció (30%), nonsence mutáció (31%) vagy intron 1-22 inversio (31%). A VIII. faktor génmutációi mellett további genetikai tényezők szerepére utal az egyes etnikumokban (afro-amerikai, spanyol), valamint haemophiliás testvérek körében – a rokonokhoz viszonyítva – észlelt magasabb inhibitor-incidencia. Ezen kívül az immunválasz kialakulásában és a cytokin termelődésben résztvevő fehérjék (IL-10, TNF α promoter régió) mutációi és poly-

Dr. Kardos Mária • Új terápiás irányelvek a korábban még nem kezelt haemophiliás gyermekek ellátására

morphizmusai is befolyásolhatják az inhibitor képződést. Nem minden részletében tisztázott, de nem zárható ki az I/II genotípusú major hisztokompatibilitási komplex (MHC) és az inhibitor kialakulás közötti kapcsolat sem. A genetikai tényezők mellett a monozigóta haemophiliás ikrek inhibitor képződés szempontjából eltérő reakciói ugyanakkor azt jelzik, hogy a genetikai inhibitor képződési hajlamot a környezeti tényezők is befolyásolják.

Környezeti tényezők és inhibitor képződés összefüggése

A környezeti tényezők döntően kezeléssel ös�szefüggő rizikófaktorok, befolyásolható kockázati tényezők. Jobb megismerésük révén lehetővé válhat, hogy az inhibitor-képződés kialakulása ne csak előre jelezhető, hanem megelőzhető is legyen. Környezeti tényezők a szubsztitúciós terápiára használt készítmény típusa (rekombináns vagy plazma eredetű FVIII), az első FVIII expozíció oka, a haemophiliás gyermek életkora az első FVIII expozíció időpontjában, az első FVIII kezelés intenzitása súlyos vérzés vagy sebészeti beavatkozás esetén, a fertőzések, védőoltások, vagy egyéb immunrendszert gyengítő tényezők. Több multicentrikus nemzetközi tanulmány alapján igazoltnak tűnik, hogy a klinikailag releváns inhibitor képződés cumulatív incidenciája magasabb 6 hónapos életkor alatt (életkor < 1 hónap: 41%; életkor 1-6 hónap: 30%), mint 6-12 hónapos korban (23%). Ugyancsak szignifikánsan magasabb az inhibitor-képződés kockázata azokban a betegekben, ahol az első FVIII-pótlás sebészeti beavatkozás (65%) miatt történt, mint azokban, akiket vérzés (23%) miatt, vagy profilaktikus céllal (22%) kezeltek. Háromszorosára nő az inhibitor-képződés kockázata azokban az esetekben, ahol az első faktorpótlás időtartama (sebészeti beavatkozás vagy vérzés miatt) legalább 5 egymást követő napon történt, azokhoz az esetekhez viszonyítva, ahol a faktorpótlást csupán 1 vagy 2 napig alkalmazták. A legújabb multicentrikus tanulmányok alapján az inhibitorok átlagosan a 14. expozíciós nap után alakulnak ki átlagosan 15 hónapos korban. A környezeti tényezőkkel összefüggésbe hozható fokozott inhibitor rizikót ugyanakkor a rendszeres profilaxis alkalmazása szignifikánsan közel 60%-kal csökkentette.

A környezeti tényezők inhibitor képződésben játszott szerepének elméleti háttere

A perinatális ill. korai csecsemőkorban történő invasiv beavatkozások (műtét, vérzések, centrális canül beültetés), a védőoltások, vagy fertőzések idején beadott FVIII infúziók hatással vannak az inhibitor képződésre, mert kiterjedt szövetkárosodást, vagy gyulladást okozhatnak, és elindíthatják az extravascularis FVIII ellenes antitest termelődést. Ennek feltételezett mechanizmusa, hogy a sérült sejtekből kiáramló, a szakirodalomban „danger signal”-nak nevezett, magyarul „vészjelző” molekulák aktiválják az antigén prezentáló sejteket, melyek végül a FVIII antigént is prezentálják, miközben fokozzák a T- lymphocytákat stimuláló jelek termelését. Az aktivált T-lymphocyták B-lymphocyta aktivációt eredményeznek, melynek következménye a B-sejt proliferáció és differenciálódás és ez utóbbiak eredményeként a FVIII ellenes antitestek termelődése. Ugyanakkor immunológiai „vészjelző” molekulák hiányában a FVIII infúziók az immunválasz gátlásához vezethetnek a FVIII specifikus T-lymphocyták perifériás anergiája révén. Ez utóbbival magyarázható, hogy a rendszeres profilaxisban részesülő betegekben az inhibitor képződés kockázata szignifikánsan alacsonyabb. Mindez egyértelműen megerősíti a rendszeres profilaktikus kezelés protektív hatását az inhibitor-képződésre. Fontos körülmény, hogy az inhibitor-képződés szempontjából nincs szignifikáns különbség a rekombináns FVIII vagy plazma eredetű FVIII kezelések között. A multicentrikus, nemzetközi tanulmányokon alapuló irodalmi adatok alapján az alábbi következtetések vonhatók le: Az inhibitor kialakulásának rizikója fokozott súlyos FVIII gén mutáció eseteiben, ezen túl az inhibitor-kialakulás összefüggést mutat a korai életkorban megkezdett korai intenzív kezeléssel. Az inhibitor kialakulásának kockázatát fokozza: • • • •

korai sebészeti, vagy sebészetinek minősülő beavatkozás, korai, hosszantartó faktorpótlás: időtartam ≥ 5 egymást követő nap, magas FVIII dózis: dózis: ≥ 35 IU/ttkg, a 6 hónapnál fiatalabb életkor.

9

Dr. Kardos Mária • Új terápiás irányelvek a korábban még nem kezelt haemophiliás gyermekek ellátására

Ugyanakkor a rendszeres profilaxis a környezeti- és genetikai tényezőkkel összefüggő fokozott inhibitor rizikót egyértelműen csökkenti. Mindezek figyelembe vételével a korábban nem kezelt haemophiliások szubsztitúciós terápiájára az alábbi új terápiás ajánlások javasoltak:

Korai (6-12 hónap) rendszeres profilaktikus kezelést kell elkezdeni azokban a haemophiliásokban, ahol

• súlyos FVIII génmutáció igazolható • lehetőség szerint már az első vérzés után, de • mindenképpen az első 5 ED előtt, • függetlenül vérzés jelenlététől.

Az első 20 expozíciós napon kerülni kell •

• •

a magas FVIII szint kialakulását, melyet gyakori FVIII infúzió, és magas FVIII dózis eredményezhet, ajánlott szubsztitúciós FVIII dózis: ≤ 35 IU/ttkg sebészeti beavatkozást faktorvédelemben történt védőoltásokat i.m. adott védőoltások (izomközti vérzés, fertőzés veszélye) helyett a védőoltás s.c. adása indokolt, s.c. adott védőoltás esetén kisebb a szövetkárosodás kockázata, potenciálisan kisebb lesz a sérült sejtekből származó „vészjelző” molekulák aktiváló szerepe is

Korábban nem kezelt (PUP) haemophiliások kezelési protokollja

A haemophiliás csecsemő faktorpótlása szükség szerinti (on-demand) kezeléssel kezdődik. 6-12 hónapos kor között rendszeres profilaktikus kezelésre kell áttérni: 1. a kezdő rendszeres profilaktikus dózis: hetente 1x250 IU FVIII • ha az expozíciós napok száma < 5 (3-5), • nincs ízületi vérzés, • csak bőr- és kötőszöveti vérzések vagy többszörös haematomák vannak, • a rendszeres profilaxist ebben a dózisban kell folytatni a 20. (legalább 14-16) expozíciós napig, • ha ízületi vérzés nem lép fel, ebben a dózisban javasolt a profilaxis további 10

folytatása az 50. expozíciós napig, • amennyiben ízületi vérzés lépne fel, a faktorpótlás dózisát emelni kell heti 2x250 IU FVIII-ra, • súlyos ízületi vagy életveszélyes vérzés esetén a dózist 3x250 IU-ra kell módosítani. • az 50. expozíciós nap után a profilaktikus dózis: hetente 2x500 IU 2. a kezdő rendszeres profilaktikus dózis: hetente 2x250 IU FVIII, ha • expozíciós napok száma < 5 (3-5), • ízületi vérzés észlelhető, • a rendszeres profilaxist ebben a dózisban kell folytatni a 20. (legalább 14-16) expozíciós napig, amennyiben újabb ízületi vérzések nem lépnek fel, ebben a dózisban javasolt a profilaxis folytatása, 50. expozíciós napig • súlyos ízületi vagy életveszélyes vérzés esetén a dózist 3x250 IU-ra kell módosítani. • az 50. expozíciós nap után a profilaktikus dózis: hetente 2x500 IU 3. a kezdő rendszeres profilaktikus dózis: hetente 3x250 IU FVIII, ha • expozíciós napok száma < 5, • súlyos ízületi vagy életveszélyes vérzés áll fenn, • a rendszeres profilaxist ebben a dózisban kell folytatni a 20. (legalább 14-16) expozíciós napig, amennyiben áttöréses vérzések nem lépnek fel, ebben a dózisban javasolt a profilaxis folytatása az 50. expozíciós napig. • az 50. expozíciós nap után a profilaktikus dózis: hetente 3x500 E Általános irányelv a profilaktikus dózis meghatározásánál, hogy az egyszeri FVIII dózis 35 IU/ttkg-ot ne haladja meg. Általánosan javasolt a kevesebb, 25 IU/ttkg FVIII alkalmazása. Minden további 3-5 expozíciós nap után inhibitor vizsgálat javasolt FVIII aktivitás, FVIII recovery méréssel kiegészítve.

David Page • A plazmaeredetű VIII-as faktorkészítményekkel történő vCJD-átvitel kockázata.

A plazmaeredetű VIII-as faktorkészítményekkel történő vCJD-átvitel kockázata David Page

A szerző a Kanadai Hemofília Társaság programigazgatója, a WFH vezetőségi tagja

A

z Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerhatósága (FDA) 2006 decemberében nyilvánosságra hozta annak az elemzésnek a következtetéseit, mely a variáns Creutzfeldt-Jakob betegségnek (vCJD) a plazmaeredetű VIII-as faktorkoncentrátumokkal történő lehetséges átvitelének kockázatával foglalkozik. Az elemzési modell eredményei szerint az amerikai véradók plazmájából jelenleg gyártott VIII-as faktorkészítményekkel a vCJD-átvitel kockázata „rendkívül csekély, de nem nulla”. Az FDA kockázatelemzése szerint az Egyesült Államokból származó plazmából készített koncentrátumok felhasználóinál a kockázat 1:105  000 és 1:9 400  000 között mozog betegenként és évenként. Az FDA dokumentumai leszögezik, hogy az 1999 óta hatályban lévő, bizonyos személyeket a véradásból kizáró előírások csökkentették annak valószínűségét, hogy olyan donorok is adhassanak vért, akik fertőzött marhahús fogyasztása miatt ki voltak téve vCJDfertőzésnek. Ugyanígy az emberi plazmából származó VIII-as faktorkészítmények gyártási eljárásai valószínűleg mérséklik a fertőző ágens fertőzőképességét, bár nem tudni, hogy mekkora a különböző gyártási eljárásokkal elért redukció pontos mértéke. A kockázatelemzés csak azokra a VIII-as faktorkoncentrátumokra vonatkozik, melyeket amerikai plazmából azt követően gyártottak, hogy a donorkizárási előírásokat alkalmazták azokra a személyekre, akik látogatást tettek Nagy-Britanniában és Franciaországban vagy ezekben az országokban éltek. Az elemzés nem tért ki és nem számította ki a korábban gyártott készítményekhez kapcsolódó kockázatot. A világon még nem jelentettek olyan esetet, hogy plazmaeredetű készítményekkel vCJD-t vittek volna át, még Nagy-Britanniában sem, pedig ott az 1980-as évek folyamán több százezer haszonállat kapta el a kergemarhakórt, és több mint 150-en haltak meg a betegség emberi formája, a vCJD következtében. Viszont a vérátömlesztéseknél már négy esetet hoztak kapcsolatba a

vCJD-kórral Nagy-Britanniában: az emberek azután kapták meg a betegséget, hogy olyan véradóktól származó vörösvértest-átömlesztést kaptak, akiknél később igazolták a vCJD-t. A Haemophilia Világszövetség (WFH) elnöke, Mark Skinner az FDA-nak küldött levelében megjegyezte: „Bizonyos kérdések nyitottak maradtak a kockázatelemzési modellt követően is, ezért fontos, hogy nagy körültekintéssel figyeljük a helyzet alakulását és a vCJD esetek számának változását”. Majd így folytatta: „A Világszövetség a rekombináns készítményeket és a plazma eredetű készítményeket úgy tekinti, mint a véralvadási zavarokkal érintett közösség fontos terápiás választási lehetőségét. Mindazonáltal fennáll a nemkívánatos reakciók – köztük az inhibitorok és a még ismeretlen kórokozókkal való esetleges fertőződés – veszélye. Fontos tehát, hogy folytassák a kutatásokat és tájékoztassák az érintetteket”. Az A-hemofíliában szenvedő kanadaiak rekombináns VIII-as faktorkoncentrátumokat használnak, ezek a készítmények nem tekinthetők veszélyesnek. Nagyon kis számú kanadai beteg azonban az utóbbi néhány évben plazmából kivont VIII-as faktort kapott, s ezeket a készítményeket amerikai plazmából gyártották. Ezenkívül a Willebrand-betegségben szenvedők, akik VIIIas és Willebrand faktort tartalmazó véralvadási faktorkoncentrátumokat kapnak, szintén amerikai plazmából gyártott készítményeket használnak. Az FDA által említett kockázatok ezekre a készítményekre is vonatkoznak. A plazma eredetű IX-es faktorkészítményekhez kapcsolt kockázatról semmilyen elemzést sem végeztek, de mivel a vCJD fertőző prionjai a krioprecipitátumban koncentrálódnak és nem a IX-es faktorkészítmények gyártására használt plazmafrakcióban, a veszély kisebb lehet. Forrás: L’Hémophilie de nos jours (az SCH folyóirata), 2007. tavasz Fordította: Radnóti Balázs 11

Hírek dióhéjban

Hírek dióhéjban Fordította és összeállította: Dr. Varga Gábor Szennyezett heparin-készítmény 2008 februárjában a Baxter Healthcare cég vis�szahívott egy több országban is forgalmazott, vérhígításra használt heparin-nátrium készítményt, mivel az Kínából származó olyan veszélyes összetevőket tartalmazott, mely sok esetben a beteg súlyos egészségkárosodását, illetve több alkalommal halálát okozta. A készítmény enyhébb esetekben is különféle mellékhatásokat idézett elő (allergia, túlérzékenységi reakciók, alacsony vérnyomás, légszomj, hányinger, hányás, hasmenés, hastáji fájdalom). Azok a heparin-ampullák okoztak mellékhatásokat, melyekben nagy arányban volt jelen a szennyező anyag. A heparint bizonyos véralvadási faktorkoncentrátumok gyártásánál is használják, de a hatóságok szerint nagyon valószínűtlen, hogy a hemofília kezelésére szolgáló készítmények szennyeződtek volna, és eddig nem is számoltak be olyan esetről, ahol vérzékenyek érintettek lettek volna. A Haemophilia Világszövetség (WFH) mindenesetre nagy körültekintéssel figyeli az ellenőrző hatóságok munkáját és intézkedéseit. Az Amerikai Gyógyszerhatóság (FDA) széles körű vizsgálatot indított, melynek során egy eddig ismeretlen szennyezőanyag nyomaira bukkantak a készítményben. A szennyezést néhány orvosi eszközben, például bizonyos katéterekben is ki lehetett mutatni, ezért ezeket szintén kivonták a forgalomból. A hatóság nyomozást folytat az ügyben. Forrás: www.fda.gov

Két új Creutzfeldt-Jakob eset Spanyolországban Immár a harmadik Creutzfeldt-Jakob esetet azonosították Spanyolországban. 2007-ben és 2008-ban egy férfi és egy nő halt meg igazoltan ebben a betegségben, de egyik esetben sem sikerült pontosan kideríteni, hogy a betegséget mi okozhatta, fertőzött élelmiszer vagy vértranszfúzió; ráadásul egyik beteg sem járt az Egyesült Királyságban 2004 előtt. Forrás: www.eurosurveillance.org

Prionok megfigyelése az atomok szintjén Az Ohio Állami Egyetem kémikus kutatói nukleáris mágneses rezonanciás (NMR) spektroszkó12

piával a világon először tudták megfigyelni a prion molekulájának atomjait. A prionok azok a fertőző kórokozók, melyek felelősek a variáns CreutzfeldtJakob betegség kialakulásáért.

Forrás: www.sciencedaily.com

Skóciai vizsgálat A skót kormány nyilvános vizsgálatot indított annak kiderítése érdekében, hogy fordulhatott elő az, hogy az 1970-es és az 1980-as években vérkészítményekkel, illetve véralvadási faktorkoncentrátumokkal több száz embert, köztük hemofíliásokat fertőztek meg HIV-vel és HCV-vel. Forrás: www.snp.org

Új rekombináns VIII. faktor a Wyeth-től Az amerikai gyógyszerhatóság idén februárban jóváhagyta a Wyeth cég Xyntha névre keresztelt új, albuminmentes rekombináns VIII. faktor készítményét. Eddig minden rekombináns VIII. faktor előállításánál állati eredetű sejtvonalakból nyert monoklonális antitesteket használtak fel, a Xyntha az első olyan készítmény, amely nemcsak albumint nem tartalmaz, de a tisztítási eljárás során már nem használnak fel semmilyen emberi vagy állati eredetű elemet. A újítás lényege, hogy az egerekből kivont korábban alkalmazott monoklonális antitesteket a Wyeth kutatói által kifejlesztett új szintetikus anyaggal helyettesítik, s ezzel teljesen új módszert vezetnek be a rekombináns faktorok tisztítási eljárásában. A forgalomban lévő egyéb rekombináns VIII. faktorokhoz hasonlóan, a Xynthát is a kínai hörcsög ovárium sejtjeiből (CHO) kivont sejtvonal segítségével állítják elő, tekintve, hogy ezek a sejtek mentesek minden ismert fertőző ágenstől, ennek ellenére azonban ezt a készítményt is vírusinaktiválják. A Xyntha nem tartalmaz vW-faktort, ezért Willebrand betegség kezelésére nem alkalmas. A gyógyszer 250, 500, 1000 és 2000 egységes kiszerelésben kerül forgalomba. A készítmény Magyarországon nem kapható. Forrás: www.wyeth.com

Hosszabb hatású VIIa faktort fejleszt a Novo Nordisk

A Haemophilia Világszövetség júniusi Isztambuli Kongresszusán a Novo Nordisk és a Neose Techno-

Hírek dióhéjban

logies cég bejelentette, hogy lezárult a hosszabb hatású VIIa faktorral (NN7128, glykopegilált VIIa faktor) végzett klinikai vizsgálat első fázisa. A kísérlet célja, hogy az intravénásan adható, VIIa véralvadási faktort tartalmazó, a régóta használatban lévő NovoSeven rekombináns készítmény hatását (felezési idejét) meghosszabbítsák. A kísérlet első fázisában az NN7128 biztonságosságát és farmakokinetikáját vizsgálták 30 egészséges embernél. A vizsgált készítménynél lényegesen hosszabb felezési időt figyeltek meg, ráadásul az NN7128 egyszeri adagjait a páciensek jól tolerálták és semmilyen súlyos mellékhatás nem volt észlelhető. A sikeres kezdet után a két cég folytatja a vizsgálatot. Forrás: www.novonordisk.com

Ígéretes preklinikai kutatások a Baxternél A WFH Isztambuli kongresszusán a Baxter cég három kutatási területen jelentett be előrelépéseket: 1.) A Nektar Therapeutics kutatócég által kifejlesztett polietilén glikol (PEG) alapú polimerekkel a Baxter kutatói módosították a rekombináns VIII. faktor molekulát, s ezzel - az állatkísérletek szerint - sikerült a felezési időt lényegesen meghosszabbítani. 2.) Új, az emberi immunrendszer lényeges elemeit tartalmazó, részlegesen humanizált egér-modellt sikerült kifejleszteni, mellyel azonosítani lehet a kísérleti készítmények immunogenicitását és így minimalizálni az inhibitor kialakulásának kockázatát. 3.) A Baxter kutatói kifejlesztették a rekombináns tehát nem vérből előállított - von Willebrand faktor molekulát a vérrel átvihető kórokozók kizárása érdekében. A fejlesztés még csak kísérleti, preklinikai fázisban tart, tehát embereken még nem próbálták ki, de az állatkísérletekben a molekula biztonságosnak és hatékonynak bizonyult. Forrás: www.wfh.org

Rekombináns fejlesztés az Octapharmától Az eddig csak a plazmaderivált készítményeiről ismert svájci cég egy egészen újfajta rekombináns VIII. faktort fejlesztett ki. A rekombináns faktorok 1992 óta vannak forgalomban, s eddig a gyógyszer gyártásánál rágcsálók (pl. kínai hörcsög) sejtjeiből kivont sejtvonalat használtak fel. Az Octapharma fejlesztésének lényege, hogy embrionális emberi veséből kivont sejtvonal (HEK293) alkalmazásával állítanak elő humán rekombináns VIII. faktort, remélve, hogy így csökkenthető a készítmény immunogenicitása, vagyis kisebb valószínűséggel alakul ki inhibitor a gyógyszerrel szemben. A preklinikai adatok szerint a Humancl rhFVIII (humán sejtvonalból előállított rekombináns humán VIII. faktor) biztonságos, tiszta és

hatékony. A készítményben lévő VIII. faktor fehérje a többi rekombináns VIII. faktor készítményekhez képest 40%-kal nagyobb arányban képes a von Willebrand faktorhoz kötődni. Forrás: Octapharma, WFH Kongresszus, 2008

Betegjogi irányelv-tervezet az EU-ban a határokon átnyúló egészségügyi ellátásról A Európai Unió kormányaként működő Bizottság júliusban új irányelv-javaslatot fogadott el, amelynek célja, hogy az európai betegek könnyebben érvényesíthessék a határokon átnyúló egészségügyi ellátásra vonatkozó jogaikat. Bár az Európai Bíróság egyedi esetekre vonatkozóan számos ítéletében egyértelműen megerősítette, hogy a betegeknek jogukban áll az egészségügyi ellátást más tagállamban is igénybe venni és otthon visszatéríttetni, eddig nagy bizonytalanság állt fenn abban, hogy az ítélkezési gyakorlatban megnyilvánuló elveket miként lehet általánosságban érvényesíteni. A Bizottság javaslata e kérdésben kíván jogbiztonságot teremteni. Ha az EU Tanácsa és az Európai Parlament is elfogadja, az irányelv egyértelmű keretet hoz létre a határokon átnyúló egészségügyi ellátás számára: a betegeknek jogukban áll majd külföldön igénybe venni egészségügyi ellátást, amelynek költségét olyan mértékben térítik vissza számukra, mintha az ellátást a saját országukban vették volna igénybe. Az irányelv egyértelművé teszi e jogok gyakorlásának módját, beleértve azt, hogy a tagállam milyen mértékben korlátozhatja a külföldön igénybe vett egészségügyi ellátást, valamint a határokon átnyúló egészségügyi ellátásra nyújtott pénzügyi fedezetet. Androulla Vassiliou egészségügyi biztos szerint: „Az irányelv célja annak egyértelművé tétele, hogy a betegek hogyan érvényesíthetik a határokon átnyúló egészségügyi ellátásra vonatkozó jogaikat, és ugyanakkor jogbiztonságot nyújt a tagállamok és az egészségügyi szolgáltatók számára. Biztosítja, hogy az Európai Unió egészében szavatolják az egészségügyi ellátás minőségét és biztonságát, valamint az egészségügyi szakellátáshoz való jobb hozzáférés érdekében elősegíti a különböző egészségügyi rendszerek közötti együttműködést.” Forrás: http://ec.europa.eu/health/index_en.htm

Gratulálunk! Egyesületünk újságjának szerkesztőbizottsági tagja, Dr. Bodó Imre 2008. április 15-én sikerrel és kimagasló elismeréssel védte meg habilitációs eljárás keretében a von Willebrand betegség molekuláris patogeneziséről tartott előadásának tételeit.

13

Dr. Varga Gábor • Beszámoló a Világszövetség kongresszusáról

Beszámoló a Világszövetség kongresszusáról Dr. Varga Gábor

A

Haemophilia Világszövetség (wfh) kétévente megrendezendő nemzetközi kongresszusának idén júniusban Isztambul adott otthont, melyen Kovács István ifjúsági vezető és jómagam képviseltük az egyesületünket, valamint – tekintettel arra, hogy a Magyar Hemofília Egyesület a Haemophilia Világszövetség egyedüli magyarországi hivatalos tagszervezete – az egész magyar hemofíliás közösséget. Az Európa és Ázsia határán fekvő, mintegy 15 milliós városban tartott kongresszusra 4200 ember regisztrálta magát 115 országból, soha még ennyien a wfh által szervezett konferenciák történetében. Az ilyen konferenciák nemcsak a tudományos ismeretek bővítését szolgálják, de a hazai és nemzetközi kapcsolatok építésére is kitűnő lehetőséget adnak; több magyar orvossal és gyógyszercég képviselőjével volt szerencsénk találkozni és hosszasan beszélgetni a hazai ellátásról, erre itthon csak nagyon ritkán adódik alkalom. Találkozhattunk régi külföldi betegtársainkkal és a társegyesületek vezetőivel is; bátran elmondhatjuk, az európai hemofília egyesületek döntő többségével kifejezetten baráti, személyes kapcsolatot sikerült kiépítenünk az évek során. Nemzetközi kapcsolatainknak köszönhető, hogy újságunkban új rovatot tudtunk indítani: mindegyik számban egy európai ország hemofília egyesülete számol majd be a munkájáról és a helyi hemofília-ellátásról; a sort a francia egyesület kezdi a mostani számban.

A kongresszust egy grandiózus kulturális program nyitotta meg: művészcsoportok mutatták be a török néptánc és népzene hagyományait. A konferencián a hemofíliával foglalkozó szakemberek színe-java előadott, az előadások szokás szerint több 14

szekcióban zajlottak, a szűk értelemben vett hemofília-ellátáson túl az interdiszciplináris és komprehenzív szemlélet jegyében külön hangsúlyt kapott az orthopédia, a nővéri munka, a pszichoszociális ellátás, a fogászat, a fertőző betegségek (hiv, hcv). A kongresszuson túlmenően részt vettünk az európai regionális üléseken, illetve az Európai Haemophilia Konzorcium megbeszélésein is, sok új és érdekes összehasonlító adatot sikerült szereznünk az európai ellátás jelenlegi helyzetéről. A Világszövetség június 6-án tartotta a közgyűlését, ezen tagjai közé választotta Szíriát, Kambodzsát, Kamerunt, Elefántcsontpartot, Kirgizisztánt, Kazahsztánt és Moldovát, ezzel a tagállamok száma 113-ra nőtt. A vezetőség pénzügyi beszámolóját és munkáját elfogadták. Újraválasztották elnöknek az amerikai Mark Skinnert, orvos-alelnök az ausztrál Alison Street lett, miután Paul Giangrande megbízatása nyolc év után letelt. Az oxfordi hemofília-központ vezetőjeként dolgozó Dr. Giangrandet 2000-ben választották meg a Világszövetség orvosalelnökének, s ezalatt az időszak alatt rengeteget tett a nemzetközi hemofíliás közösségért; ennek elismeréseként tíz percig felállva tapsolta őt a mintegy 250 fős közgyűlés. A Világszövetség 12 fős vezetősége orvos és nem orvos (ún. laikus, tehát beteg vagy hozzátartozó) tagokból áll, a vezetőségi tagokat pedig nem egyszerre, hanem a munka folyamatosságának biztosítása érdekében a kétévenkénti közgyűléseken szakaszosan választják; így mindig vannak a vezetőségben újonnan és régebben választott tagok. Idén a WFH nyolc földrajzi régiójából hét személyt jelöltek a vezetőségbe. Több európai ország jelölt engem is, amit igen nagy megtiszteltetésnek tekintettem. A közgyűlési szavazás eredményeként végül laikus vezetőségi tagnak az argentin jogászt, Carlos Safadit, valamint a maláj Mohamed Hashimot választották, jómagam 17 szavazatot kaptam, amit így is szép eredménynek könyvelek el. Sajnos a másik európai jelölt, francia egyesület alelnöke sem kapott elegendő szavazatot, így az a vezetőségben már csak egy korábban megválasztott laikus tag van Európából, melynek oka, hogy a Világszövetség az utóbbi években számos ázsiai, afrikai és dél-amerikai országot fogadott tagjai közé, s ezek kizárólag földrajzi alapon szavaznak, kiszorítván Európát. A vezetőség orvos tagjának a manchesteri Paula Bolton Maggsot, valamint

Dr. Varga Gábor • Beszámoló a Világszövetség kongresszusáról

a dél-afrikai Johnny Mahlangut választották meg. A közgyűlés meggyőző fölénnyel döntött: 2012-ben a WFH kongresszusa Párizsban lesz, a másik pályázó versenytárs, Torontó jelentősen alulmaradt.

Egyesületünk élt a WFH által felkínált lehetőséggel és önálló posztert állított fel, ezen mutattuk be a közel két évtizedes munkánkat és a magyar hemofília-ellátás fejlődésének eredményeit. Poszterünk az orvosok és a külföldi betegtársak körében nagy sikert aratott, mindenki elismeréssel nyilatkozott róla, és különösen dicsérte a magyar ellátás kimagasló sikereit, melyben egy kicsit az egyesületünknek is része volt. Szükségesnek tartom megemlíteni, hogy az egyesületünk által is támogatott sepsiszentgyörgyi Kiss László, egy vérzékeny gyermek édesapja szerencsésen megérkezett kerékpárral Erdélyből Isztambulba, itt nemzetközi sajtótájékoztatót tartott, melyen mi is részt vettünk és együtt örültünk a sikerének. A kampánya hatására Románia még a kongresszus ideje alatt megemelte a faktorellátásra fordítandó összeget 1,5 millió euróval. Találkoztunk Serban Margit professzor asszonnyal és az egész román küldöttséggel, velük már oly közeli kapcsolat alakult ki, hogy azt fontolgatjuk, lépéseket teszünk a WFH felé a hivatalos ikerkapcsolat elismertetése érdekében. Sok kiadványt hoztunk, füzeteket, újságokat és könyveket angol és francia nyelven,  igyekszünk majd azokat itthon az ismeretterjesztő munkánkban felhasználni. Kifejezetten hasznos és jó volt, hogy részt vehettünk a Világszövetség kongresszusán, ezúton is köszönjük a Baxter és az Octapharma cégeknek, hogy anyagi támogatásukkal utunkat lehetővé tették. Isztambul nagyon szép, érdekes, barátságos, biztonságos, tiszta és megfizethető város. A törökök különösen jó szívvel viseltetnek a magyarok iránt, úgy tekintenek minket, mint a nyugatra tévedt egyik rokon törzset. Az Octapharma jóvoltából egyik délután egy kis magyar delegáció ellátogathatott a mintegy 80 km-re fekvő Rodostóba

is, ahol kicsit átélhettük Rákóczi Ferenc és Mikes Kelemen számkivetett magányát, mint ahogy arról Mikes 1758. december 20-án írt utolsó levelében beszámol:   “Kedves néném, nemcsak mi, hanem az egész emberi nemzet olyan, mint a halálra ítéltetett rabok, akik nem tudják, mikor viszik ki a halálra. A mi sorsunk éppen olyan. Mennyi urakot, nemesembereket temettünk már el, kit egy, kit más esztendőben, úgyan�nyira, hogy már csak ketten maradtunk volt Zay úrral. Az Isten azt is kivevé a bujdosásból 22 octobris. Már most egyedül maradtam a bujdosók közül, és nem mondhatom, mint eddig, hogy hadd vigyék ki ezt vagy amazt előre, mert egyedül maradván, nekem kell kimennem az áldozatra. ... Akik ebben az országba az öreg Rákóczival jöttünk, azok közül csak én maradtam. ... Mennyi változáson mentem már által, de az Istennek gondviselése mindenkor velem volt és vagyon mindnyájunkkal. Egész predikációt csinálhatnék a siralomnak völgyében lévő változó életünkről, amely változást mindaddig próbáljuk, valamég az örömnek hegyére nem megyünk. Vagyon immár egynehány napja, hogy ide visszáérkeztem. Mit rendel az Úr ezután felőlem, az ő kezében vagyok, hanem azt tudom, hogy a pornak porrá kell lenni, és boldog az, aki nem az Úrnak, hanem az Úrba hal meg. Annyi hosszas bujdosásom után kell-é mást kívánnom annál a boldogságnál.  Az első levelemet, amidőn a nénémnek írtam, huszonhét esztendős voltam, eztet pedig hatvankilencedikbe írom; ebből kiveszek 17 esztendőt, a többit haszontalan bujdosásba töltöttem. A haszontalant nem kelletett volna mondanom, mert az Isten rendelésiben nincsen haszontalanság, mert ő mindent a maga dicsőségire rendel. Arra kell tehát vigyáznunk, hogy mi is arra fordítsuk, és úgy minden irántunk való rendelése üdvességünkre válik. Ne kívánjunk tehát egyebet az Isten akaratjánál. Kérjük az üdvességes életet, a jó halált és az üdvességet, és azután megszűnünk a kéréstől, mind a bűntől, mind a bujdosástól, mind a telhetetlen kívánságtól. Amen.”

15

Nyári tábor • 2008

Nyári tábor - 2008 Darkó-Apor Róbert, tábori segítő (egykori táborlakó) Az idei tábort nagyon vártam, talán ez volt az eddigi legjobb táborom és egyben a legfelelősségteljesebb is. Idén már nem táborlakóként, hanem ifjúsági vezetőként vettem részt, így kicsit más szemszögből ismerhettem meg a tábort. Mikor felkértek ifjúsági segítőnek, izgultam, nem tudtam, mire számíthatok, de aztán hamar belejöttem a munkámba. Feladataim közé tartozott a táborlakók irányítása, a létszám ellenőrzése és ahol tudtam, besegítettem a vezetőknek. Nehéz volt elérni, hogy a lakók kövessék az utasításaimat, hiszen korábban én is táborlakó voltam a táborban, és szokatlan volt számukra, hogy most segítőként irányítom őket. „Félig felnőtt szemmel” nézve rájöttem, hogy a tábor vezetése, szervezése nem kis feladat, és rengeteg utánjárással, felelősséggel jár. Örülök, hogy ha még csak egy kicsit is, de segíthettem ebben. Bár segítőként szabadabban mozoghattam, példát kellett mutatnom a kisebbeknek. Összességében nagyon tetszett az új feladatköröm és jövőre is szívesen vállalnám. Tetszett a rengeteg program és a csapat is nagyon jól összeszokott. A segítőkész orvosoknak köszönhetően sok táborlakó megtanulja beadni magának a faktort, én is itt tanultam meg. Ezek a táborok segítettek nekem abban is, hogy elfogadjam a betegségemet, és sok fontos információt tanultam meg róla, amit addig nem tudtam. Minden évben rengeteg boldog pillanattal és szép emlékkel hagyom el Balatonfűzfőt. Ezek a kéthetes nyaralások nagyon fontossá váltak sokunk számára és már alig várom a következőt.

Ferenczy Lajos, 15 éves első táborozó Erdélyből, a Hargita megyei Patakfalvából A tábori élményeim közül a legemlékezetesebb a vitorlázás meg a búvárkodás. A tábor más élményei, programjai is nagyon tetszettek.

16

Diósi Karola, 14 éves táborlakó Először vettem részt az egyesület által szervezett rehabilitációs táborban, amire szívesen gondolok vissza. Elsősorban azért jelentkeztem a táborba, mert szerettem volna megtanulni az öninjekciózás „művészetét”, valamint, hogy velem hasonló betegségű gyerekekkel ismerkedjem meg.

A napok programokban gazdagok voltak. Minden nap délelőttje a mozgásé volt. A reggeli 7 órai ébresztőt, majd a bőséges reggelit izomerősítő gyógytorna követte. Budai Kitti gyógytornász fárasztó, de vidám és változatos óráit élveztem. A tornát játék követte, azt pedig egy kis úszás. Úszás után elérkezett a jól megérdemelt ebéd. Ha az idő úgy engedte, akkor délutánonként a strandra mentünk ki. Ha éppen nem volt alkalmas az időjárás a pancsolásra, bobozni mentünk, vitorláztunk vagy a sportszállón maradtunk és megtartottuk a csocsó- illetve pingpong-bajnokságot. Esténként kiültünk a hatalmas erkélyre és ott társalogtunk a nap eseményeiről, vagy éppen az elkövetkezendőkről. Bárhonnan is nézek éjszaka az égre, nem találom meg rögtön a Jupitert vagy a Göncöl-szekeret, úgy, mint arról az erkélyről. Kiléptem az ajtón és máris farkasszemet néztem az égitesttel. Nem csak éjjel, hanem nappal is csodás volt a kilátás a teraszról, még a Balatont is láttuk, ha egy kicsit lábujjhegyre emelkedtünk. Mindennap, éjjel 12-kor más-más gyerekek (na és persze felnőttek) mentek el az éjjeli Sós Kifliért, ami ha megérkezett a táborhelyre, azonnal el is fogyott. Az egyesület jóvoltából palacsinta hegyeket tüntethettünk el, és nagyokat csúszdázhattunk a vízi bicikliről. Egyik nap pizzázni mentünk el Veszprémbe. Nagy élmény volt még számomra, hogy hivatásos búvárok jöttek az uszodába, hogy minden gyermeket 15 percre elvigyenek egy víz alatti sétára. Ha estefelé még volt

Nyári tábor • 2008

bennünk energia, akkor a sportszálló melletti futballpályán focizhattunk. Mire a két hét eltelt, nagyon jó barátokká váltunk. Az utolsó napon nem szégyelltük visszatartani a könnyeinket, hogy el kell egymástól búcsúznunk. Telefonszámot is cseréltünk és azóta is tartjuk a kapcsolatot egymással. A táborvezetőkkel és a segítőkkel is jó viszonyt sikerült kialakítanom, köszönöm Nekik, hogy vigyáztak ránk. Örülök, hogy részt vehettem a táborban, és bízom abban, hogy a résztvevők között lehetek jövőre is. Csak gyönyörű szép emlékekre és számomra kedves emberekre emlékezhetek vissza abból a 13 napból.

Tölgyesi Patrik, 12 éves táborlakó Ez a tábor is emlékezetesen telt el, csak sajnos az első pár napban rossz volt az idő. Nekem a búvárkodás tetszett a legjobban, amit az uszodában

tartottak! Voltunk még bobozni is, és nagyon örültünk, hogy két kört lehetett menni. A koktélozás is nagyon tetszett. Sokféle meccset rendeztünk, pl.: csocsó, pingpong, sakk, foci, kosárlabda és partizán. Az utolsó nap is nagyon jól telt, finom volt a hús, amit grillen sütöttünk. Remélem jövőre is ilyen jó lesz a nyaralás Balatonfűzfőn!

Nagy Péter, 16 éves táborlakó A tábort már mindenki nagyon várta, a jó társaság, a színvonalas és változatos program reményében jelentkeztünk a Magyar Hemofília Egyesület rehabilitációs táborába, és megint nem csalódtunk. A táborban Tóth Attila táborvezető-segéd és Kecskés József, „mindenki Józsi bácsija” várta a jelentkezőket. A tábort a régi táborlakók vezették. A hangulat végig nagyon jó volt. Sajnos az első héten rossz időt fogtunk ki, gyakran esett, viszont

minden éjjel kaptunk sós kiflit. Ez meg is látszott, hiszen a reggeli zenés ébresztőnél nem mindenki akart kimászni az ágyából. A napi gyógytornáról Budai Kitti Titanilla gondoskodott. Délelőttönként uszodába mentünk, ezután a Nike étteremben ebédeltünk, majd irány a part. Az első héten a rossz idő ellenére többen is megmártóztunk az akkor még hideg vízben, aztán hat óra felé visszaindultunk vacsorázni az étterembe, utána pedig a táborhelyre, ahol szabad foglalkozás volt, a nyugalmat csak néha „zavarta meg” egy-egy csocsó és a ping-pong meccs, de ezeket csak este tízig engedélyezte a tábor vezetősége. A tábor odalátogató szponzoraitól ajándékokat kaptunk, meghívtak minket fagyizni és palacsintázni is. Mindezen felül még vitorláztunk, boboztunk, pizzáztunk, sőt még búvárkodtunk is, melynek során mindenki megtudhatta, milyen a víz alatt levegőt venni. Egyik este „koktélbárt” is nyitottunk, itt mindenki kedve szerint választhatott koktélokat. Sajnos minden jó véget ér egyszer, így ez a tábor is. Szomorúan gondoltunk a búcsúzásra. A Pest felé vezető úton már Fűzfő gyártelepnél égtek a telefonok, azok hívtak minket, akiktől még csak pár perce búcsúztunk el, már akkor hiányoztunk egymásnak. A tábor bebizonyította, hogy mire való. Családi légkört hoz létre, bebizonyítva azt, hogy nem feltétlenül kell egészségeseknek lennünk ahhoz, hogy jól érezzük magunkat együtt. 17

Nyári tábor • 2008

Dr. Tarr Adrienn, tábori orvos Szerencsés helyzetben voltam, hisz tábori orvosként táborlakó is lehettem egy héten át az MHE balatonfűzfői táborában. Amikor először hallottam a lehetőségről, bevallom, kissé visszatántorodtam, hisz mégis csak a haemophilia szóval álltam szemben. A táborban azonban állandó profilaxis mellett teljes értékű életet élni tudó gyerekcsapattal találkoztam. Egy dologban azonban mégis különböztek egészséges társaiktól. Ez a példaértékű összetartás volt. Egy emberként riasztottak, ha valaki fájdalomra panaszkodott, hogy minél hamarabb hozzájuthasson a hiányzó alvadási faktorhoz. Nagy hangsúlyt fektettek a szükséges gyógykészítmények mellett a gyógytornára, gyógyúszásra is. Elengedhetetlen az ízületek szakszerű erősítése, hogy megelőzhetőek legyenek a bevérzések. A bőséges étkezések, a kellemes szállás és a kiváló szervezés gondoskodott arról, hogy a közel egyhetes balatoni rossz idő ellenére is tartalmasan, jól szórakozhasson a csapat. A táborban rendkívül közvetlen emberekkel találkoztam és sokat tanultam a betegségről, a különböző faktorkészítményekről. Hamar eltelt ez a kis idő. Remélem, ők is legalább olyan jól érezték magukat, mint én, és hazatérve mindannyian megfogadtuk: jövőre, veletek, ugyanitt...

18

Puskás Ferenc Richárd, a legfiatalabb táborlakó Willebrandos beteg vagyok. 1998-ban születtem, még a tíz évet sem töltöttem be, mégis egyedül voltam a szüleim nélkül a hemofília táborban. Július 20-án egy régen várt álmom vált valóra és két hétig tartott. Kokó, a táborvezető nagy szeretettel fogadott és vigyázott rám. Sok programot szervezett és nem sok pihenést hagyott. Kiélveztük a két hét minden pillanatát. Nagyon szép és színvonalas étterembe jártunk, ahol finomakat ettünk. Egyszer úgy bevacsoráztam, hogy rosszul lettem, a doktor nénihez kellett mennem gyógyszerért. Nem tartott sokáig, mert izgatott voltam, hogy tudjak a többiekkel csocsózni és pingpongozni. Versenyek voltak ezek a javából! Sok barátom lett, hiszen ők ugyanolyan betegek mint én, csak ők még kamaszok is. Nem hagytak egyedül magamra, pedig én voltam a legfiatalabb. Kitti, a gyógytornászunk megtanított úszni, így neki szeretném megköszönni, hogy ezáltal tudtam búvárkodni. A bobpálya elsőre félelmetes volt, de azután nagyon élveztem a száguldást. Hatalmas élmény volt számomra az egész tábor és annak hangulata. Nagyon örülök annak, hogy ott lehettem és köszönöm mindenkinek, akik ezt lehetővé tették. Ha lehetőséget kapnék ismét szívesen mennék. Mindent nagyon köszönök!

Jean Houssiau • Hemofília-szakorvosok utánpótlásának biztosítása

hemoFÍlia-szakorVosok UtánpÓtlásának biztosÍtása Jean Houssiau

A

franciaországi regionális hemofília-kezelő központok egyik jövőbeni feladata a gondozóhálózat regionális megszervezésén túl a hemofília-szakorvosok képzése lesz, mivel a gyakorló orvosok közül sokan néhány éven belül nyugdíjba vonulnak, a hemofília pedig hiányzik az egyetemi tantervekből. Jelenleg csak egyetlen képzés létezik: egy véralvadási betegségekkel foglalkozó egyetemi szak, melyet 2005-ben Montpellier-ben hoztak létre. A hemofília iránt érdeklődő szakemberek nagyon különböző területekről érkeznek: gyermekgyógyászat, vérbiztonság, hematológia, rehabilitáció, belgyógyászat, biológia stb., de már csak nagyon kevesek választják ezt a területet, a hematológusok egyre inkább a rosszindulatú betegségek (leukémiák és rokon betegségek) felé fordulnak. Az egyetemen nincs hemofília-oktatás. A betegség nem szerepel az orvosi tanulmányokat lezáró vizsgákon; márpedig a hallgatók gyakran kihagyják a nem kötelező tananyagokat. „Ki fog a hemofíliásokkal foglalkozni tíz év múlva? Már nehezen találunk követőket.” - aggódik Jean-François Schved professzor, a montpellier-i regionális hemofília-kezelő központ koordinátora és az FFCRSH, a Hemofíliások Gondozásával Foglalkozó Regionális Koordinátorok Francia Szövetségének elnöke. A mostani rendszer hiányosságainak enyhítésére Schved professzor a Montpellier-i Orvostudományi Karon 2005-ben létrehozott egy egyetemi

szakot, mely a véralvadási betegségekkel foglalkozik. A programban a trombózisok és a vérzési rendellenességek oktatása szerepel. Az első évfolyam 2005-2006-ban indult. A húsz személy befogadására képes egyetemi szak azonnal sikert aratott: Schved professzornak számos jelentkezőt kellett elutasítania már az első tanévben, de a másodikban is. A hallgatók szakirányai nagyon változatosak: általános orvosok, biológusok, altatóorvosok, angiológusok, kórházi asszisztensek valamely hemofília-központban stb. A képzés végén a hallgatóknak átfogó képe lesz a véralvadási betegségekről és rendelkezni fognak a hemofília kezelésre vonatkozó elméleti alapokkal (profilaxis, vérzéses szövődmények kezelése, ortopédiai problémák, ápolói és mozgásterápiás gondozás, gondozásszervezés, immuntoleranciakezelés stb.). A holnap szakembereinek felkészítése céljából az egyetemi oktatást társítani kell valamely regionális hemofília-központban folytatott gyakorlati képzéssel. A jövőben Schved professzor azt szeretné, hogy az egyetemi szakon angol nyelven is folyjon oktatás, mivel külföldről erre komoly igény mutatkozik. A képzés sikere azt jelzi, hogy igény van a hemofília oktatására. Forrás: Hémophilie et maladie de Willebrand (a Francia Hemofília Egyesület folyóirata), 2006. szeptember Fordította: Radnóti Balázs

címeg yeztetéS Kérjük mindazokat, akik rossz címre kapják az újságot, legyenek kedvesek az Egyesület címén levélben vagy e-mailen közölni a helyes címüket. Ha pedig valaki nem kap újságot, de szeretne felkerülni a címlistára, szíveskedjen ezt megírni nekünk. Köszönettel vennénk azt is, hogy azok, akik e-mail címmel rendelkeznek, megadnák azt az Egyesületnek, mert az újságok megjelenése közti időszakban sokkal könnyebb a kapcsolatot e-mailen tartanunk. Köszönettel, Magyar Hemofília Egyesület 1147 Budapest, Kerékgyártó u. 15/C. E-mail: [email protected]

19

Radnóti Balázs • Szegedi szimpózium a vérbiztonságról

Szegedi szimpózium a vérbiztonságról Radnóti Balázs

A

Magyar Hemofília Egyesület, a Szegedi Hemofília Gondozó valamint a svájci Novartis cég leányvállalata, a diagnosztikai eljárásokat és készülékeket fejlesztő és gyártó CHIRON és az ILEX BioTech cég közös szervezésében, illetve támogatásával Új technológiák és továbbfejlesztett eljárások a hemophilia kezelésében címmel egész napos tudományos szimpóziumra került sor április 17-én a szegedi Tisza szállóban. Az eseményen mintegy ötvenen vettek részt, a szegedi régió orvosai és betegei, a plazmafeldolgozással és vérbiztonsággal foglalkozó szakemberek, budapesti és helyi újságírók, valamint a Magyar Hemofília Egyesület tagjai és a vezetőség képviselői. A rendezvényen öt előadás hangzott el, ezt követően az előadók válaszoltak a hallgatóság kérdéseire. Elsőként Dr. Vezendi Klára professzor, a Szegedi Hemofília Régió igazgatója ismertette a betegség legfontosabb jellemzőit, majd áttekintette a hemofília külföldi és hazai kezelésének történetét a régmúlttól napjainkig: először 1926-ban az USA-ban alkalmaztak vérátömlesztést; 1955-ben jelent meg a teljes vérnél hatékonyabb plazma; 1965-ben az Egyesület Államokban előállították a VIII-as faktorban viszonylag gazdag krioprecipitátumot; 1968-ban készült az első liofilizált VIII-as faktor koncentrátum; 1975-ben lett kötelező a hepatitis B szűrés; 1984-ben történt meg a VIII-as faktor génjének klónozása; 1985-ben jelentek meg a vírusinaktiválási eljárások és tették kötelezővé a véradók HIV-szűrését; 1992ben állították elő az első rekombináns készítményt. Ezt követően a Professzor Asszony a kontrollált otthoni kezelés jelentőségét és hazai bevezetését, valamint a magyarországi hemofília-gondozás szervezeti felépítését mutatta be. Elmondta, hogy a vérzékeny betegek országos számítógépes regiszterben vannak nyilvántartva: a 2007-es adatok szerint ös�szesen 2788 vérzékeny beteg él az országban, közülük 847 A- és 184 B-hemofíliás, 1361 Willebrandbeteg és 400 egyéb vérzékeny. Kiemelte, hogy a világon élő vérzékeny betegek 75%-a ma sincs diagnosztizálva, és nem részesül 20

semmilyen kezelésben. A vértranszfúziós biztonság fejlődése kapcsán hangsúlyozta, hogy 100%-os vírusbiztonság nem létezik, de az egyre kifinomultabb szűrési eljárások (PCR, NAT) lerövidítik az ablakperiódust, ezzel pedig csökkenthető a vírusátvitel veszélye. Vezendi doktornő végül a hemofília-gondozás fontosságát, a beteg, a hozzátartozók és az orvosok közötti kapcsolattartás fontosságát emelte ki. A második előadást Dr. Illés Béla a fővárosi Plazmaferezis Állomás főosztályvezetője tartotta „Az alapanyag plazma és a késztermék biztonságának kapcsolata” címmel. Részletesen ismertette a véradók szűrési szempontjait (önkizáró nyilatkozat, HIV, hepatitis A, B, C szűrése), a levett vér és plazma szűrési és tárolási eljárásait. Megerősítette, hogy bár a szűrőeljárások egyre korszerűbbek és érzékenyebbek, így sem létezik 100%-os vírusbiztonság részben az ablakperiódus, részben az ismeretlen kórokozók miatt, ezért a legszigorúbb szabályok betartása ellenére is előfordulhat vírusátvitel, de a megfertőződés több tényezőtől is függ, pl. az átvitt vírusok számától és a beteg általános állapotától. Elmondta, hogy 2-3 esetben sajnos minden évben előfordul vírusátvitel ún. labilis vérkészítményekkel (pl. vörösvérsejt készítményekkel), mivel az ablakperiódus időszakában fennálló fokozott kockázatot kivédő ún. biztonságos tárolási időszakot (inventory hold) nem lehet betartani, hiszen annak teljesítése esetén ezek a készítmények tönkremennének s már nem lehetne azokat terápiás célra felhasználni. Illés doktor kiemelte, „igyekszünk becsukni az ablakot, csak az még nem zár rendesen”. Dr. Illés Béla ezután a plazma ipari feldolgozásának folyamatáról beszélt. A rendkívül szigorú ellenőrzések következtében a teljes vérből előállított plazmánál évente 3-4 egység, a plazmaferezisből származó plazmánál évente 10-20 egység bizonyul fertőzöttnek, ezeket megsemmisítik. Jelenleg a plazmaadásra jelentkező személy az első vizsgálat után 90 nappal adhat először plazmát, utána minden alkalommal végeznek vírusvizsgálatot. A Budapesti Plazmaferezis Állomás átlag napi 80 ferezisből 56

Radnóti Balázs • Szegedi szimpózium a vérbiztonságról

kg plazmát szolgáltat. A gödöllői Human Bioplazma gyárban 100 napi plazmamennyiség (5600 kg) képez 1 gyártási tételt (sarzs), amelyben 70 napnál régebbi plazmák vannak. Új plazmaferezis állomás létesítése várható Debrecenben. Ezt követően Kériné Balogh Zsuzsa, az Országos Epidemiológiai Intézet kutató biológusa tartott előadást a Magyarországon felbukkanó új kórokozókról. A vérrel terjedő legismertebb vírusok a HBV, HCV, HIV és a cytomegalovírus, de ezeket csaknem 100%-ban ki tudják szűrni. Vannak azonban újabban azonosított, kevéssé ismert vírusok is: ilyen a hepatitis G vírus (a HCV-hez hasonló, eltűnhet a szervezetből, nem májsejtekben szaporodik, hazai előfordulása 8%-os, a hemofíliások 14-38%-ában van anti-HGV ellenanyag); a TT (transzfúzióval terjedő) vírus (ismeretlen eredetű vírus, vérátömlesztés után kialakuló hepatitist okozhat, kórokozó szerepe kétséges, előfordulása hemofíliásokban 20-78%); a SENV vírus (kórokozó szerepe kétséges, hepatitis okozására nincs bizonyíték); a nyugat-nílusi láz vírusa, WNV (állatról emberre terjed, emberről emberre nem, de vérrel és szervátültetéssel átvihető, az esetek 80-85%-ában csaknem tünetmentes; a fertőzött területeken járt embereket kizárják a véradásból), valamint a parvovírus B19 (cseppfertőzéssel, vérrel, anyáról magzatra terjed; nagyon gyakori; rendkívül kicsi, ellenállóképes, vérkészítményekből nem tudják eltávolítani; sokszor tünetmentes; legyőzése élethosszig tartó védettséget ad). A magas színvonalú szakmai előadások után Molnár Zoltán elnök mutatta be a Magyar Hemofília Egyesület közel két évtizedes tevékenységét. Kiemelte a nyomtatott és digitalizált információk terjesztésének fontosságát, a döntéshozókkal és az orvosokkal való kapcsolattartást, a környékbeli országok (Sepsiszentgyörgy, Erdély) hemofíliásainak nyújtott segítséget, a nyári táborok sikerét, a faktorbeszerzési versenytárgyalásokon való eredményes részvételt. Hangsúlyozta: erre az évre 62,5 millió egység VIII-as faktort vásárolt az OEP, ami európai viszonylatban is igen jó színvonalat jelent. Végül az ILEX BioTech magyarországi képviselője, a francia Françoise de Flohic tartott magyar nyelven érdekes előadást a NAT-teszt jelentőségéről és technikájáról. A cég NAT-technológián alapuló modern, nagy hatásfokú és automatizált Procleix TIGRIS berendezése 14 óra alatt 1000 vérmintát képes feldolgozni, s kimutatni azokban a HIV-1, HCV és HBV vírust. A gép olyan kis mennyiségű

virális RNS-t és DNS-t is ki tud mutatni, mint amit a jelenleg elfogadott szerológiai módszerek egyike sem. A berendezés élvonalbeli technológiát képvisel, ugyanis az egyéb szűrési módszerekhez képest korábban képes kimutatni a fertőzést és ezzel jelentősen lerövidíti az ablakperiódust, csökkentve ezzel a vírusátvitel kockázatát, ráadásul ezeket a vizsgálatokat ipari méretekben rövid idő alatt megbízhatóan képes elvégezni. Jelenleg a világon 80 millió egységnyi véradás történik évente, ennek sajnos csak a felét vizsgálják a legkorszerűbb NAT-teszttel, pedig az a kórokozó-átvitel megakadályozása szempontjából fontos lenne, hiszen egyetlen egységnyi vérből öt személy kaphat transzfúziót, és egyetlen egységnyi vérből előállított termék révén akár 1000 ember is lehet érintett. Az Európai Unió területén évente levett 27 millió egységnyi vér 63%-át tesztelik NAT teszttel, a régi fejlett EU-tagállamok szinte mindegyikében, a régiónkban pedig Lengyelországban és Szlovéniában működik már ilyen berendezés. Magyarországon jelenleg sajnos nem alkalmaznak NAT-technológiát a véradások szűrésénél. A tudományos program után a hallgatóságtól érkező kérdésekre válaszoltak az előadók. Több kérdés is elhangzott a NAT-eljárás esetleges magyarországi bevezetéséről és gazdaságosságáról. Dr. Illés Béla elmondta, hazánkban nincs ilyen készülék, a Magyarországon feldolgozandó plazmából vett mintákat Ausztriába viszik ki és Linzben vizsgálják, ahol egy ilyen nagy hatásfokú berendezés napi 24 órában folyamatosan működik. Kérdés hangzott el a Creutzfeldt-Jakob betegséget okozó prion hazai előfordulásáról is. Dr. Illés Béla elmondta: a prion új változata (vCJD) okozhat igazi problémát, ilyen nálunk azonban még nem fordult elő, ráadásul csupán az általános tünetek alapján nehéz diagnosztizálni a betegséget. A szakirodalomban már négy olyan esetet is feljegyeztek, hogy vértranszfúzióval a vCJD-t okozó prionok átvihetők. Arra a hallgatói kérdésre, hogy végeztek-e költséghaszon-elemzést a NATtechnológián alapuló készülék vonatkozásában, a Chiron képviselője elmondta, hogy külföldön történtek ilyen jellegű vizsgálatok, s bizonyítást nyert, hogy minden externális költséget figyelembe véve a beruházás kifizetődő. A rendezvény sajtótájékoztatóval zárult, melynek végén egyesületünk elnöke, valamint Radnóti Balázs betegtársunk interjút adott a Szegedi Városi Televíziónak. 21

Dr. Pogány Gábor • Ritka és Veleszületett Rendellenességgel Élők Országos Szövetsége

Ritka és Veleszületett Rendellenességgel Élők Országos Szövetsége Dr. Pogány Gábor, a RIROSZ elnöke

A

ritka betegségek magyarországi ernyőszervezete (rirosz) 2006 tavaszán alakult meg nyolc alapító betegszervezet összefogásával, sokévi előkészítő munka után. Azóta még hat szervezet csatlakozott hozzánk, és a legfrissebben csatlakozók között örömmel üdvözöljük a Magyar Hemofília Egyesületet is! Szövetségünk az ún. ritka betegségekkel foglalkozó szervezeteket és egyéneket tömöríti, hogy együtt hatékonyabban segíthessünk a ritka betegségekben szenvedő embertársainkon és támogassuk az őket szolgáló betegszervezeteket. Főbb céljaink a következők: A ritka és veleszületett rendellenességgel élő emberek egyenjogú és teljes körű társadalmi beilleszkedésének képviselete, érvényesítése és védelme. a) Tagszervezeteink összefogása, tevékenységük segítése és összehangolása, közösségi érdekeik érvényesítése, védelme és képviselete. Egyeztetett lobby és társadalmi párbeszédre irányuló tevékenység folytatása. b) A társadalom szemléletváltozásának előmozdítása. Közös stratégia kialakítása és érvényesítése a ritka betegségekkel élő emberek társadalmi befogadásának elősegítéséhez. c) Közös programok megvalósítása és működtetése, különösen a fogyatékosságra, az esélyegyenlőségre vonatkozó tudatosság növelése terén (kiadványok, konferenciák, képzések, ritka betegségekkel élő, fogyatékos emberek sajátos szükségleteit kielégítő szolgáltatások, stb.). d) Közös képviselet azokban a nemzetközi szervezetekben, ahol a nemzeti ernyőszervezetek részvétele kívánatos vagy előírt. Ernyőszervezetünk létrehozására mind belső, mind pedig külső körülmények késztettek bennünket. Ezen a területen alapvető fontosságú az összefogás, hiszen a ritkaságból eredő sokféle probléma megoldására csak így van esély. Sokszor még az országos szintű összefogás sem elég, hanem legalább kontinens szintű együttműködés szükséges, pl. a ritka betegségek speciális gyógyszereinek fejlesztéséhez kellő klinikai próbákhoz elegendő beteg sorstárs megtalálásához. Azonban európai uniós elvárás is volt egy országos „ritka szövetség” létesítése ahhoz, hogy hazánk is képviselve legyen a megfelelő uniós fórumokon. 2007-ben a rirosz felvételt nyert a Nemzeti Szövetségek Európai Tanácsába, valamint az eu-

22

rordis-be (Rare Diseases Europe), így szövetségünk

a magyarországi „ritka szervezetek” hivatalos képviselőjévé vált az Európai Unióban. Idén pedig az iapo, a Betegszervezetek Világszervezete is tagjává fogadta a szövetségünket. A ritka betegségben szenvedő egyén gyakran az egészségügyi rendszerek árvája, sokszor diagnózis nélkül, kezelés nélkül, kutatás nélkül, és ezért szinte minden remény nélkül küzd a betegséggel. E ritka betegségek általában krónikusak, fokozatosan romló állapotot eredményeznek, súlyos egészségkárosodással, és gyakran életveszéllyel, illetve nagy fájdalmakkal járnak, és ezt az állapotot csak súlyosbítja a ritkaságból következő információhiány minden területen (egészségügy, szociális ellátás, oktatás, stb.). Szinte nincs létező hatásos gyógymód a ma ismert 6-8000 ritka betegség esetén, melyek 75%-a gyermekeket érint. A ritka betegségben szenvedő emberek hasonló problémákkal kénytelenek szembenézni, pl. a későn megkapott diagnózis, a lényeges információk és tudományos ismeretek hiánya, a kezelésekhez és gyógymódokhoz való hozzáférési egyenlőtlenségek, nehézségek, a megfelelő egészségügyi ellátás hiánya. Ezen a területen a kutatási aktivitás is nagyon gyér, ezért mindenképpen nemzetközi összefogás szükséges! Az olyan betegszervezetek, mint a rirosz vagy az eurordis, több évi munkája eredményeképpen a ritka betegségeket ma népegészségügyi prioritásként kezelik az Európai Unióban. A sokféle betegség miatt Magyarországon kb. 800 000 ember szenved valamilyen ritka betegségben. A körülöttük élő családtagokkal, és a velük foglalkozó szakemberekkel együtt ez több mint 4 millió közvetlenül, vagy közvetetten érintettet jelent! Szerencsére sokuk rendszeres odafigyeléssel akár tünetmentes is lehet, ugyanakkor mások a súlyos egészségügyi és szociális gondok mellett nem tudnak bekapcsolódni még a rendelkezésre álló nagyon kevés (re)habilitációs programba sem, sok esetben pedig nincs is célszerűen felépített gondozási intézményrendszer Magyarországon. Örömmel köszöntjük új tagjainkat, remélve, hogy együttműködésünkkel hatékonyabban küzdhetünk sorstársaink boldogabb életéért! Mindehhez kitűnő példát nyújtanak az idén először megrendezett Első Európai Ritka Betegségek Napja hazai eseményei, melyekről sokrétű információ található az internetes portálunkon (www.rirosz.hu).

Radnóti Balázs • Mentő, beutaló nélkül

Mentő, beutaló nélkül Radnóti Balázs

M

int az remélhetőleg olvasóink előtt is ismeretes, 2008. január 1-től az Országos Mentőszolgálat átszervezésével különvált a mentés és a betegszállítás.

c.) csak orvosi beavatkozással csillapítható, heveny fájdalom vagy egyéb súlyos egészségkárosodásra utaló tünet esetén.”

A hemofíliások és hozzátartozóik jól tudják, hogy a faktorkezelés általánossá válása, de főleg a kontrollált otthoni kezelés (KOK) bevezetése óriási mértékben visszaszorította a súlyos vérzések kialakulásának veszélyét, de nem szüntette meg. Ezért továbbra is előfordulhatnak váratlan, komoly vérzések (pl. gyomorvérzés), amelyek miatt sürgősen mentőt kell hívni és bejutni az illetékes hematológiai osztályra. A háziorvos vagy az ügyeletes orvos kihívása – különösen vidéken – veszélyes időveszteséggel járhat. Így viszont nincs beutaló és szállítási utalvány, amelyeket az egészségügyi jogszabályok általában megkövetelnek.

Az Egészségügyi törvény 94. §. (1) bekezdése lényegében megismétli a fenti feltételeket: • b.) ha életveszély, vagy annak gyanúja áll fenn, • c.) heveny vagy riasztó tünetekkel járó esetekben, ha a sürgősségi ellátás elmaradása életveszélyhez, maradandó egészségkárosodáshoz vagy a gyógyulás elmaradásához vezethet, • e) ha az erős fájdalom vagy egyéb súlyos heveny tünet csillapítása sürgős orvosi beavatkozást igényel, • g) életet veszélyeztető állapot vagy annak gyanúja esetén.

Az MHE vezetősége levélben fordult az Országos Mentőszolgálat főigazgatójához a fenti probléma megoldása érdekében. Dr. Göndöcs Zsigmond főigazgató részletes válaszában konkrét jogszabályokra (Egészségügyről szóló 1997. évi CLIV. törvény és az Országos Mentőszolgálatról szóló 322/2006. sz. kormányrendelet) hivatkozva ismertette a mentés törvényi meghatározását, valamint azokat a körülményeket, amelyek esetén indokolt a mentők hívása.

A fent idézett jogszabályok alapján egy hirtelen bekövetkező erős vérzés azonnali egészségügyi ellátást, azaz mentést igényel, mivel ebben az esetben a sürgősségi ellátás elmaradása életveszélyhez, maradandó egészségkárosodáshoz vagy a gyógyulás elhúzódásához vezethet.

Alább idézzük a levél bennünket érintő fontosabb részeit: „Az Országos Mentőszolgálatról szóló 322/2006. (XII. 23.) Korm. sz. rendelet 6. § (1) bekezdése szerint mentés céljából bárki hívhat mentőt az ország egész területén egységes távbeszélő hívószámon (104). A 6. §. (2) bekezdése szerint a Mentőszolgálat hívása indokolt különösen a.) életveszély, vagy annak gyanúja esetén, b.) minden heveny, akut tünetekkel járó megbetegedés, illetve egészségkárosodás esetén, ha a sürgősségi orvosi szakellátás (oxyológiai ellátás) késlekedése életveszélyhez, maradandó egészségkárosodáshoz vezethet,

Szeretnénk felhívni betegtársaink és hozzátartozóik figyelmét, hogy az idézett feltételek a valóban sürgős esetekre vonatkoznak, és nem például egy elhanyagolt ízületi bevérzésre. A KOK alkalmazásával ilyennek már nem szabad előfordulnia!

Az ilyen esetekkel kapcsolatos feladatokat tehát szolgálatunknak beutaló, illetve szállítási utalvány nélkül is kötelessége ellátni.”

23

Futács Adrienn • Magyarország elsősegély bizonyítványa!?

Magyarország elsősegély bizonyítványa!? Futács Adrienn, tudósító és versenyző

H

azánkban az emberek nagy többsége nem tud újraéleszteni, hétköznapi sérüléseket (vérzést, törést, égést…) ellátni, sőt sokan még mentőt hívni sem képesek. Egy múlt évi felmérés szerint minden ötödik segíteni szándékozó csak rontana a sérült állapotán. Az elsősegélynyújtással kapcsolatos ismereteket tekintve Magyarország az utolsó helyen áll Európában! A kétségbeejtő helyzet javítása érdekében évente megrendezésre kerül az Országos Elsősegélyismereti Verseny, melynek célja, hogy minél több diákot felkészítsen egy vészhelyzetben szükséges teendők elvégzésére. „Az alatt az öt-tíz-tizenöt perc alatt, ameddig a mentőszolgálat kiérkezik, addig mi történjen, illetőleg, mi az, ami megtörténhet, mi az, ami nem túl bonyolult tudással és nem túl bonyolult ismerettel megtehető.” - mondta Dr. Mártai István, az Országos Mentőszolgálat orvosigazgatója a Duna TV/ Híróra munkatársainak. Noha évente 100-120 ezren tesznek vizsgát jogosítvány miatt, a tudásuk sajnos csak felületes, és egy év múltán szinte semmire sem emlékeznek a tanultakból.

„Az Országos Mentőszolgálat legtöbb sikeres újraélesztése annak köszönhető, hogy a kiérkező mentőautó előtt valaki már megkezdte a szakszerű újraélesztést. Tavaly 19 ezer közúti balesetből 1003 végződött halállal, legtöbb esetben a segítségnyújtást senki sem próbálta meg, pedig legtöbbször ezen az első néhány percen múlik minden.” - nyilatkozta Győrfi Pál, az Országos Mentőszolgálat szóvivője az MTV Híradójának. „Minden egyes napon négyen halnak meg hirtelen szívmegállás következtében Magyarországon, többségük 24

megmenthető lenne akkor, hogyha az, aki éppen mellettük tartózkodik, legyen akár gyermek vagy legyen akár hozzátartozó vagy arra járó, értene az elsősegélynyújtáshoz.” Az idei év elején már ötödik alkalommal indult el a verseny a háromfordulós tesztfeladattal az interneten, melyen általános- és középiskolás kategóriában több mint 270 csapat vett részt. A legjobbak továbbjutottak az áprilisi döntőbe, melynek hagyományhoz híven a Csillebérci Szabadidő és Ifjúsági Központ adott otthont. A döntőben 35 csapat mérte össze tudását, voltak versenyzők a Vajdaságból és Erdélyből is. A kétnapos rendezvény keretében a résztvevők megismerkedtek a mentőszolgálat munkájával és mentési gyakorlaton vettek részt. Ám a végső megmérettetésben az elméleti tudás már nem volt elegendő, gyakorlatban is helyt kellett állni. A háromfős csapatok 18 állomáson haladtak végig, melyből 12 kárhelyen szituációs feladatban (a Magyar Baleseti-szimulációs Társaság által) tökéletesen imitált sérüléseket kellett ellátni, valósághűen játszó imitátoroknak kellett elsősegélyt nyújtani. A fennmaradó 6 állomáson megismerkedhettek a mentő- és gyermekmentő-, valamint a tűzoltóautó felszerelésével, az automata defibrillátor használatával, megtekinthették a Kresz Géza Mentőmúzeum bemutatófilmjét és kiállítását, valamint kikapcsolódhattak egy labdajátékban. A legjobban szereplő csapatok számítástechnikai, valamint elsősegélynyújtással kapcsolatos eszközöket, könyveket kaptak.

Radnóti Balázs • Visegrádi rehabilitációs központ

Jómagam harmadik alkalommal vettem részt a versenyen csapatkapitányként. 2005-ben IV., 2006-ban II. helyezést értem el társaimmal az országos döntőben. Az idei évben egy újonnan felállt csapattal indultam, V. helyezést értünk el 818 ponttal, mindössze 12 pontnyira a dobogó legfelső fokától. „Magyarországon mind a diákok, mind a felnőttek elsősegély-ismerete gyenge, ha azt nézzük,

hogy hol van nagyobb motiváció, egyértelműen a diákok körében.” - vélekedett Marsi Zoltán, a verseny szervezője az MTV Híradójában. Az orvosok és a mentősök szerint itthon is az iskolákban kellene tanítani az elsősegélynyújtást úgy, mint Németországban, hiszen az életben az elméleti ismereteknél jóval többre van szükség, és már a 2000-ben kiadott könyvek is rég elavultak.



Visegrádi rehabilitációs központ Radnóti Balázs

F

olyóiratunkban már két alkalommal is (2000/2. és 2006/2. szám) írtam beszámolót a Visegrádi Rehabilitációs Szakkórházban kapott kezeléseim lefolyásáról és eredményeiről. Ezzel arra kívántam buzdítani a betegtársakat, hogy kérjenek beutalót és keressék fel ezt a kórházat, mert érdemes a fizikoterápiával foglalkozni! Azért is térek vissza az ottani rehabilitációs lehetőségre, mert – tudomásom szerint – még mindig csak nagyon kevés hemofíliás jutott el oda, és azért is, mert a kórház fontossága az egészségügyi reform keretében megnőtt. Ugyanis – a mozgásszervi rehabilitációs osztály főorvosa, egyben az egész kórház igazgatója, dr. Bors Katalin szerint – két másik betegcsoport mellett a hemofíliások is stabil betegcsoportot képeznek, akiken eredményes rehabilitáció végezhető. Ez is indokolja az intézmény fennmaradását (a Fővárosi Önkormányzat kezelésében) és fejlesztését. A kórházat egyébként 2007-ben gyógyfürdővé nyilvánították. Az intézmény nem szanatórium, fizetni nem kell! Beutalót elsősorban ortopéd vagy reumatológus szakorvostól lehet kérni, de háziorvos is adhat. Sajnos a várakozási idő 6-8 hónap is lehet. A kórházban két osztály van: mozgásszervi rehabilitációs (földszint és I. emelet) és geriátriai (II. emelet; az utóbbi osztályon nagyrészt idős, nehezen mozgó, nehezen beszélő betegek vannak, hozzájuk alkalmazkodni kell). Hemofíliások főként a mozgásszervi osztályra kerülnek, de mehetnek a II. emeletre is (én már negyedik alkalommal voltam ott). Egy ott-tartózkodás időtartama 3 hét, ami meghosszabbítható. A lényeg, hogy mindkét osztály betegei megkaphatják ugyanazokat a kezeléseket. Évente két alkalommal lehet menni, de két ott-tartózkodás között 6 hónapnak el kell telnie. Természetesen a szükséges mennyiségű faktort vinni kell! A hemofíliások ízületeinek leginkább a víz alat-

ti torna, az egyéni vagy csoportos száraz torna, valamint az ízületmozgató gépek használata tesz jót. Az utóbbiak között van térd-, boka- és vállmozgató gép (Artromot), azonkívül a TerapiMaster nevű készülék, amely a fekvő beteg lábainak felfüggesztésével a térdízület kinyúlását javítja. Különféle elektromos, mágneses, ultrahangos és speciális kádfürdő-kezelések is kaphatók (az előbbi három kezelésmódot korábban rajtam is kipróbálták – eredmény nélkül. Ez azonban nem jelenti azt, hogy más hemofíliásoknak ne tennének jót). A hemofíliásokra szakosodott gyógytornász sajnos nincsen, de mivel az ottani kezelések időtartama alatt profilaktikus faktorkezelés szükséges, a gyógytornászok bátrabban és alaposabban mernek tornáztatni. Az érdekes formájú medencébe – amelybe a közeli Lepence-forrásból érkezik a víz – sajnos lépcsőn kell bemenni (az ott levő úszómester segít). Járóképtelen betegek részére betegemelő berendezés is van a medence mellett. Egyébként az egész kórházépületben akadálytalanul lehet közlekedni (fotocellás bejárat, nagyméretű lift, az első emeleten speciális fürdő és WC is van). A kórház gyönyörű természeti környezetben, a Duna-kanyar Visegrád és Esztergom közötti részén, az első világháború idején épült Gizellatelepen fekszik. Előtte kis botanikus kert van sétányokkal, padokkal, lejtős utakkal és rossz állapotú lépcsőkkel (ezeket senkinek sem ajánlom). Mögötte pedig erdős hegyoldal emelkedik. A kórházból szabadon ki lehet menni és hosszú sétákat lehet tenni. Aki bírja az emelkedőt, felmehet egy közeli kilátóponthoz (mintegy 300-400 m-es távolság és 20-25 méteres magasság), ahonnan nagyszerű kilátás nyílik a Duna Nagymaros és Zebegény közötti kanyarulatára. (Itt épült volna meg a nagymarosi vízlépcső.) Távcsövet és fényképezőgépet érdemes vinni! 25

Dr. Varga Gábor • Szimpózium Erdélyben

Szimpózium Erdélyben Dr. Varga Gábor

A

Magyar Hemofília Egyesület és a Román Hemofília Egyesület Kovászna Megyei Szervezete 2008. március 29-re közös, magyar-román nyelvű szimpóziumot rendezett azzal a céllal, hogy a két egyesület bemutatkozhasson, megismerhesse egymást és feltérképezze a jövőbeni szorosabb együttműködés lehetőségeit. A romániai Novo Nordisk által szponzorált rendezvényre a székelyföldi Sepsiszentgyörgyön került sor, itt a helyi polgármesteri hivatal biztosított termet a rendezvény számára, melyre kb. 45en jöttek el. A szimpóziumnak nem titkolt célja volt az is, hogy összehozza az erdélyi vérzékeny betegeket, szülőket és kezelőorvosokat, és további lendületet adjon az erdélyi érdekképviseleti munkának, melyhez a magyarországi egyesület mindenekelőtt közel két évtizedes fennállása alatt összegyűjtött tapasztalatainak átadásával és tanácsaival járulhat hozzá. Mind a konferencián, mind az azon kívüli beszélgetések során az MHE vezetősége megpróbált használható információkat átadni az erdélyieknek az egyesület vezetéséről, a tárgyalási stratégiák kialakításáról, a programtervek elkészítésének fortélyairól, a projektfinanszírozásról. Ezen túlmenően egyesületünk a hemofíliáról és a hepatitisről szóló több kiadványt, könyvet, újságot és tájékoztató füzeteket is vitt a társegyesületnek. A szimpóziumot Dr. Uscatescu Valentina, Románia legnagyobb kórházának, a bukaresti Fundeni Kórház vezető hematológusának előadása

nyitotta meg, aki a romániai hemofília-gondozás és faktorellátás rövid bemutatását követően a rekombináns faktorokról, különösen a Romániában is alkalmazott Novo7 készítményről tartott előadást. Andrei Daniel, a Román Hemofília Egyesület alelnöke a romániai vérzékeny betegek egészségügyi ellátásáról tartott érdekes, de szomorú tényeket bemutató előadást. Prezentációjából megtudhattuk, hogy a nemzeti egyesület koordináló szerepet tölt be, igyekszik összehangolni a regionális szervezetek tevékenységét. A vérzékeny betegek regisztrációja, valamint a faktorellátás sajnos nagyon alacsony szinten áll, mindössze 0,5 IU/fő, ami az egyik legalacsonyabb Európában. Molnár Zoltán, az MHE elnöke az egyesület tevékenységéről és eredményeiről számolt be. Az 1990-ben alapított, 1998-tól köz­hasznú társadalmi szervezetként működő, 490 taglétszámú magyarországi egyesület mintegy kétezer veleszületett vérzékenységben szenvedő beteg legnagyobb és legrégebbi országos érdekvédelmi társadalmi szervezete,   a Haemophilia Világszövetség és az Európai Haemophilia Konzorcium aktív, elismert és egyedüli magyarországi tagja. Az MHE aktívan és hathatósan mű­ködött közre a vírusinaktivált készítmények bevezetésében és a biztonságos faktorellátás megte­remtésében, a profilaxis elfogadtatásában, az otthoni önkezelés bevezetésében, a HCV-fertőzések miatt indult kártérítési ügyek­ben. Az egyesület minden évben részt vesz a faktorbeszerzési tenderen, több mint tíz éve Vérzékenyek Lapja címmel negyedéves újságot jelentet meg, több mint másfél évtizede nyári tábort szervez a vérzékeny gyerekeknek és aktívan közreműködik a véradásszervezésben. Kovács István, a Magyar Hemofília Egyesület ifjúsági vezetője a fiatal vérzékenyek betegek közösség-szervezéséről tartott előadást. Az MHE 1992-től minden évben ingyenes kéthetes rehabilitációs nyári tábort szervez hemofíliás gyerekeknek, melyen eddig közel 600-an vettek részt. A tábor a közösségteremtő erején túl kitűnő

26

Dr. Varga Gábor • Szimpózium Erdélyben

lehetőséget ad az öninjekciózás elsajátítására, az otthoni és a profilaktikus kezelés megtanítására, valamint a rehabilitációs gyógytornára. A tábor, mely hagyományosan a balatonfűzfői Sportszállóban kerül megrendezésre, óriási élmény a gyerekeknek, de a szülők számára is kikapcsolódást jelent, hiszen tudhatják, beteg gyermekük felügyelet alatt jó kezekben nyaral a betegtársaival; a tábor időtartama alatt szakképzett személyzet, orvos, ápoló, gyógytornász vigyáz a gyerekekre és biztosítja, hogy az eltöltött két hét ne csak kellemes időtöltés legyen, de a betegségre vonatkozó hasznos információval is szolgáljon. A tábor célja a vérzékeny gyerekek baráti közösséggé kovácsolása és a betegségükre, kezelésükre vonatkozó ismeretek megtanítása a lehető legkisebb kortól kezdve.

A szünet után egy kis bemutatóra került sor. Az élet úgy hozta, hogy Molnár Zoltánnak faktort kellett beadnia, s ezt az alkalmat megragadtuk arra, hogy megtanítsuk Kiss Lászlót, a hatéves vérzékeny Danika édesapját a vénázásra. Az MHE elnöke lépésről-lépésre elmagyarázta azokat a fogásokat, melyek szükségesek ahhoz, hogy a szülő meg tudja szúrni, és be tudja adni a készítményt a gyermekének. A legfontosabb az eredendő félelem leküzdése, de ha ez sikerül, és kellő gyakorlatot szerez a szülő, a család végtelen szabadságot élvezhet, hiszen a gyermek nincs orvoshoz vagy nővérhez kötve, s a szülő bárhol, bármikor – akár nyaralás alkalmával – be tudja adni a faktorkészítményt, ha a gyermekének szüksége van rá.

szinttel a magyarországi faktorellátottság men�nyiségi szempontból egyértelműen Európa felső harmadába tartozik. Az ország az éves gyógyszerkassza 2,2%-át fordítja faktorkészítmények vásárlására. A rekombináns VIII. faktorok aránya 25%. 1998-tól hivatalosan engedélyezett az otthoni kezelés, és a 90-es évek végétől – elsősorban a gyerekeknél – profilaktikus kezelést alkalmaznak. A kiváló faktorellátás számos okra vezethető vis�sza: az 1945 után kiépült magas színvonalú vérellátó hálózatra; elkötelezett orvosokra; egyesület és az orvosok közti jó kapcsolatra; Magyarország önálló plazmafrakcionáló és faktorgyártó képességére; központi, országos, éves, külön-keretes faktorbeszerzési tenderre, mely révén az ország Európában az egyik legalacsonyabb áron vásárol faktort; és természetesen a Magyar Hemofília Egyesület kitartó munkájára. Problémák: korrupció, átláthatóság hiánya, egyenetlen regionális faktorelosztás, kezdetleges komprehenzív kezelés, időszakos faktorhiány, hosszú távú koncepció hiánya. Konklúzió: A magyar faktorellátás 1994 utáni fejlődése valódi sikertörténet. Csak azokban az országokban van magas színvonalú ellátás, ahol erős, hatékony és hiteles betegszervezetek működnek. Marcu Gheorghe, a Román Hemofília Egyesület titkára a hemofíliás és cukorbeteg fiatalok kezelésével foglalkozó buziásfürdői Cristian Serban Gyermek és Ifjúsági Rekuperációs Klinikáról tartott előadást. Az intézmény nagy hangsúlyt fektet a profilaxisra, a hemofíliás betegek egészségügyi komplikációinak a feltárására, a tanácsadásra, a pszichológiai és fizikai felépülésre. A klinika modern laboratóriummal van felszerelve. Van egy rekuperációs részlege, ahol hidroterápiával, elektroterápiával és masszázzsal kezelik a betegeket, de ezenkívül természetesen rendelkezik tornateremmel, fedett- és nyílttéri úszómedencékkel. A gyerekek

Ezután Dr. Varga Gábor, a Magyar Hemofília Egyesület alelnöke mutatta be a magyar faktorellátás történetét és jelenlegi helyzetét. Kiemelte, Magyarországon a faktorellátás mind az ország GDP-jéhez, mind pedig a környékbeli országokhoz viszonyítva kimagaslóan magas színvonalú. A 2008-ban rendelkezésre álló 6,25 IU/fő FVIII 27

Dr. Varga Gábor • Szimpózium Erdélyben

játszhatnak a játszószobában vagy kint a játszótéren, olvashatnak a könyvtárban, szórakozhatnak a klubban, sportolhatnak a sportpályán. A páciensek általában háromhetes turnusokban jönnek kezelésre. A klinika egész évben „teltházzal” működik, a gyerekek szeretnek idejönni, hiszen ez egy egészen egyedülálló intézmény Romániában. Kiss László, a Román Hemofília Egyesület Kovászna Megyei Szervezetének titkára mutatta be a „Help for Hemophilia” elnevezésű humanitárius nemzetközi projektjét. Kezdeményezését a vérzékenységben szenvedő hatéves kisfia motiválta, aki annak ellenére, hogy súlyos hemofíliás, havonta csak egy (!) alkalomra elegendő faktorkészítményt kap, tekintve, hogy Románia az utolsó helyen áll az EU-ban a faktorellátottság szempontjából. ,,Megoldásként sokan ajánlották, hogy hagyjuk el Erdélyt és telepedjünk ki valahová. Mi azonban nem tudjuk elhagyni szülőföldünket! Úgy érzem, hogy itt is ki tudjuk vívni mindazt, ami megillet nemcsak a mi fiunknak, hanem a többieknek is!” – vallja a vérzékeny gyermek édesapja. Kiss László elhatározta, hogy Sepsiszentgyörgyről Bulgárián át elbiciklizik Isztambulba a Haemophilia Világszövetség június elején kezdődő világkonferenciájára. A számtalan veszéllyel fenyegető hosszú út során vérzékeny családoknál

28

szállt meg és a nagyobb városokban a helyi hemofília egyesületek szervezésével sajtótájékoztatókat tartott, annak érdekében, hogy felhívja a figyelmet azokra az áldatlan állapotokra, melyek a térség országainak (Románia, Bulgária, Törökország) faktorellátottságát jellemzik. Útjának állomásairól angol nyelvű blogján adott hírt (http:// kkisslaci.blogspot.com/). Útja eredménnyel járt. A Világszövetség isztambuli konferenciáján – ahol minden nap megjelent a romániai diplomácia képviselője is (!) –, nemzetközi sajtótájékoztatót tartott, számtalan interjút adott a médiának, s mindent elkövetett annak érdekében, hogy a román faktorellátás problémája minél nagyobb nyilvánosságot kapjon, s hogy ezek után a román egészségügyi hatóságok különböző kifogásokra hivatkozva tovább már ne bújhassanak ki a felelősség alól. Mindezek eredményeként Románia már a kongresszus ideje alatt több száz millió euróval felemelte a faktorellátásra fordítandó keretet, igaz, az sajnos még így is messze alatta marad az igényeknek, s az ország a faktorellátás szempontjából még így is Európa sereghajtója marad. Mindenesetre Kiss László példamutató magatartása igazolja azt, hogy tisztességes és bátor egyéni kezdeményezésekkel is lehet szép eredményeket elérni.

Beszámoló az egyesület 2008. első félévi tevékenységéről

Beszámoló az egyesület 2008. első félévi tevékenységéről

Január Egyesületünk vezetősége megfogalmazott és elküldött egy levelet az Országos Mentőszolgálat Főigazgatójának, hogy megoldást találjunk arra a problémára, hogy a vérzékeny betegekért is kimenjen a mentő váratlan súlyos vérzés esetén. Dr. Göndöcs Zsigmond főigazgató válaszában megnyugtatott: nem fordulhat elő olyan helyzet, hogy vérzékeny beteg szállítását a mentőszolgálat sürgős esetben beutaló vagy szállítási utalvány hiányára hivatkozva megtagadhatná. (Bővebben: Vérzékenyek Lapja, 2008. őszi szám)

Február Február elején a www.aidsvideos.org projekt keretében a fontosabb internetes videómegosztó portálokra (pl. YouTube) felkerültek azok a HIV/AIDS megelőzést és felvilágosítást szolgáló videók, melyek magyar nyelvű elkészítésében, lefordításában és felvételében egyesületünk aktívan részt vállalt. Eddig három kisfilm készült el. (Bővebben: Vérzékenyek Lapja, 2008. május) A hónap közepén részt vettünk a Védőoltást és Immunbiológiai Termékeket Gyártók és Forgalmazók Egyesületének (véfe) ülésén, ahol egy másik hemofíliás egyesület vezetője által előadott gyógyszerfutár-cég felállításának tervével kapcsolatban fejtettük ki az MHE álláspontját, s egyet nem értésünket fejeztük ki az elképzeléssel kapcsolatban. Véleményünk szerint a futárszolgálat többletköltségét a cégek ráterhelnék a faktorkészítményeink áraira, aminek az lenne a következménye, hogy kevesebb faktorhoz jutnának a betegek, ezt pedig nem szabad kockáztatnunk. Álláspontunk szerint az országos faktorelosztást az Országos Vérellátó Szolgálat (OVSZ) keretében kellene megoldani, mert ez állami intézmény, s rendelkezik mindazon személyi és tárgyi feltételekkel, szállítási és tárolási kapacitással, valamint logisztikai tapasztalatokkal, melyek a feladat biztonságos és költséghatékony ellátásához szükségesek.

Február 27-én a Ritka és Veleszületett Rendellenességgel élők Országos Szövetsége (rirosz) által az Országos Egészségügyi Pénztár székhelyén rendezett Ritka Betegségek Napján vettünk részt. Egyesületünk önálló standon és a hemofíliáról, a magyar ellátás helyzetéről és az egyesületünk munkájáról szóló tájékoztató plakátokon mutatkozott be, vérzékenységről szóló ismertetőket és újságokat osztottunk, valamint a nyilvános ülésen több kérdést is feltettünk az OEP akkori főigazgatójának, Dr. Székely Tamásnak. Tárgyalást folytatunk Csató Zsuzsával és Dr. Pogány Gáborral, a RIROSZ elnökével és alelnökével a Magyar Hemofília Egyesület tagságának lehetőségéről és feltételeiről. (Bővebben: Vérzékenyek Lapja, 2008. május) Mivel a korábbi nyomda munkájával nem voltunk megelégedve, új céget próbáltunk keresni. Február folyamán a Vérzékenyek Lapja kiadásának ügyében kb. tíz nyomdától kértünk levélben árajánlatot, majd a második körben több céggel (Dursus, Passer Print, Online Print) személyesen is tárgyaltunk a kért árajánlatok részleteiről. Ugyanebben a hónapban az egyesületünk székhelyén megbeszélést folytattunk Dr. Lantosi Teréziával, a Baxter cég képviselőjével az egyesület és a gyógyszercég jövőbeni együttműködési lehetőségeiről, például Peter Jones Living with Haemophilia esetleges magyar nyelvű kiadásáról.

Március Találkoztunk Dr. Miskovits Eszterrel, az Országos Vérellátó Szolgálat főigazgatójával és megbeszélést folytatottunk a hemofília-gondozás problémáiról és a faktorkészítmények országos elosztásának megreformálásáról. Kérésünkre az OVSZ elvállalta, hogy az egyébként is úton lévő autói révén segít a Vérzékenyek Lapja csomagjainak a vérellátók regionális központjaiba való eljuttatásában. A segítségért nagyon hálásak vagyunk, mivel a csomagban történő postázás komoly anyagi terhet jelentett az egyesületünknek. Március 8-án tartottuk a Magyar Hemofília 29

Beszámoló az egyesület 2008. első félévi tevékenységéről

Egyesület éves közgyűlését. Az ülésen Dr. Nemes László, az Országos Hemofília Központ igazgatója adott tájékoztatást a 2008. évre vásárolt faktorokról és Dr. Lelkes Márta ismertette a hemofíliás fogászat jelenlegi nehéz helyzetét, kérve az egyesület közbenjárását. A közgyűlés elfogadta a vezetőség 2007. évi pénzügyi beszámolóját, a 2008. évi pénzügyi tervét és programtervét, valamint az egyesület alapszabályának módosítását. Takácsné Ozsvár Orsolya gazdasági alelnök lemondott, Dr. Varga Gábort alelnöknek választotta az egyesület közgyűlése. (Bővebben: Vérzékenyek Lapja, 2008. május) Március 29.: Szimpózium a hemofília-ellátásról Sepsiszentgyörgyön, Erdélyben. Egyesületünk a Román Hemofília Egyesület Kovászna Megyei Szervezetével közös magyar-román nyelvű szimpóziumot rendezett. Az MHE részéről Molnár Zoltán elnök, Dr. Varga Gábor alelnök és Kovács István ifjúsági vezető vett részt és tartott előadást a magyar ellátásról és az egyesületünk munkájáról és eredményeiről. Román részről Dr. Uscatescu Valentina ismert hematológus, Andrei Daniel, az egyesület alelnöke, Marcu Gheorghe titkár számolt be a romániai hemofíliás közösség életéről és nehézségeiről, valamint Kiss László, egy sepsiszentgyörgyi vérzékeny kisgyerek édesapja mutatta be a Help for Hemophilia projektjét. A szimpózium, melyre kb. 45-en jöttek el baráti hangulatban zajlott, a két egyesület közös programok kialakítására törekszik, és felmerült a WFH által elismert testvérkapcsolat létesítésének gondolata is. (Bővebben: Vérzékenyek Lapja, 2008. őszi szám) A hónap folyamán véglegesítettük és aláírtuk a szerződést az Online Print nyomdával az Vérzékenyek Lapja elkészítésére, sajnos utóbb kiderült, a cég nem váltotta be a hozzá fűzött reményeket, a megkötött szerződés több pontját is súlyosan megszegték. Március végén vezetőségi ülést tartottunk.

Április Április 15-én egyesületünk újságjának szerkesztőbizottsági tagja, Dr. Bodó Imre kimagasló elismeréssel védte meg habilitációs eljárás keretében a „von Willebrand betegség molekuláris patogeneziséről” tartott előadásának tételeit. Egyesületünket Varga Gábor alelnök, a Vérzékenyek Lapja főszerkesztője képviselte. Április 17-én a Magyar Hemofília Egyesület, a 30

Szegedi Hemofília Gondozó, valamint a Chiron és Ilex cég közös szervezésében és támogatásával Új technológiák és továbbfejlesztett eljárások a hemophilia kezelésében címmel egész napos tudományos szimpóziumot tartottunk Szegeden. Az eseményen mintegy 50-en vettek részt, fővárosi és a régióban élő betegek, orvosok és egészségügyi szakemberek. Dr. Vezendi Klára a hemofília történetéről és a kezeléséről, Dr. Illés Béla a plazmabiztonságról, Kériné Balogh Zsuzsa az új kórokozókról, Molnár Zoltán az egyesületünk tevékenységéről, Françoise de Flohic pedig a NAT-tesztről tartott előadást. A szimpózium után egyesületünk elnöke interjút adott a Szegedi TV-nek. (Bővebben: Vérzékenyek Lapja, 2008. őszi szám) Mivel korábbi gazdasági vezetőnk, Takácsné Ozsvár Orsolya egyéb elfoglaltságai miatt a közgyűlésen lemondott, egyesületünk kénytelen volt könyvelőt keresni, s több jelölt közül áprilisban – úgy tűnik – sikerült a legalkalmasabbat kiválasztanunk. A hónap végén vezetőségi ülést tartottunk, valamint két pályázatot nyújtottunk be az NCA-hoz (Nemzeti Civil Alapprogram) a magyarországi civil szervezetek nemzetközi szervezetekkel való együttműködésének támogatása”, valamint „a magyarországi civil szervezetek határon átnyúló civil kapcsolatainak támogatása” tárgykörben. Júniusra kiderült, hogy sajnos mindkét pályázatunkat elutasították.

Május A hónap első felében időnk és energiánk jelentős része arra fordítódott, hogy véget nem érő egyeztetéseket és heroikus munkát folytattunk a nyomdával annak érdekében, hogy az újság az új tipográfiával minél előbb megjelenhessen. A közölni kívánt cikkek és fordítások már márciusban rendelkezésre álltak, az eredeti tervek szerint az újság április közepén jelent volna meg, de a nyomda (Online Print) hibájából a Vérzékenyek Lapját csak május második felében szállították le, s csak ezt követően tudtuk postázni a tagjainknak. Mindezek eredményekén tagjaink legkésőbb június elején megkapták a megújult Vérzékenyek Lapját. Az Osztrák Hemofília Egyesület felajánlotta, hogy május 16-18-án egyesületünk néhány tagja részt vehet az ausztriai Illmitzben szervezett ifjúsági táborban, melyen Hengl Tamás, Somogyvári Zoltán, Virág Benjámin és Wölf-

Beszámoló az egyesület 2008. első félévi tevékenységéről

ling Olivér hemofíliások képviselték az egyesületünket. Reméljük, az osztrák egyesülettel sikerül további gyümölcsöző kapcsolatot kiépítenünk. (Bővebben: Vérzékenyek Lapja, 2008. őszi szám) Levelet írtunk Dr. Székely Tamás egészségügyi miniszternek, melyben személyes találkozót kértünk a vérzékeny betegeket érintő kérdések és problémák megbeszélésére. Két hét elteltével a miniszter titkárnője felhívott és megkért, írásban tegyük meg javaslatainkat, melyeket ennek megfelelően elküldtünk. Levélben kerestük meg Dr. Rendek Vilmát, az OEP főigazgatóját, tájékoztattuk a fővárosi hemofíliások fogászati ellátásának problémáiról, és kértük, szíveskedjen sürgősen intézkedni e tarthatatlan állapot megoldása érdekében. A hónap végén egyesületünk képviseletében Varga Gábor alelnök részt vett a Ritka és Veleszületett Rendellenességgel élők Országos Szövetségének közgyűlésén, és a vezetőség előzetes felhatalmazásával egyesületünk nevében aláírta a belépési nyilatkozatot, remélve, hogy a Magyar Hemofília Egyesület – „az egységben az erő” elv alapján – rirosz-tagszervezetként hatékonyabban tudja képviselni a vérzékeny betegek érdekeit. A rirosz a veleszületett ritka betegségben szenvedő betegek képviseletére alakult különféle betegegyesületeket tömörítő ernyőszervezet, egyedüli hivatalos magyar tagja az európai szövetségnek, az eurordis-nek (European Organisation for Rare Diseases). (Bővebben: Vérzékenyek Lapja, 2008. őszi szám) A hónap folyamán aláírtuk a szerződést a könyvelővel, remélve, hogy egyesületünk könyvvitele ezzel jó kezekbe került. Pályázatot nyújtottunk be az NCA-hoz „Nemzetközi szervezetekben való tagság tagdíj támogatása”, valamint „Nyomtatott sajtótermék fejlesztésének és létrehozásának támogatása” tárgykörben, a pályázatok elbírálása még folyamatban van.

Június Június 1-6.: A Haemophilia Világszövetség (WFH) Isztambuli Kongresszusán az egyesületből Varga Gábor és Kovács István képviselte Magyarországot. Részt vettünk az előadásokon, az európai regionális tanácskozásokon, az

EHC megbeszélésen, a társadalmi programokon, június 6-án a WFH közgyűlésén, valamint az egyesületünk által is támogatott Kiss László sepsiszentgyörgyi édesapa sajtótájékoztatóján. A monstre kongresszuson 4200 ember vett részt 115 országból. Egyesületünk alelnökét, Dr. Varga Gábort külföldi egyesületek jelölték a Világszövetség vezetőségébe, s bár a közgyűlésen 17 ország támogatta szavazatával, ez nem volt elegendő a megválasztásához, ráadásul sajnos a másik (francia) európai beteg jelölt sem került be a WFH megújult vezetőségébe. (Bővebben: Vérzékenyek Lapja, 2008. őszi szám) Folytatva a lobbytevékenységünket, egyesületünk vezetősége megfogalmazott és elküldött Dr. Székely Tamás egészségügyi miniszternek egy öt pontból álló javaslatcsomagot arra vonatkozóan, hogy mit kellene tenni a hatékonyabb, biztonságosabb és olcsóbb hemofília-ellátás érdekében. A levélben kitértünk az országos faktorelosztás rendszere megváltoztatásának szükségességére, a második fővárosi hemofíliagondozó engedélyezésére, a komprehenzív ellátóhelyek létrehozásának igényére, a vérzékenyek fogászati ellátásának áldatlan helyzetére, az otthoni kontrollált kezelésről szóló rendelet módosításra, valamint az egyesület bevonására a hemofíliásokat érintő döntésekbe. Ezt követően miniszter úr titkárnője visszajelzett s tájékoztatott minket, hogy Székely Tamás egyéb elfoglaltságai miatt jelenleg nem tud foglalkozni az üggyel és fogadni sincs ideje, de az aktát átteszi az Egészségügyi Minisztérium  Egészségpolitikai és Nemzetközi Ügyekért Felelős Szakállamtitkárához, Dr. Medgyaszai Melindához, őt keressük az ügyben. Június 23-án egyesületünk alelnöke, Varga Gábor a Klubrádió Egészségklub című műsorában Kovács Olivér műsorvezetővel és Nemes Lászlóval, az Országos Hemofília Központ vezetőjével beszélgetett a vérzékenységről, az ellátás helyzetéről és az egyesületünk tevékenységéről. Ugyanezen nap délutánján élő adásban a HírTV Paletta című műsorában adott tájékoztatást Varga Gábor a hemofíliáról és az egyesületünkről. Az Európai Haemophilia Konzorcium 2008 júniusában megjelenő újságjában angol nyelvű cikkben számoltunk be az erdélyi szimpóziumunkról.

31

Szerkesztőségi levél a Vérzékenyek Lapjáról

Szerkesztőségi levél a Vérzékenyek Lapjáról A figyelmes olvasók bizonyára észrevették, hogy a Vérzékenyek Lapjánál bizonyos tartalmi és formai változások történtek. Ennek jegyében megújult a szerkesztőbizottság is, új tagokat kértünk fel a közreműködésre, remélve, hogy a vérzékeny betegek iránt elkötelezett régi és új tagokkal egyre színvonalasabb, színesebb és érdekesebb újságot tudunk az olvasók elé tárni. A Vérzékenyek Lapja két fő célt igyekszik szolgálni: egyfelől a hemofíliával és a kapcsolódó betegségekkel kapcsolatos felvilágosításra és ismeretterjesztésre törekszik az érintett betegek, családtagjaik, valamint az egészséges társadalom és az orvosok körében; másfelől az újság az egyesület lobbytevékenységének az eszköze, mellyel a hivatalok, a döntéshozók és nem utolsó sorban a média figyelmét igyekszünk felhívni a vérzékenyek problémáira, és meggyőzni őket, hogy az európai standardoknak megfelelő, a lehető legkorszerűbb és legbiztonságosabb hemofília-gondozás és gyógyszerellátás legyen Magyarországon. Az újságunk 1400 példányban jelenik meg, a címzettek közt találhatók az egyesületünk tagjai (betegek, hozzátartozók, orvosok), a vérzékenységgel foglalkozó különféle orvosszakmák képviselői, állami hivatalok (pl. EüM, OEP) vezető beosztású döntéshozói, a hemofíliával érintett gyógyszercégek, valamint az összes fontos hazai írott és elektronikus média. Az újság a jövőben három alkalommal jelenik meg, tavasszal, ősszel és télen, a terveink szerint januárban, áprilisban és szeptemberben. Mivel egyegy lapszám – a borítót nem számítva – 32 belső oldalból áll, így terjedelemben éves szinten nem történt változás a korábbi megjelenéshez képest. Sajnos nincs kapacitásunk az újság negyedévenkénti kiadására, ráadásul az évi három megjelenés anyagi szempontból is racionálisabb megoldás. Ha sikerülne pályázati forrást találnunk, megpróbálkoznánk színes kiadással is, egyelőre azonban csak erre van anyagi lehetőségünk. Az újság megjelenését már az első számtól kezdve a Biotest cég anyagi támogatása teszi lehetővé, amit ezúton is nagyon köszönünk. Az újság újrahasznosított környezetbarát papíron jelenik meg, még akkor is, ha ez valamivel költségesebb. Az ok nagyon egyszerű, kivétel nélkül mindnyájunknak törekednünk kell arra, hogy óvjuk a környezetünket és az egyre csökkenő természeti 32

erőforrásainkat. Kevesen tudják, hogy egyetlen tonna hagyományos fehér (vagyis nem környezetbarát) papír előállításához az adalékanyagokat nem számítva 417 köbméter víz, 1,7 tonna fa és 717 kWh energia kell, ezzel szemben a környezetbarát papír előállításához 75%-kal kevesebb víz, 60%-kal kevesebb energia és 100%-kal kevesebb fa szükséges, ráadásul az újrapapír gyártása a nem környezetbarát papírhoz képest mindössze csak 2-6%-nyi szennyvízterhelést okoz. Egy betegegyesületnek jó példával kell elől járnia, örülnénk, ha követőkre találnánk, s minél többen – magánemberek, (gyógyszer)cégek, állami intézmények és hivatalok egyaránt – fontosnak éreznék és odafigyelnének a környezetvédelmi szempontokra. Szebb és élhetőbb lenne a világ, ha felelőtlen módon nem pusztítanánk el az életfeltételeinket biztosító környezetet és nem élnénk fel gyermekeink jövőjét. Tematikailag az újság három részre tagolódik. A bevezető köszöntő megírására mindig másokat fogunk felkérni. Ezt követi a „bemutatkozó” rovat, mely egy belföldi és egy külföldi részből áll. Az előbbi esetben az ország különböző városaiban működő hemofília gondozó helyek mutatkoznak be, az utóbbiban pedig a külföldi egyesületeket kérjük fel munkájuk és hazájuk hemofília-ellátásának bemutatására. Az első tematikus részt a „tudományos” rovat követi, itt a szerkesztőbizottság által fontosnak ítélt tudományos cikkeket fogjuk közölni teljes terjedelemben vagy kivonatolva. A harmadik szerkezeti egységben pedig az egyesületünkkel, az egyesületi munkával, illetve a hemofília-ellátással kapcsolatos hírekről számolunk be. Mindegyik lapszámban igyekszünk majd egy-egy interjút is közzétenni. Tudni kell, hogy a Vérzékenyek Lapját nagyon kevés ember készíti, nagyon sok munkával, ráadásul kivétel nélkül mindnyájan társadalmi munkában. Szeretnénk, ha az újságot az egész magyar hemofíliás közösség magáénak érezné, de őszintén el kell mondanunk, az újságunk olyan lesz, amilyenek mi magunk vagyunk. Szeretnénk és ezúton is kérjük, hogy minél többen – betegek, szülők, orvosok, hivatalok, gyógyszercégek – kapcsolódjanak be az újság munkájába, írással, fordítással, vagy akinek ahhoz van kedve, címkézéssel és csomagolással, mert az újság csak akkor lesz a miénk, ha részt vállalunk benne.