XIII. évfolyam, 1. szám tél A Magyar Hemofília Egyesület Lapja Alapítva: Vérzékenyek L apja

XIII. évfolyam, 1. szám • 2009. tél

A Magyar Hemofília Egyesület Lapja • Alapítva: 1997

Vérzékenyek L apja

Jan Nosal hemofiliás bialolekai otthonukban • Fotó: Krzysztof Miller

9 771786 624001

ISSN 1786-6243

Tartalom Köszöntő • Dr. Szolnoky Miklós

1

Hemofília-ellátás Lengyelországban • Bogdan Gajewski és Adam Sumera

2

Haemophilia-ellátás Mohácson • Dr. Kardos Mária PhD

6

Az inhibitor-képződés kezeléssel összefüggő rizikófaktorai • Samantha C. Gouw és társai

10

HCV proteáz inhibitor a Tibotectől • Fordította: Dr. Varga Gábor

14

Fibroscan Magyarországon

15

Hírek dióhéjban • Fordította és összeállította: Dr. Varga Gábor

16

Beszélgetés Dr. Bodó Imrével • Riporter: Futács Adrienn

18

Győri Hemofília Nap • Radnóti Balázs és Dr. Varga Gábor

20

50 éves a Győri Vérellátó Állomás • Dr. Vörös Katalin

24

Gyárlátogatás az Octapharmánál Bécsben • Kovács István

25

Egy vérzékeny tapasztalata a fogszabályozással • Diósi Karola

26

Műtéti élményeim az ÁEK-ban • Radnóti Balázs

27

Esztergomban jártunk • Prof. Dr. Fülöp Lajos

28

Beszámoló az egyesület 2008. második félévi tevékenységéről

30

Magyar Hemifília Egyesület

Alapítva: 1990. december 18. Közhasznú: 1998. január 1-től A Haemophilia Világszövetség (WFH) és az Európai Haemophilia Konzorcium (EHC) hivatalos magyarországi tagszervezete

AZ ÚJSÁG FŐTÁMOGATÓJA

Az Egyesület vezetősége

Molnár Zoltán elnök Dr. Kalász László orvos-alelnök Dr. Varga Gábor alelnök Kovács István ifjúsági vezető Mazula Zoltán vezetőségi tag

Vérzékenyek Lapja Szerkesztősége Dr. Varga Gábor LL.M. főszerkesztő [email protected]

AZ EGYESÜLET PROGRAMJAINAK FŐTÁMOGATÓI

Szerkesztőbizottság

Futács Adrienn Radnóti Balázs Dr. habil. Bodó Imre főorvos Dr. Schlammadinger Ágota Ph.D. Dr. habil. Vezendi Klára egyetemi docens

Az Egyesület és a Szerkesztőség címe 1147 Budapest, Kerékgyártó u. 15/C. Honlap: http://www.mhe.hu/ E-mail: [email protected] Fax: (1) 422-1756 Adószám: 19654171-1-42 Bankszámlaszám: OTP 11707024-20272630-00000000 ISSN 1786-6243 Az újságot terjeszti és a felelős kiadó a Magyar Hemofília Egyesület A nyomdai munkákat az Arrabona Print & Partner Zrt. végzi Címlapfotó Dr. Korzenszky Richárd OSB

Az újságban megjelenő írások, képek és adatok kizárólag a szerkesztőség előzetes írásbeli hozzájárulásával közölhetők. Az újságban megjelenő cikkek alapján végzett orvosi kezelésekért és beavatkozásokért sem az újság szerkesztősége, sem az egyesület nem felelős. Az újságban megjelenő információk nem tekinthetők orvosi tanácsnak, szükség esetén, kérjük, konzultáljon a kezelőorvosával. Az itt megjelenő írások a szerzők véleményét tükrözik, melyek nem feltétlenül esnek egybe a szerkesztőség álláspontjával. A Magyar Hemofília Egyesület munkájában és az újság szerkesztésében mindenki önkéntesként, társadalmi munkában vesz részt. Az újság ingyenes, zárt terjesztésű és újrahasznosított környezetbarát papíron jelenik meg 1400 példányban egy évben három alkalommal. A következő szám megjelenése 2009 áprilisában várható.

Dr. Szolnoky Miklós • Köszöntő

Kedves Olvasó! „Még az ostobát is bölcsnek gondolják, ha hallgat, és értelmesnek azt, aki csukva tartja a száját.” (Példabeszédek könyve 17,28). Mennyivel nagyobb a felelőssége annak, aki nemcsak kimondja, amit gondol, hanem azt le is írja. Így van ez a Vérzékenyek Lapjával is, azaz ami megjelenik benne, az formálja, és befolyásolja az olvasóját. Megtiszteltetés számomra, hogy a 2009. évi téli számnak a bevezető soraiban megoszthatom Önökkel gondolataimat. Főszerkesztő úr azzal indokolta felkérését, hogy a folyóirat elindításában annak idején tevékenyen részt vettem. Jó dolog visszaemlékezni, hogy az akkori elképzelésünk, majd „közös gyermekünk” nem szalmaláng életű lett, hanem színvonalas, sokak által és rendszeresen olvasott lappá vált. Felgyorsult, elszemélytelenedett világunkban a betegszervezetek egyre nagyobb jelentőségre tesznek, tehetnek, sőt kell, hogy szert tegyenek. A rohamosan öregedő és csökkenő létszámú hazai orvostársadalom ugyanis egyszerűen fizikailag lesz képtelen hivatását betölteni. A betegek vizsgálatára jutó idő sajnos tovább fog csökkenni. Jóllehet a kieső orvos-beteg találkozást a civil szerveződések, önsegítő mozgalmak teljesen nem tudják helyettesíteni, de a vérzékenységgel foglalkozó felvilágosító cikkek, az egészséges életmódot bemutató közlemények, a betegek tapasztalatainak egymással való megosztása sokat segíthet abban, hogy az egyének a megfelelő életvitellel enyhítsék krónikus betegségük következményeit, és megelőzhessenek szövődményeket vagy társuló egyéb betegségeket. A krónikus beteg rendszeresen megjelenik orvosánál, és abban a hitben élhet, hogy nemcsak alapbetegsége van így jó kezekben, hanem orvosa biztosan észreveszi azt is, ha egyéb baja is van. De ez nem feltétlenül van így, neki is gondolnia kell arra, hogy ellenőriztesse rendszeresen a vércukor-, illetve koleszterinszintjét, vizeletét, vérnyomását, EKG-ját (stb.), vegyen részt tüdőszűrésen és különböző rákszűréseken. Sosem szabad elfelejtkeznünk egyéni felelősségünkről, mely egyrészt saját magunkkal szemben, de egyben másokkal szemben is fennáll. A másokkal szembeni felelősség legegyszerűbb, de egyáltalán nem lebecsülendő módja a példamutatásunk, melynek szerves része az egészséges életmód megélése, mely a sok kísértés között nem is mindig olyan egyszerű. Ehhez kívánok valamennyi Olvasónak sok erőt és egyben jó egészséget és békességet a 2009-es esztendőben! Dr. Szolnoky Miklós ügyvezető igazgató Biotest Hungaria Kft.

1

Bogdan Gajewski • Adam Sumera • Hemofília-ellátás Lengyelországban

Hemofília-ellátás Leng yelországban Bogdan Gajewski és Adam Sumera

a Lengyel Hemofília Egyesület elnöke és alelnöke

Vérzési rendellenességben szenvedők száma Lengyelország lakossága 38,5 millió. A 2006. év végi nyilvántartás adatai szerint Lengyelországban összesen 3826 beteg élt örökletes vérzési rendellenességgel: 2069 A-hemofíliás, 354 B-hemofíliás, 929 vW-beteg, 155 VII. faktorhiányos és 319 egyéb vérzési rendellenességben szenvedő beteg. Becslések szerint a hemofíliások 25%-a és a von Willebrand betegek 80%-a nincs regisztrálva.

Fertőzések és kártalanítási ügyek A súlyos fokú A- és B-hemofíliás betegek 95%ának vérében található anti-HCV antitest, bár csak a 75%-uk vérében lehet kimutatni a vírust, ami azt jelenti, hogy a betegek kb. 15-20%-ánál kezelés nélkül eltűnt a vírus. Ugyanebben a csoportban a HBSAg (hepatitis B antigén) előfordulása kb. 8%nak. 1993 óta Lengyelországban minden gyereket kötelezően beoltanak hepatitis B ellen. Az 1991 után született vérzékenyek közül senkinél nem diagnosztizáltak hepatitis C vírusfertőzést. A lengyel hemofíliások közül 18-an fertőződtek meg HIV ví-

russal, közülük már csak néhányan élnek. A HIV-, a HCV- vagy a HBV-fertőzések miatt főszabályként nem fizettek semmilyen kártérítést; néhány esetben a betegek sikerrel tudták érvényesíteni a kártérítési igényüket a bíróság előtt, de ők bizonyítani tudták, hogy mikor és hol fertőződtek meg. 2007 februárjában a Lengyel Hemofília Egyesület levelet küldött az Egészségügyi Miniszternek, melyben kérte a HCV-vel fertőzött betegek kártalanítását Lengyelországban. A levélre semmilyen válasz nem érkezett. Ebben a helyzetben a vérzékeny betegek egy csoportja elhatározta, hogy saját kezébe veszi az ügyet, Lengyelország különböző részein élő 215 beteg egyszerre perelte be a lengyel államot a hepatitis C fertőzés miatt kártérítést követelve. A tárgyalást 2008 áprilisában tartották. A betegek azt várták, hogy az Egészségügyi Minisztérium kész lesz majd peren kívül egyezséget kötni, de a tárca képviselője kijelentette, hogy mindegyik betegnek külön kell bebizonyítania, hogy vérkészítmény útján fertőződött meg a vírussal. Ezt követően azonban lényegesen nagyobb számú felperes nyújtott be kártérítési igényt, miután értesültek a híradásokból arról, hogy lehetőség van arra, hogy a megfertőződésük miatt ilyen igénnyel lépjenek fel az állammal szemben.

Az ellátórendszer A vérzési rendellenességek kezelésének szervezeti struktúrája a 2005-2011 közti időszakra szóló Nemzeti Hemofília Program szerint épül fel, mely az Egészségügyi Minisztérium által elfogadott 11 nemzeti program egyike. A vérzési rendellenességek kezelésére jelenleg két fő (referencia) központ működik az országban, egy a felnőtteknek és egy a gyerekeknek, mindkettő Varsóban található. Vidéken a gyerekek ellátását 12, a felnőttekét 10 regionális központ biztosítja általában a hematológiai klinikákkal együttműködésben. Lengyelország 16 közigazgatási régiójának mindegyikében egy-egy regionális koordinátor felelős az adott térség hemofília-ellátásáért; a koordinátorok a helyi vérellátó állomásokon vagy a hematológiai klinikákon dolgozó orvosok tagjaiból kerülnek ki. Minden diagnosztizált beteg adatát a Varsóban 2


működő Hematológiai és Transzfuziológiai Intézet által vezetett nemzeti regiszterben tartják nyilván. A faktorkoncentrátumokat általában évente központi tenderen vásárolják, bár a múlt évben három évre szóló szállítási szerződéseket kötöttek a nyertes cégekkel. A faktorkészítmények tárolása és szétosztása a regionális vérellátó szolgálat feladata és felelőssége, mely rendelkezik a szükséges tárolókapacitással (hűtőkkel), hiszen időnként nagy mennyiségű faktorkoncentrátum, több millió egység tárolását is biztosítani kell. A legtöbb súlyos fokú A vagy B hemofíliában szenvedő beteg számára otthoni kezelés biztosított, bár nincs egységes rendszer: bizonyos régiókban a betegek egy-két hónapra elegendő faktort kapnak, míg az ország más területein csupán egykét alkalomra elegendő gyógyszert adnak ki a betegeknek. A kiadandó faktormennyiséget mindig az orvos határozza meg; bizonyos régiókban a faktorokat a kórház, míg más helyeken a vérellátó szolgálat adja ki. Lengyelországban csak plazmából előállított készítmények hozzáférhetők, a Nemzeti Hemofília Program értelmében először 2010-ben vezetik majd be a rekombináns faktorokat a korábban még nem kezelt vérzékeny gyerekek profilaktikus kezelésében. A faktorkészítményeket Lengyelország részben külföldről vásárolja, részben pedig a lengyel plazmát külföldre viszik frakcionálni, s az így előállított faktorkészítményt használják fel. 2005-ben lejárt a frakcionálásra kötött szerződés, de még a mai napig nem sikerült új frakcionálóval szerződést kötni. Jelenleg az egy főre jutó VIII. faktorfelhasználás már meghaladja a 2,0 egység mennyiséget.

A legújabb fejlemények Mivel a regionális hemofília központokban már most is kizárólag hematológus szakemberek biztosítják a kezelést, a hemofíliás és az egyéb vérzési rendellenességekben szenvedő betegek ellátására komprehenzív (teljes körű) ellátást nyújtó hét központot fognak majd felállítani az országban, melynek mindegyikében sebész, orthopédus, fogorvos, hepatológus, pszichológus, fizioterapeuta és nővér áll majd a vérzékeny betegek rendelkezésére. 2008 őszén kezdődött meg a súlyos A és B hemofíliában szenvedő gyerekek profilaktikus kezelése. A Nemzeti Hemofília Program keretében külön vásároltak faktorokat erre a célra. A Lengyel Hemofília Egyesület – média által is megtámogatott – javaslatát sajnos figyelmen kívül hagyva, az Egészségügyi Minisztérium még a korábban nem kezelt vérzékeny betegek ellátására sem vásárolt rekombináns készítményeket. 3


Egyesületünk jelenlegi legfőbb tevékenysége az információ terjesztése, különféle oktatóanyagok eljuttatása a vérzési rendellenességgel élő betegekhez, családjaikhoz, a tanárokhoz és az egészségügyben dolgozókhoz. Minden évben tartunk egy-két tábort hemofíliás gyerekeknek, ezt két aktív regionális helyi szervezetünk szervezi, de ezek a táborok az ország minden tájáról fogadnak jelentkezőket. Ezen túlmenően egyesületünk küzd azért, hogy minél több és minél biztonságosabb faktorkészítmények legyenek Lengyelországban. A 2008-ban szervezett Hemofília Nap nagyon jó visszhangot kapott a médiában.

Ismeretterjesztés A Lengyel Hemofília Egyesület munkája Az egyesület története és struktúrája A Lengyel Hemofília Egyesület 1988-ban alakult, a jelenlegi kb. 1100 fős taglétszám 13 regionális helyi csoport közt oszlik szét. Az egyesület tagjai elsősorban a betegek, illetve azok rokonai (főként szülők). Az egyesület szorosan együttműködik a hematológusokból és a hemofília-ellátás terén tapasztalatot szerzett egyéb szakemberekből álló Orvosi Tanáccsal.

Az egyesület tevékenysége Az 1990 és 2001 közötti években az egyesületünk számottevő humanitárius segítséget kapott: a külföldi társadalmi szervezetek és gyógyszercégek 82,5 millió egység faktorkoncentrátumot küldtek, 95%-ban VIII. faktorkészítményeket. Ennek köszönhetően az egyesületünk hozzá tudott járulni a lengyel betegek ellátásához, továbbá ennek segítségével lehetőségünk nyílt, hogy 8 és 16 év közötti vérzékeny gyerekek részére fizioterápiás táborokat szervezzünk; 1990 és 2001 között több mint 1400 vérzési rendellenességben szenvedő gyerek vett részt a táborainkban. 1998 és 2000 között egyesületünk a kormány Rehabilitációs Nemzeti Alapjából kapott pénzből otthoni kezelési programot tudott elindítani, melynek keretében 178 olyan gyerek juthatott otthoni kezelés keretében faktorhoz, akik Lengyelország azon részein éltek, ahol nehéz volt gyógyszerhez jutni. 4

Egyesületünk tematikus kiadványokat ad ki minden olyan témában, melyek a betegek és hozzátartozóik számára fontosak lehetnek. Ezen kiadványok többsége a Hemofília Világszövetség (WFH) vagy más nemzetközi hemofília szervezetek, különösen az Ausztrál Hemofília Alapítvány által kiadott tájékoztató anyagok fordítása. • Michał Jamrozik, Jak żyć z hemofilią (Hemofíliával élni) • Hemofilia i ja (Hemofília és én) • Hemofilia i szkoła (Hemofília és az iskola. Útmutató a hemofíliásokat tanító tanároknak) • Wsparcie emocjonalne w hemofilii (Érzelmi támogatás a hemofíliában) • Życie z artropatią hemofilową (Hemofíliás arthropathiával élni) • Zapobieganie wylewom dostawowym (Az ízületi vérzések megelőzése. Útmutató a szülőknek) • Jak dbać o miejsca zastrzyków dożylnych (Hogyan tartsuk karban a vénákat) • Praktyczne rady dla chorych na hemofilię (Praktikus tanácsok hemofíliásoknak) • Hemofilia w ilustracjach (Hemofília képekben) Az írott kiadványokon kívül számos filmet is kiadtunk DVD-n, ezek elsősorban az Ausztrál Hemofília Alapítvány kiadványai voltak, melyeket lengyelre szinkronizáltunk. Minden könyvet, kiadványt és filmet ingyen osztunk szét az egyesület tagjai és a hemofíliásokkal foglalkozó orvosok közt. 1998 óta hírlevelet is kiadunk Biuletyn Informacyjny címmel, mely általában negyedévente je-


lenik meg. Az újságunkban foglalkozunk a hemofíliával, az egyéb vérzési rendellenességekkel, az esetleges járulékos betegségekkel (pl. hepatitisz C), a kezelési lehetőségekkel, pszichológiai kérdésekkel, szociális és jogi ügyekkel, és természetesen hírt adunk az egyesületünk különböző helyi szervezeteinek programjairól is. Bizonyos oktatóanyagokat kifejezetten orvosok vagy pszichológusok írnak. Gyakran közlünk külföldi publikációkat lengyel fordításban. Vérzékeny betegek vagy a szüleik által írt írásokat is közzéteszünk, sőt még keresztrejtvényt is. A hírlevél nyomtatott, és a honlapunkon elektronikus formában is hozzáférhető. 2001-ben egy internetes beszélgető-fórumot indítottunk vérzékeny betegeknek, melynek mára már több, mint 500 tagja van. 2007 februárjáig több mint 9000 e-mailt küldtünk el minden olyan témában, melyek érdekelhetik a vérzékenységgel élő betegeket, pl. mit kell tenni, ha az embernek kihúzzák a fogát, hol lehet beszerezni szárnyas tűket, mennyire kell a vérzékeny gyerekeket óvni, vagy a rokkant betegtársak hogyan kaphatnak szociális támogatást. Eredetileg ez a levelezőcsoport mindenki számára nyitott volt, bárki csatlakozhatott hozzá. Később azonban szigorúbban kellett ellenőrizni az újonnan belépőket, mert voltak néhányan, akik reklámok terjesztésére kívánták felhasználni a listát. Jelenleg a belépőnek indokolnia kell, hogy miért is akar csatlakozni a csoporthoz, például

azért, mert vérzékeny beteg, családtag, orvos, vagy nővér. Egyesületünk honlapot is fenntart az interneten (www.hemofilia.of.pl), melyen a hemofíliát érintő különböző témakörök szerint csoportosított anyagok találhatók, de ugyaninnen tölthető le az egyesület hírlevele, valamint lengyelre lefordított és szinkronizált számos videó is. A szerzők a cikket egyesületünk kérésére írták. Fordította: Dr. Varga Gábor

Fotók: Krzysztof Miller

5

Dr. Kardos Mária PhD • Haemophilia-ellátás Mohácson

Haemophilia-ellátás Mohácson Dr. Kardos Mária PhD

Mohács Város Kórháza Gyermekosztály

ohács Város Kórház Gyermekosztályán 1988-tól Baranya megyében a gyermek és felnőtt 2002. február 1. óta folyik gyermek- és haemophilia-ellátás szétvált és a továbbiakban a fiatal felnőtt haemophilia-gondozás. Baranya megyei, majd később a Tolna megyei Osztályvezetői főorvosi kinevezésemmel a ko- gyermek haemophiliások ellátása is irányításom rábbi munkahelyemen, a PTE ÁOK Gyermek- mellett történt. klinikán 1988-ban megkezdett haemophilia elláNyilvántartásunkban jelenleg 30 vérzékeny betás – a gondozott betegek 98%-ával – Mohácsra teg szerepel, melyek több mint fele súlyos A-hakerült, ahol jelenleg a Dél-Dunántúl legnagyobb emophiliás, közöttük 5 gondozottban igazoltunk gyermek- és fiatal felnőtt vérzékeny beteg ellátá- klinikailag releváns inhibitor-státuszt. Két esetben sa történik. az eredményes immuntolerancia-indukció (ITI) az A veleszületett vérzékenység – különös tekin- inhibitorok teljes eradikációját eredményezte; totettel a haemophiliára – problémájával 1986-ban vábbi 1 betegben a high responder státuszt sikerült dr. Nagy Ibolya és dr. Losonczy Hajna, a POTE low responderré alakítani. Két felnőtt betegben – I. sz. Belgyógyászati Klinika Véralvadási Munka- haemophilia-kezelésük nem gondozónkban kezcsoportja vezetőinek inspirálására és támogatásá- dődött – inhibitor eliminációs kísérlet nem történt val gyermekgyógyász szakorvosként kezdtem el (1., 2. táblázat). foglalkozni. Ennek a munkának eredményeként 1. táblázat: Veleszületett vérzékenység jellemzői gondozottainkban

M

Immuntolerancia indukció (ITI) (fő) Nem Eredményes Részleges történt kísérlet

Gondozottak száma (fő)

Inhibitor előfordulás (fő)

Haemophilia- A

15

5/15

2/5

1/5

Haemophilia- B

1

1/1

-

v. Willebrand

12

-

FVII hiány

1

FXII hiány

1

Vírusfertőzés/hordozás (fő) HCV

HBV

HIV

2*/5

1/15

-

-

-

1/1

-

-

-

-

-

-

-

-

-

-

-

-

-

-

-

-

-

-

-

-

-

-

-

* utólagosan felnőttként kerültek gondozásunkba

2. táblázat: Haemophiliás gondozottak megoszlása a súlyosság szerint

6

Haemophilia súlyossága

Betegek száma (fő)

Haemophilia-A (fő)

Haemophilia-B (fő)

Súlyos (FVIII/FIX aktivitás <1%)

11

10/11

1/1

Mérsékelt (FVIII/FIX aktivitás 2-5%)

1

1/1

-

Enyhe (FVIII/FIX aktivitás 5-30%)

4

4/4

-


Súlyos, FIX tartalmú készítményekre anaphylaxiával és magas inhibitor titerrel reagáló B- haemophiliás gondozottunkban az ITI indukció ismert súlyos szövődményei miatt inhibitor eradikációt nem kíséreltünk meg, ezen fiatal gyógykezelése és gondozása mind korábban, mind jelenleg is nagy körültekintést igényel. Valamennyi vérzékeny gondozottunk – így a haemophiliások – részére az orvosi ellátás, az alap véralvadási vizsgálatok, diagnosztika, laboratóriumi kontroll mind szakrendelés, mind fekvőbeteg ellátás formájában a nap 24 órájában folyamatosan biztosított. A faktoranalízist, inhibitor-szűrést, illetve az esetlegesen társuló thrombophilia markerek szűrését a PTE ÁOK Laboratóriumi Medicina Intézete végzi. A vírus szerokonverzió irányába korábban fél évente végeztünk vizsgálatokat. Miután minden gondozottunk rekombináns faktorpótlásban részesül, a vírusszerológiai vizsgálatok csak évente történnek. Nyilvántartásunkban jelenleg egy felnőtt HCV-infekcióban is szenvedő súlyos inhibitoros haemophiliás szerepel. Interferon terápiában részesült. Gondozását szoros együttműködésben a PTE ÁOK I. sz. Belgyógyászati Klinika Hepatológiai Gondozója végzi. A többi gondozottnál vírushordozás nem áll fenn. (1. táblázat) Külön csak haemophiliával foglalkozó egészségügyi személyzet (orvos/nővér/asszisztens) nem áll rendelkezésre, az ellátást a gyermekosztály személyzete biztosítja (ügyeleti időben is). A gondozói team három orvosból (1-1 gyermekgyógyász/haematológus és orthopéd szakorvos, 2 gyermekgyógyász-szakorvos jelölt), 2 nővérből és 2 asszisztensből áll. A rendszeres gyógytornász elérhetősége biztosított, miután kórházunk mozgásszervi rehabilitációs és fizikoterápia osztállyal rendelkezik. Reményeink szerint a gondozói team 2009 márciusától szakpszichológussal egészül ki. A haemophilia komplex ellátásának szempontjait már 1992-ben megfogalmaztuk, melynek lényege: több szakorvosból álló csoport hatékony együttműködése. A sikeres ellátás azonban nem valósulhat meg a gyermek szűkebb (család), valamint tágabb (óvoda, iskola) környezetének segítsége nélkül. Ez utóbbit szem előtt tartva szervezzük meg 1996 óta, évente egy alkalommal a helyi, illetve regionális haemophilia-napot, melyen a haemophiliás gyermekek és családtagjaik, a vérellátásban dolgozók, az iskolai és óvodai pedagógusok és (sajnos csak kevesen!) a háziorvosok vesznek részt.

A komplex ellátás szempontjai: 1. Felkészülés a kontrollált otthoni kezelésre (KOK) 2. Rendszeres mozgás 3. Ízületi státusz felmérése és nyomon követése diagnosztikus módszerekkel 4. Rendszeres szűrővizsgálat HCV-, HBV-, HIV-, illetve parvovírusra 5. A haemophiliás gyermek és családjának genetikai vizsgálata 6. Fogászati profilaxis 7. Pszichés vezetés

Felkészülés a kontrollált otthoni kezelésre Bár a KOK bevezetésének jogi keretei csak 1999. január elseje után teremtődtek meg, az arra való felkészülés már hat évvel korábban megkezdődött, hiszen a bevezetést egy tanulási folyamat kell, hogy megelőzze. Gondozónk azt az álláspontot vallotta és vallja most is, hogy a kontrollált önkezelési program indítása nem képzelhető el egyik pillanatról a másikra. Megkezdése a gyermektől és családjától megfelelő szintű felkészülést és fegyelmezettséget kíván, ezért nyilvánvalóan lesznek olyanok, akiknél az otthoni kezelés bevezetése azonnal nem képzelhető el, de a fő cél, hogy haemophiliás gyermekeknél a lehető leg�gyorsabban primer profilaxis történjen. Minden kezelési programba felvett haemophiliás intenzív képzési tanfolyamon vesz részt. Felkészülésük kiscsoportokban, személyre szólóan történik. A vénaszúrási, fertőtlenítési és injekció beadási gyakorlatokat vénáskaron sajátítják el. Célunk hogy a gyermekek megbarátkozzanak a fecskendőkkel, szárnyas tűkkel és hogy önbizalmat nyerjenek. Fontosnak tartom hangsúlyozni, hogy a KOK-ra való felkészítést célszerű minél fiatalabb korban elkezdeni, mert ilyenkor a kisgyermek vállalkozó kedve, nyitottsága még elfedi az esetleges félelmeket, míg a nagyobb gyermek már felfogja a vénaszúrás jelentőségét, az ezzel járó fájdalmat és a félelmet is jobban átéli. A haemophilia edukáció eredményeként valamennyi súlyos, nem inhibitoros A-haemophiliás profilaxist (2 fő primer, 6 fő secunder) folytat. Egy haemophiliás család KOK edukációja jelenleg történik. Három fiatal, illetve felnőtt inhibitoros beteg on-demand kezelésben részesül. Az on-demand kezelést kapó további négy gyermek enyhe A-haemophiliás (FVIII aktivitás: 5-30%). A profilaxist folytató haemophiliások közül négy gyermek önmaga végzi a profilaxist (self treatment), míg további négy gyermek esetén a szülő a profilaxis kivitelezője. Valamennyi gondozottunk faktorpótlása rekombináns készítménnyel történik. 7


A szomatikus rehabilitációs mozgásterápia két fontos alkotóeleme az úszás és a gyógytorna, mely utóbbi során analitikus gyakorlatokat végzünk, melynek célja az izomrendszer erősítése, az ízületi funkciók javítása, az inaktivitásos csontritkulás megelőzése. Célunk, hogy a gyógytorna ne csak kampányszerűen történjen, hanem váljon a vérzékeny gyermek mindennapjainak részévé. Ezt segíti a gondozónk által készített mozgásterápiás oktatófilm (1995-től). Gondozottaink többsége testnevelési órán vesz, illetve vett részt, érdemjegyet kapott és sportol. Ugyanakkor hangsúlyozni szeretném, hogy a mozgásterápia – mint a komprehenzív haemophilia-ellátás egyik legfontosabb része – a jövőben igen jelentős továbbfejlesztést igényel gondozónkban.

Ízületi státusz felmérése és nyomon követése diagnosztikus módszerekkel

A haemophiliás gyermek életminőségét hos�szú távon az ismétlődő ízületi vérzések okozta destruktív elváltozás, az osteoarthropathia súlyossága és lokalizációja szabja meg, mely a napjainkban rendelkezésre álló faktorkészítményekkel megelőzhető. A faktorpótláson és a mozgáson túl azonban szükséges, hogy az ízületi vérzések okozta változások objektív, reprodukálható paraméterek segítségével mérhetők legyenek és ezáltal bizonyos időintervallumokban a változás mértéke és iránya összehasonlítható legyen. Az arthropathiás jelek megítélését a nemzetközi gyakorlatnak megfelelően 2006ig Gilbert ajánlása alapján végeztük, míg a korai ízületi károsodás megítélésére 1994-óta ízületi MR-vizsgálatot alkalmazunk, mely a Pécsi Diagnosztikai Központban dr. Dérczy Katalin irányítása mellett kezdődött és történik jelenleg is. A Gilbert-protokoll hiányosságainak ismeretében 2007-től Hillard és munkatársai által javasolt HJHS (Haemophilia Joint Health Score) pontrendszert használjuk. Gilbert ajánlása alapján elvégzett vizsgálataink szerint a profilaxist folytató haemophiliások döntő többségében enyhe arthropathiás jelek mutathatók ki (3. táblázat). Haemophiliás arhtropathia jellemzői gondozottainkban Profilaxis (9 fő) 2

On-demand (7 fő) 4

Enyhe (FVIII: 5-30%)

5

-

Közepesen súlyos

2

2

Súlyos

-

1

Lényegi elváltozás nélkül

*

8

FVIII aktivitás: 5-30%

Ugyanakkor MR-vizsgálattal közel 50%-kal csökken (!) az enyhe elváltozással rendelkezők száma. (4. táblázat) Haemophiliás arthropathia alakulása az MR-vizsgálatok alapján Súlyossági forma

Betegek száma (fő)

Nincs

0

Enyhe (FVIII: 5-30%)

4

Közepesen súlyos

7

Súlyos

1

Nem vizsgált

4

Mindez arra utal, hogy az MR-vizsgálat sokkal érzékenyebb módszer a korai, ún. szubklinikai vérzések okozta elváltozások identifikálására. Komprehenzív haemophilia-ellátáshoz tartozó fogászati ellátást a PTE ÁOK Fogászati és Szájsebészeti Klinika végzi döntő többségben. Fő hiányosság, hogy hiányzik a speciálisan vérzékeny betegek ellátására szakosodott szakember. A haemophilia-ellátáson túl az elmúlt két évtizedben gondozónk több olyan tevékenységet is kifejtett, mely nemcsak regionális, hanem országos jelentőséggel is bírt. Ezen aktivitásunkat az alábbiakban foglaljuk össze:

1.) Oktatófilmek

„Képes haemophilia” (1995. január): Oktatófilm haemophiliásoknak a Magyar Hemofília Egyesület felkérésére, a Haemophilia Világszövetség anyaga alapján. Haemophiliás gyermek (mozgásterápia): Oktatófilm haemophiliás gyermekek gyógytornájára. A film elkészítésében Szőgyéni Gizella gyógytornász és a POTE Oktatástechnikai csoportja segített.

2.) Új terápiás módszerek bevezetése: rFVIIa (inj. NovoSeven) 1999. november 1.: Szövődménymentes centrális vénás kanül beültetés magas inhibitor titerű, súlyos B-haemophiliás gyermekben inj. NovoSeven adásával (Magyarországon elsőként, Prof. J. Ingerslew útmutatása alapján). 2002. március 12.: Szövődménymentes synovectomia magas inhibitor titerű, súlyos B-haemophiliás gyermekben inj. NovoSeven adásával (Magyarországon elsőként, Prof. J. Ingerslew útmutatása alapján).

3.) Haemophiliás arthropathia magyarországi epidemiológiájának vizsgálata

2007. április: „A haemophiliás arthropathia állapotfelmérése” protokoll kidolgozása és a vizsgálat elindítása 4-18 éves életkorú haemophiliásokban a Bayer Hungária Kft. támogatásával.


4.) Inhibitor-profilaxis 2008. április: „Új terápiás irányelvek a korábban még nem kezelt haemophiliás gyermek ellátására” protokoll kidolgozása nemzetközi tapasztalatok alapján (Haematológiai és Transzfuziológiai Szakmai Kollégium véleményezésével). (Megje-

lent a Vérzékenyek Lapja 2008. őszi számában.)

5.) Továbbképzés

Dél-Dunántúli Regionális Haemophilia Központtal szoros együttműködésben, rendszeresen, évente, szakmai tudományos jellegű továbbképzés megszervezése.

6.) Rehabilitációs táborok

Rendszeres egészségügyi személyzet (orvos-nővér) biztosítása az inhibitoros haemophiliások táborába, illetve vérzékeny gyermekek táboroztatása elsőként 2008-ban a magyar Bátor Tábor Alapítvány hatvani táborában.

Gondozói tevékenységünk legemlékezetesebb

pillanatainak egyike a „haemophiliás családi nap”, melyet kirándulás keretében általában évente egy alkalommal szervezi meg gondozónk kicsi és nagy haemophiliások és családtagjaik részére. A találkozó nem csak arra ad lehetőséget, hogy kötetlen formájában beszélgessünk a haemophiliával kapcsolatos problémákról (elért eredményeinkről, sikerekről), hanem arra is, hogy a családok egymással tapasztalatot cserélhetnek, így az újonnan diagnosztizált haemophiliásoknak a régiek bátorítást tudnak adni. A családnap a gondozó team és gondozottak részére egyaránt feltöltődést jelent és irányokat is mutat a jövőt illetően. Összességében tehát gondozói tevékenységünk irányai adottak, de néhány terület megújításra ill. kialakításra szorul. A jövő fő feladatának tartom, a haemophilia (és általában a vérzékeny) ellátás irányába elkötelezettséget, hivatást, empátiát érző fiatal munkacsoport kialakítását, illetve megerősítését, mely az eddig elért eredményeinket továbbviszi.



Tagdíjak

és adományok

Az újságba mindenkinek betettünk egy sárga postai befizetési csekket, mivel többen is kérdezték, hogyan tudnák támogatni az egyesületet, illetve jelezték, hogy szeretnének eleget tenni az éves tagdíjfizetési kötelezettségüknek. Közgyűlésünk több évvel ezelőtti határozata értelmében az egyesületi tagdíj évente fejenként 500 Ft. Ez jelképes összeg, mely csupán arra elegendő, hogy a Vérzékenyek Lapja postázásának éves költségét fedezze, sőt még arra sem, hiszen ha figyelembe vesszük, hogy a sárga csekken történő befizetés esetén a bank minimum 200 Ft jutalékot von le, akkor az 500 Ft-os befizetés mintegy 300 Ft-ra apad, ezért kérünk mindenkit, aki teheti, inkább a banki átutalást részesítse előnyben. Az egyesület OTP Banknál vezetett számlaszáma: 11707024-20272630-00000000. Úgyszintén kérjük mindazokat, akik ugyan nem tagjai az egyesületnek, de annak ismeretterjesztő és érdekvédő tevékenységét arra érdemesnek ítélik, legyenek szívesek a Magyar Hemofília Egyesület munkáját adományaikkal támogatni. Anyagi támogatásaikkal nemcsak programjaink megvalósításához járulnak hozzá, hanem egyben elvi támogatásukat is kifejezik, hogy helyes úton járunk, és hogy érdemes a munkánkat tovább folytatnunk. Mivel egyesületünk 1998 óta közhasznú társadalmi szervezet, a befizetésről adóigazolást tudunk kiállítani, amennyiben a csekken a név és cím mellett feltüntetik a befizető adóazonosító számát is. Úgyszintén kérjük önöket, hogy támogassák továbbra is a Magyar Hemofília Egyesület munkáját a jövő év elején esedékes személyi jövedelemadójuk 1%-ával. A felajánlásához két adat szükséges: A kedvezményezett neve: MAGYAR HEMOFÍLIA EGYESÜLET A kedvezményezett adószáma: 1 9 6 5 4 1 7 1 - 1 - 4 2 Minden egyes fillért az egyesületre, az egyesületi programok megvalósítására fordítunk; az egyesület munkájában mindnyájan társadalmi munkában veszünk részt. Az egyesület pénzügyeiről pontos és ellenőrizhető kimutatást vezetünk, szerény bevételeinkről és kiadásainkról az éves közgyűléseken pontosan beszámolunk. Természetesen minden egyéb támogatást is köszönettel veszünk: ha valaki munkájával, idejével vagy szaktudásával kíván hozzájárulni az egyesület sikeréhez, azért is hálásak vagyunk, hiszen mindig önkéntes segítőkben van a legnagyobb hiány. Bármilyen formában teszi is, ha támogatja a Magyar Hemofília Egyesületet, jó ügyet szolgál. A vérzékeny betegek nevében köszönettel: a Magyar Hemofília Egyesület vezetősége

9

Samantha C. Gouw és társai • Az inhibitor-képződés kezeléssel összefüggő rizikófaktorai (CANAL-vizsgálat)

Az inhibitor-képződés kezeléssel összefüggő rizikófaktorai (CANAL-vizsgálat 1,2)

Samantha C. Gouw, Johanna G. van der Bom és H. Marijke van den Berg BEVEZETÉS A hemofília A X-kromoszómához kötött örökletes véralvadási rendellenesség, melyet a VIII-as alvadási faktor hiánya okoz. Profilaktikus kezeléssel jelenleg a vérzékeny gyerekek már kedvező ortopédiai kimenetelre és magas szintű életminőségre számíthatnak. A súlyos A hemofíliás gyerekek 25%-ánál azonban gátló antitestek alakulnak ki a beadott VIII-as faktorral szemben. A nagy titerű inhibitorral rendelkező betegeknél jelentősen nő az életet potenciálisan veszélyeztető vérzések kockázata; ráadásul az ilyen betegek kezelése bonyolult és költséges. Számos olyan, magára a betegre jellemző tényező van, melyet kapcsolatba hoztak az inhibitor-képződéssel. Ilyen például az etnikum, a családban előforduló inhibitor-képződés és a VIII-as faktor génmutációjának típusa. Felvetették egyéb genetikai tényezők szerepét is (a HLA-komplex genotípusa, az interleukin-10 és a tumornekrózis faktor-alfa polimorfizmusai). A genetikai faktorok mellett azonban az egypetéjű ikrekben megfigyelt eltérő inhibitorstátusz arra utal, hogy környezeti rizikótényezők is befolyásolják a gátlótest képződést. Az inhibitor kialakulásának külső, befolyásolható okairól kevés és ellentmondásos adat áll rendelkezésre. Néhány vizsgálatban azt figyelték meg, hogy azoknál, akik fiatalabb korban részesültek az első FVIII-pótlásban, magasabb a kockázat, mint akiket később kezeltek először, más vizsgálatok azonban nem erősítették meg ezt az eredményt. Felmerült, hogy enyhe fokú hemofília A esetén az intenzív kezelés is rizikófaktor, mivel ezekben az esetekben műtét után gyakrabban alakult ki gátlótest. Felvetették a profilaktikus kezelés védő szerepét, de ennek megerősítésére további vizsgálatokat tartottak 

1. Megjelent: Blood, 2007. június 1., Vol. 109: 4648-4654 2. Megjegyzés: Terjedelmi okokból a cikk rövidített változa-

tát közöljük. A fordítás lektorálását és rövidítését, továbbá a kislexikon összeállítását Dr. Schlammadinger Ágota végezte. Amennyiben szüksége van a teljes cikkre akár angol, akár magyar nyelven, kérjük, vegye fel a kapcsolatot a Vérzékenyek Lapja szerkesztőségével.

10

szükségesnek. A befolyásolható kockázati tényezők adnak lehetőséget arra, hogy az inhibitorképződés előre jelezhető, esetleg megelőzhető legyen. A CANAL vizsgálat célja az volt, hogy megállapítsa: a korábban nem kezelt, súlyos A hemofíliás betegekben a klinikailag jelentős inhibitor-képződés összefüggést mutat-e a beteg korával az első kezeléskor, a kezelés intenzitásával és a rendszeres profilaxissal. A VIZSGÁLAT KIVITELEZÉSE A vizsgálók 13 európai és 1 kanadai centrum 366 súlyos A hemofíliás (VIII-as faktor aktivitás <0,02 IU/ml) betegének adatait tekintették át. A betegek 1990 és 2000 között születtek és az első faktorpótlástól kezdve egyetlen központban kezelték őket. Az adatokat a betegek orvosi dokumentációjából és kezelési naplóiból gyűjtötték össze. A betegekre vonatkozóan a következő adatokat rögzítették: születési dátum, FVIII-aktivitás, etnikum, hemofília és inhibitor-képződés a családban, a szoptatás időtartama és a FVIII-gén mutációja. Rögzítették emellett az összes faktorpótló infúzió részleteit, amíg el nem értek 50 expozíciós napot, vagy amíg a gátlótest megjelent. Ezek az adatok az infúziók dátumát és dózisát, az FVIII-készítmény típusát, a kezelés indokait, a vérzések fajtáit és a műtéteket jelentették. Az inhibitor-képződés megfelelő értékelése érdekében részletesen rögzítették az elvégzett gátlótest vizsgálatokat. EREDMÉNYEK A betegek jellemzői 82 betegben (24%) alakult ki klinikailag jelentős inhibitor, közülük 69 betegnek (19%) magas volt a gátlótest titere (>5 BE), 18-nak (5%) pedig alacsony (<5 BE). 17 betegben 0,6-1,0 BE/ml értékű, határértéken pozitív inhibitortitert találtak egy alkalommal, a VIII-as faktor normál visszanyerhetőségével; ezek a betegek nem elégítették ki a klinikailag jelentős inhibitortiter kritériumait. Az inhibitorok megjelenési idejének középértéke 14 expo-


zíciós nap volt, az életkor medián értéke 15 hónap. Az első FVIII-expozíció és a gátlótest kialakulása között eltelt idő középértéke 6 hónap volt.

Az inhibitor-képződés kockázatának összefüggése a betegek jellegzetességeivel Azoknál a betegeknél, akiknek a kiindulási FVIII-aktivitása 0,01 IU/ml alatt volt, az inhibitor-képződés kockázata több mint kétszer magasabb volt, mint a 0,01-0,02 IU/ml FVIII-aktivitás esetén. A betegek felénél (46%) szerepelt hemofília a családi anamnézisben. Az inhibitorképződés kockázata hasonló volt a pozitív és negatív családi anamnézisű betegek esetében. Az inhibitor-képződés rizikója háromszor magasabb volt azoknál a betegeknél, akiknél a családban előfordult gátlótest, mint azoknál, akiknél a családi anamnézis negatív volt. 132 (36%) betegtől álltak rendelkezésre adatok a szoptatásról. Az inhibitor-képződés kockázata hasonló volt a szoptatott és a nem szoptatott betegek esetében. A VIII. faktor génmutációjának típusa 312 betegnél (85%) volt ismert. Az összes inhibitor-képződés előfordulása nagy deléciók esetén 30% volt, nonsense mutációk esetén 37%, 1. és 22. intron inverzió esetén 31%, kis deléciók/inszerciók esetén 22%, missense mutációknál 8%, egyéb (a hasítási helyet vagy a promoter régiót érintő) mutációknál 0%. A nagykockázatú mutációknál az inhibitor-képződés rizikója 2,8-szor volt magasabb, mint az alacsony rizikójú mutációk esetében.

Az inhibitor-képződés kezeléssel összefüggő kockázata az első expozíciós napon 1. É l e t k o r az első VIII. faktor-exp o z í c i ó k o r. Az első VIII-as faktor beadásakor a betegek életkorának középértéke 11 hónap volt. A klinikailag jelentős inhibitor-képződés előfordulása az első kezeléskor egy hónaposnál fiatalabb betegek esetében 41% volt, 1-6 hónapos életkor esetén 30%, 6-12 hónapos kornál 23%, 12-18 hónapos kor esetében 20%, az először 18 hónapos kor után kezelteknél pedig 18%. A teljes csoportban észlelhető összefüggés az első kezeléskori életkor és az inhibitorképződés kockázata között nagymértékben csökkent, miután az értékeket a különböző módosító tényezőkkel korrigálták. 2. Az első VIII. faktorpótlás oka. Azoknál a betegeknél, akiknél az első kezelésre sebészeti beavatkozás miatt került sor, markánsan magasabb volt az inhibitor-képződés kockázata (65%), mint azoknál, akiket vérzés miatt vagy profilaktikus céllal kezeltek (23% és 22%). 3. Több napon át tartó kezelés. Ha a betegek vérzés vagy műtét miatt rögtön az első kezeléskor legalább öt egymást követő napon kaptak VIII-as faktorkészítményt, az inhibitorképződés kockázata 3,3-szor magasabb volt, mint azoknál, akik csak egy vagy két egymást követő napon részesültek faktorpótlásban. Az inhibitor-képződés kezeléssel összefüggő kockázata az első 50 expozíciós nap során 1. Több napon át tartó kezelés. Hasonlóan az első expozícióhoz, a bármely expozíció során az öt napos vagy azt meghaladó kezelési időtartam az inhibitor-képződés fokozott kockázatával járt együtt. 11


2. Nagyobb sebészeti beavatkozások. Összesen 84 nagyobb sebészeti beavatkozást végeztek el 80 (25%) betegnél. A bármelyik expozíciós napon előforduló nagyobb sebészeti beavatkozás az inhibitor-képződés fokozott, de kevésbé kifejezett kockázatával járt együtt, mint az első kezelési epizód során végzett műtét. A tartós nagyvéna kanül (az ún. Port-a-Cath) beültetéseket és az egyéb sebészeti beavatkozásokat külön is megvizsgálták. A Port-a-Cath beültetésével járó relatív kockázat 1,2, az egyéb sebészeti beavatkozások esetén pedig 2,0 volt. 3. Az expozíciós napok közt eltelt idő. Annak eldöntésére, hogy elsősorban az infúziók gyakorisága, a VIII-as faktor dózisa vagy mindkét tényező befolyásolja az inhibitorképződés kockázatát, ezeket a jellemzőket külön tanulmányozták. Ha az öt egymást követő expozíciós nap között eltelt idő 10 napnál rövidebb volt, az inhibitor-képződés relatív kockázata 1,9 volt az 50 napnál hos�szabb periódushoz viszonyítva, és 0,8, ha ez az idő 10-50 nap volt. A megfigyelt tendencia azonban kevésbé volt kifejezett, miután a különböző befolyásoló tényezőkkel korrigálták az értékeket. 4. A VIII. faktor dózisa. Az öt egymást követő expozíciós napon alkalmazott <35 IU/kg átlagos dózishoz képest a klinikailag jelentős inhibitor-képződés kockázata 1,4-szer volt nagyobb 35 és 50 IU/kg közötti dózis esetén, és 3,3-szor az 50 IU/kg feletti dózisnál. Ez az összefüggés az összes potenciális korrekció (például a beteg testsúlya az egyes expozíciós napokon) elvégzése után sem tűnt el. 5. Rendszeres profilaxis. A betegek több mint felénél kezdtek meg rendszeres, legalább hetente egyszer alkalmazott profilaxist az első 50 expozíciós nap során. A profilaxis elkezdésekor az életkor középértéke 20 hónap volt; a profilaxis indítására átlagosan 16 expozíciós nap után került sor. A betegek többségénél (88%) legalább hetente kétszer alkalmaztak profilaxist. A rend12

szeres profilaxis mellett az inhibitor-képződés kockázata 60%-kal alacsonyabb volt, mint a szükség szerinti kezelés során.

ÖSSZEFOGLALÁS A CANAL tanulmány célja annak vizsgálata volt, hogy súlyos A hemofíliában a gátlótest kialakulása összefügg-e a beteg első kezeléskor betöltött életkorával, a kezelés intenzitásával és a rendszeres profilaxissal. A szerzők azt találták, hogy öt korábbi vizsgálat eredményével egybehangzóan az inhibitor-képződés előfordulása nagyobb a VIII-as faktorral fiatal korban kezelt fiúk között. A korábbi vizsgálatok azonban nem korrigálták az eredményeket a kezelés intenzitásával, ami a jelen vizsgálatban nagyrészt felelős volt ezért az összefüggésért. A CANAL vizsgálat eredményei szerint az életkor az első expozíció idején kapcsolatban áll az inhibitor-képződéssel, de ezt az összefüggést a kezelés intenzitása magyarázza. A tanulmány megállapítása szerint a sebészeti beavatkozások és az öt egymást követő napot meghaladó kezelés markánsan fokozza az inhibitor-képződés kockázatát. Biológiai szempontból logikus a feltételezés, hogy az intenzív kezelés időszakaiban a betegeknél fokozott az inhibitor-képződés kockázata, mivel a nagyobb vérzések és műtétek szövetkárosodást és gyulladást okoznak. A sérült sejtekből kiáramló vészjelző molekulák aktiválják az antigéneket prezentáló sejteket, amelyek a VIII-as faktor antigént is prezentálják, miközben fokozzák a T-limfocitákat


stimuláló jelátvivő molekulák termelését. A T-limfociták pedig serkentik a B-limfociták antitest-termelését. Immunológiai vészjelző molekulák hiányában a VIII-as faktor infúziók – például a profilaktikus faktorpótlás során – az immunválasz gátlásához vezethetnek a VIII-as faktor specifikus T-limfociták perifériás anergiája révén. A vizsgálat adatai szerint a rendszeres profilaxisban részesülő betegeknél az inhibitor-képződés kockázata 60%-kal alacsonyabb volt. Ez egyértelműen megerősíti a profilaktikus kezelés protektív hatásával kapcsolatos korábbi felvetéseket. A CANAL vizsgálat megerősítette azokat a korábbi eredményeket is, amelyek az inhibitor kialakulásának fokozott kockázatáról számoltak be a családi anamnézisben szereplő inhibitor-képződés, valamint a VIII-as faktor

génjének nagy deléciója, nonsense mutációja vagy a 22. intron inverziója esetén. A korábbi megfigyelésekkel összhangban nem találtak kapcsolatot a szoptatás és az inhibitor-képződés között. Mivel a betegek túlnyomó része fehérbőrű volt, az etnikum kockázatbefolyásoló hatását nem tudták vizsgálni. A CANAL tanulmány eredményei alapján lehetséges a korábban nem kezelt súlyos hemofíliás betegeknél a VIII-as véralvadási faktor ellenes antitestek termelődésének kockázatát előre jelezni és esetleg csökkenteni is. Annak eldöntése, hogy specifikus terápiás protokollok – pl. a korai elektív műtétek kerülése vagy a korán elkezdett rendszeres profilaxis – milyen mértékben csökkentik az inhibitor kialakulásának kockázatát, ilyen célkitűzéssel végzett későbbi tanulmányok feladata.

KISLEXIKON Inhibitor: gátlótest, a hemofília kezelésére beadott faktorkészítmények ellen a beteg szervezet által termelt ellenanyag (antitest), a faktorpótlás nemkívánatos komplikációja HLA-komplex: (Human Leukocyta Antigen) az emberi 6-os kromoszómán levő gének egy csoportja, melyek az immunrendszer működéséhez, az antigén felismeréshez, a szervtranszplantációhoz fontos fehérjéket kódolnak Polimorfizmusok: a gének normál körülmények között is előforduló változatai a népességben Mutáció: a genetikai anyag megváltozása, mely kóros fehérje képzését vagy a fehérje képződés teljes elmaradását eredményezi. Deléció: a mutációk egy típusa, a genetikai anyag egy kisebb-nagyobb szakaszának elvesztése Inszerció: a mutációk egy típusa, plusz genetikai anyag beépülése Inverzió: a mutációk egy típusa, a genetikai anyag egy részének megfordulása a kromoszómán belül Nonsense mutáció: a genetikai anyag olyan megváltozása, melyet a fehérje képzés során a keletkező molekula idő előtti befejezését, azaz működésképtelen fehérjét eredményez Missense mutáció: a genetikai anyag olyan megváltozása, mely a DNS információjának fehérjébe történő átírásakor kóros szerkezetű fehérje képződését eredményezi Intron: a gén olyan szakasza, melynek információját a képződött fehérje nem tartalmazza

13

HCV proteáz inhibitor a Tibotectől

HCV proteáz inhibitor a Tibotectől Fordította: Dr. Varga Gábor 008 októberében elkezdődött a Tibotec és a Vertex cég által közösen kifejlesztett telaprevir (korábbi nevén: VX-950) HCV proteáz inhibitor III. fázisú nemzetközi klinikai vizsgálata azon betegeknél, akik a korábbi hagyományos (pegilált interferon+ribavirin) kezelésre nem reagáltak. A Tibotec a Johnson & Johnson cégcsaládhoz tartozó, belgiumi székhelyű globális gyógyszergyártó és -kutató cég, mely már eddig is jelentős eredményeket ért el a HIVgyógyszerek kifejlesztése terén.

2

Tekintettel arra, hogy a krónikus hepatitis C fertőzés elleni kezelés rendkívül költséges, súlyos mellékhatásokkal jár, ráadásul a hatékonysága is csekély, a kutatócégek olyan antivirális molekulákat igyekszenek kifejleszteni, melyek a vírus életciklusának valamelyik szakaszát gátolják (ez a stratégia STAT-C néven ismert). A REALIZE (Re-treatment of Patients with Telaprevir-based Regimen to Optimize Outcomes) névre keresztelt klinikai vizsgálatban a telaprevirrel kombinált Peg-IFN+RBV terápia hatékonyságát, biztonságosságát és tolerálhatóságát kívánják összehasonlítani a jelenleg standard kezelésnek számító PegIFN+RBV terápiával. A REALIZE egy olyan III. fázisú, randomizált (véletlenszerűen kiválasztott betegeken végzett), placebo-kontrollált, kettős vak klinikai vizsgálat, melynek keretében két fő regiment (kezelési eljárást) vizsgálnak több mint 72 héten keresztül: az egyikben két változatban a pegilált interferon és ribavirin mellé 8 óránként 750 mg telaprevirt adnak a betegeknek, a másikban pedig hagyományos Peg-IFN+RBV-nel kezelik a betegeket. Ez az első olyan III. fázisú STAT-C vizsgálat, melybe a korábbi kezelésre egyáltalán nem reagáló betegeket vonnak be. A vizsgálatban háromféle beteg vehet részt: •

•

14

a hagyományos kezelésre egyáltalán nem reagáló betegek (null responders), akiknél a korábbi 12 hetes terápiával kevesebb, mint 2 log HCV vírusszám csökkenést lehetett csak elérni; részlegesen reagáló betegek (partial

•

responders), akiknél a HCV vírusszint legalább 2 loggal (nagyságrenddel) csökkent a korábbi 12 hetes kezelés során, de a vírus sosem volt kimutathatósági szint alatt, visszaeső betegek (relapsers), akiknél a HCV vírus szintje a korábbi 12 hetes kezelés során a kimutathatósági szint alá csökkent, de akiknél később mégiscsak megjelent a vírus.

A vizsgálatban mintegy 650 hepatitis C fertőzött beteg vesz részt (300 nem vagy csak részlegesen reagáló és 350 visszaeső) több mint 100 központban az Egyesület Államokból, Európából és a világ egyéb részéből. Az amerikai vizsgálóközpontokban már elkezdték kiválasztani a résztvevő betegeket, s a többi nemzetközi központban is heteken belül megkezdik a válogatást. A REALIZE klinikai vizsgálat elsődleges célja, hogy tartós virológiai választ érjenek el a betegeknél (SVR), vagyis a hepatitis C vírus a kezelés befejezését követő 24 hét után is kimutatható szint alatt maradjon (< 10 IU/ mL). A vizsgálatban három kezelési csoportot alakítanak ki: 1.) A beteg 8 óránként 750 mg telaprevirt kap 12 héten keresztül standard dozírozású PegIFN+RBV-nel együtt, melyet telaprevir nélküli Peg-IFN+RBV kezelés követ 36 héten át. 2.) Késleltetett kezdéssel a beteg először csak Peg-IFN+RBV-t kap 4 héten keresztül, majd ezt követi 12 héten keresztül a 8 óránként adagolt 750 mg telaprevir standard dozírozású PegIFN+RBV-nel együtt, amit telaprevir nélküli Peg-IFN+RBV kezelés követ 32 héten keresztül, 3.) Kontrollcsoport: standard dozírozású PegIFN+RBV 48 héten keresztül. A betegeket mindegyik kezelési csoportban a kezelés befejezését követően 24 hétig nyomon követik, hogy értékeljék a tartós virológiai választ. Forrás: www.hivandhepatitis.com

Fibroscan Magyarországon

Új lehetőség a májkárosodás megítélésére, ha a májbiopszia ellenjavallt, Pl. haemophiliában FIBROSCAN® A májfibrosis meghatározásának új, non-invazív módszere Felhasználási területe: idült diffúz májkárosodásokban, mint krónikus C vagy B hepatitis alkoholos vagy gyógyszeres májkárosodás zsírmáj, autoimmun hepatitis, stb. alkalmas a májkárosodás azaz a fibrosis mértékének megállapítására, a cirrhosis igazolására, vagy kizárására, kórfolyamat követésére (romlás/javulás). További fontos indikációi: tervezett műtét vagy gyógyszeres kezelés előtt a máj állapotának felmérésére (különösen kemoterápia, potenciálisan májkárosító gyógyszerek adása előtt). A vizsgálat helyszíne:

BUDAI HEPATOLÓGIAI CENTRUM A Gasztroenterológiai Szakmai Kollégium által a krónikus vírushepatitisek kezelésére kijelölt centrumok sorába akkreditált hepatológiai magánrendelés Budapest II. ker. Bem József u. 7. I. emelet (Oxivit Orvoscsoport) http://www.oxivit.hu

Szakmai információ és előjegyzés a májbeteg szakrendelésre: Tel.: 06-20-9118677 A vizsgálat fájdalmatlan, semmiféle előkészítést nem igényel.

Fibroscan vizsgálatra előjegyzés telefonon: 06-20-445-3140 A vizsgálat OEP befogadása, és finanszírozása folyamatban van, ennek megtörténtéig a vizsgálatért fizetendő térítési díj: 19 600 Ft

A térítési díj kifizetésétől a Májbetegekért Alapítvány előzetes írásbeli kérelem alapján eltekinthet.

Májbetegekért Alapítvány

Fővárosi Szent László Kórház

Horváth Gábor dr. az orvostudomány kandidátusa centrumvezető főorvos

(Hepatologia - Gastroenterologia) Bejegyezve: Főv. Bír. 60492/96. OTP Bank: 11709002-20095998 Adószám: 18227743-2-43 Telefon/Fax: 455-8127 1097. Budapest, Gyáli út 5-7. http://www. majbeteg.hu/

A hemofíliás betegek fordulhatnak a Magyar Hemofília Egyesülethez, amely átvállalja a térítési díjat!

15

Hírek dióhéjban

Hírek dióhéjban Fordította és összeállította: Dr. Varga Gábor Batthyány-Strattmann László díj haematológusoknak 2008. október 28-án az Egészségügyi Minisztériumban Batthyány-Strattmann László díjjal tüntették ki Dr. Jáger Ritát, az Országos Vérellátó Szolgálat Szombathelyi Területi Vérellátó Központ területvezető főorvosát, Dr. Marosi Anikót, a Fő-

társasági érdemrend lovagkeresztje birtokosa, az Academia Europaea, az American Society of Haematology, College de Biologie, az European School of Haematology Tudományos Tanácsának tagja, a Nobel-békedíjjal kitüntetett International Physicians for the Prevention of Nuclear War (IPPNW) alelnöke, az International Society of Blood Transfusion elnökségi tagja, az International Society of Haematology (ISH) elnöke, a WHO tudományos tanácsadója. Hollán Zsuzsa 1959 és 1985 között az Országos Vértranszfúziós Szolgálat igazgatója, majd 1985 és 1990 között az Országos Hematológiai és Vértranszfúziós Intézet főigazgatójaként tevékenykedett. Elsőként ismerte fel az emberi vérfesték ősi alfa-lánca megkettőződését (α-HB Buda, α-HB Pest). Kutatási területe volt a hemoglobin és a vérsejt membránszerkezete és működése, az immunreaktivitás, a leukémia és a vértranszfúzió. Forrás: www.mta.hu

Új VIIa faktor a láthatáron városi Önkormányzat Heim Pál Gyermekkórház II. számú Belgyógyászati Osztály főorvosát és Prof. Dr. Udvardy Miklóst, a Debreceni Egyetem Orvos- és Egészségtudományi Centrum Általános Orvostudományi Kar Belgyógyászati Intézet igazgatóját, egyetemi tanárt. Ugyanezen alkalommal az Egészségügyi Miniszter külön oklevélben ismerte el Dr. Kriván Gergely főorvos által vezetett Fővárosi Szent László Kórház Gyermekhematológiai és Őssejt-transzplantációs Osztálya munkatársainak kimagasló, példamutató munkáját is. Minden érintettnek szívből gratulálunk az elismeréshez, mely azt jelzi, hogy a haematológia területén szerencsére igazán elkötelezett orvosok dolgoznak a hemofíliásokért és az egyéb haematológiai betegekért. Forrás: www.eum.hu

Elhunyt Hollán Zsuzsa professzor 2008. október 31-én, életének 88. évében elhunyt Hollán Zsuzsa, az MTA rendes tagja, Állami Díjas kutatóprofesszor, a Magyar Köz16

2008 júniusában a biotechnológiai kutatócég, a Maxygen bejelentette, hogy megkapta az engedélyt a cég által kifejlesztett, MAXY-VII-nek nevezett következő generációs VIIa faktor Ib fázisú kísérleteinek megindítására az Egyesület Királyságban. A MAXY-VII az inhibitoros betegek kezelésére szolgáló továbbfejlesztett rekombináns készítmény, mely a preklinikai állatkísérletek, valamint az in vitro vizsgálatok szerint az eddigi VIIa faktor készítményeknél hatékonyabb és kedvezőbben adagolható. Forrás: www.maxygen.com

Donorkizáró rendelkezések felülvizsgálata Az Amerikai Orvosi Szövetség (AMA) nemrégiben közzétett beszámolójában felülvizsgálta a homoszexuális (MSM) populáció véradásból történő egész életre szóló kizárásával kapcsolatos korábbi álláspontját, s támogathatónak tartja, hogy ezen személyek az utolsó homoszexuális érintkezést követő 5 év elteltével donorok lehessenek. Az Amerikai Gyógyszerügyi Hatóság (FDA) vál-

Hírek dióhéjban

tozatlanul az egész életre szóló tiltás álláspontját képviseli. Forrás: www.ama-assn.org

Finnország: a donorkizáró rendelkezések nem törvénysértőek A finnországi ombudsman, Riitta-Leena Paunio közelmúltban közzétett álláspontja szerint nem tekinthető törvénysértőnek a Finn Vöröskereszt Vértranszfúziós Szolgálatának azon gyakorlata, mely a homoszexuális férfiakat teljes egészében kizárja a véradásból. Forrás: www.oikeusasiamies.fi

Májbetegségek Világnapja Szeptember 30-a a Hepatitis Világnapja, amelyet 2004-ben rendeztek meg először a betegeket képviselő szervezetek azzal a céllal, hogy felhívják a figyelmet a hepatitiszvírusok okozta krónikus májgyulladásra, kialakulásának okaira és a betegség korai felismerésének jelentőségére. A világon mintegy félmilliárd ember szenved rónikus hepatitis B vagy C fertőzésben, Magyarországon pedig a vezető halálozási okok között szerepel a krónikus májbetegség. Százezerre te-

hető a hazai hepatitis-fertőzöttek száma, de csak hétezret kezelnek, aminek fő oka, hogy a betegek sokszor nem is tudnak arról, hogy fertőzöttek. Forrás: www.weborvos.hu

Szájon át szedhető HCV proteáz inhibitort fejleszt a Roche 2008 novemberében a Roche, az InterMune és a Pharmasset cégek bejelentették, hogy ausztráliai és új-zélandi központokban megkezdték az INFORM-1 elnevezésű, szájon át szedhető kettős kombinációjú HCV-ellenes humán gyógyszerrel tervezett kísérletet, mely az első olyan vizsgálat, ahol az interferont szájon át szedhető két antivirális készítménnyel helyettesítik. A vizsgálat elején a 14 napos terápia során az R7227 (ITMN-191) proteáz inhibitor és az R7128 polimeráz inhibitor molekulák kombinációjának biztonságosságát és antivirális hatékonyságát elemzik a kezelést még nem kapott 1-es genotípusba tartozó HCV-fertőzött betegeknél. A közvetlen antivirális kombinációt vizsgáló kutatásnak az a célja, hogy értékelje a szájon át szedhető, interferon-mentes kombináció hatékonyságát a C hepatitis kezelésében. Forrás: www.hcvadvocate.org

W F H KÖZLEMÉNY a von Willebrand betegségre kapható homeopátiás szerekről A Haemophilia Világszövetség (WFH) Orvosi Tanácsadó Testülete a von Willebrand betegség kezelésére az interneten hatékony szerként hirdetett és árult két készítménnyel (Wilbrintin és Willetab) kapcsolatban tájékoztatja a vérzékeny közösséget, hogy azok olyan szájon át szedhető növényi, illetve homeopátiás készítmények, melyek higított formában növényi és kémiai összetevőket (pl. ammónium-kloridot és káliumnitrátot) tartalmaznak, de von Willebrand faktor nem találhatók bennük, és nem is léteznek olyan klinikai vizsgálati eredmények, melyek alátámasztanák ezen szerek hatékonyságát. A készítményeket európai székhelyű cégek árulják, s mivel természetes anyagokat tartalmaznak, az európai hatóságok engedélye vagy felügyelete nélkül is értékesíthetők. Tekintettel arra, hogy nincsenek olyan bizonyítékok, melyek a készítmények klinikai hatékonyságát alátámasztanák, illetve azok használatát a gyógyszerengedélyező hatóságok sem hagyták jóvá, a Haemophilia Világszövetség Orvosi Tanácsadó Testülete a 2008. június 3-i ülésén elfogadott döntése értelmében nem ajánlja ezeknek a szereknek a használatát vagy értékesítését a von Willebrand betegség kezelésére. 17

Beszélgetés Dr. Bodó Imrével

Beszélgetés Dr. Bodó Imrével Riporter: Futács Adrienn

A

z idei évben megnyílt a második fővárosi hemofília gondozó a Szent László Kórházban. A Hematológiai és Őssejt-transzplantációs Osztály (osztályvezető főorvos: dr. Masszi Tamás) keretei között működő részleg vezetőjével, Dr. Bodó Imrével beszélgettem arról, hogy milyen lehetőségek állnak a vérzékeny betegek rendelkezésre. Dr. Bodó Imre 1959-ben született. A rendszerváltás után 10 évig Amerikában élt családjával, ahol az egyik kiemelkedő orvosi egyetemen – a St. Louis-i Washington Egyetemen – a kutatómunka mellett orvosként dolgozott. Külföldön töltött évei alatt több vezető orvosi újságban jelent meg elsőszerzős cikke, többek közt a New England Journal of Medicine-ben is. Három amerikai szakvizsgát szerzett: hematológiából, belgyógyászatból és onkológiából. 2000-ben tért vissza Magyarországra. Szakterülete és fő kutatási területe a Willebrandbetegség. Hazatérése után a magyarországi 3-as típusú von Willebrand-kór genetikájának feltérképezésén dolgozott. E területen elért eredményei között a legérdekesebb egy olyan mutáció fölfedezése, mely a magyar betegek jelentős részében jelen van, és a világon máshol eddig még nem írták le. A kutatás mellett az egyetemi oktatásban is jelentős szerepet vállal, mely ugyancsak szívügye. Élete során számos hemosztázis laborba látogatott el, és néhányban dolgozott is, az USA-n kívül is,

mint pl. a milánói hemofília központban. Útjai során a világban sok vezető szakemberrel került személyes, jó kapcsolatba – mint Evan Sadler, a von Willebrand-betegség egyik elismert szakembere, vagy Pier Mannucci, a hemofília szakterület egyik vezető szakértője. Hazatérte után az Egyetemen (SOTE) létrehozott egy hemosztázis (véralvadási) labort, mely később átköltözött ide, a Szent László Kórházba. Ez a tavaly megszűnt OGYK laboratóriumának szétesése folytán támadt nagy hiányt pótolta, és azóta is a legjobban működő hemosztázis labor a fővárosban. Üdvözlöm Doktor Úr! Kérem, mutassa be pár szóban az új hemofília-gondozót! Milyen környezetre számíthatnak az ide érkező vérzékeny betegek? Ez az osztály és az ambulancia is a valamikori Országos Haematológiai Intézet utódja, olyan értelemben, hogy az itt dolgozó 25 hematológus szakorvos közül sokan érkeztek onnan. Hematológusok ilyen nagy létszámban együtt sehol nem dolgoznak az országban, és mindegyikük évtizedeken keresztül látott el hemofíliás betegeket ügyeletben és munkaidőben egyaránt. Az ambulancia ugyanabban az épületben működik, ahol a csontvelő transzplantációs és hematológiai betegek ellátása folyik, tehát ahol infúziós kezelésekre vannak berendezkedve. Bár a hemofília lehetőleg minél kevésbé kórházi betegség, olykor mégis szükséges a fekvőbeteg osztályon történő ellátás. Fontos tehát, hogy nálunk a járóbeteg-rendelés osztályos hátterét a vérzékenységben járatos hematológusok biztosítják. Ráadásul hemosztazelógus telefonon éjjel-nappal elérhető. A hemosztázis labor jól működik itt az épületen belül, így az eredményeket gyorsabban kapjuk meg. A GYES miatt távollévő orvost nem számítva jelenleg három hemosztazeológia iránt elkötelezett kolléga is dolgozik a részlegen: dr. Dolgos János, dr. Várkonyi Andrea és jómagam. A hematológiai ellátáson kívül, milyen egyéb szolgáltatások állnak a betegek rendelkezésére? Ami a testvérszakmákat illeti, itt a házon belül van gasztroenterológia és hepatológia. A Stomatológiai Intézettel együtt dolgozunk, a fogászattal kapcsolatban Dr. Korchma Enikővel állunk együttműkö-

18

Beszélgetés Dr. Bodó Imrével

désben. Ortopéd sebészet ugyan helyben nincsen, de a kórháznak nagy Traumatológiai osztálya van a Merényi telephelyen, amelyet, az ortopédiával rokon szakma lévén, az orvosok gyakran kettős szakvizsgával művelnek. Sebészet a közelben lévő Szent István Kórház Telephelyen található. Ezeket az osztályokat hol találják meg a rászorulók a kórházban? A rendelések különálló épületekben vannak. Azt tervezem, hogy szervezünk majd közös rendelést, amikor hetente vagy kéthetente egy bizonyos napon idejönne a hepatológus, a szájsebész és együtt néznénk meg a beteget. Tehát a cél, hogy ez egyfajta integrált ellátás legyen, de ez még tervezés alatt van. Ezek szerint, ha ezek az elképzelések megvalósulnak, a betegeket a társzakmák művelőivel közösen nézné meg a hemofíliában járatos szakorvos? Reményeim szerint igen. A fogászati rendelést nehezebb lesz megoldani, mivel az eszközöket is igényel, így lehetséges, hogy egy bizonyos kijelölt rendelőben lesz ez a közös vizsgálat. A hepatológia és az ortopédiai konzultáció, illetve vizsgálat lehetne itt helyben, nyilván, ha valamilyen beavatkozásra lenne szükség, arra már máshol kerülne sor. Mindenesetre ezek még csak elképzelések. A faktorellátással kapcsolatban melyek a fontos tudnivalók? Ezzel nincs probléma. Minden betegnek, aki szerepel az itteni rendszerben, rendelkezésére áll megfelelő mennyiségű készítmény. Új betegek faktorellátása is biztosított, miután felvettük őket a nyilvántartásba. Kérjük, hogy a nyilvántartásba vétel céljából munkaidőben jelentkezzenek a betegek. Van az osztályon lehetőség gyógytornára, akár csoportokban is? Van gyógytornászunk, aki lelkesen foglalkozik a hemofíliásokkal itt az osztályon, folyamatosan mozgatja az ide érkező betegeket. Amennyiben igény van csoportos tornára, az is megszervezhető, ugyanis a kórház területén van egy gyógytornaterem. Itt egyéni vagy csoportos foglalkozást egyaránt lehet tartani. Szeretettel várjuk minden érdeklődő, tornázni vágyó hemofíliás beteg jelentkezését a Szent László Kórház hematológiáján, Dr. Bodó Imrénél

a 06-30-450-4483 telefonszámon, valamint Egyesületünk, illetve Szerkesztőségünk elérhetőségein. Dr. Dolgos Jánosnál, illetve Várkonyi Andrea doktornőnél szintén lehet jelentkezni. A már említett jövőbeli elképzelések mellett akad még valamilyen lehetőség? Még nem is beszéltünk arról, hogy a tervek szerint 2009-ben elkészül az új épületet (a kórház 22-es pavilonja), melynek átadását jelentős ös�szeg ráfordításával, a XXI. századi ellátási szintnek mindenben megfelelő színvonalon 2009. végére tervezik. Ezen kívül igény esetén csoportot is létre lehetne hozni, ahol a betegek délutánonként ös�szegyűlnének és megoszthatnák tapasztalataikat egymással, megbeszélhetnék problémáikat egy orvossal vagy pszichológussal. Jelentkezni, illetve az igényt jelezni a már fent említett helyeken lehet. Nemcsak betegek visszajelzését várjuk, hanem pszichológusokét is, akik örömmel segítenék munkánkat és betegeink lelkének ápolását! A Szent László Kórház hemofília gondozójának kapui nyitva állnak a vérzékeny betegek előtt. Kívánom, hogy minden nagyszerű elképzelés valóra váljon, és sokaknak lehessen része ebben a jól szervezett ellátásban. Köszönöm a beszélgetést! 19

Radnóti Balázs • Dr. Varga Gábor • Győri Hemofília Nap

Győri Hemofília Nap Radnóti Balázs és Dr. Varga Gábor

A

Magyar Hemofília Egyesület az OVSZ Győri Regionális Vérellátó Központjával közösen egy egész napos Hemofília Napot szervezett október 28-án a győri Petz Aladár Megyei Oktató Kórházban. A rendezvényen mintegy 50-en vettek részt: orvosok, vérellátási szakemberek, a kórház szakorvosai, a helyi vérellátóhoz tartozó hemofíliás betegek, az egyesület vezetősége, több egyesületi tag a fővárosból és vidékről, gyógyszercégek képviselői, valamint újságírók és a helyi Revita TV forgatócsoportja. Jöttek betegek és orvosok Győrből, Szombathelyről, Sopronból, Mosonmagyaróvárról, Zalaegerszegről és Budapestről.

Az eseményt a kórház főigazgatója, Dr. Varga Gábor nyitotta meg, majd hat előadás hangzott el. A főigazgató főorvos bevezetőjében elmondta: a Petz Aladár Kórház Észak-Dunántúl legnagyobb kórháza, másfél millió lakost lát el. A hatalmas épület 28 osztálynak és a Győri Regionális Vérellátó Központnak ad helyet. Az első előadást a Bécsi Egyetemi Klinika (AKH) nemzetközi hírű hematológus főorvosa, Prof. Dr. Ingrid Pabinger tartotta angol nyelven az ausztriai hemofília ellátásról és az osztrák betegek társadalmi beilleszkedéséről. (A tolmács szerepét a budapesti Szent László Kórház hematológus főorvosa, Dr. Bodó Imre látta el.) Pabinger professzor as�szony háromrészes előadásában elsőnek az osztrák hematológusok és a betegek közti együttműködésről és párbeszédről beszélt. Az orvosok és a betegek közösen, egyénre szabottan döntik el, hogy milyen készítményt használjon a beteg: plazmaeredetű vagy rekombináns faktort. Az orvosok senkit nem próbálnak rábeszélni semmilyen készítményre, az előnyök és a hátrányok alapos mérlegelésével döntenek az alkalmazott készítménytípus felől. Pabinger profes�20

szor szerint nem áll rendelkezésre elég információ arról, hogy egyértelműen el lehessen dönteni, melyik gyógyszertípusnál nagyobb az inhibitor-képződés kockázata. Az előadás második része az ausztriai hemofíliaellátás jelenlegi helyzetéről szólt. Az országban 8 kezelőközpont működik. Mindössze 264 A és 41 B hemofíliás beteget tartanak nyilván. Meglepő volt hallani, hogy az országos kataszter csak nemrég készült el, az adatok még nem teljesek. A legnagyobb létszámú korosztály a 18-50 év közötti (155 beteg), a betegek átlagéletkora 30 év. Az inhibitorosok száma csupán 10. A harmadik rész az osztrák hemofíliások szociális helyzetével foglalkozott. A Dr. Hubert Hartl-lal, az Osztrák Hemofília Egyesület nemrégiben elhunyt vezetőjével közösen készített felmérésben 53 súlyos hemofíliás felnőtt körülményeit hasonlították össze 104 hasonló korú egészséges felnőttéivel. Kiderült, hogy a betegcsoport tagjai között a kontrollcsoporthoz viszonyítva többen élnek házasságban (57% vs. 39%); a gyermekek számaránya hasonló mindkét csoportban (47% vs. 42%); a képzettségi szint is hasonló. A hemofíliások társadalmi beilleszkedése teljesnek tekinthető. Végül a Professzor Asszony kifejtette: legfőbb célkitűzéseik közt szerepel, hogy a faktorok hozzáférhetősége és ingyenessége fennmaradjon; nagyobb legyen a rekombináns készítmények aránya és a fiatal orvosok figyelmét felhívják a véralvadási betegségekre. Hallgatói kérdésre Ingrid Pabinger elmondta: Ausztriában 1981-ben ismerték fel először az AIDS tüneteit egy vérzékeny betegnél. Akkor még nem volt bizonyos, hogy a betegség vérrel terjed, de 1982-


ben minden hemofíliást megvizsgáltak, vért vettek tőlük, melyet konzerváltak egy később elvégezendő vizsgálat céljából, de utóbb kiderült, a betegek többsége ekkor már fertőzött volt. A ’80-as évek elején a fiatal betegeket átállították a Behring cégnek abban az időben kifejlesztett vírusinaktivált faktorkészítményére (Beriate), amivel az újonnan kezelt betegeknek nemcsak a HIV-, hanem a HCV-fertőzését is sikerült megakadályozni. A lefagyasztott vérek későbbi vizsgálatából kiderült, hogy 1982 előtt már 66 hemofíliás fertőzött volt HIV-vírussal Ausztriában, ezen időpontot követően viszont csak hatan lettek HIV-pozitívak. Jelenleg Ausztriában nagyon egyszerűen jutnak faktorhoz a betegek: kezelőorvosuktól – akit évente kétszer kell felkeresniük – telefonon rendelik meg a szükséges adagot, a kezelőorvos a faktort felírja receptre, ezt elfaxolja a gyógyszertárba, amelyik a készítményt kiszállítja a beteg lakására. A faktorokat bármilyen orvos felírhatja (tehát nemcsak szakorvos!) és minden gyógyszertár jogosult a készítmény forgalmazására. A társadalombiztosítás nem korlátozza a felhasználást, és nem írja elő, hogy milyen típusú készítményt használhat a beteg.

A második előadást Prof. Dr. Rácz István, a Petz Aladár Kórház gasztroenterológus és hepatológus főorvosa tartotta a hepatitiszes betegek kezelésének lehetőségeiről. Rácz professzor emlékeztetett rá: a 90-es évek elején Dr. Vörös Katalin, a helyi vérellátó központ főorvosa kezdeményezte a gasztroenterológus és hepatológus szakorvosoknál, hogy kezdődjön meg a hepatitiszes betegek (nemcsak hemofíliások) kezelése a kórházban. A Professzor Úr ismertette a HCV vírus tulajdonságait (6 genotípusa van; hazánkban a betegek 90%-a az 1b típusba tartozik, ez a legnehezebben kezelhető változat); előfordulását (a világ népességének 3%-a, Európáénak 1,3%-a, Magyarországénak 1%-a fertőzött). A hepatitisz C népbetegség; az országban eddig 8000 beteg kapott kezelést, ugyanakkor évente 8000 beteg hal meg a betegség következtében, mely arra is visszavezethető, hogy

a HCV-nek nagyon sokáig nincsenek jellegzetes tünetei, legtöbbször csak célzott szűrővizsgálattal és későn derül ki a fertőzés. Rácz István professzor elmondta: a rendelkezésre álló érzékeny víruskimutatási eljárás (PCR-vizsgálat) és a korszerű kezelési mód (pegilált interferon + ribavirin) segítségével már alacsony vírusszám esetén is sikeres lehet a kezelés; az 1b genotípusú betegek több mint felénél érhető tartós eredmény. Májbiopszia (szövetmintavétel) a vérzékenyeknél nem kötelező, bár hasznos lenne, hiszen ez az egyetlen olyan módszer, mellyel pontosan felmérhető a máj állapota, viszont nagy a vérzésveszély. A (magyarországi) kezelés így alakult: 1988-ban jelent meg az interferon, 1996-tól alkalmazzák a ribavirinnel kombinált kezelést (a ribavirin önmagában nem elég hatásos), 2005-től alkalmazzák a pegilált interferont. A mai kezelési előírás szerint az 1-es genotípusú HCV-fertőzést 48 hétig, a 2-es típusút 24 hétig kell kezelni. A kezelés célja a vírus aktivitásának tartós visszaszorítása a kimutathatósági szint alá. Sajnos a terápiának sok súlyos mellékhatása van, a betegek egy része emiatt kénytelen abbahagyni a kezelést. Hazánk idén 4,5 milliárd forintot fordít a hepatitsz C kezelésére. Az előadás végén Rácz főorvos Dr. Kalász László alelnök kérdésére úgy válaszolt, hogy hemofíliásoknál nagyon fontos kezelni azokat is, akiket öt évvel ezelőtt az akkori szabályok szerint még nem kellett. Dr. Vörös Katalin megjegyezte: a győri kórházban már alacsony vírusszám esetén is kezelik a HCVfertőzötteket. Ezt követően Tóth István, a győri RVK gyógyszerésze, regionális minőségbiztosítási felelős beszélt a transzfúzióval átvihető új kórokozókról. Szavai szerint ezek a vírusok, baktériumok, férgek, protozoonok prionok csak Magyarországon számítanak újaknak. Ilyenek a hepatitisz újonnan felismert változatai (pl. a HEV, amely rosszindulatú betegséget okoz), az ún. antropoborn (ARBO) betegségek (ízeltlábúak terjesztik, kb. 150 faj okoz emberi betegséget), a nyugatnílusi vírus (WNV; a fertőzöttek 80%-a tünetmentes). Tóth István a hepatitisz-vírusokról elmondta: becslések szerint a világon az A vírussal megfertőződött személyek száma 5 milliárd (!), a B vírust 4 milliárd,

21


a C vírust 200 millió, a D vírust pedig 17 millió ember kapta meg. E kórokozók ellen két fő módon lehet védekezni, egyfelől a szűrési módszerek továbbfejlesztésével (pl. donorkérdőív, felvilágosítás, rizikócsoportok távoltartása, karantén, szűrővizsgálatok, zárt rendszerű vérfeldolgozás, ablakperiódus csökkentése, mutánsok felismerése), másfelől pedig a stabil és instabil vérkészítményeket veszélyeztető kórokozók inaktiválási eljárásainak tökéletesítésével (száraz és folyékony hőkezelés, pasztőrözés, szolvens-detergens eljárás, monoklonális tisztítás, hidroláz-kezelés, nanofiltráció, B-propiolakton + UV-besugárzás). Az előadás után Dr. Kalász László a vérkészítmények vírusbiztonságának folyamatos javulását hangsúlyozta, amivel Magyarország igyekszik kielégíteni az EU követelményeit.

Szünet után a Győrben és a győri régióban folyó hemofília-ellátást mutatta be Dr. Vörös Katalin főorvos, a hemofíliások ellátásáért felelős Győri Területi Vérellátó regionális igazgatója. Elmondta, 1958ban Dr. Domby Elemér főorvos irányításával indult meg Győrben a vérzékeny betegek kezelése. Az elmúlt 50 évben 88 vérzékeny beteget vettek nyilvántartásba (41 A, 6 B hemofíliás, 19 Willebrand-beteg és 11 egyéb). Hat beteg halt meg, de egyik sem a hemofília következtében. Jelenleg a győri RVK-ban 72 vérzékeny beteget tartanak nyilván (28 A, 6 B, 15 willebrandos és 12 egyéb; inhibitoros beteg csupán 2 van; a 28 „A” hemofíliás közül 15-en szenvednek súlyos fokú, 2-en középsúlyos és 11-en enyhe fokú vérzékenységben). A nyilvántartásban szereplő betegek közel ⅓-a 20 év alatti. Minden betegről ún. követési lapot vezetnek, ezen negyedévenként összesítik az egyre növekvő faktorfelhasználást, valamint regisztrálják a bevérzéseket és az elvégzett labor és képalkotó vizsgálatok eredményeit. Az adott betegnél alkalmazott faktorkészítmény időszakos hiánya miatt az elmúlt években többször volt szükség kényszerű faktorváltásra (pl. 2006-ban hét, 2007-ben hat betegnél!), ami az inhibitor-képződés miatt problematikus - bár a legújabb szakirodalom szerint a készítményváltás és az inhibitor-képződés közti összefüggés a 22

korábbi feltételezésekkel ellentétben nem egyértelműen igazolt. A fő változások 1958 óta: a betegek élettartama meghosszabbodott, javult a hemofíliások életminősége, kisebb kockázattal végezhetők el invazív (behatoló) beavatkozások, a mozgásszervi rehabilitációban jelentős előrelépések történtek, elkészült a betegek családfa analízise és 1992-ben bevezették az országos hemofília katasztert. 2007-ben a Győri Vérellátóban az egy főre jutó éves VIII-as faktor felhasználás 71.638 egység, a IX-es faktorfelhasználás 34.275 egység volt. Az elmúlt 15 évben nem fordult elő faktorbeadással összefüggő allergiás reakció. A betegeknek jutó faktormennyiség eléri a nyugat-európai szintet. A jövőben megoldásra váró feladatok között említette a Főorvos Asszony az idősödő hemofíliások speciális problémáit, a családtervezést, a felvilágosítást, az inhibitoros betegek kezelését, a prenatális diagnózis fejlesztését, az otthoni kezelés háziorvosok bevonásával történő kiterjesztését, a profilaxis bevezetését minden beteg számára, a HCV-pozitív betegek kezelését, a pályaválasztási tanácsadást és a minél teljesebb körű szociális integrációt. Az ötödik előadást Kovács István, egyesületünk vezetőségi tagja és ifjúsági vezetője tartotta a vérzékeny betegek közösségformálásának fontosságáról. Kiemelte az MHE által 1992 óta minden évben megrendezett balatoni rehabilitációs gyerektáborok jelentőségét, melyeken eddig már több mint 600-an (!) vettek részt. Ezekben a nyári táborokban az elmúlt 16 évben új vérzékeny generáció nőtt fel, lehetőséget adva a fiatal hemofíliásoknak a betegségükkel kapcsolatos legfontosabb ismeretek elsajátítására: a legtöbben itt tanulták meg összeállítani és beadni maguknak a faktorkészítményt, itt ismerték meg az ízületeiket megerősítő gyógytorna legfontosabb elemeit, sokan itt tanultak meg úszni, itt értették meg a profilaxis fontosságát, s természetesen a tábor során életre szóló barátságok is szövődtek. Az előadó részletesen beszélt a nyári tábor színes programjairól, az úszóversenyről, a gyógytornáról, a vitorlázásról, a koktélbárról, a búvárkodásról, bobozásról, csocsózásról és a közös palacsintázásokról. Az egyesület a tábor kapuját a jövőben megpró-


bálja még szélesebbre tárni, 2008-ban már vendégül láttunk egy erdélyi vérzékeny fiút, de tárgyalások folynak arról, hogy jövőre már nemcsak Erdélyből, hanem Ausztriából és Franciaországból is fogadunk néhány vérzékeny gyereket, ami az egyesület kitűnő nemzetközi kapcsolatainak köszönhetően lehetőséget ad egyben arra is, hogy a csereprogram keretében néhány magyar vérzékeny gyerek is részt vehessen külföldi hemofíliás táborokban.

A rendezvény végén Dr. Varga Gábor, a Magyar Hemofília Egyesület alelnöke, hemofíliás beteg beszélt a faktorellátás utóbbi fél évszázadban történt fejlődéséről. Elmondta, hogy a ’60-as években jelent meg a krioprecipitátum, mely forradalmi áttörést jelentett, hiszen ezzel már meg lehetett menteni a betegek életét; a ’70-es évek jelentették az aranykort: ekkor jelentek meg az első (még nem vírusbiztos) faktorok, a fejlett országokban bevezették a profilaxist, az otthoni kezelést, régóta esedékes orthopédiai műtéteket tudtak elvégezni, átfogó ellátást nyújtó komprehenzív kezelőközpontokat állítottak fel, s mindezek eredményeként a hemofíliások ebben az évtizedben szinte elérték az egészséges emberek várható élettartamát. A ’80-as évek a vérzékenyek tragédiáját hozta el: a fertőzött faktorokkal átvitt HIV/AIDS és HCV megtizedelte a hemofíliás közösséget, a fejlett világban a súlyos fokú A-hemofíliások 80%-a lett fertőzött; külföldön és Magyarországon is a vérzékenyek 80-90%-a hepatitis C fertőzött is lett. A ’90-es évek a biztonságos készítmények kifejlesztésének és bevezetésének évtizede, ekkor jelentek meg a rekombináns faktorok, a HIV-teszt, elkezdték szűrni a véradókat, bevezették a készítmények kettős vírusinaktiválását. Jelenleg két fő globális tendencia figyelhető meg: egyrészt jelentősen nő a faktorok iránti igény (Oroszország, Kína, India, Brazília), másfelől a fejlett országokban egyre inkább rekombináns készítményekre állnak át. A jövőbeni kutatás-fejlesztésre kitérve az előadó beszélt a génterápiás kísérletek leállításáról, a kisebb immunogenitású (inhibitort ritkábban okozó) rekombináns faktorokról, a prionkutatásról, a

transzgenikus (genetikailag módosított) állatokról, valamint a várhatóan néhány éven belül is elérhető hosszabb felezési idejű faktorok kifejlesztéséről. Varga Gábor kiemelte, hogy mindezek ellenére a világ hemofíliásainak 75%-a még ma sem részesül semmilyen kezelésben! Hazánkban a szervezett vérellátás kialakulásával kezdődött el a hemofília kezelése. 1968-ban jelent meg a krio, 1992-ben vezették be az importált vírusbiztos faktorkoncentrátumokat, melyek mennyisége azóta is évről évre nőtt. A mai ellátási színvonal kimagasló mennyiségi téren, azonban minőségi téren még van javítani való. 2009-es évre az OEP 70 millió egység VIII-as faktort tervez vásárolni. Varga Gábor szerint hazánk magas szintű men�nyiségi faktorellátása több okra vezethető vissza: a vérellátás szervezettségére; a központi, országos, éves, különkeretes faktorbeszerzési rendszerre, a hemofília-regiszterre; az önálló gyártókapacitásra; a tisztességes, hiteles és erős érdekképviseletre; a betegek, az orvosok és a döntéshozók együttműködésére és elkötelezettségére. 2008-ban az ország az ország a gyógyszerkiadások 2,2%-át fordította faktorvásárlásra. Az előadó szerint a magyar faktorellátás fő problémái: a közép- és hosszú távú koncepció, az átláthatóság, az ellenőrzés, a komprehenzív (átfogó kezelést nyújtó) szemlélet valamint a rekombináns IX. faktorkészítmények hozzáférhetőségének a hiánya. Súlyos problémát jelent még az egyenetlen regionális faktorelosztás és az időszakos faktorhiányból adódó gyakori készítmény-átállítás is. Varga Gábor szerint a rendelkezésre álló források ésszerűbb felhasználásával lényegesen jobb eredmény volna elérhető. Végül dr. Vörös Katalin elismerően szólt Varga Gábornak az előd orvosokról (István Lajos, Domby Elemér) tartott megemlékezéséről és a Magyar Hemofília Egyesület konstruktív munkájáról. A rendezvényt, melynek megrendezését a Biotest és a Bayer cégek szíves támogatása tette lehetővé, végül ebéd és fogadás zárta, mely lehetőséget kínált a betegeknek, orvosoknak és a szülőknek a személyes beszélgetésre és tapasztalatcserére.

23

Dr. Vörös Katalin • 50 éves a Győri Vérellátó Állomás

50 éves a Győri Vérellátó Állomás Dr. Vörös Katalin

vezető főorvos, régióigazgató

kereszttel és a helyi intézményekkel. Mindig szem előtt tartottuk és tartjuk a klinikai transzfuziológia jelentőségét, a szervezeti változás ellenére szoros és jó kapcsolatban vagyunk a kórházzal, a klinikus kollégákkal. Elért eredményeinkhez mindezek hozzájárultak.

A

győri „Vérkonzerváló Állomás” 1958 decemberében jött létre néhai főnököm, dr. Domby Elemér főorvos úr vezetésével. A vérellátás országos decentralizálása, a területi igények kielégítése, Győr ipari jellege és a véradásban aktívan részt vevő lakosság mind hozzájárult ahhoz, hogy két év alatt alközponttá nőtte ki magát. 1960-ban megtörtént a vérellátó átépítése és ezen a területen működik gyakorlatilag ma is. Főorvos úr 1989-ben nyugdíjba ment, ekkor vettem át az osztály vezetését. Egy jó kollektívát és szervezetet örököltem, így nem volt nehéz az ő munkáját folytatni. 1989-ben a győri vérellátó régióközpont lett, 1999. december 15-én pedig leváltunk a kórháztól és csatlakoztunk az OVSZhez. 2001-ben – elsők között – megtörtént az RVK rekonstrukciója. Az elmúlt 50 évben a vérellátóban dolgozók száma megtízszereződött, területe duplájára nőtt, a nyilvántartott donorok száma megközelíti a 60 000-et. Vérvételi mutatóinkat tekintve évek óta az elsők között vagyunk, kiemelkedően jó a kapcsolatunk a Vörös-

24

A szeptember 3-i Tudományos Üléssel egybekötött ünnepségünkön jelen voltak a megye, a város és város környéki önkormányzatok vezetői a sok-sok véradó képviseletében. Jelen voltak az OVSZ és a PAMOK vezetői és klinikus, vérellátós kollégáim, akik megtisztelték ünnepségünket. 57-en vehették át Lebó Ferenc győri szobrászművész által készített emlékérmet, a köszönet és megtiszteltetés jeleként, köztük Dr. Miskovits Eszter az OVSZ főigazgatója, Dr. Hoffer Izabella szakmai főigazgató-helyettes, Dr. Bugovics Elemér, a PAMOK korábbi és Dr. Varga Gábor a PAMOK jelenlegi főigazgatója. Az ünnepségen jelen voltak és tudósítottak a különböző médiák (sajtó, rádió) is. Remélem az ott készült fotók alátámasztják, hogy az évfordulóhoz méltón, a mindennapok sodrából kicsit kilépve együtt ünnepeltünk és nagyon jól éreztük magunkat. Mindenkinek nagyon köszönöm, hogy velünk volt és osztozott örömünkben, köszönjük a lehetőséget, hogy együtt lehettünk.

Kovács István • Gyárlátogatás az Octapharmánál Bécsben

Gyárlátogatás az Octapharmánál Bécsben Kovács István ifjúsági vezető

2

008. szeptember 25-én Dr. Harsányi László, az Octapharma magyarországi képviselőjének szíves meghívására a Magyar Hemofília Egyesület képviselői és tagjai meglátogatták az Octapharma cég bécsi frakcionáló üzemét, hogy betekintést nyerhessenek az életfontosságú gyógyszerek gyártásába. A cég által bérelt húszfős busz reggel 8 órakor indult Budapestről.

Megérkezésünket követően előadást tartott nekünk Dr. Bernhard Kerner, a bécsi gyár igazgatója. Prezentációjából kiderült, hogy a német származású Wolfgang Marguerre által alapított Octapharma cég az 1983-as létrehozása óta óriási utat járt be a plazmafrakcionálás és faktorgyártás terén. 1986-ban elsőként a cég vezette be a világon a New York-i Vérközpont által két évvel korábban kifejlesztett, akkoron legkorszerűbbnek számító ún. szolvens/ detergens vírusinaktiválási eljárást az Octavi VIII-as faktorkészítményüknél. Bár az Octapharma főhadiszállása Svájcban van, a bécsi üzemen kívül több országban található frakcionáló üzeme vagy egyéb cégegysége, Franciaországban, Németországban, Mexikóban és Svédországban. A cég 1983-ban még csak évi 150 ezer liter plazma feldolgozására volt képes, jelenleg évi 2,7 millió liter plazmánál tartanak, s terveik szerint 2011-re 4,5 millió litert kívánnak feldolgozni. (Csak a bécsi gyár éves kapacitása közel 1 millió liter plazma/év!) Eredetileg csak plazmafeldolgozással foglalkoztak, 2006-ban viszont már önálló plazmagyűjtésbe is fogtak. Az Octapharma szlogenje „For the safe and optimal use of human proteins”, vagyis „Az emberi fehérjék biztonságos és optimális használata érdekében”, ami azt jelzi, hogy a cég elsősorban az emberi vérplazmából előállított gyógyszerekre kíván fókuszálni, bár nemré-

giben kezdték el a klinikai kísérleteket a cég egészen új rekombináns VIII. faktorkészítményével is, az Octagenate-tel, melynek újszerűsége abban rejlik, hogy embrionális emberi veséből kivont sejtvonal alkalmazásával állítanak elő humán rekombináns VIII. faktort. Dr. Bernhard Kerner személyesen kísért minket végig a gyár egész területén, ahol minden egyes gyártási folyamatot részletesen bemutatott: a plazma beérkezésétől az elkészült faktorok tárolásáig. A bemutató közben feltett kérdéseinkre készséggel válaszolt és sok új információt adott át nekünk a faktorok gyártásáról. Megtudtuk, hogy az új változatú Creutzfeldt-Jakob kórt okozó prionok szűrésére a cég közeljövőben egy egészen új eljárást fog bevezetni. A vérzékenyek többsége már csak a faktorkészítménnyel kerül kapcsolatba, ezért többnyire nem is tudják, hogy milyen hosszú és szigorú vizsgálatokon megy keresztül a plazma, amíg végül számunkra beadható gyógyszerré válik. Az egyik legmeghökkentőbb látvány a plazmák tárolására szolgáló óriási hűtőházak voltak, amelyekben -40 °C állandó hőmérsékletet tartanak fenn, e helyiségeket látva döbbentünk rá arra, hogy valójában milyen nagy mennyiség gyártására is képes ez a hatalmas gyár.

A gyárlátogatás után még maradt egy kis idő Bécs néhány nevezetességének meglátogatására is. Megnéztük az egészen különös hangulatot árasztó, szabálytalan formákba öntött Hundertwasser házat, az organikus építészet egyik remekművét. Végigsétálhattunk Bécs egyik híres sétálóutcáján a Kärtner Strasse-én, megkóstolhattuk a híres bécsi kávét és mindenki vásárolhatott szerettei részére a híres Mozart csokoládéból. Késő este mindnyájan rengeteg élménnyel, fényképekkel és a számunkra életfontosságú gyógyszerekre vonatkozó fontos új információk birtokában érkeztünk haza. 25

Diósi Karola • Egy vérzékeny tapasztalata a fogszabályozással

Egy vérzékeny tapasztalata a fogszabályozással Diósi Karola

H

a televíziót nézünk, nagyon gyakran találkozhatunk valamilyen fogkrém-reklámmal. De nem csak a fogkrém számít meg a fogkefe, hanem igenis számít a fogak „katonás sorban állása” is. Sok embernek szüksége van fogszabályzóra, ez a hemofíliások esetében is igaz. Kinek mi a problémája: helyköz van a fogai között vagy torlódnak. Tapasztalataim szerint az utóbbi problémásabb. Ha a fogak torlódnak – ami azért van, mert kevés a hely számukra – akkor nehéz őket tisztán tartani. A fogkefe sörtéi nehezen tudnak két beékelődött fog közé bejutni, és nem tudják megfelelően eltávolítani az ételmaradékokat. Ha nem megfelelő a tisztítás, akkor szennyeződések, lepedékek maradhatnak a fogak tövében, szorulataiban, ezért fenn áll az a veszély, hogy a fogak szuvasodni kezdenek. Hogy méretének megfelelő hely legyen a fogaknak, sokszor ki kell húzni néhányat, hogy a többi elférjen. Nekem is ilyen problémáim vannak, torlódnak a fogaim. Szeretnék szépen sorba álló fogakat, amiért meg kell szenvedni. Igen ám, de figyelembe kell venni, hogy vérzékeny vagyok. Egy „normális” embert is megterhel egy ilyen szájsebészeti műtét, nemhogy egy hemofíliást! Utána jártunk a fogszabályozásnak, mit lehetne alkalmazni nálam. Szóba jött a szájpadrepesztés, de az nem lehetett, mivel ha a szájpadláson lévő csontot eltörik, vérzés állhat elő, ami, az én esetemben nem ajánlatos. Sajnos itt egy olyan fogdoktorral találkoztunk, aki Anyukám többszöri kérésére sem volt hajlandó konzultálni a gondozást végző doktornőmmel. Ezek után olyan fogszabályzó szakorvost kerestünk, aki már kezelt vérzékeny gyermeket.

Innen újra kezdődött az egész tortúra: mintavétel, röntgenek. Megszületett a döntés: négy csontfogamat húzták ki, amit két alkalomra szerveztünk meg. Egyeztetésekkel egy keddi napon befeküdtem a kórházba, ahol Marosi Anikó főorvos asszony segítette elhatározásunkat. Foghúzás előtt kaptam egy adag faktort, aztán elmentünk a Stomatológiai Intézetbe. Korchma Enikő főorvos asszony már várt minket. A tejfogaim eltávolítását is neki köszönhetem. Behívtak, megkaptam az érzéstelenítőket. A foghúzás fájdalmasnak nem volt mondható, pusztán kellemetlen. Szép, nagyra nőtt fogakat húztak ki, ezért hatalmas tátongó lyuk maradt utánuk az ínyemben, ami miatt össze is kellett varrni. A varratra kaptam egy tömítést, hogy ha eszem, véletlenül se menjen bele ételdarabka. Aznap este még egy adag faktort kaptam, ezen felül Exacylt is kellett szednem. Hátránya volt a foghúzásnak, hogy nem ehettem akármit, csak amit a babák: pépes dolgokat, majd fokozatosan áttérhettem a puha, szilárd ételekre. Csütörtökön kiszedték a varratokat, azért, hogy még egy napig ott maradjak, hogy hogyan viselkedik a seb varrat nélkül, de előtte megint csak faktorpótlásra volt szükségem. Mivel minden komplikációmentesen zajlott, pénteken haza is mehettem. Pár napig nem végeztem semmi megerőltető mozgást, nem tornásztam, hogy véletlenül se kezdjen szivárogni a vér. A megmaradt fogaim kihasználták az új helyzetet, máris elkezdtek mocorogni, ami azért igen kellemetlen, kis fájdalommal járó érzés volt. Én fontosnak tartom, hogy szép mosolyom legyen, ami szabályos fogsorral az igazi. Bízom abban, hogy sikerül elképzelésemet megvalósítani, főleg úgy, hogy csodálatos orvosok támogatnak ebben.

Minden jóakaratú embernek szerencsés, jó egészséget és sok örömet hozó új esztendőt kívánunk! a Magyar Hemofília Egyesület vezetősége és a Vérzékenyek Lapja szerkesztői

26

Radnóti Balázs • Műtéti élményeim az ÁEK-ban

Műtéti élményeim az ÁEK-ban Radnóti Balázs

I

dén tavasszal a hasamon kellemetlen dudort kezdtem érezni, amely fekvő helyzetben általában vis�szahúzódott, de álló helyzetben, járás közben és különösen, ha felnyújtott karral csináltam valamit, könnyen újra megjelent. Minthogy az Állami Egészségügyi Központ hemofília gondozójába járok, áprilisban az intézet sebészeti szakrendelésére kaptam beutalót. Itt lágyéksérvet állapított meg az éppen akkor rendelő sebész és műtétet javasolt. Nem nagyon örültem neki, de elfogadtam, tudván, hogy ma már nem olyan kockázatos egy hemofíliás beteg operációja, különösen, ha helyben rendelkezésre áll a szükséges faktormennyiség, és olyan korszerű, remélhetőleg jól felszerelt, valamint jól képzett orvosokkal rendelkező kórházban kerülne rá sor, mint az ÁEK (korábban Központi Honvéd Kórház). Az orvos mindjárt ki is tűzött egy nyári időpontot, ami végül novemberre módosult (jó hosszú a várólista). A felvételi időpont előtt két héttel már meg kellett kezdeni a felkészülést (laborvizsgálat, mellkasröntgen, majd megbeszélés az aneszteziológussal, aki altatást javasolt). Ezután pedig Nemes főorvos úr megírta a faktorpótlási menetrendet (öt nap alatt 25 500 NE VIII-as faktort kellett kapnom). Megjegyzem: Nemes doktor nem ajánlott sebészt. A kitűzött hétfői napon a hatalmas kórházépületben megtett hosszas vándorlás után (a hiányos tájékoztatás miatt el lehet tévedni) végre elfoglalhattam helyemet a II. emeleten, az Általános sebészeti osztályon (ezen kívül még négyféle sebészet van az ÁEK-ban). Egy kb. 7x6 méteres, mégis csak négyágyas kórteremben kaptam helyet. A szobához külön zuhanyozó és WC tartozik (ez utóbbi nem felel meg a mozgáskorlátozottaknak). Légkondicionálás működik, így aztán az ablakok nem nyithatók. Az ágyak viszonylag kényelmesek, némelyik magassága változtatható is. A szobatársak is kellemesek voltak. Az osztályon még nem ismertem senkit. Délutánra aztán eldőlt, hogy egy egészen fiatal, rokonszenvesnek látszó sebész (dr. Vass Tamás) fog operálni, mindjárt másnap. Félelmet, szorongást egyáltalán nem éreztem. Úgy tűnt, sok orvos és kevés nővér dolgozik az osztályon Az egyébként többségükben rokonszenves orvosokat és nővéreket láthatóan nem nagyon érdekelte a hemofília. Azért Vass doktornak és az egyik nővérnek adtam egy-egy Vérzékenyek Lapját azzal az

ajánlással, hogy örülnénk, ha jobban megismernék ezt a betegséget, és erre az osztályra mindig bizalommal jöhetnének a hemofíliások. A lapunkat már ismerte is a nővér! A faktorbeadási előírást pontosan betartották, két alkalmat kivéve el is könyvelték a gondozási könyvembe. Feltűnt, hogy infúzióban oldották fel a faktorinjekciókat. Szóltam, hogy erre nincs szükség, bár nem is baj. Az egyik nővér szerint náluk ez az előírás. Meglepett viszont, hogy naponta heparin-injekciót is adtak – Nemes doktor jóváhagyásával – az esetleges trombózis megelőzésére. Szerencsére semmilyen hátrányos hatását nem éreztem. A műtét teljesen simán zajlott le (még a műtőasztal is kényelmes volt). Előtte egy vénás injekciót kaptam, amitől gyorsan elaludtam. A tényleges altatási műveletekre nem emlékszem. Valamilyen műanyag hálót ültettek be a hasfal erősítésére. Az ágyamban ébredtem fel, jó közérzettel. Viszont teljesen érzéketlen lett a bal lábam, tehát helyi érzéstelenítést is alkalmaztak. Az operáció előtti este 1000, másnap, kedden reggel a műtét előtt 3500, utána délben és este 1500-1500, szerdán és csütörtökön reggel és este 2500-2500, péntek reggel 2000 egység faktort adtak be. A sebről a kötést már másnap eltávolították, a hét kapoccsal ös�szezárt sebet „gyönyörűnek” minősítették. Vérzésnek nyoma sem volt! Meg kell mondanom, ilyen gyors gyógyulásra nem számítottam. Felkelhettem, szabad volt járni, sőt kellett is, és bármit ehettem (mellesleg a koszt is elég jó volt). Csütörtökön Vass doktor kilátásba helyezte a pénteki elbocsátást azzal a feltétellel, hogy még konzultál Nemes doktorral. És csodák csodája, pénteken kiszedték a kapcsokat (a helyük sem vérzett), és valóban hazajöhettem. A seb még eléggé húzódott, de azóta napról napra javul. Most, öt nap múltán majdnem olyan jól járok, mint a műtét előtt. Emelni, cipelni természetesen egyelőre nem szabad. Faktort továbbra is elég nagy mennyiségben kell adnom magamnak. Összefoglalva: kórházi tartózkodásom alatt egészen jó tapasztalatokat szereztem. Merem ajánlani minden hemofíliásnak, akinek valamijét operálni kellene (nem ortopédiai műtétekre gondolok, bár állítólag olyat is végeztek már). Persze, a kellő mennyiségű faktor biztosításával. 27

Prof. Dr. Fülöp Lajos • Esztergomban jártunk

Esztergomban jártunk Prof. Dr. Fülöp Lajos nyelvész

A

kistarcsai Flór Ferenc Kórház hemofíliás gondozottjai 2008. október 4-én, egy borús szombati napon az Octapharma támogatásával kirándulást szerveztek Esztergomba. Az utazás célja ugyanaz volt, mint 2002 őszén a gyöngyösi és egri utunké: az ismeretség, a barátság és a közösségi szellem ápolása, a beteg és az orvos kapcsolatának erősítése - távol a kórháztól, a „hivatalos” és „kényszerű” egymásrautaltságtól. A kiránduláson két gondozó orvos is részt vett: dr. Kalász László és ifj. dr. Fülöp Lajos, valamint a Kórház hemofíliás gondozottjai közül néhányan.

és később ebből alakult a magyar Esztergom helynév. A város központjában, a Széchenyi tér mellett parkoltunk le, Vak Bottyán kuruc generális árkádos lábas háza közelében. Innen sétáltunk tovább a ferences gimnázium és kollégium épületébe, ahol a szerzetes atyák láttak vendégül bennünket az intézet refektóriumában (ebédlőjében). Itt az érdeklődő hallgatóság előtt, stílusos borkóstolás mellett – irodalomtörténeti előadás keretében – idézhettem fel Balassi Bálintnak (1554-1594), irodalmunk első magyar nyelven író nagy költőjének, az egyéni líra megteremtőjének az emlékét. Az előadást a legkifejezőbb Balassi-versek megszólaltatásával igyekeztünk életszerűbbé tenni. Arra a lírikusra emlékeztünk, aki bár nagybirtokos főúri család sarja volt, életének jó részét a végvári vitézek között töltötte. Pályáját meghökkentő ellentmondások jellemezték, mint ahogy azt a kort is, amelyben élt és alkotott. Kalandos életében a török elleni harcok hősévé emelkedett, majd hontalan bujdosóvá vált. Sokoldalú egyénisége, műveltsége gazdag érzésvilágot mutat. Igen sok motívummal gyarapította költészetünket: a vitézi élet, a haza- és természetszeretet, a szerelem és az egyéni vallásosság témaköreivel. A magyar lírát egy csapásra európai színvonalra emelte. Költői nagyságát legelőször tanítványa, Rimay János ismerte fel: „Mint sas a többi apró madarak előtt” - írta róla.

Buszunk a Kórház parkolójából indult. Úticélunk tehát az idén az Árpád-házi királyok egyik székvárosa, Esztergom volt. Tejfehér ködben haladtunk át kisbuszunkkal a Pilis erdei útjain, és bár vigasztalanul esett az eső, a távolban, a hegyek szürkéskék vonulatából már kirajzolódott hazánk egyik legnagyobb templomának, a Bazilikának a kupolája, - előre jelezve, hogy a magyar múlt történelmi és művészeti emlékekben gazdag városához, Esztergomhoz közeledünk. Ez a város egykor Nagy Károly frank birodalmának a keleti végvára volt: Oster ringun, majd a középkori latinban Strigonium elnevezéssel, 28

Balassi Bálint éppen itt, Esztergom visszafoglalásakor halt hősi halált török ágyúgolyótól megsebesülve. A XVI. század nagy magyar lírikusának szobra a várba vezető út mellől néz le a városra. Előtte mi is tiszteletünket tettük.

Prof. Dr. Fülöp Lajos • Esztergomban jártunk

A szíves ferences vendéglátás és a megemlékezés után megtekintettük Esztergom legkifejezőbb történelmi és művészeti emlékeit. Utunk először a Várhegyre vezetett, amelynek tetején csodálatos panoráma tárult elénk. Alattunk hömpölygött a Visegrádi-hegység és a Börzsöny közé beszorult Duna, a túlsó partról, már szlovák területről Párkány integetett felénk, mögöttünk pedig ott volt az ország legnagyobb temploma, a Bazilika. Homlokzatának kiképzése a reformkori magyar klasszicizmus remeke. A főtemplom – Packh és Hild mesterek tervei alapján – csaknem 50 esztendeig épült. Méreteire jellemző, hogy hossza 118, magassága pedig 100 méter. Belsejét süttői vörösmárvánnyal díszítették. A kupola magassága 71,5, átmérője 33,5 méter. A jobboldali mellékágban a garamszentbenedeki Úrkoporsót, a baloldaliban a híres Bakócz kápolnát, a reneszánsz egyetlen épen maradt alkotását csodálhattuk meg. A Várhegy valamikor az Árpád-kori Magyarország közigazgatási és vallási székhelye volt. Megtekintettük a királyi palota feltárt termeit, régészeti emlékeit, a kápolnát, a tróntermet és a lakószobákat - freskótöredékeikkel, szobormaradványaikkal. Az eredeti mennyeze-

tet üvegtetős terasz helyettesíti. Elgondolkoztató volt látni a megviselt lépcsőket, melyeket még az Árpád-házi királyok korának emberei, uralkodók, követek, futárok, katonai vezetők koptattak. De megnézhettük a III. Béla-korabeli bazilikának a rekonstruált, kicsinyített mását, sőt egy-egy maradványát is. A királyi palota a tatárjárás után az esztergomi érsek székhelye lett. Az egyetlen napra tervezett kirándulás órái bizony gyorsan, észrevétlenül elfutottak… Pedig látnivaló lett volna bőven! Elmaradt például a Bazilika altemplomának, a világhírű Keresztény Múzeumnak, a Balassi Bálint Múzeumnak, a Babits-emlékháznak a megtekintése is, mint ahogy Mátyás király csodálatos visegrádi palotájába sem nézhettünk be. Némiképpen kárpótolt bennünket a Várhegy közelében lévő híres-neves Zsigmond Kútja vendéglő, ahol kései ebédünket (egy kitűnő esztergomi ételspecialitást) elfogyasztottuk, és mértékkel megízlelhettük a környező hegyek zamatos bortermését is. Már sötétedett, amikor a várostól, a magyar középkor élő tanújától búcsút vettünk. Az itt látottakat-hallottakat maradandó élményeink és fényképfelvételeink őrzik. A történeti és művelődéstörténeti értékek elraktározásán túl természetesen beszélgetésre, ismerkedésre, barátságok elmélyítésére, kapcsolatok ápolására is felhasználhattuk ezt a kiváló alkalmat. Sok-sok köszönet érte a szervezőknek, a támogatóknak, és reménykedünk a folytatásban! Fotók: Lengyel István

29


Beszámoló az eg yesület 2008. második félévi tevékenységéről Július

Augusztus

A hónap legfontosabb eseménye a július 20. és augusztus 2. között megtartott Rehabilitációs Nyári Gyerektábor volt, melyen összesen 21 vérzékeny gyerek vett részt, a tábor létszáma segítő önkéntesekkel együtt 30 főt tett ki (táborvezető: Kovács István, táborvezető-helyettes: Tóth Attila, tábori segítők: Soós Gergő, Kiss Tamás, Sóti Réka Sára, Darkó Apor Róbert, Kecskés József; orvosok: Dr. Tarr Adrienn (Szeged), Dr. Farkas Judit (Veszprém), Dr. Szélessy Zsuzsanna (Budapest ÁEK), gyógytornász: Budai Kitti Titanilla, táborlakók: Tölgyesi Patrik, Győri Tamás Hunor, Czuczor Gergő, Kovács Krisztián, Bódi Miklós, Kovács Gergő, Mátis Attila, Szűcs Miklós Dávid, Lökkös Tamás, Takács Máté, Dorogi Dávid, Dudás Zalán, Puskás Ferenc Richárd, Nagy Péter, Szabó János, Diósi Karola, Horváth László, Ferenczy Lajos Erdélyből). (Bővebben: Vérzékenyek Lapja, 2008. őszi szám)

Levélben kerestük meg Prof. Dr. Udvardy Miklóst, a Transzfuziológiai és Hematológiai Szakmai Kollégium elnökét, illetve rajta keresztül a Kollégium tagjait, és részletesen indokolt levelünkben támogatását kértük a hemofíliások ellátására szolgáló faktorkészítmények országos elosztási rendszerének megváltoztatására irányuló elképzeléseinkhez.

Július 24-én egyesületünk vezetőségét fogadta Dr. Medgyaszai Melinda egészségügyi minisztériumi szakállamtitkár, akinek vázoltuk a vérzékeny betegek ellátásának jelenlegi helyzetét, s kértük sürgős intézkedését a legfontosabb ügyekben: országos faktorelosztás rendszerének megváltoztatása; komprehenzív ellátóhelyek létrehozása; a fővárosi hemofíliás fogászat problémája, az otthoni kezelésről szóló rendelet módosítása. E hónapban felmértük egy esetleges jövőbeni Balaton környéki EHC kongresszus rendezésének lehetőségeit és helyszíneit Tihanyban és Balatonfüreden, ahol a szóba jöhető szállodák konferencia-szervezésért felelős menedzsereivel tárgyaltunk. Júliusban találkoztunk még a Novo Nordisk képviselőjével és felmértük az egyesület és a gyógyszercég jövőbeni együttműködési lehetőségeit, továbbá a korábbi cég megbízhatatlansága miatt nyomdát váltottunk, a győri székhelyű Arrabona Print kedvezőbb áron dolgozik és eddig megbízható, korrekt partnernek bizonyult. 30

Találkoztunk és megbeszélést folytatottunk Dr. Miskovits Eszterrel, az Országos Vérellátó Szolgálat főigazgatójával a vérzékenyek ellátásának jelenlegi helyzetéről, problémáiról, illetve a faktorkészítmények országos elosztásának megreformálásáról. Augusztusban kidolgoztuk és aláírtuk Győrben az Arrabona Print nyomdával a Vérzékenyek Lapja kiadására vonatkozó szerződést; továbbá a hónap folyamán vezetőségi ülést is tartottunk. Az újság szerkesztőbizottsága elkezdte a Vérzékenyek Lapja őszi számának előkészítését. Szeptember Szeptember 3-án eleget tettünk a Győri Vérellátó szíves meghívásának, és részt vettünk a Vérellátó megalapításának 50. évfordulója alkalmával rendezett ünnepségen, ahol egyesületünk alelnöke, Dr. Varga Gábor mesélt az intézethez és Dr. Domby Elemér főorvos úrhoz fűződő személyes gyermekkori élményeiről. (Bővebben: Vérzékenyek Lapja, 2009. téli szám) A győri utazást kihasználva felkerestük az Arrabona Print nyomdát, s megbeszéltük a 2009-re tervezett egyesületi kiadványokat. Tudomásunkra jutott, hogy az egészségügyi kormányzat meg kívánja változtatni az ún. különkeretes gyógyszerek rendszerét, amibe a faktorkészítmények tartoznak, ezért találkoztunk a HIV-fertőzötteket képviselő PLUSS Egyesület vezetőivel annak érdekében, hogy a két érintett szervezet egyeztesse álláspontját a kérdésben.


Közös levélben fordultunk Dr. Héjja Máriához, az EüM Gyógyszerészeti és Orvostechnikai Főosztályának vezetőjéhez, és vázoltuk neki a különkeretes rendszer megszüntetésének veszélyeit, a várható problémákat és személyes megbeszélésre kértünk lehetőséget. Molnár Zoltán elnök és Varga Gábor alelnök részt vett az Európai Haemophilia Konzorcium kongresszusán és közgyűlésén Dublinban szept. 12. és 14. között. Szeptember végén egyesületünk tagjai kisbus�szal meglátogatták az Octapharma bécsi gyárát, ahol meghallgathattuk Dr. Bernhard Kerner igazgató előadását a cég történetéről és bepillantást nyerhettünk a faktorkészítmények gyártási folyamatába. (Bővebben: Vérzékenyek Lapja, 2009. téli szám) Több hónapos levelezés után egyesületünk megkapta a Haemophilia Világszövetségtől az immár ötödik kiadásánál tartó angol nyelvű könyv, Peter Jones Living with Haemophilia magyar nyelvű kiadásának jogát. A hemofíliával összefüggő legfontosabb szakkifejezésekből terminológiai szakszótárt állítottunk össze a Haemophilia Világszövetség kérésére; lefordítottuk angolról magyarra a Világszövetség által megküldött hatoldalas szójegyzéket, hogy ezzel magyar részről hozzájáruljunk a WFH által készítendő többnyelvű szakszótár létrehozásához. A munkában Dr. Varga Gábor, Dr. Kalász László és Dr. Bodó Imre vállalt oroszlánrészt. Pályázatot nyújtottunk be a gyógyszercégek által létrehozott Synovia Alapítványhoz a 2009ben egyesületünk által kiadni tervezett tematikus kiadványok anyagi támogatása érdekében. Október A hónap elején a pluss Egyesülettel közösen tárgyaltunk az Egészségügyi Minisztérium főosztályvezetőjével, Dr. Héjja Máriával és az OEP főosztályvezetőjével, Dr. Molnár Márk Péterrel a készítmények beszerzési rendszerének megváltoztatásáról. A megbeszélés során kiderült, hogy a vérzékeny betegek ellátására szolgáló faktorkészítmények a Magyar Hemofília Egyesület kérésével megegyezően továbbra is a különkeretes rendszerben maradnak, az egészségügyi kormányzat egyelőre csak a

hiv-gyógyszerek beszerzésére vonatkozó szabályozást kívánja megváltoztatni (a különkeretesből az ún. Eü 100-ba teszik át az antiretrovirális gyógyszereket). Október 4-én közösségépítő kisbuszos kulturális kirándulást szerveztünk Esztergomba, ahol a hely nevezetességeinek megtekintése mellett meghallgathattuk Dr. Fülöp Lajos irodalomtörténész professzor Balassi Bálintról szóló előadását. (Bővebben: Vérzékenyek Lapja, 2009. téli szám) A hónap folyamán magyar nyelvre lefordítottuk és feliratoztuk a Haemophilia Világszövetség elnökének, Mark Skinnernek a videoüzenetét, melyet feltettük az egyesületünk honlapjára is. A Francia Hemofília Egyesület felkérésére Varga Gábor alelnök a magyar hemofília ellátást és az egyesületünk munkáját bemutató cikket írt a francia egyesület folyóiratába. Október 28-án a Regionális Vérellátó Szolgálattal közösen sikeres Hemofília Napot tartottunk Győrben. A rendezvényre mintegy ötven beteg és orvos jött el Győrből, Szombathelyről, Sopronból, Mosonmagyaróvárról, Zalaegerszegről és Budapestről. A szimpóziumon előadást tartott Prof. Dr. Ingrid Pabinger (AKH, Bécs) az osztrák hemofília ellátásról és a betegek társadalmi integrációjáról, Prof. Dr. Rácz István (PAMOK, Győr) a hepatitis kezelési lehetőségeiről, Tóth István (OVSZ, Győr) a vérrel átvihető új kórokozókról, Dr. Vörös Katalin főorvos, regionális igazgató a győri hemofília gondozásról, Kovács István, az MHE ifjúsági vezetője az egyesületünk közösségépítéséről, valamint Dr. Varga Gábor, az MHE alelnöke a faktorellátás fejlődéséről. (Bővebben: Vérzékenyek Lapja, 2009. téli szám) Október 30-án a Ritka és Veleszületett Rendellenességgel Élők Országos Szövetsége (RIROSZ) – melynek egyesületünk is tagja – levélben fordult Dr. Medgyaszai Melinda szakállamtitkárhoz a veleszületett betegségekkel kapcsolatos legfontosabb és legsürgősebb problémák megoldása érdekében. A Magyar Hemofília Egyesület indítványára került be a levélbe az a javaslat, hogy hozzunk létre egy rendszeresen összeülő olyan kerekasztalt, ahol a Minisztérium és az OEP hatáskörrel rendelkező és döntésképes tisztségviselői leülnek a RIROSZ tagszervezeteivel, s válaszolnak az 31


általunk felvetett problémákra és megpróbálnak azokra megoldást találni. Az egyesületünk részéről előadott számtalan javaslat között szerepelt, hogy fontosnak tartanánk a ritka betegek számára speciális fogorvosi ellátást nyújtó intézmények létrehozását, valamint rekombináns IX. faktorkészítmények vásárlását a B-hemofíliások részére. Kértük, hogy az Egészségügyi Minisztériumban nevezzenek ki a ritka betegségek ügyében egy felelős személyt az érdekelt betegszervezetekkel történő kapcsolattartás és együttműködés érdekében. Ebben a hónapban is tartottunk vezetőségi ülést. Nyomtattunk sárga csekkeket, hogy ezzel könnyebbé tegyük tagjaink számára a tagdíj, illetve támogatóink számára az egyesületünk munkáját támogató adományok befizetését, találkoztunk továbbá a Novo Nordisk és a Wyeth képviselőivel, akiket tájékoztattunk az egyesületünk terveiről és projektjeiről, kérve a támogatásukat. Októberben a Haemophilia Világszövetség vezetősége Dr. Varga Gábort, egyesületünk alelnökét a WFH Akkreditációs Bizottságának tagjává választotta. NOVEMBER-december A hónap folyamán elkezdtük előkészíteni a Vérzékenyek Lapja 2009 januárjában megjelenő téli számát, továbbá az egyesületünket érintő jövő évi közgyűlés elé terjesztendő dokumentumokat (új alapszabály, összeférhetetlenségi nyilatkozat, szponzorálási alapelvek), valamint kidolgoztuk és előkészítettük a 2009-es évben megvalósítani tervezett egyesületi programtervet, melynek legfontosabb elemei: Vérzékenyek

Lapja kiadása; rehabilitációs nyári tábor Balatonfűzfőn; két magyar vérzékeny gyerek kiküldése a Francia Hemofíliás Egyesület táborába; két, egynapos közösségépítő, kulturális kirándulás tavasszal és ősszel; Hemofília Nap rendezése valamelyik vidéki gondozó központban; Hemofília-füzetek tematikus sorozat elindítása, gondozó könyv nyomtatása, Peter Jones Living with Haemophilia című könyvének lefordíttatása és kiadása; az erdélyi magyar hemofíliás egyesülettel szorosabb kapcsolat kialakítása; képviselet az Európai Haemophilia Konzorcium következő éves közgyűlésén Vilniusban; előkészületek a 2011-es magyarországi EHC megrendezésére. Az év utolsó két hónapjában találkoztunk és beszéltünk a PLUSS Egyesület képviselőivel a két közhasznú társadalmi szervezet jövőbeni kooperációjáról; tárgyaltunk a Baxter Hungary és a Novo Nordisk Hungary vezetőivel a gyógyszercégek és a Magyar Hemofília Egyesület együttműködési lehetőségeiről; hivatalos klubként regisztráltattuk egyesületünket az iwiw közösségi portálon, hogy könnyebbé tegyük a kapcsolattartást; előkészítettük és beadtuk annak a magyar orvosnak a pályázatát, aki egyesületünk közvetítésével és támogatásával pályázatot nyújtott be a Haemophilia Világszövetség nemzetközi orvostovábbképző projektjében (WFH IHTC) való részvételre; befejeztük a Vérzékenyek Lapja 2009. téli számának szerkesztését, s végül évbúcsúztató találkozót tartottunk. November 27-én Molnár Zoltán elnök és Dr. Varga Gábor alelnök részt vett az OEP 2009. évre vonatkozó egésznapos faktorbeszerzési tenderén, mely a következő eredménnyel zárult:

Faktorkészítmények 2008-2009 (millió egységben)

32

Plazmaderivált

Rekombináns

Összes

Plazmaderivált

Rekombináns

VIII. faktor

VIII. faktor

VIII. faktor

IX. faktor

IX. faktor

Összes IX. faktor

2008-ban:

47

15,5

62,5

5,2

0

5,2

2009-ben:

53,8

19,4

73,2

5,1

0

5,1

Változás

+14%

+25%

+17%

-2%

0

-2%

XIII. évfolyam, 1. szám tél A Magyar Hemofília Egyesület Lapja Alapítva: Vérzékenyek L apja

Recommend Documents