XIV. évfolyam évi I. szám A Magyar Hemofília Egyesület Lapja Alapítva: Vérzékenyek L apja

XIV. évfolyam • 2010. évi I. szám A Magyar Hemofília Egyesület Lapja • Alapítva: 1997

Vérzékenyek L apja

Tartalom 20 éves a Magyar Hemofília Egyesület • Pelyhe Tamás

1

A Magyar Hemofília Egyesület álláspontja a hemofília-gondozás reformjával kapcsolatban

2

Hemofília-gondozás Szlovéniában • Uroš Brezavšček

5

Az egyesület véradásszervező tevékenysége 2009-ben • Radnóti Balázs

6

A hemofíliás gyermekek szüleinek életminősége

7

Öregedés és hemofília • Jean Houssiau

10

A hepatitis C vírus kísérleti terápiás gyógyszerei, avagy várjunk-e és mire várjunk? • Dr. Makara Mihály

12

Kávéfogyasztás és enyhébb májcirrózis • Fordította: Dr. Pelyhe Tamás

15

Hírek dióhéjban • Szerkesztette: Dr. Varga Gábor

16

Beszámoló a Magyar Hemofília Egyesület 2009-ben végzett közhasznú tevékenységéről

17

Egy szerény jubileum • Radnóti Balázs

20

Vérzékenység teljes élettel • Pintér Zsuzsanna

23

Sikeres rehabilitáció Visegrádon • Radnóti Balázs

24

Szájsebészeti műtéti beavatkozásom tapasztalatai • Nagy Krisztián

25

Szimpózium a plazmabiztonságról Lengyelország szívében • Futács Adrienn

26

Szimpózium az új rekombináns VIIa faktorról • Radnóti Balázs

27

Pannonhalmán jártunk • Prof. Dr. Fülöp Lajos

28

Jelentkezés az MHE balatoni hemofíliás nyári gyerektáborba

30

Adókedvezmény súlyosan mozgássérült hemofíliásoknak • Dr. Varga Gábor

32

MAGYAR HEMOFÍLIA EGYESÜLET Alapítva: 1990. december 18. Közhasznú: 1998. január 1-től A Hemofília Világszövetség (WFH) és az Európai Hemofília Konzorcium (EHC) magyarországi tagszervezete és hivatalos képviselője, az EURORDIS és a RIROSZ tagja

AZ ÚJSÁG ÉS AZ EGYESÜLETI PROGRAMOK TÁMOGATÓI

Az egyesület vezetősége Dr. Varga Gábor elnök Dr. Bodó Imre orvos-alelnök Futács Adrienn ifjúsági vezető Tóth Attila ifjúsági vezető Dr. Vörös Katalin vezetőségi tag

Vérzékenyek lapja szerkesztősége Dr. Varga Gábor főszerkesztő [email protected] Radnóti Balázs hemofíliás Dr. Schlammadinger Ágota Ph.D. Prof. Dr. Vezendi Klára egyetemi docens

AZ EGYESÜLET PROGRAMJAINAK FŐTÁMOGATÓI

Az egyesület és a szerkesztőség címe 1538 Budapest, Pf. 529 Tel.: 06-30-570-4804 Honlap: www.mhe.hu E-mail: [email protected] Adószám: 19654171-1-42 Bankszámlaszám: OTP 11707024-20272630-00000000 ISSN 1786-6243 Az újságot terjeszti és a felelős kiadó a Magyar Hemofília Egyesület A nyomdai munkákat a Color Pack Nyomdaipari Zrt. végzi www.colorpacknyomda.hu Címlapfotó Dr. Korzenszky Richárd OSB

Az újságban megjelenő írások, képek és adatok kizárólag a szerkesztőség előzetes írásbeli hozzájárulásával közölhetők. Az újságban megjelenő cikkek alapján végzett orvosi kezelésekért és beavatkozásokért sem az újság szerkesztősége, sem az egyesület nem felelős. Az újságban meg jelenő információk nem tekinthetők orvosi tanácsnak, szükség esetén, kérjük, konzultáljon a kezelőorvosával. Az itt megjelenő írások a szerzők véleményét tükrözik, melyek nem feltétlenül esnek egybe a szerkesztőség álláspontjával. A Magyar Hemofília Egyesület munkájában és az újság szerkesztésében mindenki önkéntesként, társadalmi munkában vesz részt. Az újság ingyenes, zárt terjesztésű és újrahasznosított környezetbarát papíron jelenik meg 1400 példányban 2010-ben két alkalommal. A következő szám ősszel jelenik meg.

AZ

EGYESÜLETI FOTÓPÁLYÁZAT NYERTESEI

NAGY PÉTER első helyezett

KISS L ÁSZLÓ második helyezett

PINTÉR ZSUZSANNA harmadik helyezett

Pelyhe Tamás • 20 éves a Magyar Hemofília Egyesület

20 ÉVES A M AGYAR HEMOFÍLIA EGYESÜLET Pelyhe Tamás

a Magyar Hemofília Egyesület alapító elnöke

T

iisztelt Olvasók! Kedves Betegtársak! Megtisztelő felkérést kaptam vezetőségünktől, hogy írjak egyesületünk első időszakáról, hiszen hamarosan 20 éves az MHE, amit méltóképpen illik megünnepelni. Örömmel osztom meg személyes gondolataimat az eltelt évekről és remélem, ezzel is ösztönzöm kis közösségünket a folytatásra és a fejlődésre.

Húsz évvel ezelőtt az MHE abból a célból alakult, hogy a magyarországi hemofília-gondozást a nemzetközi színvonalra emelje. Ennek kézenfekvő módja volt, hogy a civil szervezet lehetőségeivel támogassa a változások mellett elkötelezett szakemberek erőfeszítéseit, tevékenységével pedig bizonyítsa, hogy a betegek képesek saját sorsuk jobbítása érdekében tevékenykedni. Húsz évvel ezelőtt, amikor történetünk kezdődött, alapvető problémát jelentett a vérzések megállítása. Profilaxisról, ízületi protézis műtétekről, inhibitoros betegek kikúrálásáról, a többi jelenleg megvalósítható beavatkozásról szó sem lehetett. Olyan panaszokkal nyomtuk az ágyat otthon vagy a kórházakban, amiket most 1-2 injekcióval mi magunk helyre tudunk tenni. Hiányoztak a gyógyszerek. Hiányoztak a betegségre vonatkozó ismeretek. Hiányoztak a civil szervezetek működéséhez a tapasztalatok és az anyagiak, mégis viszonylag könnyű dolgunk volt, hiszen akkoriban egy egész ország állt a változások mellett. Terveztünk, programokat készítettünk és pályázatokat fogalmaztunk. Lépésről lépésre kiépültek hazai és nemzetközi kapcsolataink. A gondozóközpontok közreműködésével egyre több beteghez jutottunk el. Külföldről mindig újabb tapasztalatokkal tértünk haza. Terjedtek az új ismeretek, hamarosan pénzünk is lett és rengeteg támogatást kaptunk. Áramlott felénk a segítség és a tudás. Már hozzájutottunk véralvadási faktorokhoz és felbukkant a KOK elődje, a kontrollálatlan otthoni kezelés is. Rendezvényeinkkel körbejártuk az országot. A „fénymásolt esztendők” után megjelent folyóiratunk, oktató videókat készítettünk, miközben a hemofília ellátás is alapvetően átalakult. Hatékony készítmények kerültek alkalmazásra egyre nagyobb mennyiségben, melyek aztán lehetővé tették a világszerte alkalmazott keze-

lési gyakorlatok intézményesítését. Mind egyesületünk, mind a vérzékenység orvosi ellátása nemzetközi színvonalra emelkedett. Egy ilyen robbanásszerű fejlődés természetesen nem mehetett konfliktusok nélkül. A sokféle igyekezet a megalakulástól zűrzavarral fenyegetett, egyesületen belül. Újszerű kezdeményezéseink is gyakran kiverték a biztosítékot az illetékeseknél. Aztán pár év múlva mégis gyakorlattá váltak. Működött ugyanis egy koalíció, amiben betegek és orvosaik együtt képviselték a hemofília-gondozás érdekeit és azt bizonyították, hogy kellő befektetéssel eredményesen megváltoztatható a gyógyítás gyakorlata és jelentősen javul a betegek életminősége. Az MHE a nemzetközi hemofília közösség aktív tagjává vált. Igyekezetünk elismerést aratott az elejétől fogva, amit aztán gyógyszerellátásunk impozáns fejlődése is tovább emelt a külvilág szemében. Világszövetségünk számára jó példával jártunk elől, más országok hemofíliásainak tapasztalatai pedig minket erősítettek. Számos olyan egyesületet ismertünk meg a világban, ahol a megalakulás óta már a sokadik generáció tevékenykedik. Sok közösségen belüli konfliktus, sok drámai helyzet és tragédia után (például az AIDS pusztítása) mindig akad, aki teszi a dolgát, mert az Élet erősebb, mint a halál, mert egyesületre mindig szükség van. Ők már megtanulták, hogy rajtunk kívül senkit nem érdekel a hemofília, hogy az ellátásunk sokkal inkább függ egyesületeink munkájától, mint államtitkáraink mosolyától. Húsz év elteltével mi is olyan egyesület vagyunk, ahol az önkéntesek (és a nemzedékek is), úgy váltják egymást a vezetésben, mint bármely más működő emberi közösségben. Ez a biztosíték arra, hogy történetünk folytatódik és nem ér véget az alapítók múltbéli erőfeszítéseinek összefoglalásával. A hemofília gondozás nem magától van, és azokban az országokban színvonalas, ahol az egyesület is jól teljesít. Korosztályos lendülettel, friss elképzelésekkel, erős elkötelezettséggel lehet csak a folyamatosan változó körülményekre, az ismeretlen kihívásokra válaszolni. Hogy ezek mik lesznek, jelenleg még senki sem tudhatja. Bízom azonban, hogy lesz majd, aki beszámol róluk egy újabb felkérésnek eleget téve, mondjuk húsz év múlva. 1


A M AGYAR HEMOFÍLIA EGYESÜLET ÁLLÁSPONTJA A HEMOFÍLIA-GONDOZÁS REFORMJÁVAL KAPCSOLATBAN

E

gyetértünk azzal az alapkoncepcióval, hogy a faktorelosztást és a hemofíliagondozást racionalizálni, kontrollálni kell valamint hatékonyabbá kell tenni, ahogy korábban ezt a Magyar Hemofília Egyesület is több alkalommal kezdeményezte. A korábbi elosztási rendszer pazarló és ellenőrizhetetlen volt, lehetőséget adott pl. olyan anomáliákra, hogy míg az egyik hemofília ellátóhelyen faktorhiány alakult ki, addig a másik helyen felhasználatlan gyógyszerek vesztek kárba. Közismert az az eset, mikor 2004-ben 400 millió forint értékű faktorkészítmény járt le az országos faktorelosztásért felelős intézményben úgy, hogy ennek semmilyen következménye nem volt. Véleményünk szerint a hemofília-gondozás Magyarországon a komprehenzív ellátás szemszögéből bőven hagy kívánnivalót maga után, hiszen alig található hemofíliás beteget ellátó kellő tapasztalattal rendelkező ortopédus, reumatológus, fogorvos etc., mindemellett azonban a magyar faktorellátás – mennyiségi szempontból – kiválónak tekinthető, az európai élmezőnyhöz tartozik, minőségi szempontból azonban még bőven van javítani való rajta. Az egész hemofília-ellátórendszerben – ideértve az országos faktorelosztást és a hemofíliás betegek gondozását – gyökeres paradigmaváltásra van szükség.

Országos faktorelosztás Álláspontunk szerint az országos faktorelosztást külön kell választani a hemofília-gondozástól, mert míg a faktorelosztás csupán technikai, logisztikai feladat, melyet ennek megfelelően kell megoldani, addig a hemofília-gondozás komoly szakértelmet és tapasztalatot igénylő kérdés. Bár a két terület összefügg, érdemes egymástól különválasztani őket, mert más kérdéseket vetnek fel, melyeket egészen eltérő módon kell kezelni. Olyan országos faktorelosztási rendszer kialakítása lenne célszerű, költséghatékony és 2

betegbarát, melyben a vérzékeny betegek saját lakóhelyükön jutnának hozzá a faktorkészítményekhez – dobozdíj-fizetési kötelezettség nélkül – a közforgalmú vagy intézményi (kórházi) gyógyszertárakban vagy az Országos Vérellátó Szolgálat helyi kirendeltségein. A kontrollált otthoni és esetleg profilaktikus kezelésen lévő, komplikációk nélküli betegek rendes éves gyógyszerigénye az életkor, a testsúly, a faktorhiány mértéke és az egyéb befolyásoló tényezők ismeretében elég pontosan kalkulálható. A gyógyszertáraknak nem kellene faktorkészleteket felhalmozni és tárolni, hiszen a betegek meghatározott időközönként a patikának küldött előzetes értesítést követően mennének be a faktorkészítményekért. A gyógyszertárak többsége már vállalja a nagyértékű gyógyszerek házhozszállítását is, ami könnyebbséget jelentene a mozgáskorlátozott betegeknek. A reguláris ellátás fedi le az esetek 95%-át, elsősorban erre kell költséghatékonyan és biztonságosan működő rendszert alkotni.

Hemofília-gondozás Álláspontunk szerint a hemofília-gondozást országosan 6 komprehenzív hemofília-központban kellene biztosítani, elsősorban az orvosi egyetemi városok klinikáin, Debrecenben, Pécsett, Szegeden, Budapesten, s az egyenletes földrajzi elosztás érdekében még Miskolcon, illetve Győrött vagy Szombathelyen. A komprehenzív hemofília-központoknak mellérendelt viszonyban kellene állniuk egymással, többletjogosítvánnyal rendelkező országos hemofília központ létrehozása nem indokolt. A hemofília központok vezetőinek rendszeres időközönként találkoznia és konzultálnia kellene az aktuális feladatok és problémák megbeszélése érdekében. Meglátásunk szerint a hemofíliás betegek csak olyan helyen kaphatnak magas színvonalú professzionális komprehenzív ellátást, ahol a hematológusok és a társszakmák szakorvosai a vérzékeny betegek gondozásában megfelelő gyakorlattal és tapasztalattal rendelkeznek, és nagyszá-


mú beteget látnak el. A komprehenzív központokban a felnőtt- és gyermek hemofília-gondozáson kívül elsősorban reumatológiai, ortopédiai, fizioterápiás, hepatológiai, fogászati, pszichológiai, és a willebrandos és egyéb vérzési rendellenességben szenvedő női betegekre tekintettel nőgyógyászati szakellátást kellene biztosítani. Paradigmaváltásra van szükség: a menynyiségi szemléletű ellátásról át kell térnünk a minőségi szemléletre. Sem a múltbéli 43, sem a jelenlegi 18 gondozóhely nem alkalmas a hemofíliás betegek magas szintű ellátására, köztudott, hogy ezen helyek többsége elsősorban faktorkiadó helyként működött. A XXI. században a vérzékeny beteget nem kell röghöz kötni, hanem lehetővé kell tenni számára, hogy a hemofíliája mellett teljes életet élhessen. Különösen igaz ez ott, ahol elegendő faktormennyiség áll rendelkezésre a betegek kezelésére, de szerencsére hazánk ezen országok közé tartozik. Kevesebb helyen, de jóval specifikusabb és szakszerűbb hemofília-ellátásra lenne szükség. Szakítani kell azon múltbéli koncepcióval, hogy a hemofíliások ellátása fekvőbeteg-ellátáshoz kell hogy kötődjön. A vérzékeny betegek nem fekvőbetegek, hanem elsősorban olyan járóbetegek, akiknek az alapbetegségükön túl bizonyos speciális járóbeteg-ellátásra van szükségük. Minimumfeltétel- és minőségbiztosítási rendszert kell kidolgozni és szigorúan betartatni, hogy csak ott lehessen hemofília-gondozás, ahol az előírt szakmai követelményeknek maradéktalanul eleget tesznek.

Faktorhoz való hozzájutás A hat komprehenzív hemofília-centrumban a hematológus kezelőorvost 3-6 hónapra elegendő mennyiségű faktor felírására kell felhatalmazni a jól kontrollált, otthon kezelt beteg esetében, tekintve, hogy nem szól racionális érv a rövidebb időtartamra történő receptfelírás mellett. A betegnek 3-6 havonta meg kell jelennie a központban, ahol megvizsgálják, elvégzik a szükséges, nemcsak a hemofíliával, hanem a beteg ízületeinek állapotával vagy az esetleges hepatitis-fertőzésével kapcsolatos kontrollvizsgálatokat, továbbá felírják receptre a faktorkészítményt, melyet a beteg vagy a beteg előzetesen bejelentett meghatalmazottja a saját lakhelyén lévő közforgalmú

vagy intézményi (kórházi) gyógyszertárban vagy az Országos Vérellátó Szolgálat helyi kirendeltségén kiválthat. Ez az országos elosztási és ellátási struktúra praktikus, költséghatékony, egy már meglévő és jól működő struktúrára épül, demokratikus és betegbarát. A leghatározottabban elutasítjuk a faktor-futárszolgálatot, mert ez nem szolgálja a betegek érdekeit, súlyosan sérti az adatvédelmi jogokat, ráadásul jelentősen megdrágítja az ellátást.

Sürgősségi ellátás A hemofíliások sürgősségi ellátása nem kötődik szorosan a vérzékenységhez mint alapbetegséghez. Sürgős esetben a hemofíliás beteget abban a fekvőbeteg gyógyintézetben kell ellátni, ahol az adott betegséget a legmagasabb szinten képesek kezelni, s ebben a helyzetben a beteget kezelő hematológus szakorvosnak konzultatív segítséget kell nyújtania a beteget ellátó egészségügyi intézménynek illetve szakorvosnak. Mivel a hemofíliások fekvőbeteg-ellátása főszabályként amúgy is azokon az egyetemi klinikákon történne, ahol a hemofília-centrumok működnek, meg kell oldani, hogy a komprehenzív hemofília-központok sürgősségi faktorkészletet tároljanak, melyet a fekvőbeteg-osztály rendelkezésére tudnak bocsátani szükség esetén.

Gyógyszerezés Fontosnak tartjuk, hogy az orvos és a beteg közösen szabadon dönthessenek arról, hogy milyen készítményt kapjon a beteg. Elfogadhatatlan, hogy bármely külső erő befolyásolja az orvost ebben a döntésben. Korábban sajnos volt példa arra, hogy az OEP protekcionista okokból előírta az orvosoknak, hogy állítsák át a betegeket bizonyos készítményre, az ilyen eljárást a Magyar Hemofília Egyesület felháborítónak és elfogadhatatlannak tartja. A szakmai döntéseket a beteggel egyetértésben a kezelőorvosnak kell meghoznia minden befolyástól mentesen, és a döntésekért nekik kell viselniük a felelősséget is. Hozzáférhetővé kell tenni a rekombináns IX. faktorkészítményt, mert elfogadhatatlan, hogy a kórokozó-átvitel szempontjából legbiztonságosabbnak tartott B-hemofíliások kezelé3


sére szolgáló gyógyszer egyáltalán nem hozzáférhető Magyarországon még a kisgyerekek esetében sem, s a készítmény befogadását az OEP mondvacsinált okokra hivatkozással mereven elutasítja.

További javaslataink Új, komprehenzív szemléletű hemofília-protokoll elfogadására van szükség, amely túlmutat a faktorpótláson, s részletesen kitér a hemofíliás betegek speciális problémáira, elsősorban az ortopédiai, reumatológiai és hepatológiai ellátásra, és a beteg állapotának ebből a szempontból történő nyomon követésére. A protokoll kötelező érvényű, ezáltal teremthető meg legkönnyebben, hogy az országban mindenhol magas szintű és egységes hemofília-ellátás álljon a vérzékeny betegek rendelkezésére. Olyan új, naprakész hemofília-regisztert kell létrehozni, ahol a rendszer fenntartása és az adatbázis kezelése nem egy gyógyszercég kezében van (mint jelenleg!), hanem a kompetens szakmai szervezet, a Hematológiai és Transzfuziológiai Szakmai Kollégium irányítása alatt. A súlyos fokú hemofíliában szenvedő felnőtt betegek számára is biztosítani kell a profilaktikus kezelés lehetőségét. Megfelelő és hozzáférhető módon kell biztosítani a hemofíliások molekuláris genetikai vizsgálatát. Sajnos ez a terület a sorozatos intézményi

átszervezések következtében a hemofília-ellátás egyik mostoha területévé vált. Jóval nagyobb hangsúlyt kell fektetni a szakorvosi utánpótlásra és oktatásra, mert rövid időn belül nem lesz olyan szakorvos, aki a hemofíliás betegeket el tudná látni. Az új orvosgeneráció számára továbbképzésekkel és külföldi tanulmányutakkal érdekessé és vonzóvá kell tenni ezt a szakterületet, melynek elősegítésében a Szakmai Kollégiumnak kiemelkedő feladata és felelőssége van. Meggyőződésünk, hogy csak olyan gondozó- és ellátórendszer lehet hosszú távon életképes és hatékony, mely találkozik a betegek igényeivel, figyelembe veszi a realitásokat, költséghatékony, szakmailag megalapozott, és a hemofília-ellátásban érintett orvosok támogatását is élvezi. A Magyar Hemofília Egyesület elkötelezett a hematológus társadalommal és a Hematológiai és Transzfuziológiai Szakmai Kollégiummal való konstruktív együttműködésben, és nyílt, tisztességes párbeszédre törekszik a vérzékeny betegek ellátásának javítása érdekében. Budapest, 2010. február 17. A Magyar Hemofília Egyesület hemofíliaellátórendszer reformjával kapcsolatos álláspontját Prof. Dr. Losonczy Hajna, a Hematológiai és Transzfuziológiai Szakmai Kollégium elnökének kérésére foglaltuk össze. Javaslatunkat megküldtük az Egészségügyi Miniszternek és Szakállamtitkárnak is.

JJJJJJJJKKKKKKKK

TAGDÍJFIZETÉSI EMLÉKEZTETŐ Bár az utóbbi időben jelentősen javult a tagdíjﬁzetési fegyelem, még nem minden tagtársunk tett eleget egyesületi tagságából adódó ezen minimális kötelezettségének. A tagdíj jelképes összegű: 500 Ft évente. Az egyesületi tagdíj beﬁzethető banki utalással (számlaszám: 11707024-20272630-00000000), vagy sárga csekken, melyet kérésre postázunk. Nagyon fontosnak tartjuk, hogy minden tagunk rendezze a tagdíját, mert ezzel azt juttatja kifejezésre, hogy a Magyar Hemofília Egyesület közösségéhez kíván tartozni. Kérjük, ha még nem rendezte a tagdíját, legyen kedves e mulasztását mielőbb pótolni!

4

Uroš Brezavšček • Hemofília-gondozás Szlovéniában

HEMOFÍLIA-GONDOZÁS SZLOVÉNIÁBAN Uroš Brezavšček

a Szlovén Egyesület nemzetközi kapcsolattartója

A Szlovén Hemofília Egyesületről A Szlovén Hemofília Egyesületet (DHS) 1980ben alapították vérzékeny betegek, első elnökünk Franc Jamnik volt. Nemzetközi színtéren először a bonni hemofília konferencián mutatkoztunk be. 1992-ben, az athéni világkonferencián a Szlovén Hemofília Egyesületet a Hemofília Világszövetség teljes jogú tagjává választották. A kezdetektől igyekeztünk nagy hangsúlyt fektetni az ismeretterjesztésre. Már a 80-as évek elején tájékoztató anyagokkal láttuk el az iskolákat, hogy milyen segítséget kell adniuk, ha az ott tanuló vérzékeny gyereket baj éri. A hemofíliával érintett családok számára egynapos szemináriumot szerveztünk, hogy tájékoztassuk őket arról, hogyan lehet a hemofíliával együttélni. Az elmúlt 25 év során több kézikönyvet is kiadtunk: Hemofíliával élni (1983), Mi a hemofília? (1989), Hemofíliás és willebrandos betegek faktorpótló kezelése (2000), A hemofília pszichológiai aspektusai (2002), Hemofília képekben (2003). 1994-ben „Légy a saját orvosod” címmel öninjekciózást oktató tanfolyamot indítottunk. 1998 óta adunk ki saját újságot „Koncentrat” címmel évi hat megjelenéssel. 2003-ban elkészítettük az egyesület első honlapját (www.drustvo-hemofilikov.si), s ugyanebben az évben elnyertük a közhasznú társadalmi szervezet besorolást. 2005-ben Egyesületünk oktatóposztereket helyezett ki a hemofíliáról az ország kórházaiban, egyesületünk alapításának 25. évfordulóján pedig orvosi műszereket ajándékoztunk a Ljubljanai Ortopédiai Klinikának. 1999-ben szerveztük meg az első hemofíliás gyerektábort Tromejaban, és ekkor vezettük be az iskolai ösztöndíjrendszert. Egy évvel később Tromejaban már rekreációs hétvégét is tartottunk. 2002-ben vezettük be az Emlékezés Napját, melylyel az elhunyt betegtársainkra emlékezünk.

A szlovén hemofília-ellátás története A szlovén hemofíliás betegek országos nyilvántartásba vétele 1981-ben kezdődött el. A nyolcvanas években már létrehoztak egy olyan fogászatot,

mely figyelembe vette a vérzékeny betegek speciális egészségügyi igényeit. Az 1984-es év döntő fordulatot hozott a kezelésben, ugyanis ebben az évben négy hemofíliás betegnél kezdődött el az otthoni önkezelés. 1985-ben egy vukovári találkozón előadtuk a hemofília kezelésének szlovén koncepcióját, mely kezelési módot később minden jugoszláv tagköztársaságban kötelezővé tettek. Ez év közepén korlátozó intézkedéseket vezettek be, hogy megakadályozzák a vérplazmából előállított készítményekkel történő HIV-vírus átvitelt. 1986 januárjában vezették be minden véradó kötelező HIV-szűrését. 1992 óta kizárólag nagy tisztaságú és vírusinaktivált faktorkészítményeket használunk. 1994-ben hazánkban bevezették a hemofíliás betegek kezelésének nyomon követésére alkalmas országos számítógépes hálózatot. 1998-ban Prof. Mannucci és Prof. Kaspar, a Hemofília Világszövetség orvos-alelnökei ellátogattak Szlovéniába, hogy értékeljék az egyesületünk munkáját és úgy találták, a WFH támogatásával sikerült az ellátás színvonalát az átlagosról az európai élmezőnybe emelnünk hazánkban.

A szlovén hemofília-ellátás jelene Az elmúlt 15 évben Szlovéniában meghatszorozódott a rendelkezésre álló faktorok mennyisége. Jelenleg a faktorok 75%-a rekombináns készítmény. Az országos hemofília-gondozást egy hemofíliaközpont koordinálja az egész országban, ez tartja fenn és frissíti a hemofília regisztert, és ez gondoskodik a komprehenzív ellátás irányításáról. A centralizált irányítás lehetővé teszi a faktorkészítmények teljes nyomon követhetőségét, s ez növeli az ellátás biztonságát. A gyakran vérző betegek 80%-a otthoni kezelésen van. 1995-ben vált lehetővé a gyerekek profilaktikus kezelése, de ma már a felnőtt és az idős betegeknek is biztosított a preventív faktorpótlás. Két éve megnyílt az országban az első olyan klinika, mely már csak a hemofíliával és az egyéb véralvadási rendellenességekkel foglalkozik. Ma Szlovéniában a hemofíliások átlagos életkora hasonló, mint az egészséges társadalomé. 5

Uroš Brezavšček • Hemofília-gondozás Szlovéniában

HIV, HCV Szlovéniában 1985-ig 16 hemofíliás lett HIVfertőzött a nem vírusinaktivált készítményekkel történt kezelések miatt. A betegek közül már csak 8-an élnek, de a modern HAART-terápiának köszönhetően a vírusszintjük a kimutatható szint alatt van. 1990-ben a HIV-fertőzött hemofíliások kártérítést kaptak, 1995-ben pedig lehetővé tették az egyéb transzfúzió révén HIV-vírussal fertőzött személyek kártalanítását is.

A nemzetközi adatokkal összhangban a súlyos hemofília miatt 1990 előtt gyakori faktorpótlásban részesülő hemofíliások többsége sajnos Szlovéniában is HCV-fertőzött lett. Jelenleg 91 hepatitis C pozitív vérzékeny beteg él Szlovéniában, szerencsére csak egy betegtársunk halt meg a HCV miatt.

Adatok Szlovénia összlakossága: 2 050 000 fő, területe 20 273 km2. A hemofília-regiszterben összesen 422 vérzési rendellenességgel élő beteg szerepel, melyből • 176 beteg A hemofíliás (súlyos: 82; középsúlyos: 17; enyhe fokú: 77) • 20 beteg B hemofíliás (súlyos: 11; középsúlyos: 4; enyhe fokú: 5) • 136 von Willebrand beteg (3-as típus: 11, 2-es típus: 6, 1-es típus: 119) • 9 beteg VII. faktorhiányos (3-as típus: 3; 1-es típus: 6) • 81 fő szenved egyéb véralvadási rendellenességben • 4 „A” hemofíliásnak van súlyos inhibitora • 10 betegnek van thrombocytopathiája

JJJJJJKKKKKK

AZ EGYESÜLET VÉRADÁSSZERVEZŐ TEVÉKENYSÉGE 2009-BEN Radnóti Balázs

az MHE Ellenőrző Bizottságának elnöke

A 2009-es szervezésünk eredményei ugyanolyan szerények lettek, mint az előző két évben. Az egyik, hagyományosnak mondható helyszín a Pesthidegkúti Ökumenikus Iskolából átkerült a Buda környéki Nagykovácsiba. Itt az év elején három hónapon belül két véradásra került sor, az elsőn 34-en, a másodikon 30-an jelentkeztek. A helyi szervező továbbra is Kemenes Gábor nagykovácsi plébános volt. Változatlanul jól sikerült az újpesti CHINOIN Gyógyszergyár két hagyományos zártkörű véradónapja áprilisban és októberben (74-74 jelentkezővel). Ezen a helyszínen szórólapokkal és a Vérzékenyek Lapja példányaival igyekszünk megnyerni a donorokat. A helyi szervező, Anton Ildikó nyugdíjasként is lelkesen végzi munkáját. Végül, az V. kerületi Polgármesteri Hivatalban a Szent István Bazilika Caritas szervezetével kö6

zösen lebonyolított véradónapok idei két eseményére is sor került, szintén áprilisban és októberben. Sajnos, az esemény időtartamát az OVSZ 8 óráról 4 órára rövidítette, így a korábbiaknál jóval kevesebben jöttek vért adni (tavasszal is, ősszel is 34-34-en). Az eseményt a kerületi City TV-ben és önkormányzati újságban, valamint az interneten is meghirdettük. A Caritas munkatársai dr. Berze Lászlóné vezetésével most is hatalmas szervezőmunkát végeztek. Felhívjuk olvasóink és a lehetséges véradók figyelmét, hogy 2010. március 22én fog sor kerülni a 30. közös véradónapra! (Cím: V., Erzsébet tér 4.) Az elmúlt évben összesen 231 egység vért sikerült gyűjteni.


A HEMOFÍLIÁS GYERMEKEK SZÜLEINEK ÉLETMINŐSÉGE Forrás: Forum, a Belga Hemofília Egyesület folyóirata, 2008. június

É

rdekes tanulmány készült Nagy-Britanniában a hemofíliás gyermekek szüleinek életminőségével kapcsolatban. A tanulmány eredetileg a Haemophilia 2007. évi 13. számában jelent meg. Sokaknak valószínűleg ismerősek lesznek az egyes megállapítások, s talán könnyebbíthetnek a helyzetükön.

A szülők életében a gyermekek születése nagy változást jelent. Ez a változás társadalmi, lélektani, érzelmi téren, de családi és pénzügyi vonatkozásban is megfigyelhető. A kutatók azt vizsgálták, milyen hatással van a hemofíliás gyerek születése a szülők életminőségére, tekintettel arra, hogy a szülők többségének hasonló tapasztalatai vannak. A kutatásban részt vevő mintegy negyven megkérdezettből (házaspár vagy egyedülálló anya) tizenkettő adott értékelhető választ. A gyerekek életkora 18 hónap és 13 év közötti, többségüket profilaxissal kezelték. A tanulmány eredményét négy fejezetben mutatták be a kutatók: Az első tapasztalatok A helyzet kezelésének megtanulása Kapcsolat a kívülállókkal Az elfogadási folyamat

I. Az első tapasztalatok A szülők többségének a hemofíliás gyermek születése hatalmas érzelmi csapást jelent, melyet szomorúság, bűntudat és önbizalomhiány kísér. Ez azokra a nőkre is igaz, akik korábban tudták magukról, hogy hordozók. Leggyakrabban esés vagy sérülés alkalmával vetődik fel, hogy a gyerek talán hemofíliás. Mivel a vérzékeny gyermeknek sokszor vannak kék foltjai, a szülőknek gyakran teszik fel azt a kérdést a vizsgálatok során, hogy nem verték-e meg gyermeküket… A feltételezést nagyon megalázónak érzik a szülők, akik amúgy is bizonytalanok, s az ilyen kérdések csak nehezítik a helyzetüket. A diagnózist rendszerint nem szakorvosok közlik, hiszen hemofília központba csak később kez-

denek járni a szülők. A hemofíliában járatlan orvosok néha olyan jóslásokba bocsátkoztak, hogy a gyereknek kerekesszékben kell majd élnie, vagy állandó ízületi gyulladásai lesznek. Ezek a súlyos megállapítások teljesen kétségbe ejtik a szülőket, akik amikor hozzáértő szakorvos véleményét is megismerik, jogosan háborodnak fel a korábbi téves tájékoztatás miatt. A diagnózis felállítása után a szülőknek meg kell ismerniük a betegséget, és azt, hogy képesek legyenek felismerni a hemofília klinikai tüneteit, ami meglehetősen nagy terhet ró a szülőkre. A szülőknek általában életük legnehezebb és legstresszesebb időszakát jelenti, amikor megtanulják, hogyan kezeljék megfelelően a gyermekük betegségével járó dolgokat, például hogy felismerjék a bevérzést, a baj nagyságát, azt, hogy hogyan kell reagálni, mit kell tenni akkor, ha a gyerek elesik, kórházba kell-e menni vele vagy sem. A stressz leküzdésének egyik módja a védelmező, sőt túlvédelmező magatartás kialakítása. Több szülő is elmondta, előre rendszeresen felméri azokat a helyeket, ahová gyerekével jár, hogy elkerüljön minden lehetséges veszélyforrást. A szülők mindig a legrosszabb eshetőséggel számolnak: mi történik, ha a gyereknek kezelésre lenne szüksége és nem sikerül eljutni egy hemofília központba, ki fogja akkor beadni a faktort, ki fogja majd le a gyereket, fognak-e vénát találni, stb. A szülők előre szoronganak attól, hogy a gyerek ismét kiabálni és sírni fog a kezelés miatt. E nehézségek miatt sokszor döntenek úgy a szülők, hogy amint lehet, inkább áttérnek az otthoni kezelésre.

II. A helyzet kezelésének megtanulása A szülők a nehézségek miatt hamar rájönnek arra, hogy legjobb, ha inkább egy hemofília központban kezeltetik a gyermeküket, ahol szakszerű, hozzáértő ellátást kapnak, és a kérdéseiket is meg tudják válaszolni. Ezáltal a szülők helyzete is javul, szorongásuk némiképp csökken. 7


Ahogyan nő a gyerek, könnyebbé válik a kezelése, mivel két-három éves kortól vénái könnyebben szúrhatók. A szülők fontolóra vehetik az otthoni kezelést, ami már jóval nagyobb szabadságot tesz lehetővé. Az otthoni kezeléssel azonban más problémák merülnek fel: a szülők azt feltételezik, hogy ők az egyetlenek, akik megfelelő kezelést képesek nyújtani a gyereküknek, ezért úgy érzik, állandóan készenlétben kell lenniük. A sikeres profilaxis viszont könnyítheti a szülők helyzetét, önbizalmat ad nekik, sőt akkor már az is felmerül, kell-e egyáltalán kezelést adni a gyereknek, ha nincsenek újabb bevérzések. Vigyázni kell arra, hogy a sikeres profilaxis ne tegye elővigyázatlanná sem a gyereket, sem a szülőket. A sport fontos helyet foglalhat el egy vérzékeny kisfiú életében is, segítheti őt a felnőtté válásban és a társadalomba való beilleszkedésben, a sportolás erősítheti a gyermek állóképességét és önbizalmát. Az ellentmondásos vélemények azonban elbizonytalaníthatják a szülőket, engedjék-e a gyereküket sportolni vagy versenyezni. A sportolás és a verseny növeli a gyerek önbizalmát, de egyben kockázatot is jelent. Nehéz a középutat jelentő megoldást megtalálni, hiszen fontos, hogy a gyerek minél inkább integrálódjon a társadalomba, ebben a sport segíthet, de fontos, hogy a gyerek a sportolásnál kerülje a túlzott kockázatvállalást. A helyes döntés meghozatalának kényszere szorongást kelthet a szülőkben, akik a legjobbat akarják a gyereküknek.

III. Kapcsolat a kívülállókkal Több szülő panaszkodott arra, hogy küszködik az elszigeteltség érzésével. Mindaddig, amíg a szülők nem szabadulnak meg a bűntudattól és önbizalomhiánytól, nem képesek megfelelően viszonyulni a külvilághoz és a hemofíliához. A szülők csak azt követően tudnak beszélni a betegségről, ha már ők maguk el tudták fogadni a gyermeküket vérzékeny betegként, és csak ezt követően tudják elfogadtatni ezt a helyzetet a külvilággal is, ami csökkenti az elszigeteltségüket. A szülőkben szorongást kelthet, ha a gyermeket másra kell bízniuk. Ha viszont a szülők nem képesek másban megbízni, akkor ennek következménye a gyereken csapódhat le, aki kirekesztettnek érezheti magát, mert nem vehet részt gyerekren8

dezvényeken és közösségi programokon. A hemofíliára vonatkozó ismeretek bővülésével azonban a szülők bizalma és elfogadása is nő. Az ismeretek megszerzésével a szülők még a szakemberekkel is konfliktusba keveredhetnek, amikor a lehető legjobb ellátást akarják biztosítani a gyereküknek. Ezek az összeütközések általában még több ismeretet megszerzésére sarkallják a szülőket. A kívülállók (iskola, gondozók, család, szomszédok stb.) felvilágosítása is rengeteg energiát igényel. Például az egyik szülő a következőket mondta a fiával kapcsolatban, akinek buszszal kellett utaznia: „Egy hónapig tartott, míg meggyőződtünk, hogy baleset esetén biztosítva lesz a sürgősségi ellátás. Nekünk magunknak kellett ennek utánajárnunk, mert a gyermekünk ezt nem tudta volna megtenni. Mi voltunk az ő ügyvédje.” A betegséggel kapcsolatos problémák természetesen kihatnak a szülők munkájára is. Kevés megértő főnök van, aki sürgős helyzetben elengedi az alkalmazottat. A szituáció ismétlődésével fennáll a veszély, hogy a szülőt elbocsátják. Bár gazdasági szempontból az elbocsátás érthető lehet, a szülőknek általában nagy csalódást okoz a kollégák meg nem értése és a szolidaritás hiánya. A betegség léte kihat az egész családra. Mivel a figyelem és a törődés főként a beteg gyermekre irányul, a testvérek gyakran mellőzöttnek érzik magukat. A hemofíliás gyerek gondozásával kapcsolatos problémák feszültséget okozhatnak a családban, a testvérek úgy érezhetik, hogy a beteg kisfiú mindig elsőbbséget élvez, sőt a szülők közt is keletkezhetnek olyan konfliktusok, melyek akár váláshoz is vezethetnek.

IV. Az elfogadási folyamat A szülők többsége előbb-utóbb megtanulja elfogadni a helyzetet, és tudomásul veszi, hogy nem tudják megváltoztatni azt. Reálisan kezdenek tekinteni a gyermekükre és a hemofíliára. Tanulás, akarat és rugalmasság szükséges ahhoz, hogy megfelelően kezeljék a helyzetet. A betegség elfogadásával még szorosabb kötelék jön létre a gyerek és szülő között. A szülőknek meg kell tanulniuk élni a helyzet bizonytalanságával. Egy szülő szerint: „Szakadatlanul ezzel a szo-


rongással élünk. Jóllehet mindig sikerült leküzdenünk, a hemofíliával való minden újabb durva szembesülés beletaszít a félelembe.”

V. Összefoglalás Valóban nem egyszerű együtt élni egy hemofíliás gyermekkel, különösen ha súlyos fokú a betegsége. Az élet állandó kihívások elé állítja a szülőket, akiknek folyton készenlétben kell állniuk. A hemofília a gondolataikban lakik, elszigeteli, befelé fordulóvá, de egyszersmind komolyabbá és fegyelmezettebbé is teszi őket. Gyakran vannak olyan időszakok is, mikor bűntudat és önvád érzése mardossa a szülőket. A korszerű kezelésnek

köszönhetően azonban a többség bízik a jövőben. A szülők legtöbbször úgy emlékeznek gyermekük első éveire, hogy tele volt fájdalmakkal és félelmekkel, azonban maguk a gyermekek mindebből csak kevés dologra emlékeznek. Amikor a gyerek felnő és önállóvá válik, a szülőkben újabb kérdések merülnek fel: mi fog most történni, hogyan fogja élni az életét, milyen nehézségei lesznek. A felnőtté vált gyerekek azonban sokkal kevesebb félelemmel és szorongással tekintenek a jövőbe, mert a korszerű kezelésnek köszönhetően aggodalmaskodás nélkül gyakorlatilag teljes életet élhetnek.

Köszönet minden szülőnek bátorságáért és elkötelezettségéért!

JJJJJJJJKKKKKKKK

Kecskés József

In memoriam Molnár Pál

Szomorú hírrel kezdtük a 2010-es évet. Hírt kaptunk arról, hogy Molnár Pál személyszállító kisiparos 54 éves korában meghalt. A hirtelen elhunyt Pali volt az a személy, aki a nyári hemofíliás táborokhoz biztosította a buszt. Az utóbbi években azonban már nemcsak vezette a buszt, hanem maga is a tábor életének aktív részesévé vált. Szerette a gyerekeket, türelmes és nyugodt volt velük szemben. Akkor is készséggel állt a rendelkezésünkre, ha hajnali kettőkor kellett a volán mellé ülni, hogy egy gyereket a Veszprémi Kórházba vigyünk. Mindent meg lehetett vele beszélni, készségesen teljesítette a táborozók kívánságait. Az évek alatt sok táborozó gyerek megismerte és megszerette. Szomorúak vagyunk, hogy így fiatalon, tragikus hirtelenséggel ragadta el tőlünk a halál.

Emlékedet megőrizzük! Nyugodj békében, Pali!

9

Jean Houssiau • Öregedés és hemofília

ÖREGEDÉS ÉS HEMOFÍLIA Jean Houssiau

a Belga Hemofília Egyesület és az EHC vezetőségi tagja

A

Belga Hemofília Egyesület (AHVH) 2006. évi Hemofília Napján előadás hangzott el az öregedő belga hemofíliás népesség problémáiról. Ebben az évben Belgiumban összesen 1866 örökletes vérzékenységben szenvedő beteget tartottak nyilván (687 A-, 144 B-hemofíliás, 70 hordozó nő, 115 egyéb és nem ismert típusú, valamint 850 Willebrand-beteg). Az A-hemofíliások korbeli megoszlása a következő: kb. 100 fő 10 év alatti, szintén kb. 100 fő 10 és 20 év közötti, kb. 200 fő 21 és 40 év közötti, ugyancsak kb. 200 fő 41 és 60 év közötti és mintegy 80 fő 60 év feletti). Az egyesület elnöke által bemutatott statisztikai adatok szerint a belga vérzékeny közösség öregszik, most már ugyanannyi fiatalt számlál, mint felnőttet. Ráadásul a betegcsoportban egyre több a nő, mivel egyrészről a hemofília génjét hordozó egyes női betegeknek (karriereknek) is vannak vérzéses problémáik, másrészről azokat a női pácienseket, akik Willebrand-betegségben vagy nagyon ritka véralvadási rendellenességekben szenvednek, ma már jobban diagnosztizálják. Korábban a nőket érintő vérzéses problémákat gyakran figyelmen kívül hagyták, sőt nagyon sokáig még a létezésüket is tagadták.

Hogyan „öregedjünk”? A Leuveni Katolikus Egyetemről Kathelijne Peerlinck professzor asszony szép áttekintést adott a problémáról. Tagadhatatlan, a számok ezt tanúsítják, a hemofíliás betegek egyre idősebbekké válnak. Ez örömteli fejlődés, de egyben ez azt is jelenti, hogy már az öregedéssel járó egészségügyi problémákat is figyelembe kell venni a beteg ellátása során. Egyértelmű, hogy a hemofíliások öregedő nemzedéke az elmúlt évtizedek súlyos következményeit viseli. A 40, 50, 60 éves és idősebb betegek régebben nem részesültek olyan kiváló kezelésben, mint amilyen a mai betegek rendelkezésére áll: ritkán kaptak faktort és legtöbbször azt is csak a vérzések után. Belgiumban a 40 évesnél idősebb betegek többsége ízületi problémáktól szenved. Vannak olyan hemofíliás betegek, akik a 80-as évek vége előtt bizonyos vírusokkal fertőződtek meg, főleg hepatitisz C vírussal, ami az ebben az időszakban vérátömlesztést vagy faktorpót10

lást kapott belga betegek kb. 97%-át érintette. A HIV-vírus sem kímélte Belgiumot, bár a szomszédos országokhoz képest kevesebben lettek fertőzöttek. Peerlinck asszony szerint a nem fertőzött hemofíliások életkilátásai ma már nem nagyon különböznek az általános népességétől. Óvatosan hozzá kell azonban tenni, valójában túl kevés adat áll rendelkezésre, valamint hiányzik a változások méréséhez szükséges időtávlat. A hemofíliás betegnek kétféle problémával kell szembenéznie: a hemofíliával és annak kezelésével, illetve azokkal, melyek a korral függenek öszsze, ez utóbbiak összehasonlíthatók az általános népességével. A NIHSeniorHealth.gov internetes honlapon olvasható az öregedéssel járó betegségek listája.

Az idősödő hemofíliás betegségei A hemofíliás betegnél a következő problémák adódhatnak: ízületi betegség, krónikus hepatitisz C, szív- és érrendszeri betegségek, prosztata-gondok, rák, az önálló életvitel képességének elvesztése. Az önállóság elvesztésének problémája nagyon fontos. Köztudott, hogy az egyensúlyi problémák és az esések az idősebbeknél gyakoribbak. A fájdalmas csont- és ízületi gyulladások gyakran esésekre vezethetők vissza. Nyilvánvaló, hogy a hemofíliás betegnél az esések következményei súlyosabbak. Az önálló életvitel képességének elvesztése – a látásvesztés, a remegés, a feledékenység miatt – szintén hatással van a beteg önkezelő képességére. Peerlinck professzor funkcionális egyensúly javítására irányuló egyéni testedzési program kidolgozását javasolja az esések elkerülése és megelőzése érdekében. A hepatitisz C szintén súlyos problémát jelent. A májzsugor nagyon lassan, több évtized alatt fejlődhet ki. Elsősorban a rendszeres alkoholfogyasztás, az elhízás és a HIV vírussal való együttes fertőzés aktiválja. Későbbi stádiumban a beteg mája elkezd zsugorodni, a nyelőcsőben visszércsomók (varix) keletkeznek, és csökken a vérlemezkék és az alvadási faktorok mennyisége (mert az utóbbiak a májban termelődnek). Végső stádiumban a betegnél májdaganat alakulhat ki. Részleges megoldást jelenthet a májátültetés. Megdöbbentő

Jean Houssiau • Öregedés és hemofília

dolog, amire emlékeztetni kell: a transzplantált hemofíliások többé nem vérzékenyek, mert az új máj elég faktort termel, viszont genetikailag e betegek nyilvánvalóan hemofíliások, lányaik pedig mindig hordozók. A szív- és érrendszeri betegségekre vonatkozó adatok nem egyértelműek. Talán azt gondolhatjuk, hogy a hemofília egyfajta védelmet nyújt, és összességében kevesebb a hirtelen szív- és/vagy érrendszeri betegségek miatti haláleset. A hemofília valószínűleg nem véd az érelmeszesedéssel szemben. A hemofíliás beteget ugyanúgy érintik a kockázati tényezők: a dohányzás, a magas vérnyomás, a magas koleszterin szint és a cukorbetegség (talán még gyakrabban). Rendkívül fontos rendszeresen ellenőrizni a vérnyomást, ha pedig túl magas, kezelni kell, de alapvetően helyes életvitel szükséges! Váratlan érrendszeri problémák esetén sürgősen szakvéleményt kell kérni a hemofília-kezelő központtól: az alvadási faktorok és az alvadásgátlók vagy vérlemezke-inhibitorok egyidejű beadása nem egyértelmű. A vérrögoldásra használt hagyományos módszerek valószínűleg túl veszélyesek. Aszpirin vagy vérlemezke-inhibitorok szedése szintén gyakran okoz problémát a hemofíliás betegeknél, ezért egy eseti kombináció lehetőségét komolyan meg kell vitatni.

A prosztatát ellenőrizni kell, és ha szövetmintavételre van szükség, a hemofíliát figyelembe kell venni. Bizonyos daganatokat (pl. a gyomorban vagy a bélrendszerben) a hemofíliás betegeknél néha gyorsabban felfedeznek a korai vérzések miatt. Szövetmintavétel, kemoterápia vagy műtét során a vérzékenységet figyelembe kell venni.

A középsúlyos vagy enyhe hemofíliában rejlő veszélyek Kathelijne Peerlinck a középsúlyos vagy enyhe hemofíliás idős személyeket illetően figyelmeztetéssel zárta az előadását. E betegek közül egyesek sohasem kaptak véralvadási faktorokat. Egy sebészeti beavatkozáshoz nyilvánvalóan szükséges a faktorkészítmény beadása, de mivel a beteg szervezete először találkozik külső (beadott) véralvadási faktorral, reálisan fennáll az inhibitor megjelenésének veszélye, ezért ezt a beavatkozást az ún. „könnyű” betegeknél sem szabad félvállról venni, és feltétlenül ki kell kérni a hemofíliával foglalkozó szakemberek véleményét. Forrás: Forum, a Belga Hemofília és Willebrand Egyesület folyóirata, 2006. december

JJJJJJJJKKKKKKKK

Személyi jövedelemadó 1% felajánlása Kérjük Önöket, támogassák a Magyar Hemofília Egyesület közhasznú munkáját a személyi jövedelemadójuk 1%-ával. A felajánlásához két adat szükséges:

A kedvezményezett neve: MAGYAR HEMOFÍLIA EGYESÜLET A kedvezményezett adószáma: 1 9 6 5 4 1 7 1 - 1 - 4 2 Minden támogatást az egyesületre, az egyesületi programok megvalósítására fordítunk; az egyesület munkájában mindnyájan társadalmi munkában veszünk részt. A pénzügyekről korrekt és átlátható kimutatást vezetünk, bevételeinkről és kiadásainkról pontosan beszámolunk.

A vérzékeny betegek nevében köszönjük!

11

Dr. Makara Mihály • A hepatitis C vírus kísérleti terápiás gyógyszerei, avagy várjunk-e és mire várjunk?

A HEPATITIS C VÍRUS KÍSÉRLETI TERÁPIÁS GYÓGYSZEREI, AVAGY VÁRJUNK-E ÉS MIRE VÁRJUNK? Dr. Makara Mihály

a Fővárosi Szent László Kórház hepatológus főorvosa

A jelenlegi kezelések hatékonysága A hazánkban előforduló hepatitisz C vírusok többsége (98-99%-a) a legnehezebben kezelhető 1. genotípusba tartozik. A pegilált interferon és ribavirin kombinált jelenlegi kezelési sémák várhatóan átlagosan a betegek 50%-ában tudják a vírust véglegesen kipusztítani. Ezt az bizonyítja, hogy a kezelés után 6 hónappal elvégzett vírusvizsgálat negatív eredményt ad. A mai tudásunk szerint ez biztos eredmény, azaz több vizsgálatban igazolták, hogy a vírus évek múlva sem tér vissza. A sikeresen kezelt betegekben a májban lévő kötőszövet mennyisége (hegek száma) is csökkenhet, és a daganatok előfordulási valószínűsége is nagymértékben redukálódik. A sikeresen kezelt betegek életkilátásai gyakorlatilag azonosak az átlag lakosságéval.Hangsúlyozni kell, hogy a kezelés sikerének kulcsa a beteg és orvos jó együttműködése, és ennek eredményeként a gyógyszerek pontos szedése. Azokban az esetekben, amikor vizsgálták a pontosan együttműködő betegek eredményeit, akkor az 1. genotípus esetén is 70% fölötti sikerarányokról számoltak be; ugyanakkor, ha a beteg az előírt mennyiség 80%-ánál kevesebb gyógyszert kapott, a sikerarány 20-40% közötti.

ron és ribavirin alapú kombináció gyakorlatilag nem változott, de ezen gyógyszereket egyre pontosabban alkalmazzuk. Több gyógyszer volt emellett, mely a gyakorlati kipróbálás során nem bizonyult lényegesen előnyösebbnek, mint a jelenleg alkalmazott kezelés. Ide tartoznak az interferon-molekula módosulásai (a pegiláció kivételével), illetve az eddig kipróbált ribavirin analógok (taribavirin = viramidin). Az 1. táblázatban a gyógyszerkipróbálás fázisai láthatóak, az átlagos időtartammal, mely egy-egy gyógyszer kipróbálása során eltelik. A táblázatból világos, hogy a most III. fázisba lépő gyógyszerekre 3-5 évet kell várnunk, amíg a klinikai gyakorlatban használhatóvá válnak (amennyiben a fázis III. vizsgálatok sikerrel végződnek).

A gyógyszerkutatások fő irányvonalai 1.

Direkt vírusellenes szerek

Az 1. ábrán a vírus életciklusát és a vírusellenes szerek fő hatáspontjait láthatjuk.

1. ábra. A hepatitis C vírus életciklusa

Az életkilátások kezelés nélkül A betegség hatékony antivirális kezelés nélkül lassan halad előre. A májban elpusztult májsejtek helyét fokozatosan kötőszövet veszi át (hegesedik), mely a máj finom belső szerkezetének torzulásához vezet, és így a regeneráció esélyei is csökkennek. A folyamat 10-30 év alatt jut csak el odáig, hogy panaszok jelentkeznek, elsősorban sárgaság és folyadékgyülemek megjelenése formájában (leginkább hasban és lábon). Ha ezen késői tünetek illetve panaszok kialakulnak, akkor valószínű, hogy a kezelés elkésett; azaz a gyógyszeres kezelés veszélyei oly mértékben fokozódnak, hogy használatuk túlságosan veszélyessé válik, azaz ellenjavallt.

A gyógyszerkutatás fázisai Átlagosan 5000 molekulából egyetlen válik csak gyógyszerré. Az utóbbi évtizedben számos ígéretes vegyület kutatását fejezték be tűrhetetlen mellékhatások, illetve nem kielégítő hatás miatt. Az interfe12

A 2. táblázatban a jelenleg ismert, legígéretesebb vegyületek találhatóak. A kísérletek során sajnos önmagában (monoterápiában) egyetlen vegyület sem bizonyult elég hatékonynak; a kísérletek többsége ma a klinikai vizsgálatok során kombinált alkalmazásukkal történik: vagy interferon mellé, vagy ribavirin + interferon mellé adják őket. Igen kezdeti stádiumban találkozunk csak olyan kísér-


1. táblázat: Klinikai vizsgálatok - Új gyógyszerek kipróbálásának menetrendje Fázis III.

Hatósági engedély (FDA/ EMEA)

Évek összesen

Fázis IV.

3

2,5

12

Poszt-marketing

Preklinikai vizsgálat

Fázis I.

Fázis II.

Évek

3,5

1

2

Vizsgálati minta

Sejttenyészetek és állatkísérletek

20-80 egészséges önkéntes

100-300 önkéntes beteg

1000-3000 önkéntes beteg

Cél

Biológiai aktivitás és a biztonságosság felmérése

Az adag és a biztonságosság meghatározása

A hatékonyság és a mellékhatások felmérése

A hosszabb használat során a hatékonyság bizonyítása és a mellékhatások meghatározása

Siker/ arány

5000 vizsgált vegyület

5 klinikai kipróbálásba kerül

Áttekinés/ engedélyezés

1 elfogadott gyógyszer

2. táblázat: Fontosabb direkt vírusellenes kísérleti gyógyszerek Gyógyszercsoport

Proteáz inhibitorok

A csoport általános tulajdonságai Az enzimműködést bénítja Néhány vegyület genotípus specifikus Rezisztencia kialakulása gyors

Kísérleti fázis Ciluprevir Fázis I ITMN-191/R-7227 Fázis I Telaprevir Fázis III. Boceprevir Fázis III. GS-9132/ACH-806 Fázis II TMC-435350 Fázis II Vegyületek

Polimeráz inhibitorok

- Nukleozid analógok

- Nonnukleozid inhibitorok

A vírus RNS összetevőinek analógjai Hatékonyságukhoz a szervezeten belül átalakulás (foszforiláció) szükséges A természetes vegyületek kompetitorai Az RNS lánc képződését leállítják A különféle genotípusokra egyformán hatnak Rezisztencia kialakulásának esélye kicsi A polimeráz enzim több helyére hatva gátolják a működését Genotípus specifikusak Rezisztencia kialakulása gyors

letekkel, melyek interferon nélküli hatékonyságról szólnak. Az eredmények elsősorban a nagyobb gyógyulási arányban mutatkoznak meg (70-80% körüli), illetve a kezelés lerövidítésének esélyét

Valopicitabine R-1626/R-1479 R-7128-PSI-6130 MK-0608

Felfüggesztve Fázis II Fázis II Felfüggesztve

HCV-796 PF-00868554 VHC-759

Felfüggesztve Fázis II. Fázis I.

hordozzák (1 éves helyett fél éves kezelés). Számos gyógyszer alkalmazását máris mellékhatások korlátozzák: bőrkiütések, illetve hasi panaszok kialakulása a legjellemzőbb. 13


2.

Interferon és immunmoduláns szerek

3.

A jelenleg ismert gyógyszerek alkalmazása a jelenlegi kombinációk mellett A kezelést sokszor korlátozza a vér alakos elemeinek csökkenése: a fehérvérsejt, a vörösvértest és a vérlemezkék számának megkevesbedése. Az erythropoetin, a GM-CSF és az eltrombopag alkalmazásával ezek ellensúlyozhatók. Alkalmazásukhoz hazánkban az Országos Gyógyszerészeti Intézet külön engedélye, illetve az Országos Egészségbiztosítási Pénztár egyéni támogatása szükséges, illetve lehetséges.

4.

tékonyságát fokozni látszik. A gyógyszert kombinációs kezelésben adják fázis II vizsgálatban: hatékonyságának és adagjának pontos megállapítása folyik.

Albumin-interferon (albuferon): az eddigi vizsgálatok szerint fő előnye a havonta 1-2 injekció adásának lehetősége. Jelenleg fázis III kísérletek folynak. Lényegi hatékonyságjavulás nem várható tőle.

Nitazoxamid

Az egysejtű paraziták ellen kifejlesztett gyógyszer kombinációkban csatlakoztatva a jelenlegi pegilált interferon + ribavirin ha-

Összefoglalás A jelenlegi kezelés mellett a betegek jó együttműködése esetén a siker aránya nem szerény. A gyógyszerkipróbálások végeredménye ugyanakkor még viszonylag messze van. A jelen kezelés ellen és mellett szóló érveket a 3. táblázatban tüntettem fel. A fentiekből következik, hogy ritka az olyan enyhe betegség, illetve az az állapot, amelyben nem lenne célszerű az első interferon+ribavirin kezelést elvégezni. Mivel a sikertelenség esetén jóval szerényebbek az ismételt kezelés esélyei, ezért leginkább az ilyen betegek számára ajánlható a várakozás, mely alatt a fenntartó interferon kezeléssel, illetve szilimarin tartalmú gyógyszerekkel a betegség előrehaladása fékezhető.

3. táblázat. A jelen kezelés ellen és mellett szóló érvek.

SZEMPONT

NE VÁRAKOZZUNK

Lassú lefolyás

A betegség hosszú lefolyású

Előrehaladottabb állapotban nő a szövődmények száma, nehezebb kezelni

Jelenlegi kezelés

Jelenlegi kezelés nem elég hatékony

Megfelelő együttműködés esetén 70-80%-os siker érhető el

Hatékonyság

Hatékonyabb készítmények, rövidebb kezelés

Rendszerint ezek is kombinációban hatékonyak: mellékhatások is gyakoribbak lehetnek, a kezelés első szakasza a legmegterhelőbb

Sok készítmény fázis 2-3-ban is

Nagyon kevés molekula válik gyógyszerré

Új készítmények száma

14

VÁRAKOZZUNK

Kávéfogyasztás és enyhébb májcirrózis

K ÁVÉFOGYASZTÁS

A

ÉS ENYHÉBB MÁJCIRRÓZIS

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK) kutatói megállapították, hogy azoknak a krónikus hepatitisz C vírusos betegeknek, akik napi 308 mg koffeinnél többet fogyasztanak, enyhébb a májfibrózisuk. A jótékony hatású napi koffeinbevitel mennyiségét 2,25 csésze rendes kávéban határozták meg. Az egyéb forrásokból származó koffeinnek nem volt azonos terápiás hatása. A tanulmány megtalálható a Hepatology 2010 januári számában, melyet az American Association for Study of Liver Diseases nevében a Wiley-Blackwell jelentet meg. A májfibrózis a májbetegség második szakasza, és a felhalmozódó kötőszövet miatti májfunkció-romlás jellemzi. Korábbi tanulmányok úgy tekintettek a különböző ételfogyasztási szokásokra, így a kávéfogyasztásra is, mint amelyek enyhítik a májbetegség progresszióját. Számos tanulmány vizsgálta a nagyobb kávébevitel hasznosságát, és ezek a következő eredményt hozták: kisebb a krónikus májbetegség előfordulási gyakorisága, csökkent a hepatocellularis carcinoma (májrák) kockázata és alacsonyabb a cirrózis szövődményeinek halálozási aránya. „Az eddig összegyűlt adatokból tisztázatlan maradt, hogy a jótékony hatás magához a kávéhoz, vagy a koffeinhez köthető” - mondta Dr. Apurva Modi, a koffeinbevitelre, és ennek a májfibrózisra kifejtett hatására összpontosító tanulmány szerzője. 2006. január és 2008. november között a National Institutes of Health Májbetegségek Részlegében minden beteget arra kértek, hogy töltsenek ki egy kérdőívet és határozzák meg a koffein-fogyasztásukat. A kérdések valamennyi koffeinforrásra kiterjedtek, ideértve a szokásos és diétás üdítőket, a hagyományos és koffeinmentes kávét, a fekete, a zöld, a kínai és a gyógyteákat, a kakaót, a forró csokoládét, a koffeinnel dúsított italokat, csokoládés cukorkákat, koffein tablettákat és koffein tartalmú gyógyszereket. A résztvevők koffeinfogyasztásának gyakoriságát is megkérdezték, amit a következőképpen soroltak be: 1-3 alkalommal havonta; 1, illetve 2-4, vagy 5-6 alkalommal hetente, 1; 2-3; 4-5; 6 vagy több alkalommal naponta. Az elemzés 177 résztvevő adatait tartalmazza, akik májbiopszián estek át, átlagosan 51 évesek és az átlagos testtömeg-indexük 27,5 volt (BMI: testtömegindex, normál tartomány.: 20,1-25 kg/m2).

A kísérleti csoportban a betegek 56%-a volt férfi, 59% fehér bőrű, 19% fekete, 19% ázsiai, 3%-hiszpánó, és 68% volt krónikus HCV beteg. Élelmiszerből és italból a napi koffeinfogyasztásuk a 0 mg - 1028 mg/nap között változott.. Ennek átlaga napi 195 mg/nap, ami 1,4 csésze kávénak felel meg. A legtöbb koffein kávéfogyasztással (71%), majd koffeintartalmú üdítőitallal (13%), és a fekete teával (4%) került a szervezetükbe. A félévvel később megismételt kérdésekre kapott válaszok arra utalnak, hogy a koffeinbevitel nem változott különösebben az eltelt idő alatt. Azoknak a betegeknek az Ishak fibrózis pontszáma, akik naponta 212 mg koffeint fogyasztottak, kevesebb mint 3, összehasonlítva azokéval, akik 154 mg koffeint fogyasztottak és előbbre haladott cirrózisuk volt. (Az Ishak fibrózis pont a máj fibrózis mértékének elterjedt meghatározási szisztémája. A nullától, amikor nincs fibrózis, egészen a hatos fokozatig terjed.) A napi koffeinbevitel 67 mg-mal történő növelése 14%-al csökkenti az előrehaladott fibrózis esélyét. „Eredményeink azt sugallják, hogy a gyógyító hatáshoz szükséges koffeinmennyiség napi legkevesebb két csésze kávénak felel meg,” jegyezte meg dr. Modi. A napi 308 mg koffein fogyasztásának védőhatása fennállt a résztvevők életkorának, nemének, embertípusának, májbetegségüknek, a BMI eredményüknek és az alkoholfogyasztásuknak az ellenőrzése után is. A kutatók külön-külön vizsgálták a koffeint és a kávét, hogy mindkettőről kiderítsék a fibrózisra gyakorolt egyedi hatásukat. Az eredmények azt mutatták, hogy a koffeintartalmú üdítőitalok, a zöld vagy fekete teák fogyasztása nem járt együtt a májfibrózis mértékének csökkenésével. Ennek ellenére jelentős védőhatás maradhatott mérhetetlen a résztvevők alacsony létszáma miatt, minthogy az elfogyasztott koffein 71%-a származott a kávéból. A koffeintartalmú kávénak volt a legnagyobb mértékű hatása a májfibrózis csökkenésére. A szerzők véleménye szerint további kutatásokra lenne szükség annak meghatározására, vajon a kávé/koffein védőhatása a napi fogyasztási küszöb fölött mennyivel magasabb szinten érvényesül? Fordította: Pelyhe Tamás Forrás: www.medicalnewstoday.com

15

Hírek dióhéjban

HÍREK DIÓHÉJBAN Összeállította: Dr. Varga Gábor

A Hemofília Világszövetség állásfoglalása a H1N1 influenzáról és az oltásról A WFH 2009 októberében közzétette állásfoglalását mely szerint a H1N1-vírus ugyanolyan kockázatot jelent a vérzékeny betegekre, mint bárki másra. Az oltóanyag beadása szempontjából a hemofíliás betegeket éppúgy kell kezelni, mint a társadalom többi tagját. A vakcinák hatékony eszközei a fertőző betegségek megakadályozásának, és a vérzési rendellenességben szenvedő betegek H1N1 vírus ellen beolthatók a nemzeti egészségügyi hatóságok ajánlásaival összhangban. Az egyéb betegségben is érintett hemofíliások (pl. a HIV-fertőzöttek vagy a májbetegek) konzultáljanak az orvosukkal, illetve a közegészségügyi hatóságukkal, hogy számukra melyik vakcina lenne a legmegfelelőbb. A legyengített élő vírust tartalmazó influenza vakcina (LAIV) nem adható a gyengébb immunrendszerű személyeknek. A vírus nem jelent veszélyt a plazmaeredetű véralvadási faktorkészítményekkel kapcsolatban, mivel az influenza-vírus ún. lipidburokkal rendelkező vírus, melyet a faktorkészítmények gyártása során rendszerint alkalmazott eljárások (solvens-detergens kezelés, pasztörizálás) inaktiválnak. További biztonságot jelent, hogy az influenza tüneteit (láz, köhögés) mutató személyek nem lehetnek donorok. A szakirodalom nem ismer olyan esetet, hogy transzfúzióval átvittek volna influenza vírust. A világjárvány legfeljebb csak abban az esetben lehetne hatással a plazmakészítmények előállítására, ha a járvány széles körben kiterjedne, s nagy számú influenzás potenciális donort kellene viszszautasítani. Forrás: www.wfh.org

Új technika a műtéti eszközök prionmentesítésére A Novapharm Research cég megkapta az engedélyt Ausztráliában és az Európai Unióban a Creutzfeldt-Jakob kórt okozó prionok hatástalanítására szolgáló enzimalapú technológiára. A Melbour16

ne-i Egyetem kutatói olyan új eljárást dolgoztak ki a prionok elpusztítására, mellyel biztosítható a műtéti eszközök prionmentesítése is. Az emberi prion ellenáll mind a hőnek, mind pedig a vegyi eljárásoknak, ezért sokkal nehezebb azt hatástalanítani. Forrás: http//:vir.sgmjournals.org

Új kezelés a nonszensz mutáció okozta hemofíliában Az amerikai székhelyű PTC Therapeutics cég atalurennel IIa fázisú klinikai vizsgálatot kezdett olyan A és B hemofíliás betegeknél, akiknél a hemofíliát nonszensz mutáció okozta. Az ataluren egy por, melyet naponta három alkalommal kell szájon át beszedni, s melyet eddig a nonszensz mutáció által okozott más betegségek kezelésében alkalmaztak. A vizsgálat fő célja annak meghatározása, hogy vajon az ataluren-kezeléssel növelhető-e a VIII. és a IX. faktor szintje, és a szer biztonsággal adható-e nonszensz mutáció okozta súlyos hemofíliában szenvedő betegeknek. Forrás: http://www.ptcbio.com

Helixate új alkalmazása Az USA Gyógyszerügyi Hatósága (FDA) jóváhagyta, hogy a CSL Behring cég által gyártott rekombináns VIII. faktor koncentrátum immár rutinszerűen is alkalmazható a 16 éven aluli hemofíliás gyerekek profilaktikus kezelése során. Az engedély kiadását megelőzte egy multicentrikus vizsgálat, melybe 65 olyan, 30 hónapnál fiatalabb fiút vontak be, akiknél MRI vizsgálattal ellenőrizték az ízületek állapotváltozását. A tanulmány végén arra jutottak, hogy a Helixate készítménnyel profilaxist kapó gyerekek kevesebb mint 7%-ánál romlott az ízületek állapota, szemben azokkal, akik csak vérzés esetén kaptak faktort (42%). Forrás: http://www.cslbehring.com


BESZÁMOLÓ A M AGYAR HEMOFÍLIA EGYESÜLET 2009-BEN VÉGZETT KÖZHASZNÚ TEVÉKENYSÉGÉRŐL

E

gyesületünk háromezer veleszületett vérzékenységben szenvedő beteg országos érdekvédelmi társadalmi szervezete, a Hemofília Világszövetség és az Európai Hemofília Konzorcium hivatalos tagszervezete és magyarországi képviselője. Egyesületünket vérzékeny betegek alapították 1990-ben, 1998-tól közhasznú státuszú társadalmi szervezetként működünk. Egyesületünk taglétszáma 2009. december 31-én 461 fő volt. 2009-ben végzett munkánkkal hozzá tudtunk járulni egyesületünk legfőbb célkitűzéseihez: az egészségmegőrzéshez, a betegség-megelőzéshez, rehabilitációhoz, felvilágosításhoz, oktatáshoz, ismeretterjesztéshez és a hátrányos helyzetű betegcsoportok társadalmi esélyegyenlőségének növeléséhez. Munkánkkal nemcsak a vérzékeny betegtársainkat, de az egész társadalmat kívántuk szolgálni. Egyesületünk munkájában kivétel nélkül mindenki társadalmi munkában (pro bono) vesz részt. Ezúton is hálás köszönetünket fejezzük ki önkénteseinknek és segítőinknek, akik a szabadidejüket és energiájukat áldozták a vérzékeny közösségért. Önkénteseink 2009-ben: Dr. Bodó Imre, Diósi Karola, Futács Adrienn, Prof. Fülöp Lajos, Dr. Kalász László, Keszthelyi Zoltán, Kiss László, Dr. Korzenszky Richárd, Kovács István, Molnár Zoltán, Radnóti Balázs, Rigó Margit, Kecskés József, Nagy Péter, Nagy Andrea, Dr. Németh Szilárd, Pelyhe Tamás, Mazula Zoltán, Monoki Zsuzsanna, Dr. Horváth Gábor, Dr. Makara Mihály, Molnár Pál (†), Sóti Réka, Dr. Schlammadinger Ágota, Somlai Mátyásné, Szilágyi Tibor, Dr. Szélessy Zsuzsanna, Dr. Tarr Adrienn, Tóth Attila, Tóth Katalin, Trucki Mihály, Dr. Varga Gábor, Prof. Dr. Vezendi Klára, Virág Benjámin, Virág Cecília, Dr. Vörös Katalin. Köszönetünket fejezzük ki támogatóinknak a 2009-ben nyújtott nagylelkű adományaikért, melyek nélkül egyesületi programjainkat nem tudtuk volna megvalósítani: Bayer Hungária, Synovia Alapítvány, Baxter Hungary, Octapharma magyarországi képviselet, Nemzeti Civil Alap, Novo Nordisk Hungária.

A vérzékeny betegek érdekképviselete A Magyar Hemofília Egyesület egyik legfontosabb közhasznú tevékenysége a vérzékeny betegek érdekképviselete. Célunk az országosan egységes, egyenlő esélyeket biztosító, európai standardoknak

megfelelő magas színvonalú és biztonságos faktorellátás és hemofília-gondozás megteremtése. Az egészségügy jelenlegi nehéz helyzetében különösen fontos, hogy legyen olyan társadalmi szervezet, mely hatékonyan és hitelesen képes a betegek érdekeit képviselni, ezért 2009-ben is több egészségügyi hatóságot és döntéshozót kerestünk meg a hemofília-gondozás javítása érdekében. •

Tudomásunkra jutott, hogy az OEP át kívánja alakítani az országos faktorellátás rendszerét, azért év elején részletesen kidolgozott háromoldalas levélben tiltakozásunkat fejeztük ki a tervezet vérzékenyeket hátrányosan érintő rendelkezései ellen. Megkerestük az Országos Egészségpénztár Ártámogatási Főosztály képviselőit, kifejtettük egyesületünk álláspontját az új országos faktorelosztási rendszerről és a hemofília-gondozóhálózat átalakításáról. Felhívtuk a figyelmet arra, hogy a tervezetből kihagyott településeken, illetve azok vonzáskörzetében rengeteg vérzékeny betegtársunk él, akik az új ellátórendszer bevezetésével rendkívül hátrányos, sőt lehetetlen helyzetbe kerülnek. Kértük, hogy a kiegyensúlyozott területi betegellátás érdekében gondolják újra a Felhasználó Centrumok számát és eloszlását, vagy a faktorkészítmények kiadására nemcsak a Felhasználó Centrumok Intézeti Gyógyszertárait, hanem bizonyos feltételek teljesülése esetén az általános gyógyszertárakat is hatalmazzák fel. Kértük, hogy az otthoni kezelésre kiadható faktormennyiséget legalább 8-12 hétre elegendő mennyiségre emeljék fel. Hangsúlyoztuk, hogy fontosnak tartjuk egy olyan rendszer kidolgozását, melyben az OEP ellenőrzi, hogy a készítményeket ténylegesen az orvosi indikációnak megfelelően használták-e fel. Javasoltuk, hogy a Felhasználó Centrumokban működő hemofília-gondozókat vonják be az éves faktortender előkészítésébe, vezessenek be a szerződött hemofília-központoknál minőségbiztosítási rendszert, és hozzanak létre átfogó, több szakterületre kiterjedő ellátást nyújtó komprehenzív központokat az országban. Változatlanul kértük a rekombináns IX. faktor hozzáférhetőségét. Fellépésünk hatására végül az OEP úgy alakította át a területi faktorelosztási rendszert, hogy a megszüntetésre ítélt ellátóhe17


•

•

lyeken továbbra is folyhat faktorkiadás és hemofília-gondozás, csak ezentúl az ellátóhely nem önálló központként, hanem a 18 kijelölt gondozóközpont alközpontjaként működhet tovább. Megkerestük az Egészségügyi Minisztériumot, mert úgy értesültünk, a Minisztérium ismételten és komolyan foglalkozik a hemofília ellátórendszer átalakításának gondolatával, illetve az idén életbe léptetett új faktorelosztási rendszer hibáit kiküszöbölő megoldási lehetőségekkel. Személyes találkozót kértünk, és tájékoztattuk az illetékes főosztályvezetőt a vérzékeny betegeket érintő főbb kérdésekről és problémákról (országos faktorelosztás és a hemofília-gondozás különválasztása, a fővárosi fogászat megoldatlansága, a rekombináns IX. faktor OEP-befogadása és lehetővé tétele az újszülötteknek, az otthoni kezelésről szóló rendelet módosítása és a kiadható mennyiség felemelése három hónapra, Fibroscan-vizsgálat biztosítása hemofíliásoknak). Részt vettünk az OEP 2010. évre vonatkozó faktorbeszerzési tenderén és képviseltük a betegek érdekeit. Relatív sikernek könyveljük el, hogy a vérzékenyek gyógyszerellátása 2010-ben nem romlik, a betegek ellátása mennyiségi szempontból jövőre is közel azonos szinten lesz biztosítva. 2010-re 72,3 millió egység VIII. faktort vásárolt az OEP (30% rekombináns, 70% plazmaeredetű). 2009-ben 73,2 millió egység VIII. faktor állt rendelkezésre, de akkor a rekombináns-plazmaderivált aránya a 26%-74% volt. Egyértelmű visszalépésnek tekinthető, hogy az egyszeres vírusinaktiválású faktorkészítmény mennyiségét jelentősen növelték a kettős vírusinaktiválású faktorok terhére. Örvendetes, hogy a rekombináns faktorok aránya növekedett, különösen, hogy a második generációs rekombináns VIII. faktor aránya jelentősen, 26%-kal nőtt. Elkeserítő, hogy a rekombináns IX. faktor az OEP merev elutasítása miatt továbbra sem hozzáférhető a magyar betegek számára.

Ismeretterjesztés és edukáció •

•

18

Vérzékenyek Lapja kiadása. Egyesületünk legfontosabb ismeretterjesztő és edukációs tevékenységének eszköze a betegekhez és orvosokhoz eljutó, 1997 óta megjelenő ingyenes folyóiratunk. 2009-ben három ingyenes lapszámot jelentettünk meg, alkalmanként 32 oldalon 1400 példányban. Az újságot eljuttattuk a betegekhez, az orvosokhoz, a gondozóközpontokba, a döntéshozókhoz, gyógyszercégekhez, a fontosabb médiumokhoz és könyvtárakba. Lefordíttattuk angolról magyarra Peter Jones, a Hemofília Világszövetség korábbi orvos-al-

•

•

•

•

•

•

•

•

•

•

elnökének Living with Haemophilia című 321 oldalas könyvét, melyet 2010-ben mutatunk be az egyesületünk megalapításának 20. évfordulójára rendezett ünnepségen. Részt vettünk a Ritka és Veleszületett Rendellenességgel élők Országos Szövetsége (RIROSZ) által rendezett Ritka Betegségek Napján, ahol külön standon tájékoztattuk az érdeklődőket a vérzékenységről, a magyar ellátás helyzetéről és egyesületünk munkájáról. (Beszámoló: Vérzékenyek Lapja, 2009. tavasz) Az Egészségügyi Minisztériumban részt vettünk az Egészségügyi Tanács és a Társaság a Szabadságjogokért közös rendezvényén, ahol felhívtuk az államtitkár asszony figyelmét a hemofíliások problémáira. Előadóként részt vettünk a hepatitisz fertőzött vérzékeny betegek egyik fontos modern diagnosztikai eszközét, a FibroScant bemutató sajtótájékoztatón, ahol a jelenlévő újságíróknak beszéltünk a hemofíliáról, és a kezelés múltbéli szövődményéről, a hepatitisről. Részt vettünk a Heim Pál Gyermekkórházban tartott sajtótájékoztatón, ahol a betegek nevében köszönetünket fejeztük ki adományozó gyógyszercégnek a hemofíliás gyermekek ízületeinek felmérésére és nyomon követésre alkalmas modern ultrahang készülékért. Részt vettünk a hemofíliás gyermekek ellátásáról szervezett előadásokon a Budapesti Gyermekklinikán. Az OVSZ megkeresésére aktualizáltuk az Egyesületünk honlapján a véradóhelyek listáját, kiderült, hogy sok véradó az Egyesületünk honlapján ismeri fel a véradás fontosságát és emiatt megy el vért adni. Elektronikus körlevélben tájékoztattuk a tagtársainkat, a sajtót és az érintetteket arról, hogy először mutatták ki egy elhunyt hemofíliásnál az új változatú Creuzfeldt-Jakob-kórt okozó módosult priont, melyet a feltételezések szerint faktorkoncentrátumokkal vittek át. A Hemofília Világszövetség megkeresésére segítettünk megszervezni Naresh Gupta indiai hematológus professzor magyarországi szakmai tanulmányútját, aki azzal a céllal utazott hazánkba egy hónapra, hogy tanulmányozza a hemofília-ellátórendszert. A professzor egyesületünk segítségével gyűjthetett tapasztalatokat a budapesti, a debreceni és a szegedi hemofíliaellátásról. Részt vettünk a Novo Nordisk új rekombináns VII. faktorát bemutató tudományos szimpóziumon, melyről a Vérzékenyek Lapja 2010 tavaszi számában beszámolót teszünk közzé. Egyesületünk vezetősége István Lajos Profesz-


szor emlékére 2008-ban díjat alapított, melyet az Egyesület vezetőségének döntése értelmében évente annak a személynek adják oda az Egyesület közgyűlésén, aki a legtöbbet tette a vérzékeny betegekért. 2009-ben a díj kitüntetettje Kecskés József lett.

•

•

Rehabilitációs nyári gyerektábor, közösségi élet •

•

Kéthetes ingyenes rehabilitációs nyári gyerektábort tartottunk Balatonfűzfőn július 12. és 25. között, melyen 22 vérzékeny gyerek vett részt, sőt Erdélyből is vendégül láttunk egy vérzékeny kisfiút. A tábor megrendezését önkénteseink áldozatos munkája tette lehetővé: Futács Adrienn és Tóth Attila táborvezetők, Dr. Szélessy Zsuzsanna és Dr. Tarr Adrienn orvosok, Somlai Ani nővér, Nagy Andrea gyógytornász, Kecskés József, Diósi Karola, Nagy Péter, Sóti Réka Sára. A tábor két hete alatt Nyílt Családi Napot és Média Napot is tartottunk. A Magyar Hemofília Egyesület 1992től minden évben ingyenes nyári tábort szervez vérzékeny gyerekeknek, melyen eddig több mint 600-an vettek részt. A tábor a közösségteremtő erején túl lehetőséget ad az öninjekciózás elsajátítására, az otthoni preventív kezelés megtanítására és a rehabilitációs gyógytornára. Ősszel buszos kirándulást szerveztünk betegtársainknak és családjainak a Pannonhalmi Főapátságba. A kiránduláson 50-en vettek részt, minden költséget az egyesület fedezett. Az út során Fülöp Lajos nyelvészprofesszor tartott kultúrtörténeti előadást. (Beszámoló: Vérzékenyek Lapja, 2010. tavasz)

Nemzetközi kapcsolatok

•

•

•

Médiamegjelenés 2009-ben •

•

•

A Magyar Hemofília Egyesület 2009-ben felvételt nyert a ritka betegségek egyesületeit európai szinten tömörítő befolyásos ernyőszervezetbe, a Ritka Betegségek Európai Szövetségébe (EURORDIS). Tavasszal román-magyar hemofília-szimpóziumot tartottunk Erdélyben Sepsiszentgyörgyön a Román Hemofília Egyesülettel és a Kovászna megyei magyar szervezettel közösen, ahol előadásokat tartottunk a román és a magyar ellátás rendszeréről és az egyesületek szerepéről. A két egyesület elhatározta, hogy a jövőben még szorosabb együttműködésre törekszik, ezért kezdeményeztük a Hemofília Világszövetségnél, hogy a két egyesületet kapcsolatát ismerje el hivatalos twinning (testvéregyesületi) kapcsolatként. (Beszámoló: Vérzékenyek Lapja, 2009. ősz)

Egyesületünk képviselői részt vettek az Octapharma által az emberi fehérjék fontosságáról és hasznosíthatóságáról rendezett egynapos hemofília tudományos szimpóziumon Varsóban. Egyesületünk elnöke a Szlovén Hemofília Egyesület meghívására részt vett a Hemofília Világnap alkalmával tartott családi napon Szlovéniában, Muraszombaton, ahol alkalom nyílt több magyar származású hemofíliás beteggel találkozni és felvenni velük a kapcsolatot. Eleget tettünk az Európai Hemofília Konzorcium (EHC) és a Hemofília Világszövetség európai, illetve globális adatgyűjtésre vonatkozó kérésének (WFH Global Survey). Részt vettünk a Wyeth egynapos közép-kelet európai hemofília szimpóziumán Bécsben, ahol bemutattuk hazánk hemofília ellátásban elért sikereit. Ősszel részt vettünk az Európai Hemofília Konzorcium éves konferenciáján és közgyűlésén Vilniusban, Litvániában. Az európai hemofíliás betegszervezetek egyhangúlag támogatták, hogy 2011 őszén a Magyar Hemofília Egyesület rendezze meg a legnagyobb európai hemofíliás rendezvényt, az Európai Hemofília Konzorcium konferenciáját. A közgyűlésen a Magyar Hemofília Egyesület elnökét felkérték, hogy a kieső francia vezetőségi tag helyén vállaljon vezetőségi tagságot az Európai Hemofília Konzorcium vezetőségében. (Beszámoló: Vérzékenyek Lapja, 2009. ősz)

Igyekeztünk minden alkalmat megragadni arra, hogy az írott és elektronikus sajtóban szó essen a vérzékenységről, a betegeket érintő problémákról és a Magyar Hemofília Egyesületről. Összesen 11 alkalommal szerepeltünk különböző országos televíziókban (MTV, RTL Klub, TV2, Hír TV, Digi Kábel TV), népszerű rádiókban adtunk interjúkat (Slágerrádió, SztárFM, Katolikus Rádió), látogatott honlapokon és fontos szakmai portálokon jelentünk meg. Cikket írtunk a Magyar Családorvosok Lapjába és a Gyógyhír Magazinba. Reméljük, a médiában való aktív részvételünkkel hozzá tudtunk járulni ahhoz, hogy a magyar társadalom tájékozottabb legyen a hemofíliáról és elfogadóbb, toleránsabb legyen a vérzékeny betegek iránt.

19

Radnóti Balázs • Egy szerény jubileum

EGY SZERÉNY JUBILEUM Radnóti Balázs


S

úlyos A hemofíliásként úgy érzem, meg kell emlékeznem egy személyes évfordulóról. A korosztályomhoz tartozó vérzékenyek közül még nem túl soknak adatott meg, hogy saját hasonló jubileumát megérje. Ötven éve, 1960. január 9-én, szombaton este kerültem először az akkori Országos Vértranszfúziós Szolgálat Központi Kutatóintézetének Sebészeti Osztályára, a budapesti Daróczi útra egy nagyon fájdalmas vállbevérzés miatt. Addig egy-egy komolyabb bevérzéssel az István Kórházba vittek szüleim, ahová a plazmát az OVSZ-ből kellett átvinni. De gyakrabban fordult elő, hogy hidegvizes borogatással feküdtem otthon napokig. Szüleim elmondása szerint vérzékenységemet már héthónapos koromban megállapították, éspedig úgy, hogy az akkor még gyakori járványos gyermekbénulás (Heine-Medin kór) gyanúja miatt a László Kórházban gerinccsapolást végeztek rajtam, és a tűszúrás okozta vérzés nem akart elállni. Nagy szerencsénkre az egyik orvos gyanút fogott, és vérmintát küldött az akkor már működő OVSZbe, ahol kiderült, hogy hemofíliás vagyok. És ez a tragikus kimenetelű gyermekbénuláshoz képest a kisebbik rossz volt. Abban az időben, 1955-1960 táján az OVSZben dr. Gerendás Mihály biokémikus foglalkozott véralvadási zavarok kutatásával. (Korábban a szegedi egyetemen a Nobel-díjas Szent-Györgyi Albert munkatársa volt. Más irányú kutatásaiért 1965 körül Kossuth-díjat kapott. Véralvadás és vérzéscsillapítás című szakkönyvét édesanyám az iránta érzett tiszteletből megvette, ma is megvan. A könyvet dr. István Lajos lektorálta.) A 6 évesnél nagyobb és a felnőtt hemofíliás betegekkel pedig az említett sebészeti osztály főorvosa, dr. Feszler György foglalkozott. (Visszagondolva arra a korszakra, érdekes, hogy nem mondták meg a betegek hozzátartozóinak, mennyire kockázatos betegség a hemofília, és milyen rövid a beteg várható élettartama. Emlékszem, szüleimet úgy tájékoztatták, hogy a serdülőkorban gyakoribbak lesznek a bevérzések, viszont néhány év múlva javulni fog a betegség. Az előbbi jóslat bevált – legalább is nálam –, a másik nem). Még mindig a hatvanas években a vérplazmán kívül próbálkoztak más gyógyszerekkel is. Szedtem K- és P-vitamint, később E-vitamint az érfalak 20

erősítése céljából - eredménytelenül. Egy időben földimogyorót kellett ennem, mert az valamilyen vérzéscsillapító anyagot tartalmazott. Szintén hatástalan volt. Aztán 1966 végén az Élet és Tudomány című ismeretterjesztő hetilap hírt adott róla, hogy az USA-ban kifejlesztették az epszilon-aminokapronsav nevű vegyületet (EAC vagy EACA), amelynek komoly vérzéscsillapító hatása volt, és nagy reményeket fűztek hozzá a hemofília gyógyításában. A szer igen hamar eljutott Magyarországra is: az akkori Német Demokratikus Köztársaságban gyártott EAC-t 1967 tavaszán kezdtem szedni. Hatalmas mennyiséget, napi 10 grammot kellett folyamatosan szedni a vízben feloldott fehér porból. Eleinte súlyosbította (!) a bevérzéseket, de egy bizonyos idő múltán határozott javulás következett be: kb. 4-5 hónapon át nem volt említésre méltó bevérzésem! Hat hónap múltán azonban a sebészeten azt mondták: hagyjam abba a szedését, mert hozzászokik a szervezet. Nagy bánatomra a vérzések visszatértek. Azután 1968 elején megjelent az EAC magyar változata, az Acepramin granulátum. A borzalmas ízű és a szájüreghez tapadó gyógyszer hatóanyagtartalma az eredetinek kb. 1/3-a volt (az ára viszont a töredéke), hatása, sajnos, nagyon csekély. Néhány hónap elteltével abba is hagytam. Úgy tudom, más hemofíliásoknál sem vált be, azóta sem találkoztam vele. Viszont még ma is gyártják - nem tudom, kiknél alkalmazzák. (Csak nemrég értettem meg ennek az antifibrinolitikus szernek a hatását: a vérzés helyén nagy nehezen keletkező, gyenge és laza alvadék feloldódását akadályozza, vagyis alvadékerősítő hatása van). Visszatérve a kezdetekhez: Gerendás profeszszor és Feszler főorvos is támogatta, hogy lehetőleg ne kelljen minden egyes vérzés miatt bekerülni az OVSZ-be. 1961 táján Gerendás professzortól kipróbálásra kaptam egy intravénás injekciót, a(z akkor) nyugatnémet Hormon-Chemie gyártmányú Tachostyptant. Ez a nem vérből készült, szürkéssárga, átlátszatlan injekció trombokináz nevű hatóanyagot tartalmazott, amely valamiképpen elősegítette a hemofíliás vér alvadását. Minthogy hatásosnak bizonyult (kb. az akkori teljes plazmáéhoz hasonló), elkezdtem használni (gyermekorvos, később körzeti orvos adta be). Gyógyszertárban kapni sohasem lehetett, így egy távoli rokon küldte


Svájcból mintegy 15 éven át. Ízületi bevérzésekre jó volt, de azért az OVSZ-től nem tett függetlenné. Az időközben (1969-ben) bevezetett krioprecipitátum már sokkal hatásosabb volt. Az OVSZ-ből a Tachostyptan gyorsan eltűnt. Rajtam kívül egyetlen hemofíliásról tudok, aki használta. Ezen az ötvenéves jubileumon is nosztalgiával gondolok vissza az OVSZ-ben töltött időre. Az intézményt megszerettem, jóformán második otthonommá vált. Feszler főorvos osztályán mindig szívesen fogadtak, szinte családias volt a légkör. A törzsvendégként visszatérő hemofíliások és az osztály dolgozói mind ismerték egymást. Most is jólesőn emlékezem vissza a melegszívű Feszler főorvosra, akinek jó néhány hemofíliás köszönhette életben maradását, a mindig mosolygó Vogt doktorra, a műtősök közül Feri bácsira és Elli nénire (akkoriban a műtősnők adták be a plazmát, majd a kriót), valamint Nelli, Ágota, Irénke és Klári nővérekre. 1973-ban, egy nehéz foghúzás alkalmával ismertem meg a szintén nagyon humánus Gyulay László fogász főorvost – ő tanított meg vigyázni a fogaimra –, majd kedves asszisztensnőjét, Erikát. Gyulay főorvos tevékenységét 1981-ben bekövetkezett halála után dr. Lelkes Márta vette át, és 2007-ig, az intézet jogutódjának, az OGYK-nak a megszűnéséig folytatta Erikával együtt. Mindketten lelkiismeretesen, szeretettel foglalkoztak a hemofíliásokkal. Ez alatt a 34 év alatt azon kevesek közé tartoztam, akik szívesen jártak fogorvoshoz. Ez a korszak azonban elmúlt. A Daróczi úti sebészeten 1974-ben jelöltek ki számunkra egy hatágyas kórtermet, a 8-ast. Králl Géza főorvossal és Kati nővérrel ekkoriban kezdődött a hemofília gondozás. A fekvőbetegeknél az osztály átszervezéséig Feszler főorvos is vizitelt. Ezekben az években néha nagyon vidám társaságok alakultak ki a 8-as kórteremben (kisebb csínyeket is elkövettek, amiket Králl doktor és Kati nővér nem nézett jó szemmel…) A 70-es évek végén az akkor már Országos Haematológiai és Vértranszfúziós Intézet nevet viselő intézmény hematológiai osztálya kiterjeszkedett az egész Daróczi úti épületszárny harmadik emeletére, a sebészet pedig a „sóhajok hídjával” hozzá csatolt épületbe költözött. A hemofíliások a hematológiai osztályon maradtak, és egészen 1992-ig a kissé szűkös 246-os kórteremben „laktak”. Ezen az osztályon kevésbé barátságos volt a légkör. Nem volt szívderítő a vérképzőszervi betegek jelenléte, akiknek többségét akkor még nem tudták meggyógyítani, viszont a hemofíliások helyzete már nem volt reménytelen. Azóta ezeknek az igen bonyolult betegségeknek a kezelése is hatalmas fejlődésen ment át.

1992-ben a sebészet végérvényesen megszűnt, a helyén is a hematológiai osztály egyik részlege kezdett működni. (Feszler főorvos is ebben az évben hunyt el.) A Daróczi úti emeletrészen pedig végre kialakítottak egy ambuláns szobát és egy tágasabb, barátságosabb kórtermet, a 313-ast. 1993 tavaszán, Kati nővér nyugdíjba vonulása után megjelent az új gondozó nővér, Gömbös Erzsike, aki rögtön belopta magát mindenki szívébe. Ugyanebben az időszakban az Intézetben egyetemi hematológiai tanszék létesült Sas Géza professzor vezetésével. Létrehozták az Országos Haemophilia Központot is, amelynek első igazgatója ő lett. Ekkor dőlt el, hogy fokozatosan bevezetik a faktorkezelést, amihez – mint évekkel később megtudtuk – a lökést a francia hemofíliásokat megtizedelő AIDS-botrány magyarországi megismétlődésének elkerülése és az akkor vérellátási kormánybiztosként működő István professzor határozott fellépése adta meg. Ezzel gyökeres változás vette kezdetét a magyar hemofíliások kezelésében. Az 1990 őszén megalapított Magyar Hemofília Egyesület is igyekezett kivenni a részét ebből. Az évek folyamán mintegy 150 hemofíliást ismertem meg az egész országból, de akadt közöttük két albán és egy olasz beteg is. Érdekes, hogy igen sok sorstárs eltűnt azóta, legalább is számomra. Sokan biztosan a vidéki ellátás javulása miatt már nem kellett, hogy feljöjjenek a központi intézetbe. Ám számos sorstárs örökre eltávozott (pl. Fodor Sándor, Murányi Mihály, Kertész János, Mogyoródi bácsi, Holló Gyula, Hideg Antal, Dózsa Vince, Szép Anzelm, Róth Nándor, Fuggerth Gábor, Hajdú Zoltán, Szilaj Imre, Rozgova László, Metz Laci bácsi…). Az én zárkózottságom is oka lehet annak, hogy csak nagyon kevés sorstárssal kerültem közelebbi kapcsolatba, de nem is vesztem össze soha senkivel (orvossal vagy ápolónővel sem). Elszomorított azonban, hogy az egyetlen igazinak hitt barátommal a HBK kialakulása, majd egyre agresszívabbá válása miatt a viszony végérvényesen megszakadt. Az illetővel több mint húsz éven át rengeteget beszélgettünk, vitatkoztunk és politizáltunk. Elhagyatottan, tragikus körülmények között halt meg 2007 nyarán. 1993-tól, a faktorkezelés kezdetétől kb. 6-7 évig tartott az az időszak, amikor szinte örömmel mentem be egy-egy kezelésre, hiszen lerövidült a várakozási idő, Erzsike is ott volt. Ebben az időben tanultuk meg a faktorkészítmények összeállítását és önmagunk megszúrását - akkor még illegálisan. Sőt, némelyik hemofíliás már haza is vitt egy-egy kezelésre való faktort. „Jó közérzetünkhöz” hozzájárult az is, hogy az MHE és az egyik taxivállalat megállapodása alapján a taxiutalvánnyal vagy ún. 21


transzferdíjjal rendelkező betegek kedvezménnyel utazhattak az OHII-be és haza. A kedvezményes időszak 5-6 évig tartott. 1999-ben, hosszú huzavona és küzdelem után végre legálissá vált a kontrollált otthoni kezelés. Elgondolkoztam azon: óriási vívmány a KOK, de azzal a hátránnyal jár, hogy a betegtársakkal kialakult kapcsolatok meggyengülnek vagy megszakadnak. Sok beteg évekig nem találkozik másokkal. Nem is tudunk egymás sorsáról! Sajnos ebben az időben, 2000 táján a hemofília gondozónak a betegosztálytól való elválasztásával, a gondozó nővér (nagyrészt a HBK áskálódásai miatti) távozásával, a fokozódó nővérhiánnyal és egyes kórtermek ideiglenes bezárásával, a betegek ide-oda helyezésével számomra megszűnt az a hosszú időszak, amikor mindig biztonságban, jó kezekben éreztem magam az intézetben. (Összesen 59 alkalommal feküdtem bent.) A bizonytalansághoz hozzájárult, hogy érzésem szerint nem maradt olyan orvos a hematológiai osztályon, aki szívügyének tekintette volna a hemofíliával való foglalkozást. (Králl főorvos nyugdíjba vonulása után utódja a gondozóban, Nemes főorvos már csak ambuláns betegekkel foglalkozott és foglalkozik ma is.) 2002-ben korszakhatárhoz érkeztünk: Mikola István egészségügyi minisztersége idején egyesítették a Hematológiai Intézetet az akkor Semmelweis Egyetem Egészségtudományi Kara nevet viselő Szabolcs utcai kórházzal, Országos Gyógyintézeti Központ néven. A hemofíliásokat – megkérdezésük nélkül – a Szabolcs utcába telepítették, ahol egy szépen felújított épületben levő gondozóba járhattak és a főépület (amúgy igen korszerű) hematológiai osztályán egy négyágyas kórterembe feküdhettek szükség esetén. Az osztályon három alkalommal feküdtem, 2007-ben (ebben az évben már zajlott az újabb egészségügyi reform). Az első alkalommal súlyos gyomorvérzéssel mentem be, egy januári szombaton. Úgy éreztem, dr. Pető Mónika ügyeletes orvos irányításával nagyon lelkiismeretesen elláttak, jóllehet az osztályon addig senki sem ismert (óriási mennyiségű faktort, valamint vért és plazmát is kaptam). Bár nem mondták, valószínűleg közel álltam az életveszélyhez, de megmentettek. Utána nyáron még kétszer kellett befeküdnöm, mert a gyomrom nem jött egészen rendbe. Ekkor már nagyon érezhető volt a reform romboló hatása: minden orvos és nővér rossz hangulatban volt, senki sem tudta, mit hoz a jövő. Az én állapotom is egyre romlott, legyengültem (egy másik betegség miatt, amellyel ott nem tudtak mit kezdeni). Átszállítottak egy másik kórházba, ahol két hónap alatt épültem fel (arról szerencsére még gondoskodtak a hematológián, hogy faktort vigyek magammal). 22

A Szabolcs utcai időszak kezdetén még reménykedtem abban, hogy létre fog jönni egy igazi hemofília központ, ahol más alapszakmájú szakorvosok továbbképezik magukat a véralvadási zavarok megismerése érdekében. Ez azonban nem történt meg. Az OGYK hosszas haldoklás után, 2007 nyarán megszűnt. Az épületek azóta is üresen várják sorsukat… Mire a fent említett másik kórházból hazajöttem, újabb fejezet kezdődött: a budapesti felnőtt hemofília gondozás a vadonatúj Állami Egészségügyi Központba költözött (amely a Központi Honvéd Kórházzal együtt több más fővárosi kórházat is magába olvasztott). Itt a rendelőintézeti épületrész ad helyet a gondozónak (délelőtt kettő, délután egy rendelés működik), és modern, jól felszerelt kórházi háttér áll rendelkezésre. Még nem láttam a hematológiai részleget, ahová befekhetnek a hemofíliások, viszont az általános sebészeti osztályon már két kisebb műtétet is végeztek rajtam, kitűnő eredménynyel és gyorsan, faktorral szakszerűen előkészítve (természetesen Nemes főorvos előírása alapján). Fogászat a hemofíliások részére az ígéretek ellenére nincs, de a szájsebészeten vállalnak foghúzást (ezt is volt szerencsém kipróbálni). Fizikoterápiára is van lehetőség. Az új kórházban szerzett tapasztalataim eddig nagyon jók: a különböző szakorvosok lassanként megismerik a hemofíliát és a hemofíliásokat. Bízom benne, hogy ez a központ valódi hemofília központtá fejlődhet és egyike lehet a szándékaink szerint szükséges többszakmás (komprehenzív) hemofília központoknak. Ezek megvalósulására most nem ad túl sok esélyt az egészségügy és a gazdaság válsága. A betegség meggyógyítására pedig még sokáig nem számíthatunk. Összegezve: 56 éves koromra viszonylag jó állapotban vagyok. Betegségemet, állapotomat tudomásul vettem, sohasem éreztem tragédiának. Erős mozgáskorlátozottságom dacára nem vagyok tétlenségre és szobafogságra ítélve. Bár egyedül élek, óriási biztonságot nyújt a bármikor beadható faktor. Dolgozni ugyan nem tudok, bizonyos segítséggel el tudom látni magam. Köszönhetem mindezt az orvostudomány eredményeinek, annak, hogy a kezelési lehetőségeknek már aránylag jó korszakában születtem, olyan családban, amely mindenben gondoskodott rólam. Köszönettel tartozom tehát néhai szüleimnek, mindenkori kezelőorvosaimnak és ápolóimnak, az ismeretlen véradóknak, valamint segítőimnek (köztük a szomszéd családnak) és a Gondviselésnek.

Pintér Zsuzsanna • Vérzékenység teljes élettel

VÉRZÉKENYSÉG TELJES ÉLETTEL Pintér Zsuzsanna

E

gy édesanya életében a legcsodálatosabb érzés, hogy látja, gyermekei egészségesek, gyönyörűek és szépen fejlődnek. Gondolni sem mer arra, hogy bármi probléma vagy betegség közbejöhet, ami teljesen átalakíthatja és kizökkentheti az eddigi megszokott gondtalan napjaiból. 1992 nyara is úgy kezdődött, mint a többi nyár: szikrázó napsütés, gyermekzsivaj, kacagás, rengeteg játszás, homokozás, fürdés a Balatonban… Ádám akkor hároméves volt, önfeledten biciklizett kis háromkerekűjén, amíg fel nem borult és beütötte a bal halántékát. Balatonfüreden nyaraltunk, a legközelebbi kórház Veszprémben volt, ahol este megröntgenezték, majd összevarrták a buksiját nagy sírások közepette. Kisfiamat megnyugtatva hajtottuk álomra fejünket, de reggel rémülten láttam, hogy a párnája csupa vér és szivárog az öltés mellett. Ekkor Füredre rohantunk az SZTK-ba, ahol az orvos megkérdezte óvatosan, hogy volt-e vérzékeny a családban, mert minden jel hemofíliára enged következtetni. Mondtuk, hogy nem tudunk róla, de később kiderült, hogy édesanyám első fiútestvére kb. 80 évvel ezelőtt ebben, az akkor még ismeretlen betegségben halhatott meg. Kérte az orvos, hogy ha hazaérkezünk, vizsgáltassuk ki Ádámot. Az első reakció mindig a kétségbeesés és a bizonytalanság; de aztán a remény, hogy hátha mégsem beteg. Visszagondolva, kisebb jelei már korábban is voltak a hemofíliának: mikor egy legóra rálépett, bekékült a talpa, ami nehezen szívódott fel, megütötte a mellkasát, ami szintén hetekig kék maradt, de kisebb korban mást nem észleltünk. A Heim Pál Kórház hematológiáján Marosi főorvos asszony teljes kivizsgálást végzett, s ekkor kiderült, hogy Ádinak VIII-as faktorhiánya van; öröm volt a bánatban, hogy csak közepesen súlyos vérzékenységet állapítottak meg nála, ugyanis volt 3% VIII-as faktorunk. Közben Ádám szépen cseperedett, az oviban nem történtek súlyos bevérzések, a fogváltást is szépen átvészeltük. Az iskolában a testnevelés órákon is aktívan részt vett, sőt órák után kosarazott, focizott, úszott, kerékpározott, görkorizott, mint a többi hasonló korú kisgyerek. Szívesen járt velünk horgászni is, a legnagyobb halakat mindig ő fogta. Gitározni tanult hetente kétszer nyolc éven keresztül. Talán tudatosan is mindig úgy szerettem volna nevelni, hogy Te nem vagy beteg, ez egy állapot,

amivel együtt kell, együtt lehet élni, s ha idejében megkapod a szurit, a betegséged az életed minőségét nem befolyásolja. Sokszor ültünk a hematológia folyosóján délelőtt, délután és éjszaka is, várva az életmentő injekciót. Akkor még szó sem volt kontrollált otthoni kezelésről. Ádi 9 éves volt, amikor Marosi doktornő javaslatára jelentkeztünk a balatonfűzfői hemofília táborba, ahol megtanították az alig 9-10 éves gyermekeket arra, hogy önmaguknak vénásan adják be az injekciót. Ez akkor képtelenségnek, hihetetlennek tűnt, de ma már (akkor is, most is) hálásak vagyunk az orvosoknak, nővérkéknek, gyógytornásznak, hogy egy emberként törődtek a kicsikkel, nagy szeretettel tanították meg őket a vénás injekció steril körülmények között történő beadására. Ádám háromszor volt a táborban, és mint közösségi kisember, örömmel vett részt gyógytornákon, úszásokon, de a pingpong bajnokságban is, kirándulásokon, rajzversenyeken, vetélkedőkön. Az volt életünk legnagyobb, legjobban várt eseménye, amikor ITTHON adhattuk be a szurit, nem kellett a kórházba berohannunk és ott várakoznunk, ezzel jelentősen lerövidíthettük azt az időt, amíg a fájdalmas rész még jobban bevérzik. Ezért hálás köszönetünk a hematológiai osztály összes dolgozójának, és azoknak, akik az otthoni kezelés mellett évekig kiálltak, kardoskodtak (Gógl Árpád miniszter úr), köszönet önzetlen munkájukért és kitartásukért. Azóta Ádám elmúlt húsz éves, teljes értékű életet él, igazi vezéregyéniség. Az állapota nem gátolja semmiben, éppúgy elvégzi a nehezebb munkákat, segít a cipekedésben, nyári diákmunkákat vállal. Aktívan sportol, úszik, teniszezik, kosarazik és edzőteremben is karbantartja izmait-ízületeit. Viccesen mondta, szeretne bekerülni a Guinness rekordok könyvébe, mint első vérzékeny testépítő. A kontrollált otthoni kezelés biztonságos életet biztosít, nélküle nehezebb lenne az életünk, így bátrabban élhetünk, sportolhatunk, utazhatunk. 23

Radnóti Balázs • Sikeres rehabilitáció Visegrádon

SIKERES REHABILITÁCIÓ VISEGRÁDON Radnóti Balázs


J

úlius-augusztus folyamán hetedik alkalommal voltam a Visegrádi Rehabilitációs Szakkórházban. Korábbi ottléteimről többször is beszámoltam az MHE lapjában (legutóbb a tavalyi 2. számban). Mostani ott-tartózkodásomról is azzal a szándékkal írok, hogy kedvet csináljak minél több sorstársnak: érdemes beutalót kérni. Idén a földszinti mozgásszervi rehabilitációs osztályon kaptam helyet (héthónapos várakozás után). Örömmel tapasztaltam, hogy ott dolgozik dr. Sárosi

Kriszta főorvos asszony, aki már 2000-től foglalkozik hemofíliásokkal (és az egyesület 10. születésnapján tartott rendezvényünkön előadást is tartott). És van egy fiatal, ügyes gyógytornász, Sümegi Eszter, aki a megelőző faktorkezelés védelmében bátran meri kezelni a vérzékenyeket. Engem is alaposan megmozgatott víz alatti és egyéni száraztornával, légzőgyakorlatokkal és ízületmozgató gépek (Artromot és Terapi Master) segítségével. Összesen négy hetet töltöttem a kórházban (a háromhetes normát egy héttel meghosszabbították), ezalatt kb. 16-18szor részesültem a fenti kezelésekben. Ezeken felül néhány mágneses, majd kb. 10 ultrahangos kezelést is kaptam mindkét térdemre és a jobb könyökömre - ez utóbbiaknak nem éreztem hatását. Végül is – elsősorban a fizikai mozgatások hatására – jobb könyököm és jobb térdem mozgása jelentősen, bal térdem és bal csípőm mozgása kisebb mértékben javult, combjaim erősödtek. Ott-tartózkodásom alatt heti háromszor 2000 egység VIII-as faktort adtam be magamnak. (Természetesen hozni kell a szükséges mennyiségű faktort!) Egy kis ismertető a kórházról: jelenleg három osztály (két mozgásszervi rehabilitációs és egy geriátriai) működik benne (az utóbbi osztályon idős, nehezen mozgó, sokszor bénult betegekkel foglalkoznak). A mozgásszervi osztályokra számos beteg kerül az Ortopédiai Klinikáról. A kórházépület régebbi, kétemeletes része az 1920-as évek végén, újabb szár24

nya (amelyben a gyógymedence és a fizikoterápiás kezelőhelyiségek vannak) az 1990-es években épült. Az egész épület akadálymentes (kivéve a medencét, ahová csak lépcsőn lehet bemenni. Ha szükséges, az úszómester szívesen segít.). A lift azonban sűrűn elromlik, de elég gyorsan megjavítják. A kórház körül tágas park, jó és rossz sétautak, padok, virágültetvények, a Dunához közelebbi, mélyebb részeken eléggé elhanyagolt lépcsők vannak. Az épület mögötti meredek hegyoldalt sűrű erdő borítja, oda bemenni nem lehet. Ám onnan időnként (főleg télen) lejárnak az őzek, szarvasok, vaddisznók, rókák - legalábbis a kórházi alkalmazottak és a visszatérő betegek szerint. Nekem egyetlen rókát volt szerencsém látni. A kórház csaknem száz százalékig ki van használva, még nyáron is. Üres ágy csak véletlenül fordul elő. Ilyen esetben a felvételre váró beteg telefonhívást kaphat, hogy egy-két nap múlva jöhet. Ez a hemofíliásnak, akinek be kell szereznie a szükséges faktormennyiséget és meg kell szerveznie az odautazását, nem túl kedvező. Ezért azt javaslom, hogy a beutalás időpontja után két-három hónappal keressék meg telefonon Sárosi főorvos asszonyt, aki megpróbál időpontot adni. (A kórház telefonszáma: 0626-801-700.) Beutalót elsősorban ortopéd vagy reumatológus szakorvostól lehet kérni (háziorvos is adhat, de ebben nem vagyok biztos). A Fővárosi Önkormányzathoz tartozó visegrádi kórházhoz VOLÁN-busszal a budapesti Újpest, Városkapu autóbusz állomásról lehet utazni (oda a 3-as, észak-déli metróval lehet eljutni), a Gizellatelep, kórház nevű megállóig. Ez Visegrád és Dömös között található. Autóval a 11-es főúton lehet odamenni. Aki saját kocsival érkezik, ingyenesen, de őrzés nélkül parkolhat. A kórház nem szanatórium, fizetni nem kell! Minden hemofíliás sorstársnak kellemes időtöltést és javulást kívánok.

Nagy Krisztián • Szájsebészeti műtéti beavatkozásom tapasztalatai

SZÁJSEBÉSZETI MŰTÉTI BEAVATKOZÁSOM TAPASZTALATAI Nagy Krisztián

az MHE Operatív Tanácsának tagja

A

következő sorokban szeretném megosztani gondolataimat egy olyan helyzettel kapcsolatban, ami bármelyik hemofíliásnál bekövetkezhet, a foghúzásról. Külön problémának számít, hogy a jelenlegi információk alapján nincs országos szinten minden régióban megfelelő szintű szájsebészeti ellátás – kifejezetten hemofíliás betegek számára. Gondozó orvosom, Dr. Szélessy Zsuzsanna tanácsára 2009 decemberében kerestem fel az Állami Egészségügyi Központ szájsebészeti ambulanciáját a bal alsó bölcsességfogam egyre elviselhetetlenebb mértékű, állandósult jellegű fájdalma miatt. A panoráma röntgenfelvétel képe alapján a megállapított diagnózisom impactált (beékelődött) fog volt, ez alapján konzervatív kezelés – bölcsességfogról lévén szó – nem igazán jöhetett szóba. Rendkívüli mértékű munkahelyi elfoglaltságom okán január végi időpontot kértem a fog eltávolítására, majd pedig elkezdtem érdeklődni a műtét lefolyásának mikéntjéről. Őszintén szólva eléggé vegyes érzelmekkel fogadtam az információkat. Ismerőseim, akiknél szintén nemrégen távolíttattak el bölcsességfogat, kivétel nélkül altatásban estek át a műtéten, az ambulancián viszont megtudtam, hogy az én műtétem helyi érzéstelenítés mellett zajlik majd. Nem sikerült továbbá konkrét időtartamot megtudnom, amit kórházi bentfekvéssel kell majd töltenem, ezt a sebgyógyulás mértékétől tették függővé. Inhibitoros, 1% alatti A-hemofíliás betegként természetesen előre meg kellett tervezni a megfelelő faktorpótlást számomra. Szélessy doktornő szakértelmére szükség volt, az ő javaslata alapján történt a testsúlyomnak megfelelő faktormennyiség meghatározása, valamint kiegészítő kezelésként tranexámsav dózisának megállapítása. Január vége felé tehát minden rendelkezésre állt, ami a műtétemhez szükséges. A fogam fájdalma enyhült, ám időközben egy újabb darab tört le belőle, a fogam melletti ínyrészem minden étkezéskor megsérült, január utolsó két hetében tulajdonképpen 0-24 óráig szivárgott a vér a fogam mellől (a szilárd táplálékot el is vetettem arra az időre). Január 29-én meg is jelentem az ÁEK Szájsebészeti osztályán, ahol – miután kis híján hasra estem az egyik áruszállító robotban – találkoztam kezelőorvosommal, Dr. Varga Zoltánnal. Kérdéseimre készségesen elmondta, mi hogyan fog történni a

műtét során az érzéstelenítéstől a varratok behelyezéséig. Szélessy doktornő útmutatása alapján megbeszéltük a faktorpótlás időpontjait is, az elsőt a műtét előtt negyed órával, 10:45-kor adtam be, majd 11 óra után zsibbadt bal arcféllel, steril ruhába öltözve kerültem be a műtőbe. A műtét maga közel sem volt zökkenőmentes. Varga doktor úr, és a vele együtt dolgozó dr. Kardos István elmondták, hogy feszegetéssel jár a műtét; az elején jeleznem kellett, hogy a foggyökér mélyén érzem a mozdulatokat, újabb 2 érzéstelenítő injekció után sikerült tökéletesen elzsibbasztani az állkapcsom bal részét. A röntgenfelvételt tanulmányozva kiderült, hogy a bölcsességfogam kb. 20 fokos szöget zár be az előtte levő 7-es foggal, így valószínűleg nem fog egy darabban kijönni. A foghúzást csak lebenyképzés után lehetett megkezdeni, majd a fogam koronája kb. 15 perces küzdelem után hatalmas reccsenéssel letörött. A 4 gyökérhez a hozzáférést csak fúrás útján lehetett teljesen véghezvinni, ami a fúrással-feszegetéssel nagyjából egy újabb órát vett igénybe. A történetnek itt sincs vége, ugyanis a gyökerek eltávolítása és a seblezárás után jeleztem, hogy érzem, hogy nem állt el a vérzés. Varga doktor úr kibontotta a varratot, és Kardos doktor úr észrevette, hogy a bukkális területen megsérült egy ér, ezt több helyen is le kellett égetni. Az ismételt seblezárás után a vérzés továbbra sem állt el, ekkor már legyengültem kicsit, valószínűleg a vérnyomásom is leesett. A két orvos többször is megbeszélve az általuk tanultakat mondták, hogy a vérzésnek már csak molekuláris okai lehetnek. Az időközben esedékessé vált újabb adag faktor beadása után a vérzés teljesen elállt, így egy estét kellett csak kórházba feküdnöm megfigyelés céljából. Az egy héttel későbbi varratszedésig kisebb mennyiségű vér és sebfolyadék távozott még a varratok mellől, de e sorok írásáig már ezzel sem bajlódom. Összességében megállapíthatom, hogy bár annak ellenére, hogy nem egy egyszerű ambuláns foghúzásról volt szó, az ÁEK fiatal szájsebészei gyorsan és korrekten megoldották a vérzékenységből akadó többletproblémákat. Nem estek kétségbe, hogy az eredetileg kb. félórás beavatkozás időtartama 3 órára nőtt meg, végig nyugodtan és precízen végezték munkájukat. Remélhetőleg szívesen vállalják a későbbiekben is hemofíliás betegek kezelését, tudásuk fejlesztéséhez, és a vérzékeny betegek egészségéhez megfelelő alapot teremtve. 25

Futács Adrienn • Szimpózium a plazmabiztonságról Lengyelország szívében

SZIMPÓZIUM A PLAZMABIZTONSÁGRÓL LENGYELORSZÁG SZÍVÉBEN Futács Adrienn

az MHE vezetőségi tagja és ifjúsági vezetője

A

z Octapharma magyarországi képviselőjének, Dr. Harsányi László szíves meghívására 2009. április 3-5. között a Magyar Hemofília Egyesület képviseletében Varsóba utaztam a cég által indított ún. Octapharma Akadémia plazmabiztonságról szóló szimpóziumára, melynek fő témája az emberi fehérjéknek a gyógyászat során történő hasznosíthatósága volt. A programon részt vett Dr. Szélessy Zsuzsanna, Dr. Fülöp Lajos és Molnár Zoltán is.

Repülőgépünk Ferihegyen emelkedett a magasba, majd Varsóban landolt, ahol rendkívül kedves fogadtatásban volt részünk. A rendezvény helyszíne a Hyatt Regency Hotel volt, ugyancsak itt kaptak szobákat a meghívottak is. Érkezésünk után ellátogattunk az utolsó lengyel király nyári rezidenciájának otthont adó Łazienki Parkba, ahol a vadregényes környezetben megcsodálhattuk a Víz palotáját és Chopin emlékművét. A szimpózium első előadója a Svédországból érkezett Erling Norrby professzor volt, aki a vírusok és az ember közti evolúciós sakkjátszmáról tartott előadást. Ezt követően Theis Bacher, a Dán Hemofília Egyesület képviselője fejtette ki, hogy melyek a legkockázatosabb tényezők a vérzékeny betegek életében; majd Louis M. Aledort, amerikai hematológus

26

adott elő a plazmaeredetű készítmények fontosságáról, majd a Varsói Orvosi Egyetem Hematológia és Onkológia Tanszékéről Anna Klukowska beszélt az inhibitorok kialakulásának okairól a korábban kezeletlen pácienseknél. Ezt követően a Varsói Hematológiai és Transzfuziológiai Orvosi Intézet munkatársa, Jerzy Windyga tartott előadást a vérrel átvihető vírusok okozta fertőzésekről a lengyel hemofíliások körében, majd Dr. Andy Baileytől (ViruSure GmbH, Bécs) hallhattunk tájékoztatást a prionokról, a prionbetegségekről és a plazmakészítmények biztonságáról, végezetül pedig Mats Jemberg (Moszkva) beszélt arról, hogy a jövőben milyen hemofíliás készítmények megjelenésére lehet számítani. A szimpózium után a szervezők gálavacsorát adtak a „La Boheme” étteremben. Másnap reggeli után kis magyar küldöttségünk részt vett egy városnéző körúton. Ismét ellátogattunk a csodaszép királyi parkba, majd a régi városrészben megemlékeztünk a II. világháború áldozatairól a gettó hőseinek állított emlékmű előtt. Varsó számos nevezetességét volt szerencsénk megcsodálni: az óvárosi piacteret és a tér körüli polgárházakat, a királyi palotát, a Barbakán körbástyát, a gótikus Szent

János-katedrálist és a Szent Kereszt templomot, ahol a Chopin szívét tartalmazó urnát őrzik. A hosszú séta fáradalmait a Hotel Oasis gyógyfürdőjében pihentük ki. Később ismét útra keltünk és felfedeztük a belvárost, majd egy tradicionális lengyel étteremben csillapítottuk éhségünket. A vacsora után újból ellátogattunk az óvárosba, melynek fényei az éjszakában mindnyájunkat elkápráztattak. Bár éjszakai kirándulásunkból csak hajnalban tértünk vissza szobáinkba, reggeli után már indultunk is a repülőtérre és fájó szívvel búcsút vettünk Varsó utcáitól. Mindannyian számos élménnyel és fontos új információval, szép emlékképekkel gazdagodva tértünk haza.

Radnóti Balázs • Szimpózium az új rekombináns VIIa faktorról

SZIMPÓZIUM AZ ÚJ REKOMBINÁNS VIIA FAKTORRÓL Radnóti Balázs


A

z MHE meghívást kapott 2009. november 27-re a NovoNordisk cég tudományos rendezvényére a budapesti Corintia Szállóba. Előadást tartott Prof. Dr. Losonczy Hajna, a Haematológiai és Transzfuziológiai Szakmai Kollégium elnöke, Prof. Dr. Boda Zoltán és Dr. Pfliegler György a Debreceni Egyetem Orvos- és Egészségtudományi Centrumából, Dr. Kardos Mária, a Mohácsi Kórház gyermek hematológus főorvosa és Dr. Nemes László, az egyik Budapesti Hemofília Gondozó vezetője. A rendezvény témája a NovoSeven új, szobahőmérsékleten is stabil változata volt. Elsőnek a NovoNordisk magyarországi igazgatója, Morten Vaupel ismertette a cég történetét, a rekombináns készítmények kifejlesztését. Gyártanak, illetve gyártani fognak rövid és hosszú hatású, majd szubkután (bőr alá adandó) VIIa faktort, VIII-as, IX-es és XIII-as faktort. Magyarországon fizioterápiás programot támogatnak inhibitoros hemofíliások számára. Nemes főorvos először az inhibitoros hemofíliások korai kezelésének fontosságáról és a NovoSeven magyarországi használatának tapasztalatairól beszélt. Használják a 3-as típusú (súlyos fokú) Willebrand-betegségnél és különféle trombocitazavaroknál is. Losonczy professzor asszony előadásában részletesen bemutatta az új NovoSevent, ennek keretében szólt a hemofília kezelésének mérföldköveiről: a NovoSevent először 1990-ben mutatták be, majd 2006-ban megjelent a nagy dózisú NovoSeven kezelés, 2009-ben pedig a gyógyszer hőstabil változata. Ezután az aktivált VII-es faktor hatását ismertette: az anyag rendkívül gyorsan a sérülés helyén, a sejtfelszíneken hat, de hamar le is bomlik. Az egyes betegeknek szükséges mennyiség nagyon különböző lehet. Ellene képződő inhibitort még nem tapasztaltak. Kardos Mária főorvos a NovoSeven-nel szerzett tapasztalatok és az új készítmény várható előnyei címmel tartott előadást. Előbb az inhibitoros hemofíliás vérzések ellátásának fontosságáról beszélt, majd két konkrét beteg NovoSeven-es kezelésének eredményeit ismertette. Hangsúlyozta, hogy az új gyógyszerváltozat különösen az inhibitoros gyerekek számára lehet előnyös, mivel kisebb, koncentráltabb adagokban adható, gyorsan enyhíti a fájdalmat, hűtés nélkül bárhova elvihető. A gyerekek

„úticsomagot” kaphatnak a gyártó cégtől. Ezután Nemes főorvos a szerzett hemofíliáról és a NovoNordisk által támogatott EACH2 nevet viselő, az összes lehetséges európai beteg kb. 10%-ára kiterjedő Európai Szerzett Hemofília Regiszterről. A szerzett hemofíliáról még mindig nagyon kevés ismeret van, kezelésére csak tapasztalati ajánlások vannak. A halálozási arány 20%-os, a vérzések 87%-a súlyos vagy életveszélyes. Inkább idősebb korban jelentkezik mindkét nemnél, de fiatal nőknél is előfordul, szülés után. 2009-ben 11 ország 90 centruma végzett egy közbenső elemzést 319 beteg adataiból. A betegeket főleg NovoSeven-nel és immunszupresszív terápiával, szteroid gyulladáscsökkentő gyógyszerekkel kezelték. A szünet után a debreceni Pfliegler tanár úr a rekombináns VIIa faktor különféle trombocita-betegségekben való alkalmazásáról, valamint új alvadásgátló szerek ellenszereként való használatáról beszélt. Érdekes volt a professzor azon megjegyzése, hogy nincs még pontos magyarázat arra, miért hatásos a rekombináns VII-es faktor. Azt már tudják, hogy az alvadási folyamatban a X-es faktor aktivitását 300 000-szeresére (!) erősíti. A szintén debreceni Boda professzor előadásában a rekombináns VII-es faktor ritka vérzékenységekben való alkalmazásáról szólt. Négy saját esetet ismertetett, ezek között volt inhibitoros hemofíliás, szerzett hemofíliás és 2B típusú Willebrand-beteg is. A kezelésekben a VII-es faktoron kívül alkalmaztak plazmaferezist, immungátlást és trombocitaadást is. A professzor szerint a súlyos vérzéseknél a rekombináns VII-es faktornak abszolút életmentő alkalmazásai is vannak, pl. a szerzett gátlótestes hemofília esetében, amit az OEP nem akar elismerni. Az előadások után hozzászólások hangzottak el. A kardiológus felszólalók szerint súlyos vérzéssel járó kardiológiai beavatkozásoknál is életmentő lehet a NovoSeven. A Szent Imre Kórházból dr. Rákóczi István főorvos a szülés utáni súlyos vérzések VII-es faktorral való sikeres megszüntetéséről beszélt. Pfliegler tanár úr szerint egyre több szakma fogja kérni a rekombináns VII-es faktort, ezért ellenőrizni kell a nagyon drága gyógyszerek felhasználását és büntetni az indokolatlan használatot. 27

Prof. Dr. Fülöp Lajos • Pannonhalmán jártunk

PANNONHALMÁN

JÁRTUNK

Prof. Dr. Fülöp Lajos nyelvész

A

Magyar Hemofilia Egyesület 2009. október 17-én egynapos kirándulást szervezett Pannonhalmára. Utunknak – csakúgy, mint a korábbi egri, majd esztergomi kiruccanásunknak – kettős célja volt: egyfelől az, hogy az egyesület tagjai, a betegtársak, távol a kórházaktól, gondozó központoktól, közvetlen, közösségi, sorstársi kapcsolatba kerüljenek egymással és az egészségügyi dolgozókkal, másfelől pedig, hogy megismerkedjenek hazánk egy olyan jelentős történelmi és kulturális nevezetességével, mint a Pannonhalmi Főapátság. Még nem is oly rég látott napvilágot a Pannonhalma című képes kalauz, melyet a szerzők a bencés apátság fennállásának ezredik évében adtak ki, megismertetve az olvasót a rend történetével, a hely építészeti emlékeivel és gyűjteményeivel. Innen tudjuk, hogy „Pannonhalma neve jelkép, a Magyarországon ezer év óta jelen lévő nyugati szerzetesség, az általuk meghonosított, mindig élő hagyomány jelképe.” A bencés apátság a középkorban a Pannonia Szent Hegye (Mons Sacer Pannoniae) nevet viselte, még korábban, a római birodalom idejében az itt élő pannon nép nevére, illetve a Pannonia nevezetű településre utal. Ez pedig végső soron a helységen átfolyó Pannosa (Pándzsa) patak nevére vezethető vissza. Más kérdés, hogy középkori történelmünkben Pannonia – tágabb értelemben – az egész magyar királyságot jelképezte. Ami a helység mai, költői elnevezését illeti, az a 19. században itt élő Guzmics Izidor költő, műfordító, nyelvújító bencés szerzetes és barátja, Kazinczy Ferenc író, irodalmi vezér, nyelvújító emlékét idézi. Guzmics részt vett a Magyar Tudományos Akadémia szervezésében is. A nyelvújítás kapcsán ismerkedett meg Kazinczyval, aki 1831-ben meg is

28

látogatta őt az apátságban, s a Pannonhalma elnevezés – levelezésük tanúsága szerint kettejük – közös alkotása. Látogatásunk során felidéztük Pannonhalma egyik névadójának, Kazinczy Ferencnek az emlékét is - születésének 250. évfordulóján. A Mester – itt időzvén – nem tudott betelni azzal a csodálatos látvánnyal, amelyet a méltóságteljes „hegy” a maga impozáns, nyugatra tekintő, klasszikus vonalú,

mögötte pedig középkorias jellegű homlokzatával nyújt. Nem véletlenül írta róla később: „Pannonhalma mintegy királyi széken lebeg az alatta ellapult sík felett.” Ilyen csodálattal és tisztelettel csak a magyar nyelvről tudott nyilatkozni gazdag levelezésében: „Mi ezt a nyelvet szeretni tartozánk, ha ily szép és a maga nemében egyetlen nem volna is: mert a miénk.” Kazinczy Ferenc (1759-1831), miután a „reformátorok” titkos társaságában való részvétele miatt megjárta Spielberg, Kufstein és Munkács börtöneit, „2387 napos” fogságából visszatérve Széphalmon telepedett le, és levelezésével, kapcsolatteremtésével irodalmi vezérré, a korabeli irodalmi élet megszervezőjévé vált. Mint Németh László írta róla, az „irodalom telefonközpontja” kívánt lenni. Minden szál tőle indult el, és hozzá vezetett. Barátságával, dicséreteivel, bírálataival, pedagógiai érzékenységével segítette a fiatal írók, költők elindulását, kibontakozását. Eszménye a „fentebb stílus” volt a „fesz és pöf” cifráival szemben, a barokk színpompája helyett a klasszicizmus egyszerűségének, fegyelmezettségének, méltóságának az érvényesítésére törekedett. Mint Szerb Antal írta róla, a „bajuszos magyarság” népi súlyosságával szemben a „bajusztalan európaiság”-ot képviselte. Nem alko-

Prof. Dr. Fülöp Lajos • Pannonhalmán jártunk

tott eget-földet rengető műveket, nem versei, műfordításai tették maradandóvá az emlékét, hanem inkább huszonkét kötetes levelezése, kortörténeti tanulságaival, irodalomszervező törekvéseivel, tájrajzaival (lásd Pályám emlékezete, Fogságom naplója, Erdélyi levelek). A köztudatban pedig Kazinczy neve és a nyelvújítás egyet jelent. A magyar művelődéstörténetnek ugyanis kevés nevezetesebb és mélyrehatóbb eseménye volt ennél az irányzatnál. A nyelvújítás, amely több mint egy évszázadig tartotta forrongásban a közvéleményt, szorosan kapcsolódott a magyar polgári demokratikus mozgalmakhoz. Ebben a korszakban igen fontos kérdés volt, vajon alkalmas-e a magyar nyelv a modern tudomány és művészet, a gazdasági, kulturális és politikai élet valamennyi fogalmának a kifejezésére. Az újítók (neológusok) és a maradiak (ortológusok) küzdelme az előbbiek győzelmével ért véget, s ez legfőképpen Kazinczynak és társainak az érdeme. Ezért is emlékeztünk tisztelettel az íróra ezen a nevezetes évfordulón. A pannonhalmi nevezetességek sorában olyan írott forrásra, nyelvemlékre is kitekintettünk, mint A tihanyi apátság alapítólevele, amelynek kéziratát az apátság levéltára őrzi. A kereszténység felvételével, a magyar államszervezet létrejöttével azonnal megindult a magyar nyelv írásos használata, főként a jogi életben. Görög és latin oklevelekben, birtokadományozások kapcsán egyre több magyar szó jelent meg. Az említett oklevél, az első nyelvemlékünk (ún. szórványemlék) I. András korából való. 58 szót, számos helynevet és 33 képzőt tartalmaz, sőt latin szövegbe ágyazva egy magyar mondatszerkezetet is: Fehérüváru reá meneü hodu utu reá. (Mai nyelven: a Fehérvárra menő hadútra.) Ezért is oly értékes számunkra ez az oklevél. Pannonhalma más történelmi, művészeti és irodalmi emlékekben is rendkívül gazdag. A Várhegyen például egykor az a Szent Márton templom állt, amelyet még Nagy Károly frank király építte-

tett. Anonymus feljegyzéséből pedig arról értesülünk, hogy amikor a honfoglaló magyarok Árpád vezetésével felkapaszkodtak a hegyre, „Pannónia szépségét látva igen megörvendtek.”A Várba több úton juthatunk fel, s annak területére, kovácsolt vaskapun át léphetünk be. Az első udvar bal oldalán

a gimnáziumot, jobb felől pedig a főmonostor déli szárnyát találjuk. A főapátsági épület falán helyezték el Szent Márton és Szent István emléktábláját. Az udvar nyugati részén Asztrik apát bronzszobra áll, déli oldalán pedig (az ottani épület falán) olyan dombormű látható, amely Szent Istvánt és Gizella királynét ábrázolja, amint Gellért püspökre bízzák Imre herceg nevelését. A Szent Márton bazilika, a Szent István kápolna, a könyv- és levéltár egyik korai ismertetését ugyancsak Kazinczy könyvében, a Magyarországi utak-ban találjuk. Az itteni értékeket megcsodálva ezt írta a könyvtár emlékkönyvébe: „Emberi nagyság, mi volnál te ész, remény és honszeretet nélkül!”Ezek a gondolatok zsongtak a mi fejünkben is az emlékezetes kirándulás végeztével, amely egy – közvetlenül a Várhegy aljában található – otthonos vendéglőben, kitűnő hangulatban, pompás ebéddel zárult. „Köszönet a Magyar Hemofília Egyesület vezetőségének és külön is dr. Varga Gábornak a közösséget kovácsoló-fenntartó kirándulás, kellemes együttlét figyelmes megszervezéséért és vezetéséért!”

29

JELENTKEZÉS a Magyar Hemofília Egyesület balatoni hemofíliás nyári gyerektáborba

JELENTKEZÉS A M AGYAR HEMOFÍLIA EGYESÜLET BALATONI HEMOFÍLIÁS NYÁRI GYEREKTÁBORBA A Magyar Hemofília Egyesület 2010. július 24. és augusztus 8. között ismét szeretettel látja a Hemofíliás Rehabilitációs Nyári Gyerektáborában a táborozni vágyó 8 és 18 év közötti vérzékeny gyerekeket. Táborunk 1992 óta nagy sikerrel működik, eddig több mint 600 gyermek nyaralt velünk a Balatonnál. A nyári rehabilitációs tábor a közösségteremtő erején túl kitűnő lehetőséget ad az öninjekciózás elsajátítására, az otthoni és a profilaktikus kezelés megtanulására, valamint a rehabilitációs gyógytornára. A táborban képzett szakemberek biztosítják az orvosi ellátást és a felügyeletet (orvos, nővér, gyógytornász). Ebben az évben a tábor megújul, új helyszínen, a Zánkai Gyermek és Ifjúsági Centrumban (www.zanka.hu) kerül megrendezésre. A táborban nyaraló gyerekek élvezhetik a 210 hektáros, Balaton felvidéki, természeti és történelmi értékekben gazdag festői környezetet, a létesítmény valamennyi sportolási és szórakozási lehetőségét, a négy évtizedes üzemeltetési tapasztalat nyomán kialakult biztonságot. A táboron belül kiválasztott horgásztanya ugyanakkor szeparáltságával kiválóan szolgálja a hemofíliás gyerekek sajátságos igényeit. Gazdag programmal (sportolási lehetőségek, fürdés, úszás, hajókirándulás, lovaglás, kézműveskedés, közös játék, kirándulások) szeretnénk felejthetetlenné tenni az együtt töltött napokat. A tábor teljesen ingyenes, a jelentkezések elbírálása során előnyt élveznek azok az egyesületi tagok, akik az egyesület munkájában aktívan részt vállalnak és az éves tagdíjat (500 Ft/év) befizetik. A szálláshelyek száma korlátozott, ezért érdemes minél korábban jelentkezni. Jelentkezési lap az egyesület honlapjáról (www.mhe.hu) is letölthető. A táborba kizárólag a Magyar Hemofília Egyesület 1538 Budapest, Pf. 529 levelezési címére levélben elküldött, a szülő által aláírt jelentkezési lapon lehet jelentkezni. A részvételi szándék előzetesen az [email protected] e-mail címen is jelezhető, de ez nem helyettesíti a levélben történő jelentkezést.

30

Jelentkezési határidő:

2010. június 1.

A tábor helyszíne:

Zánkai Gyermek és Ifjúsági Centrum

A tábor időpontja:

2010. július 24-től augusztus 8-ig

Jelentkezés levélben:

Magyar Hemofília Egyesület, 1538 Budapest, Pf. 529

JELENTKEZÉS a Magyar Hemofília Egyesület balatoni hemofíliás nyári gyerektáborba

JELENTKEZÉSI LAP az MHE 2010. évi hemofíliás gyerektáborába Jelentkező neve: .................................................................................................................................. Születési idő: ................ év................ hó................ nap; TAJ-szám: ..................................................

Lakcím:............................................................................................................................................ Telefon, e-mail:................................................................................................................................ Hozzátartozó neve, elérhetősége: .................................................................................................. Vérzékenység típusa: Hemofília A / Hemofília B / Willebrand / Egyéb: ............................... Faktorszint: ............%; Testsúly: .......... kg; Inhibitor: NEM / IGEN (Inhibitor szintje: ..........) Kezelési mód: VÉRZÉS ESETÉN / PROFILAXIS Otthoni kezelésen van-e? NEM / IGEN

Ha profilaxis, akkor hetente........ -szor

Ha igen, ki adja be a faktort? SZÜLŐ / GYEREK

Faktorkészítmény neve: .................................... Alkalmanként beadott egység: ...................... Gondozóközpont neve, címe:......................................................................................................... Kezelőorvos neve, telefonszáma, e-mailje: .................................................................................. Van-e valamilyen gyógyszerérzékenysége? NINCS / IGEN (......................................................) Van-e a vérzékenységen kívül más betegsége? NINCS / VAN (..................................................) Szed-e valamilyen egyéb gyógyszert? NEM / IGEN (..................................................................) Van-e valamilyen allergiája? (pl. étel, pollen, jód, gyógyszer) NEM / IGEN (............................. ..........................................................................................................................................................) Van-e a szülőnek valamilyen külön kérése a gyermekkel kapcsolatban, amire oda kell figyelni az étkezés, tisztálkodás vagy gyógytorna szempontjából?.................................................................... ........................................................................................................................................................... MHE-táborban volt-e már? MÉG NEM / IGEN (........................................................ években) Amennyiben a tábort megelőzően 3 hónappal a gyermeknek valamilyen betegsége, sérülése, műtétje volt, az orvosi dokumentációt feltétlenül hozza magával! A táborba szükséges faktorkészítményt mindenki kérje el a gondozóközpontban és hozza magával a táborba!!! Dátum: .............................................. ............................................... szülő aláírása 31

Dr. Varga Gábor • Adókedvezmény súlyosan mozgássérült hemofíliásoknak

ADÓKEDVEZMÉNY SÚLYOSAN MOZGÁSSÉRÜLT HEMOFÍLIÁSOKNAK Dr. Varga Gábor

a Magyar Hemofília Egyesület elnöke, jogász

§

A Magyar Közlöny 2009. december 29-i számában megjelent az öszszevont adóalap adóját csökkentő kedvezmény igénybevétele szempontjából súlyos fogyatékosságnak minősülő betegségekről szóló 2010. január 1-jétől hatályos 335/2009. (XII. 29.) Korm. rendelet és a súlyos fogyatékosság minősítéséről és igazolásáról szóló 49/2009. (XII. 29.) EüM rendelet.

A 335/2009. Kormányrendelet melléklete a súlyos fogyatékosságnak minősülő betegségek közt sorolja fel „a járást súlyosan korlátozó nagy ízületi merevséggel” járó hemofíliát (BNO kód: M3620). A személyi jövedelemadóról szóló törvény 40. § 1. bekezdése alapján

összevont

„Az

adóalap

adóját csökkenti a súlyosan fogyatékos

magánszemélynél

az erről szóló igazolás alapján a

fogyatékos

napjának állapot

állapot

kezdő

hónapjától

ezen

fennállása

idején

havonta az adóév első napján érvényes havi minimálbér 5 százalékának megfelelő összeg (személyi kedvezmény).”

32

A kötelező legkisebb munkabér (minimálbér) megállapításáról szóló 295/2009. Korm. rendelet szerint 2010. január 1-jétől a minimálbér 73 500 forint, melynek 5%-a 3675 Ft. A 49/2009. EüM rendelet szerint az adókedvezmény igénybevételére jogosító meghatározott betegség, illetve fogyatékosság megállapítására, illetve az állapot végleges vagy átmeneti jellegének meghatározására a szakambulancia vagy a kórházi osztály szakorvosa, illetve az általuk adott orvosi dokumentáció alapján a beteg választott háziorvosa jogosult. Az összevont adóalap adóját csökkentő kedvezmény igénybevételére jogosító orvosi igazolásnak tartalmaznia kell: (1) a súlyosan fogyatékos személy természetes személyazonosító adatait, lakóhelyét, adóazonosító jelét; (2) az igazolás kiállítását megalapozó szakorvosi dokumentáció kiadásának dátumát; (3) a súlyos fogyatékosság véglegességének vagy ideiglenes jellegének megállapítását; (4) ideiglenes igazolás kiállítása esetén az igazolás hatályának megállapítását; (5) az igazolás kiállításának dátumát; (6) az igazolást kiállító szakorvos/háziorvos aláírását. A rendeletekben foglaltakat a 2010. január 1-jétől keletkezett jövedelmek tekintetében lehet alkalmazni. A részletekről további információval az adóbevallását készítő könyvelője vagy adószakértője szolgálhat.

XIV. évfolyam évi I. szám A Magyar Hemofília Egyesület Lapja Alapítva: Vérzékenyek L apja

Recommend Documents