XIII. évfolyam, 2. szám tavasz A Magyar Hemofília Egyesület Lapja Alapítva: Vérzékenyek L apja

XIII. évfolyam, 2. szám • 2009. tavasz

A Magyar Hemofília Egyesület Lapja • Alapítva: 1997

Vérzékenyek L apja

ISSN 1786-6243

E g yesületi

9 771786 624001

N yári Tábor jelentkezési felhívás

Már lehet jelentkezni a Magyar Hemofília Egyesület idei Hemofíliás Rehabilitációs Nyári Gyerektáborába. Programunk 1992 óta nagy sikerrel működik, eddig több mint 600 gyermek nyaralt a Balatonon. A nyári rehabilitációs tábor a közösségteremtő erején túl kitűnő lehetőséget nyújt az öninjekciózás elsajátítására, az otthoni és a profilaktikus kezelés megtanulására, valamint a rehabilitációs gyógytornára. A táborban szakemberek biztosítják az orvosi ellátást és a felügyeletet (orvos, nővér, gyógytornász). A kéthetes tábort a hagyományoknak megfelelően idén is

Balatonfűzfőn rendezzük meg július 12-től július 25-ig.

A Magyar Hemofília Egyesület Hemofíliás Rehabilitációs Nyári Gyerektáborába elsősorban 10 és 18 év közötti vérzékeny gyerekek jelentkezését várjuk.

A tábor ingyenes, a jelentkezések elbírálása során a korábban jelentkezők, az egyesület munkájában aktív szerepet vállalók, illetve az éves tagdíjat (500 Ft/év) befizetők előnyt élveznek. A sportszálló sajnos csak korlátozott számú jelentkező részvételét teszi lehetővé, ezért érdemes minél korábban jelentkezni.

A jelentkezési határidő: 2009. július 1. A jelentkezési lapon fel kell tüntetni a jelentkező nevét, születési idejét, pontos címét, a testsúlyát, a pontos diagnózist, a hiányzó faktor számát és százalékát, az esetleges inhibitort és a jelenleg használt készítményt. A jelentkezési lapot a honlapunkról is letöltheted: http://www.mhe.hu/Jelentkezesi_lap_tabor.doc

Az alábbi módon jelentkezhetsz a táborba: Levélben: Magyar Hemofília Egyesület, 1538 Budapest, Pf. 529 E-mailben: Futács Adrienn vagy Tóth Attila ifjúsági vezetőknél: [email protected] címen Faxon: (06-1) 422-1756

Jelentkezz, Téged is szeretettel várunk !

Tartalom Köszöntő • Dr. Medgyessy Ildikó

1

Tízéves a kontrollált otthoni kezelés • Radnóti Balázs

2

Az otthoni kezelésről • Virág Cecilia

3

Szabadság? Szeretem! • Somlai Mátyásné

4

A Román Hemofília Szövetség bemutatkozása • Daniel Andrei, Kiss László

6

A Haemophilia Világszövetség közleménye • Fordította: Dr. Varga Gábor

8

A nők és a véralvadási betegségek • Fordította: Radnóti Balázs

9

A szacharózzal stabilizált teljes hosszúságú rekombináns VIII. faktor biztonságossága és hatékonysága • Roberto Musso és munkatársai

13

Új HCV-ellenes készítmény a láthatáron: Boceprevir • Fordította: Dr. Varga Gábor

18

Ritka Betegségek Világnapja •Radnóti Balázs

20

RIROSZ-beszámoló • Futács Adrienn

22

A Ritka Betegségek Világnapján mit kérnek a vérzékeny betegek

23

Beszélgetés Dr. Kalász Lászlóval • Riporter: Futács Adrienn

24

Bemutatkozik a Magyar Hemofília Egyesület új vezetősége és ellenőrző bizottsága

27

A Magyar Hemofília Egyesület közgyűlési jegyzőkönyve 2009. március 21-én megtartott közgyűléséről

29

Magyar Hemifília Egyesület

Alapítva: 1990. december 18. Közhasznú: 1998. január 1-től A Haemophilia Világszövetség (WFH) és az Európai Haemophilia Konzorcium (EHC) hivatalos magyarországi tagszervezete az EURORDIS és a RIROSZ tagja

AZ ÚJSÁG FŐTÁMOGATÓJA

Az egyesület vezetősége Dr. Varga Gábor elnök Dr. Bodó Imre orvos-alelnök Futács Adrienn ifjúsági vezető Tóth Attila ifjúsági vezető Dr. Vörös Katalin vezetőségi tag

Vérzékenyek lapja szerkesztősége Dr. Varga Gábor LL.M. főszerkesztő [email protected]

AZ EGYESÜLET PROGRAMJAINAK FŐTÁMOGATÓI

Szerkesztőbizottság:

Futács Adrienn Radnóti Balázs Dr. habil. Bodó Imre főorvos Dr. Schlammadinger Ágota Ph.D. Dr. habil. Vezendi Klára egyetemi docens

Az egyesület és a szerkesztőség címe 1538 Budapest, Pf. 529 Tel.: 06-30-570-4804 Honlap: www.mhe.hu E-mail: [email protected] Adószám: 19654171-1-42 Bankszámlaszám: OTP 11707024-20272630-00000000 ISSN 1786-6243 Az újságot terjeszti és a felelős kiadó a Magyar Hemofília Egyesület A nyomdai munkákat az Arrabona Print & Partner Zrt. végzi Címlapfotó Dr. Korzenszky Richárd OSB Az újságban megjelenő írások, képek és adatok kizárólag a szerkesztőség előzetes írásbeli hozzájárulásával közölhetők. Az újságban megjelenő cikkek alapján végzett orvosi kezelésekért és beavatkozásokért sem az új ság szerkesztősége, sem az egyesület nem felelős. Az újságban megjelenő információk nem tekinthetők orvosi tanácsnak, szükség esetén, kérjük, konzultáljon a kezelőorvosával. Az itt megjelenő írások a szerzők véleményét tükrözik, melyek nem feltétlenül esnek egybe a szerkesztőség álláspontjával. A Magyar Hemofília Egyesület munkájában és az újság szerkesztésében mindenki önkéntesként, társadalmi munkában vesz részt. Az újság ingyenes, zárt terjesztésű és újrahasznosított környezetbarát papíron jelenik meg 1400 példányban egy évben három alkalommal. A következő szám megjelenése 2009 őszén várható.

Dr. Medgyessy Ildikó • Köszöntő

Kedves Olvasó! Jeles évfordulókat idéző év kezdődött számunkra 2009 beköszöntével. 60 évvel ezelőtt, 1949-ben indult Magyarországon a szervezett véradás, mely a Magyar Vöröskereszt feladataként jelölte meg a véradásra jelentkezők toborzását. Megalakult az Országos Vérellátó Szolgálat központi intézete, hogy az egészségügyi intézményekben gyógykezelt betegek számára is elérhető legyen az életmentő tartalékvér, konzervvér. A kezdeti években a donorok a véradásért „kalória-pénzt” kaptak. Rövidesen világossá vált, hogy a biztonságos vérkészítményeket a véradók önzetlen, ellenszolgáltatás nélküli, emberbaráti segítségnyújtásából származó véradásaiból lehet biztosítani. 50 évvel ezelőtt, 1959-ben Hajdú-Bihar megyéből indult el a térítésmentes véradó mozgalom, mely néhány éven belül országos mozgalommá vált. Azok az országok, amelyekben a további évtizedekben is térítés ellenében fogadták a véradásokat, nagy árat fizettek ezért akkor, amikor a 80-as évek elején a HIV-vírus és az általa okozott AIDS-betegség igen nagyszámú áldozatot követelt a fertőzött vérkészítmények alkalmazása miatt. Ennek oka akkor az volt, hogy a vírusszűrő vizsgálatok még nem voltak elérhetőek a rutinellenőrzések során. A szakmai előírások a biztonságos vérkészítmény-előállítás alapfeltételét a térítésmentes véradásban jelölik meg. A 2009-es év a veleszületett vérzékeny betegek számára is jelentős változások évfordulóit hordozza: - 1994-től – éppen 15 éve – valamennyi regisztrált, biztosított vérzékeny beteg vírusinaktivált biztonságos alvadási faktorpótlásban részesül a lakóhelyéhez közeli ellátóhelyen, - kedvező nemzetközi tapasztalatok alapján több éves próbálkozások után születhetett meg az az egészségügyi miniszteri rendelet, mely lehetővé tette a Kontrollált Otthoni Kezelés (KOK) bevezetését 10 évvel ezelőtt, 1999-ben. Azokat a betegeket, akik a kezelőhelyeken ezt kérték és a KOK-ra alkalmasnak bizonyultak, önkezelésre képezték ki. Otthonukban tárolva az alvadási faktor készítményeket, biztonságérzetük, életminőségük jelentősen javult. Az ország anyagi lehetősége szerint az egyre növekvő mennyiségű különkeretes gyógyszerbeszerzés alapján az utóbbi néhány évben a veleszületett vérzékeny betegek európai színvonalú ellátási feltételeit teremtette meg az egészségügyi kormányzat. 2009. január elsejével jelentős változásokat vezettek be. Megszűntek a korábbi regionális koordináló központok, megváltozott a készítmények rendelési rendszere, megyei, városi és új kezelő helyekkel kötött működési szerződéseket az Országos Egészségbiztosítási Pénztár. A betegek és a kezelőorvosok reményei szerint mindezen változtatás a rászorulók érdekében történt, a választ a jövő fogja megadni. Az eredményes gyógyításhoz, gondozáshoz a korszerű szakmai tudás mellett a betegeket tisztelő és segítő szakemberek együttműködése azonban továbbra is nélkülözhetetlen marad. Dr. Medgyessy Ildikó főorvos

1

Radnóti Balázs • Tízéves a kontrollált otthoni kezelés

Tízéves a kontrollált otthoni kezelés Radnóti Balázs

S

zinte észre sem vettük, hogy eltelt egy évtized, annyira természetessé vált hazánkban is a hemofíliások kontrollált otthoni kezelése (KOK), illetve önkezelése. A betegek és a korszerű kezelés iránt elkötelezett kezelőorvosok részéről hosszú harc, az illetékes hatóságok és az orvosok egy kisebb csoportja részéről ellenállás és hosszú huzavona előzte meg az eljárás 1999. január 1-jén történt hivatalos bevezetését. Magyarországon az 1970-es, 80-as években bukkantak fel az első külföldi faktorkoncentrátumok. Ezek csak néhány kezelőközpontban (így az Országos Haematológiai Intézetben) és igen kis mennyiségben álltak rendelkezésre, súlyos vérzések kezeléséhez. Ugyanebben az időben néhány hematológus és az a kevés magyar hemofíliás, aki Nyugatra tudott utazni, a külföldi kórházakban találkozhatott először az akkor használatos vérkészítményeknél (krioprecipitátum) jóval hatásosabb, ugyanakkor sokszorosan drágább koncentrátumokkal. Megtudták, hogy ezek jóval egyszerűbben használhatók, közönséges hűtőszekrényben tárolhatók, sőt otthon is tarthatók, és ami a legfontosabb: a betegek megtanulhatják önmagukat kezelni! Az viszont akkor még nem volt közismert, hogy ezek a még nem kellőképpen tisztított plazmakészítmények (nem stabilak és stabil koncentrátumok egyaránt) súlyos betegségek vírusait tartalmazhatják. Még évek teltek el, amíg 1992 őszén végre döntés született Magyarországon: be kell vezetni a faktorkoncentrátumok használatát az addigi kevésbé hatásos és nem elég tiszta, ún. nem stabil vérkészítmények helyett. Az állami döntés meghozatalában nagy szerepe volt István Lajos professzornak, akkori vérellátási kormánybiztosnak. (Akkoriban zajlott a franciaországi hemofíliások AIDS-fertőzésének botránya. Az egészségügyi kormányzat nem vállalta a felelősséget egy hasonló járványnak a magyar vérzékenyek közötti kitöréséért.)

Ez a többéves késlekedés lett a magyar hemofíliások szerencséje: elkerülhettük a HIV-járvány kialakulását a vérzékenyek között. (Összesen 32 magyar hemofíliás beteg fertőződött meg HIV-vel), azonban a C típusú hepatitisz vírusát csaknem mindenki megkapta Magyarországon is. Időközben, 1990-ben létrejött a Magyar Hemofília Egyesület, amelynek egyik fő célkitűzése éppen a mindenkori legbiztonságosabb faktorkészítmények elterjesztése és az otthoni kezelés általánossá tétele volt. Az azóta eltelt csaknem húsz év alatt a hazai faktorkezelés óriási fejlődésen ment keresztül. 1995-ben a hazai faktorgyártás is megindult, ez azonban ma is csak mintegy 20%-át képes kielégíteni az itthoni felhasználásnak. 2009-ben pedig – a fokozódó gazdasági nehézségek dacára – akkora mennyiséget, 73 millió egység VIII-as faktort vásárolt az OEP, amellyel megközelítjük a németországi színvonalat! Évek alatt ugyan, de általános lett a gyerekek és a fiatalok profilaktikus kezelése, aminek eredményeként ők iskolába járhatnak, felsőfokú végzettséget is szerezhetnek, állást vállalhatnak, utazhatnak, sportolhatnak, vagyis csaknem normális életet élhetnek. Azoknak az idősebb betegeknek az élete pedig, akik szintén megelőző kezelést kapnak, biztonságosabbá vált. A Magyar Hemofília Egyesület a maga szerény eszközeivel (párbeszéd az egészségügyi döntéshozókkal, orvos-beteg fórumok, ismeretterjesztő kiadványok, gyerekek kiképzése az önkezelésre a nyári táborban stb.), diplomatikus, de szívós munkájával maga is tevékenyen hozzájárult a KOK bevezetéséhez és fejlesztéséhez. (Meg kell jegyeznünk, hogy egy türelmetlenebb, radikális betegcsoport elégtelennek vélte az MHE eredményeit és stílusát, ami az „ellenzéki” egyesület megalakításához vezetett. Az utóbbi társaság stílusát, eszközeit ismerjük, de nem fogadhatjuk el.) Csak remélhetjük, hogy a magyar hemofíliások ellátási színvonala nem fog romlani a kialakuló gazdasági válság közepette.



Cím- és telefonváltozás!

A Magyar Hemofília Egyesület új levelezési címe: 1538 Budapest, Pf. 529 új telefonszáma: 06-30-570-4804 2

Virág Cecília • Az otthoni kezelésről

Az otthoni kezelésről Virág Cecília

C

saládunkban már nem volt ismeretlen betegség a haemophilia, mivel édesanyám két leánygyermeke után egy fiút szült, akiről hamar kiderült, hogy vérzékeny, bár erről a betegségről abban az időben még nem sokat tudtak a szüleink. Az eltelt negyven évben szerencsére óriásit fejlődött ezen a téren is az orvostudomány, és merem állítani, hogy gyermekem, bár súlyos fokú A haemophiliás, már egy egészen más, „minőségi életet” élhet, mert a profilaxisnak és az otthoni kezelésnek köszönhetően betegsége nem akadályozza szinte semmiben. Benjámint születése után már a kórházban kivizsgálták, így mi már úgy vittük haza, hogy tudtuk, ő is örökölte a betegséget. Elhatároztuk, hogy – természetesen a szükséges óvintézkedéseket megtéve – mindent megteszünk azért, hogy teljesen normális életet élhessen. Kiságyát körbepárnáztuk, mikor első lépéseit tette, a homlokára kendőtkötöttünk, amely felfogta az ütéseket. A módszer bevált, nem is volt különösebben nagyobb bevérzése. Próbáltuk arra is ráhangolni, hogy amikor őt megszúrják, arra neki feltétlenül szüksége van, tehát ne sumákolja el, ha valami elkezd fájni, jobb, ha minél előbb megkapja a szurit, mert utána csak nagyobb lesz a baj. Eleinte ugyanis csak bevérzéskor kapta a készítményt. A Heim Pál Kórházba jártunk Benjáminnal a kezelésekre. A kórházban felajánlották, hogy megtanítják nekem, hogyan kell beadni a gyógyszert. Örültünk a lehetőségnek, és ezután a kórházban szigorú orvosi felügyelet mellett már én adhattam neki a vénás injekciót. Benjámin ötéves volt, mikor a Velencei tóhoz mentünk nyaralni. Pár nap után valamilyen ízületi bevérzés miatt fel kellett jönni Budapestre a kórházba. Mivel úgy tűnt, hogy másnap is szükséges lesz szurit kapnia és hogy ne kelljen újból felutaznunk, orvosi engedél�-

lyel, de nagy titokban elhozhattunk pár adagot. Ez volt az első alkalom, amikor otthonra kaptunk injekciót, és amikor egyedül adtam be neki a készítményt. Az a lehetőség, hogy otthon tarthattuk a készítményt, nagyon megkönnyítette az életünket. Külföldre is tudtunk menni hosszabb időre, nem kellett azon aggódnunk, hogy esetleg félbe kell szakítanunk a nyaralásunkat. Benjámin eljuthatott az iskolája által szervezett balatoni táborba is. Ekkor már profilaxist kapott, én kétnaponta meglátogattam és beadtam neki az injekciót. Következő óriási állomás az volt, mikor már Benjámint is megtanították a kórházban, hogy saját magának biztonságosan be tudja adni a készítményt. Új fejezet nyílt az életünkben, mert már teljesen önellátó lett a betegsége tekintetében. 13-14 éves kora óta már profilaxist kap. Kétnaponta reggel körülbelül tíz perc alatt beadja magának a készítményt. A profilaxissal és az otthoni kezeléssel Benjámin ugyanazt az életet tudja élni, mint a barátai: focizik, kosárlabdázik, sízik, vitorlázik. Az otthoni kezelés egyrészről biztonságot ad, mert bármikor azonnal kéznél van a készítmény, másfelől óriási szabadságot is nyújt, hiszen ezáltal kitárul a világ a vérzékeny beteg előtt, éppen ugyanúgy, mint bármely más egészséges ember számára.

3

Somlai Mátyásné • Szabadság? Szeretem!

S zabadság? Szeretem! A hemofíliások kontrollált otthoni kezelésével (KOK)

szerzett asszisztensi tapasztalatok az OVSZ Szombathelyi Vérellátóban

Somlai Mátyásné hematológiai szakasszisztens ,OVSZ Szombathely

A

hemofília kezelésének alapja a hiányzó alvadási faktorok pótlása (szubsztitúció), amely megállítja a vérzést és így átmenetileg korrigálja a hemofíliás alvadászavarát. A véralvadási faktorok labilis fehérjék, amelyek csak intravénásan juttathatók be a szervezetbe. 1992 előtt a vérzések kezelése kizárólag kórházban, fekvőbetegként vagy ambulánsan történt: a VIII. faktor pótlása kryoprecipitátummal, a IX. faktor pótlása AHP-vel (antihemofíliás plazma). A jelenleg forgalomban lévő faktorkoncentrátumok vírusneutralizáltak, a ma leginkább rettegett AIDS vírus, a hepatitis B és C vírus okozta fertőzések gyakorlatilag elháríthatók. A faktorkoncentrátumok az allergiás reakciót okozó fehérjét alacsony „szennyező” mennyiségben tartalmazzák, ezért az anafilaxiás reakciók száma is csökkent. Mindezek együttesen hozhatták a hemofíliások részéről felmerülő igényt, hogy kisebb bevérzések okozta panaszaikat otthonukban, a gondozó intézet által kontrollálva, a szükséges faktorpótlással csökkentsék. Tudjuk, mit jelent a hemofíliásoknak, hogy a bevérzések nem „programozhatók” úgy,

4

hogy rövid időn belül megfelelő ellátásban, szubsztitúcióban részesülhessenek. Panaszaik, az ún. jósló tünetek nemegyszer este, hétvégeken jelentkeznek, időben és térben távol a kórháztól. A KOK lényege: versenyfutás az idővel. „Ma tudom, hogy be fog következni. Éles fájdalmat érzek a könyököm meghatározott pontján. Még ha nem dagad is meg, tudom, hogy ez ízületi vérzés.” (részlet egy hemofíliás kisfiú önkezelési naplójából.) A hemofíliásokat ellátó orvosok és a Magyar Hemofília Egyesület 1993 óta szorgalmazta ezt a kezelési gyakorlatot, amelyet gondos előkészítő munkák alapján a 24/1998 számú egészségügyi miniszteri rendelet tett lehetővé. Hemofíliásaink a jelentkezési lapok beérkezése után szóban is megerősítették szándékukat, hogy részt kívánnak venni az otthoni kezelésben és az azt megelőző oktatásban. Nagyon fontos ugyanis, hogy jól megértsék a betegséget, a kezelését, a szubsztitúció kivitelezését, képesek legyenek felismerni és kezelni a lehetséges reakciókat. Meg kell felelniük bizonyos feltételeknek, mielőtt felhatalmaznánk őket egy ilyen terápia folytatására. A KOK technikai elsajátítása természetesen a gondozó központban történt. Intézetünkben az otthoni kezelésre húszan jelezték szándékukat, azóta számuk évről évre nő. A jelentkezőket 2-3 fős kiscsoportokban, személyre szabottan oktattuk, a felmerülő kérdésekre közösen kerestük a megoldásokat, adtuk meg a válaszokat. Melyek voltak ezek a kérdések? • Mikor van szükségem faktorpótlásra? • Mennyit adjak? • Milyen körülményeket kell biztosítanom? • Ki legyen a kezelés közben mellettem? • Milyen gyógyszerekre lehet szükségem? • Mit kell tennem a kezelésem során keletkezett veszélyes hulladékkal? • Hogyan számolok el az általam beadott készítményekkel a Gondozó Intézet felé? Az elsajátított elméleti és gyakorlati ismeretekről a gondozó intézet főorvosa és asszisztensei jelenlétében adtak számot, illetve írásbeli nyilatkozatot tettek, hogy tudomásul veszik a rájuk vonatkozó előírásokat, amelyek be nem tartása a KOK-ból történő kizárásukat vonhatja maga után. 17 beteget, illetve családját találtunk alkalmasnak a KOK-ban való részvételre, írásban igazolással láttuk el őket.

Somlai Mátyásné • Szabadság? Szeretem!

Az eltelt időszak tapasztalatai, visszajelzései hemofíliásaink részéről nagyon pozitívak voltak. Betegeink ízületi- és izomközti nagy bevérzéseinek száma jelentősen csökkent, mivel az első „fenyegető jel”, a jósló tünetek észlelésekor azonnal faktorpótláshoz jutottak, sem idő, sem távolság nem korlátozta ellátásukat. Az otthoni önkezelés nagyobb szabadságot biztosított, javította az életminőséget – otthon, iskolában, munkahelyen – kevesebb lett a tanulásból, munkából való kiesés, bátrabban utazhattak, akár nagyobb távolságra is, a faktorkészítmény mindig „kéznél” volt, a szubsztitúcióhoz nem volt szükség intézeti ellátásra. A gyerekek társaikkal egyenrangúként érezhetik magukat, aktívan részt vehetnek a közös játékokban, kiegyensúlyozottabbá válnak. Felnőtt korú hemofíliásunk elmondása szerint: „kitárult előttem a világ”, sokat utazik távolabbra is, amelyről azelőtt csak álmodhatott. Lehetőségei a munkavállalás terén is kiszélesedtek, „egyenrangú” munkatársként kezelik. Panaszmentes időszakban sem szünetel a hemofíliásainkkal kialakult személyes, jó kapcsolatunk, tanácsokkal látjuk el őket: faktorpótlás, életvitel, továbbtanulás terén. A faktorkoncentrátum ellátást biztosítjuk, a felhasznált ampullák leadásával, a Gondozási Napló ellenőrzésével, időszakos ellenőrző vizsgálatokkal állandóan figyelemmel kísérjük gondozottainkat.

A KOK-ban résztvevők pozitív életvitelét tapasztalva a korábban az önkezelést a félelemből, kudarctól tartva visszautasító hemofíliásaink közül újabbak kezdik megtanulni az otthoni szubsztitúció alkalmazását. A címünkre viszszautalva a hemofíliás kisfiút idézve kívánom, hogy minél többen, bátran vállalják a szabadságot jelentő otthoni kezelést. „Betegségemet apránként megtanulom ellenőrizni, kézben tartani. Nem akarok mozgássérültté válni, amilyennek annyi idősebb hemofíliás társamat láttam már. Nem akarom, hogy minden alkalommal kórházba kelljen rohanni, ha megütöm magam vagy elesem. A mindennapi életet szeretném élni. Tudom mit akarok, ezért tanulom a szabadságom!” A nyugat-dunántúli régióban, Győr-Moson-Sopron, Vas, Zala és Veszprém megyékben bár átfedések vannak a megyék és az intézetek között a kezelést, a kontrollt és a faktorkiadást illetően, a kontrollált otthoni kezelésben részesülők aránya: „A” hemofíliában 87%, a „B” hemofíliában 25%.

 radnóti Balázs • MHE véradások 2008-ban Szerény eredménnyel zárult a tavalyi év: 3 önálló és 2 olyan véradásra került sor, amelybe propaganda-anyagokal kapcsolódott be az Egyesület. Januárban elég gyengén sikerült a pesthidegkúti Ökumenikus Iskolában megtartott esemény, 25 jelentkezővel. Csökkenő eredményt hozott a két hagyományos véradónap a budapesti V. kerületi Önkormányzattal és a Szent István Bazilika Caritas szervezetével közös szervezésben: áprilisban 54-en, októberben csupán 39-en jelentkeztek. Sokkal jobban sikerültek az újpesti cHinoin Gyógyszergyár szintén hagyományos véradásai: áprilisban 76-an, októberben 80-an jelentkeztek. Összesen 234 egység vér gyűlt össze. Idén a pesthidegkúti iskolából Nagykovácsiba került át a véradási helyszín. Itt január 20-án 34-en jelentkeztek. Ugyanitt április 7-ére is terveznek véradást. Ezenkívül április 17-én a cHinoin gyár szokásos alkalmára kerül sor. Április 20-án pedig már hagyományos Caritas-véradónap következik az V. kerületi Polgármesteri Hivatal épületében, immár 28-adszor!

a

5

Daniel Andrei • Kiss László • A Román Hemofília Szövetség bemutatkozása

A Román Hemofília Szövetség Daniel Andrei, a Román Hemofília Egyesület alelnöke Kiss László, a Kovásznai Hemofília Egyesület titkára

A

többi betegséghez hasonlóan a hemofília esetében is az orvosok, a páciensek és azok családtagjainak közös erőfeszítése szükséges ahhoz, hogy a betegek életminősége jobb legyen. A Román Hemofília Szövetség már 1992-ben megkezdte tevékenységét, kezdetben mint regionális szervezet, majd az egyre több páciens, orvos és szülő aktív hozzáállásának köszönhetően 1995-ben a szövetséget az Egészségügyi Minisztérium is elismerte, mint olyan szervezetet, amely a hemofíliában szenvedő összes romániai beteget képviseli. Egyesületünk 1994-óta tagja a Hemofília Világszövetségnek és az Európai Hemofília Konzorciumnak. A kezdetek – szervezés, nemzeti program beindítása és fenntartása – mind Prof. univ. Dr. Margit Şerban, egyesületünk tiszteletbeli elnökének nevéhez fűződnek. A Professzor Asszony szakmai és betegek iránti elkötelezettségének köszönhetően 2000-ben sikerült megszerveznünk az EHC Nemzetközi Konferenciáját Romániában. Szövetségünk rendszeresen szervez kampányokat, kinetoterápiás képzéseket, hemofíliához kapcsolódó szemináriumokat, konferenciákat; pácienseket tájékoztató könyveket ad ki és „Factor” címmel folyóiratot jelentet meg, amely az egyik legfontosabb eszköze a hemofíliás betegek és a szervezet közötti kapcsolattartásnak. Szervezetünk körülbelül 500 tagot számlál. A többi hemofília egyesülethez hasonlóan szövetségünk is a gyógyszercégektől kapja az programjainkhoz szükséges pénzek oroszlánrészét, a maradékot pedig különféle cégek és magánszemélyek adják össze. Központi székhelyünk a Louis

6

Ţurcanu Kórházban található Temesváron. Egyesületünk vezetősége egy elnökből, alelnökből és egy tiszteletbeli elnökből áll. Jelenlegi elnökünk Prof. univ. Dr. Lighezan Daniel, aki maga is hemofíliás. Ezen kívül van egy tudományos tanácsunk és egy vezetőtanácsunk, amely az öt területi szervezet képviselőjéből, az egyesület titkárából és pénztárosából áll.

A nemzeti program keretében biztosított faktorellátás sajnos nagyon alacsony szintű, a teljes lakossághoz viszonyítva 0,5 egység/fő 2008-ban! Valamelyest szemmel látható növekedés az utóbbi években volt, de már biztos, hogy a 2009-es évben szó sem lehet a hemofíliának nyújtott alap növeléséről. Ennek tükrében a román vérzékeny betegellátás jellemzői a következőek: a.) nem létezik sem elsődleges, sem másodlagos profilaxis; b.) nincs kontrollált otthoni kezelés; c.) az ún. „on demand” (vérzés esetén történő) kezelés sem minőségileg, sem men�nyiségileg nem megfelelő. A gyenge faktorellátás miatt a vérzékenység kezelésére sok helyen még mindig plazmát, cryoprecipitátumot és más, nem vírusinaktivált készítményeket alkalmaznak; d.) az elégtelen ellátás miatt nagyon sok vérzékeny beteg krónikus bevérzésben szenved, deformálódik valamilyen végtagja, nyomorékká válik; e.) a betegség és a kórházakban eltöltött idő miatt sokan abbahagyják az iskolát, nem tudnak munkába járni. Habár nagyon sok nehézséggel küszködünk,

Daniel Andrei • Kiss László • A Román Hemofília Szövetség bemutatkozása

mégis létezik remény a változásra: a buziásfürdői Cristian Şerban Gyermek és Ifjúsági Rehabilitációs Klinika (www.ccserban.ro) egyedülálló hely egész Romániában. A vérzékeny betegek itt ideális körülményeket találnak. Az intézmény nagy hangsúlyt fektet a profilaxisra, a hemofíliás betegek egészségügyi komplikációinak feltárására, tanácsadásra, a pszichológiai és fizikai felépülésre. A kikapcsolódásra is sokat áldoznak. A gyerekeknek könyvtáruk, játszószobájuk, játszóterük, sportpályájuk, fedett- és nyílttéri úszómedencéjük van. A páciensek általában háromhetes turnusokban jönnek kezelésre. A Román Hemofília Egyesület tevékenysége a Buziásfürdőn tartott nyári táborokhoz, a Hemofília Világnapjának megünnepléséhez, a hemofíliához kapcsolódó szemináriumok, konferenciák és kampányok szervezéséhez kapcsolódik. Ugyancsak ismeretterjesztésre, a hemofíliában szenvedő társaink tájékoztatására használjuk a Factor című

folyóiratunkat, de jelen vagyunk az interneten is a www.hemofilic.ro címen. Arra számítunk, hogy a közeljövő elhozza szervezetünk megerősödését, amely egyre inkább jelen lesz a tagok életében, és – a Magyar Hemofília Egyesülethez hasonlóan – egyre határozottabban fogja befolyásolni a hivatalos testületek döntéseit a hemofíliában szenvedőket érintő kérdésekben. Nagyon reméljük, hogy a 2008 márciusában Sepsiszentgyörgyön szervezett magyar-román közös szimpóziumunk egy gyümölcsöző együttműködés kezdete, és azt a sok gyakorlati tapasztalatot, melyeket Önöktől tanultunk, majd mi is alkalmazni tudjuk a romániai hemofíliások javára. Hiszünk abban, hogy a Román Hemofília Szövetség által kezdeményezett, és az Egészségügyi Minisztérium által elfogadott Nemzeti Hemofília Program hamarosan lehetővé teszi majd az egész országra kiterjedő, az Önökéhez és a többi EU-s országéhoz hasonló korszerű hemofília-ellátás megteremtését.



Ing yenes hirdetési lehetőség Az MHE új vezetőségének döntése értelmében felajánljuk, hogy a jövőben ingyenesen, de bizonyos korlátok között közzétesszük egyesületünk vérzékeny tagjai és hozzátartozói vállalkozásainak rövid hirdetéseit a Vérzékenyek Lapjában, hogy ezzel is hozzájáruljunk betegtársaink üzleti sikereihez. Újságunk 1400 példányban jelenik meg, s azt nemcsak a betegeknek, de minden fontosabb hivatalnak és médiumnak is postázzuk. Kérjük, a hirdetésre vonatkozó igényüket a [email protected] e-mail címen szíveskedjenek jelezni.

Kapu Júlia (Zsüllen), Munkácsy NÍVÓ díjas festőművész Készítői áron vásárolhatók meg zsűrizett olajfestményeim, és kézi gyöngy ékszereim. Mint arcképfető szívesen veszek részt minden rendezvényen, 20 éves garancia. Tel: 06/20 578-6182 2191 Bag, Állomás utca 12.

Budapest, I. ker., Batthyány u. 14. .www.toldikonyhaja.hu 7

A Haemophilia Világszövetség közleménye

A Haemophilia Világszövetség közleménye a hemofíliást érintő variáns Creutzfeldt-Jakob fertőzés esetéről, 2009. február 16. Fordította: Dr. Varga Gábor

A

z Egyesület Királyság egészségügyi hatóságai bejelentették, hogy egy hemofíliás férfi post mortem vizsgálata során bizonyítást nyert, hogy az elhunyt variáns Creutzfeldt-Jakob (vCJ) kórt okozó prionnal volt fertőzött. A férfi nem vCJ-betegségben halt meg, és sosem mutatta a vCJ-kór tüneteit. A még jelenleg is folyamatban lévő vizsgálat szerint a beteg lépéből halála után vett mintában kimutathatóak voltak a betegséget okozó rendellenes prionfehérjék. Ez volt az első eset, hogy vérzékeny betegnél bizonyítékot találtak a vCJ-kór fertőzésre. A kezelőorvosoknak elküldött dokumentumban az Egyesület Királyság egészségügyi hatósága kiemelte, hogy „ezen új információ miatt nincs szükség a vérzési rendellenességekben szenvedő betegek kezelésének megváltoztatására.” Bár ez az eset azt jelzi, hogy azok a betegek, akik a múltban fertőzött készítményt kaptak, ki lehetnek téve a vCJ-kór kockázatának, ez azonban nem jelenti egyben azt is, hogy a jelenleg forgalomban lévő plazmaeredetű készítmények is hasonló veszélyeket hordoznának. A súlyos hemofíliások között még mindig a vérzés a vezető halálok, de nagyon fontos látni az egyéb veszélyeket is. A Haemophilia Világszövetség (WFH) úgy látja, hogy a plazmaeredetű faktorkészítmények a globális vérzékeny közösség számára továbbra is fontos választási lehetőséget jelentenek. Jelenleg semmilyen faktorkoncentrátumot nem állítanak elő az Egyesület Királyságból származó plazmából, továbbá azok a donorok, akik bizonyos időt töltöttek az Egyesült Királyságban, a saját országukban is ki vannak zárva a véradásból. A WFH változatlanul éberen őrködik afelett, hogy az egészségügyi hatóságok és az egyéb érintettek mindent elkövessenek a készítmények biztonsága érdekében. Az eset háttere A súlyos fokú A-hemofíliában szenvedő, hetvenes éveiben elhunyt beteg 11 évvel ezelőtt olyan véralvadási faktorkoncentrátumot kapott, melyről később bebizonyosodott, olyan véradó véréből állították elő, akinél később vCJ-kór fejlődött ki. 2004ben az Egyesült Királyságban élő minden vérzékeny beteget értesítették a szigetországban 1980 és 2000 között gyártott és beadott készítmények lehetséges veszélyéről, illetve arról, hogy az általános populációhoz képest nagyobb a vCJ-kór kockázata. A rendellenes prionfehérjék kimutatása a vérzékeny beteg lépében hasonló az Egyesült Királyságban az utóbbi 8

években észlelt, vértranszfúzióval történt szennyezett prionátvitel eseteihez. A beteg húsfogyasztó volt, és műtéten is keresztül esett, melynek során vörösvérsejt-transzfúziót kapott – közismert, hogy mindezekkel szintén átvihető a vCJ-kór. Mindezek ellenére ez idő szerint a kutatók úgy vélik, a vCJ-kór átvitelének legvalószínűbb oka a fertőzött angliai plazmából előállított véralvadási faktorkoncentrátum volt. Nélkülözhetetlen a beteg teljes kórtörténetét feltárni, mert csak így lehet értékelni a kockázati tényezőket; a kutatók jelenleg is dolgoznak ezen. Egyelőre csak feltételezés és nem eldöntött tény, hogy a prionfertőzést a faktorkoncentrátum okozta, a Haemophilia Világszövetség mindenesetre szorosan követi a fejleményeket, s amint további információ napvilágra kerül, közzéteszi azt. 1980 és 1989 között számos országba exportáltak olyan véralvadási faktorkoncentrátumokat, melyeket az Egyesület Királyságban olyan véradók véréből állítottak elő, akiknél később vCJ-kór alakult ki. Az érintett országok: Brazília, Törökország, Brunei, Egyesült Arab Emirátusok, India, Jordánia, Omán és Szingapúr. Az angliai egészségügyi hatóságok 2004ben értesítették ezeket az országokat. Még nagyobb azon országok száma, melyekbe olyan koncentrátumokat exportáltak, melyeket olyan angliai donorok plazmájából állítottak elő, akik nem mutatták semmi jelét a vCJ-kórnak. Ezek a készítmények nagyon alacsony kockázatot hordoznak, de a veszély ezekben az esetekben sem zéró. Jelenleg úgy tűnik, a plazmából gyártott faktorkoncentrátumokkal átvihető a vCJ-kór. Fontos azonban szem előtt tartanunk, hogy az elhunyt vérzékeny betegnél nem fejlődött ki a betegség, és nem azzal összefüggő ok miatt halt meg. Azt is fontos figyelembe vennünk, hogy az Egyesült Királyságban több ezer vérzékeny beteg kapott olyan faktorkoncentrátumot, melyet olyan donorok véréből állítottak elő, akiknél később kifejlődött a vCJ-kór, ennek ellenére egyetlen hemofíliásnál sem alakult ki a vCJ-kór.

A nők és a véralvadási betegségek


Forrás: Hémophilie et maladie de Willebrand (a Francia Hemofília Egyesület folyóirata, 2006. december) Fordította: Radnóti Balázs

A

nők éppúgy szenvedhetnek Willebrand-betegségben mint a férfiak. A hemofília szintén érinthet nőket, akik vagy a vérzékenység hordozói, vagy ritka esetben akár maguk is hemofíliások lehetnek. E betegségekben a nők gondozása nem teljesen azonos a férfiakéval, ezért fontosnak tartottuk, hogy ennek a témának szenteljük az alábbi három cikket:

I. rész: A hemofília génjét hordozó nők

Szerzők: Dr. Valérie Gay (a chambéryi hemofíliaközpont szakorvosa) és dr. Sandra Fert Ferrer (a chambéryi kórházi központ genetikusa) Egy hemofíliás családból származó nőnél nagyon fontos, hogy ismerjük hordozói státuszát és ennek az állapotnak a mindennapi életre gyakorolt hatásait, azért, hogy az esetleges műtétek és terhességek a lehető legkevesebb problémát okozzák. Hogyan tudható meg, hogy valaki hordozó? Ha a genetikai tanácsadás során rajzolt családfából az állapítható meg, hogy a nő rokonságban áll egy hemofíliás beteggel, akkor meghatározható, hogy fennáll-e a hemofíliát okozó hibás gén hordozásának lehetősége. Annak érdekében, hogy ebben biztosak legyünk, kedvező körülmények között meg kell határozni (a családban előforduló hemofília típusa – A vagy B – szerint) a VIII-as vagy a IX-es faktor szintjét. Kerülni kell a szintmeghatározást például influenza idején vagy stresszes időszak során. Az A-hemofíliát hordozó nőknél a VIII-as faktor szintje általában 54% körül van (22 és 116% között változhat), az egészséges nőknél viszont 96% körül. Az Ahemofíliát hordozó nők csupán 2%-ának alacsonyabb a faktorszintje 30%-nál. A VIII-as faktor szint 50% körüli értékének magyarázata az, hogy a vérzékenységben csak egyetlen X kromoszóma érintett, miközben a másik X kromoszóma normális, ami kiegyenlíti a sérült X kromoszóma hiányosságát: a hordozó nők VIII-as faktor szintje tehát legtöbbször a normális érték (100%) fele körül van. Ugyanez a jelenség figyelhető meg a Bhemofíliát hordozó nőknél is. Hogyan történik a diagnosztizálás? A diagnosztizálás először fenotípusos szintmeghatározással, a VIII-as, a IX-es és a Willebrand faktor szintjének megállapításával, illetve ezek arányának

becslésével történik. A VIII-as és a IX-es faktorszint folyamatosan változik, ezért ezek a számítások nem túl pontosak. A diagnózis csak a génmutáció kimutatásával vagy genotípusos elemzéssel állítható fel biztosan. [Mivel a IX-es faktor génje kisebb, mint a VIII-asé, kön�nyebb azonosítani a B típusú hemofíliát, mint az A-t. Viszont az A-hemofíliásoknál az esetek 50%-ában a 22-es intron mutációja mutatható ki, melyet könnyű megtalálni. A többi A-hemofíliás esetében azonban a kutatás hosszabb, mert a VIII. faktor génje igen nagy méretű.] Ha lehet, a diagnózis megerősítése céljából minden esetben határozzuk meg a hemofíliás betegnél is a génmutációt. Ez lehetővé teszi a lehetséges hordozók közvetlen vizsgálatát, így ezeknek a nőknek, ha kívánják, prenatális (születés előtti) diagnosztizálást javasolhatunk, amikor várandósak lesznek. Kinél végezhető génmutáció-kutatás? Franciaországban a 2000. június 23-i törvény szerint génmutáció-vizsgálatot csak nagykorú betegeknél és csak írásos belegyezéssel lehet végezni, vagy olyanoknál, akiknek közvetlen előnyük származik a rendellenesség megismeréséből. Ez a korlátozás a kiskorú lányoknál jelent problémát, esetükben azt tanácsoljuk, hogy a genetikai vizsgálatok elvégzése előtt figyeljék, hogy vannak-e vérzéses tünetei a kislánynak, fennállhat-e a fokozott vérzés veszélye például sebészi beavatkozás esetén, és mindenekelőtt határozzák meg a beteg VIII-as vagy IX-es faktor szintjét. Mivel a génmutáció-vizsgálatból elméletileg a kislánynak közvetlen előnye nem származik, meg kell várni a nagykorúság elérését, hogy elvégezhessék a génmutáció-meghatározást. Milyen kihatásai lehetnek a hordozói állapotnak a mindennapi életre? Az esetek többségében a hordozó nők VIII-as vagy IX-es faktorszintje 30%-nál magasabb, ezért nekik semmilyen klinikai tünetük sincs, őket tünetmenteseknek (aszimptomatikusaknak) hívjuk. Ha a szint 30%-nál alacsonyabb, véraláfutásokban vagy menstruáció idején, illetve műtétek során erősebb vérzések formájában megnyilvánuló klinikai tünetek jelentkezhetnek, ezért őket tüneteseknek (szimptomatikusaknak) nevezzük. A mindennapi életben a küzdősportok és gyulladásgátlók szedése jelenthetnek kockázatot. Sebészeti beavatkozás esetén – főleg 9


foghúzás vagy gégészeti beavatkozás előtt – ajánlatos véralvadás-vizsgálatot végezni. A beteg első havi vérzései bőségesek lehetnek, ami véralvadás-vizsgálatot tesz indokolttá, de a VIIIas vagy IX-es faktorszint legtöbbször – mint a Willebrand-betegségben is – a ciklus második felében, éppen a havi vérzés előtt emelkedni szokott. Milyen kezelés szükséges? Bőséges havi vérzés vagy az első menstruáció idején történő túlzott vérzés esetén a diagnózist véralvadás-vizsgálat alapján nőgyógyász állítja fel. Fogamzásgátlóval (ösztroprogesztatívum) vagy alvadékerősítő szerrel (antifibrinolitikum) való kezelés javasolható. Dezmopresszin (Minirin IV vagy Octostim spray) is emelheti a VIII-as faktor szintjét, ezért megelőzésképpen alkalmazható foghúzás, bőséges havi vérzés vagy egyéb vérzéses tünet esetén. A dezmopresszin használata esetén a hatásosság felmérése érdekében előzetes tesztet kell elvégezni a hemofília-központban. Hogyan zajlik le a terhesség és a szülés? A természet jól gondoskodik rólunk: az alvadási faktorok szintjei a terhesség alatt általában jelentősen emelkednek. A VIII-as faktor esetében ez a növekedés a 29. és 35. hét között éri el a maximumot. Az emelkedés a IX-es és a XI-es faktornál kisebb mértékű. A hemofíliát hordozó nőknél a terhesség harmadik harmadában, azaz a 32-34. hét táján ajánlatos megmérni a VIII-as vagy IX-es faktor szintjét. Az 50%-os faktorszint elegendő a normális alvadáshoz és lehetővé teszi a terhesség és a szülés zavartalan lebonyolítását. A terhesség orvosi felügyelete során a 32. és 34. hét közötti faktorszint-eredmények alapján a szüléshez a következő ajánlásokat adhatjuk: • A hemofíliát hordozó nő szülését olyan kórházban ajánlatos levezetni, ahol hematológus, gyermekosztály és vérellátó központ is van. Kíméletes szüléslevezetés tanácsos. • Vákuum és fogó használata ellenjavallt, és kerülni kell a magzat hajas fejbőréből való vérvételt. • Ha az alvadási faktorok szintje 50%-nál magasabb, epidurális (gerincvelői) érzéstelenítés végezhető. • A szülés utáni (posztpartum) időszakban a hordozó nőknél megnő a vérzés veszélye. Náluk a negyedik vagy ötödik napig tanácsos ügyelni arra, hogy ne legyen vérzéses probléma. • A szülés közbeni vérzés esetén dezmopresszin alkalmazható éppen a császármetszés előtt vagy a köldökzsinór elszorítása után. Szoptatás alatt a dezmopresszin nem ellenjavallt. • Ami a lehetséges hemofíliás újszülöttet illeti, a 10

•

születés után vért kell venni, és kerülni az izomba adandó (intramuszkuláris) injekciókat. A hemofíliát hordozó nő gyermekét – akár hemofíliás, akár nem – jobban el tudják ellátni olyan kórházi központban, ahol nagyobb gyakorlattal rendelkeznek.

Összefoglalás A hemofíliát hordozó nők tünettana kevéssé ismert. A komplikációk elkerülése érdekében azt tanácsoljuk a betegeknek: tájékozódjanak, tudják meg, hogy a tünetes vagy a tünetmentes csoportba tartoznak, és ismerjék meg a faktorszintjüket a mindennapi életben és a terhességük alatt. A betegség öröklésmenete A hemofília örökletes betegség, mely elméletileg csak fiúkat sújt. A betegséget a vérzékeny férfiak és a „hordozóknak” (karriereknek) nevezett nők adják át nemzedékről nemzedékre. [Megjegyzés: Az esetek kb. egyharmadában a hemofília spontán, minden családi kórelőzmény nélkül jelenik meg.] A hemofília az X kromoszómán található VIII-as vagy IX-es alvadási faktor génen levő rendellenességből származik. Egy fiú az anyjától egy X kromoszómát, az apjától pedig egy Y kromoszómát kap. Mivel a férfiaknak csak egy X kromoszómája van, ha a kapott X kromoszóma hordozza a rendellenes gént, a fiú beteg lesz. Egy leány két X kromoszómát kap: az egyiket anyjától, a másikat apjától. Ha az egyik kapott X kromoszóma hordozza a rendellenességet, a másik normális X kromoszóma részben ki tudja egyenlíteni a hiányosságot, ezért a hordozó nőknél ritkán tapasztalhatók klinikai tünetek, viszont hordozzák és továbbadhatják a betegséget. Hordozók lehetnek: • egy hemofíliás férfi valamennyi leánya; ekkor „biztos” hordozókról beszélünk • egy vérzékeny fiú nővérének vagy egy hordozó nő leányának 50%-os esélye van, hogy maga is hordozó; • egy hemofíliás fiú anyja nagy valószínűséggel hordozó, különösen, ha két hemofíliás fia is van; • egy hemofíliás férfi oldalági rokonai (anyai ágon az összes nő, még a távoli rokonok is).


II. rész: Léteznek hemofíliás nők is! Szerző: Olivia Romero-Lux Feltétlenül beszélnünk kell a hemofíliában szenvedő nőkről is (tehát nem a hordozókról vagy a Willebrand-betegekről). Az ilyen betegek ugyan rendkívül ritkák, de léteznek! Erre emlékeztet egy hemofíliás kislány mamája: „Mindenki tudja, hogy a hemofília olyan betegség, amelyet az anya visz át a fiúgyermekre. De hogyan lehetséges az a néhány nagyon ritka eset, amikor a leányok is hemofíliások lesznek? A kockázat tagadhatatlanul nagyon csekély. Ám ellentétben azzal, amit még egyes orvosok mondanak a leendő hordozó anyáknak, a lányoknál sem nulla a kockázat. A bizonyíték a mi kislányunk, aki súlyos A-hemofíliásnak született. Amikor férjem és én a családunk betegségéről beszélünk, leginkább meglepetést és megdöbbenést, vagy ami még rosszabb: hitetlenkedést és megvetést keltünk egyes orvosokban. Mit tegyünk sürgős esetben, amikor az ügyeletes hematológus, aki látja, hogy kislányunkkal együtt érkezünk, vitatja a diagnózist, melyet a kislányt egyébként rendszeresen ellátó tapasztalt orvoscsapat már régen felállított? „Ön tréfál! Hemofíliás kislány? Biztosan összetéveszti valamivel” Ez a fajta gondolkodás nem mindennapos, de mi már nem egyszer hallottuk... Ismeretünk szerint Franciaországban a nőnemű hemofíliásokat egy kezünkön megszámlálhatjuk. Bármi is az a genetikai ok, amely egy vérzékeny kislány születését magyarázza (hemofíliás apa és hordozó anya, az X kromoszóma inaktiválódása stb.), illik tudni, hogy ilyenek léteznek, nagyon ritkák, de igenis jelen vannak a hemofília világában. Bizonyos, hogy a profilaxist lányoknál is, fiúknál is hasonló ismérvek alapján alkalmazzák, és a vérzéses esetek is ugyanolyan természetűek. Mégis újak azok a kérdések, melyeket ennek a néhány esetnek a létezése felvet. Ezek mindenekelőtt a serdülőkorba való belépésre vonatkoznak: Hogyan kezeljük ezt a fiatal lány életében döntő szakaszt? Milyen orvosi eljárást kövessünk? Melyek azok az óvintézkedések, amelyeket terhesség esetén és a szülés alatt meg kell tenni? A kérdések megválaszolásában a hemofília egyesület és az orvosok által nyújtott segítségnek kiemelkedő szerepe van. III. rész: Nők és a Willebrand betegség A hemofíliával ellentétben a Willebrand-betegség ugyanúgy érinti a nőket, mint a férfiakat. Melyek a nőgyógyászati kihatásai ennek a betegségnek? Milyen óvintézkedéseket kell tenni? Dr. Annie Bo-

rel-Derlon hematológus, egyetemi előadó, az AlsóNormandiai Regionális Hemofília Központ munkatársa (Caeni Egyetemi Kórházi Központ) válaszol kérdéseinkre: A Willebrand-betegség milyen sajátos problémákat okoz a nőknél? Mivel a Willebrand-faktor (vWF) nagyon fontos az elsődleges véralvadás folyamatában, hiánya főleg nyálkahártyavérzésekben, többek között bőséges menstruációkban (hipermenorrhagia) nyilvánul meg. Orvosi felügyelet vagy megfelelő kezelés hiányában vérzéses szövődmények alakulhatnak ki a szülésnél vagy a szülést követő első hetekben, különösen a gyermekágyi időszak után. A hemofíliát hordozó és a Willebrand-betegségben szenvedő nőknek ugyanolyan tüneteik vannak? A vérzéses tünetek hasonlóak lehetnek: sérülés utáni és műtét utáni vérzések, bőséges havi vérzés. De a Willebrand-betegség 2-es és 3-as típusát hordozó nőknél a vérzésveszély – különösen a terhesség alatt és a szüléskor – súlyosabb lehet, mint az A-hemofíliát hordozóknál. Hogyan zajlanak le a havi vérzések a Willebrandbetegségben szenvedő nőknél? A normálisnál hosszabbak és bőségesebbek lehetnek: hipermenorrhagiáról van szó, mely néha vérszegénységet okozhat, ha a vas szintje nem elegendő a normális vörösvértest-képzéshez. A havi vérzéseken kívül méhvérzések és nőgyógyászati vérzések is megfigyelhetők. A vérzések kontrollálása érdekében előnyben kell részesíteni a tablettás fogamzásgátlást. Ellenjavallat esetén a méhvérzések orron át ható Octostim sprayvel kezelhetők az 1-es típusú Willebrand-betegségben szenvedő azon pácienseknél, akik jól reagálnak a dezmopresszinre. A Willebrand-betegség tehát külön odafigyelést igényel a nőgyógyász részéről, melyet a hemofíliával és más vérzéses betegségekkel foglalkozó központtal együttműködésben kell végezni. A bőséges havi vérzések és a méhvérzések a Willebrand-betegség minden típusában jellemzőek? Ezek a Willebrand-faktor hiányának súlyosságától függenek. A vérzések a súlyos 1-es, 2-es és 3-as típusokban erősebbek. Milyen kezelések használatosak a havi vérzéseken kívüli vérzéses eseteknél? • Dezmopresszin a Willebrand-betegség 1-es típusában (Octostim IV vagy orron át ható spray), ha terápiás teszt is alátámasztja a gyógyszer hatásosságát. • Az intravénás Willebrand-faktor tartalmú in11


•

jekciókkal történő faktorpótló kezelés. Exacyl nem súlyos nyálkahártyavérzések esetén vagy más terápiás szerrel társítva.

Melyik fogamzásgátlás ajánlott? Továbbra is leginkább a tablettás fogamzásgátlás ajánlható, de mechanikus fogamzásgátló eszköz beültetésére is volt már példa. A legfontosabb, hogy olyan fogamzásgátlási módszert alkalmazzunk, mely hatékony, és nem okoz erős vérzést. Milyen orvosi ellenőrzés indokolt a terhességnél és a szülésnél? Az 1-es típusú Willebrand-betegségben ellenőrizni kell a terhességet és a szülést, de azok sokszor probléma nélkül zajlanak le, ugyanis a VIII-as és a Willebrand-faktor szintje az érintett nők többségénél a terhesség kilenc hónapja alatt emelkedik. A 2-es és a 3-as típusnál azonban a terhesség nagyon szigorú ellenőrzést igényel. Bizonyos esetekben faktorpótló kezelés szükséges, de ez sem az anyára, sem a babára nézve nem veszélyes. Egyszerű profilaxisról van szó, mellyel megelőzhetők a vérzéses szövődmények (mint például méhlepény mögötti bevérzés), melynek különösen a terhesség harmadik harmada során áll fenn a kockázata. Nemrég sikerrel kísértem végig egy 3-as típusú Willebrand-betegségben szenvedő anya terhességét, aki a terhessége harmadik harmada alatt profilaxist kapott. A szülés faktorpótló kezelés alatt történik. Egy 3-as típusú Willebrand-betegségben szenvedő anya szülését a műtéthez hasonló terápiás előírások szerint vezetjük le. Szülés után a VIII-as és a Willebrand-faktor szintje csökken és a betegség mindhárom típusában gyorsan visszatér az alapértékekhez, ami a gyermekágyas időszak alatti fokozott vérzésveszéllyel jár. Az epidurális érzéstelenítés ellenjavallt-e? • Az 1-es típusú betegségnél a VIII-as és a Willebrand-faktor szintjének normalizálása esetén nincs ellenjavallat, feltéve, hogy a szülést megelőző hónapban meggyőződünk a faktorok normális szintjéről. • A 2-es és a 3-as típusnál a gerincvelői érzéstelenítés ellenjavallt. A Willebrand-betegség különböző típusai A Willebrand-betegség öröklődő vérzéses betegség, mely a Willebrand-faktor és a VIII-as faktor (az A-hemofíliában hiányzó faktor) együttes hiányával függ össze. A Willebrand-faktor (vWF) egy olyan plazmafehérje, mely többek között a VIII-as faktor (FVIII) szállítására és stabilizálására szolgál. Nélkülözhetetlen a véralvadás mindkét fontos szakaszában: az elsődleges vérzéscsillapításnál és a plazma megalvadásánál is. A VIII-as faktor hiánya a vWF-hiányhoz 12

képest másodlagos és változó súlyosságú. A Willebrand-betegség három fő típusát különböztetjük meg a vWF-hiány típusától (minőségi vagy mennyiségi hiányától) függően. Fontos megjegyezni, hogy a betegség súlyos formái nagyon ritkák, még ha a betegség – minden formáját együttvéve – az általános népesség 1%-át érinti is. • 1-es típus: a leggyakoribb Willebrand-betegség (az esetek kb. 80%-a). A Willebrand-faktor – ritkán súlyos – mennyiségi hiányáról van szó. A tünetek: kék foltok (ekhimózisok), ínyvérzések (gingivorrágiák) vagy orrvérzések (episztaxisok) stb. A betegség sokáig tünetmentes vagy rejtett is maradhat. Gyakori, hogy a betegséget sebészeti beavatkozás alkalmával, műtét előtti vérvizsgálat vagy fogorvosi kezelés során, vagy a fiatal leány első, különösen bőséges havi vérzése okának vizsgálatakor veszik csak észre. • 2-es típus: a Willebrand-faktor működési és/ vagy szerkezeti rendellenességének következménye. Számos altípus létezik: 2A, 2B, 2M, 2N stb. Ezeknek az altípusoknak a vérzéses megnyilvánulásai változók és lényegében a vWF rendellenességének súlyosságától függenek. A 2B típus néha vérlemezke-hiánnyal (trombopénia) jár együtt, a 2N típust pedig a vWF-hiánynál súlyosabb VIII-as faktor hiány jellemzi. • 3-as típus: a Willebrand-faktor súlyos vagy teljes hiánya. 500 000-ből 1 embert érint. A vérzéses esetek gyakoriak (vérömlenyek, ízületi bevérzések) és esetleg súlyosak. Autoszómás, általában domináns az átöröklés: egy érintett szülő minden második esetben átadja gyermekének (fiának vagy leányának) a betegséget. A Willebrand-faktor a 12-es kromoszómán helyezkedik el. • Nincs betegség: a 12-es kromoszómapár nem érintett. • 1-es és 2-es típusú Willebrand-betegség (autoszómás domináns átöröklés): a két kromoszóma egyike érintett (heterozigóta pár). • 3-as típusú Willebrand-betegség: általában mind a két kromoszóma érintett (homozigóta vagy kettős heterozigóta pár).

Roberto Musso és társai • A szacharózzal stabilizált teljes hosszúságú rekombináns VIII. faktor biztonságossága és hatékonysága

A szacharózzal stabilizált teljes hosszúságú rekombináns VIII. faktor biztonságossága és hatékonysága1 Roberto Musso és munkatársai Összefoglalás

Bevezetés

szacharózzal készülő teljes hosszúságú rekombináns VIII. faktor (rFVIII-FS; Kogenate FS) legfeljebb 24 hónapon át tartó alkalmazásának biztonságosságát értékelték egy európai post-marketing megfigyeléses vizsgálatban. A hosszú távú biztonságosságra és hatékonyságra vonatkozó adatokat 212 hemofília A-s beteg bevonásával gyűjtötték, akik közül 13 beteg korábban nem részesült semmilyen kezelésben, 12 betegnél pedig az expozíciós napok száma 1 és 19 között volt. Az akkumulált rFVIII-FS expozíciós napok átlagos száma (± SD) 187 (121) volt; a betegek az átlagosan 710 (136) napos megfigyelés során összesen 39 627 infúziót kaptak, elsősorban profilaktikus céllal, másodsorban a 4 283 spontán vagy traumával összefüggő vérzés kezelésére.

A hemofília A VIII. faktor (FVIII) pótló kezelése régebben kizárólag emberi plazma eredetű faktorkoncentrátummal történt. A rekombináns DNStechnológiával készülő FVIII megjelenése mérföldkő volt a hemofília kezelésében, mert ezáltal lényegesen lecsökkent a vérrel terjedő fertőzések átvitelének lehetősége. A rekombináns FVIIIFS (rFVIII-FS, Kogenate) egy teljes hosszúságú rFVIII termék, ami humán albumin helyett stabilizátorként szacharózt tartalmaz. Az rFVIII-FS előállításának tervezésekor az volt a cél, hogy a végső, beadásra kerülő gyógyszer és a tisztítási (purifikációs) lépések ne tartalmazzanak humán eredetű fehérjéket, és így a kórokozók átvitelének valószínűsége még kisebb legyen. Az rFVIII-FSsel készült, eddig publikált klinikai vizsgálatok során egyetlen alkalommal sem számoltak be kórokozók átviteléről.

A

A vérzések 85,4%-a egy vagy két rFVIIIFS-infúzióval sikeresen kezelhető volt. A haemostasist 46 kisebb vagy nagyobb műtét során is értékelték; az infúzióra adott válasz minden esetben „kiváló” vagy „jó” volt. FVIII-ellenes inhibitorok kialakulását hat betegben figyelték meg (két esetben de novo, négy esetben pedig perzisztáló vagy visszatérő volt). A de novo esetek a vizsgálatba való belépés előtt kevéssé kezelt betegek (0–19 expozíciós nap) 8,0%-át (25-ből 2) tették ki. A megfigyeléses vizsgálat eredményei alátámasztják, hogy az rFVIII-FS hatékony és biztonságos a súlyos hemofília A betegek kezelésére a mindennapi klinikai gyakorlatban. 

1. Megjelent: Thromb Haemost 2008; 99: 52–58 Megjegyzés: Terjedelmi okokból a cikk rövidített változatát közöljük. A lektorálást és rövidítést Dr. Vezendi Klára és Dr. Bodó Imre végezte, a kislexikon összeállítása Vezendi doktornő munkája. Amennyiben szüksége van a teljes cikkre akár angol, akár magyar nyelven, kérjük, vegye fel a kapcsolatot a Vérzékenyek Lapja szerkesztőségével.

Az rFVIII-FS biztonságossági és hatékonysági profilja több klinikai vizsgálat alapján pozitívnak bizonyult. Korábban már kezelt (n=71) ill. korábban még nem vagy csak minimálisan kezelt (n=61) betegekkel Észak-Amerikában és Európában végzett klinikai vizsgálatokban a vérzések egy vagy két rFVIII-FS-infúzióval sikeresen kezelhetőek voltak az esetek 80,5% ill. 89%-ában. Az FVIII-ellenes antitestek (inhibitorok) kialakulása a hemofília A kezelésének egyik potenciálisan súlyos szövődménye. Inhibitorok a korábban nem kezelt betegek körülbelül 2030%-ában, más rekombináns FVIII-termékkel korábban már kezelt betegeknél 1-3%-ban alakulnak ki. Az rFVIII-FS-sel végzett III. fázisú klinikai vizsgálatok korábban kezelt betegeknél nem írtak le de novo inihibitor-képződést, viszont a korábban nem vagy minimálisan kezelt betegek 15%-ában alakultak ki antitestek. Jelen cikkben egy post-marketing megfigyeléses vizsgálat eredményeit közöljük, amelyet a hétköznapi klinikai gyakorlatban használt rFVIIIFS biztonságosságának és hatékonyságának felmérésére terveztek legfeljebb 24 hónapos alkalmazás során nagy (> 200), nem szelektált hemofília A betegpopulációban. 13


A betegek kiválasztása A vizsgálatba bármilyen életkorú, súlyos (<2% FVIII aktivitású) hemofília A-s férfi betegek kerülhettek be. Társuló betegségek vagy krónikus fertőzések nem jelentettek kizáró tényezőt, kivéve, ha a betegnél a Kogenate FS ellenjavallata állt fenn, vagyis ismert intolerancia, allergia, egér vagy hörcsögfehérjékkel, illetve a készítmény más összetevőivel szembeni túlérzékenység.

A vizsgálat menete A vizsgálat prospektív, nyílt, multinacionális (egész Európát magába foglaló), post-marketing megfigyeléses vizsgálat volt, amelynek során 24 hónapon át a súlyos hemofília A kezelésében klinikai környezetben vagy otthoni terápia során alkalmazott rFVIII-FS biztonságosságára és hatékonyságára vonatkozó adatokat gyűjtöttek. A megfigyelés alatt a betegek profilaktikus céllal, ill. spontán vagy traumás vérzések kezelésére, műtét miatt vagy immuntolerancia-indukció céljából kizárólag rFVIII-FS-t kaptak. A rendszeres profilaxis definíciója a vizsgálatban a heti ≥2 profilaktikus infúzió volt a megfigyelés időtartamának ≥80%-ában. A dózist és az alkalmazási rezsimet a kezelőorvos határozta meg. Az adatokat adatlapokon (CRF) rögzítették; ezek részben a betegek kezelési naplóiból származtak.

Betegek A vizsgálatba összesen 231 férfi beteg került be 54 hemofília-centrumból tíz európai országból 2002. december 3. és 2005. december 31. között; közülük azonban 11 beteg vagy nem kapott infúziót (n=6), vagy elveszett az utánkövetés során (n=5). Így összesen 220 beteg (átlagéletkor 23,6 év; tartomány: <0,1–71 év) került be az elemzésbe. Az FVIII-aktivitás <1% volt 197 (89,5%) betegnél, 1-2% 22 betegnél (10,0%), és >2% 1 betegnél (0,5%). „Célízületet” 84 betegnél (38,2%) találtak, leggyakrabban a térdízület volt érintett (n=27). 212 beteg (96,4%) esetében volt elérhető az infúziókat tartalmazó betegnapló; 210 beteg (95,5%) naplója az összes infúziót részletezte. Korábbi FVIII-ellenes inhibitor-képződésről 33 beteg (15,0%) számolt be. Az 1. táblázat a vizsgálati populáció kiindulási jellemzőit és demográfiai adatait foglalja össze. 14

1. táblázat: A betegek kiindulási jellemzői és demográfiai adatai (N=220) A betegek adatai Teljes populáció

N 220

% 100

14 54 24 128

6,4 24,5 10,9 58,2

180 3 2 8 27

81,8 1,4 0,9 3,6 12,3

197 22 1

89,5 10 0,4

129 57 34

58,6 25,9 15,5

13

5,9

12 14 181

5,5 6,4 82,3

33

15,0

20 11 2

9.1 5,0 0,9

Kor, év <2 2–<12 ≥12 – <18 ≥18 Etnikum Fehér Fekete Ázsiai Egyéb Nem közölték FVIII aktivitás <1% 1%-2% >2% Hemofília háttere Familiaris (öröklött) Új mutáció Nem ismert Expozíciós napok a vizsgálat előtt Korábban nem kezelt betegek 1–19 20–100 >100 Inhibitorképződés az anamnézisben Pozitív anamnézis (összesen) ≥5 BE <5 BE A titer nem elérhető Szeropozitivitás HIV 43 19,5 HepatitisA 112 50,9 Hepatitis B 179 81,4 Hepatitis C 116 52,7 Célízület van 84 38,2 BE: Bethesda egység; HIV: humán immundeficiencia vírus


Az infúziók és a gyógyszerfogyasztás összefoglalása A betegeket átlagosan (±SD) 710 (±136) napig figyelték meg; ezalatt az idő alatt átlagosan 187 (±121) expozíciós napjuk gyűlt össze. A megfigyelés időtartama 214 betegnél (97,3%) elérte vagy meghaladta az egy évet. 212 beteg (akiknél elérhetők voltak az infúziókra vonatkozó adatok) összesen 39 627 infúziót kapott; ez átlagosan 188 (±121) infúzió betegenként. A betegek profilaktikus céllal, ill. spontán vagy traumatikus vérzések kezelésére, immuntolerancia-indukció céljából, műtét miatt vagy más okból kaptak rFVIII-FS-infúziót. Az összesített adatok alapján az infúziók átlagos dózisa 31,4 (±14,9) NE/kg volt, kivéve azokat a betegeket, akiknél immuntolerancia-indukciót végeztek. Műtéten átesett (52,2 [±28,6] NE/kg) vagy immuntolerancia-indukcióban részesített (90,5 [±21] NE/kg) betegeknél az átlagos dózis magasabb volt. A profilaktikus infúzió átlagos adagja 29,5 (±14,5) NE/kg volt, ami valamivel alacsonyabb, mint a traumatikus vérzés (33,9 [±15,8] NE/kg) vagy spontán vérzés (33,3 [±15,6] NE/ kg) kezelésére adott dózis. Átlagosan minden beteg évi 147 000 (±122 000) NE rFVIII-t kapott (középérték: 118 000 NE, tartomány: 2 000-744 000 NE). Azoknál a betegeknél, akiknél minden adat elérhető volt, a gyógyszerfogyasztás középértéke 4 400 NE/kg/év volt a profilaxis céljából infundáltak csoportjában, és 1600 NE/kg/év a nem profilaktikusan kezeltek csoportjában. Az immuntolerancia-indukcióban részesült betegek (n=8) esetében a faktorfelhasználás magasabb volt (634 000 [±1 106 000] NE/beteg/év). Ha ezt a csoportot nem vesszük bele a számításba, a legalább 50 hétnyi elérhető adattal rendelkező betegeknél az átlagos gyógyszerfogyasztás 4600 (±2 100) NE/kg/év volt a profilaxis-csoportban (n=68), és 2000 (±1 500) NE/kg/év a nem profilaxis céljából kezeltek csoportjában (n=130).

Vérzések A vizsgálat során összesen 4283 vérzéssel járó eseményt dokumentáltak azon betegek között, akiknél az infúzióra vonatkozó adatok is elérhetők voltak (n=210). Közülük 138 beteg számolt be 2487 spontán vérzésről, ill. 156 betegnél 1 796 traumával összefüggő vérzés fordult elő. A vérzés leggyakrabban az ízületekbe (71,9%) történt; elő-

fordult még izomba (15,2%), fejbe (6,3%), belső szervekbe (1,1%) és más helyekre (5,9%) történő vérzés. Összesen 33 beteg (15,7%) nem jelzett egyáltalán vérzést a vizsgálat során; közülük hatan a rendszeres profilaktikus kezelésben részesülő 70 beteg csoportjába tartoztak (8,6%). Azoknál a betegeknél, akiknél a vizsgálat során a megfigyelés időtartama elérte vagy meghaladta a 350 napot (n=204), összesítve átlagosan 10,4 (±13,6) vérzés fordult elő. A havonkénti és betegenkénti vérzések átlagos száma 0,9 (±1,1) (tartomány: 0-6,2) volt azok között a betegek között, akiknél az infúziókra vonatkozó részletes adatok elérhetők voltak. A rendszeres profilaktikus kezelésben részesülő betegek csoportjában 294 spontán és 362 traumával összefüggő vérzést észleltek. Azoknál a rendszeres profilaxisban részesülő betegeknél, akiknél a megfigyelés időtartama elérte vagy meghaladta a 350 napot (n=68), átlagosan 4,8 (±5,0)/év vérzés fordult elő. Ezzel szemben a többi – nem immuntolerancia-indukcióban és nem profilaxisban részesülő – beteg (n=132) átlagosan havi 1,16 (±1,29) vérzésről számolt be, ami a megfigyelés időszakában átlagosan évi 13,9 vérzésnek felel meg. Az utóbbi csoportba tartoznak az igény szerinti kezelésben és a nem rendszeres profilaxisban részesülő betegek. A legtöbb vérzés (n=3 658; 85,4%) egy vagy két rFVIII-FS-infúzióval sikeresen kezelhető volt. Összességében az rFVIII-FS-kezelésre adott választ a kezelőorvosok „nagyon jó”-nak vagy „jó”-nak értékelték a vizsgálat során rFVIII-FSkezelésben részesülő 220 betegből 217 esetében (98,6%).

Sebészeti beavatkozások A vizsgálat során 37 betegnél végeztek 46 kisebb vagy nagyobb sebészeti beavatkozást: 17 térdprotézis-beültetést vagy synovectomiát, 9 foghúzást vagy fogbeültetést, 6 ortopédiai műtétet a csípőn, a csuklón, a könyökön, a gerincen vagy az Achilles-ínon, 6 érbiztosító eszköz cseréje, beültetése vagy eltávolítása történt, végeztek 4 bőrbiopsziát, cisztaablációt, 2 hasi műtétet, eltávolítottak egy atheromát a szemről, és végeztek egy cholecystectomiát. A műtétek miatt adták be a vizsgálat időtartama alatt adott összes infúzió 1,2%-át, átlagosan 52,2 (± 28,6) NE/kg/infúzió/beteg dózisban. A vizsgálatvezetők értékelése szerint a haemostasis 15


28 esetben „kiváló”, 16 esetben pedig „jó” volt. A műtéten átesett betegek közül egyiknél sem alakultak ki inhibitorok.

A biztonságosság értékelése Mind a 220 beteg adatai bekerültek a biztonságossági elemzésbe. 70 beteg (31,8%) összesen 130 nemkívánatos eseményről, 45 (20,5%) beteg 72 súlyos nemkívánatos eseményről számolt be. Ezek közül csak 5 beteg (2,3%) 11 nemkívánatos eseményét értékelték úgy a kezelőorvosok, hogy azok lehetséges kapcsolatban állnak a vizsgált készítménnyel vagy annak alkalmazásával (vagyis mellékhatások); a 11 esemény közül 4 beteg 8 eseménye volt súlyos mellékhatásnak tekinthető, ezek közül négy az inhibitor-képződéssel állt összefüggésben. A vizsgálat során négy haláleset fordult elő. A halál oka non-Hodgkin lymphoma (n=2) és koponyaűri vérzés (n=2) volt; egyik esetet sem tartották a vizsgált készítménnyel összefüggőnek. A teljes vizsgálati populációra nézve a kezelőorvosok szerint az rFVIII-FS biztonságossága „nagyon jó” vagy „jó” a kezelt esetek 99,1%-ában. 9 (4,1%) betegnél hepatitis A vagy B oltást követően szerokonverzió következett be a vizsgálat időtartama alatt. Hepatitis C szerokonverziót nem észleltek a vizsgálat alatt.

Inhibitor-képződés A megfigyelés alatt 175 betegnél (79,5%) történt FVIII-inhibitor meghatározás. Minden betegnél 1-20 meghatározást végeztek. Hat betegnél (korcsoport: 1-18 év) észleltek inihibitort, közülük háromnál a vizsgálat elején is pozitív titert találtak, egy betegnek pedig az anamnézisében szerepelt inhibitor-pozitivitás, de a megfigyelés időszakának elején nem dokumentálták az inhibitorok jelenlétét. Az inhibitor-pozitív hat esetből kettőnél az expozíciós napok száma a vizsgálat előtt meghaladta a 100-at, egynél 20-100, kettőnél 1-19 nap volt, egy beteg pedig korábban nem kapott kezelést. A vizsgálat során előforduló hat inhibitor-pozitivitás közül két esetben újonnan képződött az inhibitor. A de novo inhibitor-képződés incidenciája 1/13 (7,7%, magas titer) volt a korábban nem kezelt betegek között, és 1/12 (8,3%, alacsony titer) az 1-19 korábbi expozíciós nappal rendelkező betegek között. De novo inhibitor-képződést nem észleltek azoknál a betegeknél, akiknél legalább 20 16

előző FVIII-kezelés történt, (n=195). A de novo inhibitor-képződést mutató két beteg közül a magas titerrel rendelkező beteg teljesen megszakította a rFVIII-FS-kezelést, az alacsony titerrel rendelkező betegnél pedig sikeres immuntolerancia-indukciót végeztek. Emellett az utóbbi beteg az első epizód rendeződése után hat hónappal ismételt inhibitorképződésről (1 BE) számolt be. A vizsgálat során műtéten átesett, intenzíven kezelt betegek közül négy betegnél szerepelt az anamnézisben inhibitor-képződés. Közülük egyiknél sem alakultak ki inhibitorok a műtét során.

Megbeszélés A szacharózzal készített rekombináns FVIII (rFVIII-FS) 2000 óta alkalmazható a hemofília A kezelésében. Ennek a 24 hónapig tartó multinacionális, post-marketing megfigyeléses vizsgálatnak az volt a célja, hogy a klinikai környezetben, vagy otthoni terápia során alkalmazott rFVIII-FS biztonságosságát és hatékonyságát értékeljék. A vizsgálat eredményei összhangban vannak az engedélyezés előtti klinikai vizsgálatok eredményeivel, és azt jelzik, hogy a rFVIII-FS jól tolerálható és hatékony szer a vérzések kezelésében és megelőzésében. Kórokozók átviteléről nem számoltak be a vizsgálat alatt. A kezelőorvosok összefoglaló értékelése szerint az rFVIII-FS hatékonysága „nagyon jó” vagy „jó” a kezelt esetek 98,7%-ában. A szer jelen vizsgálatban észlelt hatékonysága megfelel az engedélyezés előtti klinikai vizsgálatokban leírtaknak a profilaxisban részesülő betegek átlagos vérzésszám/beteg/hó értéke tekintetében (jelen vizsgálat: 0,4; korábban kezelt betegekkel végzett nemzetközi vizsgálat: 0,64), és az egy-két infúzióval sikeresen kezelt vérzések tekintetében (jelen vizsgálat: 85,4%; korábban kezelt betegekkel végzett nemzetközi vizsgálat: 93,5%; korábban nem vagy minimálisan kezelt betegekkel végzett vizsgálat: 89,0%). Egy közelmúltban publikált, BDD rekombináns FVIII-termékkel végzett post-marketing vizsgálatban 217 enyhe–súlyos hemofília A esetében a hatékonyság a kezelt esetek 77,0%-ában volt „nagyon jó” vagy „jó”. A hemofília A FVIII-pótló kezelése során az inhibitor-képződés az egyik legjelentősebb probléma. Az ezt befolyásoló rizikófaktorokként felmerült egyes FVIII génmutációk, bizonyos genetikai sajátosságok, az etnikai hovatartozás, a családi anamnézis, a korlátozott korábbi FVIII-expozíció, illetve a FVIII-termékek előállításában lévő különbségek


szerepe. Más, korábban nem kezelt betegeknél alkalmazott rFVIII-termékekkel végzett klinikai vizsgálatok alapján a de novo inhibitor-képződés aránya kb. 30%. Ezzel szemben egy közelmúltbeli III. fázisú klinikai vizsgálat, amelyben korábban nem vagy minimálisan kezelt (≤4 expozíciós nap a vizsgálat előtt) pácienseknél rFVIII-FS-t alkalmaztak, alacsonyabb de novo inhibitor-képződést talált (9/60 vagy 15,0%). A dokumentált de novo inhibitor-képződés a jelen post-marketing vizsgálatban magas kockázatú betegeknél (<20 expozíciós nap a vizsgálat kezdetéig) 8,0% (2/25), korábban nem kezelt betegeknél 7,7% (1/13) volt. Az rFVIII-FS III. fázisú vizsgálatában, amibe 71 olyan korábban már kezelt beteget válogattak, akiknek a vizsgálat kezdete előtt legalább 100 expozíciós napjuk gyűlt össze, egyetlen betegnél sem észleltek de novo inhibitor-képződést. Jelen megfigyeléses vizsgálatban a de novo inhibitor-képződés incidenciája 0,5% (1/207) volt a legalább 1 korábbi expozíciós nappal rendelkező betegek között. Inhibitor-kimutatást ugyan csak 175/220 betegen (79%) végeztek, a de novo inhibitor-képződés alacsony incidenciája arra utal, hogy korábban kezelt betegek között az rFVIIIFS immunogenitása viszonylag alacsony; ennek megerősítésére nagyobb vizsgálatok szükségesek.

Mivel a post-marketing vizsgálatok a VIII. faktorkészítmények valós körülmények közötti alkalmazásával zajlanak, az inhibitorok kimutatására végzett tesztek kevésbé gyakoriak, mint klinikai vizsgálatok során. Ilyen körülmények között ezért előfordulhat, hogy a klinikai jelentőséggel nem bíró, átmeneti vagy alacsony titerrel járó inhibitorképződést nem észlelik. Mindezek ellenére ebben az rFVIII-FS-vizsgálatban észlelt de novo inhibitorképződés alacsony, és gyakorisága megfelel a III. fázisú rFVIII-FS-vizsgálatokban észlelt adatoknak. Összefoglalva tehát ez a megfigyeléses vizsgálat kimutatta, hogy a rFVIII-FS hétköznapi klinikai gyakorlatban való alkalmazása biztonságos és jól tolerálható, patogének átvitele klinikailag vagy laborvizsgálattal nem mutatható ki, és az inhibitor-képződés gyakorisága alacsony. Emellett kimutatható, hogy a rFVIII-FS hatékony a vérzések kezelésében és a haemostasis kontrollálásában sebészeti beavatkozások során. Ez a megfigyeléses vizsgálat a valós, hétköznapi körülmények között, a betegek beválogatásának korlátozása nélkül gyűjtött adatokat a rFVIII-FS biztonságosságáról és hatékonyságáról. A kapott eredmények alátámasztják a klinikai vizsgálatok során észlelt eredményeket.

KISLEXIKON Plazma eredetű faktorkoncentrátum: emberi vérplazmából gyógyszergyárban előállított termék Rekombináns faktorkoncentrátum: mesterséges eljárásokkal előállított véralvadási faktorkészítmény Post-marketing vizsgálat: gyógyszer törzskönyvezése után végzett vizsgálatok (gyógyszer fázis IV vizsgálat) Profilaxis: vérzés megelőzésére szolgáló preventív kezelési mód Inhibitor: hemofíliások kezelésére alkalmazott faktor ellenes neutralizáló ellenanyag (antitest) képződése, a faktorpótlás nemkívánatos komplikációja Haemostasis: véralvadási rendszer Hospitalizáció: a beteg kórházi kezelésre való elhelyezése Incidencia: egy adott időtartam alatt újonnan keletkező esetek gyakorisága Célízület: fél év alatt 3 vagy annál több vérzés ugyanabban az ízületben Patogén: kórokozó (baktérium, vírus, gomba, állati egysejtű /protozoon/) Szerokonverzió: mikroorganizmus ellen irányuló, mérhető szintű, specifikus antitestek megjelenése a vérben

17

Új HCV-ellenes készítmény a láthatáron: Boceprevir

Új HCV-ellenes készítmény a láthatáron: Boceprevir Forrás: www.hivandhepatitis.com Fordította: Dr. Varga Gábor Egy új HCV proteáz inhibitor (Boceprevir) pegilált interferon + ribavirin kezeléssel együtt képes javítani a tartós virológiai válasz arányát: SPRINT-1 vizsgálat Mivel a krónikus hepatitis C vírusfertőzés (HCV) interferonra alapozott kezelése alacsony hatásfokú, ráadásul a kezelés sok mellékhatással is jár, a kutatók több olyan kismolekulájú hatóanyagot vizsgálnak, melyek közvetlenül a vírus életciklusának valamelyik szakaszára hatnak (STAT-C - specifikus célzott hepatitis C elleni antivirális terápia). Ebbe a csoportba tartozó egyik ilyen készítmény a Schering-Plough által kifejlesztett HCV NS3 proteáz inhibitor, a boceprevir (korábbi nevén SCH 503034), melynek a pegilált interferonnal és ribavirinnel kombinált adásával végzett kezelés kutatási eredményeiről a Májbetegségeket Kutató Amerikai Szövetség (AASLD) 59. éves ülésén számoltak be San Franciscóban 2008 novemberében. A HCV SPRINT-1 egy olyan II. fázisú nyitott vizsgálat, melynek első szakaszába 595 korábban nem kezelt, az 1-es genotípusba tartozó (tehát a legnehezebben kezelhető) beteget vontak be. A résztvevőket véletlenszerűen sorolták be valamelyik vizsgálati csoportba, de mindenki napi háromszor 800 mg boceprevirt + hetente egyszer 1,5 mcg/kg pegilált interferon alfa-2b-t (PegIntront) + testsúlytól függően naponta 800-1400 mg ribavirint kapott az alábbi változatok szerint: 1.) A bevezető szakaszban 4 hétig kizárólag pegilált interferon + ribavirin, amit ezt követően kiegészítettek 24 héten keresztül adott boceprevirrel (a kezelés teljes időtartama: 28 hét) 2.) A bevezető szakaszban 4 hétig kizárólag pegilált interferon + ribavirin, amit ezt követően kiegészítettek 44 héten keresztül adott boceprevirrel (a kezelés teljes időtartama: 48 hét) 3.) Már a kezdetektől boceprevir + pegilált interferon + ribavirin 28 héten át. 4.) Már a kezdetektől boceprevir + pegilált interferon + ribavirin 48 héten át. 5.) Kontroll-csoport: pegilált interferon + ribavirin standard kezelés 48 héten át. A vizsgálat második szakaszába később bevont résztvevők boceprevirt és pegilált interferont kaptak azonos dozírozásban 48 héten keresztül, valamint 18

véletlenszerű kiválasztással vagy 800-1400 mg vagy 400-1000 mg ribavirint naponta. A bevezető stratégia magyarázata, hogy mind a pegilált interferon, mint a ribavirin a negyedik hétre éri el az állandó koncentrációját, így a betegek csak akkor kezdték el boceprevir szedését, amikor a két fő készítmény már elérte az optimális szintjét. Ezzel a módszerrel minimalizálható a boceprevir funkcionális monoterápiája, s így csökkenthető a rezisztencia kialakulásának kockázata. A vizsgálatban résztvevők többsége (kb. 60%-a) az USA-ban élő férfi volt, 80% fehér bőrű, 16%-a fekete bőrű (ők rosszabbul reagálnak az interferonkezelésre), az átlagéletkor 47 év volt, kb. 7%-ának volt cirrhosisa és kb. 90%-nak a HCV vírusszintje meghaladta a 600 000 IU/mL értéket. A vizsgálat célja a tartós virológiai válasz (sustained virologic response, SVR) elérése volt a betegnél, melyet úgy határoztak meg, hogy a hepatitis C vírus a kezelés befejezése után 24 héttel a Roche Cobas Taqman PCR-tesztjével, melynek érzékenysége 15 IU/mL, nem volt kimutatható.

Eredmények

A tervezett időközi elemzésben a boceprevir hozzáadása mind a 24 hetes, mind a 48 hetes kezelés alatt jelentősen megemelte az SVR-t a standard terápiához képest. Az SVR aránya nagyobb volt akkor, mikor a bevezető szakaszban 4 hétig kizárólag pegilált interferont + ribavirint adtak, melyet ezt követően kiegészítettek a 44 héten keresztül adott boceprevirrel (a kezelés teljes időtartama ebben az esetben 48 hét volt). Az SVR-aránya: • bevezető szakasz nélkül, 28 hetes kezelés esetén: 55% • bevezető szakasszal, 28 hetes kezelés esetén: 56% • bevezető szakasz nélkül, 48 hetes kezelés esetén: 66% • bevezető szakasszal, 48 hetes kezelés esetén: 74% • standard kezelés esetén: 38% Hasonlóan a standard pegilált interferon + ribavirin terápiához, a gyors virológiai válasz (rapid virologic response, RVR) a 4. héten, és a korai virológiai válasz (early virologic response, EVR) a 12. héten határozottan azt jelezte, hogy a boceprevirrel történő kombináció tartós virológiai választ (SVR) lesz képes kiváltani. Abban a csoportban, ahol a betegek először a bevezető szakaszba kerültek, az RVR jobban jelezte

Új HCV-ellenes készítmény a láthatáron: Boceprevir

az SVR-t, szemben azzal a csoporttal, ahol az ös�szes gyógyszert egyszerre kezdték el. Azoknál a betegeknél, akiknél tartós virológiai válasz (SVR) alakult ki, a korai virológiai válasz (EVR) a következőképpen alakult: • bevezető szakasz nélkül, 28 hetes kezelés esetén: RVR 74%; EVR 69% • bevezető szakasszal, 28 hetes kezelés esetén: RVR 82%; EVR 68% • bevezető szakasz nélkül, 48 hetes kezelés esetén: RVR 82%; EVR 83%; • bevezető szakasszal, 48 hetes kezelés esetén: RVR 92%; 89%; • standard terápia: RVR 100%; EVR 86% A vírus kibújásának (újbóli megjelenésének) aránya csökkent mind a 28 hetes, mind a 48 hetes boceprevirrel kombinált terápia során: • bevezető szakasz nélkül, 28 hetes kezelés esetén: 7% • bevezető szakasszal, 28 hetes kezelés esetén: 4% • bevezető szakasz nélkül, 48 hetes kezelés esetén: 11%; • bevezető szakasszal, 48 hetes kezelés esetén: 5%; • standard terápia: 0% A boceprevirt is kapó betegeknél a leggyakoribb mellékhatások az anémia, a hányinger, a fejfájás és a fáradtság volt. A mellékhatások a boceprevirt, illetve a standard kezelést kapó csoportban hasonlónak bizonyultak, kivéve az anémiát, mely a boceprevircsoportban gyakoribb volt. A bőrkiütés és a viszketés aránya mindkét kezelési mód esetében hasonló volt. A mellékhatások miatt a kezelést 9-19%-ban kellett abbahagyni a boceprevir-csoportban, a stan-

dard-csoportban pedig 8%-ban. A kutatók arra a megállapításra jutottak, hogy a boceprevir pegilált interferonnal és ribavirinnel kombinálva biztonságosnak bizonyult a 48 hetes kezelés során. A boceprevir lényegesen javította a tartós virológiai válasz kialakulását a 28 hetes kezelés során, és a standard kezeléshez viszonyítva közel megduplázta a kezelés sikerességét a 48 hetes terápia során. Dr. Paul Kwo, az Indianai Orvostudományi Egyetem kutatója a Schering-Plough sajtóközleménye kapcsán elmondta, hogy “nagyon ígéretesek a boceprevirrel elért eredmények, különösen a leggyakoribb és a legnehezebben kezelhető 1-es genotípusú hepatitis C esetében”. A vizsgálat során a betegek jól tolerálták a boceprevirt, ráadásul a 4 hetes bevezető szakasz, mikor a boceprevir előtt a betegek csak pegilált interferont és ribavirint kaptak, csökkentette a vírus újbóli megjelenésének esélyét függetlenül a kezelés időtartamától, és javította az SVR-t a 48 hetes kezelés alatt. A Schering-Plough jelenleg két nagy III. fázisú vizsgálatot folytat a boceprevir plusz PegIntron és ribavirin gyógyszerekkel az 1-es genotípusba tartozó krónikus hepatitis C-ben szenvedő betegeknél: az egyik a kezelést még nem kapott betegeknél (HCV SPRINT-2), a másikat pedig olyanoknál, akik a korábbi kezelésre nem reagáltak vagy visszaestek (HCV RESPOND-2). E két vizsgálatba összesen több mint 1400 beteget vontak be az USA-ból és más országokból.

Személyi jövedelemadó 1% felajánlása Kérjük Önöket, támogassák továbbra is a Magyar Hemofília Egyesület közhasznú munkáját a személyi jövedelemadójuk 1%-ával. A felajánlásához két adat szükséges: A kedvezményezett neve: MAGYAR HEMOFÍLIA EGYESÜLET A kedvezményezett adószáma: 1 9 6 5 4 1 7 1 - 1 - 4 2 Minden támogatást az egyesületre, az egyesületi programok megvalósítására fordítunk; az egyesület munkájában mindnyájan társadalmi munkában veszünk részt. A pénzügyekről korrekt és átlátható kimutatást vezetünk, bevételeinkről és kiadásainkról pontosan beszámolunk. A vérzékeny betegek nevében köszönettel: Magyar Hemofília Egyesület

19

Radnóti Balázs • Ritka Betegségek Világnapja

Ritka Betegségek Világnapja Radnóti Balázs „Az egészségügyi ellátás mindannyiunk ügye” jelszóval második alkalommal került sor a Ritka Betegségek Világnapja magyarországi rendezvényére, amelyet a Ritka és Veleszületett Rendellenességgel Élők Szervezeteinek Országos Szövetsége (RIROSZ) szervezett a Vajdahunyad várában. Az egész napos, jó hangulatú eseményen az MHE is képviseltette magát.

Mint az első világnap tavalyi rendezvényéről szóló beszámolónkban (Vérzékenyek Lapja, 2008. 1. sz.) is írtuk, a közvéleményben alig vagy egyáltalán nem ismert betegségekben szenvedők érdekképviseleti szervezetei mutatkoztak be az érdeklődőknek. Mintegy 500 látogató volt kíváncsi a rendezvényre. Az esemény fő gondolata az összefogás volt a betegek, a hozzátartozók, az egészségügyi személyzet és az állami döntéshozók között annak érdekében, hogy a betegek minél hamarabb pontos diagnózishoz és megfelelő kezeléshez jussanak, az Európai Unióban már működő, Magyarországon

20

létrehozásra váró szakközpontokban. A rendezvényen párhuzamosan két eseménysorozat zajlott: egyrészt szórakoztató programok, játéklehetőségek, rockkoncert gyerekeknek és fiataloknak; másrészt fórum a betegek, hozzátartozók és érdeklődők, valamint egészségügyi tisztviselők és orvosok között, ezt követően pedig tudományos előadások. Egészében véve a fórum és az előadások a gazdasági válság ellenére igyekeztek optimista jövőt festeni. Sajnos, a meghívott illusztris személyiségek (Göncz Árpád és Mádl Ferenc korábbi, valamint Sólyom László jelenlegi köztársasági elnök felesége, valamint Székely Tamás egészségügyi miniszter mint védnökök) közül senki sem jött el, csupán dr. Medgyaszai Melinda egészségpolitikai szakállamtitkár és dr. Brunner Péter, az Országos Szakfelügyeleti és Módszertani Központ (OSZMK) igazgatója jelent meg.

A fórumot dr. Pogány Gábor, a RIROSZ elnöke nyitotta meg. Ezt követően az államtitkár asszony a ritka betegségek megismertetésének, diagnosztizálásának, az érintett civil szervezetek munkájának fontosságát hangsúlyozta. Fontosnak nevezte a magyar és az európai betegszervezetek közti kapcsolatok kiépítését, egy nemzetközi konferencia budapesti megrendezését. Kérdésekre válaszolva elmondta: bizonyos ritka betegségek EU-országokban történő kezelésének költségeit részben téríti az OEP. A megoldás az lesz, ha minden tagországban létrejönnek a nemzeti referenciaközpontok (nagyon ritka betegségek esetében egy központhoz több ország is tartozhat). Az új, speciális gyógyszerek beszerzése gyakran nehézkes, rendkívül magas árukat az OEP

Radnóti Balázs • Ritka Betegségek Világnapja

nem mindig tudja támogatni. Az ilyen gyógyszereket nem gazdaságos gyártani, törzskönyvezésüket a gyártók gyakran megkerülik. Szintén nem mindig téríti meg az OEP azon betegek itteni gyógykezelését, akik a környező, szegényebb országokból érkeznek (csak a sürgős eseteket). Megoldásra vár az érintett családok szociális támogatása. Az egyik hozzászóló szóvá tette, hogy a média nagyon keveset foglalkozik az ilyen betegekkel, különösen a jó példák hiányoznak. A második előadást dr. Pogány Gábor tartotta, melyben egy uniós felmérés hazai eredményeiről, a „12 000 beteg hangja” című könyvről beszélt. Európában a ritka betegségek frontján komoly fejlődés ment végbe: több országban az ilyen betegségek bekerültek a nemzeti népegészségügyi programokba. Az Európa Tanács ajánlásokat fogadott el a nemzeti feladatokról (Eurordis 2 és 3). Hazánkban is ilyen nemzeti programra van szükség. Egyes vonatkozásokban Magyarország az EU-hoz képest elég jól áll (pl. bizonyos betegségek kezelése), másokban viszont elmarad (pl. szociális ellátás). Az orvosok gyakran húzódoznak az ilyen betegekkel való foglalkozástól, szakorvos pedig kevés van. Jó hír viszont, hogy Pécsett már működik egy speciális központ. Ezt követően dr. Brunner Péter gyermekgyógyász, az OSZMK igazgatója beszélt a ritka kórképek magyarországi ellátásának koncepciójáról. Elmondta: 2008 novemberében az OSZMK keretében megalakult Pécsett a Ritka Betegségek Felügyeleti Központja. Ennek fő feladata, hogy az uniós minták alapján népegészségügyi programba illessze a ritka betegségeket, a hasonló külföldi központokkal felvegye a kapcsolatot, a meglevő ellátóhelyeket az

országos központba integrálja, felállítsa a betegek regiszterét, kiváló szakembereket és kutatóbázisokat vonjon be a munkába. Az igazgató kérte a civil szervezetek megnyilvánulásait. Fontosnak nevezte az orvosok tájékoztatását és továbbképzését is. Ezen a ponton, az orvosok érdektelenségére, illetve továbbképzésére hivatkozva, hozzászólásként javasoltam, hogy az ÁEK-ban végre oldódjon meg a hemofíliások fogászati ellátása, valamint az ottani szakorvosok továbbképzése a hemofília megismertetése céljából. Erre hárman is válaszoltak. Dr. Medgyaszai Melinda elmondta: a témáról már tárgyalt a hemofíliásokkal. Olyan fogászati kapacitást kell létrehozni, amely a hemofíliások mellett más betegekkel lesz kihasználható. Dr. Pfliegler György (DEOEC, Debrecen) szerint a fogászati ellátás a debreceni klinikán meg van oldva, a ritka betegségeknek külön tanszéke van, ahol ezzel kapcsolatos oktatás és továbbképzés folyik. A Heim Pál Gyermekkórház igazgatója, dr. Harmath György pedig közölte: a kórház keretében idén gyermekfogászati és -rehabilitációs központ jön létre. A hemofíliáról egyébként nem esett szó. – R. B. A továbbiakban még dr. Sándor János epidemiológus az EU ritka betegségeket is magukba foglaló népegészségügyi programjairól (europlan), dr. Túri Sándor (Szegedi Gyermekklinika) a veleszületett anyagcsere-betegségek újszülöttkori vizsgálatáról, dr. Pfliegler György a ritka betegségek diagnosztizálásához vezető útról, dr. Szőnyi László (SOTE I. sz. Gyermekklinika) pedig a ritka betegségekben szenvedő gyermekek diagnosztizálási és kezelési problémáiról tartott előadást (tapasztalathiány, orvoshiány, drága gyógyszerek, kutatási nehézségek, az intenzív ellátás gondjai stb.). Az előadásokat mintegy 40-50 hallgató kísérte figyelemmel. A tudományos program nagyon hosszúra nyúlt: a fent ismertetetteken kívül még öt előadás szerepelt a meghívóban. Ezeket már nem hallgattuk meg.

21

Futács Adrienn • RIROSZ-beszámoló

RIROSZ-beszámoló Futács Adrienn

A

Magyar Hemofília Egyesület a RIROSZ tagjaként részt vett a Ritka Betegségek Világnapja alkalmából szervezett kiállításon és szakmai programsorozaton, mely február 28-án a városligeti Vajdahunyad várban található Magyar Mezőgazdasági Múzeumban került megrendezésre. Egyesületünket Dr. Varga Gábor, Radnóti Balázs, Tóth Attila és jómagam képviseltük. Az általunk felállított standon bemutattuk az MHE tevékenységét és a hemofíliát, melyről számos ismertető kiadványban informálódhattak a kedves érdeklődők. Ezúton is szeretném megköszönni Keszthelyi Zoltánnak a segítségét, aki posztereivel emelte a kiállításunk színvonalát. A látogatók megtekinthették a „Ritka Szépségek Gyűjteménye” című kiállítást, mely a ritka betegsé-

gekben érintettek alkotásait mutatta be. A kisebbeket kézműves foglalkozások, arcfestés és játszósarok várta. A nap folyamán a konferenciateremben tudományos előadásokat tartottak, míg az épület másik szárnyán szórakoztató programokon vehettek részt a vendégek. Elsőként a Csillagfény zenekar és az Alma együttes muzsikált az egyre sokasodó közönségnek, valamint a Magyar Bohócdoktorok csaltak mosolyt a szórakozni vágyók arcára. Később Sugár Anna jeltáncművész vezetésével ritka betegségben szenvedők kis csoportja csodálatraméltó előadásukkal lehengerelték a nézőket. Többek között Varga Árpád Benjamin Hulljon le a fal című szívhez szóló dalát adták elő jelnyelven a szerző kíséretében. „Tudom, tudom, hogy nem könnyű dolog, Elfogadnod olyannak, amilyen vagyok. De ha megkérdeznél, akkor megértheted, Hogy a jelenlegi helyzetemről nem én tehetek.... …Hátrányos helyzetű, vagy fogyatékkal élő, Utcán élő hajléktalan, vagy egy Istenfélő, 22

Cigány, vagy magyar ezért miért ő a hibás, Hát miért nem tudod elfogadni, hogy minden ember más. Nem kell minket sajnálni hisz látod, megvagyunk, Ahogy ti a nehéz küzdelmekben, mi is ott vagyunk. Csak egy dolog hiányzik, melyre látunk mi reményt, Hulljon le a fal, s legyen egyenlő esély. Hulljon le a fal, amit ember épített, Rajta társadalmi bélyeg és hasonló jelek. Hulljon le a fal, s többé ne álljon közénk, Hisz mi nem akarunk mást, csak egyenlő esélyt.” (Idézet Varga Árpád Benjamin: Hulljon le a fal című dalából) Ezt a Szegedről érkezett Linedance tánccsoport country-bemutatója követte, a pezsdítő ritmusú zene és a látványos koreográfia mindenkinek elnyerte a tetszését. A szórakoztató programokat a kiállítás helyezettjeinek díjátadó ünnepsége, játék és tombolahúzás szakította meg. A folytatásban Kokas Piroska, Kubik Anna és Szalay Kriszta színművészek, az Andante zenekar és egy Kendo bemutató várta a látogatókat. Hrisafish Gábor és tehetséges növendékei artista bemutatóval kápráztatták el a közönséget. Továbbá a „Nem adom fel” együttes, a Sorry’n zenekar és Novák Péter is ellátogattak a rendezvényre és hozzájárultak a felszabadult, boldog légkörhöz. Az idei RIROSZ-találkozó igazán kellemes hangulatban telt, a sok látogató között szerencsére nem csak betegtársak, hanem egészséges érdeklődők is felkeresték a standunkat. Jövőre talán többen találkozunk…?!



K

érjük, a döntéshozók vegyék emberszámba a vérzékeny betegeket, a ránk vonatkozó döntéseket ne utólag közöljék velünk, és érdekvédelmi egyesületünket ne a döntés-előkészítés oly késői szakaszába vonják be, mikor már semmin nem lehet változtatni. Kérjük, ne hozzanak döntéseket rólunk nélkülünk! Kizárólag olyan új országos faktorelosztási rendszer bevezetését tartjuk elfogadhatónak, melyben a vidéki betegek nem kerülnek hátrányosabb helyzetbe. 2009 januárjától az OEP a korábbi rosszul működő és pazarló országos faktorelosztási rendszert megváltoztatta, és a korábbi 43 vidéki hemofília-centrum számát 18-ra csökkentette. A döntés szakmailag megalapozatlan és elfogadhatatlan, hiszen azzal, hogy megszüntették a gyógyszerhez jutás lehetőségét a vidéki városok többségében, lehetetlen helyzetbe hozták a vérzékeny betegeket, mivel így a legtöbb esetben súlyosan mozgáskorlátozott idős hemofíliásoknak akár száz kilométert is kell utazniuk csak azért, hogy hozzájuthassanak a gyógyszerükhöz. A kihagyott vidéki városokban és azok vonzáskörzetében sok vérzékeny betegtársunk él, akik az új ellátórendszer bevezetésével rendkívül hátrányos, sőt lehetetlen helyzetbe kerültek csupán azért, mert vidéken élnek! Elismerjük a reform szükségességét, és támogatjuk azt, de a leghatározottabban ellenezzük egy olyan rendszer elfogadását, mely csökkenti az amúgy is hátrányos helyzetben lévő vérzékeny betegek esélyegyenlőségét, és ellehetetleníti a vidéken élő hemofíliás betegek életét. Az arányos és egyenlő esélyeket nyújtó területi betegellátás érdekében vagy újra kell gondolni a hemofília centrumok számát és eloszlását, vagy pedig lehetővé kell tenni, hogy a hemofíliások a gyógyszereiket az általános gyógyszertárakban – az aránytalan anyagi terhet jelentő dobozdíj megfizetése nélkül – vehessék át. Az állam tegye lehetővé a legbiztonságosabb készítmények alkalmazását mindenki számára: fogadja be és vásároljon az OEP rekombináns IX. faktorkészítményt a B-hemofíliások számára is! Elfogadhatatlan, hogy az állami döntéshozók különböző ürügyekre hivatkozással

elutasítják a legbiztonságosabbnak tartott rekombináns IX. faktorkészítmények OEP-befogadását és vásárlását, kitéve ezzel a B-hemofíliában szenvedő betegeket részben a már ma is ismert, részben pedig a még ismeretlen kórokozók, vírusok, prionok hordozta veszélyeknek. Az állami tisztviselők döntéseinek minden következményét mi, a betegek viseljük, így például azt is, hogy a vérzékenyek 90%-át hepatitis C vírussal fertőzték meg a korábbi kezelések során. Jogunk van a legbiztonságosabb gyógyszerekhez! Az otthoni kezelésről szóló rendelet módosítása: az otthonra kiadható mennyiség felemelése 12 hétre. A vérzékeny betegek otthoni kezelését (öninjekciózását) az örökletes vérzékeny betegek kontrollált otthoni kezeléséről szóló 24/1998 EüM rendelet teszi lehetővé, azonban a jogszabály a beadható mennyiség ötszörösében maximalizálja az orvos által a beteg számára egy alkalommal kiadható gyógyszermennyiséget. Ez a rendelkezés mára teljesen elavulttá vált, senki nem tartja be, csupán értelmetlen jogi akadályt képez. Az európai uniós országok gyakorlatának megfelelően kérjük jogszabályban rögzíteni, hogy a betegnek 12 hétre elegendő mennyiségű faktorkészítményt lehessen kiadni. Javaslatunk teljes szakmai konszenzust és támogatást élvez. Fibroscan-vizsgálat finanszírozása a hemofíliásoknak. 2009-től immár Magyarországon is elérhető az a noninvazív eljárás (Fibroscan-vizsgálat), mellyel helyettesíthető a vérzékenyeknél egyértelműen ellenjavallt májbiopsziás vizsgálat. A Fibroscan-vizsgálattal megállapítható a beteg máj állapota és a krónikus hepatitis-fertőzés által okozott fibrózis mértéke. Tekintettel arra, hogy a hemofíliások a korábbi kezelések eredményeként szinte kivétel nélkül hepatitis C fertőzöttek lettek, indokolt és méltányos, hogy az állam átvállalja a ma még csak magánrendelésben elérhető, húszezer forintba kerülő Fibroscan-vizsgálat költségét, különösen, hogy a vizsgálat hozzávetőlegesen ötödannyiba kerül, mint a májbiopsziás vizsgálat teljes költsége. Magyar Hemofília Egyesület vezetősége

23

Beszélgetés Dr. Kalász Lászlóval

Beszélgetés Dr. Kalász Lászlóval Riporter: Futács Adrienn

D

r. Kalász László a Magyar Hemofília Egyesület egyik alappilléreként 17 éve segíti szervezetünk munkáját és a vérzékeny betegeket. 1992-ben lett tagja az egyesületünknek, két évvel később Pelyhe Tamás (akkori elnök) felkérte vezetőségi tagnak, majd 1996-tól alelnöki posztot töltött be egészen idén márciusig. Üdvözlöm Doktor úr! Az elmúlt több mint másfél évtized alatt bizonyára számos élménnyel gazdagodott. Kérem, meséljen el néhány emlékezetes történet vagy eseményt, melyekre visszagondolva boldogság, büszkeség tölti el! Legnagyobb élményem az első nyári táborok, 1993-tól jó néhány éven keresztül tábori orvosként dolgoztam. Azt szokták mondani, hogy mindenből az első a legkedvesebb, így a ’93-as tábor volt az, ahol maradandó élményeket szereztem arról, hogy milyen fontos dolog a gyermekeket felszabadítani, illetve kiszabadítani a kötöttségekből, a szülői ellenőrzés, talán a túlzott féltés alól, és óriási élményt jelentett, ahogy a gyerekek ki tudták használni a profilaxis nyújtotta lehetőségeket. Akkor még a különböző készítménygyártó üzemektől adományként kaptunk olyan mennyiségű faktorkészítményt, amivel a gyerekeknek a kezelése megoldható volt a táborban. Ekkor kezdtük el tanítgatni a gyereknek az öninjekciózást, ami egy nagy szabadságnak volt az előfeltétele. Voltak már néhányan, akik tudták magu-

kat szúrni, ők is mutatták a többieknek, hogy ez nem lehetetlen, így egyre többen próbálták meg, begyakorolták és nagyon büszkék voltak magukra. A ’90-es évek második felében vált már a faktorellátás olyan szintűvé, hogy a betegek, ha nem is hivatalosan, de több helyen a kezelőorvos felvállalásával hozzájuthattak hazavihető faktorkészítményhez. Tulajdonképpen az egyesületi tevékenységemnek egy nagyon jelentős mozgatórugója volt az, hogy 19921994 között a súlyos hemofíliások már kaptak faktorkészítményt, de csak a súlyos állapotúak, és ebben az időszakban az akkori Immuno gyógyszercégtől kapott az Egyesület 80 000 egység faktor-adományt, amit szabad belátásunk szerint felhasználhattunk. Indítottunk egy programot, miszerint bizonyos betegeknek próbaképpen otthoni kezelésre kiadtuk ezt a faktort. Ezt minden régióban szerettük volna kiadni, de volt olyan régióvezető, akinek jogos aggálya volt afelől, hogy ez jogilag nincsen rendezve és fedezve. Én voltam az a vállalkozó szellemű, aki két nálam gondozott betegnek hat hónapra ezt a készítményt fokozatosan kiadtam és biztosítottam; felvállalva azt, hogy ennek lehet akár nem kívánatos következménye is - de a nemzetközi tapasztalatok alapján ezt mertem vállalni. 1994-ben a szombathelyi Hematológiai Kongresszuson ebből egy posztert is kiállítottunk, ami fölött a hivatalos értékelésnél a vérellátás, illetve hematológia akkori nagyjai gyorsan szemet hunytak…” jó, nagyon jó, ha nincs baj…” a poszter részletes elemzése ennyiből állt, de ezzel bebizonyítottuk, hogy a betegek igenis alkalmasak arra Magyarországon is, hogy megfelelő együttműködéssel az otthoni kezelést elvégezzék. Ezt a tevékenységet ezután fokozatosan kiterjesztettük, így lett az egyik indítója és katalizátora annak a folyamatnak, ami számos más tevékenységen és küzdelmen keresztül oda vezetett, hogy 1999-ben hivatalossá válhatott az otthoni kezelés. Közben még nagy kalandja volt az egész hemofília gondozásnak, amikor a 90-es évek második felében nyilvánvalóvá vált, hogy a hemofíliások legnagyobb része a korábbi krio-kezelések kapcsán hepatitis-C fertőzötté vált. Ezért ebben az időszakban elsősorban a hepatitis-C-vel kapcsolatos ismereteknek a terjesztését tekintettük alapfeladatnak. Akkoriban még kezelési lehetőségek nem nagyon voltak ismertek vagy

24


a hemofíliásoknak éppen a vérzékenységük miatt nem voltak hozzáférhetők. Később az orvostudomány fejlődésével ezek a kérdések is megoldódtak és a kezelés ma már gyakorlatilag ugyanúgy hozzáférhető minden hemofíliásnak, mint a nem vérzékenyek fertőzötteknek. Ugyanakkor indítottunk egy akciót a hemofíliások kártalanítása érdekében is, aminek a történetéről szintén sokan sok mindent tudnának mesélni. Az Egyesület mindig az orvosok, a döntéshozók és a betegek közös erőfeszítése és megállapodása alapján képzelte el a kártalanítás lebonyolítását. Kétségtelen, hogy azoknak a hemofíliásoknak a peres eljárásai is lendítettek a dolgokon, akik ezt a folyamatot nem óhajtották kivárni vagy nem voltak megelégedve az eredményekkel. Végül egyértelműen bebizonyosodott, hogy az egészségügyi törvény rendelkezései alapján a HCV fertőzött hemofíliások részére egy bizonyos állami kártérítés jár, az igényüket bejelentett hemofíliások meg is kapták ezt az összeget. Akik ezt nem fogadták el és peres útra terelték az ügyet, vagy jobban jártak vagy rosszabbul, a kockázat mindenképpen benne volt. A kérdés eldőlt, a vétlenként egy ismeretlen eredetű vírussal a kezelésük folytán megfertőződött hemofíliások állami kompenzációt kaptak. Ezek voltak a legnagyobb lépések és kihívások, amik ebben az időszakban megtörténtek. Közben a hemofíliás közösség aktivitása miatt lassan-fokozatosan, de Európa élvonalába kerültünk a rendelkezésre álló gyógyszermennyiség tekintetében. Pelyhe Tamással azt szoktuk mondani, hogy a magyar egészségügyben egy sikertörténet a hemofília kezelésének az utóbbi most már 2 évtizedes változása. Az örömteli emlékek mellett akadnak kevésbé felhőtlen időszakok, netán negatív tapasztalatok is?

és ha valamire ebből a 17 évből büszke lehetek, az az, hogy nem kis erőfeszítéssel, de egyéb feladataim mellett életben tudtam tartani az Egyesületet. A legalapvetőbb dolgaink működtek, és bár minden gond leginkább az én vállamat nyomta, mégis volt tábor és mégis megjelent az újság, melynek szerkesztésében hosszú időn át részt vállaltam, több cikkem és beszámolóm jelent meg benne. Aztán sikerült találni egy-két olyan aktív tagot, akik hajlandóak voltak a vezetőségben szerepet vállalni. Amiről nagyon nem is szeretnék beszélni az, hogy a hemofíliás közösségnek a menet közben kialakult megosztottsága miatt voltak olyan kellemetlenségek, támadások és jelenségek, amiket én magam méltánytalannak éreztem, de ezek a dolgok elmúltak. Ami igazán sajnálatos, hogy egyéni ambíciók és eltérő vélemények miatt változatlanul megosztott a hemofíliás közösség. Habár mindig azt hangoztattuk, hogy egységben az erő és egy egységes állásponton lévő hemofíliás közösség még hatásosabban tudott volna fellépni a betegek érdekében, ez nem valósulhatott meg. Ez egy adott helyzet, amivel szembe kell nézni és együtt kell élni. Az MHE mindenkori vezetőségének az volt a véleménye, hogy bár tettünk kísérleteket arra, hogy együttműködjünk a másik betegképviseleti szervezettel, a gazdasági és egyéb emberi magatartásbéli visszásságok miatt ez sohasem jöhetett létre. Visszagondolva az elmúlt évekre van olyan dolog, amit megbánt vagy sajnálja, hogy így alakult? Nem gondolnám, hogy bármit is másképp kellett volna csinálni. Biztosan hasznos lett volna, ha több

Természetesen voltak nehéz időszakok is. Ha visszagondolok, talán a legnehezebb az volt, amikor már az otthoni kezelés működött, elegendő mennyiségű faktorkészítményhez tudtak hozzájutni a betegek, a tagoknak a munkában való részvételi aktivitása sajnos, de valószínűleg törvényszerűen lecsökkent. Ennek oka talán, hogy megoldódtak a legnagyobb problémák és már nem volt olyan erős mozgatórugója a tenni akarásnak, mindenki a jobb kezelési körülmények miatt egyre jobban tudta a saját életét élni, adott esetben tudott dolgozni, utazni, mindenkinek az élete olyan mértékben jobbá és normálisabbá vált, hogy sokkal kevésbé volt fontos, hogy az Egyesület ügyeit tovább kell görgetni, előre kell lépni. Ebben az időszakban még olyan év is volt, amikor az Egyesületnek funkcionáló elnöke nem volt, 25


erőt és energiát tudok magam is fordítani az egyesületi feladatokra, de igazából az lett volna a jobb és eredményesebb munkának a titka, ha több embert tudunk az egyesületi célok mellé állítani és többen aktívan részt vesznek ebben a munkában. Valamiért az elmúlt évtizedekben mindig szűk kis közösség próbálta egyengetni a betegek útját és az Egyesület működése rajtuk múlott. Ma már az is egy öröm, hogy ha az egyesület éves közgyűlésén 40 ember megjelenik a 400 fős tagságból, pedig ha egy picit érzékenyebbek lennének saját ügyeik iránt a hemofíliások, akkor ennél lényegesen többen rászánhatnának egy délelőttöt egyszer egy évben az Egyesületre.

rálja, hogy a még meglévő szabadidőmet is másra fordítsam. Úgy gondoltam, hogy szükség van arra, hogy mások más szemlélettel, újabb lendülettel, talán hatásosabban vigyék az ügyeket tovább, annak ellenére, hogy az Egyesület és a hemofíliásokkal való foglalkozás nem fog kimaradni teljesen az életemből. Alkalmanként nagyon szívesen részt veszek bizonyos feladatokban, vagy tanácsokkal próbálok segíteni a most hivatalba lépőknek, de azt gondolom, hogy a fiatalos lendület kell ahhoz, hogy az MHE előbbre tudjon lépni.

Hogyan összegezné az elmúlt évek magyar hemofília gondozásának fejlődését, és milyen tervei vannak még ezen a téren?

Új módszerekkel vagy új ötletekkel több olyan közös programot kellene létrehozni, ami építi a kapcsolatokat a hemofíliások között, hiszen valamikor ez a közösség elég jól ismerte egymást. Sajnálatos módon egy-egy bevérzés alkalmával egy hetet vagy még többet bent feküdtek egy kórteremben, sokat megtudtak egymásról. Ilyen hosszas bentfekvések a kezelések előrehaladásával és a kezelési lehetőségek javulásával szerencsére már nincsenek. Ennek következménye, hogy a gondozókban sokkal ritkábban találkoznak, hiszen hazavihetik a készítményeket, így megeshet, hogy egyazon helyen kezelt betegek akár évekig sem találkoznak egymással. Nincsenek alkalmak, hogy megismerjék egymást és közös gondjaikat megbeszéljék. A kapcsolatépítésnek nagyon fontos szerepe lenne, hogy ez az egy cipőben járó, együtt síró, együtt nevető viszonylag kis létszámú társaság tagjai – hiszen a faktorpótló kezelésben részesülő A és B hemofíliások együttes létszáma 1000-1200 főre tehető – szorosabb kapcsolatot építsenek ki: megos�szák egymással mindennapi gondjaikat, tájékoztassák egymást, és mind az Egyesület vezetősége, mind pedig a betegek jobban részt vegyenek a saját életük jobbításában és könnyebbé tételében. A nyári tábor az életre szóló barátságoknak lehet a színhelye, de ez egy adott korosztályt érint, ellenben azt gondolom, hogy a különböző régiókban kellene olyan rendezvényeket, szakmai tanácsokat vagy előadásokat és kötetlen beszélgetéseket biztosító rendezvényeket szervezni, ahol egy-egy adott területről jobban megismerhetnék egymást a betegek.

Miután most van átalakulóban az ellátás rendszere, és ha visszatekintek arra az időre, amikor minden kisebb-nagyobb vérellátó foglalkozott hemofíliagondozással, hiszen csak ezeken a helyeken lehetett megfelelően tárolni a készítményt és ezért fizikailag csak ott volt biztosítható az ellátás; akkor egyértelmű, hogy a gondozás centralizációja a körülmények változásával be kell, hogy következzen. Más kérdés, hogy ennek a centralizációnak egy ésszerűségi határon belül kell maradnia és jelen pillanatban éppen az átalakulás kapcsán nagyon fontos, hogy a betegek és a beteg-érdekképviseletek véleményét figyelembe vegyék a döntéshozók. Az íróasztal mellől történő átszervezéseknek nagyon nagy félrecsúszásai lehetnek, nagyon fontos, hogy a betegegyesület ezzel szemben fölemelte és fölemelje a hangját, illetve megpróbálja a betegek érdekeit e tekintetben is képviselni. A gondozás fejlődésében az egyre jobb, biztonságosabb és korszerűbb készítmények hozzáférhetősége egy nagyon fontos irány. Úgy vélem, hogy nekünk is el kell jutni odáig, ahol a tőlünk pár száz kilométerre nyugatabbra élők tartanak: a beteg és kezelőorvosa kockázatok és a lehetőségek közös mérlegelésével együtt hozza meg azt a döntést, hogy hogyan és miként történjen az érintett kezelése, akár a profilaktikus kezelés igénybevételére vonatkozóan, akár arra, hogy milyen típusú készítménnyel kezeljék, gondolok itt a rekombináns vagy plazma eredetű készítmény kiválasztására. Ennyi év tapasztalat, öröm és bánat után miért döntött úgy, hogy lemond az alelnöki székről? Hosszas megfontolás után erre az elhatározásra jutottam, mert hát (szégyen ide, szégyen oda) 57 éves leszek és az Országos Vérellátó Szolgálat régióigazgatójaként a munkámban is egyre több az elfoglaltság, valamint a családom is egyre nehezebben tole26

Milyen tanácsot adna a stafétabotot átvevőknek?

Dr. Kalász László az elmúlt több mint egy évtizedben a Magyar Hemofília Egyesület oszlopos tagjaként sikeresen küzdött a hazai vérzékeny betegek ellátásának fejlődéséért, nyaranta tábori orvosként, az újságban szerkesztőbizottsági tagként segítette szervezetünk munkáját. A magyar hemofíliás közösségért tett fáradhatatlan és önfeláldozó tevékenységét nem lehet szóban megköszönni, csak ehhez méltó tettekben meghálálni…

A Magyar Hemofília Egyesület új vezetősége és ellenőrző bizottsága

Bemutatkozik

a

Magyar Hemofília Egyesület

új vezetősége és ellenőrző bizottsága

Dr. Varga Gábor,

elnök Budapesten élő, 41 éves, súlyos fokú A-típusú hemofíliás, európai uniós és környezetvédelmi szakjogász vagyok. Az egyesület munkájában tíz éve vállalok aktív szerepet, mivel tapasztalatom szerint, csak azokban az országokban van magas színvonalú faktorellátás és hemofília-gondozás, ahol hatékony, hiteles és tisztességes beteg-érdekképviselet működik. Szeretném, ha a magyar vérzékeny betegek nem a sors megváltoztathatatlan kegyetlenségén keseregnének, hanem egy olyan jókedvű, életvidám, maga elé értelmes célokat kitűzni és megvalósítani képes konstruktív, az orvosokkal és a döntéshozókkal partneri viszonyban együttműködő, a szélsőségeseket elutasító, élő és színes közösséget alkotnának, ahol a tagok azt keresik, ami mindnyájunkat összeköt, és ami az összes szerencsétlenségünkön túl örömet ad. Higgyétek el, bár a hemofília sokat elvesz az életünkből, de nagyon sokat is ad, csak tudnunk kell észrevenni.

Dr. Bodó Imre,

orvos-alelnök Belgyógyász és hematológus vagyok. A Semmelweis Egyetemen végeztem 1983ban. Először a SOTE II. Belklinikán dolgoztam, majd a szakvizsga után összesen 10 évig az Egyesült államokban voltam kutató, illetve dolgoztam orvosként 1993-tól 1999 végéig. Az Egyesült Államokban is belgyógyász és hematológus szakvizsgát szereztem. Amerikában a St. Louis-i Washington Egyetemen voltam, ahol elsősorban a von Willebrand betegséggel foglalkoztam. Jelenleg a Szent László Kórház Hematológiai és Őssejt-transzplantációs Osztályán a Haemostasis Munkacsoportot, és a 2009 elején indult Haemophilia Ellátó Központot vezetem. PhD-t a Semmelweis Egyetemen szereztem 2000-ben, 2008-ban habilitáltam ugyanott. Hematológiát a Semmelweis Egyetemen és a Marosvásárhelyi Orvosegyetemen tanítok rendszeresen.

Futács Adrienn,

vezetőségi tag 19 éves A-típusú 26%-os hemofíliás vagyok. Felsőfokú tanulmányaimat kommunikáció és médiatudomány szakon folytatom. Az MHE nyári táborában töltöttem 9 éves korom óta minden vakációmat; az ott szerzett felejthetetlen élményeim motiváltak abban, hogy segítsem az Egyesület munkáját. 2007-től a Vérzékenyek Lapjának szerkesztőbizottsági tagjaként publikálok cikkeket, riportokat, beszámolókat. Az MHE tevékenységei közül elsősorban az ifjúságot érintő nyári tábor szervezésében és lebonyolításában segédkezem, továbbá legjobb tudásom és lehetőségeim szerint megteszek mindent annak érdekében, hogy az Egyesület munkája eredményes legyen és hírnevét öregbítsem.

Tóth Attila, vezetőségi tag 21 éves B-típusú 1% alatti hemofíliás vagyok. Tanulmányaimat a budapesti Bláthy Ottó Titusz Informatikai SZKI-ban végeztem, majd egy rendszeradminisztrátori OKJ-s képzésen vettem részt ugyanitt. A vezetőségi tisztséget elsősorban az MHE Rehabilitációs Gyermektábora miatt vállaltam, hisz’ én magam is oly sok szép emlékkel lettem ott gazdagabb, és úgy éreztem és érzem jelenleg is, hogy van mit viszonoznom. Szeretném, ha a mostani fiatal vérzékenyek is legalább annyira jól éreznék magukat a Táborban, mint régen én. Ezen kívül szeretnék legjobb tudásom szerint segíteni a rekombináns 9-es faktor magyarországi bevezetésében, valamint az egyesület olyan ügyeiben, melyekhez valamilyen módon érdemben hozzá tudok tenni. Dr. Vörös Katalin,

vezetőségi tag 1979 óta dolgozom a Győri Vérellátóban. A transzfuziológiai szakvizsgát követően leszakvizsgáztam belgyógyászatból is, és 1989 óta vagyok az osztály vezetője, 1998 óta pedig régióigazgató. Intézetünkben megalapítása, 27

A Magyar Hemofília Egyesület új vezetősége és ellenőrző bizottsága

1958 óta folyik hemofíliások gondozása, ezt a munkát mindig nagy szeretettel és odaadással végeztük. Mindig nálunk történt a szubsztitúció, melyhez fekvő beteg hátteret a kórház hematológiai osztálya és gyermekosztálya adott és ad jelenleg is. Több éven keresztül voltam tagja a Transzfuziológiai és Hematológiai Szakmai Kollégiumnak, jelenleg az MHTT főtitkára vagyok, a Megyei Vöröskeresztnél pedig évek óta az alelnöki funkciót töltöm be. Örömmel tölt el, hogy olyan intézet vezetője lehetek, amely évek óta élen jár a véradásban, véradás-szervezésben és régióközpontként a transzfuziológia minden területét műveli.

Radnóti Balázs,

ellenőrző bizottság elnöke 1954-ben születtem Budapesten. Súlyos fokú A hemofíliás vagyok, ennek következtében erősen mozgáskorlátozott. 1972-ben érettségiztem, majd orosz és francia nyelvből felsőfokú vizsgát tettem. 1973 óta foglalkozom fordítással, sokáig műszaki témákat, majd 1991-től elsősorban a hemofíliával kapcsolatos szakirodalmat fordítottam (az utóbbit csak franciából). A Magyar Hemofília Egyesületnek kezdettől fogva tagja vagyok. Egyesületi munkám keretében cikkeket fordítok és írok folyóiratunkba, valamint 1995 óta véradásokat szervezek az OVSZ közreműködésével. 1997-től 2006-ig az MHE vezetőségi tagja voltam, a 2009. márciusi közgyűlésen pedig az Ellenőrző bizottság elnökévé választottak. Eddigi munkámat tovább szeretném folytatni betegtársaim és a hazai faktorgyártás érdekében.

végeztem 1972-ben, 1976 óta dolgozom a Vérellátóban, hematológiai asszisztensi, majd transzfúziológiai szakasszisztensi szakképesítést szereztem. Az Intézet Hemaferézis Részlegének vezető as�szisztense voltam, ahol a donor és beteg aferezisek mellett a hemofiliások kezelésében, gondozásában, kapcsolattartásban vettem részt. Az aktív munka befejezésével időm és lehetőségem nyílt az MHE-ben való munkára, amit szívesen ajánlok fel a hemofiliás betegek érdekében. Mindannyiunknak jó hangulatot és sikeres munkát kívánok!

Dr. Szélessy Zsuzsanna,

ellenőrző bizottsági tag Budapesten lakom, két leányom van, Celldömölkön születtem, majd Szombathelyen jártam az egészségügyi szakközépiskolába, érettségi után pedig 4 évig ápolónőként dolgoztam. Orvosi diplomát 1979-ben szereztem, 1985-ben belgyógyásztból, 1998-ban haematológiából szakvizsgáztam. A szakvizsgához szükséges kétéves szakmai gyakorlatot az Országos Haematológiai és Immunológiai Intézetben szereztem meg Budapesten 1996-1998 között, és itt kezeltem először hemofiliás beteget. 22 évet a Hatvani Kórház Belgyógyászati Osztályán dolgoztam és itt létrehoztam a Haematológiai Szakrendelést. Családi okok miatt kerültem ismét Budapestre, közel egy évet az Árpád Kórházban, ezt követően a mai napig az Országos Haemophilia Központban dolgozom, 2007 októberétől már nyugdíjasként. Szeretek gyógyítani, és nagyon szeretek gyerekekkel foglakozni.

Somlai Mátyásné, ellenőrző bizottsági tag 57 éves vagyok, az OVSZ Szombathelyi Területi Vérellátó Intézetben dolgozom, jelenleg a nyugdíjazásom előtti felmentési időmet töltöm. Csecsemő- és gyermekápolóként  Felhívjuk betegtársaink figyelmét, hogy 2009 májusától minden Baxter rekombináns VIII. faktorkészítmény a faktor feloldását megkönnyítő Baxject II eszközzel kerül forgalomba. A forgalmazó cég április hónap folyamán gondoskodik az ellátó centrumokban az eszköz használatának betanításáról. Az újság mellékleteként megtalálják a részletes útmutatót és korrekciós utasításokat a faktor Baxject II-vel történő aszeptikus módon való feloldásához.

28

Közgyűlési Jegyzőkönyv

Közgyűlési Jegyzőkönyv A Magyar Hemofília Egyesület 2009. március 21-én megtartott közgyűléséről (OVSZ Landsteiner terem, 10 óra)

A

közgyűlést Molnár Zoltán elnök nyitotta meg. Közölte, hogy 36 MHE-tag van jelen, tehát a közgyűlés határozatképtelen. A megismételt közgyűlést 10 óra 30 percre hívja össze, addig két, a hepatitisz C-vel foglalkozó előadásra kerül sor. Elsőnek dr. Makara Mihály, a Szent László Kórház hepatológus főorvosa a HCV-fertőzés új kezelési lehetőségeiről tartott előadást. Ismertette a betegség terjedési útjait (vérrel való érintkezés, transzfúzió, vérkészítmények, tűszúrás, tetoválás, elenyésző számban endoszkópos vizsgálat vagy műtét révén, valamint szexuális úton [az évi esetek 0,6-1%-ában]). A megfertőződéshez legalább 100 000 vírusrészecske szükséges. Magyarországon a PCR-pozitív betegek száma 35 000, a HCV ellenanyagpozitívaké 60 000 lehet, közülük 25 000 kezelendő. Lehetséges, hogy a korán megkezdett kezelések eredményeként a hepatitis C vírus el fog tűnni, ám felbukkanhatnak más típusúak. Védőoltásra nemigen lehet számítani. A betegséget 18 és 65 év között, tartósan magas GPT-értékek esetén kell kezelni. A legfontosabb gyógyszer az interferon és annak fejlettebb változata, a PEG-interferon, ribavirinnel kombinálva. A gyógyszereknek számos kellemetlen mellékhatása van (depresszió, fáradtság, álmatlanság, szívpanaszok, láz stb.). Érdekes módon az interferon lassúbb működésre készteti a szervezetet, ami javít a máj állapotán. A kezelés szerencsére egyre hatékonyabb. A nem gyógyszerekkel (pl. gyógynövényekkel) történő kezelés hatásossága nem egyértelmű. A májzsugor (cirrózis) kockázatát növeli az alkohol, a dohányzás, viszont a kávéfogyasztás csökkenti. Cukorbetegségben a magas inzulinszint rontja a máj állapotát. A májátültetés nem megoldás a gyógyításra (egy embernek meg kell halnia ahhoz, hogy legyen átültethető máj), bár hazánkban eddig 350 májátültetésből 50 HCV-fertőzés miatt történt. Makara doktor hangsúlyozta a higiénia fontosságát, valamint a családon belüli fertőzés fő megelőzési szabályait (éles tárgyak elzárása, gumikesztyűben történő sebellátás – ez érvényes a fogászati kezelésre is!). Kérdésre válaszolva elmondta: az átültetett máj is megfertőződhet a HCV-vel, de ez könnyebben kezelhető. A második előadásban dr. Horváth Gábor hepatológus, a Budai Hepatológiai Centrum igazgatója a májfibrózis új diagnosztizálási módjáról beszélt. A fibrózis voltaképpen a cirrózis enyhébb foka. A kezeléshez elengedhetetlen a májkárosodás mértékének megállapítása, amely többek között biopsziával (szövetmintavétellel) történik. Ez veszélyes eljárás, hemofíliás betegnél ellenjavallt. Az eljárást helyettesítheti egy forradalmi újítás: a fibroscan

készülék, amely a szervezetbe való behatolás nélkül, hullám-visszaverődési elven méri a máj rugalmasságát. A készülék hepatitisz B és C esetén (de más májbetegségekben is) a cirrózis előrehaladásának és szövődményeinek értékelésében, műtétek előkészítésében, az átültetett máj vizsgálatában használható. Nem ajánlott terhesség esetén; ha a beteg szervezetében pészméker vagy defibrillátor van; valamint egyéb szervek vizsgálatához. Budapesten (az előadó klinikáján) 2008 szeptembere óta a készülékkel 267 vizsgálat történt, ebből 200 HCV-s betegen, közülük 10-nél kevesebb volt a hemofíliás. A vizsgálat drága, de remény van az OEP-finanszírozásra. Szünet után dr. Kalász László alelnök megállapította: 40 tag és 16 nem tag van jelen, így a megismételt közgyűlés határozatképes. Közölte: a Magyar Hemofília Egyesület közgyűlése nyilvános, de csak egyesületi tagok kaphatnak szót. Az eseményről hangfelvétel készül. Ezt követően a közgyűlés egyhangúlag megszavazta Radnóti Balázst jegyzőkönyvvezetőnek, Kecskés Józsefet és Futács Andort pedig jegyzőkönyv-hitelesítőknek (1. sz. határozat). A közgyűlés ugyancsak egyhangúlag megválasztotta a szavazatszámláló bizottság elnökének Keszthelyi Zoltánt, tagjainak pedig Varga Viktóriát és Diósi Karolát (2. sz. határozat). Az alelnök ismertette a meghívóban is megküldött napirendet (1.) Tagsági viszonnyal kapcsolatos ügyek, 2.) 2008. évi vezetőségi beszámoló, 3.) 2008. évi pénzügyi beszámoló, 4.) 2009. évi pénzügyi és programterv, 5.) Alapszabály-módosítás, 6.) Új vezetőség és ellenőrző bizottság választása, 7.) Egyebek). A közgyűlés egyhangúlag elfogadta a vezetőség által kiküldött közgyűlési meghívóban előzetesen meghirdetett napirendet, és megállapítja, hogy a közgyűlés összehívása szabályosan megtörtént. A megismételt közgyűlés határozatképes, mivel jelen van 56 fő, melyből szavazásra jogosult egyesületi tag 40 fő. (3. sz. határozat). Az első napirendi pontban a közgyűlés Hegedűs Imre HBK- és MHE kettős tag kizárásával foglalkozott. 2008 szeptemberében az MHE vezetőségének tudomására jutott, hogy Hegedűs Imrét a Hemofíliások Baráti Körének vezetőségi tagjává választották. Ezt a tényt az MHE vezetősége az MHE-tagsággal összeegyeztethetetlennek tartotta, ezért 2008. szeptember 19-én Hegedűs I.-nek elküldött e-mailben az Egyesület vezetősége felhívta az érintett figyelmét, hogy ezen magatartása összeegyeztethetetlen az Egyesület alapszabályával. A vezetőség a felhívásra választ nem kapott, ezért 2008. október 16-i

29


vezetőségi ülésen meghozott határozatában az Egyesület vezetősége Hegedűs I.-t egyhangúlag kizárta az Egyesületből, s az elküldött határozatban tájékoztatta az érintettet, hogy „Az alapszabály értelmében a vezetőség kizáró döntése ellen a kizárt tag harminc napon belül írásban panasszal élhet a közgyűléshez címezve, az egyesület vezetőségéhez benyújtva. A panaszról a közgyűlés a következő rendes ülésén határoz.” A határozatot Hegedűs Imre megfellebbezte. A mostani közgyűlésen Hegedűs I. tagadta, hogy a szeptember 19-i e-mailt megkapta volna. Állítása szerint kizárása előtt nem hallgatták meg őt, a kapott határozat pedig nem tartalmaz tényeket. Ártatlannak tartotta magát, az MHE vezetőségének eljárását felháborítónak nevezte. Dr. Kalász L. alelnök válaszában elmondta: a szeptember 19-i e-mailre válasz nem érkezett, az eredeti e-mail sem jött vissza Hegedűs I. címéről. Felszólította Hegedűs I.-t, „döntse el, fontosabb-e az MHE-ben maradni, mint a HBK-ban”. Dr. Kalász L. szavazásra tette fel a közgyűlés részéről a kizáró határozat elfogadását. A szavazás eredménye 19 igen, 1 nem és 9 tartózkodás lett. Minthogy a jelenlevő 40 tag közül csak 30 szavazott, az alelnök ismét szavazást rendelt el. Ekkor 41-en voltak jelen, akik közül 23-an igennel, 2-en nemmel szavaztak, 16-an tartózkodtak, így a Hegedűs Imre kizárásáról szóló 2008. október 16-i vezetőségi határozatot a közgyűlés jóváhagyta (4. sz. határozat). Ezt követően Hegedűs I. ügyészségi feljelentést helyezett kilátásba az MHE ellen. A közgyűlés ezután 6 tartózkodással, ellenszavazat nélkül elfogadta azt a dr. Kalász László által előterjesztett határozatot, amely szerint „A közgyűlés egyetért az egyesület vezetőségének a Hemofíliások Baráti Körével való viszony tárgyában 2008. április 23-án hozott állásfoglalásával, és úgy határoz, hogy a Magyar Hemofília Egyesület nem kíván egyesülni semmilyen más társadalmi szervezettel.” (5. sz. határozat) A következőkben Molnár Zoltán elnök előadta a 2008. évi vezetőségi beszámolót. Eszerint a múlt év legfontosabb eseményei voltak: az MHE tagja lett a RIROSZ-nak és részt vett a Ritka Betegségek Első Európai Napjának budapesti rendezvényén (február); a Szegedi Vérbiztonsági Konferencián; ismeretterjesztő előadások a Román

30

Hemofília Egyesülettel Sepsiszentgyörgyön (április); részvétel a Hemofília Világszövetség isztambuli kongresszusán (itt dr. Varga Gábor indult a vezetőségválasztáson) (május); 15. nyári tábor Balatonfűzfőn (július); részvétel az Európai Hemofília Konzorcium dublini kongresszusán; látogatás az Octapharma cég bécsi gyárában (szeptember); Győri Hemofília Nap (október). Megjelent a Hemofíliáról őszintén és a Fertőző májgyulladások c. könyv és két folyóiratszám (a lap szerkesztősége és kivitele megváltozott). Az Egyesület képviselői részt vettek a 2009-es faktorbeszerzési tárgyaláson (a faktormennyiség 17%-kal nőtt!). Az MHE számos alkalommal megjelent a hazai és a külföldi médiában is. Jelenleg 430 tagja van az Egyesületnek. Molnár Z. szerint nem sikerült megrendezni a felnőtt-tábort és a már régóta tervezett angol hemofília-szakkönyv magyar kiadását, viszont a kiadási jogot az egyesület megkapta a Haemophilia Világszövetségtől. A vezetőségi beszámolót Radnóti Balázs az Egyesület 2008-as véradás-szervezési eredményeivel egészítette ki. A 2008. évi vezetőségi beszámolót a közgyűlés egyhangúlag elfogadta (6. sz. határozat). Szintén Molnár Zoltán elnök ismertette a 2008. évi pénzügyi beszámolót. Az MHE tavalyi bevétele 7 400 000 Ft volt, amely nagyrészt szponzorok adományaiból és az szja 1%-okból, kisebb részben tagdíjakból és egyéni adományokból tevődött össze. A 2008. évi pénzügyi beszámolót a közgyűlés egyhangúlag elfogadta (7. sz. határozat). Ezt követően a vezetőség előterjesztette az egyesület közhasznúsági jelentését, melyet a Közgyűlés egyhangúlag elfogadott (8. sz. határozat). Ezt követően dr. Varga Gábor a 2009. évi programtervet és pénzügyi tervet ismertette. A program fő elemei: ismeretterjesztés: három folyóiratszám, tematikus Hemofília füzetek, erdélyi szimpózium, magyar-román hemofília konferencia, új internetes honlap; érdekképviseleti tevékenység: faktorelosztási rendellenességek megszüntetése, rekombináns IX-es faktor bevezetése, budapesti hemofíliás fogászat megoldása, KOK-rendelet módosítása a nagyobb hazavihető faktormennyiség érdekében, a fibroscan-vizsgálat OEP-térítésének elérése; nemzetközi kapcsolatok: erdélyi és francia gyerekek táboroztatása, testvérkapcsolat a román egyesülettel; hazai egynapos közösségépítő kirándulások autóbusszal (Tihany, Hortobágy); részvétel az EHC vilniusi (Litvánia) kongresszusán; pályázat az EHC 2011-es kongresszusának magyarországi megrendezésére. Kiegészítésképpen Molnár Z. röviden ismertette a programterv pénzügyi részét. A tervezett bevétel 7 millió, a kiadás 6 800 000 Ft. A tagdíj nem emelkedik (500 Ft/ év), a befizetés ismét csekken történik (idén eddig 67-en 143 000 Ft-ot fizettek be). A programtervet és a pénzügyi tervet a közgyűlés egyhangúlag elfogadta (9. sz. határozat). Ezután dr. Varga G., az MHE új elnökjelöltje a 20092012-es középtávú tervekről szólt: évente két folyóiratszám


és két Hemofília füzet kiadása; hemofília napok, konferenciák, az MHE 20. születésnapjának megünneplése; átfogó (komprehenzív) hemofília ellátás szorgalmazása, Tudományos Tanácsadó Testület létrehozása, szakorvosi adatbázis és továbbképzés támogatása; munkaerő-közvetítő adatbank hemofíliások részére, pszichoszociális támogatás betegek és családjuk részére, szorosabb kapcsolatok a határon túli magyar hemofíliásokkal. A közgyűlés egyhangúlag elfogadta az egyesület 2009-1012 időszakra vonatkozó középtávú terveit (9. sz. határozat). Dr. Kalász L. ezt követően az Egyesület székhelyváltoztatásáról beszélt. Minthogy az 1147 Budapest, Kerékgyártó u. 15/C. szám alatti székhely bérleti joga hamarosan lejár, a vezetőség a székhelyet a Fővárosi Szent László Kórház Haematológiai Osztályára, az idén megnyílt új budapesti hemofília gondozóközpontba szeretné áthelyezni. A vezetőség kérelmét az osztály főorvosa, Prof. Dr. Masszi Tamás, valamint a kórház főigazgatója, Dr. Radnai Zoltán is írásban támogatta, azonban szükség van a Fővárosi Közgyűlés hozzájárulására is. A vezetőség a közgyűlés felhatalmazását kéri az átköltözés lebonyolítására és az új helyszín kijelölésére és átvezettetésére. A javaslathoz többen is hozzászóltak, így Pelyhe Tamás szerint a már biztos helyszínt hagyja jóvá a közgyűlés. Radnóti B. szerint a döntést az új vezetőségre kellene bízni. Mások más helyszínt keresését javasolták (pl. az ÁEK-ban). Dr. Kalász L. a következő javaslatot tette fel szavazásra: „A Közgyűlés felhatalmazza az egyesület vezetőségét arra, hogy a jelenlegi székhely (1147 Budapest, Kerékgyártó u. 15/C.) bérleti szerződésének lejárta után kijelölje a Magyar Hemofília Egyesület új székhelyét és kérje a Fővárosi Bíróságtól annak bejegyzését. A vezetőség az új székhelyről az egyesület tagságát haladéktalanul köteles tájékoztatni az egyesület újságjában és hivatalos honlapján.” A közgyűlés 5 ellenszavazattal és 2 tartózkodással elfogadta a javaslatot. (10. sz. határozat). Következett az alapszabály-módosítás jóváhagyása. Mivel az új tervezet nagyon részletes és hosszú (8 oldal), dr. Varga G. a szöveg egyben való megszavazását javasolta. Ez ellen Pelyhe T. tiltakozott: vagy minél gyorsabban végig kellene menni az egész szövegen, vagy tételesen sorra venni a pontokat. A közgyűlés az utóbbi módszert helyeselte, így dr. Kalász L. javasolta: mivel az alapszabály-módosítás az új vezetőség és ellenőrző bizottság megválasztását is érinti, a közgyűlés járuljon hozzá két napirendi pont: az alapszabály-módosítás és a tisztújítás felcseréléséhez. A napirend-változtatást a közgyűlés elfogadta (11. sz. határozat). Szünet után dr. Kalász L. bejelentette: a Vezetőség mandátuma lejárt, új vezetőséget és – mivel az Egyesület évi pénzforgalma meghaladja az 5 millió Ft-ot – Ellenőrző Bizottságot is választ a közgyűlés. Az MHE elnöki tisztségére egy (dr. Varga Gábor hemofíliás), alelnöki tisztségére egy (dr. Bodó Imre orvos), három tagjára egyegy jelölt van (dr. Vörös Katalin orvos, Futács Adrienn

hemofíliás és Tóth Attila hemofíliás). Az Ellenőrző Bizottság elnöki tisztségére egy (Radnóti Balázs hemofíliás), két tagjára szintén egy-egy jelölt van (dr. Szélessy Zsuzsanna orvos és Somlai Mátyásné hematológiai szakasszisztens). Bármelyik jelenlevő tag jelölhet más személyeket is, feltéve, hogy azok vállalják a jelölést. Mivel más személyre javaslat nem érkezett, a közgyűlés a fenti személyekre szavazhat. Ezt követően az Egyesület jelenlévő tagjai titkos szavazással szavaznak. A szavazatszámlálás ideje alatt került sor a teljesen új alapszabály pontról pontra történő részletes ismertetésére. Néhány lényegesebb változás: az új alapszabály részletesen szabályozza a vezetőség, az ellenőrző bizottság működési rendjét, határozathozatal módját, a nyilvánosságot biztosító rendelkezéseket, a tagfelvétel, a tagok törlésének és kizárásának kérdéseit, a rendes és a rendkívüli közgyűlés összehívásának és határozathozatalának eljárásrendjét, a szavazati arányokat, az egyesület gazdálkodását. Utána kérdések hangzottak el a vezetőséghez (Pelyhe T.: A tagjelöltek hogyan igazolják magyar állampolgárságukat? – Az alapszabály elfogadásával. 14 éves kortól a szülő, mint törvényes képviselő szavazhat. Radnóti B.: Jogi és pénzügyi ismeretek nélkül mit tud tenni az Ellenőrző Bizottság? – Dr. Kalász L. válasza: szakértőt vehet igénybe.). Az új alapszabályt a közgyűlés egyhangúlag megszavazta (12. sz. határozat).

Ezután dr. Kalász L. közölte: az MHE Vezetősége István Lajos professzor emlékére díjat alapított, amelyet annak a személynek ítélnek oda minden évben a vezetőség döntése alapján, aki a legtöbbet tette a vérzékeny betegekért. A díj pénzzel nem jár, viszont a legmagasabb szintű elismerést jelenti a vérzékeny betegek részéről. Az elismerést kiérdemlő személyre bárki tehet javaslatot. A díj alapításához István professzor családja írásban hozzájárult, de minden jelölt esetében egyetértési jogot jogosult gyakorolni. A Vezetőség első alkalommal Kecskés József autóbusz-vezetőnek, az MHE tábori mindenesének, „mindenki Józsi bácsijának” ítélte oda az emlékdíjat. Kecskés József meghatottan mondott köszönetet. Következett a választási eredmény kihirdetése. Keszthelyi Zoltán, a szavazatszámláló bizottság elnöke bejelentette: mindegyik jelöltet megszavazta a közgyűlés. A választás eredménye a következő:

31


A Magyar Hemofília Egyesület • új elnöke: Dr. Varga Gábor • új alelnöke: Dr. Bodó Imre • új vezetőségi tagja: Futács Adrienn • új vezetőségi tagja: Tóth Attila • új vezetőségi tagja: Dr. Vörös Katalin szavazattal.

34 36 38 38 38

A Magyar Hemofília Egyesület Ellenőrző Bizottságának • elnöke: Radnóti Balázs 38 • tagja: Dr. Szélessy Zsuzsanna 38 • tagja: Somlai Mátyásné 38 szavazattal.

Az új tisztségviselők aláírták az elfogadási és összeférhetetlenségi tisztségviselői nyilatkozatukat. Befejezésül az Egyebek napirendi pontban szót kapott a Hemofília Alapítvány vezetője, Petrikowski Ottó, aki minősíthetetlen hangnemben beszélt az MHE leköszönő és új vezetőségi tagjairól. „Előadását” Pelyhe Tamás határozott fellépése szakította félbe, dr. Kalász László pedig berekesztette a közgyűlést. Jegyzőkönyvvezető: Radnóti Balázs Jegyzőkönyv-hitelesítő: Futács Andor, Kecskés József



Fotópályázat vérzékenyeknek A Magyar Hemofília Egyesület fotópályázatot ír ki azzal a céllal, hogy támogassa a vérzékeny betegek művészi kibontakozását. A pályázaton a Magyar Hemofília Egyesület bármely vérzékeny tagja, illetve családtagja indulhat. A pályázat témája kötetlen. Egy pályázó 3 db színes vagy fekete-fehér fényképet küldhet be A4-es méretben. Tilos a fényképeket digitálisan manipulálni, de megengedett, hogy a fotós a kép széleiből levágjon. A pályázónak gondoskodnia kell arról, hogy a beküldött képeket oly módon csomagolja be, hogy azok a postai kézbesítés során ne sérüljenek meg. A névtelenség biztosítása érdekében kérjük, a postai borítékon ne tüntessék fel a feladót, vagy csak oly módon, hogy annak nevéből ne lehessen következtetni a fénykép készítőjére. A borítékra írják rá: „MHE fotópályázat”. A borítékokat kizárólag a zsűri tagjai lesznek jogosultak felbontani. A fényképek hátoldalára a fotót nem károsító módon szíveskedjenek ráírni egy szabadon választott jeligét. (Több fénykép beküldése esetén ugyanazt a jeligét.) A beküldendő borítékban helyezzenek el egy kisebb lezárt borítékot, melyre írják rá a fotók hátoldalán lévő jeligét, és ebben a borítékban adják meg nevüket, címüket, telefonszámukat és e-mail címüket. A beküldött fényképeket szakemberekből álló háromtagú zsűri válogatja ki és bírálja el. Az első három helyezett pénzjutalomban részesül (I. hely: 50.000 Ft, II. hely: 30.000 Ft, III. hely: 20.000 Ft), az első húsz legjobb fénykép pedig részt vesz az egyesület által szervezett vándorkiállításon. A zsűri különdíjakat is jogosult kiosztani. Beadási határidő: 2009. szeptember 1. Beküldési cím: Magyar Hemofília Egyesület, 1538 Budapest, Pf. 529 Eredményhirdetés: 2009. október 1. A pályázatban résztvevők a fényképek beküldésével hallgatólagosan hozzájárulnak ahhoz, hogy az egyesület a képeket kiállíthassa, illetve a Vérzékenyek Lapjában és az egyesület egyéb kiadványaiban ingyen felhasználhassa. Az egyesület sem tulajdonjogot, sem egyéb kizárólagos használati jogot nem szerez a képeken, azzal a fénykép készítője bármikor szabadon rendelkezhet. További információ: Magyar Hemofília Egyesület 1538 Budapest, Pf. 529 E-mail: [email protected]

32

XIII. évfolyam, 2. szám tavasz A Magyar Hemofília Egyesület Lapja Alapítva: Vérzékenyek L apja

Recommend Documents