Působení společnosti Baxalta v oblasti hematologie
Počínaje 1. červencem 2015 se staly Baxter a Baxalta celosvětově nezávislými veřejně obchodovatelnými společnostmi. Tento proces právního, zákonného a provozního odloučení společností je v České republice naplánován na 1. 2. 2016. Baxalta, nová nezávislá společnost vzniklá oddělením oblasti Bioscience, bude nabízet špičková biofarmaceutika pro léčbu hemofilie, imunitních chorob, popálenin a šoků, ale i dalších chronických a akutních zdravotních stavů. Pomáhat zachraňovat lidské životy a zlepšovat kvalitu života pacientů zůstane i nadále naším hlavním cílem. A i nadále jsme odhodláni poskytovat vám co nejkvalitnější výrobky i služby.
Medicínské produkty a zdravotnické prostředky Infuzní terapie Parenterální výživa Anestézie a intenzivní medicína
Onemocnění a selhání ledvin
Hemofilie Imunologie Akutní krvácivé stavy Onkologie
Z oddělení Baxter Bioscience Část společnosti Baxter je známá jako BioScience a zabývá se výrobou biofarmaceutických produktů pro onemocnění jako je hemofilie a imunodeficience. V této oblasti v současné době vidíme mnoho dalších možností pro pacienty a chceme jim věnovat zvláštní pozornost. Část společnosti Baxter se tedy oddělí a stane se nezávislou společností s názvem Baxalta Incorpotated (Baxter bude i nadále nezávislou společností pro zdravotnické výrobky). I když se naše jméno změní, náš závazek zůstává a je dosažitelnější než kdy dříve. Stavíme na pevných základech dat a inovativních přístupů. Inspirací je pro nás život každého jednotlivého pacienta, chceme napomáhat smysluplným změnám. Velmi se těšíme na budoucnost a možnost pomáhat plnit sny pacientů.
Proč dochází k této změně? Baxter International Inc. je velkou, různorodou zdravotnickou společností. • Jakmile budou společnosti oddělené, bude se moci každá jednotlivě zaměřit na poskytování služeb dle odlišných potřeb zdravotní péče. • Ve společnosti Baxalta, bude maximální úsilí věnováno inovativním přístupům a možnostem dělat smysluplné změny v životě pacientů.
ke společnosti Baxalta… Co se mění spolu s naším jménem? Ve společnosti Baxalta bude veškerá energie, nadšení a inovativní přístup zaměřen zcela na vás, kteří jste spojeni s problematikou krvácivých stavů. • Věříme v naše propojení s vámi a v to, že naše služby pro vás budou pomáhat vytvářet optimistickou budoucnost.
Co zůstane stejné? Zůstávají lidé, terapie, programy a zdroje, se kterými jste počítali a znali jako Baxter International Inc. • Budeme tu nadále pro vás, budeme mít prostě jen nový název, Baxalta. • Dědictví společnosti Baxter, všechny zkušenosti, odborné znalosti a kvalita, která je s ním spojena, je tak důležité, že je to zároveň i důvod, proč se objevuje „Bax“ v první části našeho nového jména.
VIZE SPOLEČNOSTI BAXALTA PRO LÉČBU HEMOFILIE
SVĚT BEZ KRVÁCENÍ
PRO KAŽDÉHO INDIVIDUÁLNĚ
BUDOUCNOST BEZ KRVÁCENÍ Baxalta je přední světovou biofarmaceutickou společností působící v oblasti vývoje a výroby produktů pro léčbu hemofilie s dlouhodobě budovanou tradicí.
V centru pozornosti společnosti Baxalta vždy stojí pacienti, zvyšování úrovně poskytované péče a rozšiřování přístupu k moderní léčbě pro všechny.
DOSAVADNÍ CESTA
1968 Komerčně vyráběný koncentrát faktoru VIII1
1983 Začlenění tepelného zpracování do výroby faktoru VIII1
…A PLÁNOVANÝ SMĚR
1992 Výroba faktoru VIII rekombinantní technologií1
2015
BAX 855
BAX 335
BAX 826
Pegylovaný rekombinantní faktor VIII3
Genová terapie pro faktor IX4
Polysialylovaný rekombinantní FVIII5
Léčba inhibitorů látkami obcházejícími jejich aktivitu (rekombinantní faktor VIIa)7
Genová terapie pro faktor VIII8
PŘIPRAVUJE SE
Léčba pro pacienty s hemofilií a protilátkami2
1977
Purifikace faktoru VIII chemickými a monoklonálními technikami1
1988
Rekombinantní výroba faktoru VIII bez přidaných lidských nebo živočišných bílkovin1
2003
Rekombinantní von Willebrandův faktor6
ZALOŽENÍ SPOLEČNOSTI BAXALTA
BAX 111
BAX 817
BAX 888
Časová přímka s vyznačením připravovaných produktů slouží pouze pro ilustraci. Přesná data schválení nejsou známa a podléhají rozhodnutí regulačních orgánů.
Naše vize je inspirována lidmi, které na jejich cestě životem provází hemofilie nebo jiné krvácivé stavy.
HEMOFILIÍ JE NA SVĚTĚ POSTIŽENO PŘIBLIŽNĚ 400 000 TISÍC LIDÍ Přibližně 400 000 lidí na světě žije s hemofilií.9 Přibližně 15–20 % si vytvoří protilátky (inhibitory) proti faktorům používaným pro léčbu nebo prevenci epizod krvácení – jedné z nejvážnějších komplikací hemofilie.10 V České republice žije více než 1000 hemofiliků.
80–85% z nich trpí hemofilií A a k léčbě nebo prevenci krvácení potřebuje doplňovat faktor VIII.9
Ostatní pacienti trpí hemofilií B a k léčbě nebo prevenci krvácení potřebují doplňovat faktor IX.9
CESTA SMĚŘUJÍCÍ KE SVĚTU BEZ KRVÁCENÍ ZAČÍNÁ
TŘEMI ZÁSADNÍMI MILNÍKY:
NA KAŽDÉM KRVÁCENÍ ZÁLEŽÍ
PROFYLAXE PRO VŠECHNY
PERSONALIZOVANÁ LÉČBA (KAŽDÉMU NA MÍRU)
NA KAŽDÉM KRVÁCENÍ ZÁLEŽÍ
KAŽDÉ KRVÁCENÍ DO KLOUBU MŮŽE MÍT NEGATIVNÍ DOPAD • Dokonce i nízký počet krvácení do téhož kloubu – roční míra krvácení do kloubu (AJBR) 2-3 – může způsobit nevratné progresivní strukturální změny kloubu.11
Artropatie je častá a závažná komplikace opakovaného krvácení do kloubů, které má za následek bolest, poškození a invaliditu.12
PROFYLAXE PRO VŠECHNY
JE PROKÁZÁNO, ŽE PROFYLAXE ZABRAŇUJE NEBO SNIŽUJE POČET KRVÁCENÍ14, 15 Světová hemofilická federace doporučuje, aby cílem léčby byla profylaxe: • Vzhledem k tomu, že profylaxí lze zabránit krvácení a poškození kloubů, měla by se profylaxe stát cílem léčby za účelem zachování normální funkce muskuloskeletálního systému.9 • Profylaxe je dlouhodobě nákladově efektivní, protože eliminuje vysoké náklady spojené s léčbou poškozených kloubů.9 Dlouhodobou profylaxí prováděnou od útlého věku lze dosáhnout těchto výsledků:
Nízká četnost krvácení do kloubů13, 14, 17
Dobré zdraví kloubů14, 16
Nulové kloubní skóre u některých pacientů s těžkou hemofilií13, 14, 17
PERSONALIZOVANÁ LÉČBA
KAŽDÝ PACIENT JE JEDINEČNÝ18 Reakce na léčbu může být ovlivněna mnoha různými faktory. Protože každý pacient je jiný, je při individuální úpravě profylaxe třeba zohlednit celou řadu faktorů:18
VĚK
HMOTNOST
GENETIKA
FYZICKÁ AK TIVITA A ŽIVOTNÍ ST YL
CÍL PACIENTA
KRVÁCIVÝ FENOT YP
FARMAKOKINETIKA INFUZE FAKTORU
Fyziologie a životní styl pacientů se v průběhu času mění a ovlivňuje jejich potřebu faktoru VIII19, 20
PERSONALIZOVANÁ LÉČBA
OPTIMÁLNÍ PÉČE JE INDIVIDUÁLNĚ PŘIZPŮSOBENA POTŘEBÁM JEDNOTLIVCE*18, 19, 21 Fyzická aktivita22 • míra pacientovy aktivity může mít vliv na riziko krvácení
Farmakokinetika23 • významné rozdíly mezi jednotlivými pacienty
Fenotyp • cílová minimální hladina 1 % nemusí být prahovou hodnotou, nad kterou je zabráněno všem krvácením13, 18, 24, 25
*Personalizace byla dosud provedena pouze pro léčbu hemofilie A.
Přístup k profylaktickému dávkování vycházející z hmotnosti pacienta nezohledňuje další faktory, které mohou ovlivnit efektivitu léčby.18
GLOBÁLNÍ HEMOFILICKÉ PORTFOLIO JAKO ŽÁDNÉ JINÉ Baxalta pokračuje v rozšiřování svého rozsáhlého portfolia inovativních přípravků pro pacienty s různými krvácivými stavy. Hemofilie A
Oktokog alfa (rekombinantní koagulační faktor VIII)
Antihemofilický faktor (humánní), metoda M, monoklonálně purifikovaný
Oktokog alfa (rekombinantní koagulační faktor VIII)
Koncentrát koagulačního faktoru VIII z lidské plazmy
Hemofilie s inhibitory
Získaná hemofilie A
Antiinhibiční komplex koagulačních faktorů
Antihemofilický faktor VIII (rekombinantní), porcinní sekvence
Hemofilie B
Koagulační faktor IX (rekombinantní) Ne všechny produkty jsou dostupny v České republice.
Koncentrát koagulačního faktoru IX z lidské plazmy
PŘIPRAVOVANÉ PRODUKTY PRO LÉČBU KRVÁCIVÝCH STAVŮ Výzkum společnosti Baxalta bude i v budoucnosti zaměřen na inovaci produktů pro léčbu hemofilie a dalších krvácivých nemocí. Léčebné využití
Výzkumná iniciativa
Předklinická
Klinická
Hemofilie A
BAX 855 (Pegylovaný rekombinantní faktor VIII)3
Fáze III (dokončeno)
BAX 826 (Polysialylovaný rekombinantní FVIII)5 BAX 888 (Genová terapie pro faktor VIII)8 Hemofilie B
BAX 335 (Genová terapie pro faktor IX)4
Fáze I/II
Von Willebrandova choroba
BAX 111 (rekombinantní von Willebrandův faktor)6
Fáze III (dokončeno)
BAX 111 (rekombinantní von Willebrandův faktor – chirurgická studie)26
Fáze II
BAX 817 (rekombinantní faktor VIIa)7
Fáze III (dokončeno)
Potlačení inhibitorů látkami s aktivitou obcházející jejich působení
References: 1. Baxter International Inc. Baxter history. http://www.baxter.com/about_baxter/company_profile/history.html. Accessed May 14, 2015. 2. Baxter International Inc. Baxter BioScience fact sheet. http://www.baxter.com/press_room/factsheets/bioscience_factsheet.html. Accessed May 14, 2015. 3. Baxter Healthcare Corporation. Phase 3 Efficacy and Safety Study of BAX 855 in Severe Hemophilia A Patients Undergoing Surgical Procedures [NCT01913405]. US National Institutes of Health Web site. https://clinicaltrials.gov/ct2/ show/NCT01913405. Accessed May 22, 2015. 4. Baxter Healthcare Corporation. Open-Label Single Ascending Dose of Adeno-associated Virus Serotype 8 Factor IX Gene Therapy in Adults With Hemophilia B. US National Institutes of Health Web site [NCT01687608]. https:// clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01687608. Accessed May 22, 2015. 5. Baxter announces restructured agreement with Xenetic Biosciences, further bolstering its broad bleeding disorder pipeline [press release]. Deerfield, IL: Baxter International Inc., January 30, 2014. 6. Baxter Healthcare Corporation. Pharmacokinetics, Safety and Efficacy of Recombinant Von Willebrand Factor (rVWF) in the Treatment of Bleeding Episodes in Von Willebrand Disease (VWD) [NCT01410227]. US National Institutes of Health Web site. https://clinicaltrials. gov/ct2/show/NCT01410227?term=Pharmacokinetics%2C+Safety+and+Efficacy+of+Recombinant+Von+Willebrand+Factor +%28rVWF%29+in+the+Treatment+of+Bleeding+Episodes+in+Von+Willebrand+Disease+%28VWD%29&rank=1. Accessed May 22, 2015. 7. Baxter BioScience announces positive phase III results for BAX 817, investigational recombinant treatment for hemophilia A and B patients with inhibitors [press release]. Deerfield, IL: Baxter International Inc.; March 13, 2015. 8. Data on file. Baxalta Incorporated. 9. Srivastava A, Brewer AK, Mauser-Bunschoten EP, et al. Guidelines for the management of hemophilia. Haemophilia. 2013;19(1):e1-47. 10. Centers for Disease Control and Prevention (CDC). Hemophilia: inhibitors. Available at: http://www.cdc. gov/ncbddd/hemophilia/inhibitors.html. Accessed May 22, 2015. 11. Gringeri A, Ewenstein B, Reininger A. The burden of bleeding in haemophilia: is one bleed too many? Haemophilia. 2014;20(4):459-463. 12. Valentino LA. Blood-induced joint disease: the pathophysiology of hemophilic arthropathy. J Thromb Haemost. 2010;8(9):1895-1902. 13. Nilsson IM, Berntorp E, Löfqvist T, Pettersson H. Twenty-five years’ experience of prophylactic treatment in severe haemophilia A and B. J Intern Med. 1992;232(1): 25-32. 14. Manco-Johnson MJ, Abshire TC, Shapiro AD, et al. Prophylaxis versus episodic treatment to prevent joint disease in boys with severe hemophilia. N Engl J Med. 2007;357(6):535-544. 15. Noone D, O’Mahony B, Van Dijk JP, Prihodova L. A survey of the outcome of prophylaxis, on-demand treatment or combined treatment in 18-35 year old men with severe haemophilia in six countries. Haemophilia. 2013;19(1):44-50. 16. Liesner RJ, Khair K, Hann IM. The impact of prophylactic treatment on children with severe haemophilia. Br J Haematol. 1996;92(4):973-978. 17. Gringeri A, Lundin B, von Mackensen S, et al. A randomized clinical trial of prophylaxis in children with hemophilia A (the ESPRIT Study). J Thromb Haemost. 2011;9(4):700-710. 18. Valentino LA. Considerations in individualizing prophylaxis in patients with haemophilia A. Haemophilia. 2014;20(5):607-615. 19. Collins PW. Personalized prophylaxis. Haemophilia. 2012;18(Suppl 4):131-135. 20. Kearns GL, Abdel-Rahman SM, Alander SW, et al. Developmental pharmacology—drug disposition, action, and therapy in infants and children. N Engl J Med. 2003;349(12):1157-1167. 21. Berntorp E, Spotts G, Patrone L, Ewenstein BM. Advancing personalized care in hemophilia A: ten years’ experience with an advanced category antihemophilic factor prepared using a plasma/albumin-free method. Biologics: Targets and Therapy. 2014;8:115-127. 22. Broderick CR, Herbert RD, Latimer J, et al. Association between physical activity and risk of bleeding in children with hemophilia. JAMA. 2012;308(14):1452-1459. 23. Collins PW, Björkman S, Fischer K, et al. Factor VIII requirement to maintain a target plasma level in the prophylactic treatment of severe hemophilia A: influences of variance in pharmacokinetics and treatment regimens. J Thromb Haemost. 2010;8(2):269-275. 24. Löfqvist T, Nilsson IM, Berntorp E, Pettersson H. Haemophilia prophylaxis in young patients—a long-term follow-up. J Intern Med. 1997;241(5): 395-400. 25. White GC, Rosendaal F, Aledort LM, et al. Definitions in hemophilia. Recommendation of the Scientific Subcommittee on Factor VIII and Factor IX of the Scientific and Standardization Committee of the International Society on Thrombosis and Haemostasis. Thromb Haemost. 2001;85(3):560. 26. Baxter Healthcare Corporation Recombinant Von Willebrand Factor in Subjects With Severe Von Willebrand Disease Undergoing Surgery [NCT01286779]. US National Institutes of Health Web site. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02283268?term=Recombinant+Von+Willebrand+Factor+in+Subjects+With+Severe+Von+Willebrand+Disease+Undergoing+Surgery&rank=1. Accessed May 21, 2015.
SVĚT BEZ KRVÁCENÍ
Působení společnosti Baxalta v oblasti hematologie Další informace naleznete na www.BaxaltaHematology.com
