16 • 5 • 2006
Evidence Based Medicine
MUDr. Karel Filip, CSc., MBA; doc. MUDr. Tomáš Sechser, CSc. IKEM, Praha
Souhrn
Přehledy-názory-diskuse
Základní terminologie ve farmakoekonomice a farmakoterapii – 9. ãást
Filip K, Sechser T. Základní terminologie ve farmakoekonomice a farmakoterapii. Remedia 2006; 16: 495–499. Autoři předkládají návrh základních termínů ve farmakoekonomice a farmakoterapii s cílem iniciovat širokou diskusi odborníků. Každý termín je uveden nejprve česky, dále jeho anglický ekvivalent a stručná definice termínu. V přehledu literatury jsou uvedeny zdroje použité k identifikaci a charakteristice termínů. Klíčová slova: farmakoekonomika – farmakoterapie – terminologie.
Summary Filip K, Sechser T. Basic terminology in pharmacoeconomics and pharmacotherapy. Remedia 2006; 16: 495–499. Authors summarize basic terms, which are frequent in pharmacoeconomy and pharmacotherapy, and write their proposed definitions. The aim of the article is to start discussion about translation of these terms to Czech equivalents. Each term is described first in Czech, after that the English equivalent is mentioned and finally short definition is proposed. More detailed explanation of English terms can be found at the end of the article in cited literature. Key words: pharmacoeconomics – pharmacotherapy – terminology.
Úvodní poznámky Pfii uvefiejÀování ãlánkÛ vûnovan˘ch problematice zavádûní v˘sledkÛ klinického v˘zkumu do klinické praxe se znovu ukázalo, jak je dÛleÏité vûnovat systematickou pozornost pouÏívané terminologii. Praxe ukazuje, Ïe pro termín v angliãtinû ãasto nenajdeme pfiesn˘ ekvivalent v ãe‰tinû. Odborníci v uveden˘ch disciplinách ãasto preferují anglické termíny, protoÏe se lépe orientují v zahraniãní literatufie. Smyslem tohoto sdûlení není nutit odborníky pouÏívat za kaÏdou cenu ãeské názvosloví, ale ukázat, Ïe u fiady v˘razÛ jsou jednoduché anglické termíny spojeny s odli‰nou sémantickou interpretací – ãasto chybûjící – v ãe‰tinû (tradiãnû „efficacy“, „effectiveness“ a „efficiency“). SloÏitost problematiky dokumentuje 7 kritérií, která navrhla americká AHQR (Agency for Healthcare Research and Quality ) jako pomÛcku pro posouzení, zda jde v dané klinické studii o „effectiveness“, nebo spí‰e o „efficacy“. V˘znam terminologické pfiesnosti je akcentován tendencí v‰ech rozhodovacích procesÛ (vãetnû kategorizace u nás) hradit z prostfiedkÛ zdravotního poji‰tûní pfiedev‰ím ty terapeutické intervence, jejichÏ terapeutická úãinnost je doloÏena. Dnes pfiedkládáme abecednû fiazen˘ seznam vybran˘ch ãesk˘ch termínÛ, jejich anglick˘ch ekvivalentÛ a jejich struãnou definici. V nûkter˘ch pfiípadech jsou nazna-
ãeny vztahy a souvislosti mezi jednotliv˘mi pojmy. PfiedloÏen˘ text by se rád stal úvodem k ‰iroké diskusi odborníkÛ zahájené âeskou farmakoekonomickou spoleãností spí‰e neÏ textem k˘mkoli poÏehnan˘m. Autofii jsou nezávislí odborníci, ktefií vyjadfiují jen svá stanoviska.
Abecední seznam vybran˘ch termínÛ Algoritmus (angl. „algorithm“): pro úãely akreditace. 1. Série krokÛ pro urãení skóre prvkÛ v maticovém formátu vztahující se ke konkrétnímu problému. Viz téÏ poãítaãov˘ algoritmus, rozhodovací strom, v˘vojov˘ diagram. 2. Formát pro prezentování doporuãené strategie pro pacienta nebo pokyny pro klinickou praxi, kter˘ sestává ze strukturovaného v˘vojového diagramu, rozhodovacích krokÛ a preferovan˘ch cest klinického managementu. Algoritmus pfiedepisuje posloupnost krokÛ, aby se zváÏily dané okolnosti nebo vlastnosti (napfiíklad v˘sledky urãitého laboratorního testu). Ve zdravotní péãi se algoritmÛm ãasto fiíká klinické algoritmy, aby se odli‰ily od ‰iroce pouÏívan˘ch poãítaãov˘ch v˘vojov˘ch diagramÛ, které fie‰í rÛzné druhy problémÛ pomocí podmínkové logiky (v˘roky typu „jestliÏe/pak“).
Alokace (angl. „allocation“): 1. Umístûní, rozdûlení jednotliv˘ch ekonomick˘ch ãinitelÛ (kapitálu, pracovních sil ap.) do jednotliv˘ch odvûtví, oborÛ, oblastí, resp. organizací. 2. Umístûní prvkÛ ve struktufie, pfiidûlení adresy místa v informaãním systému. Anal˘za (angl. „analysis“) (z fieãtiny – rozbor, rozãlenûní) je vûdecká metoda zaloÏená na dekompozici celku na elementární ãásti. Cílem anal˘zy je identifikovat podstatné a nutné vlastnosti elementárních ãástí celku, poznat jejich podstatu a zákonitosti. Metodu anal˘zy je moÏné vyuÏít za tûchto podmínek: 1. anal˘za je komplexní, tj. net˘ká se pouze dílãích vlastností celku, ale analyzuje ho ze v‰ech hledisek; 2. anal˘za je spojena s metodou syntézy, tj. s metodou, která zkoumá vlastnosti elementárních ãástic celku ve vzájemn˘ch souvislostech; 3. v˘sledky anal˘zy je moÏné ovûfiit prakticky. Farmakoekonomické analýzy: – Analýza minimalizace nákladů = Anal˘za nákladové minimalizace (angl. „cost-minimization analysis“ = CMA) je typ anal˘zy hledající program (intervenci, alternativu) s nejniωími náklady pfii prokázaném stejném pfiínosu.
Základní terminologie ve farmakoekonomice a farmakoterapii
495
Přehledy-názory-diskuse
16 • 5 • 2006
496
– Analýza nákladové efektivity (angl. „cost-effectiveness analysis“ = CEA) je typ anal˘zy, porovnávající programy (intervence, alternativy) s terapeutick˘mi úãinky mûfien˘mi ve fyzikálních jednotkách; pro porovnání vypoãítává pomûr náklady/efektivita. – Analýza nákladové užitečnosti (angl. „cost-utility analysis“ = CUA) je typ anal˘zy hodnotící uÏiteãnost (prospû‰nost) terapie z hlediska kvality Ïivota ãi preferencí terapie z hlediska pacienta. – UÏiteãnost, utilita: zdravotní stav nebo jeho zlep‰ení hodnocené pacientem nebo spoleãností. – Analýza nákladové prospěšnosti (angl. „cost-benefit analysis“ = CBA) je typ anal˘zy, kde jsou náklady i v˘sledky vyjádfieny v monetárních jednotkách: jsou komplexního charakteru a není jednoduché je popsat jedin˘m medicínsk˘m kritériem, jako je napfi. prospû‰nost oãkování; porovnání dvou farmakologick˘ch intervencí. Anal˘za senzitivity (angl. „sensitivity analysis“) je proces hodnocení robustnosti ekonomického modelu pomocí zkou‰ení zmûn v˘sledkÛ anal˘zy pfii zmûnách klíãov˘ch promûnn˘ch ve specifickém rozmezí. Audit (angl. „audit“) je jednorázové mûfiení kvality. Je nástrojem uÏívan˘m v procesu akreditace. Má retrospektivní nebo soubûÏn˘ (concurrent) charakter. Cílová populace (angl. „target population“) je populace, která nás zajímá z hlediska studie, z hlediska implementace doporuãeného postupu atd. Data (angl. „data“) jsou údaje, skuteãnosti – vhodn˘m zpÛsobem vyjádfiená (zakódovaná) zpráva, která je srozumitelná pfiíjemci (ãlovûk, poãítaã) a pfiizpÛsobená k dal‰ímu zpracování. Bezprostfiednû odráÏejí zkoumanou skuteãnost a pfiedstavují nejniωí prvek informaãního systému (primární data). Procházejí dal‰ím zpracováním (sekundární data), napfi. v poãítaãi a po následné anal˘ze se stávají podkladem formulace empirick˘ch tvrzení (faktÛ). Data se uchovávají na nosiãích dat, zpracovávají se rÛzn˘mi typy prostfiedkÛ v˘poãetní techniky. Mohou slouÏit jako vstupní údaje nutné k fiízení procesÛ v rÛzn˘ch typech systémÛ. Databáze (angl. „dababase“) nebo databanka je systém s uspofiádan˘mi daty nebo soubory dat umoÏÀující jejich organizované ukládání, aktualizaci a v˘bûr podle pfiedepsan˘ch pravidel a vzájemné relace mezi daty a cel˘mi datov˘mi soubory. Nûkdy téÏ zjednodu‰ené oznaãení pro poãítaãov˘ program umoÏÀující práci s daty. Doporuãen˘ postup (angl. „guideline“) je systematicky vytváfiené stanovisko s cílem pomáhat lékafii nebo pacientovi (!) pfii rozhodování se o patfiiãné zdravotní péãi za specifick˘ch okolností. Je u nás obvykle
chápán jako nezávazná, vysoce odborná doporuãení pro diagnostiku a terapii daného onemocnûní. Jde nejãastûji o publikovaná odborná stanoviska vypracovaná akceptovanou autoritou – mezinárodní nebo národní odbornou spoleãností. Jejich cílem je reflektovat nejnovûj‰í odborná stanoviska pro klinickou diagnostiku a terapii, ale i pro prevenci dané nozologické jednotky. Doporuãen˘ postup je doporuãení, jak postupovat pfii diagnostice, léãbû a o‰etfiování nemocného s konkrétní chorobou. Hlavním cílem je popsat pfiedmûtn˘ proces (reflexe v˘zkumu), je souãástí standardu, jeho v˘vojov˘m stupnûm. Ale….i nejlep‰í doporuãení patfiiãnû neovlivÀují poskytovatele zdravotní péãe (ani pacienty), pokud nejsou zavádûna souãasnû s pfiíslu‰nou strategií implementace. Tato strategie znamená, Ïe tato doporuãení jsou aktivnû prosazována aÏ na lokální úroveÀ (klinika, oddûlení, ale i jednotliv˘ pacient). Strategie implementace doporuãen˘ch postupÛ se u nás (ale i v zahraniãí) obtíÏnû prosazuje. Viz téÏ standard. DosaÏitelnost (angl. „affordability“) ve smyslu dostupnosti zdravotní péãe, kterou je moÏné si dovolit nebo dopfiát. Entita (angl. „entity“) je nûco, co je schopné nebo moÏné se nûjak˘m zpÛsobem odli‰it, samostatnû existovat – jak konkrétnû, hmotnû, tak abstraktnû. Napfiíklad na objekty nebo právní fikce se obyãejnû díváme jako na entity. Farmakoekonomika (angl. „pharmacoeconomics“) je vûdecká disciplína, která hodnotí („assess“) celkovou hodnotu („value“) v˘robkÛ pro farmaceutickou zdravotní péãi, tj. hodnotu farmakoterapeutick˘ch intervencí, sluÏeb a programÛ. Zkoumá klinické, ekonomické a humanistické (celospoleãenské) aspekty intervencí zdravotní péãe v prevenci, diagnostice, terapii a zvládání nemoci. Farmakoekonomika tudíÏ poskytuje kritické informace pro dosahování optimální alokace zdrojÛ zdravotní péãe. Farmakoekonomika je interdisciplinární obor, v této oblasti se uplatÀují experti specializovaní v rÛzn˘ch oblastech: ve zdravotní ekonomice, v anal˘ze rizik, v hodnocení technologií (vãetnû léãiv˘ch látek a léãiv˘ch pfiípravkÛ je obsahujících), v oblasti klinického hodnocení, v epidemiologii, v rozhodovacích vûdách a v˘zkumu zdravotních sluÏeb. Jde o soubor deskriptivních a analytick˘ch technik pro hodnocení farmaceutick˘ch intervencí v systému zdravotní péãe. Farmakoekonomika je ekonomické hodnocení lékÛ: jde o srovnávací anal˘zu dvou nebo více alternativních farmakoterapeutick˘ch postupÛ v pojmech jejich nákladÛ a v˘sledkÛ.
Základní terminologie ve farmakoekonomice a farmakoterapii
Postupy („techniques“), resp. metody farmakoekonomiky zahrnují nákladovou minimalizaci, nákladovou efektivitu, nákladovou uÏiteãnost, nákladovou prospû‰nost, pfiínos nákladÛ, náklady nemoci, nákladové dÛsledky a jiné ekonomické analytické postupy, které poskytují cenné informace pro ty, ktefií rozhodují ve zdravotní péãi o alokaci omezen˘ch zdrojÛ. Farmakoekonomika se vztahuje k ekonomice zdraví nebo k v˘zkumu zdravotních v˘sledkÛ, zejména kdyÏ zahrnuje nefarmaceutické formy terapeutick˘ch nebo preventivních strategií, jako jsou napfi. chirurgické intervence nebo screeningové postupy. Farmakoekonomické anal˘zy – viz analýza. Funkce (angl. „function“) 1. Navzájem propojená série procesÛ orientovaná na cíl, napfi. nepfietrÏitá péãe nebo management informací. Viz také vysoce riziková funkce, vysokoobjemová funkce, dÛleÏitá funkce, síÈová funkce. 2. Kvalita, znak nebo fakt, které jsou navzájem tak propojeny a závislé, Ïe se na nû dá spolehnout a Ïe úspûch usilujícího je funkcí závazku managementu a zamûstnancÛ, aby nepfietrÏitû zlep‰ovali v˘kony a kvalitu sluÏeb. Viz také závaÏnost anginy pectoris a funkãní klasifikace, testy plicních funkcí, testy jaterních funkcí, kvalita funkãního rozmístûní. Hodnocení zdravotní ekonomiky (angl. „health economic evaluation“) âásteãná ekonomická hodnocení bez zvaÏování alternativ: 1. Popis nákladÛ, pokud jsou zvaÏovány pouze náklady. 2. Popis v˘sledkÛ, pokud jsou zvaÏovány pouze v˘sledky. 3. Popis nákladÛ a v˘sledkÛ, pokud jsou vzaty v úvahu souãasnû náklady a v˘sledky. Hodnota (angl. „value“) 1. Obecn˘ pojem pro v‰echno, ãeho si ceníme nebo váÏíme jako takového, ne jako prostfiedku k nûãemu jinému. To, co je vzácné, ãemu se ãlovûk vûnuje, za ãím je ochoten jít, nûco obûtovat. Mnohé hodnoty jsou tûÏko sluãitelné, a proto je vytváfiena hierarchie hodnot. 2. Veliãina chápaná jako vlastnost statkÛ (ekonom.): a) Objektivní vlastnost statkÛ nezávislá na hodnotících soudech hospodafiících subjektÛ; její vznik a velikost jsou urãeny v˘robními náklady. Tato (objektivní) teorie hodnoty sice rozli‰uje mezi uÏitnou a smûnnou hodnotou, av‰ak uÏitná hodnota (vlastnost sk˘tající uÏitek, uspokojující urãitou potfiebu) je pro vysvûtlení tvorby hodnoty a ceny bezv˘znamná. Smûnná hodnota je zde pojímána jako vzájemn˘ pomûr, v nûmÏ jsou stat-
16 • 5 • 2006
ceny a klasifikovány jednotlivé zdravotní systémy v rÛzn˘ch státech svûta: a) Indikátory zlep‰ení zdravotní péãe: – celková úmrtnost (ve vûkové skupinû 15–64 let), – celková úmrtnost (ve vûkové skupinû 65–74 let), – úmrtnost na onkologická onemocnûní, – úmrtnost na kardiovaskulární choroby, – úmrtnost na traumata. b) Indikátory pfiístupu ke zdravotní péãi: – pofiadníky na hospitalizaãní péãi, – vãasnost záchytu onkologick˘ch onemocnûní, – pofiadníky na onkologickou léãbu, – celkové poãty praktick˘ch lékafiÛ, – poãty plánovan˘ch chirurgick˘ch v˘konÛ, – poãty chirurgicky o‰etfien˘ch s diagnózou ICHS. c) Indikátory efektivity poskytnuté adekvátní zdravotní péãe: – poãty oãkovan˘ch dûtí, – poãty neadekvátních chirurgick˘ch v˘konÛ, – poãty v˘konÛ neodkladné péãe, – poãty v˘konÛ u chronicky nemocn˘ch, – cenovû efektivní preskripce, – doba potfiebná k návratu do domácího o‰etfiení po iktu, – doba potfiebná k návratu do domácího o‰etfiení po fraktufie krãku stehenní kosti. d) Indikátory v˘konnosti zdravotního systému: – poãet o‰etfien˘ch pfiípadÛ za jeden den, – délka hospitalizace, – cena porodní péãe, – cena psychiatrické péãe, – úroveÀ preskripce generick˘ch lékÛ. Informace (angl. „information”), sdûlení, zpráva (informatika) je v˘znam pfiifiazen˘ obrazÛm, údajÛm a z nich utvofien˘m vy‰‰ím celkÛm. Informace pfiedstavuje míru uspofiádanosti systémÛ, na rozdíl od entropie, tj. míry neuspofiádanosti. Informace se v souãasnosti fiadí vedle materiálov˘ch, energetick˘ch a finanãních zdrojÛ k hlavním faktorÛm podmiÀujícím pokrok ve v‰ech oborech lidské ãinnosti. Nejmen‰í informaãní jednotkou je bit. Intervence terapeutická, farmakoterapeutická (angl. „therapeutic intervention“) Terapeutická intervence zahrnuje ve‰kerá opatfiení, která se pouÏívají k prevenci i léãbû onemocnûní; zahrnuje opatfiení nefarmakologická (dietní, reÏimová) a farmakologická (léãivé látky, léãivé pfiípravky a zdravotní prostfiedky) pouÏívaná pro diagnostiku i terapii s cílem dosaÏení optimální, tj. nejúãinnûj‰í, nejbezpeãnûj‰í, ale i nejúspornûj‰í léãby, a tedy léãby klinicky i nákladovû nejvíce efektivní. Farmakoterapeutická intervence je vnitfinû sloÏitû strukturovan˘ pojem; jde o kom-
plexní proces, jehoÏ sestavení má urãité zásady a pravidla, která je tfieba – s ohledem na efektivitu v˘sledného procesu – respektovat (téÏ PICO princip). Klíãová charakteristika kvality (angl. „key quality characteristic“) je nejdÛleÏitûj‰í charakteristika (vlastnost) kvality sluÏeb nebo v˘robku. Kritérium (angl. „criterion“) je míra dosaÏení standardu. KaÏdé kritérium musí b˘t pfiesnû definováno, abychom mohli zhodnotit, zda bylo/nebylo splnûno. Kritérium standardu – (angl. „criterion standard“) je metoda, která zavedla pfiesnost v urãování diagnózy, poskytla normu, s níÏ mÛÏe b˘t srovnáván nov˘ screeningov˘ a diagnostick˘ test. Kritérium pro normu také mÛÏe b˘t pouÏito pfii studiích kvality péãe, aby se oznaãila úroveÀ v˘konnosti, kterou akceptují experti nebo lékafii z oboru, se kterou mohou b˘t srovnáváni individuální praktiãtí lékafii nebo organizace. Kritické stanovisko (angl. „critical appraisal“) je v˘sledkem kritického hodnocení. Kritické zhodnocení (angl. „critical appraisal”) je proces systematického hodnocení v˘zkumného dÛkazu s cílem urãit jeho validitu, v˘sledky a relevanci (jejich dÛleÏitost) pfied pouÏitím pro rozhodnutí. Kvalita (angl. „quality“) – existuje mnoho definic pojmu, napfi.: – pouÏitelnost (uÏiteãnost, uÏitná hodnota) v˘robku ãi sluÏby; – souhrn vlastností a charakteristik produktu ãi sluÏby zaloÏené na schopnosti uspokojit deklarované nebo zjevné potfieby; – kvalita produktu nebo sluÏby je schopnost uspokojit potfieby a oãekávání klientÛ (v pfiípadû zdravotnictví pacientÛ). Jedná se o neurãitou veliãinu a sama o sobû nemÛÏe b˘t pfiesnû zmûfiena. Mûfieny mohou b˘t jen její elementy. Proto se provádí dekompozice kvality na elementy, které se oznaãují pojmem standard. KaÏd˘ standard reflektuje element kvality poskytované péãe. Kvalitativní v˘zkum (angl. „qualitative research“) je v˘zkum, kter˘ se zab˘vá kvalitou, typem nebo ãástmi skupin, substance nebo smûsi. Napfiíklad prÛzkumy spokojenosti pacienta pfiedstavují kvalitativní v˘zkum. Kvalitativní v˘zkum je prÛzkumn˘ ve své podstatû a uÏívá rÛzné postupy, jako jsou hloubková interview a skupinová interview slouÏící k pochopení problematiky a uzpÛsobení následn˘ch rozhodovacích procesÛ. Léãivá látka (angl. „medicinal drug“) je látka nebo smûs látek urãen˘ch k podání ãlovûku (nebo zvífieti) k léãení, mírnûní, prevenci nebo k diagnóze choroby, popfiípadû tûlesné abnormality nebo jejich symptomÛ, a dále k obnovení, úpravû nebo ovliv-
Základní terminologie ve farmakoekonomice a farmakoterapii
Přehledy-názory-diskuse
ky smûÀovány. Vysoká uÏitná hodnota mÛÏe b˘t spojena s nízkou smûnnou hodnotou (hodnotov˘ paradox klasické teorie). b) V˘sledek hodnocení uÏitku daného statku ze strany spotfiebitele. Tyto subjektivní hodnotové pfiedstavy jsou urãující pro ekonomické chování, a tím i pro tvorbu cen na trzích (subjektivní teorie hodnoty). 3. Míra zájmu, Ïádoucnosti, preference, ocenûní, které ãlovûk spojuje s urãitou ideou, osobou, vûcí nebo cílem. Hodnota motivuje; jedinec touÏí se jí pfiiblíÏit, mít ji, v negativním pfiípadû se jí vyhnout. Hodnoty se mohou rozli‰ovat podle obsahu na estetické, poznávací, morální, biologické (zdraví), náboÏenské aj.; mohou b˘t pozitivní nebo negativní, absolutní (samy o sobû cílem) a relativní (instrumentální). Hodnoty se vytváfiejí v procesu socializace ãlovûka a vytváfiejí v prÛbûhu Ïivota hierarchii, systém. Hodnota je sloÏena z komponent: 1. Klinická hodnota („clinical value“): míra, s níÏ léãiv˘ pfiípravek odstraÀuje fyzikální pfiíznaky nemoci nebo danou nemoc léãí. 2. Ekonomická hodnota („economic value“): míra, s níÏ pouÏití léãivého pfiípravku ovlivÀuje spotfiebu zdrojÛ („resources“) pouÏit˘ch jak pfiímo – v termínech akviziãních cen lékÛ a medicínsk˘ch zdrojÛ, tak nepfiímo – v termínech úãinkÛ na produktivitu práce ãlovûka. 3. Lidská hodnota (hodnota pro jedince, ãlovûka) („humanistic value“): míra, s níÏ farmakoterapie ovlivÀuje aktuální Ïivot a pociÈovanou Ïivotní pohodu pacienta mimo ovlivnûní klinick˘ch symptomÛ a projevÛ nemoci. Implementace (angl. „implementation“) proces realizace strategií, postupÛ, cílÛ, plánÛ a úkolÛ. Pfii tomto kroku zlep‰ování kvality a v˘konnosti jsou uvádûny v platnost akce zaloÏené na návrhu, mûfiení a hodnocení a proces zaãíná znovu. Incidence (angl. „incidence“) je poãet novû vznikl˘ch pfiípadÛ dané nemoci ve vybrané populaci za urãité ãasové období. Incidence je obvykle dávána do pomûru k velikosti exponované populace ve studovaném období, napfi. jako roãní incidence novû hlá‰en˘ch zhoubn˘ch nádorÛ na 10 000 obyvatel âR. Viz téÏ prevalence. Indikátor specifick˘ (angl. „tracer“) je stav nebo choroba vybraná pro hodnocení v programech a organizacích, které se snaÏí zmûfiit a ohodnotit v˘sledky a kvalitu péãe. Pfiedpokladem je, Ïe v˘kon a kvalita péãe vztahující se k podmínkám indikátoru nebo choroby jsou typické nebo reprezentativní pro v˘konnost a kvalitu péãe obecnû poskytované. Indikátory zdravotní péče – jedná se o ukazatele, podle kter˘ch jsou hodno-
497
Přehledy-názory-diskuse
16 • 5 • 2006
498
Àování fyziologick˘ch funkcí. Ke klasifikaci léãiv˘ch látek se pouÏívá ATC klasifikace. Tato klasifikace je sedmimístná a umoÏÀuje identifikaci a tfiídûní informací o léãiv˘ch látkách (ATC/DDD applications, WHO Collaborating Centre for Drug Statistics Metodology). Léãivé pfiípravky (angl. „medicinal products“) jsou produkty získané technologick˘m zpracováním léãiv a pomocn˘ch látek a upravené do urãité lékové formy. Model (angl. „model“) metodologie vûdy, logika: analog, schéma, struktura, znakov˘ systém – urãená ãást pfiírodní nebo sociální reality, v˘tvorÛ lidské kultury, konceptuálnû teoretické tvorby atd. jakoÏto originálu. Tento model (analog) slouÏí k hlub‰ímu poznání originálu, jeho konstrukce a organizace, ale i pfiemûn a jejich podmínek. Z hlediska logiky je metodologie modelu zaloÏena na vztazích izomorfismu a homomorfismu (izomorfní nebo homomorfní zobrazení objektu je jeho modelem). Náklady (angl. „costs“) pfiedstavují hodnotové vyjádfiení v‰ech vstupÛ v˘roby. Pro ekonomické rozhodování firmy o optimálním objemu v˘roby, o cenû a maximálním zisku je dÛleÏitá klasifikace nákladÛ podle jejich vztahu k objemu produkce. Ochota platit (angl. „willingness to pay = WTP“) je maximální suma penûz, kterou je jednotlivec pfiipraven zaplatit, aby si zajistil proponovanou míru zdravotní péãe. Pojem (angl. „term, name“) je entita (viz entita) umoÏÀující zobrazení skuteãnosti v my‰lení. Potenciální v˘znam jazykov˘ch v˘razÛ, které objektivnû (na rozdíl od pfiedstav) umoÏÀují identifikovat objekty (v nej‰ir‰ím slova smyslu). Politika (angl. „policy“) je prÛbûh nebo metoda akce vybraná z moÏn˘ch alternativ s cílem poskytovat urãit˘ postup a urãovat souãasná i budoucí rozhodování. Pravidlo (angl. “term, rule, name etc.”) lat. regula = vodítko, modus – zpÛsob; formace, pomocí nichÏ se vytváfiejí slova a vûty (viz logika). Preference (angl. „preference“) je mírou uÏiteãnosti specifické úrovnû zdravotního stavu nebo specifického v˘sledku léãby; rÛzné stupnû zdravotního stavu nejsou pouze pofiadovû fiazeny, vztahy mezi nimi lze kvantifikovat. Prevalence (angl. „prevalence“) je poãet existujících nemocí ãi zdravotních problémÛ ve vybrané populaci k urãitému datu. Viz téÏ incidence. Proces hodnocení zdravotnické technologie (angl. „health technology assessment“) je proces kritického hodnocení, kter˘m je posuzován pfiedloÏen˘ (dostupn˘) dÛkaz o efektivitû (klinické i nákladové) urãité intervence tak, aby závûry o povaze a moÏné úloze dané intervence (v jejím rámci léãiv˘ch látek a je obsahujících léãi-
v˘ch pfiípravkÛ, zdravotnick˘ch prostfiedkÛ, diagnostick˘ch. a terapeutick˘ch postupÛ) byly vztaÏeny k jejímu moÏnému pouÏití (napfiíklad ke stanovení úhrady pfii kategorizaci). Program (angl. „programme“) je soustava operací, akcí a aktivit urãen˘ch k vyvolání urãit˘ch Ïádoucích v˘sledkÛ, napfi. program zdravotní péãe (ale i poskytování sociálních sluÏeb, v˘chova). QALY = rok Ïivota vztaÏen˘ k jeho kvalitû (angl. „quality-adjusted life year“ = QALY) je univerzální míra zdravotního v˘sledku pouÏitelná u v‰ech individuí a v‰ech nemocí, a tím umoÏÀující srovnání napfiíã nemocemi i napfiíã programy. QALY kombinuje jednoduch˘m zpÛsobem pfiírÛstky ãi ztráty z hlediska kvantity Ïivota (mortalita) a kvality Ïivota (morbidita). Racionální farmakoterapie (angl. „rational pharmacotherapy“) je koncepce definující principy, zásady a pravidla v˘bûru, pouÏívání a hodnocení farmakoterapeutick˘ch intervencí s cílem zavádût úãinnou (efektivní), bezpeãnou, ale i úspornou (nákladovû efektivní) farmakoterapii. Principy racionální farmakoterapie: – princip implementace zásad medicíny zaloÏené na dÛkazech – princip pouÏívání vûrohodn˘ch (validních) informací – princip implementace národní lékové politiky – princip efektivního hodnocení a rozhodování – princip kontinuální edukace zdravotníkÛ i pacientÛ. Principy úãinné, bezpeãné, ale i úsporné farmakoterapie: – princip terapeutické intervence – princip pfiístupu orientovaného na pacienta a jeho nemoc, problémy s tím spojené – princip vûdeckého a transparentního v˘bûru léãiv˘ch látek – princip porovnávání intervencí a urãování priorit – princip monitorování a hodnocení farmakoterapeutické intervence. Rozhodovací proces (angl. „decisionmaking process“) je proces posuzující programy, politiky, terapeutické intervence, zahrnující zdravotnické technologie (napfi. program kvality péãe, léková politika, hodnocení zdravotnické technologie, napfi. v rámci procesu kategorizace). Souãástí rozhodovacího procesu je proces hodocení. Proces hodnocení je proces, kter˘m je hodnocen pfiedloÏen˘ (dostupn˘) dÛkaz takov˘m zpÛsobem, aby závûry o povaze a moÏné úloze urãité intervence (v jejím rámci léãiva, postupu nebo procesu) byly vztaÏeny k jejímu moÏnému pouÏití (její úhradû).
Základní terminologie ve farmakoekonomice a farmakoterapii
To zahrnuje hodnocení nejen inovativních metod (tj. zcela nov˘ch léãiv˘ch látek a je obsahujících léãiv˘ch pfiípravkÛ, postupÛ), ale i jejich hodnocení v kontextu se stávajícími metodami v klinické praxi jiÏ dostupn˘mi. Kroky rozhodovací anal˘zy: – urãit klinické v˘chodisko, poãáteãní bod, poloÏit správnou otázku; – definovat terapeutickou intervenci, moÏné alternativní postupy ãi aktivity, tj. stanovení diagnostick˘ch a prognostick˘ch testÛ, terapeutické intervence; – vypracovat seznam pravdûpodobn˘ch událostí, tj. v˘sledky testÛ, popis klinického stavu v rÛzn˘ch ãasov˘ch bodech; – identifikovat a definovat v˘sledky, v˘sledné ukazatele ãi mûfiítka, jeÏ nás zajímají; – pfiifiadit numerické hodnoty pravdûpodobnostem a v˘sledn˘m ukazatelÛm; – zkombinovat, resp. zpûtnû sloÏit kvantitativnû kaÏdou komponentu rozhodovacího stromu; – vybrat strategii v rámci maxima oãekávan˘ch hodnot – hodnot s nejvût‰í uÏiteãností; – provést anal˘zu senzitivity nebo anal˘zu „co kdyÏ“. Slovo (angl. „word“) (lingvistika) je jazyková jednotka nesoucí urãitou informaci. TéÏ informace, sdûlení, zpráva (informatika) je v˘znam pfiifiazen˘ obrazÛm, údajÛm a z nich utvofien˘m vy‰‰ím celkÛm. Informace pfiedstavuje míru uspofiádanosti systémÛ na rozdíl od entropie, tj. míry neuspofiádanosti. Informace se v souãasnosti fiadí vedle materiálov˘ch, energetick˘ch a finanãních zdrojÛ k hlavním faktorÛm podmiÀujícím pokrok ve v‰ech oborech lidské ãinnosti. Nejmen‰í informaãní jednotkou je bit. Standard (angl. „standard“) je definován jako kritérium stanovené autoritou nebo v‰eobecné stanovisko jako pravidlo pro mûfiení kvality, hodnoty a rozsahu. Exaktní definice podmínek (zejména ekonomick˘ch); k doporuãenému postupu se pfiipojí mûfiitelná kritéria a indikátory kvality a efektivity, standard je pak moÏno zapojit do systému mûfiení kvality, vyuÏít jej pfii posuzování ekonomick˘ch aspektÛ péãe a pfii stanovení formy a v˘‰e úhrady péãe. âesky a naprosto simplexnû fieãeno: standard je „ufinancovateln˘“ doporuãen˘ postup (viz doporučený postup). Tento pohled plátce je legitimní, závisí ov‰em na kvalitû rozhodovacího procesu plátce. To znamená, jak a na základû ãeho se rozhoduje pfii distribuci (alokaci) zdrojÛ. Terapeutická úãinnost léãivé látky, resp. léãivého pfiípravku (angl. „effectiveness“) je vlastnost léãivé látky ãi léãivého pfiípravku vyvolávat Ïádoucí úãinek i v podmínkách bûÏné klinické praxe, napfi. bûÏnû a pravidelnû dosahovan˘ úãinek prakticky u v‰ech nemocn˘ch.
16 • 5 • 2006
Zdravotní technologie (angl. „health technology“) pfiedstavuje ve‰keré intervence a aplikace znalostí uÏívané poskytovateli zdravotní péãe i cel˘m zdravotním systémem v celém rozsahu poskytované péãe: primární prevence, ãasná detekce chorobn˘ch stavÛ i rizikov˘ch faktorÛ, diagnostika, léãba, rehabilitace a paliativní péãe. Zdravotnické technologie zahrnují laboratornû diagnostické postupy, terapeutické postupy, léãivé pfiípravky, prostfiedky zdravotnické techniky, informaãní technologie a organizaãní a podpÛrné systémy s urãit˘m vztahem k poskytování zdravotní péãe. Zodpovûdnost (angl. “accountability”) je vlastnost ãi schopnost vyvíjet své aktivity trvale udrÏiteln˘m zpÛsobem, kter˘ splÀuje etická, právní, komerãní i vefiejná oãekávání stanovená spoleãností.
[1] Bourek A. Programy kvality a standardy léãebn˘ch postupÛ. Verlag DashŒfer, Praha, 2001.
Review 12. Agency for Healthcare Research and Quality. April 2006.
[2] Clinical Epidemiology Glossary. Evidence Based Medicine Tool Kit. Dostupné na: http://www.med. ualberta.ca/ebm/
[5] Guide for Guidelines. A guide for clinical guideline development. International Diabetes Federation, 2003.
[9] Sechser T, Filip K. Akutní problémy farmakoterapeutické praxe. V˘sledky, „outcomes", mûfiítka, v˘sledné ukazatele. 4. ãást. Remedia 2005; 15: 545–547.
[3] Filip K, Sechser T. Aktuální problémy farmakoterapeutické praxe – Doporuãené postupy, guidelines, standardy. 3. ãást. Remedia, 2005; 15: 433-434.
[6] Health care cost, duality, and outcomes. ISPOR Book of Terms. 2. vyd. 2003.
Přehledy-názory-diskuse
nek s vynaloÏením pfiijateln˘ch nákladÛ. Úãinnost léãivé látky (angl. „efficacy“) je vlastnost léãivé látky vyvolat Ïádoucí úãinek, av‰ak v ideálních podmínkách, napfi. prokázan˘ úãinek v podmínkách napfi. klinické studie s dÛrazem na v˘zkumn˘ aspekt. UÏitek (angl. „utility“) je uÏiteãnost (úãelnost, prospû‰nost), tedy míra uÏiteãnosti specifické úrovnû zdravotního stavu nebo specifick˘ch v˘sledkÛ lékafiské péãe. V˘sledky (angl. „outcomes“). V˘sledky, resp. v˘sledné ukazatele nebo mûfiítka jsou specifikace parametrÛ, které klinick˘ v˘zkum i praxe pouÏívá k hodnocení v‰ech typÛ farmakoterapeutick˘ch intervencí. V˘sledky (v˘stupy, pfiínosy) mohou b˘t klinické, ekonomické, zprostfiedkované pacientem (vãetnû kvality Ïivota) = patients reported outcomes.
Navrhovaná kritéria pro identifikaci terapeutické úãinnosti na rozdíl od „akademické“ úãinnosti v klinick˘ch studiích (AHQR): 1. populace pacientÛ v primární péãi; 2. ménû pfiísná zafiazovací kritéria; 3. zdravotní v˘sledky, v˘sledné parametry. 4. dlouhodobá studie, klinicky relevantní terapeutické modality; 5. zhodnocení neÏádoucích úãinkÛ; 6. patfiiãná velikost souboru pro urãení minimálnû dÛleÏitého rozdílu oproti úhlu pohledu pacienta; 7. anal˘za pacientÛ „zvaÏovan˘ch (zam˘‰len˘ch) k léãbû“. Termín (angl. „term“) viz pojem. Nákladová efektivita (angl. „cost-effectiveness, resp. „efficiency“) (eficience) je nákladová efektivita léãivého pfiípravku, tedy jeho vlastnost dosáhnout Ïádoucí úãiLiteratura
[4] Gartlehner G, Hansen RA, Nissman D, et al. Criteria for Distinguishing Effectiveness From Efficacy Trials in Systematic Reviews. Technical
[7] Pharmacoepidemiogy. Ed. Brian, L. Strom. Wiley, Chichester, 1994. [8] Sechser T. Farmakoekonomika a klinická farmakologie. Postgrad Med 2002; 4: 331–335.
[10] Sechser T, Horká R, Filip K. Racionální farmakoterapie. Principy úãinné, bezpeãné a úsporné farmakoterapie. Remedia 2006. V tisku. [11] Shalock, RL. Outcome-Based Evaluation. 2. vyd. Kluwer Academic/Plenum Publishers, New York 2001. [12] Tools for decision analysis 2006. Dostupné na: http://home.ubalt.edu/ntsbarsh/opre640a/partIX.htm
Základní terminologie ve farmakoekonomice a farmakoterapii
499
