Van kosten tot effecten

Van kosten tot effecten

VKE_FM.indd 1

7/14/10 1:56:56 AM

VKE_FM.indd 2

7/14/10 1:56:56 AM

Van kosten tot effecten Een handleiding voor economische evaluatiestudies in de gezondheidszorg

redactie Maureen Rutten-van Mölken Carin Uyl-de Groot Frans Rutten met medewerking van Maiwenn Al Esther de Bekker-Grob Han Bleichrodt Werner Brouwer Jan van Busschbach Marie-Louise Essink-Bot Leona Hakkaart-Van Roijen Martin van Ineveld Marc Koopmanschap Ken Redekop Elly Stolk Pepijn Vemer

Tweede, herziene druk

E l s e v i e r ge z o n dhe idsz o r g, A m st e rda m

VKE_FM.indd 3

7/14/10 1:56:56 AM

Eerste druk, eerste t/m vijfde oplage, Elsevier gezondheidszorg, Maarssen 2000-2009 Tweede, geheel herziene druk, Amsterdam 2010 © Elsevier gezondheidszorg, Amsterdam 2010 Omslagontwerp: Mariël Lam bno, ‘s‑Hertogenbosch Basisontwerp binnenwerk: Martin Majoor, Arnhem Elsevier gezondheidszorg is een imprint van Reed Business bv, Postbus 152, 1000 AD Amsterdam. Aan de totstandkoming van deze uitgave is de uiterste zorg besteed. Voor informatie die nochtans onvolledig of onjuist is opgenomen, aanvaarden auteur(s), redactie en uitgever geen aansprakelijkheid. Voor eventuele verbeteringen van de opgenomen gegevens houden zij zich gaarne aanbevolen. Waar dit mogelijk was, is aan auteursrechtelijke verplichtingen voldaan. Wij verzoeken eenieder die meent aanspraken te kunnen ontlenen aan in dit boek opgenomen teksten en afbeeldingen, zich in verbinding te stellen met de uitgever. Behoudens de in of krachtens de Auteurswet van 1912 gestelde uitzonderingen mag niets uit deze uitgave worden verveelvoudigd, opgeslagen in een geautomatiseerd gegevensbestand, of openbaar gemaakt, in enige vorm of op enige wijze, hetzij elektronisch, mechanisch, door fotokopieën, opnamen of op enige andere manier, zonder voorafgaande schriftelijke toestemming van de uitgever. Voor zover het maken van reprografische verveelvoudigingen uit deze uitgave is toegestaan op grond van artikel 16 h Auteurswet 1912, dient men de daarvoor wettelijk verschuldigde vergoedingen te voldoen aan de Stichting Reprorecht (Postbus 3051, 2130 KB Hoofddorp, www.reprorecht.nl). Voor het overnemen van (een) gedeelte(n) uit deze uitgave in bloemlezingen, readers en andere compilatiewerken (artikel 16 Auteurswet 1912) kan men zich wenden tot de Stichting PRO (Stichting Publicatie- en Reproductierechten Organisatie, Postbus 3060, 2130 KB Hoofddorp, www.cedar.nl/pro). Voor het overnemen van (een) gedeelte(n) van deze uitgave ten behoeve van commerciële doeleinden dient men zich te wenden tot de uitgever. ISBN 978 90 352 3187 0 NUR 882

VKE_FM.indd 4

7/14/10 1:56:56 AM

Medewerkers

Dr. M.J. Al Maiwenn Al studeerde wiskunde in Leiden. Sinds 1992 is zij als senior onderzoeker werkzaam bij het institute for Medical Technology Assessment (iMTA). Van 1996 tot 1999 verrichtte zij onderzoek in het kader van het Pfizer Health ­Economic Fellowship. In 2001 promoveerde zij op onderzoek naar omgaan met onzekerheid in economische evaluaties. Dit onderwerp is, samen met modelleren, nog steeds speerpunt van haar onderzoek. Samen met Ben van Hout ­ontwikkelde Maiwenn de acceptability curve, een inmiddels standaardmethode om de onzekerheid rond de kosteneffectiviteitsratio te beschrijven. Sinds 2008 is zij lid van de Commissie Farmaceutische Hulp (CFH) van het College voor Zorgverzekeringen. Dr. E. de Bekker-Grob Esther de Bekker-Grob (1978) is sinds 2005 werkzaam als wetenschappelijk onderzoeker/gezondheidseconoom op de afdeling maatschappelijke gezondheidszorg van het Erasmus MC, Universitair Medisch Centrum Rotterdam. Zij promoveerde in 2009 aan de Erasmus Universiteit Rotterdam op het proefschrift Discrete choice experiments in health care: theory and applications. Haar aandachtsgebied omvat zowel economische evaluaties van als preferentiemetingen voor medische interventies. Prof.dr. H. Bleichrodt Han Bleichrodt is hoogleraar gedragseconomie aan de Erasmus Universiteit. Hij studeerde economie aan de Erasmus Universiteit Rotterdam (specialisatie theoretische economie) en aan de Universiteit van York (specialisatie gezondheidseconomie). In 1996 promoveerde hij op een onderzoek naar de methodologie van utiliteitsmeting in de gezondheidszorg. Zijn onderzoek richt zich op de waardering van gezondheid, vooral op de vraag hoe mensen omgaan met tijd en onzekerheid.

VKE_FM.indd 5

7/14/10 1:56:56 AM

Prof.dr. W.B.F. Brouwer Werner Brouwer is hoogleraar economische evaluatie en gezondheidszorgbeleid aan de Erasmus Universiteit Rotterdam. Hij studeerde algemene economie aan dezelfde universiteit (specialisatie micro-economie). In 1996 trad hij in dienst van het instituut voor Beleid en Management in de Gezondheidszorg. Daar promoveerde hij in 1999 op een onderzoek naar de methodologie van economische evaluaties in de zorg. Dat thema en tevens de link tussen economische evaluaties en gezondheidszorgbeleid staan centraal in zijn onderzoek. Prof.dr. J.J. van Busschbach Jan van Busschbach is hoogleraar kwaliteit van leven en (ad interim) afdelingshoofd van de afdeling Medische Psychologie & Psychotherapie van het Erasmus MC. Daarnaast is hij hoofd van het Viersprong Institute for studies on Personality Disorders (VISPD) en voorzitter van de internationale stichting EuroQoL Group. Hij studeerde psychologie in Utrecht en promoveerde op het proefschrift De validiteit van QALYs aan de Erasmus Universiteit. Zijn onderzoek richt zich op het begrijpen en inzichtelijk maken van argumenten die gebruikt worden bij vergoedingsbesluiten, vooral wanneer daarbij kwaliteit van leven een rol speelt. Dr. M.L. Essink-Bot Marie-Louise Essink-Bot, sociaal-geneeskundige en epidemioloog, is universitair hoofddocent public health in het AMC, Universiteit van Amsterdam. Zij promoveerde in 1995 aan de Erasmus Universiteit Rotterdam op een proefschrift over het meten van kwaliteit van leven effecten van ziekte en zorg. In 2008-2009 was zij editor van het internationale tijdschrift Quality of life research. Zij is expert op het gebied van kwaliteit van leven en andere ‘patientreported outcomes’ bij (kanker)screening. Haar huidige onderzoek richt zich op kwaliteit van zorg in relatie tot diversiteit (naar etnische achtergrond, health literacy, e.a.) Dr. L. Hakkaart-van Roijen Leona Hakkaart-van Roijen is universitair hoofddocent gezondheidseconomie aan de Erasmus Universiteit Rotterdam. Zij is gepromoveerd op kosten van ziekten en het meten en waarderen van productiviteitsverliezen. Zij is een deskundige op het gebied van economische evaluaties met een specialisatie op het terrein van de geestelijke gezondheidszorg en jeugdzorg. Bovendien is zij als economische expert betrokken geweest bij verscheidene richtlijnen. Zij is lid van het bestuur van de Nederlandse Vereniging voor Technology Assessment in de Gezondheidszorg (NVTAG).

VKE_FM.indd 6

7/14/10 1:56:56 AM

Drs. B.M. van Ineveld Martin van Ineveld is universitair docent en senior onderzoeker bij de studierichting beleid en management gezondheidszorg van de Erasmus Universiteit Rotterdam. Hij is afgestudeerd als algemeen econometrist aan de Katholieke Universiteit Brabant (1978) en begon zijn loopbaan bij het Nederlands Economisch Instituut op het terrein van transport, energie en milieu. Vanaf 1987 is hij werkzaam op de Erasmus Universiteit Rotterdam, eerst als wetenschappelijk onderzoeker bij het iMGZ voor het project de kosteneffectiviteit van borstkankerscreening. Tot op heden maakt hij deel uit van het Landelijk Evaluatieteam voor bevolkingsonderzoek naar Borstkanker (LETB) dat de borstkankerscreening in Nederland monitort. Hij is lid van de EWAR (Economisch Weterschappelijke adviesraad) van DBC-Onderhoud. Momenteel doceert hij bedrijfseconomie van de gezondheidszorg. Zijn onderzoeksprojecten hebben betrekking op kosteneffectiviteit, bekostiging en kostenkwaliteit in de gezondheidszorg. Dr. M.A. Koopmanschap Marc Koopmanschap (1961) is universitair hoofddocent gezondheidseconomie aan de Erasmus Universiteit Rotterdam. Hij is gespecialiseerd in methodologische en praktische aspecten van economische evaluaties van de gezondheidszorg. Wereldwijd is hij een van de experts op het gebied van productiviteitskosten in relatie tot gezondheid en de economische aspecten van informele zorg. Daarnaast doet hij onderzoek naar vergrijzing en zorgkosten, en naar de wijze waarop beleidsmakers economische evaluatiestudies vertalen naar vergoedingsbeleid. Hij is lid van de commissie ‘Effecten en kosten van het programma ‘Doelmatigheid’ van ZonMw. Dr. W.K. Redekop Ken Redekop is sinds 1997 senior onderzoeker bij het iMTA. Zijn pad richting de MTA-wereld was ongebruikelijk, met opleidingen in de biopsychologie (McGill, Montreal), epidemiologie (UCLA, Los Angeles) en klinische epidemiologie (University of British Columbia, Vancouver). Over de afgelopen twaalf jaar heeft hij diverse economische evaluaties en methodologische studies uitgevoerd, voornamelijk op het gebied van diabetes en cardiovasculaire ziekten. Zijn projecten op dit moment richten zich voornamelijk op ‘vroege evaluaties’ van nieuwe technologieën zoals genomics. Hiervoor worden ziekte- en behandelmodellen gebouwd en gebruikt om de verdere ontwikkeling van deze technologieën te faciliteren. Prof.dr. F.F.H. Rutten Frans Rutten (econometrist) is sinds 1982 hoogleraar economie van de gezondheidszorg. Van 2002 tot 2007 was hij voorzitter van het instituut Beleid Management Gezondheidszorg (iBMG) van de Erasmus Universiteit Rotterdam.

VKE_FM.indd 7

7/14/10 1:56:56 AM

In 1988 heeft hij het institute for Medical Technology Assessment (iMTA) opgericht, waarvan hij twaalf jaar directeur is geweest en waaraan hij nog steeds verbonden is. In 2001-2002 was hij president van de international Health Economics Association en in 1999 organiseerde hij samen met collega’s van het iBMG het wereldcongres gezondheidseconomie. Hij heeft jarenlange ervaring in het geven van onderwijs, eerst aan de Rijksuniversiteit Maastricht en later aan de Erasmus Universiteit Rotterdam. Hij heeft meer dan 250 artikelen in internationale tijdschriften gepubliceerd en een groot aantal boeken geschreven. Zijn belangrijkste aandachtsgebied in het onderzoek is de kosteneffectiviteitsanalyse van medische technologieën. Dr. M.P.M.H. Rutten-van Mölken Maureen Rutten-van Mölken is universitair hoofddocent economie van de gezondheidszorg aan het instituut Beleid en Management Gezondheidszorg (iBMG) van de Erasmus Universiteit Rotterdam. Tevens is zij mededirecteur van het iMTA. Zij werkt sinds 1996 aan de Erasmus Universiteit. Daarvoor was ze universitair docent bij de vakgroep economie van de gezondheidszorg aan de Universiteit van Maastricht. Aan deze universiteit is ze opgeleid als gezondheidswetenschapper (specialisatie beleid en beheer van gezondheidszorgvoorzieningen). Zij volgde aanvullende training in epidemiologie en gezondheidseconomie. In 1994 promoveerde ze aan de Universiteit van Maastricht op een proefschrift over methodologische aspecten van economische evaluaties van farmacotherapie bij astma en COPD. Haar aandachtsgebied omvat zowel de modelmatige als empirische economische evaluaties van zorginnovaties voor chronische ziekten, waaronder longziekten. Ze is lid van de commissie ‘Implementatie’ van het programma ‘Doelmatigheid’ van ZonMw en lid van de Wetenschappelijke Adviesraad van het Astma Fonds. Dr. E.A. Stolk Elly Stolk is universitair docent gezondheidseconomie en verdelingsvraagstukken aan het iBMG en het iMTA van de Erasmus Universiteit Rotterdam. Zij studeerde gezondheidswetenschappen aan de Universiteit van Maastricht. In 2005 promoveerde ze op een onderzoek naar de integratie van economische overwegingen en rechtvaardigheidsopvattingen bij verdelingsvraagstukken in de gezondheidszorg. Haar onderzoek richt zich op de waardering van gezondheid en gezondheidszorgvoorzieningen en op beleidsvraagstukken rondom vergoedingen. Prof.dr. C.A. Uyl-de Groot Carin Uyl-de Groot studeerde beleid en management gezondheidszorg aan de Erasmus Universiteit Rotterdam. Vanaf maart 1990 is zij werkzaam bij het iMTA

VKE_FM.indd 8

7/14/10 1:56:56 AM

en het iBMG van de Erasmus Universiteit Rotterdam. Zij promoveerde in 1995 op kosteneffectiviteitsanalyses van kankerbehandelingen. Vanaf 1994 is zij programmaleider kankerstudies. Haar voornaamste interesses gaan uit naar diagnostische en therapeutische technologieën, economische studies verbonden met klinische studies, modelleren, kosten, kwaliteit van leven, beleidsvraagstukken rondom vergoedingen, richtlijnen, methodologische onderwerpen en implementatie, in het bijzonder op het gebied van kanker. Vanaf 2000 tot heden is zij directeur van het iMTA. Sinds november 2005 is zij hoogleraar health technology asssessment. Drs. P. Vemer Pepijn Vemer studeerde econometrie aan de Rijksuniversiteit Groningen. Hij studeerde af op tijdreeksmodellen voor medicijnen die uit patent gaan, geschreven tijdens een stage bij IMS Health in Plymouth Meeting (PA, USA). Terug in Nederland heeft hij gewerkt bij Agis Zorgverzekeringen en het adviesbureau APE in Den Haag. Sinds februari 2008 werkt hij als wetenschappelijk onderzoeker bij iMTA. Zijn voornaamste interesse is de ‘transferability’ (vertaalbaarheid) van kosteneffectiviteitsuitkomsten van het ene land naar het andere. Verder doet hij advies- en onderzoekswerk op gezondheidseconomisch gebied voor diverse opdrachtgevers en methodologisch onderzoek naar datasynthese. Naast zijn werk is hij betrokken bij de Nederlandse tak van Toastmasters, die zijn leden helpt om betere sprekers en leiders te worden.

VKE_FM.indd 9

7/14/10 1:56:56 AM

VKE_FM.indd 10

7/14/10 1:56:56 AM

Voorwoord

Voorwoord bij de tweede druk Voor u ligt de tweede, geheel herziene druk van het leerboek Van kosten tot effecten: een handleiding voor economische evaluatiestudies in de gezondheidszorg. Niet alleen de titel en de redactie zijn gewijzigd, maar ook de inhoud is grondig herzien. Bestaande hoofdstukken zijn geactualiseerd en er is een nieuw hoofdstuk ‘Verder kijken dan de QALY’ toegevoegd. In de QALY kunnen immers niet alle relevante uitkomstmaten worden samengevat. Bovendien beperken de effecten van bepaalde zorginterventies zich niet alleen tot patiënten maar zijn ook anderen, zoals mantelzorgers, betrokken. In de tien jaar die zijn verstreken sinds het verschijnen van de eerste druk, heeft het economisch evaluatieonderzoek een grote ontwikkeling doorgemaakt. Waren de analyses voorheen vooral deterministisch, het is nu gemeengoed om de onzekerheid rond de kosteneffectiviteit weer te geven in acceptability curves. Verder heeft een nieuw type analyse, de value-of-informationanalyse, zijn intrede gedaan in dit vakgebied. Onderwerpen als de ‘waarde van een QALY’ en ‘transferability’ zijn sterk in de belangstelling komen te staan en op het terrein van het waarderende kwaliteit-­ van-levenonderzoek is veel nieuwe kennis beschikbaar gekomen. We hebben ons best gedaan om deze nieuwe ontwikkelingen in dit boek zo goed mogelijk uit te leggen, zonder dat het voor de beginnende onderzoeker te ingewikkeld wordt. We bedanken daarvoor ook de nieuwe auteurs: Esther de Bekker-Grob, Leona Hakkaartvan Roijen, M ­ artin van ­Ineveld, Ken Redekop, Elly Stolk en Pepijn Vemer. Nog steeds bestaat onze doelgroep uit onderzoekers, studenten van universitaire en hbo-opleidingen en zij die beleidsverantwoordelijkheid dragen in de gezondheidszorg. Deze laatste doelgroep is belangrijk, want we hebben de afgelopen jaren kunnen zien dat de kosteneffectiviteit van een interventie een steeds belangrijkere rol is gaan spelen in de besluitvorming over opname van interventies in het basispakket van de ziektekostenverzekering. Bij correcties en wijzigingen is dankbaar gebruikgemaakt van de suggesties van onderzoekers, studenten, docenten en andere gebruikers van dit boek. We zijn hen daarvoor zeer erkentelijk. Graag nodigen wij de lezers en gebruikers wederom uit om suggesties en commentaar op deze herziene druk aan ons kenbaar te maken. Maureen Rutten-van Mölken Carin Uyl-de Groot Frans Rutten

VKE_FM.indd 11

7/14/10 1:56:56 AM

Voorwoord bij de eerste druk Voor u ligt het boek Van kosten tot effecten: een handleiding voor evaluatiestudies in de ge­zondheidszorg. De feestelijke aanleiding tot het schrijven van dit boek was het feit dat het iMTA, dat in 1988 werd opgericht, al meer dan tien jaar actief is op het terrein van econo­misch evaluatieonderzoek in Nederland. Bovendien was er sinds het verschijnen van het boek Kostenberekening bij gezondheidszorgonderzoek. Richtlijnen voor de praktijk (beter be­kend als het grijze STG-boekje) geen boek meer verschenen met richtlijnen voor econo­misch evaluatieonderzoek in Nederland. Wij merkten dat er behoefte was aan een update en uitbreiding van dat boek. Dit boek is bedoeld als handleiding voor de uitvoering van economisch evaluatieonderzoek in de gezondheidszorg. Alle stappen die doorlopen moe­ten worden bij de opzet, uitvoering en interpretatie van een dergelijk onderzoek, komen aan bod. Het boek geeft zowel richtlijnen voor de berekening van kosten als voor het me­ten en waarderen van effecten. De hoofdstukken over kostenberekening sluiten aan bij de Handleiding voor Kostenonderzoek die het iMTA in opdracht van het College voor Zorg­verzekeringen heeft geschreven. Verder bevat het boek hoofdstukken over relatief ‘jonge’ onderwerpen als de kosteneffectiviteit van diagnostiek, modellering en multinationale kosteneffectiviteitsstudies. Omdat de methodiek op deze terreinen nog niet zo ver uitge­kristalliseerd is als op andere terreinen, zijn de richtlijnen in deze hoofdstukken noodza­kelijkerwijs globaler. Alle hoofdstukken, op het eerste en laatste na, bevatten richtlijnen. Dit is gedaan om een impuls te geven aan verdergaande standaardisering binnen het economisch evaluatie­onderzoek, teneinde de vergelijkbaarheid van resultaten en het gebruik ervan voor beleid te bevorderen. De richtlijnen moeten gezien worden als aanbevelingen en niet meer dan dat. Creatieve onderzoekers hebben alle ruimte om naar eigen inzicht en met onderbou­wing van de richtlijnen af te wijken. Het boek is in de eerste plaats geschreven voor onderzoekers en studenten, maar ook goed toegankelijk voor degenen die in de prakrijk van de zorg werkzaam zijn of beleidsverantwoordelijkheid dragen en die economische inzichten in hun werk willen integreren. We hopen dat dit boek in een behoefte voorziet en een bruikbare gids wordt voor eenieder die zich, in welke zin dan ook, bezighoudt met economisch evaluatieonderzoek in de gezondheidszorg.

Dankwoord Wij zijn het ministerie van Volksgezondheid, Welzijn en Sport erkentelijk voor de finan­ciële ondersteuning bij de totstandkoming van dit boek in het kader van het project ‘Ont­wikkeling van Richtlijnen op Basis van Informatie over Kosteneffectiviteit’. Maureen Rutten-van Mölken Yan van Busschbach Frans Rutten

VKE_FM.indd 12

7/14/10 1:56:56 AM

Inhoud

1 Historische ontwikkeling  17 Frans Rutten 1.1 Inleiding  17 1.2 Ontwikkelingen vanuit het beleid  18 1.3 HTA-onderzoek in Nederland  20 1.4 Conclusie  21

2 Uitgangspunten en opzet van economisch evaluatieonderzoek  23 Carin Uyl-de Groot, Maureen Rutten-van Mölken 2.1 Inleiding  23 2.2 Theoretische grondslag van economische evaluatie  24 2.3 Definiëring, doel en vormen van een economische evaluatie  26 2.4 Onderzoeksopzet  29 2.5 Kosteneffectiviteitsanalyse  33 2.6 Vergelijken van kosten en effecten  37 2.7 Experimentele klinische studies versus uitkomstenonderzoek in de dagelijkse praktijk  42 2.8 Economische evaluatie en de noodzaak van modellen  45 2.9 Kritische beoordeling van een economische evaluatie  46 2.10 Conclusie  48

3 Directe kosten van gezondheidszorg  51 Frans Rutten, Marc Koopmanschap en Martin van Ineveld 3.1 Inleiding  51 3.2 Definitie, perspectief en tijdshorizon  52 3.3 De identificatie van kosteneenheden  53 3.4 De meting van volumina  55 3.5 De waardering van kosten  58 3.6 Overige praktische problemen en aanbevelingen  62

VKE_FM.indd 13

7/14/10 1:56:56 AM

4 Overige kosten binnen en buiten de gezondheidszorg  67 Werner Brouwer en Marc Koopmanschap 4.1 Inleiding  67 4.2 Kostenindeling  67 4.3 Directe niet-medische kosten  70 4.4 Indirecte niet-medische kosten  80 4.5 Kosten in overige maatschappelijke sectoren  89 4.6 Indirecte medische kosten: kosten in gewonnen levensjaren  90 4.7 Voornaamste aanbevelingen  93

5 Beschrijvend kwaliteit-van-levenonderzoek  99 Marie-Louise Essink-Bot en Elly Stolk 5.1 Inleiding  99 5.2 Het begrip ‘kwaliteit van leven’ in kosteneffectiviteitsanalyse  99 5.3 Meetinstrumenten voor kwaliteit van leven ten behoeve van kosteneffectiviteitsanalyse  102 5.4 Veelgebruikte generieke meetinstrumenten voor kwaliteit van leven van volwassenen  104 5.5 Een inhoudelijke vergelijking van de generieke meetinstrumenten  106 5.6 Kwaliteit-van-levenmeting bij kinderen  109

6 Waarderend kwaliteit-­van-levenonderzoek  115 Jan van Busschbach en Han Bleichrodt 6.1 Inleiding  115 6.2 Het maatschappelijke perspectief  117 6.3 Hoe maatschappelijke waarderingen te verkrijgen  120 6.4 QALY’s en ethiek  129 6.5 Alternatieven: de pseudo-QALY’s  130 6.6 QALY-analyses naast beschrijvend kwaliteit-van-levenonderzoek  133 6.7 Conclusie  133

7 Verder kijken dan de QALY  139 Elly Stolk en Esther de Bekker-Grob 7.1 Inleiding  139 7.2 Waarom verder kijken dan de QALY?  140 7.3 Relevante uitkomstcategorieën naast de QALY  141 7.4 Het meten en waarderen van andere uitkomsten naast gezondheid  144 7.5 Discrete-choice-experimenten  148 7.6 Hoe zijn deze uitkomsten te gebruiken?  154

VKE_FM.indd 14

7/14/10 1:56:56 AM

8 Diagnostiek en economische evaluatie  157 Ken Redekop en Carin Uyl-de Groot 8.1 Inleiding  157 8.2 Rollen van diagnostische tests in het zorgproces  158 8.3 De ‘efficacy’ van een diagnostische test  160 8.4 Van onderscheidend vermogen naar kosteneffectiviteitsanalyse  166 8.5 Beoordeling van de kwaliteit (en relevantie) van diagnostisch onderzoek  172 8.6 Kosten  172

9 Modelleren en omgaan met onzekerheid  177 Maiwenn Al 9.1 Inleiding  177 9.2 Waarom modelleren?  177 9.3 Typen modellen  178 9.4 Validatie  183 9.5 Enkele algemene opmerkingen over modellen  183 9.6 Onzekerheid beschrijven  184 9.7 Gevoeligheidsanalyse  185 9.8 Statistische onzekerheid  188 9.9 Value-of-informationanalyse  195

10 Disconteren  201 Han Bleichrodt en Werner Brouwer 10.1 Inleiding  201 10.2 Disconteren  202 10.3 Het constante disconteringsmodel  203 10.4 Bezwaren tegen constante discontering  203 10.5 Een motivatie voor uniforme discontering  205 10.6 Gedifferentieerd disconteren  208 10.7 Conclusie  211

11 Internationale vertaalbaarheid van kosteneffectiviteit  215 Maureen Rutten-van Mölken en Pepijn Vemer 11.1 Inleiding  215 11.2 Oorzaken van verschillen in kosteneffectiviteit tussen landen  216 11.3 Empirische gegevens over de omvang en oorzaken van verschillen in kosteneffectiviteit  224 11.4 De transferability van kosteneffectiviteit  226

VKE_FM.indd 15

7/14/10 1:56:56 AM

11.5 Besliskundige modellen om te komen tot een landspecifieke kosteneffectiviteitsratio  229 11.6 Analytische benaderingen om te komen tot een landspecifieke kosteneffectiviteitsratio  231 11.7 Keuze van de conversiefactor  237 11.8 Conclusie  241

12 Interpretatie en gebruik van de kosteneffectiviteitsanalyse  247 Frans Rutten, Leona Hakkaart-van Roijen en Elly Stolk 12.1 Inleiding  247 12.2 De interpretatie van een kosteneffectiviteitsratio  247 12.3 Het gebruik van kosteneffectiviteitsanalyses in beleid en praktijk  254 12.4 Richtlijnen  256 12.5 Conclusies  258

Bijlage 1 Overzicht van de richtlijnen per hoofdstuk  261 Register  269

VKE_FM.indd 16

7/14/10 1:56:57 AM

1 Historische ontwikkeling Frans Rutten

1.1 

Inleiding

Nederland was relatief vroeg met het gebruik van informatie uit kosteneffectiviteitsstudies in het gezondheidszorgbeleid en in de praktijk van de zorgverlening. Health Technology Assessment (HTA) en kosteneffectiviteitsanalyse als essentiële onderdelen daarvan kwamen begin jaren tachtig in de belangstelling toen men in beleidskringen (ministerie, Ziekenfondsraad en Gezondheidsraad) gefundeerd wilde besluiten over de invoering van kostbare programma’s als hart- en levertransplantaties en fertiliteitsprogramma’s als IVF (Banta e.a. 1995). Deze discussie leidde betrekkelijk snel tot het uitzetten van een paar grote HTA-onderzoeken. Dit was mede te danken aan het feit dat daarvoor in andere landen al was nagedacht over de methodologie van HTA-onderzoek en ervaring was opgedaan met het toepassen van de resultaten ervan in de praktijk. Leidend daarbij was de Office of Technology Assessment (OTA). Deze instelling, die in de Verenigde Staten was toegevoegd aan het Huis van Afgevaardigden en de Senaat, startte in 1975 een programma om een brede maatschappelijke afweging te maken met betrekking tot gezondheidszorgprogramma’s. Omstreeks diezelfde tijd ontstond er ook in wetenschappelijke kringen, vooral in de Verenigde Staten en in Engeland (Universiteit van York), belangstelling voor dit onderzoeksveld. In de Verenigde Staten werd deze interesse vooral gestuurd vanuit de public-healthtraditie, terwijl in Engeland de economische discipline het initiatief nam om het instrumentarium uit de publieke economie (bijvoorbeeld kosten-batenanalyse) toe te passen op de gezondheidszorg. Nog steeds vinden we deze verschillen in aanpak terug. Waar de ene analist ervoor kiest zo veel mogelijk binnen het raamwerk van de welvaartstheorie te blijven door de voorkeuren van consumenten centraal te stellen, stelt de andere zich meer op vanuit het perspectief van de beleidsmaker, die met een gegeven budget voor gezondheidszorg de totale gezondheidswinst (bijvoorbeeld te meten in het aantal ‘quality adjusted life years’ (QALY’s)) wil maximaliseren (Drummond e.a. 2005).

VKE_Ch01.indd 17

7/10/10 6:37:34 PM

18  v a n

kosten tot effecten

In de volgende paragraaf gaan we in op de beleidsontwikkelingen die tot een programma van kosteneffectiviteitsanalyses hebben geleid. Vervolgens bespreken we de onderzoeksactiviteiten zelf zoals deze zich de afgelopen twintig jaar hebben ontwikkeld. In de laatste paragraaf worden kort de conclusies van dit hoofdstuk weergegeven.

1.2 

O n t w i k k e l i n g e n va n u i t h e t b e l e i d

De impuls voor HTA-onderzoek in Nederland kwam dus voort uit de discussie over de financiering van belangrijke nieuwe gezondheidszorgprogramma’s als hart- en levertransplantaties. Deze discussie vond haar neerslag in het advies van de Ziekenfondsraad (1985), ‘Grenzen aan de groei van het verstrekkingenpakket’. In die context werden aan universitaire onderzoekers opdrachten verleend tot HTA-onderzoeken bij hart- en levertransplantaties (projectleiders Van der Maas en Habbema, Erasmus Universiteit Rotterdam) en in-vitrofertilisatie (projectleider Rutten, Rijksuniversiteit Limburg). De Ziekenfondsraad stelde voor om bij nieuwe kostbare en geavanceerde technologieën systematisch HTA-onderzoek te laten verrichten alvorens een besluit te nemen over de opname van dergelijke nieuwe programma’s in het verstrekkingenpakket. De drie hiervoor genoemde programma’s hebben zeker invloed gehad op de besluitvorming. De gerapporteerde kosteneffectiviteitsratio’s met betrekking tot harttransplantatie (€ 26.200 per gewonnen levensjaar; € 32.700 per QALY) bleken niet extreem hoog, zodat mede op grond daarvan een positief besluit over opneming in het verstrekkingenpakket kon worden genomen. Wegens onzekerheid over de kosteneffectiviteit van levertransplantatie werd een besluit daarover opgeschort tot er nieuwe informatie beschikbaar kwam. Ten slotte werden ook aanbevelingen uit het IVF-rapport in beleid omgezet, bijvoorbeeld de aanbeveling tot het niet meer vergoeden van vierde en verdere pogingen vanwege de ongunstige marginale kosteneffectiviteit. Een andere HTA-rapportage in die periode was die over nationale screening op borstkanker (projectleider Van der Maas, Erasmus Universiteit Rotterdam). Deze heeft in belangrijke mate de beslissing tot invoering van een dergelijk programma en de wijze waarop dat werd vormgegeven gestuurd. Deze vier rapporten waren tevens van groot belang voor de ontwikkeling van deskundigheid en ervaring op het terrein van HTA. De ‘grenzen-aan-de-zorgdiscussie’ werd daarnaast gevoerd in politieke kring en leidde in 1990 tot de instelling van de commissie ‘Keuzen in de zorg’ onder leiding van prof. A.J. Dunning. Deze commissie kwam in haar eindrapport Kiezen en delen (1991) met de bekende ‘trechter van Dunning’, waarvan de ‘doelmatigheidszeef’ de meest concrete aanknopingspunten bood voor een beperking van het verstrekkingenpakket. Een ander invloedrijk rapport, dat in 1991 uitkwam, was dat van de Gezondheidsraad (1991), getiteld Medisch handelen op een tweesprong. Daarin stond niet zozeer de kwestie centraal of een technologie wel of niet kosteneffectief is, maar

VKE_Ch01.indd 18

7/10/10 6:37:34 PM

historische ontwikkeling 

19

eerder of een bepaalde technologie op een kosteneffectieve manier wordt ingezet. Mulder (1997) noemde dit de kanteling van Dunnings trechter: meer doelmatigheid wordt niet zozeer bereikt door de filtering van kostenineffectieve voorzieningen, maar meer door aanscherping van de indicatie voor zorg op microniveau. Daarbij verschuift de verantwoordelijkheid van de politieke besluitvorming weer terug naar het veld. Het in 1999 door minister Borst geïnitieerde programma tot ontwikkeling van richtlijnen voor kosteneffectieve zorg was een duidelijk uitvloeisel van dit beleid (Niessen e.a. 2007). Een andere belangrijke ontwikkeling voor de stimulering van HTA-onderzoek was de instelling, door de departementen verantwoordelijk voor gezondheidszorg en onderwijs en de Ziekenfondsraad, van het zogenoemde fonds ‘Ontwikkelingsgeneeskunde’. Dit fonds van 36 miljoen gulden per jaar werd ingezet voor gezondheidszorgprogramma’s in voornamelijk academische ziekenhuizen, waarvan in een driejarige prospectieve evaluatie de kosteneffectiviteit moest worden vastgesteld. In tien jaar tijd zijn door dit fonds projecten ter waarde van 250 miljoen gulden gefinancierd, waardoor over de kosteneffectiviteit van vele diagnostische en therapeutische programma’s over een breed scala van ziektecategorieën informatie werd gegenereerd. Ook konden door dit programma belangrijke expertise en ervaring bij onderzoeksgroepen worden opgebouwd, vooral op het terrein van prospectief economisch evaluatieonderzoek. Het beheer van dit fonds is in 2000 bij ZonMw komen te liggen en de onderzoeksfinanciering is gecontinueerd binnen het succesvolle programma ‘Doelmatigheidsonderzoek’. Een grote stimulans voor kosteneffectiviteitsonderzoek naar geneesmiddelen (farmaco-economisch onderzoek) vormde het feit, dat het in 2005 voor fabrikanten van nieuwe geneesmiddelen verplicht werd om een farmaco-economische studie te overleggen bij hun aanvraag tot vergoeding vanuit de zorgverzekering. Dit geldt voor fabrikanten die een meerprijs voor hun product willen vanwege aantoonbare voordelen boven bestaande middelen (aanvraag voor de zogenoemde lijst 1B). Dergelijke farmaco-economische studies zijn noodzakelijkerwijs gebaseerd op gecontroleerde studies voorafgaand aan de registratie van het geneesmiddel. Ze bieden daardoor niet meer dan een redelijke voorspelling van de feitelijke kosteneffectiviteit in het dagelijks gebruik na introductie op de markt. Daarom willen beleidsmakers in toenemende mate ook informatie over de kosteneffectiviteit op basis van waarnemingen uit de praktijk van alledag, zogeheten ‘outcomes research’. Dat beleid is in Nederland ingezet voor de dure geneesmiddelen in het ziekenhuis. Dergelijke ‘value based reimbursement systems’ bestaan nu in een groot aantal landen (Drummond e.a. 1999), en dat heeft geleid tot een grote vlucht van het farmaco-economisch onderzoek. Bovendien trachten overheden het algemene ­basispakket van hun nationale gezondheids- of verzekeringsstelsel zo doelmatig mogelijk in te richten en daarbij gebruik te maken van HTA-studies (Schreyögg e.a. 2005).

VKE_Ch01.indd 19

7/10/10 6:37:34 PM

20  v a n

kosten tot effecten

1 . 3  HTA - o n d e r z o e k

in Nederland

De geschiedenis van de ontwikkeling van het onderzoek in Nederland loopt parallel aan de hierboven geschetste ontwikkelingen in het beleid. De eerste economische evaluatiestudie in Nederland is waarschijnlijk die van Bulthuis (1984). Die deed een onderzoek naar kostenminimalisering rond de inzet van cimetidine, een geneesmiddel tegen maagzweren dat volgens hem tot besparing kon leiden door minder maagoperaties. Bulthuis was verbonden aan het Nederlands Economisch Instituut van de Erasmus Universiteit Rotterdam, maar met zijn vertrek werd deze onderzoekslijn gestopt. Elders binnen de Erasmus Universiteit, bij het instituut Maatschappelijke Gezondheidszorg, ontstond ook belangstelling voor HTA-onderzoek. Hier werd onder leiding van Paul van der Maas en Dik Habbema, samen met Frank de Charro van de juridische faculteit, een HTA-programmalijn gestart met als kern de opdrachten van de Ziekenfondsraad tot evaluatie van de hart- en levertransplantatieprogramma’s. De derde belangrijke opdracht van de Ziekenfondsraad, over de evaluatie van in-vitrofertilisatie, ging naar de vakgroep Economie van de Gezondheidszorg in Maastricht, destijds onder leiding van Frans Rutten. Ook daar ontstond een programmalijn, mede omdat het farmaceutisch bedrijf Merck, Sharp & Dohme een belangrijke opdracht gaf voor een kosteneffectiviteitsanalyse van een nieuwe cholesterolverlager (simvastatine). Aanvankelijk werkte men in Rotterdam vooral vanuit sociaal-medische invalshoek, terwijl in Maastricht het economische perspectief domineerde, maar al gauw ontstonden er multidisciplinaire onderzoeksgroepen. In 1988 besloten beide groepen tot bundeling van krachten en werd het institute for Medical Technology Assessment (iMTA) opgericht, dat werd gevestigd aan de Erasmus Universiteit Rotterdam. Vanuit het fonds Ontwikkelingsgeneeskunde werden daarnaast nieuwe programma’s in academische ziekenhuizen gefinancierd, onder voorwaarde dat daarbij ook een kosteneffectiviteitsanalyse plaatsvond. Daardoor ontstond voor alle academische ziekenhuizen de noodzaak om expertise op dit terrein op te bouwen. Dit heeft geleid tot het ontstaan van een aantal HTA-groepen binnen de academische ziekenhuizen of medische faculteiten. Deze voorspoedige ontwikkeling van de Nederlandse HTA-gemeenschap heeft ertoe geleid dat op methodologisch terrein belangrijke bijdragen zijn geleverd. Deze bevinden zich onder meer op het terrein van utiliteitsanalyse, de meting van productiviteitskosten, statistische methoden (gevoeligheidsanalyse en analyse van gecensureerde gegevens), het vertalen van kosteneffectiviteitsinformatie naar een specifieke setting of land, de waardering van vrijwilligerszorg enzovoort. Het is aardig te vermelden dat de auteurs van dit boek daarbij een belangrijke rol hebben gespeeld. Door de toenemende belangstelling van de farmaceutische industrie voor dit onderzoeksterrein is de farmaco-economie tot ontwikkeling gekomen en zijn tegenwoordig naast de universitaire groepen ook commerciële bedrijven op dit onderzoeksterrein actief, vaak vanuit het buitenland maar soms ook van Nederlandse oorsprong (bijv. PharMerit). Daarnaast kennen inmiddels alle belangrijke farmaceutische firma’s een grote afdeling die zich bezighoudt met economische evaluatie, vaak ook met vertakkingen naar de Nederlandse zusterbedrijven. Ook de Nederlandse

VKE_Ch01.indd 20

7/10/10 6:37:34 PM

historische ontwikkeling 

21

­ oepelorganisatie Nefarma houdt zich met het onderwerp HTA bezig en heeft een k aantal rapporten met standpunten over de farmaco-economie uitgebracht, net als de Europese koepelorganisatie (EFPIA). Ten slotte is ook de medische professie geïnteresseerd geraakt in deze vorm van evaluatie, waarbij niet alleen traditioneel wordt gekeken naar effectiviteit, maar ook naar de balans tussen effectiviteit en kosten. Dit wordt geïllustreerd door het toenemende aantal artikelen in de medische literatuur over de kosteneffectiviteit van een diagnostische of therapeutische interventie.

1.4 

Conclusie

Zowel wat betreft het gebruik van HTA-informatie in beleid en praktijk als wat betreft de wetenschappelijke productie op dit terrein, neemt Nederland in Europa een vooraanstaande plaats in. Het beleid met betrekking tot de invoering en vergoeding van nieuwe technologieën wordt steeds meer gevoed vanuit informatie over doelmatigheid. Wanneer in de toekomst samenwerking met de medisch-wetenschappelijke verenigingen in het kader van de ontwikkeling van richtlijnen voor kosteneffectieve zorg wordt geïntensiveerd, kunnen ook in de dagelijkse praktijk van de gezondheidszorg doelmatigheidsoverwegingen nog belangrijker worden. Daarvoor is het wel nodig dat de ontwikkeling van het HTA-terrein doorgaat, bijvoorbeeld door ook goede uitkomstmaten te ontwikkelen voor het ‘assessment’ van interventies in de zorg. En ten slotte zal nog verder onderzoek nodig zijn voor een goede implementatie van HTA-informatie in het beleid, onder meer door onderzoek naar de maatschappelijke waarde van het ‘quality adjusted life year’. Li t e r at u u r Banta HD, Oortwijn WJ, Beekum WT van. The organization of health care technology assessment in the Netherlands. The Hague: Rathenau Institute, 1995. Bulthuis R. Cimetidine and the cost of peptic ulcer in the Netherlands. Eff Health Care 1984;1:297-311. Commissie ‘Keuzen in de zorg’. Kiezen en delen. Rijswijk: Ministerie van WVC, 1991. Drummond M, Dubois D, Garattini L, et al. Current trends in the use of pharmacoeconomics and outcomes research in Europe. Value Health 1999;2:232-2. Drummond MF, O’Brien B, Sculpher MJ. Methods for the economic evaluation of health care programs. Oxford: Oxford University Press, 2005. Gezondheidsraad. Medisch handelen op een tweesprong. Advies nr. 1991/23. ’s-Gravenhage: Gezondheidsraad, 1991. Mulder JH. Terug naar de zorg; Dunning gekanteld. Med Cont 1997;52:1219-20. Niessen LW, Grijseels E, Koopmanschap M, et al. Economic analysis for clinical practice: the case of 31 national consensus guidelines in the Netherlands. J Eval Clin Pract 2007;13:68-78. Schreyögg J, Stargardt T, Velasco-Garrido M, et al. Defining the health benefit basket in nine European countries; evidence from the European Union Health Basket Project. Eur J Health Econ 2005;6:S2-S10. Ziekenfondsraad. Grenzen aan de groei van het verstrekkingenpakket. Nr. 319, april 1985. Amstelveen: Ziekenfondsraad, 1985.

VKE_Ch01.indd 21

7/10/10 6:37:34 PM

VKE_Ch01.indd 22

7/10/10 6:37:34 PM