Ontwikkeling van genezende medicijnen tegen ouderdomsgerelateerde ziekten Ad W. van Gorp, oprichter en CEO
Agenda 1. Historie 2. Strategie 3. Projecten
10/28/2013
2
Historie • Spin off bedrijf van het Hubrecht Instituut en UMC Utrecht • Gestart augustus 2007 • Ontwikkeling van nieuwe medicijnen tegen ouderdomsgerelateerde ziekten
• De oprichters : • Prof. Dr Pieter Doevendans - cardioloog • Prof. Dr Leon de Windt – Moleculair bioloog • Dr Ad van Gorp – preklinische medicijn ontwikkeling 10/28/2013
3
Mission statement
Ontwikkelen van producten voor een gezond en vitaal leven
10/28/2013
4
Healthy ageing :
• Doel: Gezond en vitaal oud worden • Laatste 10-15 levensjaren hebben mensen ziekten • 70% gezondheidszorgkosten worden veroorzaakt door ouderdomsgerelateerde ziekten zoals hart falen, kanker, reuma, diabetes, Alzheimer etc. • Huidige medicijnen genezen niet • Grote behoefte aan genezende of preventieve medicijnen • Langere arbeidsparticipatie – lagere pensioenkosten 10/28/2013
5
Healthy ageing : • Grote farmaceutische bedrijven verworden tot marketing apparaten en ontwikkelen zelf steeds minder medicijnen • Lead Pharma ontwikkelt nieuwe genezende en preventieve medicijnen tegen ouderdomsgerelateerde ziekten
• Beter genezende en preventieve medicijnen betekent dat mensen gezond en vitaal oud kunnen worden waardoor gezondheidszorg en pensioenkosten omlaag kunnen 10/28/2013
6
Lead Pharma
2 locaties
Nijmegen
Oss 10/28/2013
7
Lead Pharma 30 teamleden: 15 gepromoveerde teamleden en 15 analisten • Opheldering eiwit structuren • Computer modelling/ design stoffen • Organische synthese • Cellulaire ziekte modellen 10/28/2013
8
Lead Pharma
1.
Historie
2. Strategie 3.
10/28/2013
Projecten
9
Ontwikkeling medicijn: de benodigdheden
1. Een cellulair mechanisme dat de ziekte veroorzaakt 2. Chemische verbinding die effect heeft op het ziekte mechanisme – het uiteindelijke medicijn
10/28/2013
10
Het ziekte mechanisme
10/28/2013
11
Computer modelling: Eiwitten bestaan uit 20 verschillende aminozuren
10/28/2013
12
Computer modelling:
Aminozuren worden aan elkaar geregen als een kralensnoer 10/28/2013
13
Computer modelling: • Aminozuren hebben positieve of negatieve ladingen • De ladingen stoten elkaar af of trekken elkaar aan • Hierdoor ontstaat een 3 dimensionale structuur met groeven en uitstulpingen • Met de groeven en plooien kunnen eiwitten heel specifiek aan elkaar binden waardoor eiwitnetwerken ontstaan
10/28/2013
14
Benodigdheden: chemische verbindingen • Aantal mogelijke chemische verbindingen wordt geschat op 1020 – 1060 • Klassieke benadering is de reageerbuis waardoor er een zeer beperkt aantal stoffen getest kan worden • Computers kunnen de 3-dimensionale structuur van een eiwit en chemische verbinding die er in past berekenen – zg computer modelling 10/28/2013
15
Medicijnontwikkelingstraject
Target discovery 1-20 years
10/28/2013
Preclinical 3-4 years
Clinical 6 years
Launch post- Market
16
Target discovery: • Target discovery fase is moeilijk te plannen • LPH heeft een generiek mechanisme ontdekt dat een zeer bepalende rol speelt in het ontstaan van verschillende ouderdomsgerelateerde ziekten
10/28/2013
17
De toekomst Opbouwen volwaardig farmaceutisch bedrijf met als doel eigen medicijnen op de markt te zetten
Groei hoogwaardige werkgelegenheid in de regio zuidoost Nederland
Bezig met financiering voor 2014-2020 middels partnerschappen grote farmaceuten en/of venture capitalists
Voorbereiding beursgang 2020 10/28/2013
18
1. 2.
Historie Strategie
3. Projecten – hartfalen - Kanker
10/28/2013
19
Wat is Chronisch hartfalen? Een ouderdomsgerelateerde ziekte waarin het hart langzaam stopt met het rondpompen van het bloed door het lichaam Vitale organen krijgen minder bloed - enorme impact op de kwaliteit van leven
Oorzaken :
10/28/2013
Hoge bloeddruk Diabetes Hart infarcten 20
Chronisch hartfalen Grootste “unmet medical need” 1. Hoeveel mensen hebben de ziekte (prevalentie) 2. Wat is het vooruitzicht (prognose) 3. Wat zijn de beschikbare therapieën
10/28/2013
21
Chronisch hartfalen-Prevalentie •
± 100 Miljoen Individuen 20 miljoen Westerse wereld 40 miljoen India en China
•
± 1.2 Miljard individuen lopen risico om CHF te onwikkelen Hoge bloeddruk: Diabetes: Hart infarct:
•
± 1000 miljoen - 30% ± 200 miljoen - 20% ± 50 miljoen - 60%
Prevalentie neemt toe agv vergrijzende populatie en toename in lichaamsgewicht 10/28/2013
22
Chronisch hartfalen - Prognose
Na het stellen van de diagnose chronisch hartfalen zal na 5 jaar ± 70% van de patienten overleden zijn
10/28/2013
23
Chronisch hartfalen - therapie • Er is geen medicatie beschikbaar - harttransplantatie • Medicatie die gegeven wordt verlicht alleen symptomen of verlaagd de bloeddruk • Verlenging van het leven met gemiddeld 6-12 maanden
10/28/2013
24
Conclusie:
Chronisch hartfalen =
Grootste “unmet Medical Need” 10/28/2013
25
Status • Verschillende families chemische stoffen in preklinische fase • In in vivo studies gepland
• Samenwerking grote farmaceuten
Target discovery 1-20 years
10/28/2013
Preclinical 3-4 years
Clinical 6 years
Launch post- Market
26
Project 2: Kanker uitzaaiing Primaire tumor
Secondaire tumor
• Ongeveer 25 miljoen kanker patiënten • 7.9 miljoen kanker doden per jaar wereldwijd – geassocieerd met de primaire tumor < 10% – geassocieerd met uitzaaiingen > 90%!!1 • Huidige medicijnen zijn gericht tegen het remmen van tumorgroei • Lead Pharma’s target eiwit is betrokken bij het ontstaan van tumoren, uitzaaiingen en resistentie tegen de huidige medicijnen 1Gupta
10/28/2013
and Massagué, Cell 2006; vol. 127: p679-6 27
Target
Tumor
Colon
Healthy
Prostate
invasive front
target positief 10/28/2013
tomach
Liver
Head and neck
Target immunohistologie in gezond en tumor weefsel
Head & neck
• aanwezig in invasieve tumoren met een slechte prognose, waaronder long, brost, alvleesklier, prostaat, darm, etc. 2 • veroorzaakt tumor vorming, uitzaaiingen en resistentie tegen de huidige medicijnen. • uitgebreide wetenschappelijke onderbouwing (in vitro, in vivo, klinische data)3
28
Gastric cancer
Colon cancer
Head and neck cancer
Breast cancer
Target aanwezig • verlaagd de overall overleving in verschillende tumortype • Lijdt tot meer secondaire tumoren (uitzaaiingen) in botten en longen
10/28/2013
29
Status • Verschillende families chemische stoffen in preklinische fase
Target discovery 1-20 years
10/28/2013
Preclinical 3-4 years
Clinical 6 years
Launch post- Market
30
Project 3 auto-immune ziekten • Verschillende families chemische stoffen in preklinische fase
Target discovery 1-20 years
10/28/2013
Preclinical 3-4 years
Clinical 6 years
Launch post- Market
31
Hartelijk dank voor uw aandacht
10/28/2013
32
10/28/2013
33
10/28/2013
34
10/28/2013
35
10/28/2013
36
10/28/2013
37
10/28/2013
38
10/28/2013
39
