Julius Center
for Health Sciences and Primary Care
Evaluation of new technology in health care Karel G. Moons UMC Utrecht
Prof. K. Moons Dr I. Meijer Prof. P. Bossuyt Prof. E. Buskens Prof. M. IJzerman Prof. J. Kievit Prof. E. Van Leeuwen Prof. W. Niessen Prof. T. Stijnen Prof. E. de Vries Dr J. Reitsma Dr L. Hooft
University Medical Center Utrecht (Chair) Center for Science and Technology Studies (CWTS), University Leiden (secretary) Academic Medical Center Amsterdam University Medical Center Groningen University of Twente Leiden University Medical Center University Medical Center St Radboud Nijmegen Erasmus Medical Center Rotterdam Leiden University Medical Center University Medical Center Groningen University Medical Center Utrecht Dutch Cochrane Center
Mandarijnennetje
Metal-on-Metal Hip Implants
KNAW •Richting geven aan de evaluatie van nieuwe medische technologie/devices •Advies dat niet technologische en economische ontwikkeling stagneert •… maar wel bevorderen van … • • •
…op waarde schatten van beschikbare evidence van device …inzicht welke evidence nog ontbreekt …disseminatie en gebruik van veilige en klinisch waardevolle devices door professionals, patiënten, andere stakeholders (METC, ZiN, ZonMW, verzekeraars, etc.)
Geneesmiddelen •
Traditioneel: focus op medicamenteuze therapieën – –
stricte richtlijnen voor geneesmiddelenonderzoek + markttoelating Hierachie in evidence: RCT -> Observationeel onderzoek inferieur
– – –
Geneesmiddelen slechts 1 vorm van therapie Therapie slechts 1 aspect van geneeskundige handelingen Diagnostiek, prognostiek, screening, monitoring (ziekten en behandelingen) medische technologie/devices/testen
•
Veel minder focus en richtlijnen voor evaluatie van nietmedicamenteuze interventies therapeutische en niet-therapeutische
Niet-medicamenteuze therapeutische interventies
Diagnostische/prognostische/screening/monitoring devices/testen
Slide: PMM Bossuyt & JBR Reitsma
Diagnostische/prognostische/screening/monitoring testen
+Diagnostische/prognostische/screening/monitoring testen
Biomarkers (676.716 hits) Proteomics /Genomics/Metabolomics (personalized medicine)
Diagnostische/prognostische/screening/monitoring testen Home devices / medical apps / e-health (>100.000)
Diagnostische/prognostische/screening/monitoring testen Voorspel-/predictie-/beslisregels (10.000s) Big Data era
Niet-therapeutische devices (testen)
+
Test-device evaluaties
Fryback; Nierenberg; Mackenzie; Freedman; Hunink; Lijmer; Bossuyt; Moons
Veelal gebaseerd op geneesmiddelen onderzoeksparadigma – – – – – – –
Technische evaluatie (technical performance) Veiligheid (safety) Test accuratesse (clinical accuracy) Toegevoegde waarde (added/comparative accuracy) Klinische waarde voor besluitvorming (effectiveness) Klinische waarde voor de patiënt (effectiveness) Kosten-effectiviteit
A-view test hartchirurgie
Achtereenvolgende studies
1. Limitaties huidige situatie/testen
2. Technische performance en veiligheid
Achtereenvolgende studies 3. Diagnostische accuratesse
4. Toegevoegde diagnostische accuratesse
Achtereenvolgende studies 5. (kosten)-effectiviteits analyse
6. Implementatie studie Conform de boeken …
…Maar 10 jaar ouder
+ • • • •
Houdbaar? >500.000 devices (therapeutische +non-therapeutische) >100.000 medische apps/e-health >30.000 predictie/beslisregels 100.000’s (nieuwe) biomarkers
Idealiter volgens wetenschappelijke paradigma: technical, safety, RCTs, cost-effectiveness (cf. drugs) Maar: Devices zijn geen geneesmiddelen andere markttoelating/kortere levensduur/minder geld En: Heel veel devices RCT paradigma onhoudbaar alternatieve onderzoeksbenaderingen nodig
Huidige situatie •
Geneesmiddelen: stricte evaluatie richtlijnen + markttoelating
•
Devices op de markt na CE toekenning (KEMA/DEKRA) – –
•
focus op safety + technical performance Veel minder op (empirisch aangetoonde) clinical performance/value/benefits
Consequenties – – –
Heel veel medische technologie op de markt Op dat moment nog weinig empirisch bewijs voor clinical performance/value/benefit Artsen/verzekeraars/ziekenhuis directies/ZiN geen idee welk device te gebruiken/aan te schaffen/te vergoeden voor welke situatie/patiënt
Huidige situatie (2) •
Ontwikkelaars/bedrijven ‘klagen’: “waarom gebruik je mijn device niet; we hebben toch CE?”
•
Gebruikers ‘klagen’: – – – –
•
“Waarom zou ik: geef evidence over klinische effectiviteit?” (RCT reflex) “Is device echt beter dan wat ik nu doe?” “Toegevoegde waarde voor mij of mijn patiënt?” Regulatoire instanties (ZiN) + Verzekeraars in toenemende mate vragen/eisen laat staan patiënten
Contrast logisch: weinig handvatten voor device-onderzoek welke evidence nodig voor welke type devices en welke situatie
Overkoepelende principe Gegeven de immer stijgende zorgkosten + rappe technologische ontwikkelingen maatschappij mag verwachten dat nieuwe devices (toegevoegde) klinische waarde hebben
• Maar moet geneesmiddelen-paradigma op de devices gelegd worden? •
Helpen we daar de geneeskunde (+ economie) mee vooruit?
Scope rapport • Inzicht geven welke evidence in feite gegenereerd wordt met welke studieopzet/benadering • Welke onderzoeksbenadering/evaluatie is meest geschikt gegeven: •
Device type en karakteristieken (bv. therapeutisch of niet-therapeutisch)
•
Beoogde context, indicaties, gebruikers, patiënten, etc.
• … zonder technologische + economische ontwikkelingen te stagneren
Intentie • Commissie niet in positie wet/regelgeving te veranderen w.b. CE toekenning en vergoedingensysteem… • … maar gegeven huidige regelgeving richtlijnen te geven teneinde: •
Op waarde schatten van gepresenteerde evidence van een device in elk stadium van ontwikkeling (bv. bij CE indiening)
•
Inzicht in welke kennis nog ontbreekt besluitvorming vervolgstudies
•
Disseminatie + gebruik van veilige en klinisch relevante devices door professionals, patiënten en andere stakeholders
Stakeholders survey: Resultaten - Huidige regelgeving focus op:
- Safety + technical performance - Geen advisering nodig (MEDdev duidelijk) - Hoewel compliance aan richtlijnen beter kan
- Recente EU richtlijn meer nadruk op ‘clinical investigations’ - Advisering hoe deze evaluaties w.b. clinical performance/benefits (niet wanneer) -
Gegeven device type+karakteristieken
Stakeholders survey: Resultaten (2) • Device ontwikkeling+evaluatie vaak technologie-gedreven weinig … •
…Betrokkenheid ‘downstream’ gebruikers en stakeholders
•
… specificatie werkingsmechanisme/consequenties van device gebruik directe en indirecte effecten (‘waarom ook: vaak niet nodig voor CE’)
•
…specificatie wie profiteert (patiënten, professionals, maatschappij) en hoe
•
…nadruk op huidige zorg in beoogde indicatie/context
•
…Kennis over invloed van ‘user interference’ en leercurven
Advies 1.
Gegeven grote diversiteit in devices : geen unieke aanpak • Geen one-size-fits-all (i.t.t. geneesmiddelen) • Niet zelfde onderzoeksparadigma als voor geneesmiddelen geen expliciete hierarchie in evidence
2. Zo vroeg mogelijk in ontwikkelingsproces samenwerking tussen: • • • • • •
Ontwikkelaars Fabrikanten Zorgprofessionals Methodologen/statistici/HTA deskundigen Notified bodies Patiënten (‘what patients value/expect’)
Advies (2) 3. Definieer samen (ook zo vroeg mogelijk): a.
Type/karakteristieken device (bv. therapeutisch/niet-therapeutisch)
b.
‘Werkingsmechanisme’
Doelpopulatie/beoogde context en indicatie Huidige zorg in die beoogde context (wat voegt device toe) Gewenste+ongewenste effecten: in wie (artsen/patiënten) en wanneer in tijd Leercurves te verwachten
• • • •
c. Optimale onderzoeksaanpak (conceptueel) Pragmatische RCT d. Nagaan of kan benaderen met alternatieve aanpak •
Gegeven device type/karakteristieken/context
e. Niet elke device evaluatie ‘added clinical benefits’ met RCT •
Linked evidence approaches kwantitatief en kwalitatief
Conluding remarks
Conclusies •
Niet vingerwijzen • • • •
Regelgeving te eenvoudig Ontwikkelaars alleen ‘oog voor CE’ Notified bodies niet strict genoeg Zorgprofessionals/METCs/ZiN/ZonMw te rigide in eis om RCT-evidence
•
Medische devices/technologie zijn geen geneesmiddelen
•
Geen one-size-fits-all • Geen hierarchy of evidence • RCT-eis is niet per se juiste reflex voor elke device (doorontwikkeling)
Conclusies (2) •
Network of collaborators: van ingenieurs en fabrikanten tot eindgebruikers en regelgevende instanties •
‘we hebben toch CE!’ versus ‘geef mij eerst het RCT bewijs!’ helpt de wereld niet vooruit de economie noch de geneeskunde
•
Economische groei is niet devices naar markt brengen, maar zorgen dat ze ook gebruikt worden gezamenlijke aanpak
Conclusies (3) •
Advies aan alle stakeholders betrokken bij ontwikkeling, evaluatie, gebruik en regulering van medische technologie teneinde beschikbare kennis op waarde te schatten gegeven device type • Welke benadering – waarom, hoe en wanneer?
•
Teneinde betere keuzen te maken w.b. evaluatie, introductie, gebruik en vergoeding
•
Beschermen van fabrikanten, gebruikers, patiënten en maatschappij voor introductie van onveilige en onnodige devices
Voor wie? • • • • • • • •
Industry (SME) Technicians/engineers Medical researchers Healthcare professionals Notified Bodies Regulatory agencies (ZiN/ZonMW) Health Insurance Companies Medical ethical review boards
