JDRF Onderzoek Melle Kleisma Research Informa.e deskundige JDRF Nederland
Inhoud § JDRF en onderzoek: fast facts § Cure, treat, prevent § Cure: genezen § Treat: behandelen § Prevent: voorkomen § Versnellers
JDRF en onderzoek: fast facts (1) • Gericht op gehele onderzoeksketen, bench to bed • IniGërend, financierend, sturend, coördinerend • Helicopter view, staf van 22 top wetenschappers • IdenGficeert kansen en omissies, sGmuleert synergie • Kiest focus, maar niet z/w, ook andere commitments
JDRF en onderzoek: fast facts (2) • Grondige en deskundige review van onderzoek • Werkt met alle actoren, wereldwijde research agenda • Financiert onderzoek in 20 verschillende landen • Besteedt in 2011 $124 miljoen aan T1D research • Ondersteunt op dit moment 50 clinical trials
JDRF richt zich op alle stadia van T1D verhoogd risico
Prevent voorkomen
Recent begonnen
Gevestigd T1D
Treat behandelen
genezen
Cure: genezen Doel: T1D genezen en geheel uitbannen • JDRF focust onderzoek nu op: • Immuun therapieën – Stoppen van de auto-‐immuun reacGe – Prioriteit ligt bij anGgeen-‐specifieke behandeling • Beta cel therapieën – Vervangen of regenereren van beta cellen – Prioriteit ligt bij regeneraGe van beta cellen
Regenera.e van Beta cellen Voorloper cellen
Neogenese
Beta cellen
Proliferatie
Alternatieve cellen
Conversie
Beta cellen Beta cellen Beta cellen Beta cellen Beta cellen Beta cellen Beta cellen Beta cellen Beta cellen Beta cellen Beta cellen Beta cellen Beta cellen
Overlevingskansen vergroten
Voorbeelden van JDRF gesteund onderzoek Cure: genezen
• Conversie van volwassen alfa cellen naar beta cellen • Afsterven van beta cellen induceert conversie van alfa cellen naar insuline producerende beta cellen • Nature 22, april 2010 • Stamcellen in pancreas kunnen insuline producGe herstellen • Volwassen humane pancreas bevat stamcellen en precursor cellen die insuline producerende cellen kunnen vormen. • Cell, maart 2011
Treat: behandelen
Doel: betere behandelmethoden voor T1D vinden • JDRF focust op glucose management • Prioriteit ligt bij: – KunstmaGge pancreas – Glucose-‐gevoelige vormen van insuline • JDRF focust op complicaGes • Voorkomen, stoppen en terugdraaien van complicaGes • Prioriteit ligt bij beschermen • M.n. aandacht voor diabeGsche oogziekte
Voorbeelden van JDRF gesteund onderzoek treat: behandelen
• Bihormonale kunstmaGge pancreas (KP) werkt beter • KunstmaGge pancreas werkend met zowel insuline als glucagon biedt betere glucose beheersing. • Science TranslaGonal Medicine, april 2010 • Klinisch onderzoek naar KP • Meervoudige klinische trials zijn gestart naar gebruik van KP door paGënten in gecontroleerde se`ngs. • Afronding in november 2011
Prevent: voorkomen Doel: Risicogroepen iden:ficeren en ontwikkeling van T1D voorkomen of stoppen. • JDRF richt onderzoek op: • Verhelderen van de pathogenese • VroegGjdige herkenning van T1D • IdenGficeren van risicogroepen • Beschermen van beta cellen en behouden van hun funcGe
Voorbeelden van JDRF gesteund onderzoek prevent: voorkomen
• T1D veteranen blijken nog insuline te produceren • PaGënten met 50+ jaar T1D produceerden nog steeds wat insuline en hadden een turnover van beta cellen. • Diabetes 59, 2010 • JDRF steunde screening van 20.000 verwanten van mensen met T1D. • Enterovirusen spelen een rol in het ontstaan van T1D • Enterovirus RNA werd vaker gevonden bij kinderen met T1D dan bij een controle groep
Versnellers Doel: vinden van nieuwe technieken voor onderzoek en diagnose • JDRF focust op: • Biomarkers, o.a. voor: – VroegGjdige herkenning – Monitoring van progressie • Beta cel imaging – Non-‐invasieve methoden voor meGng van beta cel volume
Tot slot T1D is een lasGge en gecompliceerde ziekte, maar onderzoek en behandeling maken goede voortgang. Daarover zullen volgende sprekers u meer vertellen.
