2007/1. sz.
A MAGYAR HEMOFÍLIA EGYESÜLET LAPJA • ÚJSÁG ALAPÍTVA 1997 Kedves Olvasóim, Kedves Hemofíliások! TA RTA L O M
S y l v i e L a c ro i x Álomból a valóságba
A Magyar Hemofília Egyesület Hemofíliás Rehabilitációs Gyermektábor programját. Ez a program a nagyon nagy sikerrel mûködött több mint 12 éven keresztül. Mostanára több mint 540 gyermek élvezte a nyaralást a Balatonon. A tábor idõtartalma: 13 nap, 2007. 07. 29-ii (Vasárnap) érkezéssel 2007 augusztus 11-ii (Szombat) távozással. Jelentkezhetnek 10-2 20 éves kortól veleszü letett vérzékenységben szenvedõ gyermekek. A tábor helye: a már jól ismert Balatonfûzfõ, Gyártelep Sportpálya (Sportszálló) A táborban az ellátást ill. szervezést szakképzett emberek végzik. (orvos, nõvér, gyógytornász, pedagógus). A tábor ingyenes a jelentkezõk számára, a jelentkezések elbírálása folyamatos, a beérkezésektõl függõ, beérkezéstõl függetlenül elõnyt élveznek: Magyar Hemofília Egyesület tagjai és a tagdíjat rendszeresen fizetõk.. A tábori jelentkezésen kérjük, tüntesse fel a jelentkezõ nevét, születési idejét, testsúlyát, a pontos diagnózist, hiányzó faktor számát ill. százalékát, esetleg inhibitor kialakulását, milyen készítményt kap jelenleg és pontos címét. Jelentkezni: www.mhe.hu/Jelentkezesi_lap_tabor.DOC weboldalon megtalálható jelentkezési lapon vagy a Vérzékenyek Lapjában megjelenõ jelentkezési lapon, cím: 1147 Budapest, Kerékgyártó utca 15/C vagy
[email protected] e-m mail címen.
A hemofíliás tanuló befogadása az iskolába
Kellemes nyaralást kívánunk a Magyar Hemofília Egyesület nevében.
2
rülöttünk a világ! Ez sem tetszik! Mi még? Nem tetszenek
a megszorítás ok, a mondvacsinált reformok. Szeretnénk végre bé3
Jean Houssiau Az Inhibitor
4
Catherine van Neste Kutatási óvatosság
5
kében, és elfogadhatóan élni! Komolyan aggódtam, vajon a hemofília gondozás marad-e úgy, ahogy van, ott, ahol van, lesz-e vizitdíj, létszámcsökkentés, stb...úgy gondolom, hogy némi örömhírt mondhatok. A hozzám Érkezett szó-foszlányok alapján úgy vélem, hogy a hemofíliás közösségnek nincs oka félelemre. Jelenleg úgy tû-
D r. Pe t e r S t a r ke l FibroScan
7
nik, minden marad a régiben. Mindenki marad az új-régi helyén – több más betegintézménnyel szemben amelyek megszûnnek, beol-
Pa t r i c i a S t e w a r t Ön nõ? Akkor ön nem lehet hemofíliás Catherine van Neste Hemofíliás csontok Hemofíliakezelés története Edmond Secq Kisebb VIII-as faktor-adagok Edmond Secq, Jean Houssiau A FranceCoag Hálózat d r. S k a l i s z k i G . , d r. B a r t h a L . , d r. S ó l y o m L . , d r. N e m e s L . Térdprotézis
vadnak, vagy csökkentett létszámmal mûködnek tovább. Jó hír, 8
hogy itt vizit- és ápolási díjat nemcsak a gyermekek, de a felnõttek sem fognak fizetni. Végül is a helyzet egyelõre nem változik. Érte-
9 11
süléseim szerint a faktorkészítmények is rendelkezésre fognak állni. Merem remélni, hogy mindez nemcsak gyógyulásukra, de örömükre is fog szolgálni. Az egész lakosságra is nehezedõ terheket – kicsit
12
összehúzva magunkat – ki-ki a maga módján – át fogja vészelni, de csak akkor, ha jókedvét, optimizmusát soha nem veszíti el.
13
Húsvét ünnepe már az ajtóban! Kívánok Önöknek az ünnepekre szép tavaszi idõt, meghitt napokat, vérzésmentesen jó egészséget,
14
az ifjabbaknak jó locsolást, a még ifjabbaknak pedig nyuszit, barikát és sok-sok piros tojást.
Edmond Secq Megelõzés, ízületerõsítés és tornagyakorlatok
Várunk téged is!
É
lhetnénk kissé nyugodtabban is! Sajnos, eléggé forrong kö-
17
Közgyûlés 2007.
18
A hemofília állami vállalása Belgiumban
21
MHE véradások, 2006.
21
Levél a vérzékenyeknek
22
ÁLOMBÓL A VALÓSÁGBA Az internet az egyik kanadai tartomány inhibitoros hemofíliás népességének szolgálatában Szerzõ: Sylvie Lacroix, ápolónõ Forrás: L'Hémophilie de nos jours (a Kanadai Hemofília Társaság – SCH – Folyóirata), 41. köt., 1. sz., 2006. tavasz
I
Igen, vitathatatlanul átléphetünk az álomból a valóságba, de nem a földiek komoly segítsége nélkül! A Véralvadási Inhibitoros Egyének Québeci Referenciaközpontjában nyomon követett betegek most már egy olyan otthoni távfelügyeleti rendszeren keresztül kérhetnek tanácsot kezelõcsoportjuktól, amely valós idejû képtovábbítást tesz lehetõvé arról a vérzéses eseményrõl, amely miatt korábban telefonon konzultáltak. Konkrétan: a betegek (családjuk) jelentkeznek a referenciaközpontban, ahol átadják nekik a technológia otthoni használatához szükséges felszerelést és magyarázatokat. A felszerelést a program és/vagy a szükségletek idõtartamára (egy-öt évre) kölcsönzik a betegnek. E kezdeti látogatás során a betegeknek (családoknak) idõt kell szánniuk arra, hogy kitöltsenek egy, az életminõségük értékelésére szolgáló kérdõívet. Bele kell egyezniük abba is, hogy a technológia használata után hat hónappal és egy évvel ismét kitöltik ezt a kérdõívet. Amikor tanácskérés válik szükségessé, a betegek (családok) a szokásos módon, telefonon érintkeznek a referenciaközponttal. Telefonüzenetben értesítik a szolgálatban levõ személyt arról, hogy használni szándékoznak a valós idejû képtovábbítást. Éjjel-nappal mûködõ szolgálatról van szó.
A visszahíváskor a felhasználó már elõkészítette adatfogadó rendszerét egy kamerával ellátott hordozható számítógép használatával. Így a felhasználó kész az interneten keresztül kezdeményezni a tanácskérést. Minden gondozási esetnél több távfelügyeleti tanácskérés is lehetséges attól függõen, hogyan alakulnak a tünetek a javasolt kezelésre. A vérzéses eset kezelésének végét követõ 48-72 órán belül a beteg (család) telefonhívást kap egy külsõ értékelõ személytõl a kapott gondozással és a távfelügyeleti rendszerrel kapcsolatos megelégedettségének és véleményének megismerése céljából. A telefonos interjú idõtartama tíz perc. A betegek (családok) a rendszert olyan gyakran használhatják, amenynyire szükségleteik kielégítéséhez szükséges. A minden egyes tanácsadás során kicserélt információkat bejegyzik a beteg dossziéjába. A fontos képeket szintén letétbe helyezik az orvosi dossziéban. Természetesen, az éves értékelési mérleg felállításához szükséges rutinlátogatásokat ez a technológia sem teszi fölöslegessé. Feltesszük, hogy a „távgyógyítás” a kellõ idõben történõ megfelelõ kezelés nyújtását teszi lehetõvé a távol levõ betegeknek, akik így elkerülhetik az utazásokat. A végsõ cél a gondozási minõség javítása egy krónikus állapot súlyos szövõdményében
2
szenvedõ betegek (családjuk) számára. Az elszigeteltség feltörésén túl ez a technológia az alábbiakat fogja lehetõvé tenni: klinikai adatok megfelelõ módon való gyûjtése és világos orvosi tanácsok adása; a korai beavatkozás támogatása, amely a hemofíliakezelés sarokköve; minõségi gondozás nyújtása, miközben csökkennek a kórházon belüli eljárásokhoz társuló költségek (mind a betegek, mind a kórházi központ számára); nagyobb önállóság adása a betegnek (családjának) a kezeléssel kapcsolatos döntéshozatallal szemben; a zsúfoltság csökkenése a kórházon belüli kezelõközpontokban. Jelenleg 12 beteget, illetve családot vontak be a rendszerbe. Köztük tíz inhibitoros gyermek beteg, akiket az Inhibitorközpont követ nyomon. Kiindulási csoportunkat két fiatal családdal egészítettük ki, akiket újonnan diagnosztizáltak súlyos hemofíliával. Hisszük, hogy a program kiterjesztése ugyanolyan jótékony lesz erre a kísérleti „családcsoportra” is. Ahogy említettem, a program most értékelési idõszakban van. A program helyességének értékelésére elõirányzott 75 eseménybõl mintegy 25-öt vezettünk le, és az elõzetes eredmények nagyon kielégítõnek látszanak. A programot három forrásból finanszírozzuk, elsõbbségi sorrendben ezek: Bell Canada (a távgondozási
központ felállításának finanszírozásán keresztül); a Bayer cég The Hemophilia Awards Program-ja (egy, Sylvie Lacroix-nak adományozott ösztöndíjon keresztül); Sainte-Justine AnyaGyermek Kórházi Központ. Egy elkötelezett szakemberekbõl csapat kitartóan mûködött azért, hogy
megtalálja és felállítsa ezt az újító programot. Értékes hozzájárulásukat nem hallgathatjuk el. Összefoglalva: a program kezdetben viszonylag egyszerûnek tûnt számomra. Csaknem három évvel késõbb azt mondhatom, hogy egy nagystílû programról van szó, amely jó lenne,
ha nagyon sokáig a hemofíliás népesség szolgálatában maradna! A tavasz a kapunk elõtt áll… Mosolyogjanak!
Fordította: Radnóti Balázs
A HEMOFÍLIÁS TANULÓ BEFOGADÁSA AZ ISKOLÁBA A Belga Hemofília és Willebrand Társaság (AHVH) 2006-os kiadványa alapján készítette a Magyar Hemofília Egyesület. Az eredeti kiadványt szerkesztette: Jean Houssiau és Winard Eerens Ötleteikért és tanácsaikért a szerkesztõk köszönetet mondanak: Cedric Hermans és Jos Vermylen hemofíliaszakorvosoknak, Stéphanie Robert és Nathalie Dodermont ápolónõknek, Sephara Boucenna pedagógusnak.
Kedves Pedagógusok!
E
Ez a füzet Önökhöz szól. Osztályuk egyik tanulójának szülõje adja át Önöknek. A kisfiú hemofíliában (örökletes vérzékenységben) szenved. Ez az igen sajátos véralvadási betegség Önök elõtt talán ismeretlen vagy alig ismert. Ez nem csoda, mert csak nagyon kevés beteget (Magyarországon kb. 1000 embert) sújt ez az ártalom. Bár a szülõk maradnak a legjobb tárgyalópartnerek a gyermekük hemofíliáját illetõ minden információ te-
kintetében, a jelen füzet néhány tanácsot kíván nyújtani kiegészítésképpen. Célunk az, hogy összefoglaljuk magát a betegséget közkeletû fogalmaival együtt, a kezelést és az esetleges szövõdményeket. A kényesebbnek látszó helyzetekre megadtunk néhány válaszutat. Ki fog derülni, hogy a hemofíliás gyermek is tökéletesen el tudja végezni iskoláit. Ne feledkezzenek meg arról, hogy a szülõkkel való egyeztetés után kapcsolatba lehet lépni az orvossal vagy a hemofíliakezelõ központtal, aki, illetve amely orvosi szempontból nyo-
3
mon követi tanulójukat. A Magyar Hemofília Egyesület szívesen nyújt Önöknek kiegészítõ információkat, hogy segítsen a betegséggel kapcsolatos ismereteknek intézményükön belüli terjesztésében. ** Ez a néhány kedvcsináló sor az MHE által 2007 évben megjelentetni kívánt füzet bevezetõje – a szerkesztõsé.g Fordította: Radnóti Balázs
AZ INHIBITOR: EGY FÉLELMETES, DE EGYRE JOBBAN BEKERÍTETT ELLENSÉG Szerzõ: Jean Houssiau (a Forum szerkesztõségi titkára) Forrás: Forum (a Belga Hemofília és Willebrand Társaság – AHVH – folyóirata), 159. sz., 2006. szeptember
E
Egy hemofíliás beteg kezeléséhez általában alvadásifaktor-koncentrátumokat használnak. E különféle koncentrátumokat vagy emberi plazmából, frakcionálással (alkotórészekre bontással), vagy rekombináns technológiával, a plazmától független módon állítják elõ. Bizonyosan nem könnyû választást tenni a faktorok jelenleg rendelkezésre álló választékában, de jogosan remélhetjük, hogy minden beteget korrekt módon felvilágosítanak a rendelkezésre álló készítmények sajátosságairól. A készítményválasztás vonatkozásában nagyon fontos az orvos felelõssége. Ez a felelõsség nem hárul a betegre, de lényeges, hogy õt vagy szüleit igazi tárgyalófélnek tekintsék, és hogy tudják, melyek a faktorinjekciókkal járó elõnyök, de a veszélyek is, még ha azok kivételesek is. A faktorinjekcióval kapcsolatos fõ kockázat szerencsére nem gyakori, de nem mentes a hemofíliás beteg mindennapi életére gyakorolt következményektõl: az inhibitor megjelenésének súlyos kihatása lesz a betegség kezelésének folytatására. Ismeretes, hogy a hemofíliások egy része, fõleg a kisgyermekkorban, hajlamos reagálni a beadott készítményekre. A hemofíliakezelés esetében néha inhibitormegjelenés figyelhetõ meg az alvadási faktorral szemben. A VIII-as és kivételesen a IX-es faktor ellen irányuló antitestekrõl van szó, amelyeket bizonyos betegek termel-
nek. Egyes ilyen antitestek a VIII-as faktor mûködését gátolják – innen származik az inhibitor (gátlótest) kifejezés. Mindez úgy történik, mintha a beteg szervezete harcolna a befecskendezett „idegen” faktorral, aminek az a következménye, hogy a normális alvadás nem történik meg, és a bekövetkezõ ízületi vagy más bevérzések nagyon nehezen kezelhetõk. Az inhibitormegjelenés veszélye fõként az elsõ faktorinjekciók után figyelhetõ meg az egészen kis gyermekkorban. A veszély abban a mértékben csökken, ahogy a beteg egyre több kezelést kap, úgyhogy a felnõtt betegnél az inhibitormegjelenés még kivételesebb dolog. Az inhibitorok szûrése vérvizsgálattal történik. A viszonyítási alap a Bethesda-módszer, amely lehetõvé teszi a „gyengén reagálók” és az „erõsen reagálók” megkülönböztetését. Az alkalmazott kezelések az észlelt inhibitorok súlyossági fokával függenek össze. Szerencsére több út is létezik egy inhibitoros hemofíliás beteg kezelésére, de azok mind bonyolultak és rengeteg türelmet igényelnek! Röviden emlékeztetünk a használatos különbözõ utakra. E kezelések a hemofíliában tapasztalt központokra hárulnak. Rendkívül fontos, hogy szakértõi vélemények álljanak rendelkezésre, mert a hemofília ritka betegség, az inhibitoros szövõdmény még inkább az, és a legígéretesebb döntések meghozatalához a tapasztalat elsõrendû.
4
Az inhibitoros hemofíliás betegek kezelésére elõirányzott utak között néha az „immuntolerancia-kiváltásról” is beszélnek. Az elgondolás az, hogy a beteget hozzászoktatják az általa kivetett készítményhez és csökkentik a vele szembeni érzékenységét, körültekintõen kiszámított alvadásifaktoradagok naponta történõ befecskendezésével oly módon, hogy a beteg végül „elfogadja” a készítményt és nem termel inhibitorokat ellene. Ekkor „kigyógyult” az inhibitorokból, melyek észlelhetetlenné váltak. Ez a kezeléstípus sajnos, nagyon sokáig tarthat, de nem szabad kétségbe esni, mert szép sikerek figyelhetõk meg ezen a téren. Az inhibitoros hemofíliás beteg vérzéseinek kezelésénél az orvosok néha más készítményekhez folyamodnak: leginkább a Feiba és a Novo-Seven használatos, mindegyik nagyon speciális kezelési elõírások szerint. Ezek a készítmények a VIIIas vagy IX-es faktor „rövidre zárásával” teszik lehetõvé az alvadási folyamat helyreállítását. Hála e különbözõ lehetõségeknek, napjainkban el lehet jutni az inhibitoros betegek megfelelõ kezeléséhez, sõt egyes páciensek ortopédiai vagy más okok miatti mûtétjéhez is. Az inhibitorok eredete bonyolult. Nemrég a vancouveri kongresszuson vitatkoztak róla. Kétségtelenül nincsen egyedüli és egységes magyarázat. Többek között genetikai tényezõkrõl beszélnek. Természetesen a
beadott készítmény jellege is kifogásolható, anélkül, hogy azért egyik vagy másik hitelét rontanák. Valójában azt figyelték meg, hogy minden típusú készítménnyel megjelenhetnek inhibitorok! Mindazonáltal egyetértés bontakozik ki a plazma eredetû készítmények használatával kapcsolatban: kutatások azt mutatták, hogy az inhibitormegjelenés csekélyebb, fõként azoknál a kisbabáknál, akiket elsõ alkalommal kezeltek. Egy, a brit testvéregyesület által nemrég közzétett cikkben az olvasható, hogy dr. H. Dasani, a cardiffi hemofíliaközpont igazgatója 2001 óta hat olyan kis páciensnél jegyzett fel inhibitormegjelenést, akiket rekombináns készítményekkel kezel-
tek, ezzel szemben a megelõzõ 12 évben egyet sem találtak; ebben az idõszakban az összes kis beteget plazma eredetû készítményekkel kezelték. Az Európai Gyógyszer Hivatal (EMEA) szintén az inhibitorfejlõdés fokozott kockázatáról beszél a rekombináns készítmények esetében. Egyes vizsgálatok többek között az olyan formájú plazmakészítményekkel való összehasonlításra terjednek ki, amelyekben a VIII-as faktort a von Willebrand-faktorral társítják és amelyek már nem állnak szükségszerûen rendelkezésre, mert már nem gyártják õket! Röviden, szakértõi vitával van dolgunk. Nevezetesen, a hemofíliára szakosodott tudósok és klinikusok teszik fel azt a kérdést, hogy inkább
plazmakészítményt válasszanak-e kisbabák kezelésére vagy az inhibitort termelõ betegek immuntolerancia-kiváltással való kezelésére. Kénytelenek vagyunk megállapítani, hogy egyre több klinikus kimondja és leírja: a plazmakészítmények megõrzik fontosságukat, biztonságosak és az inhibitorok problémakörében mutatott elõnyük rokonszenvessé teszi õket azokkal a – tudósok és orvosok szerint feltételezett – kockázatokkal szemben, amelyeket az e készítmények plazma- és emberi eredetével öszefüggõ fertõzéseket okoznak. Ezt a vitát nyomon kell követni.
Fordította: Radnóti Baláz
ELÉGEDETTSÉG ÉS ÓVATOSSÁG A KUTATÁSSAL SZEMBEN
Beszélgetés a milanói Pier Mannucci professzor,, hemofíliaszakértõvel és kutatóval Szerzõ: Catherine van NESTE (a québeci Hôpital de l'Enfant Jésus kórház gyógytornásza) Forrás: L'Hémophilie de nos jours (a Kanadai Hemofília Társaság – SCH – folyóirata), 40. köt., 3. sz., 2005. õsz)
A
A hemofília kutatása számos irányt kipróbál arra törekedve, hogy a betegek kezelési módjait még tökéletesebbé tegye. De hogyan ismerjük ki magunkat a különbözõ kutatási programok valóságos kirakójátékában, és mit várhatunk tõlük? Amikor legfõképpen mi vagyunk érintettek, nehéz világosan látni. Ezért találkoztunk Pier Mannucci professzorral, aki Milanóban az Angelo Bianchi Bonomi Hemofília és Trombózis Központot igazgatja. Mint a neve is mutatja, ez a központ a hemofíliának és ellentétének, a trombózisnak
vagy túlzott alvadékonyságnak szenteli tevékenységét. Megkérdeztük Mannucci professzort, hogy optimisták lehetünk-e a jövõbeli elõrelépések tekintetében, vagy ellenkezõleg, inkább a pesszimizmusnak van itt az ideje? Prof. Mannucci: Teljesen helyénvaló nagyon optimistának lennünk. De van egy pont, ahol óvatosabbnak kell lenni, éspedig az õssejtekre vonatkozó kutatásokban. Forum: Milyen képet állítana fel a hemofíliával kapcsolatos mostani helyzetrõl?
5
Prof. Mannucci: A hemofília mára olyan betegséggé vált, amely elég kevés problémával jár. Az alvadásifaktor-inhibitorok jelentik jóformán az egyetlen nehézséget, amelybe jelenleg ütközünk. A többi problémára ismerjük a betegek korábbinál sokkal jobb kezelésének módját. A betegség kórjóslata igen határozottan javult, és azok a hemofíliás személyek, akik kezdettõl korszerû kezelésekben részesülhettek, olyan életminõséget élveznek, amely nagyon közel áll a nem érintett személyekéhez.
Catherine van Neste: Kutatási Óvatosság
Forum: Az õssejtekkel történõ kezelés jövõjét illetõen Ön mégis finom árnyalatokat fogalmaz meg. Miért vannak e fenntartások? Prof. Mannucci: Bizonyos ártalmakban, amelyeknek semmi közük a hemofíliához, az õssejtes kezelések nagyon ígéretesnek bizonyultak. De ennek ellentétele is van. Egyes, genetikai betegségek miatt kezelt betegek újabb súlyos betegségeket kaptak, melyek néha a halálukat okozták. Megismertünk például leukémiás eseteket. Ez azt jelenti, hogy az õssejtes kezeléseket továbbra sem ismerjük eléggé, és még rosszul tartjuk kezünkben. Tehát csak olyan rendkívül súlyos ártalmakban igazolhatók, amelyek rövid távon veszélybe sodorják az életet. Gondolok például egyes izombetegségekre, melyek még napjainkban is csak 10-15 éves, legfeljebb 20 éves életkilátást hagynak a betegeknek. A mukoviszcidózis közbülsõ helyzetben van, mert ma már rendelkezünk a tüdõátültetéssel. De meg tudjuk érteni, hogy õssejtes kezelési kísérletek bontakoznak ki ezzel az ártalommal szemben. Ez egyáltalán nem vonatkozik a hemofíliára, amely az életet veszélyeztetõ mellékhatásoktól teljesen mentesített, jól kidolgozott kezeléseket élvez. Forum: Melyik irányban fejlõdnek tehát a hemofíliával kapcsolatos kutatások? Prof. Mannucci: A jövõ az olyan új alvadási faktorok kidolgozása felé fordult, amelyek felezési ideje hosszabb lesz a szervezetben. Arra törekedünk így, hogy javítsuk a vérzések megelõzését, és a beteg szükségletét heti egy, sõt havi egy injekcióbeadással fedezhessük. Egy másik kutatási irány abban áll, hogy igyekszünk a beadandó alvadási faktorok immunválaszt keltõ jellegét gyengíteni. De ismétlem, a mostani helyzet már határozott optimiz-
must tesz lehetõvé, minthogy a kezelések most már hatékonyak és kevés mellékhatással járnak. Forum: És a génterápiákra vonatkozó kutatások lehetõvé tennék-e a betegek sorsának további javítását? Prof. Mannucci: Az õssejtes kezelésektõl eltérõen a génterápiák abban állnak, hogy a betegbe egy, a hiányzó gén pótlására hivatott gént juttatunk be, amely az alvadási faktorok termeléséhez szükséges információt hordozza. De ennek az új génnek a betegekbe való beültetéséhez azt ilyen vagy olyan módon "szállítani" kell. Az egyik ilyen mód az, hogy egy ártalmatlannak tekintett vírusba ültetjük be, és ezt a vírust a beteg sejtjeivel hozzuk érintkezésbe. Õszintén hiszem, hogy a fejlett országokban ennek a kezeléstípusnak az elfogadását a hemofíliára nem kellene elõirányozni. Talán kicsit más lehet ez a vélemény a kevésbé fejlett országokban, ahol a minõségi téren megbízható és jó biztonsági körülmények között tárolt alvadási faktorokkal való ellátás sokkal több nehézséggel jár, mint nálunk. Ezekben az esetekben a génterápia olyan kezelés, amely egyszer s mindenkorra alkalmazható. Ez elõnyös volna azon kötelezettséghez viszonyítva, hogy kielégítsék az ismétlõdõ faktorszükségleteket. Az alvadási faktorokat ugyanis csak nehezen és sokszor kielégítõ orvosi biztonság nélkül tudják eljuttatni a betegekhez. De pillanatnyilag ezeket a kísérleteket le kellett állítani, mert drámai balesetek fordultak elõ, többek között a génhordozó vírusok következtében, amelyeket be akartak ültetni a betegek szervezetébe. Például, kissé ijesztõ lázas idõszakok vagy májfunkció-eltérések voltak. Ezeknek a nem várt eseteknek a jelentõségét még nem értjük jól, de nem engedhetjük meg ma-
6
gunknak, hogy lehetségesen súlyos ártalmakat hozzunk létre egy másik olyan betegség kezelésének ürügyével, amely másképpen is gyógyítható. Forum: Vannak-e most már olyan betegségek, amelyeknél a genetikai kezelések beválhatnak? Prof. Mannucci: Minden bizonnyal, de véleményem szerint ez a hemofíliára nem vonatkozik, legalább is a kutatás jelenlegi állapotában. Olyan ártalmaknál, mint a talasszémiák – amelyek még mindig több mint 20%-os halálozással járnak –, ez hasznosnak bizonyulhat. Tudni kell azt is, hogy ez a kezelésfajta pillanatnyilag – és kétségtelenül még sokáig – nem alkalmazható, csak olyan betegségekre, amelyek egyetlen géntõl függenek és amelyeket emiatt monogénikus ártalmaknak nevezünk. Ráadásul, logisztikai okok miatt ez a kezelésfajta a fejlõdõ országoknak több hasznot hozna, mint a mi országainknak. Ámbár a talasszémiák esetében a súlyos problémák fõleg a szervezetben való vasfelhalmozódásal és kevésbé a hemoglobin és a vörösvértestek zavaraival függenek össze. A vérrel nem kapcsolatos betegségekben, mint például az izombetegségek, szintén várhatók elõrelépések. Forum: Milyen következtetést vonna hát le ebbõl az izgalmas beszélgetésbõl? Prof. Mannucci: Azt mondanám, hogy a mi fejlett országainkban nagyon kielégítõ kezelések vannak már, még ha bizonyos szempontokból mindig lehet javítani õket. A probléma inkább az, hogy ügyeljünk rá: valamennyi országunkban minden beteg számára hozzáférhetõk legyenek ezek a kezelések. Még vannak egyenlõtlenségek ebbõl a szempontból, de ennek tökéletesítése nem a tudományos kutatástól függ. A fejlõdõ or-
szágokban más a helyzet. Kezdjük a betegek számával: nem szabad elfelejteni, hogy a világon minden három hemofíliás közül kettõ ezekben a hátrányos helyzetû országokban él.
Az ipari országokban bevált kezelések alkalmazási nehézségei miatt e betegek számára kétségkívül más terápiás módozatokat kell találni. Az õssejtes és a génterápiák talán érde-
kes választ hozhatnak erre a problémakörre, de pillanatnyilag rendkívül óvatosnak kell maradnunk e kutatási utak tekintetében. Fordította: Radnóti Balázs
FibroScan: mûszer a májzsugor és a hepatitisz C kifejlõdésének diagnosztizálásához Szerzõ: Dr. Peter Starkel (hepatológus) Forrás: Forum (a Belga Hemofília és Willebrand Társaság – AHVH – Folyóirata), 159. sz., 2006. szeptember
Az
Az elmúlt öt év alatt több, a szervezetbe be nem hatoló (non-invazív) módszert is kifejlesztettek a májban levõ hegszövetek (fibrózis) mennyiségének becslésére a hepatitisz C vírussal fertõzött betegeknél. A máj fibrózisfokának megismerése fontos tényezõ, amelyre támaszkodva az orvos értékeli, hogy a betegeknek vírusellenes kezelésben kell-e részesülnie. E be nem hatoló módszerek megjelenése elõtt az információ megszerzésének egyetlen eszköze a májbiopszia elvégzése volt. Különösen a véralvadási zavarokban szenvedõ betegeknél a májbiopszia végrehajtása az ezzel a beavatkozással járó fokozott vérzésveszély miatt problémát okozott. Jelenleg a FibroScan nevû mûszer lehetõvé teszi e hátrány enyhítését. Be nem hatoló, gyors és megismételhetõ módszerrõl van szó, amely a fibrózisnak a máj rugalmasságán alapuló becslésére hivatott. Az egyszerû ultrahangos vizsgálathoz hasonló eljárás egy ultrahanghullámot és egy kisfrekvenciás hullámot kombinál a máj rugalmasságának mérése céljából. A FibroScan e hullámoknak a máj belsejében való terjedését méri. A fibrózis megjelené-
sével és kifejlõdésével a máj egyre merevebbé válik, rugalmassága csökken, következésképpen a hullámok terjedése fokozatosan gyengül. A hullámterjedés csillapodása alapján egy számítógép kiszámítja a máj kilopascalban (kPa) kifejezett rugalmasságát. A vizsgálat során kapott kPa-értéket azután a különbözõ fibrózisfokoknak megfelelõ küszöbértékekkel hasonlítja össze a gép.Több klinikai vizsgálat is összehasonlította HCV-vel fertõzött betegeknél a FibroScant a májbiopsziával. Valamennyi vizsgálat jó egyezést mutatott a fibrózis alakulását illetõen a FibroScan és a májbiopszia között. A FibroScannek az is az elõnye, hogy a májbiopsziával vizsgálhatónál határozottan nagyobb májtérfogatot vizsgál meg. A FibroScan jó egyedi tulajdonságokkal és érzékenységgel képes a betegeket három csoportba sorolni: fibrózismentesekre, elõrehaladott fibrózisos vagy cirrózisos (májzsugoros) betegekre és egy közbülsõ csoportra, amelynek tagjai jelentõs fibrózist mutatnak, melyet valószínûleg egy másik eljárással meg kell erõsíteni. Néhány tanulmány azt is sugallja,
7
hogy a májfibrózis fokának értékelésében felülmúlhatja a vérbõl kiinduló biológiai módszereket (Fibrotest, APRIpontszám, hialuronsav-mérés). Összefoglalva, a FibroScan egyszerû, gyors és fájdalmatlan módszer, amely a HCV vírussal fertõzött betegnél lehetõvé teszi a májfibrózis megállapítását és alakulásának nyomon követését (például egy vírusellenes kezelés után). Ez a be nem hatoló módszer különösen vonzó azoknál a betegeknél, akiknél a májbiopszia ellenjavallt, és azoknál, akik HCV-vel fertõzöttek, de hosszú idõn át normális májenzim-értékeket mutatnak. Bizonyos kivételektõl eltekintve a májbiopsziának jelenleg még ki kell egészítenie a FibroScan eljárást, hogy Belgiumban meg lehessen kapni a vírusellenes kezelés térítését. *** A fordító megjegyzése: A szerzõ nem nevezi meg az új készülék gyártóját. Figyelemre méltó, hogy a legkorszerûbb vizsgálati eljárást már a sokkal gazdagabb Belgiumban sem fizeti ki feltétlenül a társadalombiztosítás… Fordította: Radnóti Balázs
„ÖN NÕ? AKKOR ÖN NEM LEHET HEMOFÍLIÁS!” Szerzõ: Patricia STEWART (a L'Hémophilie de nos jours szerkesztõ bizottsági Tagja) Forrás: L'Hémophilie de nos jours (a Kanadai Hemofília Társaság – SCH – folyóirata), 41. köt., 1. sz., 2006. tavasz
A
A hemofília vonatkozásában a hordozó kifejezés hagyományosan annak a nõnek az azonosítására szolgált, aki a betegségért felelõs gént örökíti át, tehát képes azt a fiainak átadni. Így sokáig azt hittük, hogy a nõk egész egyszerûen nem szenvedhetnek hemofíliában, és csak a hibás gén hordozói lehetnek. Sajnos, ezek a nõk nem mindig találnak figyelmes fülekre, éspedig még a hemofíliakezelõ központokban sem. Mint látni fogják, ez a helyzet csalódások és ijesztõ tapasztalatok forrása lehet, amelyek súlyos következményekkel járhatnak. A nõk átlagos életkora 27 év, amikor megkapják a véralvadási zavar diagnózisát. És amikor a diagnózis végre megszületik, többségük a maga részérõl már évek óta tûri a problémákat, többek között az erõs havi vérzést (menorrágia). Vizsgálatok szerint a hemofíliás férfiakkal szemben - akik gyakorlatilag szintén hordozók - a hordozó nõk kb. 25-30%-a valójában tüneteket mutat. Egyes nõk faktorszintjei olyanok, amilyenek a férfiaknál automatikusan az enyhe hemofília diagnózisához társulnak. Márpedig nõknél egyszerûen a hordozói állapotról beszélünk. És amikor azt kérdezzük tõlük, miért késlekedtek annyit önmaguk kezeltetésével, azt ismételgetik, amit általában mondtak nekik: „Ez normális a hordozó nõknél” vagy: „A nõk nem szenvednek véralvadási zavarokban”. Egy nõ nevezetesen ezt szokta válaszolni: faktorszintje nem elég alacsony ahhoz, hogy vérzéseket
okozzon; miközben egy másikkal elhitették, hogy fájdalmai, kimerültsége és szüntelen vérzései talán pszichológiai eredetûek. Ez utóbbi nõnek így évekre volt szüksége, hogy hemofíliás diagnózisát végre megerõsítsék. Sok nõ annyira megszokta, hogy az „illetékes szaktekintélyek” azt ismétlik: „ez a normális”, hogy végül mégis elhitte. Márpedig mindenki tudja, hogy ha megfelelõ diagnózis híján ezt a fajta problémát nem vállalják korrekt módon, annak súlyos következményei lehetnek. Emlékeztetünk többek között annak a nõnek az esetére, aki már 13 éves korában erõs havi vérzésektõl szenvedett, ami miatt szájon át szedendõ fogamzásgátlókat rendeltek neki. „Kezelése” ellenére, amikor menstruált, óránként tampont kellett cserélnie, nem tornázhatott, és minden hónapban egy hetet hiányzott az iskolából. Csak azután végeztek nála vérvizsgálatokat, hogy világra hozta enyhe A hemofíliás fiát (VIII-as faktor-szintje 14%). És szintén ebben az idõpontban végeztek vizsgálatokat nõvéreinél és akkor 54 éves apjánál, amelyek megerõsítették a diagnózist. Sem apja, sem nõvérei, sem unokaöccsei - akik pedig maguk is enyhe hemofíliások voltak - nem mutattak tüneteket, miközben neki és fiának vérzései voltak. Bõséges havi vérzései, tartós vérszegénysége és hordozói állapota ellenére sohasem foglalkoztak hemofíliás problémájával. Huszonhét éves volt, amikor méhét eltávolították, mert havi vérzései ide-
8
jén három alkalommal is elájult. És 37 éves korában történt, hogy végül mégis megemlítette panaszait fia hematológusának, aki gyorsan ellenõrzõ vizsgálatokat kért. Ekkor kapta meg enyhe hemofíliára vonatkozó diagnózisát. Szájon át történõ fogamzásgátló kezelése alatt faktorszintjei 49% körül voltak; tudjuk, hogy ezek a szerek hozzájárulnak a VIII-as faktor-szint emelkedéséhez. Most már érti, mibõl származott összes vérzéses panasza, de ehhez elõbb évekig vérszegénységben kellett szenvednie, hiányoznia az iskolából, megfosztania magát a társadalmi tevékenységektõl, tanácsot kérnie több családorvostól és nõgyógyásztól is, és méheltávolításon átesnie, mielõtt végre megkapta a helyes diagnózist. És sajnos, egy nõ nem azért fogja ténylegesen megkapni a szükséges gondozást, mert azt kérné egy hemofíliakezelõ központban, hogy kövessék nyomon, még ha bizonyított hordozó is. Íme egy másik példa ennek alátámasztására, egy olyan nõé, akinek gyermekkora óta voltak vérzéses panaszai, úgy mint: erõs orrvérzések, foghúzások utáni rendellenes vérzések, hematómák és erõs havi vérzéses problémák. Miután fiánál súlyos VIII-as faktor-hiányt állapítottak meg, ellenõrizték az õ faktorszintjét is, amely 70-80% körül volt. Erõs havi vérzéses panasza miatt ennek a nõnek néha DDAVP-t (vazopresszin hormont) kellett szednie, hogy folytatni tudja munkáját és normális életet élhessen, de a méheltávolítás lehe-
tõsége is fennállt. Néhány évvel késõbb egy leesés közben megsérült, és felfogta, hogy térdízülete pontosan ugyanazokat a tüneteket mutatta, amelyekre fiának és minden hemofíliásnak is fel kell készülnie, azaz szúró érzés, melegség és duzzanat. Találkozót kért a hemofíliakezelõ központban, de visszautasították. Azt mondták, hogy „meghatározás szerint” neki nem lehetnek vérzései. A bevérzés tehát folytatódott. A nõ egy ortopéd sebészhez fordult, aki azt mondta, hogy minden normális, hatnyolc héten belül mindennek rendbe kell jönnie. Újra felvette munkáját, amely miatt kénytelen volt egész nap állni, s ez súlyosbította a vérzést. A hét végén pihent, de a ciklus hétfõtõl újra kezdõdött. Egy éven keresztül állt fenn ez a helyzet. Ízülete továbbra is fájdalmas és duzzadt volt. Egy év múlva egy másik ortopéd sebész azt mondta, hogy IV-es fokozatú ízületi gyulladása van, és térdprotézis céljából mûtéten kell átesnie. A nõ az artroszkópos mûtét elõtt elmondta vérzéses elõzménye-
it. Amikor a beavatkozás után kötéseit átáztatta a vér, még akkor is az ortopédiai gyakornok és az ügyeletes személyzet is „normálisnak” nevezte ezt, és megtagadta, hogy hematológiai osztályon tekintsék meg õt. Hat héttel a beavatkozás után a sebész fluoroszkópos röntgenfelvételeket mutatott neki. Megemlítette, hogy vér van az ízületében, és megmondta: a beavatkozás közben annyira vérzett, hogy DDAVP-t kellett beadni neki. Annak idején ez az információ nem jutott el hozzá. Amikor felhívta a hemofíliakezelõ központot, ott megismételték, hogy ennek semmi köze az õ faktorszintjeihez. Esete nyilvánvalóan nem érdekelte õket. Érintkezésbe lépett egy másik hematológus szakorvossal, aki megmagyarázta: tekintettel arra, hogy a szervezet egyszerre csak korlátozott mennyiségû faktort képes termelni, az õ szervezete nem jutott el oda, hogy ez alatt a hosszú idõszak alatt igény szerint termelje, és így tartalékai kimerültek. A mûtét utáni hathetes idõszakban, amikor szabadságon volt, a „RICE” mód-
szert (angolul: pihenés, jegelés, borogatás, felpolcolás) kellett alkalmaznia a térdére. A vérzés végül megszûnt, és a nõ faktorszintjei visszaállhattak a normális értékre. Viszont ez a megpróbáltatás szorongóvá tette õt, mert azt állítja, hogy ha egy nap sürgõsen megfelelõ kezelésre szorulna, nem kaphatná meg, mert helyi kezelõközpontja még mindig megtagadja vérzéses problémájának elismerését. Íme néhány példa, amely a hemofíliával kapcsolatos problémákkal szembesülõ nõkre fordított kevés figyelmet illusztrálja. Sokszor, mivel a tünetek elsõ ránézésre nem vehetõk észre, az orvosok csak nehezen ragadják meg az összképet, és lebecsülik azokat a nehézségeket, amelyekkel szembenéznek a hordozó nõk. Amint közülük az egyik mondta: „A helyzet nem csupán az érintett nõkre nézve szomorú, hanem lányaikra nézve is, akik arra vannak ítélve, hogy fölöslegesen együtt éljenek ezekkel a nehézségekkel”. Fordította: Radnóti Balázs
A hemofíliások csontjainak egészsége Szerzõ: Catherine van NESTE (a québeci Hôpital de l'Enfant Jésus kórház gyógytornásza) Forrás: L'Hémophilie de nos jours (a Kanadai Hemofília Társaság – SCH – folyóirata), 40. köt., 3. sz., 2005. õsz)
A
A csontritkulás (oszteoporózis) az öregek betegsége, ugye? Természetesen, igazatok van! A csontritkulás a csontsûrûség vesztése, tünetei fõleg idõsebb embereknél nyilvánulnak meg. De ahhoz, hogy csontot veszítsünk, életünk során elõbb fel kell azt halmoznunk! Éppen ide akarok kilyukadni!
Egy bizonyos csontsûrûséggel születünk, és testünk, amíg növekszik, hozzátesz. A csontnövekedés elõsegítéséhez pedig a legkritikusabb idõszak a serdülés elõtti szakasz, azaz lányoknál a 11,5 és 13,5 év közötti, fiúknál pedig a 13,5 és 15,5 év közötti életkor. Ezen idõszak alatt a gyere-
9
kek annyi csontot halmoznak fel (26%), amennyit felnõtt életükben el fognak veszíteni! Hogyan gyarapítsuk a csontot? A legkönnyebb mód persze az, ha hagyjuk, hogy a természet végezze a dolgát. A növekedési hormonok végzik el a munkát. De amikor be fog
Catherine van Neste: Hemofíliás csontok
következni a nyugdíjaskor, gyorsan szembe fogjátok magatokat találni a törékeny csontokkal, amelyek problémákat okozhatnak! Egy másik egyszerû mód, ha kalciumot szedünk; egyes vizsgálatok azonban azt mutatják, hogy az ilyen pótlások kedvezõ hatásai nem folytatódnak a kezelési idõszakon túl. Az utolsó, a legjobb, de a legkevésbé könnyû megoldás az ütközéses fizikai tevékenység. Ütközéses fizikai tevékenység minden állva végzett tevékenység, amely a testsúly legalább háromszorosával megegyezõ ütközést hoz létre a talajjal. Például, a járás a testsúly 1,1-szeresével, a futás 2,5-3-szorosával, az ugrás 6-szorosával, a tornagyakorlatok pedig 12-14-szeresével egyenlõ ütközést hoznak létre. Éppen ezért a teremben végzett edzés, az úszás vagy a kerékpározás nem tekinthetõ ütközéses tevékenységnek. Minden vizsgálat megegyezik annak kimondásában, hogy ez a serdülõkor elõtti idõszakban gyakorolt tevékenységfajta kedvez a fokozott csonttermelésnek, és ezáltal a csontsûrûséget is növeli. Ez a hatás határozottan kevésbé hangsúlyos, ha a tevékenységet késõbb, azaz a serdülõ- vagy a felnõttkorban gyakorolják. A legaktívabb gyerekek csontsûrûsége nagyobb, mint az ugyanolyan érettségi állapotú, de kevésbé aktív gyerekeké. Mármost: mindezek a gyermekkorban végzett erõkifejtések meg fogják-e védeni öreg csontjaitokat? Íme a tények: a súlyos hemofíliás gyerekek csontsûrûsége mérsékelten csökkenhet más gyerekekével összehasonlítva, és ez a csökkenés erõsebb lesz az ízületi elváltozásokat mutató gyerekeknél. A legvalószínûbb oknak az ütközéses fizikai tevékenység hiánya látszik. Ténylegesen a hemofíliás gyerekek sportte-
vékenység-választását évtizedek óta erõsen korlátozzák, és a hemofíliához társuló ízületi betegség még jobban csökkenti a választási lehetõségeket. Mindezek fényében a csontritkulás olyan gyermekbetegségnek minõsíthetõ, amely az idõs embernél nyilvánul meg. Emlékeznünk kell rá: a serdülõkor elõtti idõszak egyedülállóan kedvezõ alkalmat kínál, hogy az ütközéses tevékenységek elõnyben részesítésével felfegyverkezzünk e betegséggel szemben. De mit tegyünk, amikor a hemofíliával szembesülünk? A jelen cikk célja bizonyosan nem a vészharang megkongatása, hanem az, hogy gondolkodást kezdjen a témáról. Az ütközéses tevékenységek gondot okoznak, amikor egy fájdalmas célízülettel állunk szemben. A legfõbb ajánlás egy, az egyéni korlátozások függvényében okosan megválasztott tevékenységben való részvétel, felügyelet alatt, és amikor a profilaxis a legkedvezõbb. Ami a bevérzés utáni nyugalomba helyezést illeti – amely általában elég rövid –, teljes mértékben szükséges, és valószínûleg nem képez fontos tényezõt a csontritkulás bekövetkezésében. Semmilyen tanulmány sem bizonyította, hogy a terhelés nélküli tevékenységek, amilyen az úszás, késleltetik a csontnövekedést. Továbbra is elõnyben részesíthetjük tehát ezt a tevékenységfajtát, miközben nem tévesztjük szem elõl az ütközéses tevékenységeket, ha az ízületi erõnlét helyreállt. A megfelelõ táplálkozás fontos szövetséges lehet az optimális csontsûrûségre való törekvésünkben. Az elkövetkezõ években nagy kihívás lesz számunkra, hogy a hozzáférhetõbbé és biztonságosabbá tétel céljából jobban csoportosítsuk a sporttevékenységeket. Fordította: Radnóti Balázs
10
EGY KIS ADALÉK A HEMOFÍLIAKEZELÉS TÖRTÉNETÉHEZ Szakirodalom 1. Bailey D. A., McKay H. A., Mirwald R. L., Crocker P.R. E., Faulkner R. A. A six-year longitudinal study of the relationship of physical activity to bone mineral accrual in growing children: the University of Saskatchewan Bone Mineral Accrual Study. J. Bone Miner. Res. 1999; 14(10): 1672-9 2. Barnes C., Wong P., Egan B., Speller T., Cameron F.,Jones G., Ekert H., Monagle, P. Reduced bone density among children with severe hemophilia. Pediatrics 2004; 114 (2); 177-181. 3. French S. A., Fulkerson J. A., Story M. Increasing weight-bearing physical activity and calcium intake for bone mass growth in children and adolescents: a review of intervention trials. Prev. Med. 2000; 31(6): 722-31. 4. Gallacher S. J., Deighan C., Wallace A. M., Cowan R. A., Fraser W. D., Fenner J. A. K., Lowe G. D. O., Boyle I. T. Association of severe hemophilia A with osteoporosis: a densiometric and biochemical study. QJ Med. 1994; 87 (3): 181-6. 5. Grimston S. K., Willows N. D., Hanley D. A. Mechanical loading regime and its to bone mineral density in children. Med. Sci. Sports Exerc. 1993; 25 (11): 1203-10. 6. Khan K., McKay H. A., Haapasalo H., Bennell K. l., Forwood M. R., Kannus P., Wark J. D. Does childhood and adolescence provide a unique opportunity for exercise to strengthen the skeleton? J. Sci. Med. Sport. 2000; 3(2): 150-64 7. Lima F., De Falco V., Baima J., Carazzato J. G., Pereira R. M. Effect of impact load and active load on bone metabolism and body composition of adolescent athletes. Med. Sci. Sports Exerc. 2001; 33(8): 1318-23. 8. MacKelvie K. J., Khan K. M., McKay H. A. Is there a critical period of bone response to weight-bearing exercise in children and adolescents? A systematic review. 2002Br J. Sports Med. 2002; 36: 250-57. 9. Rabinovich C. E. Osteoporosis: a pediatric perspective. Arthritis Rheum. 2004; 50(4): 1023-5. 10. Zanker C. L., Gannon L., Cooke C. B., Gee K. L., Oldroyr B., Truscott J. G. Differences in bone density, body composition, physical activity, and diet between child gymnasts and untrained children 7-8 years of age. J. Bone Miner. Res. 2003; 18(6): 1043-50.
Az alábbi ismertetés egy 1976-ban kiadott szovjet orvosegyetemi sebészeti tankönyvbõl való (P. N. Napalkov, A. V. Szmirnov, M. G. Srajber: Hirurgicseszkije boleznyi). A betegség tüneteinek leírása mai szemmel is elég pontosnak tûnik. Véleményem szerint azonban a sebészeti szempontú terápia hematológiai szempontból már akkor is túlhaladott volt. Ám a hatalmas kiterjedésû és ritkán lakott Szovjetunióban nemigen lehetett hatékony kezelést biztosítani a hemofíliásoknak. Ami elszomorító: erõsen valószínû, hogy a volt szovjet tagállamokban és a volt szocialista országok egy részében – fõleg a pénzhiány miatt – ma sem sokkal jobb a helyzete a hemofíliásoknak.
A
A hemofília A hemofíliára a vér alvadékonyságának erõs meglassulása jellemzõ, ami súlyos és veszélyes vérzések kialakulásához vezet. Ezek a vérzések mind spontán, mind pedig hirtelen ütések és sebesülések eredményeként bekövetkezhetnek. A hemofília több formáját különböztetjük meg attól függõen, hogy az alvadási rendszer melyik tényezõje hiányzik a vérbõl. A hemofíliában a férfiak szenvednek, a nõk „átvivõk”, akik fiaiknak adják át a betegséget. Klinikai kép. A hemofília középsúlyos és fõleg enyhe formái rendszerint azoknál a betegeknél figyelhetõk meg, akiknél a megbetegedés késõn nyilvánul meg. A vérzések különbözõ szervekben és szövetekben keletkezhetnek és kiterjedt vérömlenyekhez, valamint testüregi, izom- és bõr alatti bevérzésekhez vezetnek. A hemofília legkorábbi tünete újszülötteknél az elvágott köldökzsinór vérzése, késõbb a nyelvfékbõl történõ és a tejfogak váltásakor bekövetkezõ vérzés. Késõbbi életkorokban az ízületi bevérzések okoznak kellemetlenséget. Érett korban az ízületi bevérzések mellett a gyomor-, bél- és vesevérzések a leggyakoribbak. A vérzések kialakulásában néha periodikus jelleg figyelhetõ meg: a vérzékenység kiújulási idõszakai néhány héttõl több évig terjedõ enyhüléssel válta-
koznak. Az esetek többségében sokszoros ízületkárosodás következik be, ami a rokkantság fõ okát jelenti ezeknél a betegeknél. Az ízületi bevérzés erõs fájdalomérzettel, az ízület alakjának megváltozásával és körfogatának növekedésével, valamint nemcsak ennek az ízületnek, hanem az egész végtagnak a mozgásképtelenségével is jár. Röntgenvizsgálattal az ízületekben hemosziderin okozta ízületen belüli és kívüli árnyékok figyelhetõk meg. Leggyakrabban a térd- és könyökízület károsodik, ritkábban a boka-, a csípõés a vállízület. Az izomközti vérömlenyek a véredények és idegek összenyomódását idézik elõ, ez elhalásokhoz és gennyes szövõdményekhez vezet, egészen a vérmérgezés kialakulásáig. Gyakrabban megfigyelhetõk orr- és ínyvérzések. A vér lenyelése ezekben az esetekben vérhányáshoz vezethet, ami gyomor- és bélvérzéseket utánoz. A hashártya alatti és mögötti vérömlenyek gyakran a „heveny has” tüneteivel zajlanak le, ami diagnosztikai és taktikai hibákhoz vezethet. A gyomor- és bélvérzések fájdalom nélkül, a gyomorra vonatkozó kórelõzmény nélkül is kialakulhatnak. A húgyúti vérzéseket a vesegörcs tünetei kísérik. A vér vizsgálatakor vérszegénység és az alvadási rendszer változásai állapíthatók meg.
11
A differenciáldiagnosztikában nagy jelentõsége van a gondosan összeállított kórelõzménynek, a hemofília tünettana ismeretének. A hemofíliás betegeknél a gyógyító intézkedéseknek a következõkre kell irányulniuk: 1) a vérzés megállítása; 2) küzdelem a vérszegénységgel; 3) az ízületi merevségek megelõzése és gyógyítása; 4) a gennyes és vérmérgezéses szövõdmények megelõzése és gyógyítása; 5) az elsõsorban életmentés céljából végzendõ mûtét veszélytelenségének biztosítása; 6) a vérzések megelõzése. Rendkívül nehéz a tartós vérzéscsillapítás biztosítása. Leghelyesebb a közvetlen vérátömlesztés. A vért nagy (1000-1500 ml-es) adagokban kell átömleszteni naponta, több napon keresztül. Hatékonyak a cseretranszfúziók is. Az általános intézkedések mellett célszerû a vérzõ szövetekre helyi vérzéscsillapító szereket használni. Végsõ esetben szurkáló varratokat, sõt a környéki artériák lekötését lehet alkalmazni. Ízületi bevérzésnél az ízület lecsapolása szükséges, nyomókötés ráhelyezésével. A vérzések megelõzése céljából havonta legalább egyszer közvetlen vérátömlesztések javasoltak. Sebészeti beavatkozásokat hemofíliás betegeknél csak egyes esetekben írtak le. Fordította: Radnóti Balázs
KISEBB VIII-AS FAKTOR-ADAGOK BEADÁSA FELÉ HALADUNK? Carol K. Kasper nyugalmazott professzor asszony (Los Angeles-i Ortopédiai Kórház) álláspontja Szerzõ: Edmond Secq Forrás: Forum (a Belga Hemofília és Willebrand Társaság – AHVH – folyóirata), 158. sz., 2006. június
C
Carol K. Kasper hossszú éveken át a Hemofília Világszövetség orvos alelnöke volt. Hírneves tudományos szakember, aki nagymértékben hozzájárult a hemofíliakezelés fejlõdéséhez a világban, fõképpen Közép- és Dél-Amerikában. Carol tudásvágytól hevített, kiváló és csodálatos mûveltségû hölgy: a vele való találkozás minden alkalommal a szolidaritás és az ismeretgazdagítás megosztásának pillanatát jelenti. Én is, mint sokan mások, rajongója vagyok az õ Hemophilia Bulletin címû kiadványának, amely kb. kéthavonként jelenik meg és amely – remélnünk kell – továbbra is megjelenik, nyugalomba vonulása ellenére. Levele lényegében azon orvosi és tudományos hírekre vonatkozó kommentárokból áll, amelyek megjelentek vagy kongresszusokon és szimpoziumokon bemutatásra kerültek. A Forum egyébként gyakran közölte egyes cikkeit, melyek összefoglaló, világos stílusuk miatt figyelemre méltóak. Kasper a 2005. szeptemberi Hemofília Világfórumra vonatkozó novemberi levelében egy olyan tapasztalatra utal, amelyet világszerte kommentálni kellene. A véralvadási faktorok beadási adagjaira vonatkozó objektív vizsgálatok nagyon ritkák, éspedig annak ellenére, hogy a koncentrátumok ára nagyon magas.
szi lehetõvé, a mûtét utáni kezelésIndiában a vellore-i dr. Alok Srivasben pedig olyan adagokat, melyektava 13, több mint húsz évvel ezelõtt kel a szint 20-40% között tartható végrehajtott és minden részletre kifenn. Ez a kezelési terv azonos azterjedõ tanulmányt talált, amelyek zal, amelyet az 1968-70-es években már az akkoriban beadottnál kisebb én alkalmaztam a Los Angeles-i adagok elõírását javasolták. A tromkórházamban végzett szelektív orbinmérések kb. 30%-os VIII-asfaktopédiai mûtétekhez. Egyetértek tor-szinttel is csaknem normális reazzal, hogy a nyugati országokban akciót mutattak. a beadási adagok valóban jelentõ Dr. Srivastava egy holland tanulsen emelkedtek valóban olyan bizománnyal foglalkozott, amely az nyítékok nélkül, hogy ezek a magas 1970 és 1990 közötti évek beadáadagok szükségesek és jobbak lensi adagjaira vonatkozik. Az otthonének. Feltételezem, hogy korlátoni kezelés általánossá válásának és zottabb adagokkal is nagyon jó a hetenkénti profilaxisnak az erederedmények érhetõk el. Gyakrabményeként – ezen idõszak alatt az ban kellene folyamodni olcsóbb kiadagok megkétszerezõdtek – az segítõ kezelésekhez: a fizikoterápiáízületi bevérzések száma csökkent. hoz mint megelõzési eljáráshoz, a Dr. Srivastava azon a véleményen DDAVP-hez egyes enyhe A hemovan, hogy ha az éves koncentráfíliás esetekben, ahol az használhatumfogyasztás növekedése lehetõtó, más vérzéscsillapító és antifibrivé teszi is az ízületi károsodások nolitikus szerek pedig érdekesnek visszaszorítását, nem szabad elvebizonyulhatnak beavatkozások soszíteni a reményt a szegény orszárán, például a fogászatban. gokban sem, amelyek ezt a fejlõ Alacsonyabb beadási adagokkal dést nem tudják megfizetni. történõ helyes orvosi nyomon kö Egy közbülsõ faktorbeadási adag vetés nyilván sokkal nagyobb fi(kb. 1000-2000 NE/kg/év) tökélegyelmet és tapasztalatot igényel. tesen elegendõnek látszik a hemoEz lenne a probléma? Tény, hogy fíliás betegnél a funkcionális fügamikor a beadási adagok ára nem getlenség fenntartásához. (Ez az okoz finanszírozási problémákat, adag a cél Brazíliában.) Vellore-ben könnyebb „fogyasztani” magas Srivastava doktor sebészeti mûtéadagokat anélkül, hogy megvizstekhez akkora adagot használ, gálnának elõirányozható választási amely mûtét elõtt a VIII-asfaktorlehetõségeket. Egy vellore-i beteg szint 80-100%-ra való emelését te-
12
Nem volna-e hasznos egy szabványos skálát felállítani az Európai Unióban? A különbségek jelenleg óriásiak. Lakosonként 7,5 egységrõl beszélnek Svédország esetében, és mindössze kb. 1 egységrõl Észtországban, Bulgáriában és Romániában… A két utóbbi ország jelenleg Eddig tart Kasper professzor aszony jelölt az Unióba való belépésre. A profilaxis nagy svéd szakembere, E. kommentárja. megkülönböztetettnek érezheti magát, mert alacsonyabb adagokat kap, mint például egy Los Angeles-i beteg, még akkor is, ha tudományosan jobban nyomon követik, mint egy Los Angeles-i amerikai beteget.
Berntorp professzor Vancouverben a legutóbbi hemofília kongresszuson tartott elõadása során hangoztatta, hogy napirenden lehet a beadási adagok csökkentése. Majd meglátjuk… Minden köszönetünk Carol K. Kasper professzor asszonynak.
Fordította: Radnóti Balázs
A FranceCoag Hálózat: egy követendõ példa Szerzõk: Edmond Secq és Jean Houssiau Forrás: Forum (a Belga Hemofília és Willebrand Társaság – AHVH – folyóirata), 159. sz., 2006. szeptember
A
A francia FranceCoag Hálózat egy, a hemofíliával foglalkozó nemzeti statisztikai regiszter. Arra törekszik, hogy rögzítse a hemofíliás betegekre és az összes örökletes alvadásifehérje-hiányban (pl. I-es faktor- [fibrinogén-], XIII-as faktor-, VII-es faktor-hiányban, Glanzmann-betegségben vagy Willebrand-betegségben) szenvedõ betegekre vonatkozó információkat. A cél az, hogy kimerítõ módon és név nélkül összeírják az ezektõl a különbözõ betegségektõl érintett és kezelõközpontokban nyomon követett betegeket. Így olyan egészségügyi felügyeletet alakítanak ki, amely lehetõvé teszi a kezelések útján történõ fertõzések átvitelének, az inhibítorok kialakulásának gyors felderítését, a kockázati tényezõk a kezelési lehetõségek, a profilaxis módjainak kidolgozását. Különösen fontos a kisgyermekeknél még az elsõ izületi bevérzések elõtt megkezdett elsõdleges profilaxis.
Minden betegnek el kell fogadnia, hogy besorolják a hálózatba. A kezelõközpont felelõs orvosa név nélkül továbbítja a beteg adatait. A bizalmas adatkezelést az orvos által megadott hatjegyû szám biztosítja. A törvénynek megfelelõen a betegek, ha óhajtják, mindenkor megismerhetik, helyesbíthetik a rájuk vonatkozó számítógépes adatokat, és tiltakozhatnak azok használata ellen. A FranceCoag Hálózat felelõsei nemrég kiadtak egy figyelemre méltó füzetet, amely az elsõ eredményeket mutatja be. Megtudhatjuk, hogy igen gyorsan több mint 4000 hemofíliás beteget soroltak be az adatok közé, ami kiemelkedõ, minthogy kb. 5000 beteg van Franciaországban. Az adatbázis már hozott statisztikai „gyümölcsöket”, amelyeknek megvan a maguk jelentõsége a kezelés egészére és arra az átfogó képre nézve, amellyel a szükséges alvadási faktor-mennyiségekrõl, a jövõbe törté-
13
nõ kivetítésekrõl, a korátlagról, a megbetegedési okokról stb. rendelkezhetnek. Ezek az adatok többek között a betegség- és rokkantságbiztosításra vonatkozó tárgyalásoknál lényegesek. Franciaországban a hálózat számadatainak eredményeként meg tudták állapítani, hogy az összeírt 4018 beteg közül 453 termel inhibitort. Ezek a számok nyilván nagyon fontosak az inhibitorok eredetének megértéséhez, mert életkorok szerint, az elõírt és beadott készítmények típusa szerint, a beállított kezeléstípus (megelõzõ vagy gyógyító) szerint osztályozni lehet azokat. Belgiumban a hemofíliások nem rendelkeznek hasonló regiszterrel. Megkérdeztük a francia felelõsöket arról az együttmûködésrõl, amely kialakulhat a belga orvosokkal a rendszer Belgiumban való telepítése érdekében. Franciaország kész volna országunknak felkínálni az informatikai
d r. S k a l i s z k i G . – d r. B a r t h a L . – d r. S ó l y o m L . – d r. N e m e s L . : T é r d p r o t é z i s
rendszert oly módon, hogy a jövõben egyesíthessük a statisztikai információkat és megvethessük a hemofíliára vonatkozó európai statisztika alapjait. A francia rendszer nagy elõnye, hogy nem kell újra kitalálni, és elég rugalmas ahhoz, hogy képes illeszkedni a belgiumi közegészségügy mûködési módjaihoz. Nagyszerû együttmûködés, amit a franciák ajánlanak nekünk! A belga orvosokat és különösen a Ritka Betegségek Bizottságának tagjait – akik jelenleg a
hemofíliakezelõ központok hivatalos belgiumi elismertetésén fáradoznak tájékoztattuk errõl a lehetõségrõl, mely a Francia Hemofília Egyesületbeli kollégáinkkal fennálló kapcsolatainknak köszönhetõen kölcsönösen nyitott. Nagy köszönettel tartozunk nekik! Egyedi lehetõségrõl van szó, amelyrõl nem tudjuk elképzelni, hogy a belga orvosok ne ragadnák meg! Tekintettel a hemofíliának az állami költségvetésben betöltött fontosságára, lényegesnek látszik szá-
munkra, hogy egybevethessünk olyan tudományosan és orvosilag megalapozott adatokat, amelyek a betegség kezelésével kapcsolatos minden tényezõrõl tanúskodhatnak. Ezek a statisztikák ismeretek szerzését is lehetõvé fogják tenni, valamint azt is, hogy hosszú távon jobb elképzelésünk legyen a kezeléssel összefüggõ szükségletekrõl.
Fordította: Radnóti Balázs
TÉRDPROTÉZIS-B B EÜLTETÉS ARTHROPATHIA HAEMOPHILICA ESETÉN Szerzõk: Skaliczki Gábor dr.1, Bartha Lajos dr.1, Sólyom László dr.1 és Nemes László dr.2 1. Semmelweis Egyetem Ortopédiai Klinika, Budapest (igazgató: Szendrõi Miklós dr) 2. Országos Gyógyintézeti Központ, Budapest (igazgató: Vályi Nagy István dr.) Forrás: Orvosi Hetilap, 2006. 147. évf., 20. sz., 945-948. old.
A szerzõk haemophilia A súlyos formájában szenvedõ betegnél mindkét oldalon elvégzett teljes felszínpótló térdprotézis beültetését ismertetik. Áttekintik a betegség pathomechanizmusát, valamint a haemophiliás betegeknél végzett mûtéti beavatkozásokkal járó esetleges komplikációkat. A mûtétek faktorvédelemben, vértelenítõ mandzsetta alkalmazása mellett történtek, mindkét oldalon hátsó keresztszalag-pótló protézist ültettek be. Az átlagos perioperatív vérveszteség 700 ml volt. Az elsõ mûtét után haemarthros alakult ki, egyéb komplikáció nem lépett fel. Az utánkövetési idõ 112, illetve 164 hét volt. A funkcionális eredmények megítéléséhez használt Hospital for Special Surgery Score átlagosan 34 ponttal, 97,5 pontra javult, a posztoperatív mozgásterjedelem 0-120, illetve 0-135 fok volt. A szerzõk kiemelik annak fontosságát, hogy vérzékeny betegek esetén az ortopédiai beavatkozások megfelelõ haematológiai és aneszteziológiai hátteret igényelnek. Kulcsszavak: arthropathia haemophilica, haemophilia A, térdprotézis-beültetés.
V
Vérzékenységben szenvedõ betegeknél az ismétlõdõ ízületi bevérzések következtében fokozatosan jön létre a kórképre jellemzõ ízületi elváltozás, az arthropathia haemophilica. Az ízület minden alkotóelemére kiterjedõ destructio kialakulásában az elsõ lépés a haemarthros megjelenése.
Az ízület üregébe kerülõ vér lebontását a synovialis sejtek által termelt enzimek végzik, majd az így létrejött szövettörmeléket a szintén az ízületi belhártyában található macrophagsejtek távolítják el. Az ismétlõdõ bevérzések hatására a lebontásért felelõs enzimek – elsõsorban a katepszin
14
D és a savanyú foszfatáz - mennyisége megnõ, és az ízület saját szöveteit is megtámadják (7). Így a synovialis hártya gyulladttá, oedemássá, duzzadttá válik, könnyebben sérül, fokozva ezzel a bevérzések számát. A fenti destruktív enzimatikus folyamatok révén elõbb-utóbb súlyosan
károsodik az ízületi porc is, a synovialis hártya hegesen megvastagodik. A gyulladás érinti a növekedési porcot, így rendszerint tengelydeformitásokat is látunk. Az arthropathia haemophilica végállapotában deformált ízületek alakulnak ki, melyekben a porc súlyosan destruált, synoviális membránjuk megvastagodott, heges. A fentiek következményekképpen az ízületek funkciója is jelentõsen károsodik: contractura alakul ki, mozgás közben durva crepitatio, fájdalom jelentkezik. Súlyos arthrosis kezelésére az ortopédiában már régóta rendelkezésre áll a megfelelõ mûtét: a protézisbeültetés mára rutineljárássá vált, azonban vérzékeny betegeknél az orvosi beavatkozások kockázata magas. A mûtétek tervezésénél nem kizárólag a fokozott perioperatív vérzés veszélyével kell számolni, hanem a korábban faktorpótlásként alkalmazott cryopraecipitatum miatt szinte minden betegnél kialakult hepatitis C fertõzéssel, a következményes májlaesióval, ennek minden következményével, valamint a szerencsére csak ritkán elõforduló HIV-fertõzéssel is. Így annak ellenére, hogy a betegek állapota protézisbeültetéssel jelentõsen javítható, a nagy rizikó miatt az elmúlt évekig vérzékeny betegeknél ritkán történt ortopédiai beavatkozás. Köszönhetõen azonban az utóbbi idõszakban a haemophilia kezelésében bekövetkezett fejlõdésnek, mára elérhetõvé váltak a mûtétek ennél a betegcsoportnál is (5). Esetismertetés Betegünk 1964-ben született, csecsemõkorában diagnosztizálták nála a haemophilia A-t, VIII. faktor szintje 1% alatt volt, tehát a betegség súlyos formájában szenvedett, az elvégzett
vizsgálatok (Bethesda-teszt, kvalitatív meghatározás) VIII. faktor elleni antitestet nem mutattak ki. Ismétlõdõ ízületi bevérzései döntõen térdeit érintették, a többi ízülete szórványos bevérzésektõl eltekintve egészséges volt. Faktorpótlásban évek óta részesült; a korai kezelések következtében hepatitis C-fertõzése volt. A mûtétek elõtt hetente 2-3 alkalommal számolt be térdében haemarthrosról. 30 éves korára durva arthropathia haemophilica alakult ki mindkét térdében (1. és 2. ábra). Kezdetben ízületi contracturán, valamint durva crepitatión kívül más tünete nem volt, késõbb azonban egyre fokozódó kétoldali térdfájdalmai jelentkeztek. 2000 októberében elõbb a jobb, majd 2001 októberében a bal oldalra ültettünk be hátsó keresztszalag-pótló, teljes felszínpótló térdprotézist, patellapótlást is végeztünk. Mindkét mûtétnél bolus faktorvédelmet alkalmaztunk, vértelenítõ mandzsettát haasználtunk. A seb zárása elõtt a mandzsettát leengedtük, gondos vérzéscsillapítást végeztünk. A beavatkozás után vattával alápólyázott nyomókötést (Jones-féle nyomókötés) helyeztünk fel, melyet a 2. posztoperatív napon távolítottunk el. Mindkét alkalommal 1 ízületi drént használtunk, melyet szintén a 2. posztoperatív napon távolítottunk el. A nemzetközi irodalomban megoszlanak a vélemények arról, hogy haemophiliás betegeknél végzett ortopédiai mûtétek esetében szükséges-e thrombosisprofilaxist alkalmazni. Mi hematológiai konzílium alapján mindkét beavatkozást alacsony molekulasúlyú heparin védelmében végeztük. Jobb oldalon a mûtétet megelõzõen a goniométerrel mért mozgástartomány 15--110, bal oldalon 20--120
15
fok volt. A funkció megítélésére a Hospital for Special Surgery Score-t használtuk, ennek értéke mûtét elõtt a jobb oldal esetében 63, a bal oldalra vonatkoztatva 64 volt. Az elsõ mûtétnél mind az intraoperatív, mind a posztoperatív vérvesztés 300 ml volt. A második esetben a mûtét alatt 250 ml-t vérzett betegünk, a mûtét utáni idõszakban 550 ml vér gyûlt össze szívópalackjában. A jobb oldali mûtétet követõen a 2. posztoperatív naptól kezdve tornát kezdtünk folyamatos passzív térdmozgató készülékkel (CPM), azonban a 2. posztoperatív napon haemarthros alakult ki. A bal oldal esetében a 3. posztoperatív napon indítottuk el a CPM-kezelést. Kezdetben mindkét oldalon CPM-et használtunk, majd fokozatosan tértünk át az aktív gyakorlatokra. Mind a drénkivételt, mind a CPM használatát, valamint a fizioterápiát faktorvédelemben végeztük, úgy idõzítve azt, hogy a tervezett beavatkozás a maximális hatás idejére essen. Törekedtünk arra, hogy a faktorszintet 100% közelében tartsuk. A mûtét alatt és azt követõen egy hétig betegünk antibiotikus profilaxisban részesült. A vérképet vizsgálva azt találtuk, hogy az elsõ mûtétnél a hemoglobinérték a preoperatív 16,8 g/l-rõl 13,7 g/l-re csökkent, a hematokrit 46%-ról 44,3%-ra. A bal oldali mûtétnél a preoperatív hemoglobin 16,5 g/l, a preoperatív hematokrit 52,5% volt, a posztoperatív értékek 13,9 g/l és 42,3% voltak. Az elsõ esetben 2 E, a második esetben 3 E vvt-transzfúziót használtunk. Az elsõ mûtét során - a posztoperatív bevérzés következtében - összesen 134000 NE faktort használtunk fel, míg a második esetben 100000 NE-t. A kórházi bennfekvés mindkét esetben 29 napig tartott (3. és 4. ábra).
Az utánvizsgálatot az elsõ mûtét után 164, a második után 112 héttel végeztük. A mûtéteket követõen a térdízületi bevérzések megszûntek. A mozgásterjedelmet a jobb oldalon 0-120, a bal oldalon 0--135 foknak találtuk. A HSS-score a jobb oldal esetében 97-re, a bal oldalon 98-ra nõtt. Betegünk teljesen fájdalom- és panaszmentes, tehermentesítés nélkül jár, aktív életet él. A mûtét eredményével teljes mértékben elégedett. Megbeszélés Az arthropatia haemophilica elsõdleges célízülete a térd, így az ortopédorvos fõként térdízületi destrukcióval találkozik. Az esetek körülbelül felében érintett térdízületet a gyakoriság sorrendjében a boka, a könyök, majd a váll követik (1, 10). Elsõsorban a fiatal (25-40 év körüli) korosztályhoz tartozó betegeknél kell súlyos destrukciókra számítani, mivel õk gyermekkorukban még a ma már korszerûtlen cryopraecipitatumos faktorpótlásban részesültek. 1995 óta mind szélesebb körben terjedt el a modern, rekombináns faktor készítmények használata, valamint az otthoni, úgynevezett „on demand” kezelés, melylyel a betegek a bevérzést követõen saját maguknak adják be a megfelelõ faktormennyiséget, jelentõsen lassítva ezzel a betegség ízületi kifejlõdését. Így remélhetõleg a jövõben a viszonylag fiatal betegek esetén elvégzendõ mûtétek száma csökkenni fog. Míg korábban vérzékeny betegeknél mozgásszervi beavatkozások az alapbetegség, valamint a szinte mindig jelen levõ kísérõ hepatitis C-fertõzés, következményes májlaesio, esetleges HIV-fertõzés miatt csak ritkán voltak megvalósíthatók, mára, elsõsorban a hematológiai ellátás fejlõdésének köszönhetõen, elérhetõvé váltak (5). A
beavatkozásokhoz mi a faktorkészítményeket bolusban adtuk. Külföldön elterjedt a folyamatos cseppinfúzió alkalmazásának gyakorlata is. Azt tapasztalták azonban, hogy így a betegekben egy idõ után antitestek alakulnak ki a faktor ellen, még nehezebbé téve ezzel a késõbbiekben a gondozást. Vérzékeny betegeknél végzett protézisbeültetés után a leggyakoribb komplikáció a posztoperatív vérzés, mely az irodalmi adatok alapján 20% körül van (4, 6). Részben a posztoperatív haematoma, részben a májlaesio, vagy akár a jelen levõ HIV-fertõzés miatt szintén gyakoribb a szeptikus komplikációk száma (kb. 5-10%) (4, 6, 12). Ismert szövõdmények még az anaphylaxiás reakciók, thromboemboliás szövõdmények kialakulása, vagy a haemoliticus anaemia is (3). Szintén gyakori a posztoperatív idõszakban végzett bemozgatás a beszûkült mozgások miatt, egyes szerzõk a narkózisban végzett bemozgatást a posztoperatív rehabilitációs protokoll részének tekintik (8). Esetünkben az elsõ mûtétet követõen a 2. posztoperatív napon észleltük haemarthros kialakulását, egyéb szövõdményünk nem volt. A korai posztoperatív szakban kezdtünk fizioterápiát, melyet a késõbbiek során több alkalommal kórházi elhelyezés mellett végzett kezelések követtek, narcosisban végzett bemozgatásra azonban nem volt szükség. Mindkét oldalon megfelelõ mozgástartományt értünk el, a jobb oldal alacsonyabb, 120 fokos flexiójáért valószínûleg a korai posztoperatív szakban bekövetkezett bevérzés okolható. Ennek ellenére betegünk a mûtéttel teljes mértékben elégedett, aktív életet él, és a beavatkozás óta nem volt ízületi bevérzése. Mind a jelen eset, mind a további, haemophilia A-ban szenvedõ betegnél végzett térdprotézis-beültetés ta-
16
pasztalatai (2), valamint az irodalmi adatok (5) alapján fontos kiemelni, hogy vérzékeny betegeknél a térddestrukció, a beszûkült mozgásterjedelem, valamint a tengelyeltérés csak korlátozottan számít az indikációnál; az elsõdleges indikációs szempont a betegek fájdalma. Amennyiben mûtét mellett döntünk, úgy elengedhetetlen a megfelelõ hematológiai, valamint aneszteziológiai háttér biztosítása.
IRODALOM 1. Ahlberg, A.: Haemophilia in Sweden. Incidence, treatment and prophylaxis of arthropathy and other musculoskeletal manifestations of haemophilia A and B. Acta Orth. Scand. 1965, (Suppl. 77.) 2. Bartha L., Sólyom L., Skaliczki G. és mtsai: Totál térdízületi endoprotézis mûtét súlyos haemophiliás betegeknél. Magy. Traumatol. Orthop., megjelenés alatt. 3. Beeton, K., Rodriguez-Merchan, E. C., Alltree, J.: Total joint arthroplasty in haemophilia. Review article. Haemophilia, 2000, 6, 474-481. 4. Figgie, M., Goldberg, V., Figgie, H. és mtsai: Total knee arthroplasty for the treatment of chronic haemophilic-arthropathy. Clin. Orthop.., 1989, 248, 98-107. 5. Gill, J. C., Thometz, J., Scott, J. P. és mtsa: Musculosceletal problems in haemophilia. In Haemophilia in the child and adult. Szerk.:Hilgartner, M., Pochedly, C. Raven Press, New York, 1989, 27-43. old. 6. Goldberg, V., Heiple, K., Ratnoff, O. és mtsai: Total knee arthroplasty in classic haemophilia. J. Bone. Joint Surg., 1981, 63-A, 695-701. 7. Hilgartner, M. W.: Haemophilia arthropathy. Adv. Pediatr., 1975, 21, 139-165. 8. Lachiewicz, P. F., Inglis, A. E., Insall, J. N. és mtsai: Total knee arthroplasty in haemophilia. J. Bone Joint Surg., 1985, 67A, 1361-1366. 9. Norian, J. M., Ries, M. D., Karp, S. és mtsa: Total knee arthroplasty in hemophilic arthropathy. J. Bone. Joint Surg., 2002, 84A, 1138-1141. 10. Rodriguez-Merchan, E. C.: Effects of haemophilia on articulations of children and adults. Clin. Orthop., 1996, 328, 7-13. 11. Silva, M., Luck, J. V.: Long-term results of primary total knee replacement in patients with hemophilia. J. Bone Joint Surg., 2005, 87-A, 85-91. 12. Wiedel, J. D., Luck, J. V., Gilbert, M. S.: Total knee arthroplasty in the patient with hemophilia: evaluation and long term result. In:Musculosceletal problems in haemophilia. Szerk.: Gilbert, M. S., Greene, W. B. National Haemophilia Foundation, New York, 1989, 152-157. old.
MEGELÕZÉS, ÍZÜLETERÕSÍTÉS ÉS TORNAGYAKORLATOK Vita a vancouveri kongresszuson Szerzõ: Edmond Secq Forrás: Forum (a Belga Hemofília és Willebrand Társaság – AHVH – folyóirata), 159. sz., 2006. szeptember
A
A vancouveri világkongresszuson több ülést is szenteltek a megelõzésnek és az ízületek tornagyakorlatokkal történõ védelmének. A helyes profilaxis, torna- és sportgyakorlatok bizonyosan lehetõvé teszik az izomzat erõsítését és így bizonyos mértékben az ízületi bevérzések elleni védekezést. A vízisportok nyilván kitûnõek a fiatal betegek számára, de a felnõtt hemofíliásokat is edzeni kell tornagyakorlatokkal – munkahelyen, otthon –, sporttevékenységekkel vagy mûtét utáni rehabilitációs okok miatt. Jelentõs javulás figyelhetõ meg például térdprotézisek behelyezése után a hajlítás visszanyerésében. Egy speciális ülés során az egészen kis gyermekeknél végzett testgyakorlás jelentõségérõl vitatkoztak. Az elsõ életévek fontosak a gyermek normális fejlõdésében, és hosszú távú kihatásuk van közösségi és lélektani fejlõdésére. A mozgásszervrendszer jövõbeli fejlõdésére nézve nagyon fontos a mozgás ebben a korban. Egyes gyermekeket a vérzésektõl való félelem miatt kissé túlságosan óvnak mozgásaikban, ami helyes fejlõdésük szempontjából tévedés! Három aranyszabályt tartsunk meg ebben a tárgykörben. Ezek nagyon fontosak az általános betegségmeg-
elõzésben, és lehetõvé teszik az egészség megõrzését. • Elõször: a nyújtó gyakorlatok fenntartják a hajlékonyságot és csökkentik a káros következmények veszélyét. • Másodszor: aerobikkal („kondicionált” edzéssel) karbantartható a szív, a tüdõ és az izomzat mûködése. • Harmadszor: az „erõltetett” edzés arra hivatott, hogy bizonyos izmokat erõsítsünk szükség esetén fokozottabb feszítõerõk kifejtése és a tartási stabilitás növelése érdekében (pl. a combizmok fejlesztése a térdek tehermentesítése céljából). Az ízületekhez közeli izmok fejlesztése biztosan lehetõvé teszi ezen ízületek jobb védelmét, még akkor is, ha az artritisz már megtámadta azokat. Az egészséges ízületek is kétségtelenül kevésbé lesznek hajlamosak bevérezni. Összefoglalásul: A naponta végzett tornagyakorlatok hasznosak és szükségesek az ízületek hajlékonyságához, többek között az A hemofília kezelése nagyon drága. Csupán azok a betegek jutnak hozzá rendszeresen a véralvadási készítményekhez, akik olyan országokban élnek, ahol az egészségügyi ellátás az állami költségvetésen nyugszik. Az Európai
17
Unió összes országának mintájára Belgiumban az INAMI nevû intézmény "harmadik fizetõ" formájában téríti ezeket a készítményeket. A társadalombiztosítási szervezetek tudomásul vették ezeknek az annyira drága terápiáknak a fontosságát, minthogy azok a minimálisra korlátozzák a fizikai károsodásokat, a kórházi tartózkodási napok számát, a munkahelyi hiányzást és a rokkantsági arányt. A Belga Hemofília Társaság tudatában van az egészségügyi ellátási költségek szakadatlan emelkedésének. Az AHVH tehát azt kívánja, hogy a VIII-as vagy IX-es faktor rendelése hemofíliaközpontok ellenõrzése alatt történjen, az ilyen terápiák célszerûségérõl való minden vita elkerülése és a mindenkinek járó kezelés alapelvének megõrzése érdekében. Az Egészségügyi Világszervezet (WHO) és az Európai Hemofília Konzorcium (EHC) ajánlja az ilyen központok elismerését azért, hogy minõségi ellátást biztosítsanak a hemofíliás betegnek olyan többszakmás megközelítés eredményeként, amely többek között genetikai, ortopédiai, pszichológiai és mozgásterápiás szempontokat foglal magába. Fordította: Radnóti Balázs
K Ö Z GY Û L É S I J K V. 2 0 0 7 .
KÖZGYÛLÉSI JEGYZÕKÖNYV 2007.
a Magyar Hemofília Egyesület 2007. március 24-én megtartott éves közgyûlésérõl (OVSZ Landsteiner terem, 10 óra 30 perc) A közgyûlés levezetõ elnöknek dr. Kalász László alelnököt, jegyzõkönyvvezetõnek Radnóti Balázst, hitelesítõknek pedig Kecskés Józsefet és Kovács Istvánt választotta meg. Az alelnök a megjelentek üdvözlése után bejelentette: a nyilvántartott 476 tagból mindössze 15-en vannak jelen, ezért a határozatképtelen közgyûlést 11 óra 30 percre elnapolja. Addig egy elõadásra és fórumra kerül sor. Dr. Kalász L. dr. Makara Mihály hepatológus elõadása alapján beszélt a hepatitisz C kezelésének fejlõdésérõl. A legfontosabb fertõzési források: 1992 elõtt a vértranszfúzió, azonkívül az intravénás kábítószerek, szervátültetés, mûvesekezelés, tetoválás, szúrás fertõzött tûvel, vírushordozó anyától való megfertõzõdés. A vírus csak vérrel terjed, szabad levegõn elpusztul. A családon belüli átvitel lehetõsége minimális. A fertõzéshez 100 000 vírusrészecske szükséges. Kérdéses átviteli módok: endoszkópiás vizsgálat, mûtétek, homoszexualitás. Szûrés 1992 óta létezik, kezdetben sok álpozitív eredmény volt. Ma a legjobb kimutatási módszer a PCR eljárás. A véradókat kötelezõen szûrik, de szûrni kellene a kábítószereseket, a börtönlakókat, a szervátültetetteket is. Magyarországon a lakosság kb. 3,5 ezreléke HCV-pozitív, ezek 60%-a antiHCV pozitív, közülük 15% kezelendõ. A fertõzések 10-30%-a májzsugorba megy át, s ezek 10%-a rákká alakul át. A fertõzöttek 15%-a spon-
tán meggyógyul, 25%-a vírushordozó lesz, 60%-ának betegsége krónikussá válik. Az utóbbi esetek fele májzsugorrá alakul, ennek 15%-a daganattá fejlõdik. A vírus más betegségeket is okozhat. A kezelést illetõen a 90-es évek elejének álláspontja az volt, hogy ha bizonytalan a vizsgálati eredmény, nem pontosan ismert a terjedési mód és nincs gyógyszer, a tünetmentes beteggel nem feltétlenül közlik fertõzöttségét. Ma kombinált interferon- és ribavirinkezelést kaphat minden 18 és 60 év közötti beteg, aki vállalja az együttmûködést és a kellemetlen mellékhatásokat. A mai gyakorlat szerint 6 hónapos kezelés után ha csökken a vírusszám, akkor érdemes folytatni. A PEG megnyújtja az interferon hatásidejét. A végsõ kezelési lehetõség a májátültetés, amelyet. Magyarországon eddig 50 betegen végeztek el. Összefoglalva: a gyógyszerek javulásával 13 év alatt 5%-ról 72%-ra nõtt a kezelésre reagáló betegek aránya. Itt Radnóti B. megjegyezte: tudomása van egy súlyos HCV fertõzött magyar hemofíliásról, akinek felajánlották a májátültetés lehetõségét. Dr. Kalász L. szerint ha a beültetés sikeres, az új máj termelni fogja a VIIIas faktort, így a hemofília középsúlyossá válhat. * Ezt követõen dr. Kalász L. megnyitotta a megismételt közgyûlést. Közölte: a jelenlevõk száma 18, közülük 16 MHE-tag. A napirendet - 1. vezetõségi beszámoló, 2. pénzügyi beszámoló, 3. 2007. évi pénzügyi terv, 4. egyebek – a jelenlevõk egyhangúlag elfogadták. Molnár Zoltán elnök közölte: Takácsné Ozsvár Orsolya gazdasági
18
vezetõ és dr. Nemes László nem tudott eljönni.A vezetõségi beszámolóban az elnök ismertette az MHE tavalyi programját. Két újságszám jelent meg; áprilisban hemofília nap volt Szegeden; májusban látogatást tettünk a Plazmaferezis Állomáson és a gödöllõi TEVA (HUMÁN) gyárban; szintén májusban részvétel a vancouveri Hemofília Világkongresszuson; júliusban nyári tábor (amely iránt ismét nõtt az érdeklõdés); szeptemberben Budapesten jótékonysági balettgálaest (eredménye inkább a betegség iránti figyelem felkeltése volt), és részvétel a szófiai EHC-kongresszuson; októberben részvétel a pécsi gyermekhemofília napon. Õsszel a faktorellátás romlásának megakadályozása érdekében intenzív médiakampányra került sor a HBK-val közösen. Az MHE nemzetközi hemofília igazolványt és 13 nyelven utazási segédletet adott ki. Sajnos, az egyesületi székhelynek ismét el kellett költöznie. A vezetõségi beszámoló kiegészítéseképpen Radnóti B. beszámolt az Egyesület 2006. évi véradásszervezésének eredményeirõl (lásd a 2007/1. számban), valamint arról a körkérdésrõl, amelyet március közepén intézett az ország összes hemofília gondozójához az esetleges ellátási változásokról. A kapott válaszokból az derült ki, hogy a gondozóvezetõk általában nem tudnak és nem is számítanak változásokra. Többen kifejezték reményüket, hogy az egészségügyi reform keretében nem szüntetnek meg ellátóhelyeket. Már nincs gondozás Ajkán, Pápán, Kiskunhalason. A budapesti gyermekellátás pedig a Madarász utcai Gyermekkór-
házban folyik tovább. A Szabolcs utcai Országos Haemophilia Központ új helye még mindig bizonytalan (legvalószínûbbnek a Róbert Károly körúti Honvéd Kórház látszik). A néhány hónap múlva várhatóan kialakuló új adatokat az MHE honlapján lehet majd megtekinteni. A vezetõségi beszámolót a közgyûlés egyhangúlag megszavazta. Ezt követõen Takácsné Ozsvár O. helyett Molnár Z. tartotta meg a 2006. évi pénzügyi beszámolót is. 2005-höz képest tavaly jelentõsen nõttek az MHE bevételei (3 868 ezer forint), melyek nagyobb része gyógyszergyári támogatásokból, kisebb része pályázatokból, az SZJA 1%-ából és tagdíjakból származott. A tagdíjfizetési fegyelem felszólításra kissé javult. A kiadások viszont kissé csökkentek, ennek egyik oka, hogy csak két újságszám jelent meg. (A számviteli beszámoló adatait lásd külön táblázatban.). Molnár Z. és dr. Kalász L.is elmondta: a gyógyszergyárak programterv alapján, konkrét célokat támogattak. A Vérzékenyek Lapjának megjelentetése és szerkesztése kisebb vitát váltott ki. Hegedüs Imre és dr. Varga Gábor szerint is túl kevés szerzõtõl, illetve fordítótól jelennek meg cikkek. Dr. Varga G. szerint nem szabad, hogy esetlegesen adjuk ki az újságot, konkrét megjelenési idõpontok és határidõk kellenének. Szerinte új fõszerkesztõt kellene meghatározott idõre kinevezni. A debreceni Hegedüs I. a korrektúrához és esetleg a nyomtatáshoz ajánlott fel segítséget. Dr. Varga G. kifogásolta, hogy mint szerkesztõségi tagot nem tájékoztatják, mikor van a következõ szám szerkesztés alatt. Dr. Kalász L. elismerte mulasztását, szerinte nincs akadálya annak, hogy a nála levõ anyagokat dr. Varga G. is megkapja.
A pénzügyi beszámolót a közgyûlés egyhangúlag elfogadta. A 2007. évi pénzügyi tervet szintén Molnár Z. ismertette. A bevételi oldalon tagdíjakból 180 ezer, a Nemzeti Civil Alapprogramtól 500 ezer, az SZJA 1%-ából 800 ezer Ft-ra, a gyógyszergyártó cégektõl 2 millió Ftra számít az MHE. A kiadások között a legnagyobb tételek a nyári tábor 2 millió, az újság 700 ezer és a tagoknak szánt támogatás 200 ezer Ft-tal. Idén az újságot egy cég teljes egészében támogathatja, így több szám jelenhet meg. Idén a következõ programokat tervezi az egyesület: a hagyományos gyermektáboron kívül a volt táborlakók részvételével találkozó; angol nyelvû Hemofília könyv lefordíttatása, „Fertõzõ májgyulladások” c. magyar könyv megjelentetése (érdeklõdõk majd kedvezményesen megrendelhetik), gyógytorna CD és DVD megjelentetése; újságkiadás; részvétel a pármai EHC-kongresszuson (Olaszország), hemofília nap Debrecenben és Miskolcon, hepatológia nap Budapesten. Faktorösszehasonlító táblázat megjelentetése DVD-n és nyomtatásban, faktorinformáció az interneten (www.haemophilia.hu). Az Egyesület internetes hozzáféréssel, gyógytorna igénybevételéhez közlekedési támogatással is segíteni kívánja a tagokat. Az MHE idén már részt vett a faktorbeszerzési tárgyalásokon, valamint márciusban a kelet-európai országok részvételével tartott varsói hemofília értekezleten. Az értekezleten részt vett dr. Varga G. elmondta: Magyarország a faktorellátás, a HCV-kezelés és -kártalanítás tekintetében csodának számít a kelet-európai hemofíliások szemében. Radnóti B. egy, hemofíliás gyerekek tanáraihoz szóló, belga eredetû, lefordított kiadvány megjelentetésére
19
emlékeztetett. Dr. Kalász L. szerint önállóan vagy az újságban is megjelenhet a füzet tartalma. A 2007. évi pénzügyi tervet a jelenlevõk egyhangúlag elfogadták. Utolsó napirendi pontként egyéb ügyekrõl esett szó. Elõször dr. Kalász L. örömmel jelentette be: március 15-e alkalmából István Lajos professzor Széchenyi-díjat kapott. A közgyûlés úgy határozott, hogy az MHE vezetõsége gratuláló levelet küldjön a professzornak. Dr. Kalász L. közölte: a cégbírósági bejegyzés érdekében az MHE új székhelyét (1147 Budapest, Kerékgyártó u. 15/c) a közgyûlésnek jóvá kell hagynia. A jóváhagyást a közgyûlés egyhangúlag megadta. Az idõsebb táborlakók találkozójával kapcsolatban Hegedüs I. megjegyezte: az õ korosztálya kimaradt a táborozásból, viszont a HBK már rendezett felnõtt-tábort. A HBK képviseletében Pelyhe László hozzáfûzte: 16 évvel ezelõtt õ és az azóta elhunyt Dömötör György javasolták a balatonfûzfõi gyermektábort. Pelyhe L. ezenkívül a HBK segítségét ajánlotta fel az egyesületi lapok esetleges közös megjelentetéséhez. Dr. Kalász L. szerint a várható ellentétek miatt ez a fajta együttmûködés nem volna elõnyös, inkább dr. Varga G. kritikáját kellene megfogadni. Pék Béla köszönetet mondott az MHE önkénteseinek munkájáért, valamint örömét fejezte ki a két egyesület közeledése miatt. Molnár Z. elmondta: voltak olyan események, amelyekben együtt tudtak mûködni. Ilyen volt a már említett médiakampány és a faktorbeszerzési tárgyalás. Az utóbbi legfõbb eredménye, hogy a gazdasági nehézségek ellenére alig kevesebb mennyiségû faktort vásárolt az OEP erre az évre (50,5 millió NE VIII-as faktor –
K Ö Z GY Û L É S I J K V. 2 0 0 7 .
ebbõl 5 millió NE rekombináns – és 5,5 millió NE IX-es faktor ebbõl 1 millió NE rekombináns). Sajnos, a vizitdíj- és dobozdíj-mentesség a HCVkezelésre nem vonatkozik. Az MHE el kívánja érni, hogy a HCV-fertõzést a hemofília következményének ismerjék el, így a kezelés ingyenes legyen.
Pelyhe L. figyelmeztetett: van olyan hemofília gondozó, ahol a betegektõl vizitdíjat kérnek - törvényellenesen. Ez ellen minden módon fel kell lépni. Dr. Varga G. szerint az MHE is fellép, de a fõ baj az, hogy az orvosok is különbözõképpen értelmezik a szabályokat. Intézményes megoldásra vol-
Forrás: Forum (a Belga Hemofília és Willebrand Társaság – AHVH – folyóirata), 158. sz.,
Jegyzõkönyvvezetõ: Radnóti Balázs Hitelesítõk: Kecskés József, Kovács István
Az AHVH folyóiratának, a Forumnak 2006. nyári száma beszámolót közöl arról a sajtótalálkozóról, amelyet májusban a Nemzetközi Hemofília Nap alkalmából szervezett a belga társaság. Ebbõl a beszámolóból a betegség állami vállalásával foglalkozó részt ismertetjük, a Magyarországon várható (és még mindig homályban levõ) egészségügyi intézkedésekre való tekintettel.
Számviteli beszámoló a Magyar Hemofilia Egyesület közgyĦlésére
VezetĘségi KözgyĦlés Gyerektábor Irodabérlet Tagdíjak Bankköltség Ismeretterjesztés, újság Kommunikációs költségek Tagok támogatása Nemzetközi kapcsolatok Irodai költségek (irodaszer, nyomtatvány) Tanfolyam, szakkönyv Utazási költségtérítés Kiadások összesen nyitó pénzkészlet összes bevétel összes kiadás záró pénzkészlet 12.31-i Záró Pénzkészlet bontása bank pénztár
BEVÉTELEK 2005.évi tény 2006. évi terv 134 600 150 000 500 000 500 000 238 000 200 000 1 800 000 0 0 0 0 695 599 700 000 4 286 5 000 211 250 0 2 483 735 2 655 000
2006.évi tény 198 263 0 0 662 000 0 750 000 500 000 300 000 500 000 888 225 3 854 65 920 3 868 262
2007.évi terv 180 000 0 0 500 000
KIADÁSOK 2005.évi tény 2006. évi terv 206 712 100 000 78 185 100 000 1 366 196 1 500 000 279 572 405 000 41 233 40 000 56 384 50 000 344 528 1 500 000
2006.évi tény 52 255 55 286 911 251 421 705 29 392 54 617 528 158
2007.évi terv 60 000 60 000 2 000 000 420 000 30 000 50 000 700 000
0 96 697 78 722 14 800
200 000 150 000 100 000 0
2 000 000
800 000 5 000 0 3 485 000
0 261 388 62 580 11 612
0 300 000 30 000 15 000
2 708 390
4 040 000
2 242 883
3 770 000
1 671 783 2 483 735 -2 708 390 1 447 128
1 447 128 2 655 000 -4 040 000 62 128
1 447 128 3 868 262 -2 242 883 3 072 507
3 072 507 3 485 000 -3 770 000 2 787 507
-
1 418 857 28 271 1 447 128
20
2006. június
A
az MHE költségvetési kimutatása a 2006. évre valamint a 2007.évi mĦködési elĘirányzat
Tagdíj Támogatás - Synovia alapítvány Támogatás - FĘvárosi Önkorm. Támogatás - NCA Támogatás - ROCHE Támogatás - Baxter Támogatás - Hungaropharma Támogatás - Novo Nordisk Támogatás - Teva SzJA 1% Bankkamat Kapott adományok
A HEMOFÍLIA ÁLLAMI VÁLLALÁSA BELGIUMBAN
na szükség. Befejezésül dr. Kalász L. megköszönte a jelenlevõk részvételét és bezárta a közgyûlést.
-
A hemofília kezelése nagyon drága. Csupán azok a betegek jutnak hozzá rendszeresen a véralvadási készítményekhez, akik olyan országokban élnek, ahol az egészségügyi ellátás az állami költségvetésen nyugszik. Az Európai Unió összes országának mintájára Belgiumban az INAMI nevû intézmény „harmadik fizetõ” formájában téríti ezeket a készítményeket. A társadalombiztosítási szervezetek tudomásul vették ezeknek az annyira drága terápiáknak a fontos-
ságát, minthogy azok a minimálisra korlátozzák a fizikai károsodásokat, a kórházi tartózkodási napok számát, a munkahelyi hiányzást és a rokkantsági arányt. A Belga Hemofília Társaság tudatában van az egészségügyi ellátási költségek szakadatlan emelkedésének. Az AHVH tehát azt kívánja, hogy a VIII-as vagy IX-es faktor rendelése hemofíliaközpontok ellenõrzése alatt történjen, az ilyen terápiák célszerûségérõl való minden vita elkerülése és a mindenkinek járó
kezelés alapelvének megõrzése érdekében. Az Egészségügyi Világszervezet (WHO) és az Európai Hemofília Konzorcium (EHC) ajánlja az ilyen központok elismerését azért, hogy minõségi ellátást biztosítsanak a hemofíliás betegnek olyan többszakmás megközelítés eredményeként, amely többek között genetikai, ortopédiai, pszichológiai és mozgásterápiás szempontokat foglal magába. Fordította: Radnóti Balázs
MHE véradások, 2006.
Az
Az elmúlt évben kissé fellendült az Egyesület véradásszervezõ tevékenysége. Összesen tíz alkalomra került sor, ebbõl négy helyszín (öt véradás) propagálásába kapcsolódtunk be (CHINOIN Gyógyszergyár, Zugligeti Plébánia, Budai Ciszterek Szent Imre Plébániája, Pünkösdfürdõi Plébánia). Ezek közül már hagyományos helyszín a CHINOIN Gyógyszergyár, ahol az idei két alkalommal 69-en, illetve 63an adtak vért. A fent nevezett másik három helyszínen tartott véradásba
több év szünet után kapcsolódtunk be újra. Ezek gyengébb eredményt hoztak. Az MHE által kezdeményezett új helyszín volt decemberben a Ferencvárosi Plébánia, sajnos, elég gyenge eredménnyel. A legrégebben „mûködõ” helyszínen, az V. kerületi Polgármesteri Hivatalban (Szent István Bazilika Caritas Szervezete) rendezett tavaszi és õszi eseményen összesen már „csupán” 90-en adtak vért. A 2006-os év végeredménye 403 egység levett vér. A szervezés új
2 686 052 386 455 3 072 507
21
mozzanata volt, hogy a szórólapok terjesztésén kívül négy helyen is felkértük az illetékes kerületi újságot és helyi kábeltévét az esemény hirdetésére, amit díjmentesen el is vállaltak. Kötelességünknek éreztük a Plazmaferezis Állomás támogatását is, az általuk kiadott szórólapok fiatalok közötti terjesztésével. Ennek kézzelfogható eredményérõl azonban nem tudunk. Radnóti Balázs véradásszervezõ
Vérzékenyeknek
Kedves tornázni szeretõ és nem szeretõ vérzékenyek!
A Magyar Hemofilia Egyesületben dolgozó személyek társadalmi munkaként végzik feladatukat, ezért szeretném megköszönni az eddigi és az ezután nyújtott segítségüket.
A Pécsi Tudományegyetem gyógytornász hallgatója vagyok és szeretném az idõmet és energiámat a vérzékeny gyerekek és felnõttek segítésére fordítani. 2007 nyarán több orvossal, a Magyar Hemofilia Egyesülettel és a Hemofiliások Baráti Körével együtt, Budapesten indítunk egy 3 hónapig tartó mozgásprogramot, mely során vérzékeny gyerekek és felnõttek állapotának javulását szeretnénk megfigyelni. A program egy kezdõ és egy záró állapotfelmérésbõl, valamint a kettõ között heti egy szárazföldi és heti egy vízi tornából áll majd. Amennyiben a megfelelõ létszám összejön, úgy az eredmények elegendõek lesznek a szakdolgozatom megírásához. Ha azonban nem lesz elég jelentkezõ, sajnos másik téma után kell néznem, és másik szakterületen elhelyezkednem, de ezt nem szeretném. Ezért kérek mindenkit, aki szeretne kicsit jobban, ügyesebben és fájdalom-mentesebben mozogni; vagy szeretné, ha vérzékeny gyermeke nem a számítógép elõtt töltené az egész nyarat, hogy jelentkezzen! A program természetesen a vérzékeny nyári táborokkal összhangban folyik majd, alkalmazkodunk az idõpontokhoz! A tornázó csoporttal párhuzamosan ki kell állítanom egy ugyanennyi fõbõl álló, „nem tornázó” csoportot is. Akik tehát nem szeretnének az ingyenes órákon részt venni, azok azzal tudnak segíteni, ha a nyár elején és végén megengedik, hogy feljegyezzük a különbözõ méréses adataikat. Õrájuk is nagy szükség lenne a sikeres munkához! Õszintén remélem, hogy kedvet kaptak, a jelentkezõknek természetesen részletesebb tájékoztatást is adunk majd, amint tudjuk, hogy hány emberrel számolhatunk. Jelentkezni mind a két egyesületnél és nálam lehet!
Molnár Zoltán MHE elnöke Adójuk 1%-át felajánló személyeknek Köszönjük! 2006-os évben támogatók voltak: Bayer Hungária Kft. (http://www.bayerhungaria.hu) Biotest Hungária Kft. (http://www.biotest.hu) Baxter Hungária Kft. (http://www.baxter.com) Novo Nordisk Hungária Kft. (http://www.novonordisk.hu) Teva Gyógyszergyár Zrt. (http://www.teva.hu)
Az újság létrejöttét támogata: Biotest Hungária Kft. (Cím: 2045 Törökbálint, Torbágy u. 15/A)
EHC (Europian Hemophilia Consortium http://www.ehc.eu)
A MAGYAR HEMOFÍLIA EGYESÜLET LAPJA MHE alapítási dátuma: 1990.december 18. Közhasznú: 1998.01.01
a MAGYAR HEMOFÍLIA EGYESÜLET ELNÖKE: Molnár Zoltán az EGYESÜLET VEZETÕSÉGI TAGJAI: Dr. Kalász László (alelnök) Takácsné Ozsvár Orsolya (alelnök) Mazula Zoltán Kovács István
Az újság fõszerkesztõje: Dr. Zimonyi Ilona Szerkesztõbizottsági tagok: Radnóti Balázs Dr. Medgyesi Ildikó Dr. Kalász László Az egyesület elérhetõsége: 1147 Budapest, Kerékgyártó u. 15/C. e-mail:
[email protected] Homepage: http://www.mhe.hu Telefon: +36/1/323-1648 Fax: +36/1/323-1649 Az újságot terjeszti: A Magyar Hemofília Egyesület Felelõs kiadó: A Magyar Hemofília Egyesület
Üdvözlettel: A nyomdai munkáért a PHARMA PRESS Kft. felelõs
Budai Kitti Titanilla 2030 Érd, Johanna u.1
[email protected] 06-30-512-30-24
WFH (World Federation of Hemophilia: Hemofiliások Világszövegsége) http://www.wfh.org
A lapban megjelentek a szerzõk véleményét tükrözik, a szerkesztõség nem feltétlenül ért egyet a közölt cikkek tartalmával. A Magyar Hemofilia Egyesület bankszámlaszáma: 11707024-20272630-00000000 OTP Bank
22
Az egyesület adószáma: 19654171-1-41
