Ritka Betegségek gek Nemzeti Terv

Kosztolányi György

Ritka Betegségek Nemzeti Terv

Minőségügyi vonatkozások : - a Nemzeti Terv megvalósításának garanciális elemei - egy tervszerűen épített újszerű ellátóhálózat modellértéke

A problémakör kialakulása

Ritka betegségek a problémakör kialakulásának előfeltételei: 1. A XX. sz. végi biotechnológiai forradalom - diagnosztikai fejlődés (genetikai tesztek, biomarkerek) - kórfolyamatok kutatása (-omika) - kezelési lehetőségek megjelenése - sokféle ritka betegség elkülönítése


sokféle ritkaság Î ritkák sokasága Ð Ritka betegségek


sokféle ritkaság Î ritkák sokasága Ð Ritka betegségek


sokféle ritkaság Î ritkák sokasága Ð Ritka betegségek 2. A XX. sz. végi informatikai forradalom - elektronikus adatbázisok - távkapcsolatok

Ritka betegségek •

• •

•

•

populációs gyakoriság < 1 : 2000(E U) - mintegy 6000 különféle RB a népesség 5‐7 %‐át érinti → ~ 30 millió egyén az EU‐ban, > 0,5 millió Magyarországon a RB‐k 80 %‐a genetikai betegség RB‐k jelentős mértékben különböznek egymástól súlyosságban 25 % of patients had to wait 5 – 30 years - életképesség, testi, szellemi viselkedési érzékszervi készség; to proper diagnosis ‐ jelentős számuk fogyatékossághoz vezet; 40 % of surveyed patients first received an erroneous diagnosis ~ 3000 RB diagnosztizálható genetikai tesztekkel, biomarkerekkel 25 % of patients had tolenni travel to a different region → egy ország sem képes önellátó to obtain the confirmatory diagnosis 2 % had to travel to a different country a sajátos problémához igazodó eü politika hiánya miatt a szakértelem nem kielégítő → sok a késedelmes, helytelen diagnózis, nehéz hozzájutni a megfelelő EU RAPSODY 2007 ellátáshoz Rare Disease Patient Solidarity Project

Európai szakmapolitikai keretek

EUROPA > European Commission > DG Health and Consumers Protection

Europe *European Commission* DG Health and Consumer Protection > Public Health >

Taking Action against Diseases Communicable diseases Vaccination Major and chronic diseases Rare diseases

DG SANCO is the acronym for the Directorate General for Health and Consumer Affairs

PUBLIC HEALTH European Commission

European Commission > DG Health & Consumers > Public Health > Rare diseases > National plans http://ec.europa.eu/health/rare_diseases/national_plans/detailed/index_en.htm

DG SANCO Public Health Programmes 1999‐2003 – Community Action Programme on RDs including genetic diseases → Orphan Drug Regulation 141/2000 2003‐2008 – EU Public Health Programme for exchange of information and coordinationon RDs at EU level (354 M €) → COM (2008) on Rare Diseases: Europe’s Challenges 2008‐2013 – Second Programme of Community Action for transnational cooperation, development of strategies, screening and early recognition (1,203 M €) → Council Recommendation on a European Action in the Field of Rare Diseases (2009/C 151/02)

COUNCIL OF THE EUROPEAN UNION

Council Recommendation on action in the field of rare diseases 2947th EMPLOYMENT, SOCIAL POLICY, HEALTH AND CONSUMER AFFAIRS Council meeting Luxembourg, 9 June 2009

EN

DG SANCO ajánlás fő elemei (EC REC 151/02/2009)

I.

RB Nemzeti Terv az EU minden tagállamában 2013 végére

II.

Az új BNO‐ban kiemelt figyelem a RB‐re (definició, kódok)

III.

Hangsúly a RB kutatására

IV.

RB szakértői központok és EU referencia hálózat kialakítása

V.

Szakértelem EU szintű összegfogása (best practice klinikum, képzés, „orphan drug” ellátás)

VI.

Betegszervezetek bevonása a döntéselőkészítésbe

VII.

Fenntarthatóság figyelembevétele



National plans or strategies for rare diseases ….. to ensure that patients have access to high quality care, including diagnostics, treatments, (re)habilitation In particular, the Member States should: (a) elaborate and adopt a plan/strategy by the end of 2013 within their health and social systems; (b) integrate initiatives at local, regional and national levels for a comprehensive approach; (c) define a number of priority actions with objectives and follow-up mechanisms;



EUROPLAN

www.europlanproject.eu

a 3-year project (2008-2011) to provide National Health Authorities with a supporting tools for the development and implementation of National Plans composed of three documents - definition and implementation - report on current practices - set of indicators



ORPHANET www.orpha.net created in 1997

to achieve a EU critical mass of experts to develop an information service, freely accessible on internet, dedicated to health care providers, researchers, health authorities, patients on RDs and orphan medical products, database with ~ 6,000 diseases (names and synonyms, prevalence, general descriptions, symptoms, causes, epidemiological data, preventive measures, standard treatments, clinical trials, diagnostic laboratoris, specialised consultations, research projects).

“Joint Action Orphanet Europe” for funding in 2010 by DG SANCO for three years with € 7.2 million budget for a common European RD portal as described by REC151/02



EUCERD www.eucerd.eu established in 2009 - one representative per member state from ministries - representatives from patients’ organisations - pharmaceutical industry - rare disease experts

Main goals: - monitoring, evaluating and disseminating the results, - international cooperation, - drawing up guidelines, recommendations and any other action



National Plans or strategies on Rare Diseases adopted by the Member States 15/5/2012

Belgium Recommendations and proposals for the Belgian National Plan for Rare Diseases (2010) (in English)

Bulgaria National Plan on Rare Diseases 2009‐2013 (unofficial English version)

Czech Republic Czech National Strategy for Rare Diseases 2011‐2013 (199 KB)

France Plan National Maladies Rares (2005‐2008) French National Plan on Rare Diseases (2005‐2008) Plan National des Maladies Rares (2010‐2014)

Germany Maßnahmen zur Verbesserung der gesundheitlichen Situation von Menschen mit Seltenen Erkrankungen in Deutschland

Greece Greek National Plan on Rare Diseases 2008‐2012 (in Greek)

Luxembourg Les maladies rares: Enquête sur la situation des personnes atteintes de maladies rares au Grand‐Duché de Luxembourg 2011

Portugal Programa Nacional para Doenças Raras / National Programme for Rare Diseases 2008‐2015 (in Portuguese only) (81 KB)

Romania Romanian National Plan for Rare Diseases 2010‐2014 (Draft) (in Romanian)

Spain Estrategia en Enfermedades Raras del Sistema Nacional de Salud

The Netherlands Official site with information concerning the elaboration of a national plan for rare diseases in the Netherlands

United Kingdom UK Plan for rare diseases consultation launched

Ritka Betegségek Nemzeti Terv Magyarországon

Kronológia 2004 2008 2009 2010

-

2011

-

2012

-

Magyarországon megjelenik az Orphanet adatgyűjtés megalakul a RB Nemzeti Központja létrejön a RB Szakértői Bizottság Magyarország elkötelezése a Nemzeti Terv elkészítésére RB Nemzeti Konferencia (EUROPLAN): Nemzeti Terv keretprogram kialakulása NEFMI államtitkársági szintű csatlakozása az Orphanet JA programhoz államtitkári megbízás a Nemzeti Terv koordinálására elkészül a RB Nemzeti Terv első nyomtatott munkapéldánya

Ritka Betegségek Nemzeti Terv (részlet a munkaanyag tartalomjegyzékéből) III. Szakmai programok: 1. A ritka betegségek diagnosztikájának javítása. 2. Szakértői központok rendszerének kialakítása. 3. Ritka betegségekre specializált beteg regiszterek fejlesztése. 4. A ritka betegségekkel kapcsolatos graduális és postgraduális képzés. 5. A ritka betegségek gyógyszer- és eszközellátásnak javítása. 6. Újszülöttkori szűrések. 7. Ritka betegségekkel kapcsolatos kutatás. 8. Ritka betegségben szenvedők számára nyújtott szociális szolgáltatások fejlesztése 9. Együttműködés civil szervezetekkel, betegképviselet, laikus képzés. Az alfejezetek struktúrája Háttér - jelen helyzet Intézkedési javaslatok Várható hatás Végrehajtási ütemezésre vonatkozó javaslat, költségigény Megvalósulást mérő indikátorok

RB NT cél : diagnosztika ¾ a diagnózis kimondásáig eltelt idő rövidülése ¾ a helytelen diagnózisok arányának csökkenése

RB NT cél : diagnosztika ¾ a diagnózis kimondásáig eltelt idő rövidülése ¾ a helytelen diagnózisok arányának csökkenése

Eszközök: - szakértői központok, hálózatban egyesített ellátórendszer - egységes egészségügyi elektronikai informatikai rendszer - szakmai irányelvek kialakítása (betegutak) - hazai, EU-s együttműködés, távorvoslás - minőség-ellenőrzés (akkreditáció, szakfelügyelet)

RB NT cél: kezelés ¾ egyenlő esély a terápiára ¾ hozzáférés valamennyi ritka gyógyszerhez ¾ az állapotnak megfelelő terápia

RB NT cél: kezelés ¾ egyenlő esély a terápiára ¾ hozzáférés valamennyi ritka gyógyszerhez ¾ az állapotnak megfelelő terápia

Eszközök : - pénzügyi források előteremtése - határokon átnyúló egységesítés - ritka gyógyszerek a közfinanszírozásban - új gyógyszerek regisztrálásának gyorsítása, engedélyezés előtti alkalmazás

RB NT cél: kutatás ¾ minél több kutató bevonása ¾ az eredmények gyors hasznosítása a gyakorlatban

RB NT cél: kutatás ¾ minél több kutató bevonása ¾ az eredmények gyors hasznosítása a gyakorlatban

Eszközök : - kutatók motiválása pályázati kiírásokkal - RB nevesítése a tudományos promócióban - hazai és nemzetközi együttműködések támogatása

RB NT cél: szociális vonatkozások ¾ az érintettek és családjuk életminőségének javítása ¾ az ellátás teljes vertikumának bevonása a közszolgáltatásba

RB NT cél: szociális vonatkozások ¾ az érintettek és családjuk életminőségének javítása ¾ az ellátás teljes vertikumának bevonása a közszolgáltatásba

Eszközök : - lakóhelyközeli kezelés (távorvoslás központokkal) - komprehenzív ellátás (gyógyszer, -eszköz, rehabilitáció) - pszichés támogatás - speciális igényekhez való alkalmazkodás (NAT, jogszabályok, stb)

RB NT cél: fenntarthatóság ¾ a Terv nem végcél, hanem a program megvalósításának kezdete ¾ konkrét célok (intézkedési javaslatok) végrehajtása ¾ rendszeres ellenőrzés (indikátorok)

RB NT cél: fenntarthatóság ¾ a Terv nem végcél, hanem a program megvalósításának kezdete ¾ konkrét célok (intézkedési javaslatok) végrehajtása ¾ rendszeres ellenőrzés (indikátorok)

Eszközök : - szilárd szervezeti keret, éves költségvetés - stabil informatikai háttér, ellenőrzött adatbázis - oktatás, képzés - társadalmi támogatás, partnerség a szakemberek, betegszervezetek, döntéshozók között

Ritka Betegségek Nemzeti Terv egészségpolitikai jelentősége

Ritka Betegségek Nemzeti Terv (részlet a munkaanyag tartalomjegyzékéből) III. Szakmai programok: 1. A ritka betegségek diagnosztikájának javítása. 2. Szakértői központok rendszerének kialakítása. 3. Ritka betegségekre specializált beteg regiszterek fejlesztése. 4. A ritka betegségekkel kapcsolatos graduális és postgraduális képzés. 5. A ritka betegségek gyógyszer- és eszközellátásnak javítása. Minő6. séÚjszülöttkori gügyi vonatkoz ások : szűrések. 7. Ritka betegségekkel kapcsolatos kutatás. - a Nemzeti Terv megval ósítászámára sának garanci lis elemeiszolgáltatások 8. Ritka betegségben szenvedők nyújtottászociális fejlesztése - egy tervszerűcivil en észervezetekkel, pített újszerű ell átóhálózat modell értéképzés. ke 9. Együttműködés betegképviselet, laikus

IV. Ritka betegségek menedzsmentje. 1. Ritka Betegségek Központja. 1.5. RB Központ minőségirányítási rendszere 1. A CAF modell

A RB koncepció jellemzői • az ellátás empirikus megközelítés helyett egzakt adatokra épül (diagnózis, kezelés)

A RB koncepció jellemzői • az ellátás empirikus megközelítés helyett egzakt adatokra épül (diagnózis, kezelés) • a kutatói motiváció miatt a diagnosztikus biomarkerek, gyógyszerek fejlesztése folyamatos

A RB koncepció jellemzői • az ellátás empirikus megközelítés helyett egzakt adatokra épül (diagnózis, kezelés) • a kutatói motiváció miatt a diagnosztikus biomarkerek, gyógyszerek fejlesztése folyamatos • nemzetközi együttműködés miatt (információáramlás, e‐egészségügy, távorvoslás) az ellátás globalizálódik

A RB koncepció jellemzői • az ellátás empirikus megközelítés helyett egzakt adatokra épül (diagnózis, kezelés) • a kutatói motiváció miatt a diagnosztikus biomarkerek, gyógyszerek fejlesztése folyamatos • nemzetközi együttműködés miatt (információáramlás, e‐egészségügy, távorvoslás) az ellátás globalizálódik • a célszemélyek aktív szerephez jutnak: a betegcsoportok részt vesznek az ellátás szervezésében

A RB koncepció jellemzői • az ellátás empirikus megközelítés helyett egzakt adatokra épül (diagnózis, kezelés) • a kutatói motiváció miatt a diagnosztikus biomarkerek, gyógyszerek fejlesztése folyamatos • nemzetközi együttműködés miatt (információáramlás, e‐egészségügy, távorvoslás) az ellátás globalizálódik

Minőségügyi vonatkozások :

• a célszemélyek aktív szerephez jutnak: a betegcsoportok részt vesznek az ellátás szervezésében - a Nemzeti Terv megvalósításának garanciális elemei • a „szakértői központ” koncepció - egy tervszer űen émultidiszciplinaritást pített újszerű ellátóhálózat modellértéke igényel, az ellátás komprehenzív (diagtnózis, kezelés, rehabilitáció egységes keretben)


tudás‐alapú tevékenység

• a kutatói motiváció miatt a diagnosztikus biomarkerek, fenntarthatóság gyógyszerek fejlesztése folyamatos • nemzetközi együttműködés miatt (információáramlás, e‐egészségügy, távorvoslás) az ellátás globalizálódik

határokon átnyúló egyenlő hozzáférés

• a célszemélyek aktív szerephez jutnak: a betegcsoportok átláthatóság részt vesznek az ellátás szervezésében • a „szakértői központ” koncepció multidiszciplinaritást igényel, az ellátás komprehenzív (diagtnózis, kezelés, rehabilitáció egységes keretben)

az ellátás holisztikus


tudás‐alapú tevékenység





a XXI. sz. eü ellátásának remélt jellemzői

A RB koncepció jellemzői

A XXI. sz. eü ellátásának remélt jellemzői

• az ellátás empirikus megközelítés helyett egzakt adatokra épül (diagnózis, kezelés)

tudás‐alapú





Characteristics of RD movement

Features hoped to characterize the 21st century’s health care

• RD care is based , instead of empirical approach, on exact data (diagnosis and treatment)

scientific‐based

• because of researchers’ motivation , the development for biomarkers and orphan drugs is continuous

sustainability

• because of the need for international cooperation, crossborder equality information‐flow, e‐health, etc., the activity is globalized • the target population has an active role, and the care is transparency based on patients’ empowerment • the concept of centres of expertise involves multi‐ disciplinarity, the care needs comprehensiveness (diagnosis, therapy, rehabilitation)

holistic approach





Ritka Betegségek gek Nemzeti Terv

Recommend Documents