A farmakoökonómia jelentısége a gyógyszerkészítmények fejlesztése során Dr. Mé Mészá száros Ágnes 2013. februá február 9.
Semmelweis Egyetem Gyó Gyógyszeré gyszerésztudomá sztudományi Kar Egyetemi Gyó Gyógyszertá gyszertár Gyó Gyógyszerü gyszerügyi Szervezé Szervezési Inté Intézet
EÜ. kihívásai • ELVÁRÁSOK VS. LEHETİSÉGEK – Társadalmi változások – Orvos tudomány fejlıdése – Költség robbanás
• Hogyan értékelhetı az eü. rendszer?
1
Szü Szüksé kséglet Vevı Vevı Biztosí Biztosított
Bizonytalansá Bizonytalanság
HARMONIZÁ HARMONIZÁCIÓ CIÓ
Finanszí Finanszírozó rozó Beteg Biztosí Biztosító Kormá Kormány
Informá Információ ciós aszimmmetria
Szolgá Szolgáltató ltató Patika Kórhá rház Szakrendelı Szakrendelı Háziorvos
Eü. Piac Kereslet - kínálat
HEALTH ECONOMICS - egészség-gazdaságtan -
Farmakoökonómia által tárgyalt fıbb kérdéskörök •
GYÓGYSZER iránti KERESLET (szükséglet, hozzáférést akadályozó tényezık, … ) elemzése
•
GYÓGYSZER/ egészségügyi technológia, mint KÍNÁLAT (befolyásoló tényezık, kapacitás, munkaerı, finanszírozási rendszerek …)
•
Eü-i technológiák (TERÁPIA) értékelése
•
Tervezés, költségvetés
2
Az egészség-gazdaságtan fıbb elemei B
Milyen tényezık befolyásolják az egészséget ?
Mi az egészség? Mi az egészség értéke?
A
E A terápiás eljárások mikroökonómiai értékelése
C
Egészségügyi ellátás kereslete
Egészségügyi szolgáltatások kínálata H
D
F Piaci egyensúly egyensúlyt teremtı mechanizmusok
G Egészségügyi rendszer értékelése
Tervezési, költségvetési és monitorozási módszerek
Centre for Health Economics, University of York
ció á v no n i zer s y óg Gy
Komplex, multidiszciplinális
Eredményessége nehezen tervezhetı Idı,pénz igényes 12-14 év
Váratlan fordulatokkal teli
Jelentıs siker/haszon a társadalom számára
Blockbuster
3
1000
Regisztrált új gyógyszer molekulák vs K+F költsége
millió USD 800 600 400 200 0 1975
1987
2000
2010
Gyógyszer életciklusának állomásai
Eladás / Profit
bevezetés
növekedés
ös
Preklinikai kut. Fázis I - III
érettség
hanyatlás
s dá ela s sz e
évek
R and D
4
Termék életciklus - HE • Fı egészség-gazdaságtani üzenetek, ártámogatás, költség-hatékonyság igazolása
•Egészség-gazdaságtani szempontok: •Komparátor •Végpontok •……
Regisztráció Bevezetés
Fázis III vizsgálatok tervezése
Fázis III
Korai szakasz
• Klinikai, gazdasági és életminıség adatok • Adatgyőjtés • Indokolható ár • Modellezés • Betegségteher • Adherencia
•Közgazdasági profil •Betegség költségstruktúrája •Adatgyőjtés: irodalom, KOL meetings, Delphi panel •Indokolható ár •Modellezés •Target product profile – value drivers
•Klinikai, gazdasági és életminıség adatok – real world •Modellezés •Betegségteher •Adherencia
Fázis IV
Életciklus management • Költség-hatékonysági differenciálás • Új indikációs területek • Modellezés •Adherencia
Farmakoökonómiai vizsgálatok a gyógyszerfejlesztése során Fázis I
Fázis II Fázis III Törzskönyv
Fázis IV
Epidemiológia Betegségteher vizsgálat Modellezés Prospektív klinikai vizsgálat Naturalisztikus vizsgálat Költségvetési kihatás
5
Gyógyszer életciklusára
Farmakoökonómiai vizsgálatok a gyógyszerfejlesztése során Nyereség Eladás
döntés a fejlesztésrıl Vincze et al: Bevezetés a farmakoökonómiába 2001 Medicina
Fejlesztés költségének becslése •
A gyógyszerfejlesztés minden szakaszában elengedhetetlen a siker valószínőségének becslése
• Melynek alapjai 1. Biztonsá Biztonság - Safety 2. Hatá Hatásossá sosság - Efficacy 3. Minı Minıség – GMP/GLP 4. Negyedik krité kritérium haté ), hatékonysá konyság (effectiveness (effectiveness), finanszí finanszírozható rozhatóság
6
Early Modelling • Befolyásolja : – Árképzést – Klinikai kutatást (Clinical research strategy) – Bevezetés tervezését (Launch planning) – Bevezetés utáni idıszakban a kommunikációs stratégiát
• De, milyen is az „early model”?
Mikor alkalmazzuk ?
Termék fejlesztése elıtt
További kutatás tervezése, RCT kulcs területei
?
Fejlesztés során
Limitált v. hiányzó adatok
7
„Go no-go” döntések Nyereség
• Egyszerő elemzések korlátozott adatokon • A különbözı terápiás lehetıségek relatív klinikai hasznosságát becsüli meg
Early model
Idı • Információt ad a további kutatásokhoz
„Go no go” döntések A gyógyszer fejlesztés leállításának az okai Source: DiMasi et al. 2001 Clin. Pharmacol. Ther.
8
Gyógyszer életciklusára
Nyereség
Támogatá mogatás (befogadá (befogadás politika)
Támogatá mogatás kérése Vincze et al: Bevezetés a farmakoökonómiába 2001 Medicina
Gazdasági értékelés hatása a gyógyszer életciklusára •További K+F •Hosszabb piaci vezetı szerep •Magasabb megtérülés, profit •Gyorsabb siker (Faster uptake) Nyereség
regisztráció
támogatás
promóció támogatás kérése Vincze et al: Bevezetés a farmakoökonómiába 2001 Medicina
9
Kérdések a finanszírozói oldalon • Eredmé Eredményeznyez-e egé egészsé szség nyeresé nyereséget? - hatá hatásos • Több egé egészsé szség nyeresé nyereséget eredmé eredményeznyez-e mint a jelenlegi standard terá terápia? - haté hatékony • A tö többlet egé egészsé szség nyeresé nyereséget elfogadható elfogadható áron eredmé eredményezinyezi-e? – költsé ltség-haté hatékony
Egészség-gazdaságtani, farmakoökonómiai elemzések típusai • Klinikai vizsgálat mentén végzett gazdasági elemzés • Klinikai vizsgálat eredményeire alapozott modellezés hosszabb idıtáv, speciális betegcsoportra, országra
• Naturalisztikus gazdaságtani elemzés költség-hatékonyság vizsgálat rutin klinikai gyakorlat során
• Betegségteher vizsgálat betegség költség terhe, költségek megoszlása betegség terület jelentıségének bizonyítása
10
Befogadás politika során: választani kell az egészségügyi eljárások között!
Comparator Input Beavatkozá Beavatkozás
Következmény azonosítás mérés értékelés
Evidenciákon alapuló szolgáltatás vásárlás
Szisztematikus irodalom elemzés / Meta-analízis
Egé Egészsé szségügyi eljá eljárások gazdasá gazdasági érté rtékelé kelésének lé lépései
(Drummond és mtsai. 2005)
11
Teljeskörő gazdasági elemzés I. :
Költség minimalizációs elemzés Cost Minmisation Analysis
Alapfeltétele : azonos az eredmény
Költség haszon elemzés Cost Benefit Analysis
Input: pénz Következmény: pénz
Teljeskörő gazdasági elemzés II. Költség hatékonyság elemzés Cost effetiveness Analysis
Input: pénz Következmény: klinikai paraméter változása, tünetszám, tünetmentes napok száma, életminıség
Költség haszosság elemzés Cost Utility Analysis
Input: pénz Következmény: QALY (quality adjusted life years) ÉLETMINİSÉGGEL KORRIGÁLT ÉLETÉVEK SZÁMA
12
Életminıség vizsgálatok • Egészséggel összefüggı életminıség (Health realated Quality of Life) A beteg egészségi állapotának azon hatásai, melyek életminıségére befolyással vannak. • Mérése: – általános és – betegség specifikus életminıséget mérı kérdıívek
Az egészségi állapot eltérı dimenziói A lefedettség szélessége A lefedettség mélysége
egészség
fizikális funkciók
érzelmi funkciók
mobilitás
öltözködés
fizikai aktivitás
szenzoros funkciók
fájdalom
önellátás
kognitív készség
szerepvállalás
evés
mosakodás kontinencia
13
Az asztmás betegek életminısége a teljes lakossághoz képest (EuroQoL kérdıív alapján) 1
0.97
0.946
teljes lakosság
0.906
0.9
0.875 0.823
0.8
asztmások 0.813
0.759
0.736 0.705
0.695
0.7
0.651
0.6 0.525
0.5
20
30
40
50
60
70
Döntés (finanszírozói befogadás-politika ill. ajánlott OTC) Mi az ami költség – hatékony?
??? költség / egységnyi egészségnyereség
14
Költségek
Alárendelt (Inferior)
r „T
f” of e ad
Egé Egészsé szség nyeresé nyereség Elfogadási zóna komparator
Domináns
Mechanisms fro setting Medicines Prices: Prices: 2012 december New TRends in Europe – changes in France, France, Germany and the UK Németorszá metország, Farnciaorszá Farnciaország Reformok az evidencia irá iránti igé igényre koncentrá koncentrálódnak, különös figyelem fordul a komparator kivá kiválasztá lasztására
The UK: „Value Based Prising” Prising” – terá terápia (hozzá (hozzáadott) érté rtékén alapuló alapuló árké rképzé pzés, kiemelve a evidencia fontossá fontosságát és a tá társadalmi érté rtékét
- Szabá Szabályozá lyozás ké kérdé rdései - Farmakovigilancai - Komparator - Absulute medical value - Relative medical value - IQWiG + Fedaral Joint Committee Javaslatot tesz az árra a meglé meglévő terá terápiá piához ké képest a hozzá hozzáadott érté rték alapjá alapján, utá utána ártá rtárgyalá rgyalás - Komparator definiá definiálása 2014. januá január 1. Eü- Kormá Kormányzati szinten kerü kerül meghatá meghatározá rozásra egy kü küszö szöb ami az adott gyó gyógyszer érté rtékét hivatott meghatá meghatározni (kö (költsé ltség-haté hatékonysá konyság alapjá alapján. A ré részletek mé még kidolgozá kidolgozás alattalatt-
15
Gyógyszer életciklusára
Nyereség
Promóció
Vincze et al: Bevezetés a farmakoökonómiába 2001 Medicina
BetegBeteg-együ együttmő ttmőködés hatá hatása a költsé ltségekre és az életminı letminıségre
16
Összefoglalva: farmakoökonómiai elemzések jelentısége a gyógyszerek fejlesztésé során • • • • • • • •
Kutatá Kutatás priorizá priorizálása (tová (további kutatá kutatási irá irány ) Közgazdasá zgazdasági potenciá potenciál felmé felmérése „Go no go” go” dönté ntés alá alátámasztá masztása Termé Termék profil kialakí kialakítása Ár meghatá meghatározá rozása, indoklá indoklása Regisztrá Regisztráció ciós dosszié dosszié összeá sszeállí llítása Támogatá mogatás Promó Promóció ció
Gazdasági értékelések korlátai Nincs tö tökéletes informá informáltsá ltság Módszertana vá változik/ fejlı fejlıdik Magas a bizonytalansá bizonytalanság Nem ad minden esetben elfogadható elfogadható választ Sok esetben nehezen érté rtékelhetı kelhetıek az eredmé eredményei a dö dönté ntéshozó shozók szá számára
17
“We have more and more perfect methods but ever less clear goals!” (Einstein)
18
