POKROK V LÉČBĚ VZÁCNÝCH ONEMOCNĚNÍ 25. února 2016
STATISTICKÁ DATA • • • • • •
Celosvětově 350 mil. pacientů Pos;hují 5 z 10 000 obyvatel. Způsobují 8 % všech úmrD v EU. Celkem existuje cca 7 000 druhů, polovina z nich pos;huje dě; 95 % vzácných onemocnění nemá zaDm léčbu Z celkově schváleného počtu 41 nových léků bylo 17 pro léčbu vzácných onemocnění
VZÁCNÁ ONEMOCNĚNÍ • • • • •
80 % má gene;cký původ. 75 % pacientů jsou dě;. 30 % pacientů umírá před dosažením 5. roku života Na 95 % onemocnění neexistuje lék Kon;nuální výzkum genů, které jsou zodpovědné za vznik vzácných onemocnění je do budoucna nutnosD
POČTY PACIENTŮ SE VZÁCNÝM ONEMOCNĚNÍM Česká republika 20 bsíc Evropa 30 milionů Celosvětově 350 milionů
Zdroj: ÚZIS ČR
LÉČBA VZÁCNÝCH ONEMOCNĚNÍ Aktuálně ve vývoji 450 léků pro vzácná onemocnění. Za posledních 10 let vyvinuto 230 léků. Překážky výzkumu • Nedostatek informací o příčině a progresi nemocí. • Nízký počet pacientů vhodných pro klinické studie. • Finanční náročnost.
VÝVOJ LÉKŮ 41 léků schváleno EMA v roce 2014 34 léků v roce 2013
VYVÍJENÉ LÉKY Terapeu;cké oblas;:
Onkologie 3,070
Diabetes 281
Neurologie 610
Psychiatrie 240
Imunologie 298
HIV/AIDS 185
Kardiovaskulární 450 Celkem 5 134 léků.
KLINICKÉ STUDIE V ČR Celkem ročně 317 realizovaných klinických studií. Z toho 20 % na vzácná onemocnění. 17 %
25,2 %
Imunologie/Infekční onemocnění
Onkologie
8,5 % Endokrinologie
10,7 % Neurologie
6,6 %
…
6,9 % Kardiologie a vaskulární onem.
Plicní a respirační onem.
7,3 % Revmatologie
17,7 % Ostatní
Zdroj: Klinické studie realizované společnostmi AIFP v roce 2014 v ČR dle indikací (dle dat z průzkumu AIFP)
KLINICKÉ STUDIE V ČR 1 818 studijních týmů
317 vedených studií
každý jeden studijní tým se mohl účastnit ve více klinických studiích
62 % studií realizovaly společnos; přímo 35% – CRO 3% – neznáme
71 % studií ve III. fázi 8 % – IV. fáze 19 % – II. fáze 1 % – I. fáze
8 959 nově zařazených pacientů
KLINICKÉ STUDIE
v daném roce
168 studií v nejčastějších indikacích 80 studií onkologie 54 imunologické/infekční 34 neurologie
DNES JE DOSTUPNÉ MNOHEM VÍCE PERSONALIZOVANÉ LÉČBY NEŽ KDYKOLIV V MINULOSTI
* As of March 27, 2015
CO JE PERSONALIZOVANÁ MEDICÍNA? Personalizovaná medicína bývá někdy označovaná jako zacílená nebo individualizovaná medicína Jedná se o oblast medicíny, která využívá diagnos;cké nástroje pro iden;fikaci specifických gene;ckých markerů a zacílení léčby pro konkrétního pacienta
PERSONALIZOVANÁ MEDICÍNA SLIBUJE LEPŠÍ VÝSLEDKY V LÉČBĚ PACIENTA
Zvýšená šance pro prevenci nemocí
Rychlejší přímý výběr op;mální terapie
Lepší metody administrace
Zvýšená kvalita života v nemoci Větší výběr možnos; léčby
Výhody pro pacienta
PERSONALIZOVANÁ MEDICÍNA ZEFEKTIVŇUJE CELÝ SYSTÉM ZDRAVOTNICTVÍ
Přesné množství medikace
Prevence neočekávaných příhod
Zacílení na prevenci a včasná léčba
Rychlejší a zacílenější léčba
Výhody pro systém zdravotnictví
Dostupnější zapojení pacienta do procesu klinických hodnocení
POKROK V PERSONALIZOVANÉ MEDICÍNĚ ZLEPŠUJE VÝHLEDY V LÉČBĚ RAKOVINY KRVE
PODÍL INOVATIVNÍCH LÉČIV NA PRODLOUŽENÍ PRŮMĚRNÉ DÉLKY ŽIVOTA
-
Zdroj: Lichtenberg, F: Pharmaceutical innovation and longevity growth in 30 developing OECD and high-income countries, 2000-2009, 2012
VÝZNAM DIAGNOSTIKY Správně stanovená diagnóza je prvním krokem k lepší péči pro pacienty i jejich rodiny Často je cesta k finální diagnóze dlouhá a náročná jak pro pacienta tak i pro lékaře Pacient navšDví v průměru 7 lékařů před stanovením diagnózy Průměrná doba stanovení diagnózy od prvních symptomů je 5 let.
VÝZNAM DIAGNOSTIKY Špatně stanovená diagnóza nebo vůbec nestanovená diagnóza snižuje kvalitu života pacientů (i jejich rodin) se vzácným onemocněním. Pozdě stanovená diagnóza zhoršuje zdravotní stav pacienta, vede k nesprávné medikaci a psychické zátěži.
MUDR. KATEŘINA KUBÁČKOVÁ Zástupce přednosty pro vědu a výzkum Onkologická klinika 2. LF UK a FN Motol
PHDR. PAVLA POLÁKOVÁ Klub nemocných cysbckou fibrózou Vedoucí odborného sociálního poradenství Vedoucí terapeubckých týmů
DĚKUJEME ZA POZORNOST
