Pionieren voor een toekomst
Opening the future: grensverleggend wetenschappelijk onderzoek dankzij filantropie 10 juli 2015
INHOUD Onbetreden paden voor ongeziene doorbraken
p.3
2 schenkers met een groot hart
p.6
1 campagne, 5 domeinen
p.11
Rik Torfs, Rector KU Leuven, lid Campagnebestuur Urbain Vandeurzen, Voorzitter Campagnebestuur
Vic Swerts, voorzitter Raad van Bestuur Soudal en gastheer Ajit Shetty, erevoorzitter Janssen Farmaceutica en lid Campagnebestuur
Introductie door professor Bart Nuttin, Coördinator Onderzoek Groep Biomedische Wetenschappen KU Leuven De 5 domeinen en 14 onderzoeksprojecten in een notendop
Campagnebestuur en -management
p.22
“Het moge duidelijk zijn: Opening the future heeft de wind in de zeilen” Grafische vormgeving: nextissue.be Eindredactie: lettergek.be
Onbetreden paden voor ongeziene doorbraken Wie Opening the future niet kent, kan in deze brochure vernemen hoe begeesterend de strijd tegen sommige van de grootste gesels van onze tijd kan zijn. Die strijd wordt sinds 2013 mede gefinancierd door een mecenaatscampagne binnen de KU Leuven. Inspiratie daarvoor werd gevonden in de Angelsaksische wereld. Opening the future is gericht op de werving van grote giften van privépersonen, om – bovenop de bestaande ‘courante’ onderzoeksfinanciering – mogelijkheden te geven aan geavanceerd wetenschappelijk onderzoek naar drie neurodegeneratieve hersenaandoeningen (de ziekte van Alzheimer, de ziekte van Parkinson en Amyotrofe Laterale Sclerose (ALS)), naar spierdystrofie en naar autisme. Deze ziekten vormen een van de grootste uitdagingen van onze samenleving, op strikt medisch vlak evengoed als op sociaal en economisch gebied. De sense of urgency was nooit groter. En terecht. Gerenommeerde onderzoekers van de KU Leuven krijgen via de middelen van Opening the future extra mogelijkheden om grensverleggend onderzoek te verrichten. Het gaat om niet-gekleurde middelen – met name middelen waarbij een zeer grote vrijheidsgraad geldt – om de eenvoudige reden dat het gaat om onderzoek waarvan de resultaten bij aanvang allerminst duidelijk zijn. Daarin verschilt de financiering van Opening the future voelbaar met meer klassieke onderzoeksfinanciering, die vaak juist wél duidelijkheid vanaf het begin eist. Onderzoek met een grote vrijheidsgraad is dus moeilijk te financieren, maar houdt anderzijds ook het grootste potentieel in. Dàt beogen de initiatiefnemers van deze campagne: onbetreden paden vinden, om ongeziene doorbraken mogelijk te maken, en dit voor maatschappelijk zeer relevante uitdagingen.
3
De inzet en het persoonlijke engagement van de leden van het campagne bestuur is erg bepalend in het succes van de campagne. Zij spraken hun netwerk aan, en maakten het zo mogelijk dat intussen al heel wat onderzoeksprojecten opgestart zijn. In 2014 financierde Opening the future een eerste reeks van zes beloftevolle onderzoeksprojecten. Enkele maanden geleden werden daar acht nieuwe aan toegevoegd. In totaal gaat het reeds over meer dan 5 miljoen euro aan toegekende onderzoeksmiddelen, die bovendien zorgen voor een belangrijk hefboomeffect op andere onderzoeksmiddelen. Meer details daarover vindt u in deze brochure. Naast de vrijheidsgraad en het financiële gewicht van de actie is voor de onderzoekers het persoonlijke contact met schenkers, die elk zelf in hun domein excellentie en succes hebben bereikt, een zeer belangrijk motiverend aspect. We waarderen het bijzonder dat schenkers zelf initiatieven nemen om mensen uit te nodigen om de campagne aan hen voor te stellen. Dat geldt heel zeker voor de heer Vic Swerts, die op 10 juli onderzoekers en bestuurders van de KU Leuven en andere rechtstreeks bij de campagne betrokken mensen uitnodigt, samen met sleutelfiguren uit de bedrijfswereld en de samenleving at large, alumni en vrienden van de universiteit. Dat illustreert heel mooi hoe uit Opening the future een heel reële community ontstaan is. Die is uniek. Het gaat om vrienden van de wetenschap en de universiteit, die belangrijke giften doen om het onderzoek op het vlak van hersenaandoeningen te stimuleren. Dat is meteen ook een extra mogelijkheid om fondsenwerving op te baseren, geruggensteund door een universiteit met een rijk verleden, die via haar toponderzoekers ook een rijke toekomst heeft. De campagne wordt ook uitgebouwd in de Verenigde Staten. Daarvoor werden al heel wat stappen ondernomen, zowel aan de West- als aan de Oostkust. Het moge duidelijk zijn: Opening the future heeft de wind in de zeilen. We denken na over hoe we dit prachtige initiatief kunnen verruimen met
bijkomende projecten in andere maatschappelijk relevante domeinen en ook over hoe het netwerk verder uitgebouwd zal worden. Uw feedback en suggesties stellen we zeer op prijs. Opening the future is immers een interactief netwerk van vrienden van de universiteit dat excellentie en maatschappelijk engagement ten zeerste koestert! Het mooiste woord houden we voor het einde: dank! Dank aan alle personen die met hun genereuze steun Opening the future mogelijk maken – en nog veel belangrijker: dank aan hen die daardoor dit letterlijk levensbelangrijke onderzoek mogelijk maken. Rik Torfs Rector KU Leuven, lid Campagnebestuur Urbain Vandeurzen Voorzitter Campagnebestuur
5
2 schenkers met een groot hart “Neurodegeneratieve ziekten liggen op ons levenspad. Ik hoef niet lang na te denken om onderzoek te steunen dat daartegen vecht” Vic Swerts, voozitter Raad van Bestuur Soudal en gastheer “Ik vond het evident dat ik me zou inzetten voor Opening the future”, zegt Vic Swerts, Voorzitter van de Raad van Bestuur van Soudal en gastheer bij de ontmoeting tussen onderzoekers en financiers op 10 juli. “Ajit Shetty en Hilde Laga spraken me erover aan, en ze hadden niet veel moeite om me te overtuigen. Belangrijk wetenschappelijk onderzoek financieel mogelijk maken ligt zo voor de hand, zeker als het gaat om onderzoek met zo’n groot belang voor ons en onze toekomst. Neurodegeneratieve ziekten liggen op ons levenspad. Familie en vrienden krijgen ermee te maken – of wijzelf, misschien morgen al. Dan hoef ik niet te lang na te denken om onderzoek te steunen dat daartegen vecht.” “Je krijgt natuurlijk wel vaker vragen om een of ander project te helpen, praktisch dagelijks. Iederéén heeft wel een lovenswaardig initiatief te nemen, iederéén heeft wel iets belangrijks om je aandacht voor te vragen. Maar als je elke dag in je vijver laat vissen, is dat niet goed voor de vis. Dus moet je noodgedwongen selectief zijn, en alleen de beste vissers een net geven. Ik denk dat we dat doen met Opening the future.”
“Het gaat om vrij onderzoek, waarvan de onderzoeker niet vooraf gedetailleerd hoeft duidelijk te maken wat voor resultaten verwacht worden. Als je kortzichtig bent, zou je daar bedenkingen bij kunnen hebben. Maar als je het sérieux van de KU Leuven en haar onderzoekers kent, ligt het voor de hand dat je juist dat soort onderzoek mogelijk maakt.” “Opening the future legt nogal fel de klemtoon op netwerking, op de ontmoeting tussen de sponsors en op het contact van die sponsors met de onderzoekers. Voor mij is dat niet de belangrijkste reden om me ervoor in te zetten, al geef ik graag toe dat het boeiend is om rechtstreeks met die mensen en met de leiding van de KU Leuven in contact te komen. Maar de kern blijft de steun aan het onderzoek naar wat onze toekomst veel meer in gevaar brengt dan we durven denken.”
7
“Pioniersonderzoek, zoals elk groots onderzoek, vraagt tijd en geduld om tot tastbare resultaten te komen” Ajit Shetty, erevoorzitter Janssen Farmaceutica en lid Campagnebestuur “Eén van de grootste uitdagingen voor de 7 miljard bewoners van deze planeet is het feit dat we steeds ouder worden, en de bijhorende ‘neveneffecten’. Binnen de industrie van de zogenaamde life sciences slagen topweten schappers erin om niet enkel levens te redden, maar ook om ze steeds vaker te verlengen. Wereldwijd is 8 procent van de totale bevolking momenteel ouder dan 65, in 2025 zal dit percentage stijgen tot 16 procent.” “Iedereen droomt ervan om van de wieg tot het graf gezond te leven, maar jammer genoeg is dit ideaalbeeld niet voor iedereen weggelegd. Nieuwe degeneratieve ziekten hebben gevolgen voor mensen over de hele wereld. Mijn eigen moeder in India werd 92, maar tijdens haar laatste levensjaren daalde haar levenskwaliteit sterk en de zorg was veeleisend voor familie en omgeving.” “Wereldwijd - van China over Europa tot de Verenigde Staten - worden we geconfronteerd met dezelfde uitdagingen…een universele uitdaging om onze levenskwaliteit te verbeteren in de laatste levensfase(s) en om ‘gezond te mogen sterven’. De KU Leuven en haar campagne Opening the future gaat terecht deze uitdaging aan en creëert zo nieuwe kansen voor de toekomst.”
“Toponderzoekers worden enorm gemotiveerd door dit mooie filantropisch initiatief, waarbij ze de kans krijgen om hun ‘intuïtie’ te volgen en zo hopelijk met antwoorden te komen op zoveel onbeantwoorde vragen. We moeten ons er terdege van bewust zijn dat pioniersonderzoek, zoals elk groots onderzoek, tijd vraagt om tot tastbare resultaten te komen. Hoewel we gestaag maar zeker vooruitgang boeken, moeten we geduld oefenen.” “Onze dank gaat uit naar het voltallige campagnebestuur en hun netwerk. Samen zetten ze zich in opdat we in de toekomst allemaal lang en gezond kunnen leven. We wensen alle toponderzoekers en hun team een spannende research journey met hopelijk een schitterend resultaat voor de mensheid!”
9
1 campagne, 5 domeinen
Gulle steun voor risicovol en duur onderzoek De campagne Opening the future ondersteunt onderzoeksprojecten in het domein van autisme, spierdystrofie en neurodegeneratieve hersenaandoeningen, meer bepaald de ziekte van Alzheimer, de ziekte van Parkinson en Amyotrofe Laterale Sclerose (ALS). In de tweede selectieronde, die eind 2014 plaatsvond, gebeurde de selectie op competitieve basis, een manier om onze allerbeste toponderzoekers te steunen. Deze belangrijke extra financiering stelt de onderzoekers in staat om binnen het biomedisch wetenschappelijk onderzoek richtingen uit te gaan die de deur openen voor een behandeling van deze sterk invaliderende en/of levensbedreigende aandoeningen. Aangezien Opening the future niet onmiddellijk een publicatie verwacht, hebben onze geselecteerde toponderzoekers de tijd en de mogelijkheid om bijzonder moeilijk, risicovol en duur onderzoek uit te voeren. Deze extra financiering geeft net die extra steun die nodig is om sneller en beter een stap verder te zetten dan mogelijk met de reeds beschikbare financiering. Dit verhoogt de kans op grote doorbraken, die we wel duidelijk verwachten. De belangrijke financiële ondersteuning die uitgaat van Opening the future werd beperkt tot groepen die bovenvernoemde aandoeningen onderzoeken om versnippering van de steun te voorkomen. Dit verhoogt de kans dat Opening the future echt het verschil kan maken om in tenminste één van deze domeinen belangrijke vernieuwing te brengen. Het spreekt voor zich dat onze onderzoekers de gulle schenkers een bijzonder warm hart toedragen. Hierna vindt u een korte beschrijving van de vijf domeinen en de veertien onderzoeksprojecten, gelinkt aan de verschillende aandoeningen. Professor Bart Nuttin, Onderzoekscoördinator Groep Biomedische Wetenschappen KU Leuven. 11
13
DE ONDERZOEKSPROJECTEN
Alzheimer • •
De rol van kleine miRNA boodschappers in de geheugenstoornissen bij de ziekte van Alzheimer Een nieuw therapeutisch doelwit voor de behandeling van de ziekte van Alzheimer
Autisme • • • • •
Ontwikkeling van modellen voor de biologisch/genetische oorzaken van autismespectrumstoornissen & ernstige gedragsproblemen bij jongeren en jongvolwassenen met een autismespectrumstoornis en een verstandelijke handicap: een interventiestudie Biologie en genetica van bloedplaatjes om de moleculaire basis van autismespectrumstoornissen te ontrafelen Het begrijpen en verbeteren van autismespectrumstoornissen: van bed naar labo en terug Diagnose en behandeling van autisme: een ethische reflectie Experimentele behandeling bij de muis en de mens, van autismespectrumstoornis geassocieerd met Neurofibromatosis type 1 en Legius syndroom.
Spierdystrofie •
Nieuwe therapeutische benaderingen voor de behandeling van spierdystrofieën: iPSC en TALEN technologieën voor regeneratie van spieren
Parkinson • •
Streven naar een remedie voor de ziekte van Parkinson: de rol van mitochondriale vetten De ziekte van Parkinson: mechanismen, biomerkers en therapeutische doelwitten
ALS • Metabolisme in ALS: een vernieuwende therapeutische aanpak? • ALS: biologie van de ziekte en vertaling naar therapeutische strategieën • Hersenstamcellen: een nieuwe therapeutische aanpak voor ALS? • Mechanismen en modificerende factoren van neurodegeneratie in ALS
15
DE DOMEINEN EN DE ONDERZOEKERS Alzheimer In België zijn 165.000 mensen gediagnosticeerd met dementie, waarvan de ziekte van Alzheimer de meest voorkomende vorm is. Beetje bij beetje verliest de patiënt de mogelijkheid nieuwe herinneringen op te slaan, oude herinneringen op te halen, mensen te herkennen, zich uit te drukken en te oriënteren. Naast deze cognitieve problemen vertonen veel patiënten veranderingen in gedrag en persoonlijkheid, waarbij stemmingsproblemen, agressie en hallucinaties niet ongewoon zijn. In de laatste fases van de ziekte is er ook sprake van fysieke achteruitgang en zal de patiënt uiteindelijk 24 uur per dag zorg behoeven. Bart De Strooper De rol van de kleine miRNA boodschappers in de geheugenstoornissen bij de ziekte van Alzheimer. Omschrijving: We weten nu dat de ziekte van Alzheimer niet noodzakelijk gekoppeld is aan de oude dag, en dat er abnormale biochemische veranderingen in de hersenen plaatsvinden. In dit project concentreren we ons op een van de mogelijke ontstaansmechanismen van Alzheimer. MicroRNA of microprocessoren zijn erg belangrijk voor de fijne regeling van signalen in hersenen. We onderzoeken welke MicroRNA bijdragen aan het geheugenverlies bij Alzheimer. We hopen zo te kunnen achterhalen wat er fout gaat met het oog op de ontwikkeling van therapieën om de ziekte te voorkomen of zelfs te behandelen. Een nieuw therapeutisch doelwit voor de behandeling van de ziekte van Alzheimer. Omschrijving: De werking van de hersenen is het eindresultaat van complexe biochemische processen die heel fijn geregeld worden. Medicatie tegen één van de enzymes die een rol spelen in het ontstaan van de ziekte heeft het potentieel om de ziekte te kunnen behandelen. Dit project is dan ook specifiek gericht op het verder ontwikkelen van deze medicatie. We werken hiervoor ook reeds nauw samen met de pharmaceutische industrie.
Spierdystrofie Musculaire dystrofieën zijn genetische aandoeningen die progressieve en chronische aftakeling van de spieren veroorzaken. Voor de meest ernstige vorm, de ziekte van Duchenne, bestaat nog steeds geen effectieve remedie. Deze vorm treft ongeveer 1 op 3.000 geboren jongens. De invloed van de ziekte van Duchenne wordt reeds op zeer jonge leeftijd merkbaar, tussen 3 en 5 jaar oud. Deze patiënten ervaren toenemende beperking van en moeilijkheden bij alledaagse bewegingen en worden uiteindelijk rolstoelafhankelijk. De ziekte beïnvloedt geleidelijk aan ook de ademhalingsspieren en uiteindelijk ook het hart. Maurilio Sampaolesi Nieuwe therapeutische benaderingen voor de behandeling van spierdystrofieën: iPSC en TALEN technologieën voor regeneratie van spieren Omschrijving: Binnen het Opening the future programma onderzoeken we de nieuwe mogelijkheden om een specifieke epigenetische vingerafdruk te gebruiken om skelet- en hartspieren functioneel te herstellen. Tijdens de laatste twee jaar, hebben we onderzocht hoe nieuwe vooruitstrevende isolatietechnieken kunnen toegepast worden bij epigenetisch geherprogrammeerde cellen om één unieke stamcelpool te creëren die het mogelijk maakt beide spiertypes te herstellen. De wetenschappelijke uitdaging is momenteel nog relevant bij een aantal aandoeningen waarbij de klinische nood voor gecombineerd herstel van skelet- en hartspieren belangrijk maar nog niet beschikbaar is. Tijdens de volgende twee jaar, zullen we verder de uitdaging aangaan om de translationele waarde van ons stamcelsysteem te testen in een groot diermodel met spierdystrofie en dit met humane cellen.
17
Amyotrofe Laterale Sclerose (ALS) ALS is een aandoening van de motorische zenuwcellen die leidt tot verlamming van de skeletspieren, zoals de spieren in armen en benen, maar ook de spieren van de mond- en keelregio en het middenrif. Het is een dodelijke aandoening: meer dan de helft van de patienten overlijdt na minder dan drie jaar aan deze vreselijke aandoening. Soms wordt ALS overgeërfd; in die gevallen is de erfelijke afwijking vaak gekend. Bij de meeste patiënten, nagenoeg 9 op de 10, is er echter geen familiegeschiedenis en blijft de oorzaak ongekend. Peter Carmeliet Metabolisme in ALS: een vernieuwende therapeutische aanpak? Omschrijving: In dit project bestuderen we de cellulaire stofwisseling van zenuwcellen en hoe dit hun functie bepaalt of beïnvloedt in normale, gezonde condities, en in condities waarbij de overleving van zenuwcellen bedreigd is, zoals bij neurodegeneratieve ziektes of bij zuurstoftekort in de hersenen. Hersenstamcellen: een nieuwe therapeutische aanpak voor ALS? Omschrijving: Het ontdekken van een nieuwe populatie hersenstamcellen biedt nieuwe therapeutische mogelijkheden voor de behandeling van ALS. Ons project heeft de ambitie om fundamentele inzichten te vertalen in mogelijke nieuwe therapeutische strategieën, waaraan een grote medische behoefte is. Wim Robberecht Amyotrofe Laterale Sclerose: biologie van de ziekte en vertaling naar therapeutische strategieën Omschrijving: Het project heeft als doel het begrijpen van de mechanismen die verantwoordelijk zijn voor neurodegeneratie van de motorneuronen bij ALS. Via verschillende diermodellen onderzoeken we nieuwe hypothesen om een beter inzicht te krijgen in het ziekteproces. Op basis van deze inzichten kunnen nieuwe therapeutische strategieën onderzocht en ontwikkeld worden. Ludo Van den Bosch, Wim Robberecht, Philip Van Damme en Robin Lemmens Mechanismen en modificerende factoren van neurodegeneratie in Amyotrofe Laterale Sclerose Omschrijving: In dit project ontwikkelen we modellen om de mechanismen en de modificerende factoren bij ALS te onderzoeken. We onderzoeken het effect van genetische fouten en controleren of gevonden afwijkingen gecorrigeerd kunnen worden. We vertrekken daarbij van huidcellen afgenomen bij ALS.
Parkinson De ziekte van Parkinson is een stoornis in de verbinding tussen hersenen en spieren. De ziekte ontstaat doordat in bepaalde hersenkernen de cellen die de neurotransmitter of overdrachtstof dopamine produceren, in verhoogde mate afsterven, met als gevolg een tekort aan dopamine. De oorzaak van dit toegenomen celverlies is nog onbekend. Patiënten die lijden aan de ziekte van Parkinson hebben in het begin slechts geringe klachten, zoals wat beven van de hand in rust. Op termijn ontstaan moeilijkheden om te lopen en worden dagelijkse handelingen onmogelijk. Ook kunnen psychische klachten zoals depressie, moeheid en concentratieproblemen optreden. De ziekte van Parkinson is een progressieve ziekte die langzaam erger wordt. Wim Vandenberghe De ziekte van Parkinson: mechanismen, biomerkers en therapeutische doelwitten Omschrijving: We bestuderen de cellulaire en moleculaire ontstaansmechanismen van de ziekte van Parkinson om de ontwikkeling van ziekteremmende therapie mogelijk te maken. Er zijn reeds verschillende behandelingen beschikbaar om de symptomen van de ziekte van Parkinson enigszins te milderen, maar er is nog steeds geen therapie die de evolutie van de ziekte afremt. Om een ziekteremmende therapie te kunnen ontwikkelen is meer inzicht nodig in de onderliggende ziektemechanismen. Onze droom is om door deze inzichten uiteindelijk tot een therapie te komen die deze ziekte kan genezen. Patrik Verstreken Streven naar een remedie voor de ziekte van Parkinson: de rol van mitochondriale vetten Omschrijving: Eén van de defecten die veelvuldig met de ziekte van Parkinson wordt geassocieerd zijn de energiefabriekjes in onze cellen; de zgn “mitochondriën”. In specifieke gevallen van de ziekte van Parkinson werken de mitochondriën niet meer optimaal hetgeen tot defecten kan leiden. Door gebruik te maken van fruitvliegjes hebben we in het labo verschillende genetische factoren geïdentificeerd die de mitochondriale defecten veroorzaakt door de ‘Parkinson mutaties’ kunnen onderdrukken. In dit project gaan we deze factoren verder onderzoeken.
19
Autisme Autisme behoort tot de groep van de pervasieve ontwikkelingsstoornissen. De term ‘pervasief’ betekent diepgaand of doordringend. ‘Pervasief’ wil zeggen dat de ontwikkeling van vele levensgebieden wordt beïnvloed en belemmerd. In het bijzonder verloopt de ontwikkeling van sociale relaties en vaardigheden, taal en voorstellingsvermogen verstoord. Maar ook de ontwikkeling van de motoriek, het zelfbeeld, het spel en de gevoelens kan belemmerd worden. Deze kenmerken komen in verschillende combinaties en met een verschillende intensiteit voor. Het geheel van mogelijke stoornissen noemt men autismespectrumstoornissen. Jean Steyaert Project 1: Ontwikkeling van modellen voor de biologisch/genetische oorzaken van autismespectrumstoornissen. Project 2: Ernstige gedragsproblemen bij jongeren en jongvolwassenen met een autismespectrumstoornis en een verstandelijke handicap: een interventiestudie. Omschrijving: Met deze projecten willen we focussen op twee onderzoeksdomeinen binnen de research bij autismespectrumstoornis. Een eerste domein is het domein van de genetica en neurobiologie. Door meer inzicht te verwerven in de cellulaire mechanismen en relevante factoren af te lijnen is het mogelijk om pathogenetische modellen te ontwikkelen, wat zal toelaten het ontstaan van autismespectrumstoornis bij één individu of gezin te begrijpen. Een tweede doel van dit project is het ontwikkelen van behandelingsstrategieën voor kinderen en volwassenen met autisme die te kampen hebben met ernstige gedragsproblemen. Chris Van Geet Moleculair biologisch en genetisch onderzoek van bloedplaatjes om het onderliggend moleculair mechanisme van autisme te ontrafelen. Omschrijving: Onze onderzoeksgroep richt zich op de studie van bloedplaatjes om nieuwe inzichten te bekomen in ziekten uit andere klinische disciplines. We hebben uit eigen onderzoek vastgesteld dat bloedplaatjes buiten hun rol in de bloedstelping ook een goed model vormen voor sommige cellulaire processen in zenuwcellen of neuronen. Deze bloedcellen zijn echter in tegenstelling tot neuronen, makkelijk te isoleren uit patiënten, en te bestuderen. Met de studie van deze bloedcellen en hun onderliggende moleculaire processen, ontrafelen we aldus een aantal oorzaken van ontwikkelingsstoornissen in de hersenen die leiden tot autisme. De onderliggende genetische defecten kunnen op deze manier gemakkelijker geïdentificeerd worden.
Claudia Bagni Het begrijpen en verbeteren van Autisme Spectrum Stoornissen: van bed naar labo en terug. Omschrijving: Samen met ons onderzoeksteam, medewerkers aan de KU Leuven en clinici aan het UZ Leuven streven we ernaar drie doelstelling te bestuderen, namelijk hoe neurotoxines kunnen bijdragen tot de ontwikkeling van autismespectrumstoornis, het identificeren van biomerkers voor autismespectrumstoornis en het verbeteren van moleculaire en cellulaire defecten die worden waargenomen in biologische modellen voor autismespectrumstoornis. We hopen zo op te helderen hoe gekende genetische factoren en bepaalde omgevingsfactoren die alleen zelden autisme veroorzaken, samen tot de ontwikkeling van autismespectrumstoornis leiden. Deze studie zal een grote stap vooruit zijn in het identificeren van de oorzaken van autismespectrumstoornissen. Kris Dierickx en Kristien Hens Diagnose en behandeling van autisme: een ethische reflectie. Omschrijving: We willen het concept autisme hier onder de loep nemen en meer bepaald de vragen die rijzen rond deze diagnose. De meningen zijn verdeeld en de status van autisme is nog niet uitgeklaard ondanks het feit dat er reeds veel onderzoek verricht wordt naar de onderliggende oorzaken ervan. We willen met dit project de huidige opvattingen rond het begrip autisme uitklaren en verbinden met de vraag naar verantwoordelijkheid ten overstaan van de neurologische ontwikkeling van (toekomstige) kinderen. Zo willen we tot een beschrijving van het begrip autisme komen die niet stigmatiserend is, maar die toch de uitdagingen van het leven met autisme niet onderschat. Eric Legius Experimentele behandeling bij de muis en de mens, van autismespectrumstoornis geassocieerd met Neurofibromatosis type 1 en Legius syndroom. Omschrijving: Ongeveer 10-20% van alle personen met een Autisme Spectrum Stoornis (ASS) vertonen een syndromatische vorm van autisme. Dit betekent dat hun autisme deel uitmaakt van een gekend syndroom met meerdere handicaps. We beperken ons in dit onderzoek tot tot twee erg vergelijkbare aandoeningen uit deze groep, namelijk neurofibromatosis type 1 (NF1) en Legius syndroom. We vertrekken hierbij vanuit een bepaalde genetische mutatie, eigen aan deze aandoeningen. Via gedragsstudies op muizen met deze genetische mutatie willen we afwijkend sociaal gedrag in kaart brengen en bekijken in welke mate dit kan behandeld worden met medicatie.
21
Campagnebestuur en -management Campagnebestuur
Voorzitter De heer Urbain Vandeurzen medestichter LMS International, voorzitter GIMV, erevoorzitter VOKA Vicevoorzitter Professor Hilde Laga Leden Professor Désiré Collen Professor Herman Daems voorzitter BNP Paribas Fortis, voorzitter KU Leuven Professor Koen Debackere algemeen beheerder KU Leuven De heer Antoon De Proft voorzitter Imec De heer Frank Donck Gedelegeerd bestuurder 3D-participaties Mevrouw Martine Reynaers gedelegeerd bestuurder Reynaers Aluminium De heer Ajit Shetty erevoorzitter Janssen Farmaceutica Professor Rik Torfs rector KU Leuven Professor Mark Waer ererector KU leuven
Campagnemanagement De heer Guido Knops, directeur
[email protected] gsm 0475/95.64.36 Mevrouw Kristine Chapelle, manager
[email protected] telefoon 016/32.37.41 gsm 0477/89.26.16 Mevrouw Caroline Van Hoolandt, medewerkster
[email protected] telefoon 016/32.90.64
23
Verwezenlijken Neurowetenschappen Excelleren
Pionieren Major gift
Baanbrekend
Grensverleggend
Parkinson
Interdisciplinair Alumni
Alzheimer
Vrienden
Filantropie
Ambitie
ALS Genezen
Autisme
Fundraising Samenhorigheid
Onontgonnen
Neurodegeneratief
Spierdystrofie Doorbraak
Hersenaandoeningen
LEUVENS UNIVERSITEITSFONDS MINDERBROEDERSSTRAAT 5 3000 LEUVEN, BELGIË
