PERSBERICHT
Prosensa-resultaten derde kwartaal 2014 en recente ontwikkelingen
Indieningsproces registratiedossier drisapersen bij FDA in volle gang Indiening bij Europese registratie-autoriteiten volgt na indiening bij de FDA Herstart van behandeling van patiënten gestart in de VS, België en Zweden Liquiditeitspositie per 30 september 2014: €62 miljoen
LEIDEN, 18 november 2014 – Biofarmaceutische onderneming Prosensa Holding N.V. (NASDAQ ticker code: RNA), die zich met therapieën op basis van RNA-modulatie richt op een aantal zeldzame, nog onbehandelbare aandoeningen, waaronder de spierziekte Duchenne, publiceert hierbij haar resultaten over het derde kwartaal van 2014. Daarnaast wordt een update gegeven van de stand van zaken rond de indiening van het registratiedossier voor drisapersen bij de FDA en de herstart van behandeling van patiënten met drisapersen, het verst gevorderde kandidaat-medicijn van Prosensa. Daarnaast worden meer details verstrekt over de volgende stappen voor andere exon-skipping kandidaat-medicijnen in de pijplijn voor de behandeling van Duchenne. Hans Schikan, CEO van Prosensa zegt: “We zijn bijzonder verheugd met de belangrijke voortgang die we hebben geboekt in de afgelopen periode. We hebben onze belofte om weer te starten met de behandeling van patiënten die eerder deelnamen in klinische onderzoeken met drisapersen ingelost. Bovendien zijn we goed op weg met de indiening van onderdelen van het registratiedossier bij de Amerikaanse Food & Drug Administration (FDA). We werken hard door aan de realisatie van ons doel om een medicijn tegen Duchenne zo snel als mogelijk voor jongens met deze aandoening beschikbaar te hebben”. Recente ontwikkelingen Update ontwikkeling Drisapersen-programma
Op 17 september maakte Prosensa bekend dat een gefaseerd programma was gestart waarbij de eerste patiënten in de Verenigde Staten weer werden behandeld met drisapersen. Het NoordAmerikaanse programma omvat de herstart van behandeling in 14 klinische centra met 72 patiënten die deelnamen aan de klinische studies DEMAND V (fase II) en DEMAND III (fase III).
1
Op 26 september maakte Prosensa bekend dat het herstart-programma van behandeling met drisapersen werd uitgebreid naar Europa, te beginnen in België.
Op 10 oktober werd aangekondigd dat Prosensa het eerste onderdeel van het registratie-dossier voor drisapersen had ingediend bij de FDA. De registratieaanvraag vindt plaats onder de “versnelde goedkeuringsprocedure” en de “doorbraak therapie status”, toegekend door de FDA.
Publicaties en wetenschappelijke presentaties
Op 8 september maakte Prosensa de publicatie bekend in het wetenschappelijke tijdschrift The Lancet Neurology van resultaten van een verkennende, dubbelblind, placebo-gecontroleerde fase II studie (DEMAND II/DMD114117) met drisapersen in Duchenne-patiënten. De publicatie van de resultaten van de studie, die de effectiviteit en veiligheid van drisapersen onderzocht over een periode van 48 weken, beschrijft de positieve uitkomsten van de studie. Daarbij werd het primaire eindpunt gerealiseerd zonder enige noemenswaardige veiligheidsissues. De eerste, top-line studieresultaten van dit onderzoek werden gepresenteerd in april 2013.
Op 24 september werden de resultaten van Prosensa’s onderzoek naar de ontwikkeling van een accurate en reproduceerbare methode voor het meten van dystrofine in patiënten met Duchenne en de ziekte van Becker gepubliceerd in het online zogeheten peer-reviewed wetenschappelijke tijdschrift PLOS ONE. De publicatie, van de hand van Prosensa’s Chantal Beekman et al, beschrijft Prosensa’s semi-geautomatiseerde analyse methode. Deze bleek objectief, reproduceerbaar en gevoelig voor het onderzoeken van dystrofine met immunofluorescentie in spierbiopten van zowel Duchenne als Becker-patiënten in natuurlijke beloopstudies of klinische studies met kandidaatmedicijnen gericht op het herstel van de dystrofine-expressie in de spieren.
Tussen 7 en 11 oktober, tijdens het 19e internationale congres van de World Muscle Society (WMS) in Berlijn, werden 12 zogeheten ‘abstracts’ gepresenteerd, waaronder die met betrekking tot biomarkers die de progressie van de ziekte van Duchenne meten, klinische data en pre-klinische inspanningen met multi-exon skipping, dat zich richt op de meer zeldzame mutaties (tussen de exonen 10 – 40) in het dystrofine gen.
Financiële Highlights
Nettoverlies Het nettoverlies over het derde kwartaal van 2014 kwam uit op €10,6 miljoen of €0,29 per aandeel, vergeleken met een verlies van €4,3 miljoen of €0,12 per aandeel over de vergelijkbare periode in 2013.
Omzet De omzet over het derde kwartaal van 2014 was nihil, vergeleken met €2,4 miljoen in 2013, als gevolg van een afname van licentie-inkomsten van €1,3 miljoen en lagere samenwerkingsinkomsten
2
van €1,1 miljoen als gevolg van de beëindiging van de onderzoeks- en samenwerkingsovereenkomst met GSK.
R&D-uitgaven In het derde kwartaal van 2014 bedroegen de uitgaven voor onderzoek en ontwikkeling €8,4 miljoen, vergeleken met €4,9 miljoen in de vergelijkbare periode in 2013. De uitgaven namen voornamelijk toe door uitbreiding van de R&D- en registratiecapaciteiten. Deze werden direct beïnvloed door de beëindiging van de samenwerkingsovereenkomst met GSK, maar ook door de kosten die gemoeid zijn met de voorbereiding van het registratiedossier en de voortgaande klinische fase I/II studies voor PRO044, PRO045 en PRO053.
Algemene en administratieve kosten De algemene en administratieve kosten namen in het derde kwartaal toe van €1,9 miljoen in 2013 tot €2,4 miljoen in 2014. De toename in de periode tot 30 september 2014 is voornamelijk toe te schrijven aan op aandelen gebaseerde vergoedingen en kosten verband houdend met indiening van het registratiedossier vergeleken met dezelfde periode in 2013. Op 3 juli 2014 werd een zogeheten shelf-registratie statement (Form F-3) ingediend die de mogelijkheid biedt om tot $150 miljoen nieuwe aandelen uit te geven in het geval dat daarvoor wordt gekozen.
Kaspositie en bestedingen Per 30 september 2014 bedroegen de liquide middelen €62,0 miljoen.
Vooruitzichten 2014 Prosensa verwacht dat de liquide middelen per 31 december 2014 tussen de €52 miljoen en €54 miljoen zullen bedragen. In deze verwachting is geen rekening gehouden met de invloed van eventuele toekomstige acquisities, verkopen, partnerships, licentietransacties of wijzigingen in de kapitaalstructuur van de onderneming, waaronder een eventuele toekomstige uitgifte van aandelen. === EINDE PERSBERICHT ===
Voor meer informatie: Prosensa Holding N.V. Luc Dochez, Chief Business Officer Telefoon: +31 71 3322100 Email:
[email protected] SPJ Financiële & Corporate Communicatie Leon Melens Telefoon: +31 20 6478181 Mobiel: +31 6 538 16 427 Email:
[email protected]
3
Over Prosensa Holding N.V. Prosensa is sinds juni 2013 genoteerd aan de NASDAQ in New York met ticker code RNA. De onderneming, gevestigd op het Leiden BioScience Park, richt zich op het ontdekken en ontwikkelen van therapieën gebaseerd op modulatie van ribonucleïnezuur, of RNA-modulatie, bij zeldzame, nog onbehandelbare erfelijke aandoeningen. Prosensa houdt zich met name bezig met de ontwikkeling van therapieën tegen de ziekte van Duchenne (DMD), myotone dystrofie en de ziekte van Huntington. Prosensa’s klinische portfolio van op RNA-gebaseerde kandidaat-medicijnen richt zich op de behandeling van de ziekte van Duchenne. Aan elk van deze kandidaat-medicijnen is de weesgeneesmiddelenstatus toegekend in zowel de VS als de Europese Unie. Het eerste kandidaatmedicijn, drisapersen, kan een verscheidenheid aan mutaties in het dystrofine gen behandelen, waaronder de afwezigheid van exon 50 of de exonen 48 tot 50. www.prosensa.com. Over de ziekte van Duchenne De ziekte van Duchenne is een van de meest voorkomende zeldzame genetische aandoeningen die optreedt bij tot 1 op de 3.500 jongens en leidt in alle gevallen tot overlijden. Deze zeldzame ziekte wordt veroorzaakt door mutaties in het dystrofine gen wat leidt tot de afwezigheid van of een afwijking in het dystrofine eiwit, dat nodig is voor de spierfunctie. De verschillende mutaties, die doorgaans bestaan uit de afwezigheid van een of meer exonen in het dystrofine gen, leiden tot afzonderlijke subgroepen van DMD-patiënten. Prosensa ontwikkelt kandidaat-medicijnen voor deze verschillende subgroepen met haar eigen technologie. Dit persbericht is een vertaling van het Engelstalige bericht. In geval van strijdigheid tussen de Engelstalige en de Nederlandstalige versie is het Engelstalige bericht leidend. “Dit bericht kan bepaalde toekomstverwachtingen bevatten, zoals verklaringen die de woorden “gelooft”, “verwacht”, “streeft naar”, “plant”, “tracht”, “schat”, “kan”, “zal”, ”zou kunnen” en “continueert” bevatten, evenals gelijkaardige uitdrukkingen. Dergelijke toekomstgerichte verklaringen kunnen gekende en ongekende risico’s en onzekerheden en andere factoren inhouden die er toe zouden kunnen leiden dat de werkelijke resultaten, financiële toestand, prestaties of realisaties van Prosensa, of resultaten van de industrie, beduidend verschillen van historische resultaten of van toekomstige resultaten, financiële toestand, prestaties of realisaties die door dergelijke toekomstgerichte verklaringen expliciet of impliciet worden uitgedrukt. Gelet op deze onzekerheden wordt de lezer aangeraden om geen overdreven vertrouwen te hechten aan deze toekomstgerichte verklaringen. Deze toekomstgerichte verklaringen gelden slechts op de datum van publicatie van dit document. Prosensa wijst uitdrukkelijk elke verplichting af om toekomstgerichte verklaringen in dit document bij te werken als weerspiegeling van enige wijziging van haar verwachtingen aangaande deze toekomstgerichte verklaringen of van enige wijziging in de gebeurtenissen, voorwaarden en omstandigheden waarop dergelijke verklaringen zijn gebaseerd, tenzij dit wettelijk of reglementair verplicht is.
4
VERKORTE WINST- EN VERLIESREKENING (NIET VOORZIEN VAN ACCOUNTANTSVERKLARING)
Inkomsten uit licenties ............................................ Inkomsten uit samenwerkingsverband ................... Totale inkomsten .................................................... Overige inkomsten .................................................. R&D uitgaven .......................................................... Algemene en administratieve kosten ...................... Overige inkomsten - netto ...................................... Operationeel verlies ............................................... Financieringsinkomsten .......................................... Financieringskosten ................................................ Netto Financieringskosten ..................................... Netto verlies ........................................................... Overige niet-gerealiseerde resultaten ................... Totaal gerealiseerd verlies* ................................... Verlies per aandeel uit activiteiten toe te rekenen aan aandeelhouders in de onderneming in de verslagperiode (in € per aandeel) Gewoon en verwaterd verlies per aandeel
3 maanden Negen maanden eindigend 30 eindigend 30 september, september, 2014 2013 2014 2013 € (x1.000 behalve bedragen per aandeel) 1.319 14.695 4.012 1.060 60 2.751 2.379 14.755 6.763 250 186 702 220 (8.395) (4.919) (19.191) (13.528) (2.403) (1.939) (7.554) (5.808) 26 11 122 19 (10.522) (4.282) (11.166) (12.334) 177 166 633 458 (304) (177) (787) (576) (127) (11) (154) (118) (10.649) (4.293) (11.320) (12.452) (10.649) (4.293) (11.320) (12.452)
(0,29)
(0,12)
(0,31)
(0,40)
* Het volledige gerealiseerde verlies is toe te rekenen aan de aandeelhouders in de onderneming
BALANS, VOORNAAMSTE POSTEN (NIET VOORZIEN VAN ACCOUNTANTSVERKLARING) € (‘000)
Per 30 september 2014 Kasmiddelen ............................................................................................................ 61.984 Totaal activa ............................................................................................................. 70.361 Totaal eigen vermogen ............................................................................................. 53.495 Totaal passiva ........................................................................................................... 16.866
Per 31 december 2013 82.232 90.790 63.210 27.580
5