Nieuwe antistoffen voor de behandeling van kanker en auto-immuunziektes KBC Life Sciences Beleggerscongres, 21 maart 2015 Presentatie Maart 2015
1
DISCLAIMER THIS PRESENTATION IS BEING PROVIDED TO YOU SOLELY FOR YOUR INFORMATION. BY ATTENDING THE MEETING WHERE THIS PRESENTATION IS MADE YOU AGREE TO BE BOUND BY THE FOLLOWING TERMS AND CONDITIONS. THIS PRESENTATION, WHICH HAS BEEN PREPARED BY ARGEN-X N.V. (THE "COMPANY") MAY NOT BE REPRODUCED IN ANY FORM, FURTHER DISTRIBUTED OR PASSED ON, DIRECTLY OR INDIRECTLY, TO ANY OTHER PERSON, OR PUBLISHED, IN WHOLE OR IN PART, FOR ANY PURPOSE. ANY FAILURE TO COMPLY WITH THESE RESTRICTIONS MAY CONSTITUTE A VIOLATION OF APPLICABLE SECURITIES LAWS. For the purposes of this notice, “presentation” means this document, its contents or any part of it, any question or answer session and any written or oral material discussed or distributed in connection with this presentation either before, after or during the presentation meeting.
This presentation does not, and is not intended to, constitute or form part of, and should not be construed as, an offer to sell, or a solicitation of an offer to purchase, subscribe for or otherwise acquire, any securities of the Company, nor shall it or any part of it form the basis of or be relied upon in connection with or act as any inducement to enter into any contract or commitment or investment decision whatsoever. This presentation is not an offer of securities for sale in the United States. The securities of the Company have not been and will not be registered under the US Securities Act of 1933, as amended (the “Securities Act”) or with any securities regulatory authority of any state or other jurisdiction of the United States and may not be offered or sold in the United States unless registered under the Securities Act or pursuant to an exemption from such registration. This presentation is made available on the express understanding that it does not contain all information that may be required to evaluate, and will not be used by the attendees/recipients in connection with, the purchase of or investment in any securities of the Company. This presentation is accordingly not intended to form the basis of any investment decision and does not constitute or contain (express or implied) any recommendation by the Company or any of its directors, officers, employees, agents, affiliates or advisers. Certain information in this presentation is based on management estimates. Such estimates have been made in good faith and represent the current beliefs of applicable members of management. Those management members believe that such estimates are founded on reasonable grounds. However, by their nature, estimates may not be correct or complete. Accordingly, no representation or warranty (express or implied) is given that such estimates are correct or complete. This presentation may include statements that are, or may be deemed to be, "forward-looking statements". These forward-looking statements can be identified by the use of forward-looking terminology, including the terms "believes", "estimates", "anticipates", "expects", "intends", "may", "will", or "should", and include statements the Company makes concerning the intended results of its strategy. By their nature, forward-looking statements involve risks and uncertainties and readers are cautioned that any such forward-looking statements are not guarantees of future performance. The Company’s actual results may differ materially from those predicted by the forward-looking statements. The Company undertakes no obligation to publicly update or revise forwardlooking statements, except as may be required by law.
Presentatie Maart 2015
2
Ontwikkelen van superieure, gedifferentieerde antistoffen Focus op kanker en auto-immuunziektes • Sterk gedifferentieerde produkten • Weesziektes & meer voorkomende aandoeningen
Rijke pijplijn van produkten • ARGX-110 in Ph1/2 (kanker): first-in-class; klinische activiteit aangetoond
• ARGX-111 in Ph1 (kanker): best-in-class; klinische activiteit aangetoond • ARGX-113 preklinisch (autoimmuun): doorbraak voor crisismanagement
Strategische samenwerkingen • Met toonaangevende farmabedrijven • Cash funding, milestone & royalty betalingen & produktrechten • Sterke cashpositie (~€56m dec 2014)
Krachtig technologieplatform • SIMPLE Antibody™: lama immuunsysteem kraakt complexe/nieuwe doelwitten • NHance®, ABDEG™, POTELLIGENT® Fc engineering: meerdere modes of action • IP bescherming tot 2028-2032
Presentatie Maart 2015
3
Innovatief technologieplatform voor antistoffen Krachtig technologieplatform: meerdere modes of actions Vernieuwende en complexe eiwitten
Half-leven verlengen
Celdoding versterken
Beïnvloeden van auto-antistof/degradatie van ziektedoelwit
Presentatie Maart 2015
4
Innovatief technologieplatform voor antistoffen Farmapartners loven arGEN-X’ technologieplatform
Presentatie Maart 2015
5
Uitgebreide produktenpijplijn
Presentatie Maart 2015
6
ARGX-110: Nieuwe antistof bindt CD70 op tumorcellen First-in-class humaan mAb • Bindt CD70; komt voor op bloedtumoren & vaste tumoren • Blokkeert groei, doodt kankercellen en activeert immuunsysteem • Focus op niche aandoeningen
Klinische activiteit en veiligheid aangetoond • Activiteit aangetoond in 3/4 TCL patiënten in Ph 1 • Gunstige resultaten in RCC, eierstokkanker, mesothelioma,... • Uitmuntend veiligheidsprofiel
Samenwerking met LLS – Leukemia & Lymphoma Society • Funding: 50% van de Ph 1/2 studie in WM • Klinische expertise: Dana Farber (Treon), Sloan Kettering (Palombo), Mayo Clinic (Ansell) WM: Waldenström’s macroglobulinemia
Presentatie Maart 2015
7
ARGX-110: Patiënt met Sézary-Syndrome (SS) Huidletsel: eerst opstoot, dan stabilisatie
Hematological CR
Post-behandeling
Pre-behandeling
Patiënt (77 j) behandeld met ARGX-110: kwaadaardige tumorcellen geëlimineerd
Presentatie Maart 2015
8
ARGX-110: Lopende klinische studies Indicatie B-cell Lymphoma
Therapie
Preklinisch
Phase 1
Phase 1/2
Mono
Waldenström’s macroglobulinemia
T-cell Lymphoma
Mono
CTCL; PTCL
CD70+ Blood Cancers
Mono
CD70+ Solid Tumors
Mono
CML
Combo met TKIs
ARGX-110 • ~ 50% van alle tumoren van patiënten die zich aanbieden op studie zijn CD70+ • Geen toxiciteit of auto-immuun gerelateerde bijwerkingen; pluspunt voor combinatietherapie • Biologische activiteit in TCL • Progression free survival in RCC, eierstokkanker, mesothelioma’s… Presentatie Maart 2015
9
ARGX-111: Nieuwe antistof bindt c-Met op tumorcellen Best-in-class therapeutische antistof • Richt zicht tegen c-MET metastasen • SIMPLE Antibody™; POTELLIGENT®, NHance® • Verwijderen van circulerende tumorcellen en metastasen blokkeren
Bewijs van biologische activiteit • Metabolische respons in maagkankerpatiënt, die Met-amplificatie vertoont • Biologische activiteit thv beenmetastasen & circulerende tumorcellen
Dringende medische nood • Metastasen zijn groot probleem voor kankertherapieën • Focus op maagtumoren met metastasen in klinische studies
Presentatie Maart 2015
10
ARGX-111: Biologische activiteit bij maagkankerpatiënt Achtergrond • Maagkankerpatiënt (50 j) met beenmetastasen Met amplified
Biologische activiteit Baseline PET scan
Improvement after 4 doses
Baseline PET scan
Improvement after 4 doses
• Verschillende behandelingen: operatie en 2 lijnen van 3voudige chemotherapie • FDG-PET scan toont biologische activiteit aan • 75 % vermindering van circulerende tumorcellen
Klinische studies – next steps • Testen van ARGX-111 in Met amplified patiënten (FISH methode) • Mogelijke samenwerking Presentatie Maart 2015
11
ARGX-113: Pakt auto-immuuncrisis aan Fc
First-in-class therapeutisch antistoffragment • Doorbraak voor auto-immuunaanvallen
• Bindt FcRn, belangrijk bij IgG recyclage • ABDEG™ technologie: verwijdert auto-immuunantistoffen heel snel
Preklinisch proof of concept & veiligheid • Heel effectief in preklinische modellen (RA, MS, MG,...) • Pharmacologische studies: IgM & IgA niveaus ongewijzigd
Dringende medische nood • Beter en sneller dan bestaande geneesmiddelen • Ziekteverwekkende auto-antistoffen spelen dominante rol in heel veel auto-immuunaandoeningen Presentatie Maart 2015
12
ARGX-113: Speelt in op acute auto-immuunaanvallen ARGX-113: werkt effectiever dan IVIG of Plasmapherese
ARGX-113: indicaties & marktpotentieel
Presentatie Maart 2015
13
Bescherming door patenten •
Technologieplatform: SIMPLE Antibody™ platform + 1 of meer Fc engineeringsplatformen
•
Patenten voor produkt & gebruik: ARGX-110, ARGX-111, ARGX-113, ARGX-109 specifiek
•
Patenten vervallen pas in 2028-2033
Samenwerkingen op lange termijn •
Strategische allianties
•
Samenwerkingsovereenkomsten
•
Innovative Access Program
•
€19.1 milj. cumulatieve inkomsten
•
>€1.3B potentiële cumulatieve inkomsten van bestaande samenwerkingen
Unnamed Biotech
Presentatie Maart 2015
14
Goed gefinancieerd Bedrijfsinkomsten & kosten (MEUR) 4Q14
Bedrijfsinkomsten, kosten en opgehaald kapitaal sinds opstart (MEUR) 4Q14 (*)
Aandeelhouderstructuur
14,4%
14,7%
(*) exclusief overtedragen opbrengsten en voorzieningen
Historical shareholders, Historische aandeelhouders, incl. VC’s including VC's Free Freefloat float
70,9%
Nieuwe aandeelhouders New shareholders Shire Shire & JP Morgan and JPMorgan
Presentatie Maart 2015
15
Nieuwe antistoffen voor de behandeling van kanker en auto-immuunziektes KBC Life Sciences Beleggerscongres, 21 maart 2015 Presentatie Maart 2015
16
