Innovatív Gyógyszerek Kutatására Irányuló Nemzeti Technológiai Platform MEGVALÓSÍTÁSI TERV

Innovatív Gyógyszerek Kutatására Irányuló Nemzeti Technológiai Platform

MEGVALÓSÍTÁSI TERV

Szerkesztette Prof. Dr. Vas Ádám MAGYOSZ Tudományos és Műszaki Bizottság elnök, Richter Gedeon Nyrt. kutatási főtanácsadó Dr. Pörzse Gábor IMI magyar képviselője, Semmelweis Egyetem Pályázati és Innovációs Igazgató

ISBN 978-963-88667-1-4


TARTALOMJEGYZÉK

1

VEZETŐI ÖSSZEFOGLALÓ

4

2

BEVEZETÉS

8

3

GYÓGYSZERBIZTONSÁGOSSÁG

3.1 3.2 4

10

EURÓPAI UNIÓS PROGRAMTERVEK MAGYARORSZÁGI PROGRAMTERVEK

10 11

GYÓGYSZERHATÁSOSSÁG

16

4.1 EURÓPAI UNIÓS PROGRAMTERVEK 16 4.2 MAGYARORSZÁGI PROGRAMTERVEK 17 4.2.1 A PREKLINIKAI GYÓGYSZERKIPRÓBÁLÁS HUMÁN PREDIKTÍV ÉRTÉKÉNEK NÖVELÉSÉT CÉLZÓ KOMPLEX PATOLÓGIAI ÁLLATMODELLEK KIFEJLESZTÉSE 17 4.2.2 A HAZAI GYÓGYSZERIPARI K+F HATÉKONYSÁGÁNAK JAVÍTÁSA A TERANOSZTIKA HAZAI FEJLŐDÉSÉNEK ELŐSEGÍTÉSÉVEL 18 4.2.3 ÚJ, MAGASABB SZÍNVONALÚ KLINIKAI GYÓGYSZER VIZSGÁLÓKÖZPONTOK HAZAI AKKREDITÁLÁSÁNAK ELŐSEGÍTÉSE (ADATBÁZIS LÉTREHOZÁSA, INFRASTRUKTURÁLIS TÁMOGATÁS) 19 4.2.4 AZ ÚJ TECHNOLÓGIÁK HAZAI MEGHONOSÍTÁSÁHOZ SZÜKSÉGES SZAKEMBEREK OKTATÁSÁNAK ÉS KÉPZÉSÉNEK ELŐSEGÍTÉSÉT CÉLZÓ CÉLKITŰZÉSEK 19 4.2.5 A HAZAI GYÓGYSZERIPARI HAGYOMÁNYOK EURÓPAI UNIÓS MEGERŐSÍTÉSÉT ÉS TÁMOGATÁSÁT CÉLZÓ 19 CÉLKITŰZÉSEK 4.2.6 A HAZAI GYÓGYSZERIPAR FEJLŐDÉSÉT ELŐSEGÍTŐ GAZDASÁGI KÖRNYEZET KIALAKÍTÁSA (LOBBYTEVÉKENYSÉG) 20 4.2.7 A HAZAI AKADÉMIAI ÉS IPARI SZEKTOR SZOROSABB EGYÜTTMŰKÖDÉSÉNEK ELŐSEGÍTÉSE (RENDEZVÉNYEK, SZAKMAI ÖSSZEJÖVETELEK SZERVEZÉSE) 20 5

OKTATÁS, KÉPZÉS ÉS TUDÁSMENEDZSMENT

21

5.1 EURÓPAI UNIÓS PROGRAMTERVEK 5.2 MAGYARORSZÁGI PROGRAMTERVEK 5.2.1 OKTATÁSI IGÉNY, KAPACITÁS ÖSSZEHANGOLÁSÁT, AZ INTERDISZCIPLINÁRIS ÉS KOMPETENCIA OKTATÁS FEJLESZTÉSÉT, VALAMINT AZ OKTATÁSI SZAKEMBEREK MEGFELELŐ KÉPZÉSÉNEK ELŐSEGÍTÉSÉT CÉLZÓ CÉLKITŰZÉSEK 5.2.2 A PHD KÉPZÉS SZÍNVONALÁNAK EMELÉSÉT, VALAMINT A NEMZETKÖZI PHD PROGRAMOKBAN RÉSZTVEVŐ

21 25 25

HALLGATÓK SZÁMÁNAK EMELÉSÉT CÉLZÓ CÉLKITŰZÉSEK SZAKIRÁNYÚ TOVÁBBKÉPZÉS SZÍNVONALÁNAK EMELÉSÉT, A POSZTGRADUÁLIS MESTERKÉPZÉS ELTERJEDÉSÉT CÉLZÓ CÉLKITŰZÉSEK. AZ EURÓPAI UNIÓ ÁLTAL TÁMOGATOTT OKTATÁSI EGYÜTTMŰKÖDÉSEKBEN A HAZAI RÉSZVÉTEL ERŐSÍTÉSÉT CÉLZÓ CÉLKITŰZÉSEK

26

6

GYÓGYSZER ENGEDÉLYEZTETÉS ÉS SZABÁLYOZÁS

29

7

ORVOSI NANOTECHNOLÓGIA

33

5.2.3

2

27


8 8.1 8.2 8.3 8.4

MELLÉKLETEK

37

ÖSSZESÍTETT PÉNZÜGYI TERV 2010-2015 TÉMAVEZETŐK CSATLAKOZOTT INTÉZMÉNYEK A PLATFORM MŰKÖDÉSÉNEK SZERVEZETI ÁBRÁJA

37 39 40 41

3


1 Vezetői összefoglaló Az Európai Unió a „Lisszaboni Stratégia” keretében nagyszabású pán-európai programot jelentett be 2005-ben, amely azt célozza, hogy belátható időn belül az EU legyen a világon a legversenyképesebb K+F térség. Az „Innovative Medicines Initiative” (továbbiakban IMI), melynek fő célkitűzése a gyógyszeripari K+F szektor versenyképességének a növelése - is ebbe a stratégiai célkitűzésbe illeszkedik bele. 2007-ben került meghirdetésre ez a 2 milliárd euró költségvetésű, egyedülálló PPP projekt. Az IMI Strategic Research Agenda (SRA) részletes elemzést bocsátott ki a gyógyszerfejlesztési K+F során tapasztalható szűk keresztmetszetekről, melyek hátráltatják az új hatóanyagok kifejlesztését és piacra jutását. Az IMI SRA négy fő területen fogalmazott meg ajánlásokat ezeknek a hátráltató tényezőknek a kiiktatására, melyeket fő pilléreknek nevezett el: • • • •

A gyógyszerbiztonságosság hatékony előrejelzése; A gyógyszerhatásosság hatékony előrejelzése; Tudásmenedzsment; Oktatás és Képzés.

Hazánkban a Nemzeti Kutatási és Technológiai Platformok támogatása című NKTH-KPI pályázat 2007. évi kiírás szerinti célja a platformok létrehozásának és megerősítésének támogatása volt a nemzetgazdaság szempontjából meghatározó területeken. A MAGYOSZ sikeresen pályázott az "Innovatív Gyógyszerek Kutatására Irányuló Nemzeti Technológiai Platform létrehozása Magyarországon" című pályázatával. A Platform a megfogalmazott alapelvei szerint egy nyitott, áttekinthető, alulról építkező, szerveződés, mely összhangban dolgozik a pályázatot kiíró szervezet törekvéseivel és kapcsolódási pontokon keresztül csatlakozik az IMI projektekhez. A Platform a munkáját 5 tematikus munkaértekezlet tartásával kezdte, melyeken elemzésre került a hazai gyógyszeripari K+F helyzetei és egyúttal megfogalmazásra kerültek a kitörési pontok. Annak érdekében, hogy az egészségügyi-gyógyító-betegellátó szféra gondjait, terveit is lássuk, záróértekezletünkön a betegszervezetek képviselői bevonásával áttekintettük a népbetegségek hazai problematikáját is. Ezek figyelembevétele fontos a hazai gyógyszerkutatás szempontjából, de megoldásukat nem tekinthetjük feladatunknak. A munkaértekezleten elhangzottak jegyzőkönyvei alapján készült el a részletes Stratégiai Kutatási Terv. A Megvalósítási Terv az IMI-SRA ajánlások rövid összefoglalója mellett a Munkabizottságok vezetőinek a Magyarországi viszonyokra adaptált célkitűzéseit tartalmazzák a következő témakörökben: • • • • •

Gyógyszerbiztonságosság Gyógyszerhatásosság Oktatás, Képzés és Tudásmenedzsment Gyógyszer engedélyeztetés és szabályozás Orvosi nanotechnológia

4


Ezen célkitűzések rövid kivonatát az alábbiakban foglaljuk össze: A Gyógyszerbiztonságossági Munkabizottság célkitűzései: • • • •

• • •

Gyógyszerbiztonságossági vizsgálatok elvégzésére alkalmas területi központ(ok) létrehozása; Kutatási célokra is alkalmas adatbázis létrehozása (farmakogenomika) az akadémiai és az ipari szektor közreműködésével; Korszerű farmakogenomikai módszerek integrálása a terápiás gyakorlatba; A gyógyszerbiztonságosság korszerű ismeretanyagának, módszertanának (például in silico toxikológia, farmakogenomika) megfelelő integrálása a graduális és a posztgraduális képzésekbe; Ipar (nagyvállalatok és KKV-k) és az akadémiai szektor együttműködésének javítása; Hazai és nemzetközi gyógyszerbiztonságossági vizsgálatokra alkalmas akkreditált laboratóriumok számának növelése; Farmakovigilancia erősítése (spontán bejelentések, farmakoepidemiológiai adatbázis)

A Gyógyszerhatásossági Munkabizottság célkitűzései: • • • • • •

Új in vitro és in vivo modellek kifejlesztése a preklinikai gyógyszerhatásosság humán prediktív értékének növelésére; A nanotechnológiai és a rekombináns technológiával előállított gyógyszerek kutatásának és fejlesztésének elősegítése, és ipari jellegű termelési „know-how”jának meghonosítása Magyarországon; Fázis II klinikai vizsgálóhelyek akkreditálása Magyarországon; A hazai gyógyszeripar hagyományos erősségeinek továbbfejlesztése és elismertségének növelése az EU-s környezetben; A hazai gyógyszeripari K+F fejlődését elősegítő gazdasági környezet megteremtéséért való lobbitevékenység; Az orvosbiológiai K+F területen a nagyvállalatok, kis és középvállalatok, és az akadémiai szektor szorosabb kapcsolatának elősegítése.

Az Oktatási Munkabizottság célkitűzései: • • • • • • • •

A munkaadók (ipari és mezőgazdasági egyaránt) képzési igényeinek összehangolása a rendelkezésre álló képzési kapacitásokkal; Oktatási és gyógyszeralkalmazási szakemberek magas színvonalú, EU-konform képzése; Interdiszciplináris oktatás térnyerésének fokozása; Kompetencia oktatás színvonalának fejlesztése; PhD képzés színvonalának emelése, a kutatók nemzetközi mobilitásának fokozása; Posztgraduális oktatás a munkáltatói igényeknek megfelelő folytatása; A posztgraduális alap és mesterképzés európai harmonizációjára való törekvés; Az EU által támogatott oktatási együttműködésekben való hazai részvétel erősítése.

5


A Gyógyszer engedélyeztetési és szabályozási Munkabizottság célkitűzései: • •

• • • • • •

A folyamatos kommunikáció fenntartása az értékelő-engedélyeztető hatóság és az gyógyszergyártók között; A hazai klinikai vizsgálóhelyeken a személyi, infrastrukturális és minőségbiztosítási követelmények szigorítása a nemzetközi akkreditáció elnyerése és megtartása érdekében; Az OGYI megerősítése által a gyógyszer engedélyeztetési folyamat meggyorsítása; A szellemi tulajdon törvényi védelmének erősítése a nemzetközi elvárások szerint; A placebo kontrollos vizsgálatok etikai engedélyeztetésének újraszabályozása a 2008-as Helsinki deklaráció szerint; Etikai bizottságok kompetenciáinak felülvizsgálata; A gyógyszerkészítmények mellett az orvostechnikai eszközök etikai vizsgálata; A tudomány és a technika fejlődésével felmerülő etikai problémákkal kapcsolatos állásfoglalások publikálása.

A Nanomedicina Munkabizottság célkitűzései: • • • • • • • • •

A Magyarországon nanogyógyszerekre, illetve gyógyszer nanohordozókra irányuló K+F tevékenységek összehangolása; „Nanomedicina Hírmondó” honlap létrehozása és fenntartása a hazai nanomedicina K+F közösség kommunikációja céljából; Rendszeres előadások és tematikus fórumok rendezése; Posztgraduális képzések és PhD kurzusok indítása; Pályázatfigyelés és pályázatírás; Kapcsolatteremtés és kapcsolattartás egyéb európai nanomedicina laboratóriumokkal és szervezetekkel; Minél szorosabb együttműködés a CLINAM és az ESNAM európai nanomedicinával foglalkozó szervezetekkel; FP7 és NKTH pályázat beadása a Nanomedicina KIC megteremtésére az EIT keretén belül; Nanomedicina Oktató és Kutató Központ (NM KOK) létrehozása az SE NET-ben.

A Platformalakítási munkafolyamat közben nyilvánossá vált a Nemzeti Fejlesztési és Gazdasági Minisztérium által kidolgozott Magyar Gyógyszeripari és Biotechnológiai Akcióterv, melyet a Magyar Köztársaság Kormánya 2009. július 8-án elfogadott. Munkabizottságaink célkitűzései ezzel összhangban vannak. Kapcsolódási pontok: • a gyógyszeripar és a biotechnológia sajátosságainak figyelembe vétele az európai uniós és hazai forrásallokációban (Akció1) • a gyógyszeripari és biotechnológiai K+F tevékenységek végzését támogató programok működtetése (Akció2) • gyógyszeripari és biotechnológiai KKV-k forrásokhoz való hozzáférésének elősegítése (Akció 4) • a gyógyszeripari és biotechnológiai kutatóhelyek támogatása a közép-magyarországi régióban is (Akció 6) • a természettudományi oktatás súlyának és színvonalának növelése (Akció7) • a gyógyszer- és biotechnológiai kutatási tevékenységek munkaerő utánpótlásának biztosítása a képzés/továbbképzés fejlesztésével illetve a külföldön dolgozó (magyar és nem magyar) szakemberek Magyarországra vonzásával (Akció 8) • klinikai kutatóhelyek jobb hasznosítása (Akció 9)

6


Szándékunk szerint a továbbiakban a Munkabizottságok a témavezetők által irányított Szakplatformmá alakulnak. Tevékenységüket a MAGYOSZ Tudományos és Műszaki Bizottsága koordinálja. Feladatuk saját területük szakmai tevékenységének összehangolása, célfeladatok kitűzése és végrehajtása, információadás a kormányzati szervek felé, az pályázatkiíró NKTH tevékenységének támogatása, kapcsolattartás az EU IMI megfelelő bizottságaival és ezáltal aktív részvétel hazai és EU szintű gyógyszerkutatási pályázatokban. Kiemelt fontosságúnak tartjuk a Biotechnológiai, a Nanotechnológiai és a Genomikai Nemzeti Technológiai Platformokkal való társkapcsolat kiépítését és a szoros együttműködést a közös célok megvalósításában. Platformunk továbbra is nyitott újabb partnerek csatlakozását örömmel vesszük. A Megvalósítási Terv alapján kezdődő munka célja összefoglalóan: • a hazai ipari és akadémiai gyógyszerkutatás erősítése, versenyképességének növelése • a tervek pályázati úton illetve kormánytámogatással való fokozatos megvalósítása • a nemzetközi pályázatokban való aktivitás fokozása, intenzívebb és sikeresebb részvétel • a hazai gyógyszeripar bevonása a megvalósításba (erőforrások, kapcsolatrendszer) • a gyógyszeripar társadalmi képének, megítélésének javítása • a hazai felsőoktatatás és gyógyszerkutató- gyógyszeripari szakemberképzés erősítése Az anyagban szereplő összegek az egyes munkabizottságok kitűzött céljai megvalósításához kapcsoltak 5 év távlatában. Lehetőség esetén célpályázatok révén teremtenénk meg az anyagi fedezetet.

7


2 Bevezetés Az Európai Unió 2007-ben hirdette meg az Innovative Medicines Initiative (IMI) programot, melynek fő célkitűzése, hogy a betegek minél gyorsabban minél hatékonyabb és biztonságosabb gyógyszerekhez jussanak. Az IMI egy eddig egyedülálló, az összes EU tagországot érintő „Public-Private Partnership” (PPP) típusú együttműködés, amely egyaránt érinti az egészségügyi szolgáltatókat, betegszervezeteket, az akadémiai szektort, a gyógyszergyártás és az egészségügy területén működő kis- és közép vállatokat (KKV), nagyvállalatokat, valamint az állami szabályozó szervezeteket. Amellett, hogy az Európai Unió minden polgára részesül a program kínálta előnyökből, az IMI elsődleges célkitűzései közé tartozik az európai gyógyszeripari és a biotechnológiai K+F szektor nemzetközi versenyképességének növelése. Ennek a célnak az érdekében az IMI Strategic Research Agenda (SRA) olyan ajánlásokat adott ki, melyek kijelölték az biotechnológiai és gyógyszeripari K+F folyamatok azon szűk keresztmetszeteit, melyek miatt az új gyógyszerek engedélyezése és piacra jutása jelenleg akadályozott. Ezek az úgynevezett „pillérek”: •

a biztonságosság előrejelzése

•

a hatékonyság előrejelzése

•

tudásmenedzsment

•

oktatás, szakemberképzés

Az IMI SRA egyúttal ajánlásokat fogalmaz meg ezeknek a problémáknak a kezelésére. A következőekben röviden összefoglaljuk ezeket az ajánlásokat, amelyek figyelembevételével alakult meg a hazai kezdeményezés, az Innovatív Gyógyszerek Kutatására Irányuló Nemzeti Technológiai Platform. Hazánkban a Nemzeti Kutatási és Technológiai Platformok támogatása című NKTH-KPI pályázat 2007. évi kiírás szerinti célja a platformok létrehozásának és megerősítésének támogatása volt a nemzetgazdaság szempontjából meghatározó területeken. A MAGYOSZ sikeresen pályázott az "Innovatív Gyógyszerek Kutatására Irányuló Nemzeti Technológiai Platform létrehozása Magyarországon" című pályázatával. A Platform létrehozásánál több alapelvet vettünk figyelembe. A Platformhoz történő csatlakozás lehetősége nyitott a hazai nagy-, kis- és középvállalatok, az akadémia, az egyetemi kutatóhelyek valamint a betegszervezetek felé. Ezzel a Platform megvalósítja az alulról történő építkezés alapelvét, mely eredeti célkitűzéseink között szerepelt. A nyilvánosság és az átláthatóság elvének jegyében célul tűztük ki megfelelő információs felület kialakítást a MAGYOSZ honlapján (www.magyosz.org). Ezen a honlapon a nyilvánosság számára elérhetőek a munkaértekezletek anyagai, a jegyzőkönyvek és más dokumentumok, melyek a Platform működésével kapcsolatos.

8


A Platform elsődleges célkitűzései közé tartozott a hazai gyógyszerkutatás helyzetének áttekintése több, a témát más-más szempontból megközelítő munkaértekezlet révén. Ezeken a munkaértekezleteken elhangzottak eredményeként azonosításra kerültek a lehetséges kitörési pontok a hazai gyógyszeripari K+F szektor számára. Fontos szempontunk volt ezenkívül a kapcsolódási pontok megtalálása az IMI programhoz, természetesen a sajátságos nemzeti szempontok messzemenőkig történő figyelembevételével. Hangsúlyozni kell, hogy a Platform keretein belül folytatott tevékenységünknek összhangban kell lennie a kormányzati törekvésekkel és a pályázatot kiíró szerv (NKTH-KPI) eredeti kiírási szándékával. A Platform tevékenységéről részletes összefoglaló dokumentáció valamint Megvalósítási Terv (jelen dokumentum) készül. A fentebb felsorolt alapelvek, kritériumok és stratégiák figyelembevételével alakul meg a Platform és kezdi meg a folyamat végén tényleges működését. Az Platform stratégiai céljait már az induló munkaértekezleten meghatároztuk, melyeket mind az IMI-SRA ajánlásokat, mind pedig a speciális magyarországi viszonyok maximális figyelembe vételével alakítottunk ki. Öt stratégiailag fontos témakört jelöltünk ki, melyek köré a további munkaértekezleteket szerveztük és ezek szerint fogjuk alakítani a Platform további tevékenységét is. Az induló munkaértekezleten meghatározott témakörök a következők voltak: •

Gyógyszerbiztonságosság

•

Gyógyszerhatásosság

•

Oktatás, képzés és tudásmenedzsment

•

Gyógyszer engedélyeztetés és szabályozás

•

Orvosi nanotechnológia

Ezek a témák véleményünk szerint stratégiai jelentőségűek a hazai gyógyszerkutatás szempontjából, kapcsolódnak az európai szintű IMI programhoz, és nemzeti sajátosságokat is felmutatnak. Záróértekezletünkön téjékozódó jelleggel áttekintettük a hazai népbetegségek problematikáját annak érdekében, hogy az orvosi- betegellátási oldal problémáit is jobban lássuk. Jeles hazai szakembereken kívül a betegszervezetek képviselő is megnyilatkoztak ezen a fórumon. A „Stratégiai Kutatási Terv” című dokumentum munkaértekezletek részletes jegyzőkönyvein alapult. A jelen „Megvalósítási Terv” a továbblépésre kísérel meg javaslatokat tenni. Az anyagot úgy építettük fel, hogy az adott szakterület Európai Uniós célkitűzései után a hazai Munkaértekezletek elképzeléseit fejtjük ki. A korábbi munkaértekezletek immáron szakterületi Platformá alakulva folytatnák tevékenységüket a MAGYOSZ Tudományos és Műszaki Bizottsága koordinálásával.

9


3 Gyógyszerbiztonságosság 3.1 Európai Uniós programtervek Jelenleg számos szűk keresztmetszet létezik a gyógyszerbiztonságossági vizsgálatok folyamatában. A legfontosabb, hogy csökkentsük a klinikai kipróbálás során nem biztonságosnak bizonyuló, és ezért kieső új hatóanyagok arányát. Egy FP6 keretében induló projekt kerül előterjesztésre, mely az új „omikai” technológiákat integrálná a hagyományos toxicitási végpontokkal. Ez várhatóan növeli a toxicitás előre jelezhetőségét, de más eredményeket is várnak a projekttől. Az IMI-SRA ajánlja továbbá egy kis Európai Gyógyszerbiztonságossági Kutató Központ (European Centre of Drug Safety Research, ESDCR) megalapítását, amely a kutatási projekteket koordinálná valamint segítené a területen kutató szakemberek oktatását és képzését. Az ECDSR az eredeti elképzelések szerint csak a gyógyszerkipróbálás preklinikai fázisában vett volna részt, de további tárgyalások hamarosan nyilvánvalóvá tették, hogy a jelenlegi farmakovigilancia és kockázatmenedzsment területén is sürgős szükség van a Centrum koordináló tevékenységére. Ez azt az új koncepciót eredményezte, hogy a Centrum proaktív farmakovigilanciai tevékenységet folytasson a gyógyszerek teljes életciklusa során. Ennek az a célja, hogy a gyógyszerészeti termékek biztonságossága és hozzáférhetősége növekedjen a hatékony farmakovigilancia és a kockázatmenedzsment során. Az IMI-SRA program ajánlásai a gyógyszerbiztonságosság növelése érdekében folytatott K+F tevékenység nagyobb hatékonysága és sikeressége érdekében a következők: •

Az Európai Gyógyszerbiztonságossági Kutató Központ (European Centre of Drug Safety Research, ESDCR) létrehozása a gyógyszerbiztonságosságot célzó kutatási célok azonosítására és koordinálására;

•

A korai laboratóriumi eredmények humán relevanciáját és ezek szabályozó szerepének jelentőségét előrejelző biomarkerek azonosításához szükséges tudományos és bioinformatikai infrastruktúra és tudásbázis megteremtése;

•

A rágcsáló állatmodelleken alkalmazott nem-genotoxikus karcinogének azonosítására folytatott kísérletek humán relevanciájának tanulmányozása;

•

In silico módszerek kifejlesztése és alkalmazása a hagyományos és újonnan azonosított toxicitási típusok hatékony előrejelzésére;

•

Az állatkísérletekben nem előre jelezhető, ám emberre toxikus szerek azonosítási lehetőségeinek feltárása;

•

A rendelkezésre álló adatbázisok és adatforrások optimalizálása és a rendelkezésre álló farmakovigilanciai bizonyítékok megerősítése;

10


•

A farmakovigilanciai módszerek és hálózatok kifejlesztése és megerősítése;

•

Új módszerek kifejlesztése a kockázat előrejelzés és a kockázat-haszon arány meghatározása terén;

•

Az egészségügyi szakemberek és a betegek megfelelő oktatása és képzése.

3.2 Magyarországi programtervek Több gyógyszeripari K+F hatékonyságára vonatkozó kutatás is egyetért abban, hogy a HTS módszerek bevezetése óta a klinikai vizsgálatok során kieső NME-k nem megfelelőségének a leggyakoribb oka a gyógyszerjelölt nem megfelelő biztonságossága illetve a klinikai vizsgálatok során tapasztalt humán toxicitás, amely sem az in vitro, sem az állatkísérletes fázisban nem volt előre jelezhető. A preklinikai munka hatékonyságának növelésében az egyik legfontosabb tényező lehet más molekulák toxicitási információihoz való hozzáférési lehetőség javítása a gyógyszerfejlesztésben résztvevők legszélesebb köre számára, például egy nyilvánosan hozzáérhető adatbázis formájában. Az számítógépes modellezés, az in silico módszerek részben gyorsaságuk részben költséghatékonyságuk révén értékes kiegészítői vagy alternatívái lehetnek a biológiai teszteknek a toxikus hatások minél korábbi szakaszban történő kiszűrésében. Jelenleg is több különböző in silico módszereket alkalmaznak a toxicitás előrejelzésére, melyek révén több esetben is hatékony költségcsökkenést és jobb sikerességi rátát sikerült elérni a gyógyszeripari K+F során. Az IMI-SRA gyógyszerbiztonságosságra vonatkozó ajánlásainak egyik legfontosabb része egy páneurópai, nyilvánosan hozzáférhető, egységes adatbázis, amely az a gyógyszergyárak és az akadémiai laboratóriumok toxicitási adatait tartalmazza, nem csak a sikeres gyógyszerként forgalmazott molekulák adatait, hanem a fejlesztésből kiesett gyógyszerjelölt molekulák toxicitási adatait is. A Munkabizottság messzemenőkig támogatja a csatlakozást ehhez az európai szintű adatbázishoz. Gyógyszeralkalmazásokkal kapcsolatos adatbázis kiépítését célzó hazai kezdeményezésre példa a Semmelweis Egyetem Bőr-, Nemikórtani és Bőronkológiai Klinikájának farmakogenomikai biobankja, melyet követendő példaként kell kiemelnünk. Magyarországon a közelmúltban kezdődtek meg országos farmakogenomikai/ toxikogenommikai felmérések az enzim polimorfizmusokat illetően, sürgősen további vizsgálatok szükségesek megfelelő nemzeti adatbázisok (farmakogenomika) létrehozásához. Hazai laboratóriumok közül alig pár végez ilyen jellegű vizsgálatokat. Problémát jelent, hogy a finanszírozás nem konkrét vizsgálatot jelöl meg, hanem módszeralapú finanszírozás történik az erre a célra elkülönített molekuláris laboratóriumi keret terhére. Ez meglehetősen helytelen gyakorlat, a Gyógyszerbiztonságossági Munkabizottság sürgeti a kérdéskör felülvizsgálatát, valamint a vizsgálatok OEP finanszírozásának rendezését. További nehézséget jelent, hogy az új módszerek nem jelennek meg kellően az oktatásban, így gyakran nem ismertek a gyógyító tevékenységben résztvevők számára sem.

11


A gyógyszerbiztonságossági kutatásokban egyre nagyobb hangsúlyt kapnak az „omikai” technológiák. A biztonságosabb gyógyszeralkalmazást elősegítendő javaslatként hangzott el országos központi laboratórium, illetve regionális klinikai központok kialakítása, ahol megvalósíthatóak lennének a gyógyszerbiztonságossággal összefüggő klinikai vizsgálatok. Egyrészt kivitelezhetőek lennének gyógyszerszint mérések a farmakokinetikai interakciók követésére, toxikus gyógyszerszintek monitorozására; illetve a betegek genotipizálása. A gyógyszerszintek vizsgálata felmerült lehetőségként a spontán mellékhatás bejelentésekkel kapcsolatosan is, az ok-okozati összefüggések vizsgálatára. Centrum(ok) létrehozásával elősegíthető lenne a működés nagyobb költséghatékonysága is. Az IMI-SRA kiemeli az új biomarkerek keresésének és validálásának fontosságát. A legmegfelelőbbek az olyan toxicitást előre jelző biomarkerek, amelyek a tényleges károsodás bekövetkezte előtt képesek indikálni a toxicitást. Az IMI-SRA elsőrendűen támogatott célkitűzései között szerepelnek az erre a témára irányuló projekt. A Gyógyszerbiztonságossági Munkabizottság feltétlenül kívánatosnak tartja és támogatja magyar kutatóhelyek részvétele is az EMEA-val együttműködve biomarkerek validálásában. A fent felsorolt szempontokkal kapcsolatban általános igény a megfelelő alapkutatási háttér. Ebben a tekintetben hangsúlyoznunk szükséges, hogy a gyógyszerbiztonságossági kutatások területén (is) kiemelkedő fontosságú, az alapkutatás és az ipar kapcsolatának, az egyetemek, az akadémiai szféra és az ipar együttműködésének erősítése. Általános szempont az akadémiai szektor hatékonyabb részvételének elősegítése a gyógyszerkutatás/fejlesztésben, részben együttműködések révén. A Gyógyszerbiztonságossági Munkabizottság álláspontja szerint a különböző profilú kutatóhelyek közti együttműködést segítheti elő például intézményesített, virtuális központok létrehozása. A farmakovigilancia célja a készítmény biztonságossági profiljának minél részletesebb, pontosabb megismerése, a gyógyszerbiztonságossági adatok folyamatos gyűjtése, értékelése, a minél biztonságosabb gyógyszeralkalmazás, a populáció védelme a mellékhatásoktól. A farmakovigilancia elsősorban a posztmarketing („Fázis IV”) szakasz feladatai közé tartozik egy gyógyszer életciklusában. Magyarországon is irányadó az IMI SRA-ban már megfogalmazott célok megvalósítása: •

Spontán bejelentések számának növelése (mennyiségi és minőségi szempontok figyelembevételével);

Feladat: Cél:

Eredmény:

Közvetlen felhasználó:

Spontán bejelentések számának növelése (mennyiségi és minőségi szempontok figyelembevételével); Gyógyszermellékhatásokkal kapcsolatos spontán bejelentések jelenlegi alacsony számának növelése, a készítmények biztonságossági profiljának jobb megismerése, ezáltal a biztonságosabb gyógyszeralkalmazás elősegítése Pontosabb, alacsonyabb dózisban alkalmazható, specifikusabb gyógyszerek fejlesztése. Ritkább mellékhatások felismerése nagyobb számú betegen történő alkalmazásnál, populáció védelem a mellékhatásoktól. Kutatók, betegek, betegellátásban résztvevő 12


Finanszírozó: K+F tevékenységet végzők: Költség (e Ft):

•

Forgalomba hozott gyógyszerek monitorozása (kockázatkezelés gyógyszer egész életciklusán keresztül);

Feladat: Cél:

Eredmény:

Közvetlen felhasználó:

Finanszírozó: K+F tevékenységet végzők: Költség (e Ft):

•

Forgalomba hozott gyógyszerek monitorozása (kockázatkezelés gyógyszer egész életciklusán keresztül) A forgalomban levő gyógyszerek pontosabb, megbízhatóbb nyomonkövetése. Készítmények nagyobb számú betegen történő alkalmazása során felmerülő biztonsági szempontok értékelése, esetleges új alkalmazások értékelése. Esetleges mellékhatások csökkentése, gyógyszerek hatékonyságának a növelése, specifikáció pontosítása. Készítmények esetleges új indikációs területeinek értékelése, off-label alkalmazások értékelése. Betegek, betegellátásban résztvevő egészségügyi dolgozók, gyógyszer forgalomba hozatal engedélyezésében résztvevő hatóság Állami finanszírozás (egészségügyi tárca), gyógyszercégek támogatása Kutatók, egészségügyi dolgozók Adatbázis létrehozása: 3.000 Adatbázis üzemeltetése: 25.000 Összesen: 28.000

Adatbázisok és megfelelő kockázatkezelési gyógyszerekre vagy betegpopulációkra;

Feladat: Cél:

egészségügyi dolgozók, gyógyszer forgalomba hozatal engedélyezésében résztvevő hatóság Állami finanszírozás (egészségügyi tárca), valamint gyógyszercégek támogatása Kutatók, egészségügyi dolgozók Adatbázis létrehozása: 2.000 Adatbázis üzemeltetése: 25.000 Ösztönzés (PR, pályázatok, meetingek): 5.000 Összesen: 32.000

stratégia

kidolgozása

speciális

Adatbázisok és megfelelő kockázatkezelési stratégia kidolgozása speciális gyógyszerekre vagy betegpopulációkra Megfelelő adatbázisok kidolgozása speciális gyógyszerfejlesztésekre vagy gyógyszeralkalmazásokra irányulóan, valamint esetleges betegcsoportokra (pl.

13


Eredmény:

Közvetlen felhasználó: Finanszírozó: K+F tevékenységet végzők: Költség (e Ft):

•

speciális rizikócsoportba tartozó betegek). Könnyen, biztosan követhető gyógyszerhatások. Betegek biztos, pontos utánkövetése. Gyógyszerszedéssel összefüggő mellékhatások valószínűségének felmérése, mellékhatás kialakulásában szerepet játszó további faktorok feltárása. Betegek, betegellátásban résztvevő egészségügyi dolgozók. Állami finanszírozás (egészségügyi tárca), gyógyszercégek által nyújtott finanszírozás. Kutatók, egészségügyi dolgozók Adatbázis létrehozása: 3.000 Pályázatok, meetingek:.. 10.000 Tagsági és licence díjak: 12.500 Összesen: 25.500

Kockázatkezelési és kommunikációs szakemberek és betegek felé.

Feladat: Cél:

Eredmény: Közvetlen felhasználó: Finanszírozó: K+F tevékenységet végzők: Költség (e Ft):

stratégia

kidolgozása

egészségügyi

Kockázatkezelési és kommunikációs stratégia kidolgozása egészségügyi szakemberek és betegek felé A jelenlegi, gyengének mondható kockázatkezelési illetve kommunikációs stratégia jelentős fejlesztése. Biztonságosabb gyógyszeralkalmazás szempontjainak megismertetése a betegellátásban résztvevő szakemberekkel és a betegekkel. Készítmények biztonságosabb, gazdaságosabb, hatékonyabb felhasználása Betegek, betegellátásban résztvevő egészségügyi dolgozók. Állami finanszírozás (egészségügyi tárca) Egyetemi egységek, kórházak, szakrendelők PR, meetingek: 5.000 Összesen: 5.000

A fent részletezett feladok megoldásában a jelenleg kialakulóban lévő Gyógyszerbiztonsági Centrum (Semmelweis Egyetem) vállalna koordináló, irányító szerepet. Magyarországon jelenleg kiugróan alacsony a spontán bejelentések száma, még a régió más államaihoz hasonlítva is. A Gyógyszerbiztonságossági Munkabizottság ezért szükségesnek tartja az egészségügyi szakemberek és a betegek ezirányú képzését és egy megfelelő motivációs rendszer kiépítését a gyógyszermellékhatások spontán bejelentésére. A szakemberképzés koordinálása Magyarországon kiemelten fontos feladat. A képzésnek meg kell teremteni az infrastrukturális és személyi hátterét, hogy ezáltal posztgraduális szinten tudjunk olyan, szakembereket képezni, akiknek kompetenciája a gyógyszerbiztonságosság különféle szakterületein a nemzetközileg megfelelő szintet eléri. A gyógyszerbiztonságosság különböző területeit érintő legmodernebb ismeretanyag,

14


módszertan oktatása (például farmakogenomika, in silico toxikológia) a felsőoktatási rendszerben hiányos, kivéve esetleg továbbképzéseket, PhD kurzusokat. Fontos azonban ezen ismeretek megjelenítése a graduális képzés – ezen belül különösen is az orvos- és gyógyszerészképzés - során is. Hosszabb távon megvalósítandó cél lehet egyegy speciálisabb területre szakemberek képzése (például safety pharmacology), különös tekintettel azok multidiszciplináris jellegére. Ezen feladok megoldásában a jelenleg kialakulóban lévő Gyógyszerbiztonsági Centrum (Semmelweis Egyetem) vállal koordináló, irányító szerepet.

15


4 Gyógyszerhatásosság 4.1 Európai Uniós programtervek Akadémiai és gyógyszeripari szakértők szoros együttműködésben dolgozták ki a célkitűzéseket a daganatos megbetegedések, az idegrendszeri megbetegedések, a cukorbetegség és a gyulladásos megbetegedések terén, hogy összegezzék a jelenlegi tudásbázist, és ennek megfelelően felvázolják a jövőben támogatandó kutatási irányvonalakat, valamint azonosítsák a gyógyszerfejlesztésben található szűk keresztmetszeti pontokat. A gyógyszerhatásosság növelésére irányuló munkaközösségi tárgyalások során világossá vált, hogy szűk keresztmetszetek a gyógyszerfejlesztésben minden területen léteznek és emiatt az ezek megszűntetésére irányuló erőfeszítések nagy kihívást jelentenek. A szakértői csoportok a következőekben felsorolandó javaslatokat tették:

•

A betegségek támogatása;

patomechanizmusának

•

A gyógyszerek klinikai hatékonyságát jól előrejelző in vitro és in vivo kísérleti modellek fejlesztése;

•

In silico betegségmodellek fejlesztése;

•

A transzlációs medicina fejlődésének elősegítése és támogatása mind az ipari, mind az akadémiai szektorban;

•

Betegség-specifikus Európai Képalkotási Hálózatok (European Imaging Networks) megteremtése az adott betegségre jellemző képalkotási standardok megteremtésének, a képalkotási biomarkerek validálásának és regionális kiválósági központok felállításának céljából;

•

Betegség-specifikus Európai Központok azonosított biomarkerek validálása céljából;

•

Nemzeti betegadatbázisok megteremtésének koordinálása pán-európai szinten a klinikai vizsgálatokhoz való betegtoborzás és azok értékelésének nagyobb hatékonysága érdekében;

•

Egy európai szintű konzorcium létrehozása az innovatív gyógyszerek hozzáadott értékének a demonstrálására, beleértve az életminőséget, a betegség gyakoriságát, és a kezelésre reagáló betegek arányát.

•

A szabályozó szervezetekkel való szoros együttműködés megteremtése a klinikai vizsgálatok újszerű, innovatív tervezésének és elemzésének, az új biomarkerek

16

jobb

megértésére

felállítása

az

irányuló

omikai

kutatások

módszerekkel


regisztrálásának elősegítése valamint az adatmegosztás és az etikai kérdések közös átgondolásának elősegítése érdekében. Kivétel nélkül, ezek a célkitűzések minden betegségterületre érvényesek, és a pán-európai hálózatok és centrumok kialakítása fogja megteremteni azt az bázist, ami a jelenlegi nehézségeken való túljutást megalapozza. Természetesen a gyógyszeripar szempontjából hangsúlyozni szükséges, hogy ez a projekt nem kompetitív és éppen ezért nem foglalkozhat egyedi gyógyszerekkel vagy hatóanyagokkal. Éppen ezért, az a tény, hogy bizonyos betegségek hiányoznak a konkrétan megjelölt kutatási fókuszpontok közül, nem jelenti azt, hogy annak a betegségnek a terápiáját célzó kutatások nem támogatandóak. Ez a kezdeményezés az európai orvosbiológiai kutatási erőfeszítések és befektetések csak kis részét jelenti. Ennek ellenére az várható, hogy arányaihoz képest nagy hatással lesz a jövőbeni gyógyszerkutatásra minden betegségcsoportban, mivel éppen a jelenlegi szűk keresztmetszeteket áthidaló módszertani és technológiai megoldásokra fókuszál.

4.2 Magyarországi programtervek A Gyógyszerhatásossági Munkabizottság további működése során egyes jól definiált problémakörök megoldását tervezi elősegíteni, célkitűzések kiadásával és egyéb lobbitevékenységgel. A gyógyszeripari platform költségvetéstől függően évente 2 kérdéskörben terveznek állásfoglalásokat kiadni, a platform munkájába bevonva az egyes kérdésekben érintett szakmai szervezeteket is. A hazai gyógyszerhatásosság vizsgálatok versenyképességének növelésére az alább részletezett problémakörökben igyekeznek előrehaladást elérni:

4.2.1 A preklinikai gyógyszerkipróbálás humán prediktív értékének növelését célzó komplex patológiai állatmodellek kifejlesztése A gyógyszerhatásosság leghatékonyabb és megfelelő igazolásához elengedhetetlen a preklinikai és klinikai kutatás közötti jelenleg meglévő távolság szakmai és időbeni lerövidítése. Ehhez feltétlenül szükséges az in silico és in vitro teszt rendszerek fejleszése, valamint a ko-morbiditásokat is figyelembe vevő komplex patológiai állatmodellek kifejlesztése. Ezek a fejlesztések azt célozzák, hogy a gyógyszerjelöltek tesztelése már a preklinikai fázisban megfelelő humán prediktív értéket mutasson. Ezáltal idő- és költségmegtakarítást lehet elérni, és a klinikai kipróbálásra kerülő NME-k sikerességi rátáját lehet megnövelni. Emellett a komplex patológiai állatmodellekhez kapcsolódóan az „omikai” platformok használatával a biomarker kutatás illetve a képalkotó diagnosztika fejlesztése elengedhetetlen, a preklinikai hatásosság eredményeinek humán prediktív értékének növelése céljából.

17


Feladat: Cél: Eredmény: Közvetlen felhasználó: Finanszírozó: K+F tevékenységet végzők: Költség (e Ft):

A preklinikai gyógyszerkipróbálás humán prediktív értékének növelését célzó komplex patológiai állatmodellek kifejlesztése (pályázatok útján) preklinikai gyógyszerkipróbálás humán prediktív értékének növelése preklinikai gyógyszerkipróbálás humán prediktív értékének növekedése új modellek bevezetésével Gyógyszer/biotech vállalkozások Részben pályázati forrásokból Egyetemek és kutatóintézetek, KKVk, és nagyvállalatok 50 000

4.2.2 A hazai gyógyszeripari K+F hatékonyságának teranosztika hazai fejlődésének elősegítésével

javítása

a

A gyógyszerfejlesztésben a hatásosság vizsgálatában már a klinikai kutatási végpontokat figyelembe véve célszerű megtervezni a kutatás kezdeti preklinikai fázisait is, melyben a gyógyszerfejlesztési folyamat minden fázisában résztvevő kutatóknak szorosan együtt kell működni. Fontos hangsúlyozni, hogy a gyógyszerfejlesztés az individuális terápia és egyes szervekre célzott terápia irányába mozdul el, melyben az orvosi nanotechnológiának és az új biológiai terápiáknak nagy szerepe van. Mivel hazánkban ezeknek az új technológiáknak a gyógyszeripari hagyományai jelenleg hiányoznak, erőfeszítéseket kell tenni, hogy a gyógyszeripari K+F és a gyógyszerek gyártása terén is meghonosodjon Magyarországon a nanotechnológiai és a rekombináns technológiákkal készülő hatóanyagok ipari mértékű előállítása. A diagnosztika és individuális terápia interdiszciplináris integratív alkalmazása, az ún. „teranosztika” hazai fejlődését elősegítő lépések megtétele is szükséges.


A hazai gyógyszeripari K+F hatékonyságának javítása a teranosztika hazai fejlődésének elősegítésével (networking, alapozás) Új technológiák és szemlélet meghonosítása a hazai gyógyszerfejlesztésben Gyógyszerfejlesztés új multidiszciplináris megközelítéséhez célkitűzések megfogalmazása. Gógyszeripari nagyvállalatok, KKV-k Részben pályázati forrásokból Gyógyszeripari nagyvállalatok, KKV-k, egyetemek, kutatóintézetek 10 000

18


4.2.3 Új, magasabb színvonalú klinikai gyógyszer vizsgálóközpontok hazai akkreditálásának elősegítése (adatbázis létrehozása, infrastrukturális támogatás) Jelenleg Magyarországon nincs Fázis II klinikai vizsgálatok végzésére akkreditált vizsgálóhely. Ezért elsődlegesen a megfelelően képzett szakemberek és a megfelelő infrastruktúra hiánya, valamint a minőségbiztosítási és auditálási rendszer anomáliái okolhatóak. A humán vizsgálatokra a Fázis I mellett a Fázis II vizsgálóhelyek nemzetközi akkreditálása is fontos lenne. A humán vizsgálatok pontos követését nagyban akadályozza a betegek diagnózisának és nyilvántartásának pontatlansága, melyet elsősorban az ún. HBCS pontokon alapuló OEP finanszírozási rendszer anomáliái okoznak. A humán vizsgálatok engedélyezési eljárásának lassúsága versenyhátrányt okoznak a hazai klinikai vizsgálatokban érdekelt vállalkozásoknak. A jelenlegi gyakorlat javítására a Gyógyszerhatásossági Munkabizottság egyéb szakmai szervezetekkel együtt célkitűzések megfogalmazását tervezi.


Új, magasabb színvonalú klinikai gyógyszer vizsgálóközpontok hazai akkreditálásának elősegítése (adatbázis létrehozása, infrastrukturális támogatás) Fázis II vizsgálóközpontok akkreditálása Akkreditáció követelményrendszerének kidolgozása Gyógyszeripari nagyvállalaltok, egyetemek Részben pályázati forrásokból Gyógyszeripari nagyvállalaltok, egyetemek 35 000

4.2.4 Az új technológiák hazai szakemberek oktatásának és célkitűzések

meghonosításához szükséges képzésének elősegítését célzó

Mint már korábban is említésre került, az igen gyorsan fejlődő, a hagyományos gyógyszerfejlesztéstől eltérő technológiát, tudást, gyártási, minőségbiztosítási és engedélyezési folyamatokat igénylő, rekombináns gyógyszerek ipari fejlesztésének hazánkban nincs meg hagyománya. Elsősorban az oktatás, a hazai KKV-k megerősítése, és az engedélyezési eljárások felgyorsítása igen sürgős feladat, hogy hazánkban ez az új gyógyszerfejlesztési irány minél gyorsabban fejlődésnek indulhasson. Ennek elmaradása a jövőben tovább növelné Magyarország nemzetközi versenyhátrányát a gyógyszergyártásban.

4.2.5 A hazai gyógyszeripari hagyományok Európai Uniós megerősítését és támogatását célzó célkitűzések

19


A hazai gyógyszeripari hagyományait és jelenlegi erőforrásait figyelembe véve, nemzetközi mércével mérve magas színvonalú farmakológiai K+F figyelhető meg az alábbi hatástani csoportokban: neurológiai és pszichiátriai, kardiovaszkuláris, metabolikus betegségekben (diabétesz), fertőző betegségek (vakcinák), és légző rendszerre ható szerek. Ezen területek gyógyszerfejlesztésének megerősítésére kell törekednünk EU-s szinten is.

4.2.6 A hazai gyógyszeripar fejlődését elősegítő gazdasági környezet kialakítása (lobbytevékenység) Az utóbbi évtizedben, de elsősorban az innovációs törvény és az ipari és akadémiai szektor összefogását elősegítő pályázatok megjelenése óta, a hazai tudás intenzív KKV-k megjelentek és erősödnek. Azonban a hazai gyógyszeripari nagyvállalati kör jelenleg ezt a lehetőséget kevéssé használja ki, a hazai KKV-k elsősorban export tevékenységből illetve a pályázatokból élnek. A hazai innovatív KKV-k megerősítése elsőrendű feladat a hazai gyógyszeripar versenyképességének növeléséhez. Ezt versenyképes és kiszámítható adó és járulék törvények életbe léptetésével, egyszerűsített és a kiemelt területeket célzó pályázati rendszerrel, a K+F humán erőforrás hazatelepülésének támogatásával, a hazai befektetői környezet javításával, megfelelő képzések indításával, és nem utolsósorban a hazai nagyvállalatok stratégiájának változásával, mely erősebben támaszkodik a hazai KKV-kra. Ez nemcsak a hazai tulajdonban lévő gyógyszeripari nagyvállalatoknak lehet az érdeke, hanem a külföldi tulajdonban lévő hazai K+F és gyártóbázissal rendelkező cégek hazai menedzsmentjének is.

4.2.7 A hazai akadémiai és ipari szektor szorosabb együttműködésének elősegítése (rendezvények, szakmai összejövetelek szervezése) A gyógyszeripari nagyvállalatok, a KKV-k, a finanszírozók (bankok, kockázati tőke, helyi önkormányzatok), és az egyetemek összefogásával, gyógyszeripari klaszterek megerősítésével hosszú távon biztosítható a versenyképes hazai gyógyszeripar kialakulása. Azonban különösen nehézkesnek mondhatók az egyetemekkel történő szerződéskötések, és a szellemi tulajdonnal kapcsolatos kérdések. Ehhez az egyetemi technológia transzfer irodák, illetve innovációs igazgatóságok fejlesztése elsődleges feladat.

20


5 Oktatás, képzés és tudásmenedzsment 5.1 Európai Uniós programtervek Az IMI fő célkitűzése, hogy az Európai orvosbiológiai K+F szektort nemzetközi versenyképességét növelje a gyógyszerbiztonságossági és gyógyszerhatásossági kutatások megnövelt hatékonyságán keresztül. Ennek nélkülözhetetlen eleme a Tudásmenedzsment (Knowledge Management, továbbiakban KM) pillér, mely a kutatásokból eredő adatokat összegyűjti, feldolgozza, rendszerezi és hozzáférhetővé teszi.

1. sz. ábra:

1

A KM pillérek beágyazása a támogatott projektekbe az IMI céljainak elérése érdekében 1

IMI Strategic Research Agenda (2008.), p79

21


Az IMI Gyógyszerbiztonságossági és Gyógyszerhatásossági pillérjei sok projektnek a kezdeményezését fogják elérni a pályázati kiírásokon és a különféle projektek támogatásán keresztül. A KM pillér elsődleges szerepe, hogy a Gyógyszerbiztonságossági és Gyógyszerhatásossági pillérek projektjeit és az ezen dolgozó szakembereket támogassa és menedzselje az információk rendszerezésével és megosztásával, modellezési és szimulációs feladatokon keresztül. Az IMI ajánlásai a KM Transzlációs Medicina csoportot illetően a következők: Egy Transzlációs Medicina KM csoport felállítása, amely koordinálja és támogatja a gyógyszerbiztonságosságra és hatékonyságra irányuló kutatási projekteket. Ennek a TM csoportnak a támogatási funkcióját a kutatási projektekben a következőképpen lehetne összefoglalni: •

Szakértelem a biztonságossági, hatékonysági és TM csoportok tudományos világának áthidalásában, szakértelem az adat- és rendszerintegrációs technológiákban, az IMI-vel összefüggésben levő EU-s és nemzetközi kutatási projektek naprakész ismerete, proaktív kapcsolatteremtés az IMI projekteszervezéssel, képesség a teljes kutatási terület átlátására valamint az legújabb technológiák alkalmazására és bevezetésére;

•

A Gyógyszerbiztonságossági és Gyógyszerhatásossági pilléreket érintő tudományos határterületeken hatékony információrendszerezés és -átadás ideértve a molekuláris képalkotást, szövet- és biobankok létrehozását, egészségügyi informatikai (Health Information Technology, HIT) elektronikus egészségmonitorozási (Electronic Health Records, EHR) rendszerek kifejlesztését, biomarker-adatbázis létrehozását és a rendszerbiológia alkalmazását.

Egy KM Platform csoport felállítása, melynek feladata az átfogó szervezeti struktúra megteremtése és egyben integrált orvosbiológiai adatplatformként és interaktív tudományos kutatási eszköztárként is szolgál. A KM Platform csoport egy olyan integratív eszköz, mely együttműködve a tudományos menedzsmenttel biztosítja a kutatási adatok optimális kiaknázását az adatok nyílt és hozzáférhető formában való rendszerezésével, amely alkalmas a hatékony adatelemzésre. Egy ilyen szabad hozzáférésű adatbázis forradalmian új biofarmakológiai szemlélet bevezetését is lehetővé teheti, az adatok széleskörű hozzáférhetőségén keresztül. A KM Platform csoport fejlődése során, idővel új széleskörű együttműködéseket magába foglaló projekteket fog kezdeményezni és támogatni, amelyek lehetővé teszik az IMI projektek által összegyűjtött adatok ideális kiaknázását.

22


Az IMI ajánlásai a KM Platform csoport tudományos és funkcionális követelményeit illetően a következők: •

Adatforrások integrálása: problémák nélküli keresőfunkciók és navigáció a heterogén (magáncéges és állami/akadémiai egyaránt) adatforrások között;

•

Adatok formai integrálása: tudományosan, szemantikailag és matematikailag egységes adatformátumok, melyek alkalmasak a további problémamentes analízisre;

•

Szabadon hozzáférhető szolgáltatások: az adatok kiaknázásának minél hatékonyabb eszközeinek (például számítógépes modellezés és szimulációk) fejlesztése, ezek integrálása és megosztása;

Ezenkívül, szervezeti szempontból a KM pillérnek a következő követelményeknek kell megfelelnie: •

Egy Tudományos Tanácsadó Munkacsoport, amely feladata a KM csoportok támogatása az alkalmazott információtechnológiai megoldásokat illetően, az alkalmazott módszerek korszerűségét illetően és a K+F pályázatok esetleges átfedéseinek valamint szinergizmusainak azonosítása. A Tudományos Tanácsadó Munkacsoport tagjainak elismert és magas színvonalon publikáló szakembereknek kell lenniük a biofarmakológia, az alkalmazott információtechnológia valamint más korszerű tudományágak területén.

•

Egy vagy több munkacsoport, amely az egyes kutatási eredmények tudományágakon átnyúló értelmezési lehetőségei vizsgálja ki és jelenti be (például az egyes patofiziológiai folyamatok szimulációja vagy modellezése terén), valamint megvizsgálja azok fontosságát és validálja a kutatási eredményeket.

•

Egy transz-diszciplináris munkacsoport, amely a kutatási eredmények és azok adatainak megosztásának és publikálásának engedélyeztetési, etikai, jogi, adatvédelmi és biztonsági aspektusait vizsgálja, valamint ajánlásokat ad ki ezek alkalmazásával kapcsolatban.

Az érdekelt szervezetekkel folytatott tárgyalások során több hiányosságra derült fény az orvosbiológiai K+F folyamatokat támogató oktatás és szakemberképzés terén. Egy SWOT analízis ezen a téren több ajánlást fogalmazott meg: Az oktatás és szakemberképzés terén a legfontosabb megcélzott feladat jelenleg az Európai Gyógyszerkutatási Akadémia (European Medicines Research Academy, EMRA) megalapítása. Az EMRA egy pán-európai oktatási és szakemberképzési platform, amely egy gyógyszer teljes életciklusának irányításában résztvevő szakemberek képzését képes lefedni. Az EMRA tehát nem csak a gyógyszeripari K+F szakemberek jelenlegi és jövőbeni képzését fedi le, hanem a gyógyszeripari szabályozásában szerepet vállaló állami tisztviselőket is képez. Továbbá, a platform információs bázisként is szolgál a gyógyszerfejlesztés folyamatáról, beleértve a kormányzati szabályozási folyamatot is olyan érdekeltek számára, akik nem vesznek direkt módon részt a folyamatban (például kutatási etikai bizottságok tagjai, újságírók, kockázati tőkebefektetők és betegek). Hogy teljes legyen a kör, a betegszervezeteket is be kell vonni a döntési folyamatba, azzal kapcsolatban, hogy milyen

23


képzést kapjanak azok a szakemberek, akik a gyógyszerfejlesztési folyamatokban vesznek részt. Bár az EMRÁ-nak feltétlenül az adott tudományágakon belül létező kiválósági központokon kell alapulnia, nem célja a jelenlegi egyetemekkel és más felsőoktatási intézményekkel párhuzamos rendszer létrehozása. Az megcélzott oktatási és szakemberképzési aktivitást inkább a bologna-i folyamathoz lehetne hasonlítani, melynek célja a 2010-re az Európai Felsőoktatási Térség megteremtése. Az ehhez vezető feladatokat mindenképpen rangsorolni szükséges. A következőekben felsoroljuk a legfontosabb prioritásokat:

•

Az EMRA megalapítása, ebbe beleértve egy központi koordináló testületet valamint egy okatási és szakemberképzési szaktanácsadó bizottságot is;

•

Integrált gyógyszerfejlesztési oktatási programok megteremtése etikai bizottságok és betegszervezetek tagjai számára is;

•

Képzési programok indítása a gyógyszerbiztonságosság gyógyszeripari és orvosbiológiai szakemberek számára;

•

Gyógyszeripari szabályozással foglalkozó oktatási programok kidolgozása;

•

Képzési programok biostatisztikusok, bioinformatikusok, orvosbiológiai informatikusok számára;

•

Kiválósági központok akkreditációs kritériumainak kidolgozása, ezek alapján a kiválósági központok kijelölése;

•

Az akadémiai és az ipari szektor szorosabb együttműködését célzó oktatási programok kidolgozása, beleértve a szakemberek mobilitását elősegítő programot;

•

A hallgatók értékelési rendszerének újragondolása;

•

Az EU-konform kurrikulumok kialakítása minden EU tagállammal egyeztető párbeszédet folytatva;

•

Az oktatás és szakemberképzés akkreditációs rendszerének kialakítása;

•

A jelenleg létező Public-Private Partnership viszonyok feltérképezése az oktatás és szakemberképzés területén;

•

A jelenleg is létező EU-konform kurrikulumok azonosítása;

terén,

egyaránt

Végezetül hangsúlyozni szükséges, hogy a gyógyszeripari K+F mindenképpen transzdiszciplináris megközelítést igényel, amely számos hagyományos élettudományi területen kívül olyan technológiai jellegű tudományágakat is magába foglal, mint például a biotechnológia, a nanotechnológia, az orvosi technológia és az információtechnológia.

24


5.2 Magyarországi programtervek A gyógyszeripari platform oktatási program megvalósításhoz az alábbi szempontok figyelembevételét javasoljuk:

5.2.1 Oktatási igény, kapacitás összehangolását, az interdiszciplináris és kompetencia oktatás fejlesztését, valamint az oktatási szakemberek megfelelő képzésének elősegítését célzó célkitűzések A platform résztvevői egyöntetűen nagyon fontosnak vélik, egy koordináló, véleményeket összehangoló, egyetemi és ipari szakemberekből álló munkacsoport kialakítását, amely elemezni tudja a kereslet változásait és az egyetemekkel együttműködve megfelelő helyen, segíteni tudja a kínálat megszervezését. Ezáltal megvalósítható volna az ipari igények és képzési rendszer tematikai és mennyiségi összehangolása. A tematikai összehangolás kiemelten szükséges a graduális képzés valamennyi szintjén, hiszen a graduális képzés lassabban képes alkalmazkodni a változó kereslethez, ezért egyes programok hosszú időre meghatározzák a szakember képzés összetételét. Az összefogó koordináció az iparral és mezőgazdasággal egyaránt szükséges, a munka részleteit feltehetően szakcsoportokra bontva kell majd végezni, esetünkben a gyógyszeripar szemszögéből. Fokozni kell az interdiszciplináris oktatás térnyerését. A gyakorlati élet ma olyan szakembereket kíván meg nagy számban, akik interdiszciplináris területen, integratívan képesek dolgozni. Ezért nagyon jelentős a különböző oktatási profilú egyetemek együttműködésében kialakított közös programok megszervezése és támogatása. Fontos az ilyen típusú együttműködések államigazgatási hátterének biztosítása és fejlesztése. (Lásd például a Műszaki-, Állatorvostudományi- és a Semmelweis Egyetemek, nagyon sikeres közös egészségügyi mérnök képzési programját.). Az egyetemi alapfokú és mesterképzésben igyekezni kell az elméleti és gyakorlati oktatást intenzívebben összekapcsolni, az oktatásba elméleti és gyakorlati szakembereket egyaránt be kell vonni. Erősíteni kell az ismeretek átadása mellett az ismeretek gyakorlati alkalmazásának oktatását, az úgynevezett kompetencia oktatást. Ennek megvalósításába fokozottan kell támaszkodni a gyakorlati felhasználásban működő szakemberekre. Kiemelten fontos az államigazgatásban, kifejezetten az oktatásban dolgozó és az ipari szakembereknek egyaránt a modern oktatási módszerekben történő elmélyült továbbképzése. Csak így biztosítható a gyakorlati élet és a szakmai képzés eredményes, jövőbemutató összehangolása.

25


Feladat: Cél:

Eredmény: Közvetlen felhasználó: Finanszírozó: K+F tevékenységet végzők: Költség (e Ft):

Oktatási igény, kapacitás és interdiszciplináris oktatás fejlesztését valamint az oktatási szakemberek megfelelő képzésének elősegítését célzó célkitűzések A természet tudományos képzést nyújtó egyetem MSc programjainak összehangolása a gyógyszeripar hosszabb távú igényeivel. Egyetemek közötti, továbbá az egyetemek és cégek közötti elméleti és gyakorlati oktatási együttműködések kialakítása. Közvetlen gyógyszeripariegyetemi szakember találkozók, információ cserék. Hosszabb távú együttműködések kialakításának támogatása A gyógyszeripari munkába közvetlenebbül, gyorsabban beilleszthető szakember képzése Gyógyszeripar Gyógyszeripar (60%), oktatási minisztérium 40%) Elsősorban K-F tevékenységekhez kapcsolódik 10 000

5.2.2 A PhD képzés színvonalának emelését, valamint a nemzetközi PhD programokban résztvevő hallgatók számának emelését célzó célkitűzések Jelentősen nagyobb hangsúlyt kell fektetni a kiemelkedően tehetséges hallgatók képzésre, akiknek a későbbiekben feladata lesz multidiszciplináris, nagyobb munkacsoportok munkájának összehangolása. A PhD képzés erre a legalkalmasabb fázis, ezért a PhD képzésben fokozni kell a minőségi elvárásokat, továbbá az egyetem és az ipar együttműködését. Nagyon fontos az egyetemek nemzetközi együttműködésében szervezett PhD programok kiemelt adminisztratív és anyagi támogatása. Ezek jelentik a legmagasabb szintű európai tudományos elit képzést. Hazánk egyetemeinek részvétele ezekben a programokban kulcsfontosságú a hazai tudományos és ipari fejlődés szempontjából egyaránt. Fontos tovább speciális ösztöndíj rendszer kialakítása e programokban résztvevő tanulók támogatására.

Feladat: Cél: Eredmény:

PhD képzés színvonalának emelését, valamint a nemzetközi PhD programokban résztvevő hallgatók számának emelését célzó célkitűzések Kiemelkedő, nemzetközi szintű tudományos munkára és originális gondolkodásra alkalmas kutató elit kinevelése Gyógyszeripari kutatás és fejlesztés 26



nemzetközi szintű folytatása a hazai munkahelyeken Gyógyszeripar Oktatási Minisztérium 60%, gyógyszeripar 40%, K-F tevékenységhez kapcsolódik 10 000

5.2.3 Szakirányú továbbképzés színvonalának emelését, a posztgraduális mesterképzés elterjedését célzó célkitűzések. Az Európai Unió által támogatott oktatási együttműködésekben a hazai részvétel erősítését célzó célkitűzések A posztgraduális oktatás kiemelt fejlesztése indokolt a tudomány gyors haladása miatt. Ezek a tanfolyamok sokkal célzottabban és gyorsabban tudják a szakmai változásokat követni, mint a graduális képzés. Fontos, hogy a hazai egyetemek és főiskolák a szakembereket foglalkoztató munkahelyekkel együttműködve olyan magas szintű szakirányú továbbképzési programokat biztosítsanak, melyeket közvetlenül és rövid idő alatt alkalmazni lehet a gyorsan változó felhasználói igényekhez. Ezekbe a szakirányú továbbképzésekbe kell bevonni a gyógyszer fejlesztésben és alkalmazásban résztvevő klinikai farmakológiai szakorvosokat, az államigazgatási és Sajnos a posztgraduális képzés európai összehangolása még nem történt meg. Ilyen módon az egyes tagállamok eltérő módon közelítik meg a kérdést. Egyes egyetemek elkezdtek nemzetközileg elérhető posztgraduális mesterfokú diplomát adó képzéseket indítani. Az igény posztgraduális diploma iránt gyorsan növekszik, ezért fontos volna a szakirányú továbbképzésben rövidebb tanfolyamok mellett a mesterfokú posztgraduális képzés európai és hazai rendeleti hátterét kifejleszteni, mely később elvezet a majdan megszülető európai szintű posztgraduális oktatás harmonizációs rendszerhez, esetlegesen az európai közös diplomához. Újabban az Európai Unió is támogat különböző keretprogramjain belül nemzetközi együttműködésben létrejövő oktatási programokat. Ezek szervezeti hátterei eltérőek. Esetenként számos európai egyetem oktatói oktatnak együtt közös oktatási csoportokban, egységes oktatási programokban, együttes adminisztrációs rendszeren belül. Ilyen program például az Innovative Medicine Initiative (IMI) EU és az EFPIA által támogatott program keretében szerveződő, harmonizált gyógyszerfejlesztési oktatás (Pharmaceutical Medicine), melyben a Semmelweis Egyetem is részt vesz. Más esetekben az oktatás az egyes egyetemek szervezetén belül zajlik, összehangolt oktatási programokat alkalmazva. Fontos, hogy a hazai oktatás szervezésében résztvevő államigazgatási szervek és a Nemzeti Akkreditációs Bizottság a jelen átmeneti időben kiemelten támogassák a tudományosan magas szintű, EU által támogatott, posztgraduális mester képzést nyújtó oktatási programokat.

27


Feladat: Cél:

Eredmény:


Szakirányú továbbképzés színvonalának emelését, a posztgraduális mesterképzés elterjedését, az európai posztgraduális képzés harmonizációját célzó célkitűzések A szakirányú továbbképzés színvonalának emelése, a posztgraduális mester fokozatú képzés elterjesztése. A gyógyszerfejlesztés globalizációjával párhuzamosan a posztgraduális oktatás nemzetközi együttműködésének és harmoizációjának erősítése Nemzetközi áttekintéssel rendelkező gyógyszeripari szakemberek, a posztgraduális szakmai képesítés nemzetközi elfogadása gyógyszeripar Oktatási Minisztérium (50%) és gyógyszeripar (50%) K+F tevékenységhez kapcsolódik 10 000

28


6 Gyógyszer engedélyeztetés és szabályozás Az értékelő-engedélyező gyógyszerhatóság és az ipar közös feladata, hogy állandóan fenntartsa az egyensúlyt a követelmények és a lehetőségek között: a hazai színvonal magas maradjon, de ez ne akadályozza az innovációt. Ennek a legjobb módszere az állandó konzultáció, amelyhez fórumokat kell teremteni. A KFEB szükségesnek tart működésében bizonyos változásokat, így a gyorsabb értékelést és — az elektronikus adatkezelésre való áttéréssel — az eljárásai egyszerűsítését. A publicitással kapcsolatban pedig a 2008-ban, a Helsinki Deklarációban megfogalmazott etikai normákat követi. A KFEB álláspontja szerint a vizsgálatvezető személyi és a vizsgálóhely tárgyi feltételeinek minimumkövetelményeit is szigorítani kell. A személyi feltételekkel kapcsolatban a fázis I és fázis II vizsgálatokban a vizsgálatvezetővel és vizsgálókkal szemben támasztott követelményeket kell a vizsgálatnak megfelelően célirányosabban behatárolni. A Stratégiai Kutatási Tervben már említésre került a hazai fázis II vizsgálati helyek akkreditációinak fontosságát, és itt ismét hangsúlyozzuk ennek jelentőségét. Fontos felhívni a figyelmet a nyelvet tudó, klinikai asszisztensek hiányára is. A klinikai vizsgálatok engedélyezési folyamatának meggyorsítása érdekében szükségesnek látszik a 3 heti ülésrend bevezetése és a kevesebb (5-6) tagú bizottságok párhuzamos működése. Az egyszerűsítés területén minden gyógyszerrel kapcsolatos vizsgálatot be kellene jelenteni az OGYI-hoz, az off label use újraszabályozására lenne szükség, valamint a mellékhatás jelentések központi kezelésére. Ma ezt a feladatot az OGYI és a KFEB látja el. Nem lehet elsiklani a fordításbeli hibák felett, melyek sajnálatos módon igen gyakoriak, például az EüM. Rendeletek megjelenésénél vagy a betegtájékoztatók kapcsán sűrűn találkozhatunk velük. Kiemelt figyelmet kell arra fordítani, hogy ezeknek az iratoknak a fordítását megfelelő szakfordító végezze, és a megfelelő szaklektorálás is megtörténjen. Kiemelkedő fontosságú a szellemei tulajdon megfelelő törvényi védelme, hiszen ez a befektetők számára elsődleges szempont. Javasoljuk, hogy az EMEA gyakorlatához hasonlóan, az OGYI ne adjon ki forgalomba hozatali engedélyt hatóanyagra (gyógyszerre), anélkül, hogy hitelt érdemlően ellenőrizné, hogy az nem sért-e szabadalmat vagy egyéb szellemi tulajdont. A gyógyszergyártók képviselői rendkívüli fontosságúnak tartják a magyarországi gyógyszeripar versenyképességének növelése szempontjából, hogy a gyógyszerengedélyezési folyamat átfutási ideje jelentősen csökkenjen. Mivel jelenleg az eljárások számának jelentős növekedése figyelhető meg. A megoldást itt a gyógyszerértékelőengedélyező intézmény - elsősorban a létszám növelésén keresztüli - megerősítésében látjuk. Fontos kérdés a placebóval végzett klinikai vizsgálatok értékelésének európai és USA-beli különbözősége. Sok esetben csak a placebo alkalmazása döntheti el, hogy hatásos-e a vizsgált készítmény, de sok esetben alkalmazása etikai szabályba ütközhet. A vizsgálók részéről igényként jelentkezik a placebo klinikai vizsgálati alkalmazásának Helsinki deklaráció 2008 (Szöul) változata szerinti módszertani szabályozása. Emiatt felmerül a placebo kérdés újraszabályozása megfelelő szakmai útmutatóval.

29


Foglalkozni szükséges még az etikai bizottságok kompetenciájával, valamint a beavatkozással járó és nem járó klinikai vizsgálatok egyértelmű megkülönböztetésével is, mert jelenleg nem egyértelmű ezeknek a vizsgálatoknak a definíciója. Ehhez jogszabálymódosítást kell kezdeményezni, miszerint az OGYI feladata az egyes vizsgálatok minősítése, amely elküldi álláspontját az adott etikai bizottságnak. Kiindulva a 2001/18 EC EU Direktívából: bármely biotechnológiai termék kereskedelmi forgalmazása előtt el kell végezni annak értékelését és a forgalmazás megfelelő hatóságok általi engedélyezését. Ez szükségessé teszi a termék etikai értékelését is, ezért fontos az etikai eszközrendszer kidolgozása, mely az értékelés elengedhetetlen része. Az EU jogalkotása a vizsgált területen is összefüggésben az Európai Unió céljával az áruk szabad áramlásának megteremtésére irányuló tevékenységgel a biotechnológia területére, annak szabályozására irányul. Az Európai Unió jogalkotása jelentős az orvostudományi kutatások részterületein. •

Klinikai vizsgálatok: a gyógyszerkészítmények forgalomba hozatali eljárását megelőző vizsgálat, melynek célja a készítmény klinikai, farmakológiai farmakodinámiás hatásainak feltárása, a kiváltott nem kívánatos gyógyszerhatás azonosítása, felszívódásának, eloszlásának metabolizmusának kiválasztódásának tanulmányozása. Készítmények ártalmatlansági, hatékonysági, előny/kockázat vizsgálata, igazolása.

•

Az orvostechnikai eszközök klinikai vizsgálata az orvostudományi kutatások másik kiemelkedő területe, mely kritérium rendszer jelenleg kidolgozás alatt áll. De az uniós jog nem szabályozza az orvostudományi kutatások további területeit, például új sebészi eljárások emberen történő kipróbálása, halottból vett szervek, szövetekkel végzett kutatások, epidemiológiai kutatások. Az utóbbi lényeges hiszen, a „Stratégiai Kutatási Terv” célkitűzéseit mindenhol érinti. Igaz, hogy a fenti felsorolás elemeit az uniós jog nem szabályozza, nemzeti hatáskörbe helyezi, irányelvek vonatkoznak rájuk.

Az orvostudományi kutatásokra azonban nagy hatással van az EU jogalkotása minden területen. Azt is le kell szögezni, hogy a kutatások között az elhatárolódás nem olyan nagy, így a gyógyszerkészítmények klinikai vizsgálatának szabályozása az orvostudományi kutatásokra is érvényes lehet, tehát eltérő szabályozásra nincs szükség. A nemzetközi hatáskörben lévő jogalkotások, tehát egységes szerkezetbe kerülhetnek. Magyarországon ennek figyelembe vételével alakul ki, és alakult ki az etikai szabályozás, jogalkotási rendszer, az engedélyezési eljárás. Jelenleg az eljárás szempontjainak újra gondolását végzi a munkacsoport (KFEB, TUKEB, ETT Elnökség). A Bizottságok a munkacsoport feladata a tudomány és technika, technológia fejlődésével kapcsolatos etikai problémák elemzése, vélemények közzététele, új stratégiák kidolgozása, jogi és társadalmi következmények vizsgálata. Az Országos Gyógyszerészeti Intézet a hatósági embergyógyászati gyógyszerellenőrzés országos szerve, valamint az Egészségügyi Minisztérium gyógyszerészeti módszertani és tudományos központja, amely ellátja a mindenkori jogszabályok által reá ruházott államigazgatási: hatósági vagy szakhatósági feladatokat is.

30


Az OGYI tevékenységi körei: Állami feladatként ellátandó alaptevékenysége: • Szakmai továbbképzések, • Rendszertanúsítás • Módszertani szakirányítás. • Humán gyógyszerkészítmények engedélyezésének, forgalmazásának hatósági feladataival összefüggő szakértői tevékenység, Kiegészítő tevékenysége: • Módszertani szakirányítás, • Rendszertanúsítás, • Szakmai továbbképzések. Kisegítő tevékenysége: • Fordítás, tolmácsolás, • Fénymásolás, egyéb irodai szolgáltatás, • Folyóirat, időszaki kiadvány kiadása, • Könyvkiadás, • Egyéb kiadói tevékenység, • Konferencia, kereskedelmi bemutató szervezése, • Egyéb szakmai, tudományos, műszaki tevékenység, • Egyéb információs szolgáltatás Vállalkozási tevékenysége: • Folyóirat, időszaki kiadvány kiadása, • Információ-technológiai szaktanácsadás, • Egyéb kiadói tevékenység • Egyéb információs szolgáltatás, • Nem lakóingatlan bérbeadása, üzemeltetése, • Egyéb szakmai, tudományos, műszaki tevékenység, • Konferencia, kereskedelmi bemutató szervezése Az OGYI önállóan gazdálkodó, az előirányzatai felett rendelkezési jogosultság szempontjából teljes jogkörrel rendelkező költségvetési szerv, így ennek megfelelően az OGYI finanszírozza a gyógyszer engedélyeztetés és szabályozás munkabizottság által meghatározott célkitűzések megvalósulását.

31


A Gyógyszer engedélyeztetési és szabályozási Munkabizottság célkitűzései: •

A folyamatos kommunikáció fenntartása az értékelő-engedélyeztető hatóság és a gyógyszergyártók között;

•

A hazai klinikai vizsgálóhelyeken a személyi, infrastrukturális és minőségbiztosítási követelmények szigorítása a nemzetközi akkreditáció elnyerése és megtartása érdekében;

•

Az OGYI megerősítése által a gyógyszer engedélyeztetési folyamat meggyorsítása;

•

A szellemi tulajdon törvényi védelmének erősítése a nemzetközi elvárások szerint;

•

A gyógyszerkészítmények mellett az orvostechnikai eszközök etikai vizsgálata;


A gyógyszerkészítmények mellett az orvostechnikai eszközök etikai vizsgálata; Orvostechnikai eszközök pontos megfelelőségi tanúsítványai, felhasználók pontosabb diagnózisa Az ellátás ’tisztítása ’- protokollok szerinti orvostechnikai ellátás Egészségmegőrző, gyógyító, rehabilitáló ellátás Gyártó, OEP Orvostudományi kutatók, mérnökök, közgazdászok 5.000

32


7 Orvosi nanotechnológia A Nanomedicina Munkabizottság elkötelezett a hazai nanotechnológiai K+F tevékenység támogatásában, mind az alapkutatás, mind a gyógyszeripar terén. Ennek az új tudományágnak azért is fontos a hazai megerősödése, mert a nemzetközi gyógyszeriparban egyre nagyobb arányban jelennek meg a nanotechnológiai módszerekkel készült gyógyszerek. Ennek a tudományágnak a meghonosodása a magyarországi gyógyszeriparban magas prioritást élvez, mert csak így lehet fenntartani és növelni a honi gyógyszeripari K+F nemzetközi versenyképességét. Ennek érdekében az Nanomedicina Munkabizottság a következő általános célokat jelölte meg: •

A Magyarországon nanogyógyszerekre, illetve gyógyszer nanocarrierekre irányuló K & F tevékenységek összehangolása;

•

A magyar nanomedicina integrálása az Európai Uniós programokba;

•

Nanomedicina projektek pályáztatása hazai és Európai Uniós támogatásra;

•

Egy új nanomedicina kutatási és oktatási központ létrehozása.

Az általános célok megvalósítása érdekében a Nanomedicina Munkabizottság az alábbiakban részletesen is kifejtett konkrét célkitűzéseket fogalmazza meg: Az „Innovatív Gyógyszerek Kutatására Irányuló Nemzeti Technológiai Platform” keretein belül létrehozunk egy „Nanomedicina Munkabizottság”-ot a következő konkrét feladatok megszervezésére: •

Létrehozunk és fenntartunk egy magyar nyelvű „Nanomedicina Hírmondó” honlapot. Ennek az internetes oldalnak a feladatai közé tartozik majd a Magyarországon nanomedicinával foglalkozó kutatók és orvosok nevének, kutatási témáinak, publikációinak közzététele. Ezenfelül publikus lesz azon műszereiknek, technológiájuknak vagy állatmodelljeiknek az elérhetősége, amelyeket kollaborációra ajánlanak fel más hasonló témában dolgozó kutatóknak. A Nanomedicina Hírmondó feladatai közé tartozik majd a www.nanoforum.org és jónéhány egyéb web oldal rendszeres figyelése nyomán minden hónapban híreket szolgál a nanomedicina legújabb eredményeiről.

Feladat: Cél: Eredmény: Közvetlen felhasználó: Finanszírozó: K+F tevékenységet végzők:

„Nanomedicina Hírmondó” honlap létrehozása A szakirodalom napra kész tájékoztatása érdekelt kollégáknak kutatás és kollaboráció hatásfoka nő Gyógyszerkutatók, gyógyszerészek, orvosok, gyógyszerész és orvostanhallgatók 100 % állami Hazai gyógyszercégek és kutató intézetek 33


Költség (e Ft):

•

A Nanomedicina Munkabizottság 3 havonta rendszeresen előadásokat és azt követő informális összejöveteleket szervez a nanomedicinát művelő, illetve az abban érdekeltek számára egy arra dedikált, konstans helyen.

Feladat: Cél: Eredmény: Közvetlen felhasználó: Finanszírozó: K+F tevékenységet végzők: Költség (e Ft): •

Cél: Eredmény: Közvetlen felhasználó: Finanszírozó: K+F tevékenységet végzők: Költség (e Ft):

Posztgraduális képzések és PhD kurzusok indítása A nanomedicna alapjainak és speciális kérdéseinek tanítása Ph.D. diákoknak. Szakember utánpótlás biztosított Gyógyszerkutatók, gyógyszerészek, orvosok, vegyészek, biológusok 100 % állami 4.000

Megszervezésre kerül a rendszeres pályázatfigyelés és írás nanomedicina területén. Szándékunk szerint professzionális pályázatírókat kívánunk alkalmazni a területre irányuló hazai és EU-s pályázatok elkészítésére és beadására.


•

Rendszeres előadások és tematikus fórumok rendezése Speciális témák, kutatási eredmények tájékoztatása érdekelt kollégáknak kutatás és kollaboráció hatásfoka nő Gyógyszerkutatók, gyógyszerészek, orvosok, gyógyszerész és orvostanhallgatók 100 % állami Hazai gyógyszercégek és kutató intézetek orvos és gyógyszerkutató alkalmazottjai 12.500

A Munkabizottság céljai között szerepel a nanotechnológiával foglalkozó posztgraduális képzések, Ph.D. kurzusok, valamint ismeretterjesztő előadások szervezése.

Feladat:

•

orvos és gyógyszerkutató alkalmazottjai 5.000

Pályázatfigyelés és pályázatírás Pályázatok a nanomedicina területén Pályázatok elnyerése Gyógyszerkutatók, gyógyszerészek, orvosok, vegyészek, biológusok 100 % állami 5.000

Céljaink között szerepel a kapcsolatteremtés és kapcsolattartás egyéb európai nanomedicina laboratóriumokkal és szervezetekkel.

34


•

A Munkabizottság a jövőben részt kíván venni konferenciák, szemináriumok, csereprogramok, ösztöndíjak figyelésében és megfelelő részvételek szervezése, támogatásában.

A Nanomedicina Munkabizottság felveszi továbbá a kapcsolatot valamint együttműködést szervez a fontosabb európai nanomedicina társaságokkal és szövetségekkel, közöttük az European Foundation for Clinical NanoMedicine-nel valamint az European Society for Nanomedicine-nel. Az European Foundation for Clinical Nanomedicine (CLINAM, www.clinam.org) és az European Society for Nanomedicine (ESNAM, www.esnam.org), nagy tőkeerejű non-profit, grantekből és tagdíjból élő, bázeli székhelyű szervezetek. Tevékenységük közé tartozik az évenkénti European Conference for Clinical Nanomedicine szervezése, az European Journal for Clinical Nanomedicine szaklap publikálása, valamint programok, kutatási lehetőségek és grantek hirdetése. Ezek a grantek és kollaborációs lehetőségek például a következő területeken lehetségesek: Nanotechnology-based therapy of atherosclerosis, Bedside Monitoring with Nanosensors, Treating Cancer by Nanomedical Drug Targeting, Ethical-philosophical-societal implications of "nano" and the converging sciences. Ezenfelül a Munkabizottság az FP7 és NKTH felhivásait követve megfelelő pályázatokat szervez és ad be, többek között a Budapesten megalakuló Európai Technológiai Intézetbe (EIT) egy Knowledge and Innovation Community (KIC) létrehozására a nanomedicina területén.2 A Nanotechnológiai KIC Az Európai Technológiai Intézet (European Institute of Technology (EIT) keretein belül működne. Az EIT az amerikai Massachusetts Institute of Technology (MIT) európai megfelelője. Ennek koncepciója 2005-ben született az EU „lisszaboni stratégia” égisze alatt. Az EIT célja a „tudás háromszög” (knowledge triangle: oktatás, kutatás, innováció) centralizálása a lehető legmagasabb szinten. A budapesti telephelyen jelenleg formálódó, többmilliárd euró nagyságrendű költségvetéssel rendelkező EIT egy internacionális és interdiszciplináris központ, virtuális intézet, amely úgynevezett KIC-ekben (Knowledge Innovation Community) tömörülő, egy területre fókuszált európai organizációkat támogat. A résztvevők a legkiválóbb egyetemek, kutatóintézetek, magán és állami vállalatok, alapítványok és pénzintézetek. Egy egészségügyre irányuló KIC kiírása 2011-2012 között várható (KIC költségvetés ebben az időszakban kb. 20 millió euró), ahol egy pán-európai nanomedicina program jó eséllyel pályázik. A Nanomedicina Munkabizottság célja, hogy egy ilyen pályázat részesei legyünk. A Nanomedicina Munkabizottság hozzájárul a Nanomedicina Kutató és Oktató Központ (NM KOK) létrehozásához és működéséhez egy nanotechnológiában járatos oktató alkalmazásával és egy részállásos munkahely létrehozásával. Jelenleg a Richter Gedeon Nyrt. által vezetett konzorcium (mely magában foglalja a Semmelweis Egyetemet és a Bay Zoltán Alkalmazott Kutatási Alapitványt) 2008-ban 1 milliárd HUF NKTH támogatást nyert (NANOMEDI) a hazai nanomedicina előmozdítására. Több konkrét feladat mellet a pályázat egyik fő célkitűzése egy Nanomedicina Kutató és Oktató Központ létrehozása volt a Semmelweis Egyetem Nagyvárad téri Elméleti Tömbjében, a volt izotóp osztály helyén. Az egység infrastruktúrájának kialakítása folyamatban van.

2

http://ec.europa.eu/education/policies/educ/eit/doc/com604_en.pdf

35



Nanomedicina Kutató és Oktató Központ fejlesztése A Nanomedicina Kutató és Oktató Központ létrehozásához és működéséhez való hozzájárulás Nanotechnológiában áratok oktató alkalmazása és egy részmunkahely létrehozása, Gyógyszerkutatók, gyógyszerészek, orvosok, vegyészek, biológusok 100 % állami Oktatásra és kutatásra alkalmas Nanosurf easyScan 2 FlexAFM készülék: 10.830 PhD kutató munkatárs: 18.000 Összesen: 28.830

36


8 Mellékletek 8.1

Összesített Pénzügyi terv 2010-2015 Feladat Gyógyszerbiztonságosság 1.

2.

3.

Finanszírozási igény

Spontán bejelentések számának növelése (mennyiségi és minőségi szempontok figyelembevételével); • Adatbázis létrehozása • Adatbázis üzemeltetése: • Ösztönzés (PR, pályázatok, meetingek): Összesen: Forgalomba hozott gyógyszerek monitorozása (kockázatkezelés gyógyszer egész életciklusán keresztül) • Adatbázis létrehozása: • Adatbázis üzemeltetése: Összesen: Adatbázisok és megfelelő kockázatkezelési stratégia kidolgozása speciális gyógyszerekre vagy betegpopulációkra • • •

Adatbázis létrehozása: Pályázatok, meetingek:.. Tagsági és licence díjak:

Összesen: 4.

2.000.000 25.000.000 5.000.000

32.000.000

3.000.000 25.000.000

28.000.000

3.000.000 10.000.000 12.500.000

25.500.000

Kockázatkezelési és kommunikációs stratégia kidolgozása egészségügyi szakemberek és betegek felé •

5.000.000

PR, meetingek:

Összesen: Összesen: Gyógyszerhatásosság 1. A preklinikai gyógyszerkipróbálás humán prediktív értékének növelését célzó komplex patológiai állatmodellek kifejlesztése (pályázatok útján) 2. A hazai gyógyszeripari K+F hatékonyságának javítása a teranosztika hazai fejlődésének elősegítésével (networking, alapozás) 3. Új, magasabb színvonalú klinikai gyógyszer vizsgálóközpontok hazai akkreditálásának elősegítése (adatbázis létrehozása, infrastrukturális támogatás) Összesen: Oktatás, képzés és tudásmenedzsment 1. Oktatási igény, kapacitás és interdiszciplináris oktatás fejlesztését valamint az oktatási szakemberek megfelelő képzésének

37

5.000.000 90.500.000

50.000.000

10.000.000

35.000.000 95.000.000 10.000.000


elősegítését célzó célkitűzések PhD képzés színvonalának emelését, valamint a nemzetközi PhD programokban résztvevő hallgatók számának emelését célzó célkitűzések 3. Szakirányú továbbképzés színvonalának emelését, a posztgraduális mesterképzés elterjedését, az európai posztgraduális képzés harmonizációját célzó célkitűzések Összesen: Gyógyszer engedélyeztetés és szabályozás 1. A gyógyszerkészítmények mellett az orvostechnikai eszközök etikai szabályozása Összesen: Orvosi nanotechnológia 1. „Nanomedicina Hírmondó” honlap létrehozása 2. Rendszeres előadások és tematikus fórumok rendezése 3. Posztgraduális képzések és PhD kurzusok indítása 4. Pályázatfigyelés és pályázatírás 5. Nanomedicina Kutató és Oktató központ fejlesztése • Oktatásra és kutatásra alkalmas Nanosurf easyScan 2 FlexAFM készülék: • PhD kutató munkatárs: Összesen: Összesen: Mindösszesen: 2.

38

10.000.000

10.000.000 30.000.000 5.000.000 5.000.000 5.000.000 12.500.000 4.000.000 5.000.000 10.830.000 18.000.000 28.830.000 55.330.000 275.830.000


8.2 Témavezetők

1. Gyógyszerbiztonságosság Prof. Dr. Mátyus Péter, egyetemi tanár, Semmelweis Egyetem, Gyógyszerkutatási és Gyógyszerbiztonsági Centrum Prof. Dr. Sümegi Balázs, egyetemi tanár, Pécsi Tudományegyetem, ÁOK, Biokémia és Orvosi Kémiai Intézet 2. Gyógyszerhatásosság Prof. Dr. Ferdinándy Péter, egyetemi tanár, kari innovációs igazgató, Szegedi Tudományegyetem, ÁOK, Biokémiai Intézet Prof Dr. Szilvássy Zoltán, igazgató, Debreceni Egyetem, Farmakológiai és Farmakoterápiai Intézet 3. Oktatás, képzés és tudásmenedzsment Prof. Dr. Kerpel-Fronius Sándor, egyetemi tanár, Semmelweis Egyetem, Farmakológiai és Farmakoterápiás Intézet Dr. Oberfrank Ferenc, ügyvezető igazgató, MTA Kísérleti Orvostudományi Kutatóintézet 4. Gyógyszerengedélyeztetés és szabályozás Prof. Dr. Paál Tamás, főtanácsadó, Országos Gyógyszerészeti Intézet Dr. Temesi Alfréda, igazgató, Egészségügyi Tudományos Tanács - Egészségügyi Stratégiai Kutató Intézet (ETT-ESKI) 5. Orvosi nanotechnológia Dr. Szebeni János MD, DSc Nanomedicina Kutató és Oktató Központ, Semmelweis Egyetem és Bay Zoltán Alkalmazott Kutatási Közalapítvány

39


8.3 Csatlakozott intézmények

Magyarországi Gyógyszergyártók Országos Szövetsége Semmelweis Egyetem Pécsi Tudományegyetem Szegedi Tudományegyetem Országos Gyógyszerészeti Intézet Egészségügyi Minisztérium: Egészségügyi Tudományos Tanács, Egészségügyi Stratégiai Kutatóintézet, Pályázati Iroda MTA Kísérleti Orvostudományi Kutatóintézet Bay Zoltán Alkalmazott Kutatási Közalapítvány InnoConsult Group Hungary Kereskedelmi és Szolgáltató Kft. Magyar Tudományos Akadémia Szegedi Biológiai Központ Enzimológiai Intézete Pharmatrend Biotechnológiai Kft Debreceni Tudományegyetem Eötvös Lóránd Tudományegyetem Budapesti Műszaki Egyetem Vegyészmérnöki és Biomérnöki Kar TargetEx Kft. Vichem Chemie Kutató Kft. Magyarországi Klinikai Vizsgálatszervezők Társasága

40


8.4 A Platform működésének szervezeti ábrája A Platform működésének szervezeti felépítése: Az Innovatív Gyógyszerek Kutatására Irányuló Nemzeti Technológiai Platform elnöke: • Prof. Dr. Vas Ádám MAGYOSZ Tudományos és Műszaki Bizottság elnöke, kutatási főtanácsadó, Richter Gedeon Nyrt. A titkársági feladatokat a: • Magyarországi Gyógyszergyártók Országos Szövetsége látja el. A szakértői csoport tagjai az egyes munkaértekezlet vezetői, vagyis: − Gyógyszerbiztonságosság munkacsoport vezetői: • Prof. Dr. Mátyus Péter MP egyetemi tanár, Semmelweis Egyetem, Gyógyszerkutatási és Gyógyszerbiztonsági Centrum • Prof. Dr. Sümegi Balázs PhD, DSc egyetemi tanár, Pécsi Tudományegyetem, ÁOK, Biokémia és Orvosi Kémiai Intézet. PTE Innovációs Bizottságának elnöke, kutatásfejlesztési és innovációs rektori megbízott − Gyógyszerhatásosság: • Prof. Dr. Ferdinándy Péter egyetemi tanár, kari innovációs igazgató, Szegedi Tudományegyetem, Általános Orvostudományi Kar, Biokémiai Intézet • Prof Dr. Szilvássy Zoltán, Debreceni Egyetem − Tudásmenedzsment, oktatás és képzés • Prof. Dr. Kerpel-Fronius Sándor, MD, DSc, Semmelweis Egyetem • Dr. Oberfrank Ferenc ügyvezető igazgató, MTA Kísérleti Orvostudományi Kutatóintézet − Engedélyeztetés és szabályozás • Prof. Dr. Paál Tamás, OGYI, Semmelweis Egyetem, Szegedi Tudományegyetem • Dr. Temesi Alfréda igazgató, Egészségügyi Tudományos Tanács, Egészségügyi Stratégiai Kutatóintézet Pályázati Iroda, biológiai tudományok kandidátusa, címzetes egyetemi docens − Orvosi nanomedicina • Dr. Szebeni János MD, DSc Nanomedicina Kutató és Oktató Központ, Semmelweis Egyetem és Bay Zoltán Alkalmazott Kutatási Közalapítvány Elnök feladatai és hatásköre: • Átfogó felelősséggel tartozik a Platform működéséért • Jóváhagyja a platform költségvetési terveit • Irányítja és felügyeli a titkárság tevékenységeit • Felügyeli a Platform előkészítési szakaszában meghatározott feladatok és tevékenységek megvalósulását • Felügyeli a Stratégiai Kutatási Tervben és a Megvalósítási tervben meghatározott szempontok érvényesülését • Indítványozza az elnökségi ülések és a szakértői bizottsági ülések megszervezését • Felelősséggel tartozik a Platform más Nemzeti Technológiai Platformokkal való kapcsolatának és együttműködésének kialakításáért és zavartalan biztosításáért

41


• • • •

Felelősséggel tartozik az Innovative Medicines Initiative céljaival és tevékenységeivel összehangolt működésért További partnerek felkeresése és a Platformhoz való csatlakozásuk elősegítése A Platform képviselete A szakértői bizottság és a titkárság folyamatos informálása a Platform aktuális helyzetéről

Szakértői bizottság feladatai és hatásköre: • Az egyes tematikus platformok további működésének biztosítása és irányítása • A Stratégiai Kutatási tervben és a Megvalósítási Tervben meghatározott szempontok és célok érvényesítése • Tanácsot ad a stratégiai kutatási ütemterv folyamatos időszerűségét illetően • Javaslatot tesz a Stratégiai Kutatási Terv esetleges változtatásaira • Tanácsot ad a tudományos prioritásokkal kapcsolatban a megvalósítási tervben szereplő javaslatok megvalósítása érdekében • Tanácsot ad az igazgatóságnak és a végrehajtó irodának az éves tevékenységi beszámolóban ismertetett tudományos eredményekkel kapcsolatban • Beszámolási kötelezettség az Elnökség felé évente legalább kétszer Titkárság feladatai és hatásköre: • Platform napi működésének biztosítása • Adminisztratív feladatok ellátása • Beérkező levelek, e-mailek iktatása • Kapcsolattartás a Platform elnökségi és szakértői bizottsági tagjaival, valamint a Platformhoz csatlakozott partnerekkel • Az Elnökség és a szakértői bizottságok munkájának segítése • Elnökségi ülések megszervezése • Szakértői bizottsági ülések megszervezése • Beszámolási kötelezettség az elnökség felé

Elnök

Szakértői Bizottságok • • •

Titkárság

• •

42

Gyógyszerbiztonságosság Gyógyszerhatásosság Tudásmenedzsment, oktatás és képzés Engedélyeztetés és szabályozás Orvosi nanomedicina

Innovatív Gyógyszerek Kutatására Irányuló Nemzeti Technológiai Platform MEGVALÓSÍTÁSI TERV

Recommend Documents