HELP! we hebben meer dan 1000 capsules per week nodig

nieuwsbrief 9

Periodieke uitgave van ACE Pharmaceuticals BV, Zeewolde. December 2011

Medical need

HELP! we hebben meer dan 1000 capsules per week nodig Eén gezin met drie kinderen die alle drie lijden aan serinedeficiëntie, een zeldzame stofwisselingsziekte. Ze zijn onder behandeling van kinderarts Tom de Koning van het Wilhelmina Kinderziekenhuis Utrecht. Suppletie met l-Serine, soms in combinatie met Glycine, heeft een gunstig klinisch beloop. Maar voor een goed en werkzaam effect zijn hoge doseringen vereist; l-Serine 500-700 mg/kg/dag en Glycine 200-300 mg/kg/dag. “Voor de drie kinderen kom je bij elkaar uit op meer dan 1000 capsules per week,” rekent de Utrechtse kinderarts voor. Een hoeveelheid die de capaciteit van de openbare apotheek (ver) te boven bleek te gaan. Hierdoor stapelden de problemen met beschikbaarheid, bereikbaarheid en betaalbaarheid zich in ras tempo op. Bij uitstek een geval van medical need, zo reageerde ACE Pharmaceuticals en nam de handschoen op toen familie en medisch begeleiders de noodklok luidden. En met succes. Sinds half oktober levert ACE Apotheek de aminozuurcapsules; groen voor l-Serine en rood voor Glycine. De dokter, de (ziekenhuis) apotheek en niet in de laatste plaats de ouders zijn vol lof over de kordate aanpak. Serinedeficiëntie Tom de Koning is blij en opgelucht dat dankzij de inzet van ACE Pharmaceuticals deze kinderen nu de medicatie krijgen die ze nodig hebben. De kinderarts is gespecialiseerd in stofwisselingsziekten, met name serinedeficiëntie1. Nederland telt vier gezinnen waar deze zeldzame ziekte voorkomt en wereldwijd zijn er ongeveer twintig gezinnen. “Voor zover bekend,” benadrukt de arts, want hij vermoedt dat de ziekte vaker voorkomt, maar (nog) niet altijd wordt herkend omdat de diagnose niet eenvoudig is. Serinetekort is een erfelijke stofwisselingsziekte als gevolg van een stoornis in de biosyntheseroute van l-Serine. Dit aminozuur is een cruciale bouwsteen voor onder meer eiwitten en andere biomoleculen. Daarnaast speelt het een heel belangrijke rol in de hersenen als precursor van de neurotransmitters d-Serine en Glycine. “Daarom zijn de klinische symptomen vooral neurologisch van aard,” licht de specialist toe. “Meestal hebben de kinderen bij de geboorte een kleine schedelomvang; ze zijn vaak psychisch en lichamelijk zwaar gehandicapt 1

en hebben last van epileptische aanvallen.” De stoornis erft over via een autosomaal recessief patroon. Dus als beide ouders drager zijn, is er een kans van 25 procent dat de nakomeling het afwijkende gen erft van vader én van moeder en dus ziek is. De kans blijft 25 procent bij elke zwangerschap.

Doorbraak in medische kennis over de ziekte Prenatale behandeling Tom de Koning: “In deze casus kregen de ouders drie kinderen en alle drie lijden ze aan serinedeficiëntie. De oudste twee zijn jongens; allebei met forse geestelijke en lichamelijke handicaps en ernstige epilepsie.” Bij het derde kind, een meisje, wist het medisch team deze ernstige gevolgen te voorkomen. “Toen we zagen dat tijdens de zwangerschap de groei van het hoofdje achterbleef en met behulp van DNAdiagnostiek de ziekte werd bevestigd, schreven we de moeder hoge doseringen

Serinedeficiëntie, T.J. de Koning et al, Ned Tijdschr Klin Chem 2003; 28:325

Dr. Tom de Koning, kinderarts, specialist Metabole Ziekten, UMC Utrecht, locatie Wilhelmina Kinderziekenhuis

l-Serine voor.” Zo’n prenatale behandeling was nooit eerder gedaan en heeft geleid tot een doorbraak in de medische kennis over de ziekte. “Het dochtertje is inmiddels 10 jaar,” vertelt de Utrechtse kinderarts trots. “Ze maakt tot nu toe een normale ontwikkeling door, heeft geen last van epilepsie en functioneert prima, mits ze haar dagelijkse dosis l-Serine krijgt. De beide jongens slikken elke dag l-Serine en Glycine waarmee in elk geval de epilepsie onder controle is. Verder blijft hun geestelijke en lichamelijke toestand hetzelfde." Vervolg op pagina 2

In deze uitgave

• Serinedeficiëntie • Web-based database Malacef® • Uw reacties leiden tot actie • Vaknieuws

Voor actuele informatie van onze geregistreerde geneesmiddelen verwijzen wij u naar onze website www.ace-pharm.nl waar u de bijsluitertekst en het SPC (zoals bekend bij het CBG) kunt aanklikken.

1/2 3/4 5 6 1

CASE nieuwsbrief 9 Vervolg van pagina 1

Serinedeficiëntie Schrijnend verhaal

het UMC Utrecht,” vertelt Yves Liem, ziekenhuisapotheker bij de dependance van deze apotheek in het Wilhelmina Kinderziekenhuis. “Wij voelden ons verantwoordelijk voor de ontstane situatie, zeker omdat het gaat om patiënten van onze eigen kinderarts.”

Behandeling met l-Serine en Glycine lijkt in eerste instantie even treffend als eenvoudig. Beide aminozuren worden gebruikt als voedingsupplement, maar zijn ook opgenomen in het formularium. Ze zijn gemakkelijk verkrijgbaar en als poeder goed geschikt voor oraal gebruik. De kinderen aten dagelijks enkele eetlepels van het zoete poeder. Dat ging goed totdat de tandarts een dramatisch achteruitgang van hun gebit waarnam door ernstige cariës. “Het zoete spul bleek een walhalla voor mondbacteriën,” vertelt Tom de Koning.

Verpakking van de capsules, zoals geleverd door ACE

Dr. Yves Liem, ziekenhuisapotheker UMC Utrecht, locatie Wilhelmina Kinderziekenhuis

Verpakking van het poeder in capsules was de enige manier om deze aanslag op het gebit een halt toe te roepen. Ook het capsuleren is op zich geen probleem. Het is routine in elke apotheek, maar het wordt een ander verhaal als er elke week meer dan duizend capsules nodig zijn. Bovendien ontstond er onduidelijkheid over de vergoeding voor de bereiding van de aminozuren tot capsules.

Gouden Greep Ondanks alle inspanningen en goede bedoelingen vonden de ziekenhuisapothekers geen passende oplossing. “De grote aantallen en het doorleveren aan de betrokken openbare apotheek waren niet het probleem,” licht de Utrechtse ziekenhuisapotheker toe. Struikelblok bleek uiteindelijk dat het bereiden van de capsules slechts deels vergoed kon worden door de zorgverzekeraar. Yves Liem vervolgt: “Gelukkig kwam uiteindelijk mijn collega Karin Rademaker met de suggestie het probleem aan te kaarten bij ACE Pharmaceuticals. Achteraf bezien een gouden greep. Zij had hele goede ervaringen met dit bedrijf dat ze had leren kennen in een weesgeneesmiddelenproject.” Het gaat hier om een medical need van de eerste orde. Voor ACE Pharmaceuticals alle reden de zaak direct serieus te nemen. De capsules l-Serine en Glycine zijn voor

Het gaat hier om een medical need van de eerste orde Onvoldoende productiecapaciteit plus deze vergoedingendiscussie brachten de levering van de broodnodige medicatie in gevaar. Ten einde raad heeft de vader zelf een capsuleermachine aangeschaft. “Dit schrijnende verhaal werd door een familielid aangekaart bij de apotheek van

tekst

>

foto

>

Een aminozuur verschil

Pieter Lomans Chris Timmers

Kleine stoornis met grote gevolgen Kinderen met serinetekort – een ernstige, erfelijke stofwisselingsziekte – worden ernstig gehandicapt geboren. Kinderarts Tom de Koning wist de geboorte van een ernstig gehandicapt kind te voorkomen, door de zwangere moeder

Bron: Scan, relatiemagazine UMC Utrecht, februari 2005

hoge doseringen serine voor te schrijven. Het is de eerste prenatale behandeling voor deze zeldzame aandoening.

Ze heeft twee oudere broers die lichamelijk en

defect gen erven. “En dat was precies het

over een opmerkelijke, succesvolle ‘biochemische

geestelijk zwaar gehandicapt zijn. Hun aandoe-

geval”, zegt De Koning “De ouders wilden geen

behandeling’ van een ongeboren baby met een

ning wordt veroorzaakt door een blokkade in de

abortus. Goede begeleiding is dan het enige wat

erfelijke afwijking. Ze wijzen ook op het belang

stofwisseling. Normaal gesproken zet het mense-

je kunt doen. We hebben toen trouwens al over-

van dergelijke ‘unieke experimenten van de

lijk lichaam koolhydraten in drie stappen om in

wogen om serine aan de moeder te geven, maar

natuur’. In dit tijdperk van evidence based medi-

serine, een belangrijk aminozuur. De broers kun-

durfden dat aan het begin van de zwangerschap

cine blijven studies bij een enkele patiënt van

nen die stap in de stofwisseling niet uitvoeren,

nog niet aan vanwege mogelijke nadelige effec-

grote wetenschappelijke betekenis.

vanwege een genetische afwijking. Die afwijking

ten op de hersenontwikkeling.”

Serinedeficiëntie verbindt in dit geval in één

legt het enzym lam dat verantwoordelijk is voor

Regelmatig werd een echoscopie gemaakt. Daaruit

klap ernstige ziekteverschijnselen aan een duide-

de eerste fabricagestap. Zonder die eerste stap

bleek dat de ontwikkeling van de hersenomvang

lijke stoornis in de stofwisseling. Dat vormt een

géén serineproductie.

vanaf de twintigste week van de zwangerschap

vruchtbare bodem voor verder onderzoek.

sterk achterbleef bij de normale groeicurve. Na

Welke rol speelt serine – of liever het gebrek

G e b re k a a n s e r i n e

uitvoerig overleg werd nu de eerder overwogen

eraan – bij het ontstaan van epilepsie? Serine

“De gevolgen zijn ingrijpend”, zegt kinderarts

therapie toegepast: toediening van serine.

levert kennelijk ook een onmisbare bijdrage aan

Tom de Koning, die gespecialiseerd is in stofwis-

“Vanaf week zevenentwintig kreeg de moeder

de foetale hersenontwikkeling, maar op welke

selingsziekten. “Kinderen die worden geboren

driemaal daags vijf gram serine”, zegt De Koning,

manier?

met een serinedeficiëntie, met een tekort aan

“in de hoop dat een deel ervan via de placenta

serine, hebben een heel klein, slecht ontwikkeld

de foetus zou bereiken. Dat lukte, want na het

R e c h t s d r a a i e n d e n e u ro t r a n s m i t t e r

hoofd. Ze zijn psychisch en lichamelijk ernstig

serinedieet begonnen de foetale hersenen aan

“Samen met het laboratorium Metabole Ziekten

gehandicapt en hebben een vorm van epilepsie

een stevige groeispurt. Daarna werd de normale

van Ruud Berger zijn we druk bezig om het net-

die erg moeilijk onder controle is te krijgen met

groeicurve tot aan de geboorte heel mooi vol-

werk van biochemische routes rond serine verder

de bestaande medicijnen.”

gehouden.”

in kaart te brengen”, zegt De Koning. “Lange

ligt voor de hand: toediening van serine. “Dat

>>

Ve r b l u ff e n d re s u l t a a t

uitsluitend linksdraaiende aminozuren maakt.

hebben we gedaan bij de broers, bij hele jonge

Het meisje werd geboren met een normale sche-

Maar enkele jaren geleden werd ontdekt dat het

kinderen en onlangs ook bij een pasgeboren

delomvang. Psychische en lichamelijke handicaps

lichaam naast linksdraaiend L-serine ook réchts-

Een video-opname van de kinderen is te zien via www.umcutrecht.nl/scan

draaiend D-serine produceert. In de her-

We hebben vier jaar gewacht om te kijken of het echt waar was wat we zagen

senen functioneert dit D-serine als ‘prikkelende’ neurotransmitter die de sig-

>>

Stofwisselingsprijs

jongetje”, zegt De Koning. “Met die behande-

konden niet worden vastgesteld en de epilepsie

naaloverdracht tussen hersencellen aanjaagt. De

ling krijgen we de epilepsie onder controle,

bleef achterwege. Na de geboorte werd de serine-

link met epilepsie is dan snel gelegd.”

maar daar blijft het bij. Behandeling na de

behandeling voortgezet. Deze behandeling

Er is slechts één bewerking nodig om L-serine om

Tom de Koning, kinderarts Metabole Ziekten in het Wilhelmina

ophoopt in het lichaam en de hersenen na verloop van tijd ernstig

geboorte is kennelijk te laat om nog iets aan de

moet ze haar verdere leven blijven volgen. “Het

te bouwen tot D-serine. Ook glycine – een ande-

Kinderziekenhuis (WKZ), ontving voor zijn onderzoek onlangs een

beschadigd kunnen raken. Het devies van Bickel: gebruik voeding

resultaat was zo verbluffend”, zegt De Koning,

re neurotransmitter – kan via een enkele tussen-

NWO-AGIKO subsidie en de prestigieuze Horst Bickel Prijs. De

waar geen fenylalanine inzit, dan kan het zich ook niet opstape-

“dat we vier jaar hebben gewacht om te zien

stap uit L-serine gemaakt worden. De serinestof-

Horst Bickel Prijs wordt toegekend aan onderzoekers die een nieu-

len. De hielprik maakt het mogelijk dat devies meteen vanaf de

G ro e i s p u r t

of het écht waar was wat we zagen. Maar het

wisseling speelt dan ook een sleutelrol bij de

we stofwisselingsziekte hebben ontdekt of een nieuwe behande-

geboorte op te volgen.

Zes jaar geleden raakte de moeder van beide

meisje is nog steeds gezond, volgt normaal

neurotransmittersynthese. De Koning: “D-Serine

ling hebben ontwikkeld. De Koning heeft de prijs gekregen voor

De Koning gebruikt het prijzengeld van 25.000 euro om de rol van

broers opnieuw zwanger, ditmaal van een meis-

onderwijs, doet wat ieder meisje van haar leef-

wordt steeds vaker in verband gebracht met psy-

zijn publicatie in The Lancet en zijn grensverleggende onderzoek

serine – en vooral van het rechtsdraaiende D-serine – bij het ont-

ernstige handicaps te kunnen doen.”

je. Zou zij dezelfde problemen krijgen als haar

tijd doet.”

chiatrische aandoeningen zoals schizofrenie en

naar serinedeficiëntie.

staan van epilepsie verder te onderzoeken. Samen met AGIKO

broers? De kans daarop was vijfentwintig pro-

De Koning en zijn collega’s publiceerden hun

autisme. Tel daar het verband met epilepsie en

De naamgever van de prijs, de Duitser Horst Bickel, is de animator

Sabine Fuchs heeft hij een gevoelige methode ontwikkeld om D-

cent. Serinedeficiëntie is namelijk een recessieve

bevindingen onlangs in The Lancet. In een bege-

stoornissen in de vroege hersenontwikkeling bij

van de hielprik, waarmee onder andere de stofwisselingsziekte

serine te bepalen. Inmiddels kan D-serine ook in lichaamsvloeistof-

aandoening. Kinderen worden dan alleen maar

leidend commentaar spreken de Britse kinderart-

op en het zal duidelijk zijn dat ons onderzoek

fenylketonurie (PKU) wordt opgespoord. Mensen met PKU kunnen

fen worden gemeten en worden onder leiding van Leo Klomp de

ziek als ze zowel van vader als moeder een

sen Rodney Pollitt en Mark Sharrard niet alleen

steeds interessanter begint te worden.”

het aminozuur fenylalanine niet afbreken, waardoor het zich

genen van de serinestofwisseling in kaart gebracht.

l

2

tijd werd aangenomen dat het menselijk lichaam

De behandeling van deze zeldzame aandoening

nr 1 februari 2005

l

18

www.umcutrecht.nl/scan

www.umcutrecht.nl/scan

l

nr 1 februari 2005

l

deze kinderen medicijnen van levensbelang. Inmiddels is de belangrijkste nood gelenigd: de medicatie is beschikbaar en bereikbaar in de juiste hoeveelheid en de juiste vorm. Het zoeken naar een oplossing voor de vergoedingskwestie is in volle gang. “Patiënten met zeldzame ziekten zijn vaak dubbel de dupe,” weet Tom de Koning. “Ze moeten niet alleen vechten tegen hun ziekte, maar ook voor aandacht voor hun ziekte. Geneesmiddelen zijn dikwijls onbeschikbaar of onbereikbaar omdat ze duur zijn of niet worden vergoed. Het moet beter en het kan beter!”

Bewonderenswaardig ACE Pharmaceuticals heeft met deze voortvarende aanpak veel waardering geoogst. Tom de Koning en Yves Liem oordelen eensgezind: “Deze farmaceutische onderneming heeft niet alleen de expertise, de faciliteiten en de vergunningen in huis om te produceren en te leveren volgens het vereiste protocol, maar ook de mentaliteit om zich in te zetten voor producten met een kleine markt.” “Bewonderenswaardig,” zo besluiten zij “dit bedrijf springt in de bres voor minderheden en stelt daadwerkelijk de patiënt centraal.”

Het medische team onder leiding van kinderarts Tom de Koning wist de geboorte van een ernstig gehandicapt kind te voorkomen door de zwangere moeder hoge doseringen l-Serine voor te schrijven. Deze medische doorbraak werd in 2005 bekroond met de prestigieuze Horst Bickel-Prijs. Deze prijs wordt toegekend aan onderzoekers die een nieuwe stofwisselingsziekte hebben ontdekt of een nieuwe behandelmethode hebben ontwikkeld. Tom de Koning heeft de prijs gekregen voor zijn publicatie in The Lancet2 en zijn grensverleggend onderzoek naar serinedeficiëntie. Prenatal and early postnatal treatment in 3-phosphoglycerate-dehydrogenase deficiency ; The Lancet (2004), Vol 364, Nr 9452, P 2221 – 2222 (doi:10.1016/S0140-6736(04)17596)

2

19


CASE nieuwsbrief 9

Introductie web-based database voor studie Malacef®

Veilig, betrouwbaar en gebruiksvriendelijk In 2007 verwierf ARTECEF de aanwijzing weesgeneesmiddel voor Malacef, middel

lueerd op basis van statistische analyses.”

van eerste keus voor behandeling van ernstige malaria, een zeldzame ziekte in

Een eerste onderzoek van bijna zeventig

Europa. Om een registratiedossier op te bouwen, startte ARTECEF in nauwe samen-

patiënten wordt binnenkort gepubliceerd.

werking met het AMC een observationele studie naar het gebruik van Malacef. Inmiddels omvat de studie bijna zeventig patiënten. De resultaten maken duidelijk

IT-oplossing

dat het middel levensreddend is. Deze studie alleen is echter te mager voor een

De volgende uitdaging is observationeel on-

Europese registratie. Meer patiënten zijn nodig om bijvoorbeeld zicht te krijgen

derzoek met veel meer patiënten. “Hiervoor

op de bijwerkingen. Met de onlangs geïntroduceerde web-based database hopen

moeten we twee hordes nemen,” legt zij

de onderzoekers op een forse uitbreiding. De nieuwe faciliteit biedt een veilige,

uit. “Allereerst de inclusie van veel patiën-

betrouwbare en gebruiksvriendelijke entree voor voorschrijvers om gegevens in te

ten. Die is per definitie lastig in klinisch

voeren.

onderzoek met weesgeneesmiddelen en zeldzame ziekten. Een tweede obstakel is

“Een digitaal dossier, beschikbaar via het

van Malacef 60 (artesunaat 60 mg, poeder

de omslachtige, handmatige verzameling en

internet en in elk land in de eigen taal.

voor injectie); eerst in Nederland en later

verwerking van de data.

Dat is precies wat we nodig hebben voor

ook in België.

onze Malacef-studie,”reageert Rosan

Via een named patient programma is

Kreeftmeijer-Vegter verheugd. Zij is pro-

Malacef 60 beschikbaar voor ziekenhuizen;

movenda bij het AMC en in dienst bij ACE

in principe in alle Europese landen, maar

Pharmaceuticals waar zij meewerkt aan het

de bereikbaarheid verschilt per land en is

Malacef-dossier.

afhankelijk van de nationale wetgeving.

Digitaal dossier via het internet in elk land in de eigen taal

In Nederland voldoet een bestelling via de ziekenhuisapotheek. Daarnaast moet ARTECEF als fabrikant/leverancier het gebruik en bijwerkingen bijhouden. “Deze verplichte administratie was de basis voor onze observationele studie,” legt Rosan uit. “We hebben een speciaal patient outcome

“Mijn promotieonderzoek gaat over wees-

form ontworpen, waarop de arts alle

geneesmiddelen. Ik verdiep me in wetge-

gegevens invult over de patiënt, de behan-

ving en ontwikkeling van deze middelen

deling, de uitkomst en de eventuele bij-

waar grote behoefte aan is voor kleine pa-

werkingen. Deze data verzamelen we in

tiëntengroepen.” Twee jaar geleden begon

een geanonimiseerde databank. Vervolgens

zij met het in kaart brengen van het gebruik

worden werkzaamheid en veiligheid geëva-

Volledig geautomatiseerde randomisatieprocessen op basis van Interactieve Voice Response Voor een relatief kleine populatie zoals in ons eerste onderzoek gaat dat wel, maar met grotere aantallen is zo’n werkwijze bijna onuitvoerbaar.” OrcaPharma, gespecialiseerd in clinical research technologie, kwam met de oplossing: een electronic Case Record Form (eCRF), dat toegankelijk is via internet en beschikbaar in alle mogelijke talen. Projectmanager Jeroen Dijkman licht toe: “We hebben ruim tien jaar ervaring met de farmaceutische industrie. Het begon in 1998 met IT-oplossingen voor Organon dat de efficiency van hun klinische studies wilde verbeteren. Het leidde uiteindelijk tot volledig geautomatiseerde randomisatieprocessen op basis van Interactive Voice Response, de zogeheten IVR-technologie.” Het bleek een succes en de IVR-applicaties werden uitgebreid met nieuwe functionaliteiten en

Onderzoekster Rosan Kreeftmeijer-Vegter (ACE Pharmaceuticals) en project manager Jeroen Dijkman (OrcaPharma)


3

CASE nieuwsbrief 9 formulier en de inrichting van de database

Beschikbaar en bereikbaar

af te stemmen op het Franse protocol,

Intraveneus artesunaat is bij ernstige malaria bewezen effectiever en veiliger dan de

hopen we de Franse artsen te stimuleren

voorheen gebruikelijke behandeling met kinine . ACE Pharmaceuticals importeert

gebruik te maken van de web-based

Artesunaat 60 mg poeder voor injectie en keurt intensief op kwaliteit en steriliteit. Zo kan

database,” vervolgt zij. “Het mes snijdt in

zusterbedrijf ARTECEF het product Malacef 60 beschikbaar maken via een named patient

feite aan twee kanten. Het biedt de Fransen

programma. Dit kan in principe voor heel Europa, maar vanwege de productaansprakelijk-

een veilige en betrouwbare methode om te

heid en verschillende eisen en voorwaarden

voldoen aan de hoge eisen voor farmacovi-

in verschillende landen, heeft ARTECEF zich

gilantie en wij hebben direct toegang tot de

in eerste instantie op Nederland georiënteerd.

patiëntendata.”

Al snel zag het bedrijf een groeiende

Ondanks de implementatie van het Franse

belangstelling van omringende landen.

protocol, is het systeem flexibel genoeg om

In België wordt het vanaf 2009 aan

snel en eenvoudig uit te rollen naar andere

diverse ziekenhuizen geleverd

landen, vertelt Jeroen: “Internet is univer-

en sinds april 2011 ook in Frankrijk.

seel, benodigde patiëntengegevens zijn

Ook in het Verenigd Koninkrijk wordt

voor alle landen gelijk en met één druk op

sinds medio 2011 het product

de knop is het formulier aan te passen in de

Malacef 60 gebruikt voor malaria-

gewenste taal.”

1,2

patiënten.

Nieuwe perspectieven South East Asian Quinine Artesunate Malaria Trial (SEAQUAMAT): Artesunate versus quinine for treatment of severe falciparum malaria: a randomised trial. The Lancet 2005, 366:717-725 2 Artesunate versus quinine in the treatment of severe falciparum malaria in African children (AQUAMAT): an open-label, randomised trial. The Lancet 2010, 376:1647-1657 1

In november is de Engelstalige module als pilot online gegaan. “Gebruiksvriendelijk, betrouwbaar en veilig,” zo vat Rosan samen.

toegespitst op gebruik voor wereldwijde

heeft in april (2011) alle ziekenhuizen

Gewoon vanachter de PC kan zij data

multicenter-studies. “Inmiddels zijn onze

een zogeheten authorisation temporaire

inkijken en verwerken van wereldwijd ver-

applicaties beproefd in meer dan 100 stu-

d’utilisation verleend voor het gebruik van

spreide deelnemers aan de Malacef-studie.

dies in 60 verschillende landen en meer dan

Malacef 60. “Het gaat in dat land om zo’n

De toegang is beveiligd via een wachtwoord

30 talen,” vertelt Jeroen.

700 patiënten per jaar en dat betekent een

en de gegevens worden versleuteld over het

potentiële bron voor een forse uitbreiding

internet verzonden. Toegestane bevoegd-

van ons onderzoek” legt Rosan uit. Het

heden hangen af van het type gebruiker. Zo

Franse wettelijke regime is echter strikter

kan alleen een arts data invoeren, een

dan het Nederlandse. Allereerst moet de

ziekenhuisapotheker kan slechts data

arts verklaren dat het gaat om een patiënt

controleren en alleen de onderzoeker heeft

met ernstige malaria en vervolgens moet de

toegang tot de geanonimiseerde data voor

apotheker per geval toestemming vragen

statistische bewerkingen. “De web-based

aan de autoriteiten. Ook voor verplichte

database biedt absoluut nieuwe perspectie-

farmacovigilantie gelden meer eisen.

ven voor het registratiedossier van Malacef,”

“Door het ontwerp van het elektronische

voorspelt de promovenda.

Het gaat in Frankrijk om zo’n 700 patiënten per jaar OrcaPharma beschikt ook over een eigen computerinfrastructuur, inclusief een volledig back-up systeem. “Betrouwbaarheid en veiligheid van patiëntendata zijn onze core business,” benadrukt de projectmanager. Naast IVR, dat werkt via telefonie, is er sinds enkele jaren ook een variant voor gebruik

De module bestaat uit drie formulieren die in een beschermde internetomgeving

op internet. Deze Interactive Web Response,

eenvoudig via de PCdoor de

ofwel IWR-technologie, in combinatie met

behandelende arts kunnen

een op maat ontworpen database vormt de basis voor de nieuwe Malacef-applicatie, die door ACE Pharmaceuticals en OrcaPharma gezamenlijk werd ontwikkeld. “Als partners, elk met onze eigen expertise” vertelt Jeroen.

worden ingevuld. Het eerste formulier (zoals hiernaast afgebeeld) legt data vast over de patiënt, de diagnose en de voorgestelde behandeling. Het tweede verzamelt gegevens over het effect en de resultaten van de behandeling. Een derde formulier brengt

Frans protocol

naderedetails over bijwerkingen in kaart en is uitsluitend vereist

De Franse gezondheidsautoriteit Afssaps

als er bijwerkingen zijn

(vergelijkbaar met CBG + IGZ in Nederland)

opgetreden.


4

CASE nieuwsbrief 9

VAKservice

Uw reacties leiden tot actie Dagelijks ontvangen wij vragen en meldingen van patiënten, artsen en apothekers over onze producten in de praktijk. Onze VAKservice reageert binnen 24 uur op alle vragen, opmerkingen, bijwerkingen en klachten die door voorschrijvers, verstrekkers en gebruikers worden gemeld. Uw reacties zijn de basis voor continue

vrouwen.” De FDM kwalificeert de melding

verbetering van onze producten, diensten en organisatie.

als een klacht en verbindt deze patiënt door met de Qualified Person (QP) van de afde-

Telefonische meldingen komen binnen via de centrale of via de speciale Medische Infolijn; digitale meldingen ontvangen we meestal via de contactformulieren op onze websites. De meldingen zijn zeer divers en variëren van vragen over gebruik, houdbaarheid, dosering of hulpstoffen tot klachten over leveringen of (bij)werking van

De reacties zijn voor ons een inspiratiebron voor mogelijke verbeteringen

een product. Alle binnenkomende reacties

ling QA. De QP legt uit dat de betreffende bijsluitertekst is goedgekeurd door het CBG, dus juist is, en hij vertelt de patiënt dat het geen klacht is voor ACE Pharmaceuticals. Omdat de patiënt in kwestie de woorden ‘klacht’ en ‘levensgevaarlijk’ gebruikte, verbond de FDM direct door met de QP. Niet onlogisch, maar wel onjuist. Ook de QP reageerde niet correct door de verantwoor-

worden behandeld volgens vaste procedu-

Medische vragen gaan naar de afdeling

delijkheid voor een bijsluitertekst meteen af

res in een strak gestroomlijnd proces.

Medical Information. Meldingen van

te wijzen. Deze zaken kwamen aan het licht

bijwerkingen worden behandeld door de

bij de dagelijkse evaluatie en werden direct

afdeling Registratie en zo nodig stelt ACE

besproken met de betrokkenen.

ook het CBG op de hoogte.

Het voorbeeld toont het belang van goede

Wij leren elke dag van uw praktijkervaringen Kwalificeren, doorsturen en behandelen

training: hoe kwalificeer je de VAK’s, wie is Klachten over een product gaan naar de

verantwoordelijk, wat is de juiste reactie,

afdeling Quality Assurance (QA) en komen

hoe zorg je voor een correcte behandeling

bij de voor vrijgifte verantwoordelijke

etc. Wij werken continu aan verbetering van

apotheker.

onze VAKservice.

De melder van een klacht ontvangt binnen

De Front Desk Manager (FDM) is de eerste

24 uur een schriftelijke bevestiging dat de

schakel in onze VAKserviceketen. Deze

klacht in behandeling is genomen.

is verantwoordelijk voor het kwalificeren

Antwoorden, conclusies of eventueel verder

van een melding en de juiste doorverwij-

te ondernemen actie(s), worden zo snel

zing. Dat vergt een goede kennis van ons

mogelijk doorgegeven. Bij de dagelijkse eva-

productenpakket en vereist voortdurende

luatie neemt de directie alle VAKformulieren

bijscholing.

door en controleert of de VAKservice correct

Meldingen worden schriftelijk vastgelegd in

heeft gewerkt.

een VAKformulier en direct doorgestuurd

Een goed functionerende VAKservice is van

naar de verantwoordelijke afdelingen.

groot belang. Het biedt ons de mogelijkheid met u te communiceren over de ervaringen met onze producten in de praktijk. De VAKservice is in feite ons contact met u als

Meld uw ervaringen

gebruiker van onze producten.

Producten beschikbaar, bereikbaar en betaalbaar maken is onze bedrijfsmissie. Nadat

5

Inspiratiebron

het juiste middel, in de juiste vorm, op het

De reacties zijn voor ons een inspiratiebron

juiste moment en op de juiste plek beschik-

voor mogelijke verbeteringen en nodige

baar is, hechten wij grote waarde aan uw

aanpassingen. Bijvoorbeeld een patiënt en

oordeel. Hebt u vragen, opmerkingen of

gebruiker van een van onze geneesmid-

klachten: neem contact met ons op!

delen belt met de woorden “ik heb een

Bel 036 522 7201 of stuur het e-mail-

klacht over de bijsluiter want er staat iets in

meldingsformulier via onze website

dat levensgevaarlijk kan zijn voor zwangere

www.ace-pharm.nl.


CASE nieuwsbrief 9

VAKnieuws Praktijkervaringen en onderzoek leiden tot specifieke aanbevelingen, gewijzigde voorschriften of nieuwe studies. Ook informatie voor voorschrijvers wordt vermeld. VAKnieuws houdt u op de hoogte. Informatie over geneesmiddelen voor kinderen Kinderen hebben als ze ziek zijn ook geneesmiddelen nodig. Om voor een kind het gebruik van een geneesmiddel uit te kunnen leggen, heeft ACE Pharmaceuticals een “beeldverhaal” gemaakt. De “beeldbijsluiter” is bedoeld ELMISOL®

om samen met het kind te lezen. Het kind kan snel en

Informatie in beeld en tekst voor het kind

makkelijk zelf “herlezen” hoe het product moet worden gebruikt en waarvoor het is.

Je eten bevat bouwstenen voor je lichaam. Deze bouwstenen heb je nodig om je goed te voelen.

ma di wo

ELMISOL® , voor de behandeling van nefrotisch syndroom, is als pilot gebruikt.

do vr

Aan je plas kun je niet zien dat dit gebeurt.

Jij hebt het nefrotisch syndroom. Hierdoor werken je nieren niet goed. Een deel van de bouwstenen uit het eten plas je daarom weer uit.

Wat je wel zult merken, is dat er meer water in je gezicht, armen, buik en benen blijft. Daardoor zie je er soms dikker uit dan andere kinderen.

za zo

1

2

3

4

A-CQ 100® volledig vergoed

De dokter zal je vertellen dat je ELMISOL om de dag in moet nemen (kijk eens naar het plaatje).

De dokter geeft je ELMISOL en prednisolon, zodat je de bouwstenen niet meer uitplast.

In de kalender op de voorkant kruis je aan wanneer je ELMISOL hebt ingenomen. Je ziet dan wanneer je het weer in moet nemen.

De dokter vertelt je hoeveel ELMISOL en prednisolon je moet gebruiken. 5

Je proeft niks van ELMISOL als je het gewoon doorslikt.

Je kunt ELMISOL gewoon met water doorslikken, maar je mag ELMISOL ook innemen met een hapje pap.

Maar als je op ELMISOL kauwt, dan smaakt het heel vies.

6

7

8

Per 1 januari 2012 is A-CQ 100, Chloroquine 100 mg tabletten (RVG 106659) volledig vergoed. Het CIBG heeft een beschikking afgegeven waarin de GVS-limiet met ingang van 1 januari 2012 is vastgesteld op € 9,00 per vouwdoos van 30 tabletten. Vanaf die datum wordt A-CQ 100 weer uitsluitend via de farmaceutische groothandel geleverd. Bestellingen via ACE Apotheek zijn niet meer nodig. erythematodes en rheumatoide arthritis (RA).

Je wordt groter, ouder en daardoor zwaarder. Daarom zal de dokter je op een zeker moment een andere tablet ELMISOL geven.

De dokter zal je vertellen hoe lang je ELMISOL moet gebruiken. Dit is zeker een half jaar.

ACE Pharmaceuticals wenst u een voorspoedig 2012!

9

Je zal steeds minder prednisolon gaan gebruiken, wanneer je ELMISOL gebruikt. (HOERA!)

Je moet regelmatig langskomen bij de dokter. De dokter kijkt dan hoe het met je gaat. Als het goed met je gaat, dan hoef je minder vaak langs te komen.

Misschien wel helemaal niets meer.

10

11

12

ELMISOL is in de laatste fase van onderzoek. Door een speciale regeling in de wet mag het al wel gebruikt worden voor de behandeling van het nefrotisch syndroom.

Happy New Year Als je nog vragen hebt, stel ze dan eerst aan je vader of moeder. Zij kunnen je vertellen of daarover iets in de bijsluiter staat.

Je zult merken dat je na enige tijd minder water in je gezicht, armen, buik en benen krijgt. Ook ga je je dan beter voelen. Daarvoor doe je het ook.

Ook kun je de vragen stellen aan de dokter of apotheker. 13

14

ELMISOL wordt gemaakt door het bedrijf ACE Pharmaceuticals BV. ACE heeft daar een speciale vergunning voor. ELMISOL wordt aan je afgegeven door je eigen apotheek. 15

16

58226 1211.01

Indicaties voor A-CQ 100 zijn: malaria, systemische lupus

Case is een driemaandelijkse uitgave van ACE Pharmaceuticals BV en wordt verspreid onder huisartsen, apothekers en specialisten • Redactie: Bèta Communicaties • Fotografie: ACE Pharmaceuticals, Jack and Jones Communication • Ontwerp, DTP en productie: Jack and Jones Communication • © 2011 ACE Pharmaceuticals BV, Zeewolde • www.acepharmaceuticals.nl

6


HELP! we hebben meer dan 1000 capsules per week nodig

Recommend Documents