1. Wat wil Cinderella? Cinderella Therapeutics is een ‘not for profit’ organisatie, opgericht door Huib Vriesendorp en Dick van Bekkum. Cinderella Therapeutics wil medicijnen waarin de traditionele geneesmiddelenindustrie geen interesse heeft, toegankelijk maken voor patiënten. Het gaat om middelen waarvan aannemelijk is dat ze goed werkzaam zullen zijn doch niet winstgevend op de markt kunnen worden gebracht. De initiatiefnemers geloven dat het mogelijk is dergelijke kansrijke middelen door te ontwikkelen en beschikbaar te maken voor een aanvaardbare prijs. Door het winstoogmerk los te laten denkt Cinderella de ontwikkeling sneller en tegen veel minder kosten te realiseren. 2. Hoe denkt Cinderella dat te doen? Door te werken volgens het ondernemingsmodel dat berust op doelmatigheid en aansluit bij de bestaande farmaceutische industrie. Alle studies zijn onderzoekergestuurd en patiëntgericht. Medewerkers zijn uitmuntende onderzoekers van geselecteerde Medische Centra, alsmede filantropen die zich willen inzetten voor de doelstellingen van Cinderella. We durven te stellen dat Cinderella sneller, doelmatiger en met een grotere kans op succes nieuwe geneesmiddelen kan ontwikkelen en op de markt kan brengen, door de combinatie van non-profit met een bedrijfsmatige aanpak. 3. Waarom is Cinderella nodig? Omdat zoals gezegd de industrie niets doet, zolang er geen winst te behalen valt. Liefdadigheid en publieke fondsen zien op tegen de financiering van geneesmiddelen. Of omdat ze niet over de benodigde expertise beschikken, of omdat ze niet bereid zijn de rijke farmaceutische industrie te subsidiëren. De ontwikkeling van geneesmiddelen door niet-commerciële instellingen als universiteiten is weinig effectief gebleken omdat zij niet over de geschikte faciliteiten en organisatiestructuur beschikken. De academische cultuur is primair gericht op onderzoek in afdelingen en niet op een multidisciplinaire aanpak. De belangen van Academica - het vooruitbrengen van de wetenschap door onder meer onbeperkte uitwisseling van resultaten - staan haaks op die van de farmaceutische industrie, die concurrenten liever onwetend houdt. 4. Hoe ziet de organisatie Cinderella eruit? Cinderella Therapeutics heeft een stichtingsvorm waarvan het bestuur fungeert als de Raad van Commissarissen van haar werkmaatschappij, een BV genaamd Cinderella Therapeutics Research. Alle functionarissen werken belangeloos voor Cinderella en zonder honorarium. 5. Wie geven er leiding aan Cinderella? De initiatiefnemers zijn Dick van Bekkum en Huib Vriesendorp. Van Bekkum is emeritus hoogleraar te Leiden en Rotterdam en destijds directeur van het Radiobiologisch Inst TNO te Rijswijk. Hij was in 1962 een van de oprichters van de EORTC (European Organisation for Research and Treatment of Cancer) en in 1977 van het Integraal Kankercentrum Rotterdam waaraan hij tot 1997 gaf. Hij was medeoprichter van het biotech bedrijf Crucell waaraan hij 12 jaar verbonden was als senior scientific advisor. Vriesendorp is radiation oncologist te Syracuse VS. Hij was eerder werkzaam aan Erasmus MC, het Radiobiologisch Instituut TNO, Northwestern University, Chicago, Johns Hopkins University te Baltimore, MD Anderson Cancer Center, Houston en het Dana Farber Cancer Center in Boston. Emmalaan 4, 3051 JG Rotterdam. T: +31 (0)10 418 38 00 E:
[email protected] W: www.cinderella-tx.org Rabo nr. 1552.74.856 KVK Rotterdam 24478254
Het bestuur van de stichting Cinderella Therapeutics wordt gevormd door: − − − − −
Dick van Bekkum (voorzitter) Olaf Penn, thoraxchirurg en emeritus hoogleraar te Maastricht (secretaris) Mr. Paul van Baasbank, bankier in ruste (penningmeester) Mr. Just Fransen van de Putte, voorheen werkzaam bij DSM Ada Kruisbeek, hoogleraar VU, directeur (en oprichter) van Life Sciences Center te Amsterdam, werkte onder meer bij het National Institute of Health, Bethesda, VS, het Nederlands Kanker Instituut en Crucell
De directie van Cinderella Therapeutics BV bestaat uit: − − − − −
Jan Visser (algemeen directeur) Dr. JWM Visser werkte als biofysicus bij TNO, in het Los Alamos National Laboratory, in het New York Blood Center en was Senior Vice President Scientific Research van ViaCell Inc. te Boston Huib Vriesendorp (medisch directeur) Mr. Daan Heijning (financieel directeur) Werkte bij de Chase Manhattan Bank te New York, Hagemeyer NV in Naarden, en Equant NV te Amsterdam.
6. Wat is de bedrijfsfilosofie van Cinderella? Net als de farmaceutische industrie wil Cinderella zo snel mogelijk resultaat behalen door middel van een bedrijfsmatige aanpak en organisatie, maar zonder dat winstdoelstellingen het onderzoek en de ontwikkelingen in de weg staan. Daarnaast introduceert Cinderella de ‘open source’ werkwijze. Op de website zullen de projecten en hun voortgang worden beschreven. Ieders bijdrage tot verbetering is welkom. 7. Wat maakt Cinderella onderscheidend? Cinderella introduceert 3 vernieuwingen: 1. Selectie van te ontwikkelen stiefkindgeneesmiddelen/behandelingen uitsluitend op basis van verwachte duidelijke effectiviteit. 2. Loslaten van winstbejag als drijfveer van de onderneming. Enige drijfveer is het verbeteren van behandelingsmogelijkheden van patiënten, in het bijzonder voor ziekten waar nog geen effectieve medicijnen voor zijn. 3. Het open source principe. 8. Wat zijn de voordelen van de aanpak van Cinderella? De middelen die Cinderella ontwikkelt worden geselecteerd voor aandoeningen waarvoor nog geen of geen goede geneesmiddelen voorhanden zijn en waarvan de verwachting is dat ze een hoge effectiviteit hebben. Daardoor kan het onderzoek dat nodig is om de gunstige werking aan te tonen in korte tijd en met weinig patiënten plaatsvinden. Dat betekent ook tegen relatief lage kosten. 9. Hoe gaat Cinderella dan precies te werk? Met hulp en financiële steun van sympathisanten richt Cinderella zich op diverse projecten, in samenwerking met medische onderzoekers in universitaire medische centra die voor klinisch ontwikkelingsonderzoek zijn ingericht. Wij verwachten veel nieuwe aanmeldingen van ‘stiefkinderen’ zodra Cinderella bekendheid krijgt.
2
10.Zijn er in het buitenland al voorbeelden van soortgelijke initiatieven? Niet dat we weten.
Geneesmiddelen/projecten 11.Op welke middelen/behandelmethoden richt Cinderella zich? Cinderella richt zich op nieuwe middelen die niet door de industrie worden ontwikkeld, omdat men denkt dat er niet voldoende aan verdiend kan worden. 12.In welke middelen is Cinderella geïnteresseerd? Middelen waarvan de verwachting is dat ze een hoge effectiviteit zullen vertonen. Door de aard en werking van die middelen moet het mogelijk zijn hun effectiviteit in korte tijd en met een klein aantal patiënten vast te stellen. 13.Kunt u voorbeelden noemen van projecten? Cinderella heeft al een begin gemaakt met het ontwikkelen van een nieuwe vorm van radio immuun therapie (RIT) voor lokale behandeling van hersentumoren. Dat project is inmiddels gestart en we verwachten dat binnen een jaar de eerste patiënten in academische ziekenhuizen in Nederland worden behandeld. Indien het middel aan de verwachtingen voldoet, zal de werking ook bij diverse andere vormen van kanker worden onderzocht. Een tweede project waar we aan werken is van heel andere aard; een nieuw softwareprogramma waarmee het aanbrengen van radioactieve pellets in een tumor, online kan worden gecontroleerd, waardoor we verwachten dat de resultaten van de behandeling zullen verbeteren. Hiervoor is geen interesse vanuit de industrie, omdat de bestaande programma’s momenteel goed verkopen. Nog een voorbeeld: we denken dat er een middel is om één van de complicaties die soms optreden na operaties van het hart te verminderen en we zijn bezig een klinische studie over dit onderwerp te organiseren. Waarom dit laatste voorbeeld een stiefkind is? Het is te simpel en in ieder medisch centrum al voor handen en genereert geen nieuwe inkomsten. 14.Noemt u eens een voorbeeld waarbij mensen concreet nu niet de hulp/therapie krijgen die ze nodig zouden hebben om beter te worden? En wat zou Cinderella daaraan kunnen doen? Daarover gaat het Cinderella-verhaal niet helemaal. Miljarden mensen zijn te arm om de geneesmiddelen die ze nodig hebben te kopen. Cinderella richt zich op middelen waarvan opgrond van laboratoriumonderzoek of om theoretische redenen verwacht wordt dat ze een belangrijke verbetering zullen zijn vergeleken met de wel of niet beschikbare behandeling. Om dat aan te tonen is onderzoek bij patiënten nodig en dat is het werkterrein van Cinderella, daar waar de farmaceutische industrie het laat liggen. 15.Bij jullie eerste project, lokale behandeling van hersentumoren, hopen jullie dat de patiënten iets langer kunnen leven of een iets betere kwaliteit van leven hebben. Is dat niet wat mager? Zo gaat het vaak met de ontwikkeling van een nieuw middel. Men begint met patiënten die uitbehandeld zijn, tenminste als het mogelijk is bij hen een afname van de tumorgrootte te meten. Als dat wordt aangetoond kan het middel worden toegepast bij patiënten in een vroeger stadium van de ziekte en soms bij andere vormen van kanker.
3
Financiële aspect 16.Hoe gaat Cinderella haar werkzaamheden financieren? Cinderella zoekt filantropen die sympathiek staan tegenover de doelstellingen van Cinderella en die geldstromen waar nodig aanvullen. Zulke medestanders worden tevens uitgenodigd om door middel van hun specifieke expertise, bijzondere positie of netwerk, bij te dragen aan de realisatie van de doelstellingen van Cinderella. Daarmee blijven zij betrokken bij het programma van Cinderella en haar projecten. 17.Wie kan investeren in Cinderella? Iedereen kan een kapitaalverschaffer zijn: particulier (schenker, erflater, donateur), instelling (charitas, ziekenhuis, universiteit, verzekeringsmaatschappij), de overheid en bedrijven. 18.Wat gebeurt er precies met het geld dat in Cinderella wordt geïnvesteerd? De fondsen die Cinderella verkrijgt worden gebruikt om de uitvoering van projecten door CTR te financieren. Cinderella zal daar volledig transparant in zijn, uiteraard met respectering van privacy waar gewenst. 19.Waarom zou je als investeerder in Cinderella investeren (What’s in it for me)? Investeerders delen in de successen van de onderneming en vergroten daarmee hun aanzien. Hun naam is verbonden aan een belangrijke maatschappelijke vernieuwing en betrokkenheid met patiëntengroepen waarvoor anders niet de noodzakelijke geneesmiddelen beschikbaar zouden zijn. Cinderella heeft een ANBI status , zodat financiële bijdragen aftrekbaar zijn van de inkomstenbelasting van de schenkers. 20.De leiding van een profit bedrijf moet voortdurend verantwoording afleggen aan de aandeelhouders. Hoe zorg je voor dezelfde drive bij een NPB waar die druk niet aanwezig is? Het maatschappelijke belang van het succes van de onderneming en de producten zorgt voor een sterke motivering. De motivatie om goed te presteren met een grote maatschappelijke meerwaarde is inherent aan de missie van Cinderella en komt in de plaats van primair winstbejag. 21.Wat gaat er gebeuren als de donaties niet van de grond komen? Met dat scenario houden we geen rekening. Wij zijn ervan overtuigd dat er genoeg mensen zijn die krachtige beweegredenen hebben om te investeren in een initiatief als Cinderella, bijvoorbeeld de uitdaging van een bedrijf met totaal nieuwe opzet, emotionele motieven of levensovertuiging. Het aantrekkelijke voor hen is dat ze volledig betrokken zijn en blijven bij hoe en waarvoor hun bijdrage wordt aangewend. In de eerste plaats door het open source systeem. Cinderella specificeert wat, waarvoor en hoeveel nodig is en als daarin voorzien is nodigen we de schenker uit te blijven meewerken aan het slagen van het project.
4
22.U heeft een bestuur met nogal wat prominenten; steken die er persoonlijk ook geld in? Ons startkapitaal en alle intellectual property nodig voor onze huidige projecten is gefourneerd door de oprichters en de uitvinders. Onze bestuursleden en de directie van de werk BV zijn niet geselecteerd op hun financiële participaties, maar uitsluitend op hun expertise en motivatie. 23.Hoeveel heeft u privé geïnvesteerd? Ieder die substantieel aan Cinderella bijdraagt krijgt - indien gewenst - volledig inzage in onze boeken.
Big Pharma 24.Wat is uw mening over de werkwijze van de farmaceutische industrie? Wij zijn van mening dat de keuze van nieuw te ontwikkelen middelen meer gemaakt zou moeten worden op basis van behoeften van patiënten. Ook de toelatingseisen van geneesmiddelen zijn in de afgelopen decennia steeds strenger, ingewikkelder en kostbaarder geworden. Hierdoor neemt het aanbod van nieuwe effectieve middelen af, zijn de meeste middelen erg kostbaar en is de belangstelling voor weinig voorkomende ziekten gering. 25.Tussen de regels door horen we eigenlijk een groot beklag over de reguliere medische wetenschap. Daar heeft u toch zelf ook jaren aan bijgedragen? Cinderella bemoeit zich uitsluitend met een klein deel van de vele resultaten van de medische wetenschapsbeoefening, te weten nieuwe behandelingen die binnen het huidige systeem niet verder ontwikkeld kunnen worden. Wij zijn nu niet meer afhankelijk van dit systeem en hebben daardoor de mogelijkheid vernieuwende wegen in te slaan. Vanuit een grote maatschappelijke betrokkenheid zetten wij ons nu in om onconventionele oplossingen mogelijk te maken. 26.Wat denkt u dat de reactie van de grote farmaceuten zal zijn op dit initiatief? Het nieuwe initiatief is geen bedreiging voor de gevestigde farmacie, zij doen op dit moment zelf immers niets op het gebied van de onderwerpen waar wij ons op richten. Bovendien zijn we nimmer een bedreiging of concurrentie omdat we niet commercieel gaan. 27.Jaagt u op deze manier niet heel veel mensen tegen u in het harnas? Nee, zie boven antwoord op vraag 24. 28.Wat drijft iemand om op deze leeftijd nog zo actief aan het werk te zijn? Als ondernemers/onderzoekers zijn wij altijd gewend geweest grote prestaties te leveren. Wij willen onze kennis en ervaring niet verloren laten gaan. We beseffen dat jongere mensen die zelf in het systeem zitten vaak geen mogelijkheid zien buiten de gevestigde orde iets op te zetten. Wij voelen het ook als een maatschappelijke plicht om nog iets zinnigs te doen met onze relevante ervaring uit het verleden. 29.Hoeveel mensen overlijden er volgens u onnodig, omdat ze niet geholpen worden door de traditionele medische wetenschap? De medische wetenschap is nooit klaar, er zullen altijd nieuwe ziekten komen.
5
30.Hoeveel mensenlevens gaat u redden? Cinderella maakt geen aanspraak op heroïek. De tijd van Arrowsmith/Sinclair Lewis ligt echt ver achter ons. De moderne ontwikkeling van nieuwe middelen is teamwerk en bouwt altijd voort op een heleboel werk van anderen.
6
