Egyedi, Off label, Orphan gyógyszerekre szorulók gondozása Dr BÁNKUTI PÉTER CPhH XIV. 2009.
Egyedi méltányosság OEP ill. OGYI
2005. évi XCV. törvény az emberi alkalmazásra kerülı gyógyszerekrıl és egyéb, a gyógyszerpiacot szabályozó törvények módosításáról 44/2004. (IV. 28.) ESzCsM rendelet az emberi felhasználásra kerülı gyógyszerek rendelésérıl és kiadásáról 1978. évi IV. törvény a Büntetı Törvénykönyvrıl "173/D. § (1) Aki emberen orvostudományi kutatást engedély nélkül, vagy az engedélytıl eltérıen végez, bőntettet követ el, és öt évig terjedı szabadságvesztéssel büntetendı. (2) Az (1) bekezdés alkalmazásában engedély alatt az egészségügyrıl, illetıleg az emberi felhasználásra szánt gyógyszerekrıl szóló törvényben meghatározott engedélyt kell érteni."
44/2004. (IV. 28.) ESzCsM rendelet az emberi felhasználásra kerülı gyógyszerek rendelésérıl és kiadásáról , 3. § (1) Az orvos - az (5)-(8) bekezdésben, valamint a 4. §-ban foglaltak kivételével Magyarországon, illetve az Európai Unió Bizottsága által forgalomba hozatalra engedélyezett gyógyszert, *valamint magisztrális gyógyszert rendelhet. Az orvos magisztrális gyógyszer alkotórészeként elsıdlegesen az Országos Gyógyszerészeti Intézet (a továbbiakban: OGYI) közleményében közzétett gyógyszeranyagokat rendelheti. ,
(5) Orvos olyan gyógyszert, amelyet Magyarországon nem, de az Európai Gazdasági Térség (a továbbiakban: EGT) tagállamában, illetve az Európai Közösséggel vagy az EGT-vel megkötött nemzetközi szerzıdés alapján az EGT tagállamával azonos jogállást élvezı államban (a továbbiakban: EGT-megállapodásban részes állam) forgalomba hozatalra engedélyeztek - a GyT. 25. §-ának (2) bekezdésében foglaltaknak megfelelıen -, csak akkor rendelhet, ha a rendelést megelızıen az OGYI-nak bejelenti és beszerzi az OGYI nyilatkozatát arról, hogy tudomása szerint:
a)
„az orvos által megjelölt indikációban”
b) „gyógyszer forgalomba hozatali engedélyét az illetékes hatóság nem vonta vissza”
(2005. évi XCV. törvényaz emberi alkalmazásra kerülı gyógyszerekrıl és egyéb, a gyógyszerpiacot szabályozó törvények módosításáról, 23. különös méltánylást érdemlı betegellátási érdek: akkor áll fenn, ha a Magyar Köztársaságban érvényes forgalomba hozatali engedéllyel nem rendelkezı gyógyszer orvosi kezelés során történı alkalmazásával esélye lehet a kezelés sikerességének, és ez a Magyar Köztársaságban már forgalomban lévı gyógyszertıl nem várható;)
Gyógyszerek forgalmazhatóság szerinti besorolása I, Forgalomba hozatali engedéllyel bír Mo.- n (OGYI, EMA) A, volt már forgalmazva 1, támogatott 2, nem támogatott B, nem volt forgalmazva (patikai-,nagyker cikktörzs,EMA-OGYIlista) 1, van kihirdetett ára 2, nincs kihirdetett ára (centralizált) II, Forgalomba hozatali engedéllyel NEM bír Mo.- n A, unióból, nyilatkozat (uniós tagország nemzeti f.h.e. alapján) B, unión kívülrıl, engedély III, Indikáción túli- off label IV, mindezek kombináxiói
* a rendelni kívánt gyógyszer az orvos által megjelölt EGT-megállapodásban részes államban forgalomba hozatalra engedélyezett az orvos által
megjelölt indikációban * a rendelni kívánt gyógyszer forgalomba hozatali engedélyét az illetékes hatóság nem vonta vissza vagy forgalmazását nem függesztette fel * az orvos által rendelkezésre bocsátott adatok alapján - véleménye szerint - a GyT.
1. §-ának 23. pontjában meghatározott különös méltánylást érdemlı betegellátási érdek fennáll. (2005. évi XCV. Törvény az emberi alkalmazásra kerülı gyógyszerekrıl és egyéb, a gyógyszerpiacot szabályozó törvények módosításáról, 23. különös méltánylást érdemlı betegellátási érdek: akkor áll fenn, ha a Magyar Köztársaságban érvényes forgalomba hozatali engedéllyel nem rendelkezı gyógyszer orvosi kezelés során történı alkalmazásával esélye lehet a kezelés sikerességének, és ez a
Magyar Köztársaságban már forgalomban lévı gyógyszertıl nem várható;)
* Gyógyszer egyedi behozatalára (44/2004. (IV.28.) ESzCsM rendelet 3. § (5) 4. § ) járóbeteg- ill. fekvıbeteg-gyógyintézeti ellátás keretében van lehetıség * Kizárólag a kezelı-, ill. a szakorvos kérelmezheti (formanyomtatványok). * 6 hónapnál nem régebbi részletes kórrajzot * OGYI szükség esetén orvosszakértıi tanácsadó testület bevonásával – nyolc munkanapon belül és nyilatkozatot ad ki vagy határozatot hoz. * A gyógyszer alkalmazásáért az orvos vállalja a felelısséget, amelyet aláírásával igazol.
* kizárólag az alkalmazási elıiratban megadott javallatokra lehet igényelni és alkalmazni.
JÁRÓBETEG GYÓGYSZERIGÉNYLŐ LAP Magyarországon forgalomba hozatali engedéllyel nem rendelkezı külföldi gyógyszerkészítményre, járóbeteg-ellátásban történı alkalmazásra. I. Adatok 1. A gyógyszer neve: .............................................................................................................. 2. Hatóanyaga: ........................................................................................................................ 3. Hatáserıssége: .................................................................................................................... 4. Gyógyszerformája: ............................................................................................................. 5. Gyártója:.............................................................................................................................. 6. Az igényelt gyógyszer mennyisége:..................................................................................... 7. Napi adagja: .................... a gyógyszeres kezelés várható idıtartama: ...../hét/hónap (maximum 12 hónap). II. Kérem az Országos Gyógyszerészeti Intézet nyilatkozatát, hogy a nevezett készítmény az Európai Gazdasági Térség (a továbbiakban: EGT) tagállamában, illetve az Európai Közösséggel vagy az EGT-vel megkötött nemzetközi szerzıdés alapján az EGT tagállamával azonos jogállást élvezı államban forgalomba hozatali engedéllyel rendelkezik ......................................................... tagállamban ................................................................................................ indikációban* forgalomba hozatali engedéllyel nem rendelkezik, ez esetben kérem a megrendelés engedélyezését* III. Kérem az Országos Gyógyszerészeti Intézetet, hogy az igényelt gyógyszer alkalmazását a különös méltánylást érdemlı betegellátási érdek szempontjából engedélyezze*/véleményezze.* Ehhez az alábbi adatokat terjesztem elı: A beteg neve: ................................................................................................ Életkor: ............ év TAJ száma: ................................................................................................................................... Lakáscíme: ................................................................................................................................... Kiskorú esetén törvényes képviselı neve:.................................................................................. A beteg diagnózisa (kórkép), terápiája és az igényelt gyógyszer szükségességének indokolása, a forgalomban lévı gyógyszerekkel való kezeléssel szembeni elınyei, valamint az eddig használt gyógyszerekkel való kezelés eredménytelenségének indokolása (a 6 hónapnál nem régebbi részletes kórrajzot is mellékelem): ....................................................................................................................................................... ....................................................................................................................................................... ....................................................................................................................................................... (szükség esetén a hátlapon folytatható) Az igényelt gyógyszerrel a beteg korábban kezelésben részesült*/nem részesült* a ........................................... (fekvıbeteg-gyógyintézetben) ..................................................... .............................................. osztályon ................... adagban ........................................... ideig Az igénylı orvos neve: ............................................................................................................... Munkahelye: ................................................................................................................................ Kijelentem, hogy az igényelt gyógyszert, annak hatását, javallatait és ellenjavallatait, alkalmazásának módját, káros mellékhatásait és ezek elkerülésének módját ismerem. Az igényelt gyógyszert más rendelkezésre álló készítménnyel nem tudom helyettesíteni, és a beteg megfelelı kezelését csak ezzel tudom biztosítani. Az igényelt gyógyszer alkalmazásáért a felelısséget vállalom. Tudomásul veszem, hogy az igényelt gyógyszer hatósági ellenırzésre nem kerül. A gyógyszer alkalmazásáról az alkalmazási elıiratban és az idegen nyelvő betegtájékoztatóban foglaltaknak megfelelıen a beteget tájékoztattam. Keltezés: .................................. orvos aláírása P. H.
egyedi méltányosság 2. OEP
Egyedi támogatás néhány feltétele
a rendelı a forgalomba hozatali engedély szerint illetékes szakorvos
gyógyszer törzskönyvezve a beteg kórképére ill. off label
gyógyszer nem külön keretes készítmény
gyógyszer a forgalomba hozatali engedély szerint nem kizárólag fekvıbeteg gyógyintézetben alkalmazható
Alá kell támasztani, hogy a beteg kizárólag az igényelt készítménnyel kezelhetı, és miért nem látható el az alacsonyabb térítési díjú, így
költséghatékony gyógyszerrel
gyógyszer alkalmazására a szakmai protokoll alapján kerülne sor
gyógyszer a társadalombiztosítási támogatási körbıl kizárásra, vagy
kivonásra nem került
gyógyszer egyedi importos készítmény, és – lehetıleg számszerősített adatokkal – alátámasztva , hogy a beteg miért nem látható el a hazánkban forgalomban lévı, költséghatékony gyógyszerek egyikével sem
*gyógyszer a forgalomba hozatali engedélyben foglaltaknak
megfelelıen kerülne alkalmazásra *gyógyszerrıl az EBM (bizonyítékokon alapuló orvoslás) alapján bizonyított, hogy az adott kórképre hatékony, *készítmény nem gyógyszernek nem minısülı gyógyhatású készítmény, mivel az ártámogatás csak allopathias gyógyszerhez, különleges táplálkozási igényt kielégítı tápszerhez nyújtható *gyógyszer havi teljes árú terápiás költsége eléri a kérelem benyújtását megelızı három hónapban megszerzett/ 1 fı havi nettó jövedelem 10 %-át, *a kért 0 %-nál magasabb támogatási kulccsal támogatott gyógyszer havi terápiájának térítési díja eléri a kérelem benyújtását megelızı három hónapban megszerzett, egy fıre jutó havi nettó jövedelem 10 %-át. *Fentieken túl, ha a kért gyógyszer indikációhoz kötött kiemelt és emelt támogatási kategóriába tartozik, de a beteg kórképe nincs felsorolva az indikációk között, a szakorvosi javaslatot az adott gyógyszerhez tartozó intézmény/kezelı-centrum szakorvosa állíthatja ki.
Tájékoztató
A járóbeteg ellátás keretében gyógyszer/tápszer ártámogatásához benyújtandó egyedi méltányossági kérelemhez** az alábbi dokumentumok szükségesek: 1. A biztosított/törvényes képviselıje kérelme. 2. 3 hónapnál nem régebbi kórtörténeti összefoglaló. 3. A biztosítottat kezelı szakorvos javaslata. 4. A kezelıorvos által külön jogszabály szerint kiállított, a kért támogatási idıszakra szóló, valamennyi vényt, de vényenként 4 heti/ciklusnyi mennyiséget tartalmazó vényt. 5. A kijelölt gyógyszertár megnevezése. 6. Egyedi importos készítmény esetében az Országos Gyógyszerészeti Intézet által kiadott és jóváhagyott/engedélyezett Járóbeteg Gyógyszerigénylı lap, az alkalmazási jóváhagyással/engedéllyel együtt. 7. Indikáción túli gyógyszerrendelés esetén az OGYI-hoz benyújtott „KÉRELEM INDIKÁCIÓN TÚLI GYÓGYSZERRENDELÉS ENGEDÉLYEZÉSÉRE” c. nyomtatványt (kivéve a mellékleteket), és az OGYI által kiadott engedélyt. A kérelmet a lakóhely szerint illetékes megyei Egészségbiztosítási Pénztárhoz kell benyújtani, kivéve az indikáción túli gyógyszerkérelmet, amelyet az Országos Egészségbiztosítási Pénztárhoz kell benyújtani.
KÉRELEM Beteg neve: …………………………………Születési hely és idı:……………………………. Anyja neve: …………………………………Lakcíme:………………………………………... ………………………………………………………………………………………………… TAJ száma: …………………………………. Kiskorú esetén képviselıjének neve: …………………………….. azzal a kéréssel fordulok a tisztelt OEP-hez, hogy a kezelıorvos által rendelt ……………………………. gyógyszerhez egyedi méltányosságból a gyógyszer magas ára miatt támogatásban szíveskedjen részesíteni. Indokaim a következık:
Engedélyezés esetén az alábbi gyógyszertárban szeretném a gyógyszert/tápszert kiváltani……………………………………………..…………………………………………. ….…………………………………………………………………………(gyógyszertár neve és címe) A jövedelem-igazolást a kérelmemhez csatoltam.
Dátum:
………………………………………….. aláírás (beteg ill. a
beteg képviselıje)
-EU
csatlakozás óta, egyedi támogatás nélküli egyedi import gyógyszerrel bármelyik patika foglalkozhat -Engedély
nélküli forgalmazás törvényszegés és kimenetelétıl függıen akár bőncselekmény -Engedélyek -OGYI
követése??!!
egyedi import + OEP egyedi támogatott gyógyszerrel csak szerzıdött
patika -Decentralizáltság -Csak
hátrányai (bukta!!!!)
a törzskönyvben szereplı indikációkban (probléma)
Teendık, problémák - árajánlat kérés * betegnek megfelel * nem felel meg ° egyedi méltányosság kérelme - magas ár -
kevés beteg
-
betegség túlélési kockázata gyógyszer beszerzését tekintve
-
degresszív árrés kockázata, árképzés, fogyasztóvédelem
-
gyógyszer beszerzés (rendelés-beérkeztetés) ideje
-
gyógyszer egyirányú útja, visszavét nincs (nehéz,új jog)
-
gyógyszer elszámolás csak beteg átvétele után
- esetleges elıleg problémák, jogi kérdések
Off-label/indikáción túli gyógyszerrendelés
Az emberi felhasználásra kerülı gyógyszerek rendelésérıl és kiadásáról szóló 44/2004 (IV. 28.) ESzCsM rendelet alapján GYEMSZ- OGYI engedélyezi. Felhívjuk azonban a figyelmet, hogy nem adható engedély - az emberi alkalmazásra kerülı gyógyszerekrıl és egyéb, a gyógyszerpiacot szabályozó törvények módosításáról szóló 2005. évi XCV. törvény (továbbiakban GyT.) 25. § (7) bekezdése értelmében -, ha kérelmezett javallat a kérelmezett gyógyszer alkalmazási elıírásában ellenjavallt. Javallaton a gyógyszer alkalmazási elıírásában foglalt elıírásokat kell érteni. a kérelemben jelölni kell: eljárási rendet (amennyiben sürgısséggel kérik, annak indokolását is külön mellékletben be kell nyújtani) a kérelmezı orvos adatait (név, munkahely, munkahely címe, szakorvosi képesítés/ek) a gyógyszer nevét, hatóanyagát, hatóanyag-tartalmát, gyógyszerformáját, kiszerelését, a forgalomba hozatali engedély jogosultját, a beteg nevét, születési idejét, társadalombiztosítási azonosító jelét, kiskorú beteg, illetve cselekvıképtelen beteg esetén az egészségügyrıl szóló 1997. évi CLIV. törvény 16. § (2) bekezdése szerinti nyilatkozattételre jogosult személy (a továbbiakban: nyilatkozattételre jogosult személy) nevét, a gyógyszer forgalmazási helyét (Magyarország, EGT-n belüli, esetleg EGT-n kívüli ország megjelölése), az engedélyezni kért javallatot, az eddig alkalmazott kezelést és annak részletes indoklását, hogy az miért nem volt eredményes, a kérelmezett gyógyszer tervezett adagolását és a terápia várható idıtartamát (folyamatos, meghatározható).
A kérelemhez csatolni kell: a kezelıorvos nyilatkozatát arról, hogy vállalja, hogy a kezelés lezárultakor, valamint folyamatos kezelés esetén az OGYI által meghatározott idıközönként az OGYI-nak részletes, kiértékelhetı jelentést küld a beteg állapotáról, a kezelésrıl, annak eredményérıl, valamint az esetleges mellékhatásokról a beteg beleegyezı nyilatkozatát, mellyel hozzájárul a gyógyszer indikáción túli alkalmazásához a beteg beleegyezı nyilatkozata cselekvı képes beteg esetében illetve cselekvıképtelen, vagy korlátozottan cselekvıképes (kiskorú) beteg esetében az egészségügyrıl szóló 1997. évi CLIV. törvény 16. § (2) bekezdése szerinti nyilatkozattételre jogosult személy nyilatkozatát a kérelmezett javallatban való alkalmazás indokait, valamint indokoltságának bizonyítékait, így különösen: - a klinikai vizsgálatokról szóló közleményeket, és - a gyógyszerrel történt kezeléssel kapcsolatos szakmai folyóiratban közzétett közleményeket, és - a hazai, illetve nemzetközi ajánlásokat. Fekvıbeteg gyógyintézetben alkalmazni kívánt gyógyszer esetén, amennyiben az adott gyógyszer szerepel az egészségügyi szakellátás társadalombiztosítási finanszírozásának egyes kérdéseirıl szóló 9/1993. (IV. 2.) NM rendelet 3. számú mellékletében foglalt homogén betegségcsoportok 5.0 verzióhoz kapcsolódó, az egészségügyi miniszter által tájékoztatóban közzétett Besorolási Kézikönyv „Besorolási Táblázatok” fejezetében besorolt protokollokban, továbbá a Besorolási Kézikönyv függelékében kihirdetett, nemzetközi irányelveken és hazai szakmai tapasztalatokon alapuló protokollokban,, úgy a kérelemhez nem kell csatolni a következıket: - elsı alkalommal a kezelıorvosi nyilatkozatot, - az indokoltság bizonyítékait (a protokoll pontos megnevezése azonban elıfeltétel).
Amennyiben korábban már ugyanazon gyógyszer vonatkozásában ugyanarra a javallatra az OGYI engedélyezte az alkalmazást, nem kell tartalmaznia a kérelemnek a fent részletezett bizonyítékokat, valamint az elızıekben nevesített, az egészségügyi miniszter által tájékoztatóban közzétett protokollra történı hivatkozás esetén a kezelés indoklását. A kérelmezett gyógyszerrel való kezelés megkezdhetı, amennyiben a kérelmezett gyógyszer hatóanyaga az elıbb részeletezett protokollokban szerepel. A kezelés megkezdésével egyidıben az OGYI-hoz be kell nyújtani a kérelmet bejelölve rajta a protokoll számát, és megjelölve azt is, hogy szokásos az eljárási rend, vagy sürgısséggel kérelmezi a kezelıorvos. Amennyiben a protokoll szerinti alkalmazásra sürgıs szükség miatt kerül sor, és az OGYI két napon belül nem hoz határozatot (a kérelem beérkezése itt is feltétel!), akkor megadottnak kell tekinteni az engedélyt. A sürgıs szükséget indokolni kell minden esetben! Felhívjuk a kezelıorvosok figyelmét, hogy már lezárult kezelés utólagos engedélyeztetésére semmiképpen nincs lehetıség. Beteg beleegyezı nyilatkozata Nyilatkozattételre jogosult személy beleegyezı nyilatkozata Kezelıorvos nyilatkozata Az egyedi importtal kapcsolatos igényléseken - a faxon történı beérkezésekre tekintettel - az alábbiakban meghatározottak feltüntetése szükséges: 1.) olvashatóan nyomtatott nagybetőkkel: a.) az igénylı intézmény és osztály pontos neve, címe b.) az igénylést benyújtó orvos neve 2.) a válasz fax-szám feltüntetése minden egyes igénylılapon 3.) Az igényelt gyógyszerre, annak mennyiségére, indikációs területére és alkalmazásának idıtartamára vonatkozó összes adat pontos és olvasható megadása
Indikáción túl (off lebel) rendelt gyógyszerre vonatkozó méltányossági(OEP támogatás) Az
Off label OEP kérelemhez milyen mellékletek szükségesek, attól függ, hogy az adott gyógyszert támogatja‐e, illetve milyen módon támogatja már az egészségbiztosító. Abban az esetben, ha a kérelemben kért, a) járóbeteg‐ellátás keretében rendelt gyógyszer valamely forgalombahozatalra engedélyezett indikációban társadalombiztosítási támogatásban – az ún. érték nélküli támogatási kategória kivételével – normatív jogcímen részesül, vagy b) fekvıbeteg‐ellátás keretében alkalmazható gyógyszer valamennyi forgalombahozatalra engedélyezett indikációjában a finanszírozásba befogadásra került, a kérelemhez a következı mellékleteket kell csatolni: az
indikáción túli gyógyszerrendelés iránt az OGYI‐hoz benyújtott kérelmet ‐ az ott meghatározott mellékletek kivételével ‐ a GYEMSzI által kiadott engedélyt, és járóbeteg ellátás esetén a rendelésre jogosult orvos által kiállított „teljes ár” jogcímmel jelölt vényt kell csak csatolni. Ezekre
a gyógyszerekre vonatkozó kérelmeket az OEP 12 napon belül bírálja el, azzal, hogy abban az esetben, ha a kérelmezett gyógyszer a beteg életveszélyes állapotának kezelésére, vagy közvetlen életveszély elhárítására szolgál, és ezt a sürgıs szükség fennállását a kezelıorvos az OGYI‐hoz beadott kérelmében részletesen indokolta, az OEP is soron kívül bírálja el a méltányossági kérelmet.
Abban az esetben, ha a kérelemben kért a) járóbeteg‐ellátás keretében rendelt gyógyszer forgalombahozatalra engedélyezett indikációban nem részesül társadalombiztosítási támogatásban (vagy tb támogatásban nem normatív jogcímen részesül), vagy b) fekvıbeteg‐ellátás keretében alkalmazható gyógyszer nincs valamennyi forgalombahozatalra engedélyezett indikációjában a finanszírozásba befogadva, a kérelemhez valamennyi következı mellékletet csatolni kell: 3 hónapnál nem régebbi kórtörténeti összefoglalót, amely igazolja, hogy a beteg kizárólag az igényelt gyógyszerrel kezelhetı, a beteget kezelı szakorvos javaslatát, amelybıl megállapítható a kért gyógyszer neve, kiszerelése, pontos dózisa, a gyógyszerváltás, s indokoltsága (az eddigi terápiák, illetve az új kezelések várható hatékonysága), a támogatás idıtartama, a beteg jövedelmérıl szóló igazolást (az adókötelezettségtıl függetlenül a személyi jövedelemadó törvény szerinti nettó jövedelem) a járóbeteg‐ellátás keretében rendelt gyógyszer kiadására a beteg által megjelölt gyógyszertár nevét.
Döntés a kérelemrıl
Az
OEP a kérelem beérkezését követı naptól számított 30 napon – az ún. indikáción túli gyógyszerrendelés egyszerősített eljárási esetében 12 napon – belül dönt az ügyben, de életmentı, életet veszélyeztetı sürgıs esetben a kérelmet soron kívül elbírálja, azonban a szükséges dokumentumokat a beteg vagy képviselıje utólag köteles csatolni. A
megállapított méltányossági ártámogatás korlátozott idıtartamra, elsı alkalommal legfeljebb egy évre állapítható meg. A méltányossági kérelemrıl született döntésrıl értesítést (határozatot) kap a kérelmezı, a kezelıorvos és a beteg által megjelölt gyógyszertár. A határozatban az OEP megállapítja a méltányosságból támogatott gyógyszer adatait, mennyiségét, a támogatás alapjául figyelembe vett árat, és a támogatás összegét, a beteg által fizetendı térítési díjat és a méltányossági támogatás idıtartamát is. A méltányossági jogkörben hozott határozat ellen nincs helye fellebbezésnek. A határozat bírósági felülvizsgálatát pedig kizárólag semmisségére hivatkozva [a közigazgatási hatósági eljárás és szolgáltatás általános szabályairól szóló 2004. évi CXL. törvény 121. §] lehet kérni.
217/1997. (XII. 1.) Korm. rendelet a kötelezı egészségbiztosítás ellátásairól szóló 1997. évi LXXXIII. törvény végrehajtásáról 11/D. §(6) A megjelölt vagy az OEP által kijelölt gyógyszertár a méltányossági kérelem alapján engedélyezett gyógyszerrıl és a kiadott mennyiségérıl nyilvántartást vezet, melyeket a vonatkozó hatósági engedélyre is rávezet. A nyilvántartott adatokat 5 évig meg kell ırizni.
A gyógyszer alkalmazásáért az orvos vállalja a felelısséget, amelyet aláírásával igazol. A gyógyszereket csak alkalmazási elıiratban megadott javallatokra lehet igényelni és alkalmazni. A gyógyszer indikáción kívüli alkalmazása engedély nélkül végzett orvostudományi kutatásnak minısülhet, ami 5 évig terjedı szabadságvesztéssel büntethetı (ld. a Büntetı Törvénykönyvrıl szóló 1978. évi IV. törvény 173/D. §-át).
2005. évi XCV. Törvény az emberi alkalmazásra kerülı gyógyszerekrıl és egyéb, a gyógyszerpiacot szabályozó törvények módosításáról
12. § (2) Gyógyszer beteg részére történı beszerzésérıl és kiszolgáltatásáról - ha jogszabály másként nem rendelkezik - gyógyszertár gondoskodik. (3) A gyógyszertár - ha törvény másként nem rendelkezik - gyógyszert csak olyan gazdálkodó szervezettıl szerezhet be, amely rendelkezik gyógyszernagykereskedelmi tevékenységre jogosító hatósági engedéllyel. (5) Intézeti gyógyszertár a 16. § (2) bekezdésben foglalt esetben a gyógyszerhiánnyal érintett gyógyszert másik intézeti gyógyszertártól is beszerezheti. 11. § (2) Az engedélyt a gyógyszerészeti államigazgatási szerv akkor adja meg, ha a kérelmezı megfelel a külön jogszabályban meghatározott személyi és tárgyi feltételeknek.
Ritka betegség: •
Ritkán fordul elı.
•
Tízezerbıl legfeljebb öt embert érint.(EU1295/1999/EC)
•
Igen ritka kevesebb mint 1:10 000
Diagnosztizálás, megelızés, kezelés gyógyszere, tápszere, gyógyászati segédeszköze költséges •
•
Genetikai betegség, ritka rákbetegségek, autoimmun betegségek, veleszületett fejlıdési rendellenességek, mérgezések és fertızı megbetegedések.
•
Életveszélyes vagy maradandó károsodást okozó betegségek, kis prevalenciával.
• Nagyon összetettek, sok különbözı típusuk létezik, ezért több millió személyt érintenek * Jelenleg 5 000 és 8 000 között mozog a különbözı ritka betegségek száma, melyek a lakosság 6–8 %-át érintik életük során. •Érintett személyek száma az EU-ban 27–36 millió fı. •Magyarországon kb. 800 000 ember * Betegek különösen elszigeteltek és kiszolgáltatottak. • Korlátozott számú beteg, korlátozottan rendelkezésre álló ismeretek és szakértelem
Néhány ritka betegség Akromegália CML (krónikus myeloid leukémia) Dravet-szindróma (mioklónusos epilepszia) Esszenciális trombocitémia Fabry-kór FAP (örökletes adenomás polyposis) Gaucher-kór Glióma (rosszindulatú agydaganat) Hajas sejtes leukémia Hepatocelluláris karcinóma Hiperammonémia HPA (hiperfenilalaninémia) HT-1(örökletes, tyrosinaemia I.) Hunter-kór ITP (immun trombocitopéniás purpura) Kataplexiával járó narkolepszia Koraszülöttek primer apnoéja Krónikus vastúlterhelés
Lágyszöveti szarkóma Lennox-Gastaut (epilepszia, ált. gyermekek) Mellékvesekéreg carcinoma MPS VI vagy Maroteaux-Lamy szindróma (mukopoliszacharidózis VI) Mukopoliszacharidózis Myeloma multiplex Niemann-Pick-kór (C típusú) Örökletes angioödéma PAH (pulmonális arteriás hipertónia) PNH (paroxizmális nokturnális hemoglobinuria) Pompe-betegségben Primer inzulinszerő növekedési faktor -1 hormonzavar, Sarlósejtes vérszegénység T-sejtes akut limfoblasztos leukémia Vesesejtes karcinóma Wilson-kór
Orphan drug •
„Orphan medicinal products”- nak nevezik (azaz a gyógyszerek közötti „árva gyermek”)
•
Gyógyszer befektetési költsége nem térülne meg a gyógyszer várható forgalmazásából származó bevételbıl
Gyógyszeriparnak nem állna szándékában rendes piaci feltételek mellett kifejleszteni (nagy forrás igény, magas gyártási költség, kockázat) • Ösztönzık nélkül nem hozna elegendı bevételt •
•
Biotechnológia
•
Életveszélyes, súlyosan egészségkárosító betegség diagnosztizálása, megelızése, kezelése
Teendık:
Tudá s
-Megfelelı
oktatás és képzés biztosítása valamennyi egészségügyi szakember számára.
-Nemzeti
szaktudás összegyőjtése, európai partnerekkel való megosztása.
-Lakossági
szőrésre vonatkozó európai iránymutatások és diagnosztikai tesztek kidolgozása.
-Multidiszciplináris
megközelítés az összetett és sokoldalú zavarok
kezelésénél. -Infrastruktúra.
nemzeti és regionális szintő szakértıi központok létrehozásának kialakítására és a központok európai referenciahálózatokban történı megerısítése.
-
Valamennyi ritka betegséget megfelelıen osztályozni és kódolni kell, hogy a nemzeti egészségügyi rendszerek is ismerjék és betegségként elismerjék ıket.
-
A ritka betegségekkel kapcsolatos kutatások hasznosak a gyakori betegségek kialakulásában közrejátszó közös mechanizmusok jobb megértésében.
( Az Orphanet adatbázis szerint az ismert és klinikailag azonosítható több ezer ritka betegség közül csak 250 rendelkezik a betegségek nemzetközi osztályozásának (BNO) jelenleg érvényben levı, tízedik változata szerinti kóddal. Az Egészségügyi Világszervezet (WHO) elkezdte a BNO 10. változatának a felülvizsgálatát, hogy az Egészségügyi Világszervezet 2014-re elfogadásra kerülhessen az osztályozás 11. változata.)
Az EU. Tanács ajánlása szerint 2013 végéig tervet kell kidolgozni és elfogadtatni nemzeti, regionális szinten a ritka betegségek kezelésére, intézkedésekre
Ennek európai projektje az EUROPLAN (European Project for Rare Diseases National Plans Development)
Teendık:
pé nz
- Piaci (pl. 10 éves) kizárólagosság. - Betegképviseleti szervek döntési helyzetbe hozása. - Megfelelı támogatási mechanizmusok biztosítása a kutatás, egészségügy terén. - Központok finanszírozásának biztosítása. - A gyógyszerekhez való hozzáférést a gyógyszerek ritkasága miatt sajátos akadályok hátráltatják az árképzésre és a visszatérítésre vonatkozó döntéshozatali folyamat során. - Orvosi Eljárások Nemzetközi Osztályozása (OENO) kódrendszer - Homogén Betegségcsoport Besorolás (HBCS) rendszer
Gyógyszer típusok ritka betegségek kezelésére
„normál” gyógyszer pl. A-tip.PKU– Jumex(selegilin), Madopar (methyldopa) Orphan pl. Wilson kór –Wilzin(cink-acetát), A-tip.PKUKuvan(saptopterin) Új indikációjú – Myeloma multiplex- Thalix (thalidomid!!!Contergan eset)daganatos plasmasejt felszaporodás csontvelıben Forgalomba hozatali engedéllyel bír Forgalomba hozatali engedéllyel nem bír Off label – indikáción túli Mindezek kombinációi
Gyógyszerész feladata
1.
Gyógyszer ellátás koordinálása.
2.
Nem gyógyszeres terápiák esetén (dietoterápa stb) tanácsadás.
Gyógyszerészi gondozás lehetıségei -
Gyógyszerellátás nyomon követése.
-
Mentális akadálymentesítés
-
Tanácsadás egyéb, terápia kiegészítık használatához.
-
Kapcsolattartás: -
Beteggel, családjával
-
Kezelıorvossal
-
Gyógyító illetve ellátó intézményekkel (kórházak, otthonok)
-
Hatóságokkal. (OGYI,OEP stb)
-
Beteg szervezetekkel.
További problémák: 1, törlés EMEA- ból 2, betegségek, amelyeknek még nincsennek gyógyszerei, de kezelések folynak (autizmus, adrenoleukodisztrófia (ALD) lorenzo olaj)
ORPHANET : portal for information on rare diseases and orphan drugs
EUCERD : European Union Committee of Experts on Rare Diseases
EUROPLAN :European Project for Rare Diseases National Plans Development
EMA : European Medicines Agency
RIROSZ : Ritka és Veleszületett Rendellenességgel élık Országos Szövetsége
