A farmakoökonómia jelentősége a gyógyszerkészítmények fejlesztése során
• Közgazdaságtan (economics)
szűkös - termelési erőforrások elosztása az egymással versengő alternatív lehetőségek között
Dr. Mészáros Ágnes 2014. Február 15.
Semmelweis Egyetem Gyógyszerésztudományi Kar Egyetemi Gyógyszertár Gyógyszerügyi Szervezési Intézet
HEALTH ECONOMICS - egészség-gazdaságtan -
Szükséglet Vevő Biztosított
Farmakoökonómia által tárgyalt főbb kérdéskörök
Bizonytalanság
HARMONIZÁCIÓ
Finanszírozó Beteg Biztosító Kormány
• GYÓGYSZER iránti KERESLET (szükséglet, hozzáférést
Információs aszimmmetria
akadályozó tényezők, … ) elemzése
Szolgáltató Patika Kórház Szakrendelő Háziorvos
• GYÓGYSZER/ egészségügyi technológia, mint KÍNÁLAT
(befolyásoló tényezők, kapacitás, munkaerő, finanszírozási rendszerek …) • Eü-i technológiák (TERÁPIA) értékelése
Eü. Piac Kereslet - kínálat
• Tervezés, költségvetés
Az egészség-gazdaságtan fıbb elemei B
Milyen tényezık befolyásolják az egészséget ?
Mi az egészség? Mi az egészség értéke?
Gyógyszergyár ill. kutató labor A
E A terápiás eljárások mikroökonómiai értékelése
Egészségügyi szolgáltatások kínálata H Tervezési, költségvetési és monitorozási módszerek
C
Egészségügyi ellátás kereslete D
F Piaci egyensúly egyensúlyt teremtı mechanizmusok
G Egészségügyi rendszer értékelése Centre for Health Economics, University of York
Gyártás – GMP Forgalmazás Piaci jelenlét K+F
Forgalombahozatal (törzskönyvezés)
Államigazgatás
Finanszírozó
A beteg meggyógyul Gyógyszertár
Nagykereskedő
1
Farmakoökonómiai vizsgálatok a gyógyszerfejlesztése során
Gyógyszer életciklusának állomásai
Eladás / Profit
bevezetés
növekedés
érettség
Fázis I
hanyatlás
Fázis II Fázis III Törzskönyv
Fázis IV
Epidemiológia Betegségteher vizsgálat Modellezés
Preklinikai kut. Fázis I - III
évek
Prospektív klinikai vizsgálat Naturalisztikus vizsgálat
R and D
Költségvetési kihatás
Gyógyszer életciklusára
Farmakoökonómiai vizsgálatok a gyógyszerfejlesztése során Nyereség Eladás
Fejlesztés költségének becslése •
A gyógyszerfejlesztés minden szakaszában elengedhetetlen a siker valószínűségének becslése
• Melynek alapjai 1. Biztonság - Safety 2. Hatásosság - Efficacy 3. Minőség – GMP/GLP döntés a fejlesztésről Vincze et al: Bevezetés a farmakoökonómiába 2001 Medicina
Early Modelling
4. Negyedik kritérium hatékonyság (effectiveness), finanszírozhatóság
Mikor alkalmazzuk ?
• Befolyásolja : – Árképzést – Klinikai kutatást (Clinical research strategy) – Bevezetés tervezését (Launch planning) – Bevezetés utáni időszakban a kommunikációs stratégiát
Termék fejlesztése előtt
További kutatás tervezése, RCT kulcs területei
?
Fejlesztés során
• De, milyen is az „early model”? Limitált v. hiányzó adatok
2
„Go no go” döntések
„Go no-go” döntések
A gyógyszer fejlesztés leállításának az okai Nyereség Source: DiMasi et al. 2001 Clin. Pharmacol. Ther.
• Egyszerű elemzések korlátozott adatokon • A különböző terápiás lehetőségek relatív klinikai hasznosságát becsüli meg
Early model
Idő • Információt ad a további kutatásokhoz
Gyógyszer életciklusára
Gazdasági értékelés hatása a gyógyszer életciklusára •További K+F •Hosszabb piaci vezető szerep •Magasabb megtérülés, profit •Gyorsabb siker (Faster uptake)
Nyereség
Nyereség
regisztráció
Támogatás (befogadás politika)
Támogatás kérése Vincze et al: Bevezetés a farmakoökonómiába 2001 Medicina
Kérdések a finanszírozói oldalon
támogatás
promóció támogatás kérése Vincze et al: Bevezetés a farmakoökonómiába 2001 Medicina
Egészség-gazdaságtani, farmakoökonómiai elemzések típusai
• Eredményez-e egészség nyereséget? - hatásos • Klinikai vizsgálat mentén végzett gazdasági elemzés
• Több egészség nyereséget eredményez-e mint a jelenlegi standard terápia? - hatékony • A többlet egészség nyereséget elfogadható áron eredményezi-e? – költség-hatékony
• Klinikai vizsgálat eredményeire alapozott modellezés hosszabb időtáv, speciális betegcsoportra, országra
• Naturalisztikus gazdaságtani elemzés költség-hatékonyság vizsgálat rutin klinikai gyakorlat során
• Betegségteher vizsgálat betegség költség terhe, költségek megoszlása betegség terület jelentőségének bizonyítása
3
Befogadás politika során: választani
Egészségügyi eljárások gazdasági értékelésének lépései
kell az egészségügyi eljárások között!
Comparator Input Beavatkozás
Következmény azonosítás mérés értékelés
Evidenciákon alapuló szolgáltatás vásárlás
Szisztematikus irodalom elemzés / Meta-analízis
(Drummond és mtsai. 2005)
Teljeskörű gazdasági elemzés I.
Teljeskörű gazdasági elemzés II.
:
Költség hatékonyság elemzés
Költség minimalizációs elemzés
Cost effetiveness Analysis
Cost Minmisation Analysis
Input: pénz Következmény: klinikai paraméter változása, tünetszám, tünetmentes napok száma, életminőség
Alapfeltétele : azonos az eredmény
Költség haszon elemzés
Költség haszosság elemzés
Cost Benefit Analysis
Cost Utility Analysis
Input: pénz Következmény: QALY (quality adjusted life years) ÉLETMINŐSÉGGEL KORRIGÁLT ÉLETÉVEK SZÁMA
Input: pénz Következmény: pénz
Az egészségi állapot eltérő dimenziói
Életminőség vizsgálatok
A lefedettség szélessége
A beteg egészségi állapotának azon hatásai, melyek életminőségére befolyással vannak. • Mérése: – általános és – betegség specifikus életminőséget mérő kérdőívek
egészség
A lefedettség mélysége
• Egészséggel összefüggő életminőség (Health realated Quality of Life)
fizikális funkciók
érzelmi funkciók
mobilitás
öltözködés
fizikai aktivitás
szenzoros funkciók
fájdalom
önellátás
kognitív készség
szerepvállalás
evés
mosakodás kontinencia
4
Az asztmás betegek életminősége a teljes lakossághoz képest (EuroQoL kérdőív alapján) 1 0.9
0.97
0.946
0.906
teljes lakosság
0.875 0.823
0.8
(finanszírozói befogadás-politika ill. ajánlott OTC) Mi az ami költség – hatékony?
asztmások 0.813
0.759
0.736 0.705
0.695
0.7
0.651
0.6 0.525
0.5
Döntés
20
30
40
50
60
??? költség / egységnyi egészségnyereség
70
Költségek
Mechanisms for setting Medicines Prices: 2012 december New Trends in Europe – changes in France, Germany and the UK Németország, Farnciaország
Alárendelt (Inferior)
Reformok az evidencia iránti igényre koncentrálódnak, különös figyelem fordul a komparator kiválasztására
Egészség nyereség Elfogadási zóna
Domináns komparator
Gyógyszer életciklusára
The UK: „Value Based Prising” – terápia (hozzáadott) értékén alapuló árképzés, kiemelve a evidencia fontosságát és a társadalmi értékét
- Szabályozás kérdései - Farmakovigilancai - Komparator - Absulute medical value - Relative medical value - IQWiG + Fedaral Joint Committee Javaslatot tesz az árra a meglévő terápiához képest a hozzáadott érték alapján, utána ártárgyalás - Komparator definiálása 2014. január 1. Eü- Kormányzati szinten kerül meghatározásra egy küszöb ami az adott gyógyszer értékét hivatott meghatározni (költség-hatékonyság alapján. A részletek még kidolgozás alatt-
Beteg-együttműködés hatása a költségekre és az életminőségre
Nyereség
Promóció
Vincze et al: Bevezetés a farmakoökonómiába 2001 Medicina
5
Összefoglalva: farmakoökonómiai elemzések jelentősége a gyógyszerek fejlesztésé során • • • • • • • •
Gazdasági értékelések korlátai Nincs tökéletes informáltság
Kutatás priorizálása (további kutatási irány ) Közgazdasági potenciál felmérése „Go no go” döntés alátámasztása Termék profil kialakítása Ár meghatározása, indoklása Regisztrációs dosszié összeállítása Támogatás Promóció
Módszertana változik/ fejlődik Magas a bizonytalanság Nem ad minden esetben elfogadható választ Sok esetben nehezen értékelhetőek az eredményei a döntéshozók számára
“We have more and more perfect methods but ever less clear goals!” (Einstein)
6
