Toegankelijkheid van innovatieve geneesmiddelen Pauline(Evers( Levenmetkanker( Contactdag(Waterloop( 1(november(2014( www.kanker.nl/organisa.es/levenmetkanker2beweging4
(
Waar gaan we het over hebben? Toegankelijkheid van geneesmiddelen: wie speelt welke rol? Ontwikkeling en registratie farmaceutische industrie, CBG, EMA
Geregistreerd en dan?
VWS, Zorginstituut Nederland en het verzekerde pakket Beroepsgroepen: de medisch oncologen en de heamato-oncologen
De ziekenhuizen en de verzekeraars Wat doen we om de toegankelijkheid te waarborgen? Het KWF rapport Hoe zit het met personalised medicine?
GENEESMIDDEL(ONTWIKKELING( KARAKTERISERING(
ONTDEKKING(
PROEFDIEREN( VEILIGHEID(
TESTEN(IN(CELLEN(EN( PROEFDIEREN(
Pre2clinical4
Phase(I(
Clinical4 Phase(II/III(
INDIENEN(VOOR( MARKTTOELATING(
Regulatory4 EMA4en4CBG4
EVALUATIE(EN( GEODKEURING(DOOR( AUTORITEITEN( TOELATING(TOT(HET( VERZEKERDE(PAKKET( OPNAME(IN( RICHTLIJNEN((
verzekeraars( (
Registers( (
Gepast(gebruik( (
Vergoeding4 ZINL44
Post2Marke.ng4 Phase4
IdenQficaQon(of( molecule(
IdenQficaQe(van((nieuwe(middelen(
• (Heel(veel((stoffen(worden(in(het(lab( onderzocht( • (Slechts(enkele(honderden((worden( geselecteerd(om(voor(een(bepaalde(ziekte( verder(bestudeerd(te(worden.(
IdenQficaQe(van(een(bruikbaar(molecuul(kost(2V5(jaar(
PreVclinical(tesQng(
Testen(in(het(laboratoirum(
“in(vitro”(using(cell(culture(
Safety(and(Efficacy( tests(
“in(vivo”(using(animal(models(
• (Van(deze(honderden(stoffen(worden(er(een(Qental(geselecteerd(voor(tests(in( proefdieren.( • (Deze(stoffen(worden(getest(op(acQviteit(in(proefdiermodellen(voor(een(bepaald( ziektebeeld((farmacodynamiek)( • (Ook(wordt(er(gekeken(naar(de(bijwerkingen(in(proefdieren.(( • (En(naar(de(manier(waarop(het(middel(‘verwerkt’(wordt(in(het(lichaam( (farmacokineQek)( • Als(de(veiligheid(is(bewezen,(kan(het(onderzoek(in(mensen((starten( Gemiddeld(2V3(jaar(
Phase(I(
Klinisch(onderzoek(
Fase(I(studies( • (kleine(groep((20V80)(gezonde(vrijwilligers( • (doel(is(de(veiligheid(te(bepalen,(de(manier(waarop(het(product(in(het( lichaam(verwerkt(wordt((farmacokineQek)(en(het(werkingsmechanisme( (farmacodynamiek).((( • (meestal(wordt(ook(de(opQmale(dosis(bepaald( • (bij(bijvoorbeeld(kanker(of(in(kinderen(worden(paQenten(gebruikt,(geen( gezonde(vrijwilligers.(Vaak(paQenten(voor(wie(geen(andere(opQes(meer( zijn.(
Phase(II/III(
Klinisch(onderzoek( Als(de(veiligheid(in(fase(I(studies(vastgesteld(is( ….(
Fase(II(studies( • (in(een(grotere(groep(paQenten((20(V(honderden)(( • (het(gaat(om(het(bewijs(dat(de(stof(effecQef(is(( • (Als(het(ontwikkelproces(stokt(dan(is(dat(meestal(in(deze(fase( omdat(het(middel(niet(werkt(of(onverwachte(bijwerkingen(heee.(
Phase(II/III(
Klinisch(onderzoek(
Als(er(effect(bewezen(is(in(fase(II(gaan(we(door(met(fase(III(waarbij(vaak(vergelijking( getrokken(wordt(mbt(effect(en(veiligheid(met(placebo(of(andere(middelen.((
Fase(III(trials( • (Fase(III(studies(in(grote(paQenten(aantallen((honderden(–(duizenden( (ahankelijk(van(de(aandoening)(( • (doel(is(definiQef(de(waarde(van(het(middel(vast(te(stellen,(in( vergelijking(met(placebo(of(‘gouden(standaard‘(.(( • (deelnemers(moeten(voeldoen(aan(specifieke(criteria( • (Deze(studies(duren(vaak(lang,(worden(in(een(groot(aantal(ziekenhuizen( uitgevoerd((en(zijn(heel(kostbaar((( • (Fase(III(studies(zijn(de(basis(voor(extrapolaQe(naar(de(algemene( populaQe.(Probleem(hierbij(is(dat(in(fase(3(vaak(geselecteerde( paQentengroepen(bestudeerd(worden.( *(Source(Wikipedia(
Tel(er(maar(weer(5V8(jaar(bij(op(
BESCHIKBAARHEID(VOOR( REGISTRATIE( • Als(een(middel(nog(niet(geregisteerd(is(kan(het( niet(zomaar(aan(paQenten(gegeven(worden( – Het(kan(wel(in(klinisch(onderzoek,(maar(voor( deelname(gelden(stricte(toelaQngseisen( (hlps://www.kanker.nl/kankeronderzoek( – Soms(kan(het(op(individuele(basis:(compassionate( use.(De(arts(moet(dit(aanvragen(bij(de(InspecQe(voor( de(Gezondheidszorg( – Soms(kan(het(op(groepsbasis:(firma(/(artsen(vragen(dit( aan(bij(het(College(ter(Beoordeling(Geneesmiddelen(
REGISTRATIE( • Het(middel(kan(nu(op(de(markt(komen( – Voor(kankergeneesmiddelen(gebeurt(dat(alQjd(op( Europees(niveau(door(een(gezamenlijk(besluit(van( alle(EU(colleges(ter(beoordeling(geneesmiddelen( – Het(geldt(voor(een(specifieke(indicaQe( (bijvoorbeeld(nierkanker)( – Vaak(ook(in(een(specifieke(senng:(bijvoorbeeld( alleen(als(er(ook(metastases(zijn.( – Alles(buiten(die(senng(wordt(gezien(als(niet( geregistreerd(of(‘off(label’.(
De(volgende(stap(V(dokters( • Wat(vinden(de(dokters?( – Opname(in(richtlijnen((www.oncoline.nl),( behandelprotocollen(en(beoordeling(door(de( commissie(Beoordeling(Oncologische(Middelen( ( hlp://www.nvmo.org/ diagnosQek_en_behandeling_adviezen_nvmocommissie_bom.htm)(
• Het(verschil(tussen(staQsQek(en(de(waarde(in(de( dagelijkse(prakQjk( • TherapeuQsche(meerwaarde:(is(het(middel(beter(dan( wat(er(in(Nederland(gebruikt(wordt(
De(volgende(stap(V(overheid( • Wat(vindt(de(overheid?( – ZorginsQtuut(Nederland((vroeger(CVZ)(besluit(over( opnamen(in(het(pakket( – VWS(kan(met(de(firma(onderhandelen(over(de( prijs(
• Hierbij(spelen(therapeuQsche(meerwaarde((is( het(middel(beter(dan(wat(er(al(is)(en(kosten( een(rol((geee(het(middel(waar(voor(zijn(geld)(
ToelaQng(tot(het(pakket( • Kankergeneesmiddelen(vallen(onder(medisch( specialisQsche(zorg( • PaQënten(hebben(hier(na(registraQe(ALTIJD(recht(op(en( het(moet(ook(betaald(worden( TENZIJ(( • Een(middel(door(ZINL(expliciet(van(het(pakket(is( uitgesloten( • Verzekeraars(preferenQebeleid(voeren(en(dat(in(hun( polis(hebben(opgenomen:(dit(is(voor(oncologie((nog)( niet(aan(de(orde((op(grond(van(medisch(noodzaak(kan( hier(bovendien(een(uitzondering(gelden)(
Weer(een(volgende(stap(( ziekenhuizen(en(verzekeraars( • Wat(ZINL(en(de(minister(goedgekeurd(hebben( moet(voorgeschreven(en(vergoed(worden( MAAR( • Het(budget(in(het(ziekenhuis(is(door(de( overheid(begrensd( • De(verzekeraars(onderhandelen(met(de( ziekenhuizen( • Binnen(de(ziekenhuizen(moeten(schaarse( middelen(verdeeld(worden( (
In(de(spreekkamer(V(gepast(gebruik( • Artsen(moeten(paQënten(eerlijk(voorlichten(over( de(voor(en(nadelen(van(alle(opQes( • PaQënten(moeten(waar(mogelijk(voldoende(Qjd( nemen(om(een(goede(afweging(te(maken( – Leven(toevoegen(aan(de(dagen(of(dagen(toevoegen( aan(het(leven?(
• Behalve(puur(medische(argumenten(ook(kijken( naar(de(paQënten(wensen( • Gezamenlijk(beslissen( • GELD(MAG(GEEN(ROL(SPELEN(
Personalised(medicine(
Personalised(opQes( 1. Een(middel(gericht(tegen(een(receptor(of(een( specifieke(mutaQe( 2. Een(middel(gericht(tegen(bijvoorbeeld( groeifactoren(die(tumorgroei(bevorderen( 3. Een(middel(dat(meer(of(minder(werkzaam(is( ahankelijke(van(een(geneQsch(profiel(
Geregistreerd(groep(1( • HercepQn(in(borstkanker((Her2(receptro(in(30%( van(de(paQenten)( • BRAF(remmers(in(melanoom((BRAF(mutaQe(in( 42%(van(de(paQenten)(–(reacQe(op(therapie(in( 48%(van(de(gemuteerden( • ALK(remmers(in(longkanker((ALK(mutaQe(in(2%( van(de(paQenten,(reacQe(op(therapie(in(60%(van( de(paQenten)( • Voor(niercel(en(blaaskanker(dergelijke(therapie( nog(niet(beschikbaar(
Geregistreerd(groep(2(en(3( Groep(2( • Voor(nierkanker:(alle(‘nieuwere’(middelen( suniQnib,(sorafenib(…..(Temsirolimus,( everolimus(etc( • Er(gaat(geen(extra(diagnosQek(vooraf(aan(de( behandeling( Groep(3( • staat(nog(in(de(kinderschoenen.(
Hoe(opQmisQsch(mogen(we(zijn?( • Echte(targeted(therapie((groep(1)(sluit(in(elk( geval(paQënten(uit( • Ook(bij(deze(therapieën(reageert(maar(een( deel(van(de(paQënten(( • We(testen(op(de(aanwezigheid(van(markers,( maar(niet(op(reacQe(tussen(tumor(en( geneesmiddel( • Tumor(bestaat(uit(veel(verschillende(cellen(( • Tumor(ontsnappingsmechanisme(
Wat(kunnen((we(voor(u(doen?( • Levenmetkanker(kan(niet(bemiddelen(in( individuele(gevallen( • U(kunt(problemen(wel(bij(ons(melden:(als(we(veel( signalen(krijgen(kunnen(we(acQe(ondernemen.((( • In(het(uitzonderlijke(geval(van(geschillen(over( toegankelijkheid(kunt(u(zich(wenden(voor( kosteloos(advies(bij(SQchQng(Eerlijke( Geneesmiddelvoorziening:(www.sQchQngegv.nl((( (
Vragen?(
Pauline(Evers( Beleidsmedewerker(geneesmiddelen(
[email protected](
