www.researchportal.be - 7 Jul 2016 15:31:22
Onderzoeksprojecten (20 - 40 van 104) Zoekfilter: Classificaties: Nucleaire geneeskunde, radiobiologie
Glutamate mGluR2 and mGluR5 receptors in addiction: an in vivo multimodal, translational imaging study of their role in deficient corticostriatal control and modulation of dopaminergic neurotransmission. KU Leuven Abstract: Geen Nederlandstalig Abstract Organisaties: • Nucleaire Geneesk. & Molec. Beeldvorming
Onderzoekers: • Koenraad Van Laere • Cindy Casteels • Bart de Laat
Hersenmechanismen en neurotransmittersystemen van viscerale nociceptie en tolerantie van normale maaltijdvolumes in gezonde vrijwilligers en functionele dyspepsie KU Leuven Abstract: Functionele dyspepsie (FD) is één van de meest voorkomende functionele gastrointestinale aandoeningen. Dit syndroom wordt gekenmerkt door de aanwezigheid van terugkerende of chronische epigastrische symptomen bij afwezigheid van organische, metabolische of systemische anomalieën die de symptomen kunnen verklaren. FD wordt verder onderverdeeld in 2 subgroepen: Postprandiaal Distress Syndroom (PDS, gekarakteriseerd door vervroegde verzadiging tijdens en volheidsgevoel na de maaltijd) en Epigastrisch Pijn Syndroom (EPS, gekarakteriseerd door epigastrische pijn en brandend gevoel in de maagstreek). Ondanks het feit dat deze aandoening uitgebreid wordt bestudeerd, blijft de pathofysiologie ervan onvolledig begrepen. FD patiënten vertonen abnormale hersenactiviteit tijdens rust en (anticipatie van) viscerale pijn, alsook structurele wijzigingen in de hersenen. Het is echter nog niet gekend welke neurotransmitters hierbij betrokken zijn. Deze patiënten vertonen ook vaak verminderde tolerantie Organisaties: • TARGID
Onderzoekers: • Jan Tack • Lukas Van Oudenhove • Huynh Giao Ly
Het combineren van moleculaire beeldvorming met nieuwe neuromodulatie-technieken in een proefdiermodel voor Obsessieve- Compulsieve Stoornis. Universiteit Antwerpen Abstract: Dit project betreft fundamenteel kennisgrensverleggend onderzoek gefinancierd door het Fonds voor Wetenschappelijk OnderzoekVlaanderen. Het project werd betoelaagd na selectie door het bevoegde FWO-expertpanel. Organisaties: • Moleculaire beeldvorming, Pathologie, Radiotherapie & Oncologie (MIPRO)
Onderzoekers: • Steven Staelens
Het combineren van moleculaire beeldvorming met nieuwe neuromodulatie-technieken in een proefdiermodel voor Obsessieve-Compulsieve Stoornis. Universiteit Antwerpen Abstract: In vivo moleculaire beeldvorming is een uiterst gevoelige techniek om in vivo de neuroreceptorkinetiek te bestuderen en de volledige hersennetwerkdynamiek in beeld te brengen zowel in patiënten als in kleine proefdieren. Obsessieve-Compulsieve Stoornis (OCS) is een chronische psychiatrische aandoening die ongewilde obsessieve gedachten opwekt en compulsies veroorzaakt die de geassocieerde angst tijdelijk verminderen. De prevalentie van OCS bedraagt tussen de 0.8% en 3.2% en 60% van de patiënten reageert niet op de medicatie. OCS is een zeer complexe psychiatrische stoornis die voortkomt uit een pathologisch samenspel van serotonerge (5-HT), dopaminerge (DA) en glutamaterge neurochemische disfuncties. In dit project omschrijven we 3 duidelijke doelstellingen: 1.de pathofysiologie voor OCS met behulp van een diermodel helpen ontrafelen; 2.glutamaatniveaus moduleren om een specifiekere targetselectie na te streven; 3.nieuwe neuromodulatietechnieken voor kleine proefdieren evalueren. We hebben drie werkpakketten gedefinieerd met 2 tussentijdse mijlpalen waarbij we kunnen terugvallen op een alternatieve aanpak indien nodig. Het eerste werkpakket bestaat uit het valideren van het "compulsief controlerende" diermodel d.m.v. Positron Emissie Tomografie (PET) om veranderingen in de hersenactiviteit (FDG PET), serotonine (MDL PET), dopamine (Raclo PET) en glutamaattransmissie (MRS) te visualiseren en te correleren met symptomatisch gedrag. Bij de eerste mijlpaal, na 15 maanden, zullen we alternatieve diermodellen in overweging nemen indien nodig. In het tweede werkpakket gebruiken we glutamaat-modulatoren die gekend zijn om de OCS-symptomen te verergeren ofwel te verbeteren, met als doel een meer specifieke doelregio voor neuromodulatie aan te duiden (tweede mijlpaal, halfweg). We kunnen hierbij terugvallen op de nucleus caudatus indien nodig. De vergaarde kennis (neurobiologie-WP1 en specifiekere doelregio-WP2) zal dan in een derde werkpakket worden toegepast om een behandeling met repetitieve Transcraniële Magnetische stimulatie (rTMS) te evalueren versus intra-corticale farmacologische modulatie als de gouden standaard enerzijds en Diepe-HersenStimulatie (DHS) anderzijds. SAMENVATTING: we willen multimodale en multiprobe moleculaire beeldvormingstechnieken gebruiken om de neuropathofysiologie van OCS te helpen ontrafelen met behulp van een diermodel waarin we ook nieuwe neuromodulatiebehandelingen evalueren die we hebben geminiaturiseerd voor de rat. Organisaties: • Moleculaire beeldvorming, Pathologie, Radiotherapie & Oncologie (MIPRO)
Onderzoekers: • Steven Staelens • Stijn Servaes
Humane in vivo moleculaire beeldvorming van het fosfodiësterase 10A enzyme en de relatie met dopaminerge neurotransmissie KU Leuven Abstract: Geen Nederlandstalig Abstract Organisaties: • Nucleaire Geneesk. & Molec. Beeldvorming
Onderzoekers: • Guy Bormans • Koenraad Van Laere • Hendra Hudyana
Identificatie en functionele analyse van biomerkers voor lage doses (lage LET en hoge LET) ioniserende straling Universiteit Gent Abstract: Het doel van dit project is het bepalen en vergelijken van het effect van hoge en lage LET-straling op de genexpressieprofielen in humane perifere mononucleaire bloedcellen. Daarnaast willen we nieuwe biomerkers (transcriptvarianten, cytokines) identificeren die gebruikt kunnen worden voor biodosimetrie na blootstelling aan lage stralingsdoses. Verder beogen we de mechanismen van activatie en regulatie, alsook hun biologische functies te achterhalen. Organisaties: • Vakgroep Moleculaire biotechnologie
Onderzoekers: • Sarah Baatout
INTAS project 99-0806. Boron compounds for radio diagnostics and radiotherapy nr INTAS 99-0096) Vrije Universiteit Brussel Abstract: Het project handelt over de synthese van boor houdende verbindingen die geschikt zijn als dragers van radionucliden voor gebruik in de radiodiagnostiek en de radiotherapie. De voornaamste doelstellingen van het project zijn: 1. synthese van verscheidene gefunctionaliseerde derivaten van polyhedrische boranen die als drager van radiogelabelde halogenen in macromoleculen kunnen gebruikt worden voor radiodiagnostische en radiotherapische doeleinden; 2. synthese van verschillende types van stabiele metallocarboranen die potentieel bruikbaar zijn als metaalhoudende radio-isotopen voor radiodiagnostiche doeleinden; 3. ontwikkeling van methodes voor radiohalogenering van gefunctionaliseerde boraanderivaten en bereiding van radioconjugaten van monoclonale antilichamen, eiwitten en kleinere peptides voor gebruik in kerngeneeskunde. De bijdrage van de VUB-copromotor van het project in dit INTAS-netwerk, M. Gielen, bestaat uit de synthese en karakterisering van carboraan houdende organotinverbindingen, die potentieel antitumoractiviteit vertonen en verder bestemd zijn voor andere mogelijke toepassingen bij de netwerkpartners. De INTAS-netwerkpartners zijn S. Sjöberg (coordinator, Uppsala University, Zweden), F. Teixidor (Materials Science Institute Barcelona, Spanje), M. Gielen, HNMR, VUB, V. Bregadze (A. N. Nesmeyanov Institute of Organoelements Compounds, Moscow, Rusland), I. Beletskaya (Moscow University, Rusland), A. Bruskin (State Science Centre of Russian Federation, Moscow, Rusland) en N. Maier, Belarus National Academy of Sciences (Wit-Rusland). Organisaties: • Hoge Resolutie NMR Centrum
Onderzoekers: • RUDOLPH WILLEM • MARCEL GIELEN
Intravasculaire fluorescentie levensduur beeldvorming van de onstabiele plaque Vrije Universiteit Brussel Abstract: Intravasculaire fluorescentie naar de onstabiele plaque (atherosclerose) in functie van de levensduur met behulp van beeldvorming Organisaties: • Hart- en vaatziekten • Elektronica en Informatica • Medische Beeldvorming en Fysische Wetenschappen
Onderzoekers: • Tony LAHOUTTE • Guy VAN CAMP • MAARTEN KUIJK
In-vitro onderzoek naar het stralingsgeÏnduceerd bystander effect in tumorcellen (beurs (Stéphanie Blockhuys) Universiteit Gent Abstract: In intensiteitsgemoduleerde radiotherapie (IMRT) is de uniforme dosisverdeling vervangen door niet-uniforme dosisverdelingen. Radiobiologisch is "men" blijven veronderstellen dat de lokale dosisrespons identiek is aan die van een uniforme bestraling. Relevant is het stralingsgeïnduceerde bystander effect (RIBE) in nabijgelegen doch niet-bestraalde cellen. De doelstelling is het ontrafelen van de moleculaire mechanismen van RIBE via in-vitro onderzoek op monolagen MCF-7/6 borstkankercellen die bestraald worden met dosisgradiënten. Organisaties: • Vakgroep Radiotherapie en Experimenteel Kankeronderzoek
Onderzoekers: • Carlos De Wagter
In vivo studie van de functionele rol van type 1 en 2 cannabinoid receptoren bij neurodegeneratie KU Leuven Abstract: Het endocannabinoïd systeem (ECS) is een belangrijke speler bij cerebrale modulatie van mono-amine neurotransmissie en bij inflammatoire veranderingen die beiden optreden bij neurodegeneratie. In dit project wensen we de rol van de type 1 en 2 cannabinoid receptor (CB1R resp. CB2R) te bestuderen als sleutel effectoren van het ECS in de pathofysiologie en klinische expressie van de ziekte van Alzheimer, Huntington en Parkinson. Door middel van PET beeldvorming met de nieuwe selectieve liganden 18F-MK9470 (CB1R) en 11C-NE40 (CB2R) willen we bij deze ziekten ineen symptomatisch stadium, alsook presymptomatisch bij HD carriers, bestuderen wat de relatieve rol is van CB1 en CB2
receptor gemedieerde aspecten in het ziekteproces, dit in relatie tot de onderliggende pathologische, cognitieve, executieve en gedragsmatige afwijkingen. Dit mechanistisch onderzoek kan dan potentieel aanwijzingen geven voor rationele, ECS gebaseerde, farmacologische interventies (e.g. door inhibitie van endogene de Organisaties: • Nucleaire Geneesk. & Molec. Beeldvorming
Onderzoekers: • Koenraad Van Laere • Rawaha Ahmad
In vivo studie van de functionele rol van type 1 en type 2 cannabinoid receptoren bij neurodegeneratie. KU Leuven Abstract: Het endocannabinoïd systeem (ECS) is een belangrijke modulator van neurotransmissie in de hersenen en van inflammatoire veranderingen, en is daardoor sterk betrokken bij neurodegeneratie. In dit project wensen we derol van de type 1 en 2 cannabinoid receptor (CB1R resp. CB2R) te bestuderen als sleutel-effectoren van het ECS in de pathofysiologie en klinische expressie van de ziekte van Alzheimer, Huntington en Parkinson. Door middel van PET beeldvorming met de nieuwe selectieve liganden 18F-MK9470(CB1R) en 11C-NE40 (CB2R) willen we bij deze ziekten in een symptomatisch stadium, alsook presymptomatisch bij HD carriers, bestuderen wat de relatieve rol is van CB1 en CB2 receptor gemedieerde aspecten in het ziekteproces, dit in relatie tot de genetische en onderliggende pathologische, cognitieve, executieve en gedragsmatige afwijkingen. In parallel met translationeel onderzoek bij transgene dieren kan dit mechanistisch onderzoek aanwijzingen geven voor rationele, ECS gebaseerde, farmacolog Organisaties: • Nucleaire Geneesk. & Molec. Beeldvorming
Onderzoekers: • Koenraad Van Laere
In vivo visualisatie van PDE10A met behulp van positronemissie tomografie KU Leuven Abstract: NL-BE">Fosfodiesterase subtype 10A (PDE10A) is een enzym dat verantwoordelijk is voor de afbraak van twee belangrijke signaal moleculen (cGMP en cAMP). PDE10A komt alleen voor in een bepaalde regio in de hersenen (het striatum) die een rol speelt in verschillende bewegingsstoornissen zoals de ziekte vanParkinson en de ziekte van Huntington. Wij ontwikkelden een radioactieve speurstof (radiotracer) die specifiek aan PDE10A bindt. Door deze radiotracer te injecteren in dieren of mensen, kan de hoeveelheid PDE10A gekwantificeerd worden met behulp van positron emissie tomografie, een medischebeeldvormingstechnologie. Met behulp van deze techniek hebben we onderzocht hoe de expressie van PDE10A in de hersenen verandert in een proefdiermodel voor de ziekte van Huntington. Verder werd nagegaan hoe toediening vanamfetamine de hoeveelheid PDE10A in de hersenen beïnvloedt. Tot slot werd er onderzocht of het substraat van PDE10A, cAMP, een invloed had op de binding van deradiotracer aan PDE10 Organisaties: • Radiofarmacie
Onderzoekers: • Guy Bormans • Alfons Verbruggen • Koenraad Van Laere • Maarten Ooms
IVIS Lumina II Bioluminescentiecamera voor proefdieronderzoek Universiteit Gent Abstract: De IVIS Lumina II is een bioluminescentiecamera die luciferase-getransfecteerde cellen in proefdieren (muizen) kan detecteren. De detectie is gebaseerd op de lokale omzetting van ingespoten luciferine tot licht. Gevoelige detectie van metastasen (ook in het beenmerg) is de belangrijkste toepassing in het kankeronderzoek. De methode laat ook toe de evolutie van kankerverspreiding binnen eenzelfde dier te monitoren. Organisaties: • Vakgroep Radiotherapie en Experimenteel Kankeronderzoek
Onderzoekers: • Marc Bracke • Franki Speleman • Olivier De Wever
IWT Overbruggingsbeurs (4 maanden): Titel wordt later aangevuld Vrije Universiteit Brussel Abstract: Nanobody loaded and coated microbubbles: a tool for molecular imaging Organisaties: • Medische Beeldvorming en Fysische Wetenschappen
Onderzoekers: • Tony LAHOUTTE • Sophie HERNOT
Kaderovereenkomst & Statements of work Vrije Universiteit Brussel Abstract: De instelling 'VUB' en het ' GE Healthcare Limited' hebben voor het project ' Statements of works ' een overeenkomst afgesloten die kadert in de dienstverleningsopdracht van de instelling. Hierbij kunnen de onderzoeksresultaten worden overgedragen aan het bedrijf, kan een billijke vergoeding worden afgesproken mbt de valorisatie van het onderzoek of kunnen andere afspraken gemaakt worden aangaande intellectuele eigendom, zoals bepaald in de afgesloten overeenkomst. Organisaties: • Medische Beeldvorming en Fysische Wetenschappen
Onderzoekers: • NICO BULS • Johan DE MEY
Klinisch gebruik van nieuwe metabole tracers, receptor bindende radiofarmaca en peptiden met toepassing in de nucleaire oncologie. Vrije Universiteit Brussel Abstract: Eén van de belangrijkste toepassingsgebieden van de ontwikkeling van nieuwe radiofarmaca is in de nucleaire oncologie. In samenwerking met VUCY werden in de eenheid NUGE verschillende nieuwe molecules geëvalueerd waarvan de meeste beloftevolle zijn :(1) 123I-
gemerkte benzamiden voor de visualisatie van sigma receptor positieve tumoren; (2) 111In of 99mTc gemerkte pseudopeptiden voor het onderzoek van neurotensine-receptor-positieve carcinoma's; (3) 123I germerkte tyrosine analogen voor de beeldvorming van het aminozurenmetabolisme van tumoren. Het doel van deze aanvraag is deze verschillende deelprojecten op een systematische wijze te kunnen uitdiepen. Elk van deze projecten is voldoende ver gevorderd dat een grondige evaluatie van de klinische toepassingsmogelijkheden verantwoord geworden is. Ze vormen telkens de kern van het doctoraatsonderzoek van een medewerker van NUGE. Organisaties: • Medische Beeldvorming en Fysische Wetenschappen
Onderzoekers: • AXEL BOSSUYT
Longitudinale in vivo opvolging van PET biomerkers in modellen voor neurologische aandoeningen. Universiteit Antwerpen Abstract: Chronische neurologische aandoeningen zoals epilepsie en schizofrenie zijn erg moeilijk te behandelen en hebben een nefaste impact op de levenskwaliteit van patiënten en hun omgeving. Tot op heden is er geen therapie beschikbaar die deze ziektebeelden kan genezen of de ontwikkeling en progressie ervan kan vertragen. De aard van de aandoeningen is uitermate complex en waarschijnlijk liggen uiteenlopende dysfuncties die zowel spatieel als temporeel variëren aan de basis. Opmerkelijk is dat voorafgaand aan de ontwikkeling van het symptomatische ziektebeeld er een jarenlange "stille" of "latente" periode optreedt waar uiterlijke symptomen afwezig zijn. Wetenschappelijk onderzoek suggereert dat dit gerelateerd kan worden aan een traumatische gebeurtenis (bv. status epilepticus, koortsstuipen, infectie, een genetisch deficit, etc.) die zich voordoet tijdens een kritische fase in de levensloop. Patiënten worden meestal pas gediagnostiseerd in een verder stadium van de aandoening, gekenmerkt door klinische symptomen. Momenteel is er weinig humaan onderzoek gedaan naar de latente periode omdat lange-termijn prospectieve studies tijdens deze stille periode erg moeilijk op te starten zijn. Ons begrip van de neurofysiologische processen die zich afspelen tijdens deze kritische fase van de ontwikkeling van deze ziektes is dan ook beperkt. Het is bijvoorbeeld niet geweten welke factoren ertoe bijdragen dat slechts een bepaalde groep van individuen uiteindelijk zal geaffecteerd zijn door de aandoening. Een beter inzicht hierin kan potentieel leiden tot vroege identificatie en behandeling van risicopatiënten. Wetenschappelijk onderzoek geeft aan dat neuroinflammatie een belangrijke rol speelt in het herorganiseren van neuronale netwerken na een traumatische gebeurtenis. Dit onderzoek zal de ontwikkeling van neuroinflammatie opvolgen in relatie met de functionele integriteit van de hersenen in proefdiermodellen met behulp van Positron Emission Tomography (PET). In vivo beeldvorming die gebruik maakt van biomerkers is een nieuwe en veelbelovende discipline die ons inzicht in deze ziektebeelden zal vergroten en de ontwikkeling van nieuwe medicijnen zal bevorderen. De recente technologische vooruitgang op het vlak van toegewijde beeldvorming van kleine proefdieren, laat onderzoekers voor het eerst toe om basisonderzoek op een niet-invasieve longitudinale manier uit te voeren. Het translationeel karakter van het onderzoeksvoorstel zal daarom de implementatie van basiswetenschappelijke kennis naar humane toepassingen faciliteren. Organisaties: • Translationele Neurowetenschappen (TNW)
Onderzoekers: • Samir Kumar-Singh • Steven Staelens • Stefanie Dedeurwaerdere
Moleculaire beeldvorming van de adenosine 2A receptor bij de ziekte vanParkinson KU Leuven Abstract: Geen Nederlandstalig Abstract Organisaties: • Nucleaire Geneesk. & Molec. Beeldvorming
Onderzoekers: • Koenraad Van Laere • Cindy Casteels • Melissa Crabbé
Moleculaire beeldvorming van HER2 expressie bij borstcarcinoom door middel van radioactief gemerkte Nanobodies. Vrije Universiteit Brussel Abstract: Doelstelling van de onderzoeksproject: Binnen dit onderzoeksproject willen een nieuwe tracer ontwikkelen voor moleculaire beedvorming van HER2 expressie bij patienten met borstkanker. Hiervoor zullen we een Nanobody ontwerpen met een nanomolaire affiniteit voor HER2, een snelle bloedklaring en lage leveropname. Introductie: Maligne tumoren worden gekenmerkt door de aanwezigheid van specifieke proteinen op de celmembraan. Deze kankerantigenen kunnen in relatief grote aantallen op de membraan voorkomen en zijn meestal in verband te brengen met een signaaltransductiecascade die bijdraagt tot het onstaan of het promoten van het kankerfenotype. Daarom zijn deze membraanantigenen een belangrijk aangrijpingspunt voor antikankerbehandelingen. De humane epidermale groeifactorreceptor type 2 (HER2) is een typisch voorbeeld van een membraanreceptor die in grote aantallen uitgedrukt wordt op de membraan van kankercellen bij onder andere borstcarcinoom en ovariumcarcinoom. De signalisatie door deze receptor leidt tot celproliferatie, toename van de celmobiliteit en een onderdrukking van apoptose. HER2 overexpressie is dan ook gerelateerd aan een hogere aggressiviteit van de tumor en een verhoogde kans op recidief 1. Doelgerichte behandelingen voor tumoren met HER2 overexpressie zijn reeds beschikbaar onder de vorm van monoclonale antilichamen (trastuzumab en pertuzumab) die specifiek binden aan het extracellulaire domein van HER2 en onder de vorm van specifieke inhibitoren (lapatinib) van de tyrosine kinase activiteit die interageren met het intracellulaire domein van HER2. Informatie over de HER2 status van tumoren is dus belangrijk omdat het de selectie van de behandeling beïnvloedt. Momenteel wordt HER2 expressie bepaald in biopsie materiaal. Binnen dit project willen we een methode ontwikkelen voor onderzoek naar HER2 expressie bij borstkanker patiënten op een nietinvasieve manier door middel van beeldvorming. Dit biedt het voordeel dat het volledige kankerletsel alsook eventuele metastatische letsels geanalyseerd kunnen worden tijdens een enkele scanprocedure. Dit vermijdt 'sampling error' bij biopten en kan meerdere keren herhaald worden, waardoor het mogelijk wordt om de HER2 overexpressie op te volgen tijdens het ziekteverloop. Op die manier is het mogelijk om patienten te selecteren die in aanmerking komen voor een doelgerichte therapie en om de respons op de behandeling op te volgen. Niet invasieve beeldvorming van HER2 expressie werd reeds bestudeerd door andere onderzoeksgroepen. Hiervoor werden verschillende soorten moleculen die een affiniteit hebben voor HER2 radioactief gemerkt (monoclonale antilichamen, anitlichaamfragmenten, affibodies, ...) (9-11). In de meeste gevallen kan aangetoond worden dat deze diagnostische 'tracers' zowel in vitro als in vivo HER2 kunnen binden. De belangrijkste beperking van deze tracers is echter de achtergrond activiteit in het lichaam. De biodistributie toont ofwel hoge tracerconcentraties in het bloed ofwel intense opname in de lever en excretie in de gastrointenstinale tractus. Dergelijke achtergrondactiviteit is suboptimaal voor het beeldvormingsproces en beperkt het klinisch potentieel van deze tracers. Daarom zullen we bij een nieuw ontwerp van een tracer de normale biodistributie van de molecule vooropstellen. Dit is mogelijk door gebruik te maken van Nanobodies. De generatie van Nanobodies tegen een nieuw antigen levert multipele kandidaat Nanobodies op die in aanmerking komen voor verdere ontwikkeling. Op dit stadium zullen we de selectie van onze 'lead compound' niet alleen laten afhangen door de subtiele verschillen in affiniteit voor het target, maar zullen we op basis van de aminozuursequentie van de backbone en het in vivo biodistributiepatroon een selectie uitvoeren. Organisaties:
• Toegepaste Biologische Wetenschappen • Medische Beeldvorming en Fysische Wetenschappen
Onderzoekers: • Tony LAHOUTTE • Olive TCHOUATE GAINKAM Lea • Ilse VANEYCKEN • Catarina XAVIER • SERGE MUYLDERMANS • Matthias D'HUYVETTER • VICKY CAVELIERS • AXEL BOSSUYT • NICK DEVOOGDT
Moleculaire beeldvorming van stamcellen via specifieke integratie van humane reportergenen voor de evaluatie van therapeutische efficiëntie in Duchenne musculaire dystrofie modellen. KU Leuven Abstract: Duchenne musculaire dystrofie (DMD) is een letale recessieve X-gekoppelde enkel gen aandoening met een relatieve frequente incidentie van 1 op 3500-7500 pasgeboren jongens. Door afwezigheid van functioneel dystrofine is het dystrophine-glycoproteine complex verstoord wat leidt tot instabiliteit van het gestreept spierweefsel. Dit maakt de spier kwetsbaar ende ziekte is dan ook geassocieerd met de typische klinische manifestaties van progressieve spier afbraak, verlies van zelfstandige wandelen, respiratoire en hart problemen die uiteindelijk leiden tot vroegtijdige sterfte. Momenteel is er geen therapie voor DMD beschikbaar met glucocorticoïden als enige aanvaarde ziektevertragende medicatie, ondanks de geassocieerde neveneffecten. Met de ontdekking van de unieke eigenschappen van stamcellen om zelfvernieuwing en differentiatie naar verschillendeceltypes te ondergaan, ontstonden er potentieel cel-gemediëerde therapieën voor DMD. Om stamceltherapie beter te begrijpen is het cruciaal om Organisaties: • Nucleaire Geneesk. & Molec. Beeldvorming
Onderzoekers: • Christophe Deroose • Bryan Holvoet
