Léková politika. Zpráva Výzkumné služby Kongresu. Jakub Huňka

Léková politika

Zpráva Výzkumné služby Kongresu Jakub Huňka

1. Úvod Léková politika v USA spadá do kompetencí Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv (Food and Drug Administration, dále jen FDA), který je zřizován vládou Spojených států amerických, konkrétně pak ministerstvem zdravotnictví (United States Department of Health and Human Services, dále jen HHS). Komisařem pro potraviny a léčiva (hlava FDA) je v současné době Robert Califf, MD, jmenovaný 22. 2. 2016 prezidentem Barackem Obamou. Za rok 2015 FDA hospodařila s rozpočtem přes 4,530 mld. USD, z čehož přibližně 1,340 mld. USD bylo vyčleněno na programy zahrnující lidská léčiva.

1

Hlavním úkolem FDA je testování nezávadnosti farmaceutických výrobků a dohled nad plněním pravidel pro výrobu a distribuci léčiv (např. jsou-li výrobky řádně označeny). Do jejích kompetencí dále spadá kontrola potravin, tabákových výrobků, výzkum a veřejné zdraví.

2. Historický vývoj Až do začátku 20. století neexistoval jednotný zákon, který by upravoval regulaci a kontrolu léčiv na území USA. To se změnilo rokem 1906, kdy tehdejší president Theodore Roosevelt podepsal Pure Food and Drug Act (též známý jako Wiley Act), a zakázal tak vnitrostátní převoz nezákonného jídla a léčiv. Wiley Act se opíral spíše o důkladné označování výrobků, než předprodejní testování. Léky, které svými parametry nesouhlasily s označením na obalu, nemohly být prodávány. To samé platilo u potravin. Na počátku 30. let začali novináři spolu s organizacemi na ochranu spotřebitelů masivní kampaň za zveřejňování seznamů škodlivých výrobků, které nebyly shledány přípustnými na základě zákona z roku 1906. Mezi dané produkty patřily např. řasenka Lash-Lure, která u mnoha žen způsobila závažné poškození očí včetně permanentní slepoty, neúčinný lék na cukrovku Banbar, Radithor, tonic, který obsahoval radium a jeho konzumenti umírali pomalou a bolestivou smrtí, nebo Wilhide Exhaler, který sliboval vyléčení tuberkulózy a dalších dýchacích potíží. Nový zákon, který upravoval působnost FDA, byl však přijat až po 5 letech projednávání v Kongresu, a to především pod tíhou smrti více než 100 lidí, z čehož velká část byly děti, které zemřely po požití netestovaného Elixir Sulfanilamidu, léku na streptokoková onemocnění.

2

1

FDA: Food and Drug Administration Operating plan for FY 2016 [online]. Dostupné z: http://www.fda.gov/downloads/AboutFDA/ReportsManualsForms/Reports/BudgetReports/UCM482760 .pdf, [cit. 2016-02-10]. 2 Ballentine, Carol: Taste of Raspberries, Taste of Death The 1937 Elixir Sulfanilamide Incident, 1981 [online] dostupné z: http://www.fda.gov/downloads/AboutFDA/WhatWeDo/History/Origin/ucm125604.doc [cit. 2016-02-11] Pro potřeby Českého modelu amerického kongresu Jakub Huňka. © CSDP 2016 – www.americkykongres.cz – [email protected]

Nový zákon o potravinách, léčivech a kosmetice (Food, Drug and Cosmetics Act) byl přijat 25. 6. 1938. Ten zajišťoval pečlivější označování výrobků, testování léčiv a kosmetiky ještě před začátkem prodeje a také zavedl standardy pro potraviny. Účinky zákona se projevily záhy. Již po necelých dvou měsících byla většina léků s obsahem sulfanů zakázána pro volný prodej. Prodej na předpis pak byl dále upraven v roce 1951 pozměňovacím návrhem podaným duem Durham-Humphrey (Durham-Humphrey Amendment). Od doby, kdy vstoupil v platnost zákon o potravinách, léčivech a kosmetice, měla FDA právo na kontroly výrobních postupů a regulaci reklamních kampaní na léky na předpis. Další výrazná úprava přišla z pera senátora Kefauvera v roce 1962. Měla za cíl předejít katastrofě rozsahu té, která se stala v Evropě, kdy sedativum Thalidomid způsobilo vážné zdravotní komplikace a deformace u novorozenců poté, co jejich matky během těhotenství požily dané sedativum. Na této změně se výrazně podílela i farmakoložka Frances Kelsey, která odmítla schválit Thalidomid pro americký trh, protože měla pochybnosti o jeho bezpečnosti. Ty se potvrdily jako oprávněné a za tento čin byla později prezidentem J. F. Kennedym vyznamenána za mimořádný výkon v civilních federálních službách. Byly proto posíleny pravidla pro bezpečnost léčiv a výrobci museli prokázat jejich účinnost a nezávadnost. Každá firma musela od té doby podat žádost o schválení testovacího plánu a FDA do něj mohla zasahovat. O tři roky později FDA získala rozšířené právo na kontrolu a regulaci výroby a distribuce amfetaminů, barbiturátů, halucinogenů a dalších léčiv s možností vzniku závislosti. Právě zmiňované amfetaminy a barbituráty zaměstnávaly FDA nejvíce. Díky tomu v roce 1968 vznikla pod hlavičkou FDA Národní úřad pro kontrolu obchodu s drogami (Drug Enforcement Administration). Další výrazná změna přišla s nástupem The Medical Device Amendments v roce 1976, na základě zjištění Senátu USA, že chybné zdravotnické nástroje a pomůcky způsobily přes 10 000 zranění a 730 smrtí. Byly tedy upraveny požadavky na bezpečnost nových pomůcek. Poslední výrazná změna proběhla v roce 2007, kdy vešel v platnost Food and Drug Administration Amendments Act (FDAAA). Ten rozšiřuje působnost FDA, posiluje její pravomoci a zavádí podporu pro dětské pacienty (skrze Best Pharmaceuticals for Children Act – BPCA a Pediatric Research Equity Act - PREA).

3. Působnost FDA FDA má velmi širokou působnost v oblasti ochrany veřejného zdraví. Zasahuje v záležitostech týkajících se výzkumu, kontroly potravin, prevenci užívání drog a regulaci a schvalování léčiv. Dělí se

Pro potřeby Českého modelu amerického kongresu Jakub Huňka. © CSDP 2016 – www.americkykongres.cz – [email protected]

na Kancelář komisaře (Office of the Commisioner) a 4 další oddělení, která mají pod svou správou další odbory, které se soustředí na užší oblasti působnosti.

3.1 Kancelář komisaře (Office of the Commisioner) Provádí centrální správu a management FDA, řídí její činnost a dohlíží na efektivní užívání rozpočtu. Kancelář vrchního poradce (Office of the Chief Counsel): Poskytuje právní poradenství a politické řízení programů spravovaných FDA. Zastupuje FDA při občanských soudních sporech, trestních a správních řízeních. Kancelář vrchního vědeckého pracovníka (Office of the Chief Scientist): Poskytuje strategické vedení, koordinaci a odborné znalosti na podporu vědecké odbornosti, inovací a schopnosti dosáhnout poslání FDA. Podporuje Národní centrum pro toxikologický výzkum. Kancelář výkonného sekretariátu (Office of Executive Secretariat): Koordinuje komunikaci s médií, Kongresem, zdravotními odborníky, obhájci pacientů a širokou veřejností. Odbor vnějších vztahů (Office of External Affairs): Provádí činnost v oblasti komunikace pod vedením Kanceláře výkonného sekretariátu. Legislativní odbor (Office of Legislation): Radí komisaři a dalším klíčovým úředníkům agentury v oblasti legislativních potřeb. Odbor zdraví menšin (Office of Minority Health): Zprostředkuje vedení a směřování projektů na ochranu zdraví menšin obyvatelstva. Odbor politiky a plánování (Office of Policy and Planning): Radí výkonným představitelům FDA v oblasti strategického plánování, rozvoje a hodnocení činnosti. Odbor ženského zdraví (Office of Women's Health): Zabývá se klíčovými otázkami v oblasti ženského zdraví, kterými jsou etické, politické a odborně-vědecké problémy.

3.2 Odbor pro potraviny a veterinární medicínu (Office of Foods and Veterinary Medicine) Centrum pro bezpečnost potravin a výživu (Center for Food Safety and Applied Nutrition – CFSAN): Zajišťuje servis a informace pro spotřebitele, dohlíží na dodržování standardů při pěstování a výrobě potravin, hlídá nezávadnost kosmetických výrobků a řádné označování výrobků (např. i označování alergenů).


Centrum pro veterinární medicínu (Center for Veterinary Medicine – CVM): Kontroluje stav a nezávadnost léčiv pro zvířata (jak pro chovná, tak pro domácí mazlíčky), krmiv a veterinářských výrobků před i po vstupu na trh. Do její působnosti nespadá kontrola vakcín (tuto činnost provádí Ministerstvo zemědělství) a běžné prohlídky zvířat (ty provádí přímo veterináři).

3.3 Odbor mezinárodních regulačních činností (Office of Global Regulatory Operations and Policy – GO) Zajišťuje činnosti FDA na mezinárodní úrovni, kterými jsou zejména sdílení dat (o nemocech, stavu výzkumu atd.), mezinárodní spolupráce a tvorba celosvětových standardů. Odbor mezinárodních programů (Office of International Programs – OIP): Spolupracuje s vládami, výrobci ze zahraničí a mezinárodními organizacemi a dohlíží na to, aby výrobky (potraviny, léčiva, kosmetika) dovážené do USA splňovaly národní standardy. Odbor regulačních záležitostí (Office of Regulatory Affairs - ORA): Kontroluje přímo výrobky a výrobce, jestli dodržují standardy USA nutné pro povolení dovozu na americký trh. Zabývá se stížnostmi spotřebitelů, akutními případy (např. epidemie eboly) a potíráním trestné činnosti.

3.4 Odbor léčiv a tabákových výrobků (Office of Medical Products and Tobacco) Centrum pro hodnocení biologických léčiv a výzkum (Center for Biologics Evaluation and Research – CBER): Hlavním úkolem je chránit veřejné zdraví skrze kontrolu a regulaci biologických produktů, kterými se rozumí krev, vakcíny, tkáně, buněčné a genové terapie a další nesyntetická léčiva. Zároveň informuje veřejnost o možných výhodách či nevýhodách biologické léčby. Centrum pro hodnocení léčiv a výzkum (Center for Drug Evaluation and Research - CDER): Má na starosti schvalování a dohled nad dodržováním pravidel pro výrobu a distribuci nejen léčiv, ale i dermatologických výrobků (včetně kontroly a úpravy jejich označování), rozhoduje, která léčiva mohou být prodávána pouze na předpis, a kontroluje nezávadnost léčiv, které mají být a jsou prodávány na americkém trhu. Centrum pro přístroje a radiologii (Center for Devices and Radiological Health - CDRH): Testuje zdravotnické pomůcky a informuje o jejich stavu veřejnost. Nastavuje standardy, které pomůcky musí pro prodej v USA splňovat.


Centrum pro tabákové výrobky (Center for Tobacco Products – CTP): Provádí osvětovou kampaň proti kouření, dohlíží na dodržování ustanovení vyplývajících ze zákona o dohledu nad tabákovými výrobky (Tobacco Control Act), zejména řádné označování a zákaz prodeje na určitých místech (např. v automatech) a reklamy (např. při kulturních akcích). Odbor speciálních zdravotnických programů (Office of Special Medical Programs): Zabývá se podporou speciálních programů a iniciativ, které mají průřezovou povahu (nedají se zařadit pouze do jednoho programu jiného odboru).

3.5 Odbor pro koordinaci činností (Office of Operations) Zajišťuje včasnou a efektivní podporu servisu poskytovanému skrze všechny odbory a centra FDA. Koordinuje přípravu na krizové situace, zajišťuje pro FDA finanční zprávy, správu a kvalifikované zaměstnance.

4. Vývoj a schvalování léčiv Vývoj léčiva je velmi náročný a zdlouhavý proces. Samotný vývoj může zabrat i desítky let a stát miliony dolarů. Je tedy jasné, že drobní hráči na trhu nemají šanci. Než smí být léčivo podáno člověku, musí nejprve výrobce výrobek otestovat na zvířatech. Teprve poté může začít série testů na lidských objektech, a pokud se prokáže, že je výrobek nezávadný a splňuje svůj účel, je CDERem povolen k prodeji na americkém trhu. Testování na lidech probíhá ve 3 fázích: Fáze 1: 20 – 80 testovaných Hlavním účelem je zjistit, jaké jsou nejčastější vedlejší efekty, jak je lék vstřebáván a zpracováván metabolismem a jak je vylučován. Testuje se na zdravých jedincích. Fáze 2: 100 – 300 testovaných Předmětem zkoumání je účinnost léku u pacientů s chorobou, kterou má léčit. Porovnávají se účinnosti léčby testovaným a jiným lékem. Probíhá i snaha o eliminaci vedlejších účinků. Fáze 3: 1000 – 3000 testovaných Zjišťují se podrobná data o účinnosti a bezpečnosti na rozdílných částech populace pří různém dávkování a různých kombinacích s jinými léky.


Pokud všechny tři fáze testování na lidech proběhnou bez komplikací, provádí se konečné fáze schvalovacího procesu. Mezi ně patří kontrola obalu (zda-li je vše označeno tak, jak má být) a výrobního prostředí. Pokud ani zde nejsou nalezena pochybení, je lék připraven k prodeji. I po schválení je výrobce povinen podávat pravidelné zprávy o bezpečnosti a léčivo je stále podrobováno dalším testům a pozorováním. A kdykoliv se projeví negativní účinky, může být prodej pozastaven nebo zakázán.

5. Prodej léčiv Každé léčivo, které má být uvedeno na trh v USA, musí projít schvalovacím procesem a může být kdykoliv kontrolováno. Existují omezení prodeje, která stanovuje CDER, například omezení věku či prodej na předpis. Léčiva mohou být prodávána pouze v lékárnách s platnou licencí a odbornými pracovníky. V současné době se stává čím dál populárnějším i nákup po internetu, který mnohdy zákazníkům nabízí nižší ceny. Vláda USA však před tímto krokem varuje, protože u zakoupených léčiv nemusí být jasný jejich původ, je těžší ohlídat jejich kvalitu, a zakoupená léčiva tak mohou způsobit vážné 3

zdravotní komplikace.

6. Závěr O tom, že výrobky, které zásadním způsobem ovlivňují zdraví mnoha obyvatel, musí být pečlivě testovány, není pochyb. Vyvstává však otázka, nakolik může být testování a schvalování ovlivněno vlivem zájmových skupin. Ve farmaceutickém průmyslu se nejedná o náklady a zisky v rámci stovek, ani tisíců, ale milionů a miliard dolarů. Ochranné mechanismy tedy musí být neustále zdokonalovány, musí být komplikovanější, a tím pádem i nákladnější. Stojí ale všechna ta byrokracie za zvýšení cen léčiv? Jde i zde jen o peníze, nebo farmaceutické firmy opravdu chtějí uzdravovat? A pokud peníze vyhrály, kam se poděla ona etická stránka farmacie, která by měla primárně chtít uzdravovat?

3

USA.gov: Buying and using medicine [online]. Dostupné z: https://www.usa.gov/medicine#item36917 [cit. 2016-02-20] Pro potřeby Českého modelu amerického kongresu Jakub Huňka. © CSDP 2016 – www.americkykongres.cz – [email protected]

Zdroje FDA: Drug approval process [online] dostupné na: http://www.fda.gov/downloads/Drugs/ResourcesForYou/Consumers/UCM284393.pdf [cit 2016-05-05] FDA: FDA Organization, 2015 (a podstránky) [online] dostupné na: http://www.fda.gov/AboutFDA/CentersOffices/default.htm [cit. 2016-02-23] FDA: FDA's origin and functions, 2009 (Parts I – V) dostupné na: http://www.fda.gov/AboutFDA/WhatWeDo/History/Origin/default.htm [cit. 2016-02-10] FDA: Legislation, 2015 dostupné na: http://www.fda.gov/RegulatoryInformation/Legislation/default.htm, [cit. 2016-02-09]. FDA: Regulatory information, 2011 [online] dostupné na: http://www.fda.gov/RegulatoryInformation/Legislation/SignificantAmendmentstotheFDCAct/FoodandDr ugAdministrationAmendmentsActof2007/default.htm [cit. 2016-02-13] Philipson, Thomas J.: Is the Food and drug aministration safe and effective?, 2007 [online] Dostupné z: http://www.nber.org/papers/w13561.pdf [cit. 2016-02-17]


Léková politika. Zpráva Výzkumné služby Kongresu. Jakub Huňka

Recommend Documents