Wordt de patiënt met een zeldzame ziekte het kind van de rekening?

30-11-2004

Wordt de patiënt met een zeldzame ziekte het kind van de rekening? Een overzicht van het weesgeneesmiddelenbeleid in Nederland en de beleidsvoornemens van het kabinet

Oktober 2004 BioFarmind *), VSOP **)

*) Dé belangenvereniging voor de biotechnologische farmaceutische industrie in Nederland

www.biofarmind.nl **) Vereniging Samenwerkende Ouder- en Patiëntenorganisaties (Alliantie voor erfelijkheidsvraagstukken) www.vsop.nl

Pagina 1

30-11-2004 Voorwoord In januari 2003 heeft het CVZ het tweede advies uitgebracht over de vergoeding van weesgeneesmiddelen. In april van dit jaar (2004) heeft de minister zijn reactie op beide CVZ rapporten gegeven (zie bijlage 1). BioFarmind heeft in een brief aan de Tweede Kamer duidelijk gemaakt gelukkig te zijn met het feit dat de beleidslijnen nu op tafel liggen (bijlage 2). Op onderdelen kan het beleid echter worden verbeterd. De Stuurgroep Weesgeneesmiddelen heeft haar reactie op het schrijven van de minister gegeven in een petitie (bijlage 3), aangeboden op 8 juni aan de vaste 2e Kamer Commissie voor VWS. Deze petitie werd mede ondertekend door de Vereniging Samenwerkende Ouder- en Patiëntenorganisaties en BioFarmind. Op 11 augustus heeft de minister in een brief aan de 2e kamer te kennen gegeven dat hij noch in de petitie, noch in de brief van Nefarma over deze materie aanleiding ziet om op zijn eerdere standpunten terug te komen (bijlage 4). BioFarmind (branche organisatie van biotechnologische farmaceutische industrie) en de VSOP (Vereniging Samenwerkende Ouder- en Patiëntenorganisaties, Alliantie voor erfelijkheidsvraagstukken) hebben daarom het initiatief genomen om de minister meer inzicht te geven in de negatieve consequenties van zijn beleid ten aanzien van weesgeneesmiddelen. In dit document tonen wij aan de hand van concrete cases aan waar de regelgeving van de minister faalt. Ook dragen wij suggesties aan die de effectiviteit van het beleid, in het belang van de patiënten met de weesziekten kunnen verbeteren.

De VSOP is een koepelorganisatie van ongeveer 60 categorale patiëntenverenigingen voor patiënten (rond 70.000) met erfelijke en aangeboren aandoeningen. De VSOP houdt zich bezig met belangenbehartiging en beleid op drie hoofdgebieden: community genetics, medische biotechnologie en zeldzame aandoeningen. De problematiek van de weesgeneesmiddelen ligt op het kruispunt van medisch biotechnologie en zeldzame aandoeningen. In diverse verbanden (als deelnemer aan de werkgroep zeldzame aandoeningen, via de stuurgroep weesgeneesmiddelen, in samenwerking met de industrie en individueel) heeft de VSOP al eerder het beleid op het terrein van de weesgeneesmiddelen beïnvloed.

BioFarmind is dé belangenorganisatie voor dé Biotechnologische Farmaceutische Industrie in Nederland

(BioFarmind is aangesloten bij Dutch BIO)

Bij de belangenorganisatie BioFarmind zijn meer dan 60 bedrijven en instellingen aangesloten alle werkzaam in het veld van de medische biotechnologie. BioFarmind houdt zich o.a. bezig met het behartigen van de belangen van de biotechnologische farmaceutische industrie in Nederland in zijn algemeenheid bij alle betrokken instellingen en organisaties. Ook het informeren en voorlichten van betrokken instellingen en organisaties over de medische biotechnologie en de betekenis van deze bedrijfstak voor de volksgezondheid zien wij als onze taak. Het weesgeneesmiddelenbeleid is een van de speerpunten in onze organisatie.

Pagina 2

30-11-2004 Inhoudsopgave 1. Inleiding 2. Waar staat Nederland internationaal 3. Perspectief: patiënten die lijden aan een ernstige aandoening 4. Monitoring weesgeneesmiddelen 5. De implementatie op de werkvloer (arts, patiënt, verzekeraar) 6. Stimuleringsmaatregelen Nederland 7. Prijsopbouw 8. Toekomst: Vergoeding van uitsluitend intramuraal gebruikte weesgeneesmiddelen a. Weesgeneesmiddelen en de Diagnose Behandeling Combinaties b. Academische component 9. Toekomst Vergoeding van extramurale gebruikte weesgeneesmiddelen a. Subsidieregeling 10. Overige factoren die een rol spelen a. Gebrek aan deskundigheidsniveau bij de zorgverzekeraars b. Procedure aanvraag vergoeding weesgeneesmiddelen c. Regeling Farmaceutische Hulp d. Ongeregistreerde geneesmiddelen voor zelden voorkomende aandoeningen 11. Conclusies en aanbevelingen 12. Afkortingenlijst 13. Bijlagen a. Bijlage 1

Minister Hoogervorst a/d Tweede Kamer,

d.d. 7 april 2004

b. Bijlage 2

Brief BioFarmind a/h CVZ

d.d. 22 jan. 2003

c. Bijlage 3

Petitie Stuurgroep Weesgeneesmiddelen,

d.d. 8 juni 2004

d. Bijlage 4

Minister Hoogervorst a/d Tweede Kamer

d.d. 11 aug. 2004

e. Bijlage 5

BioFarmind a/d Tweede Kamer DBC’s,

d.d. 2 juni 2004

f. Bijlage 6

Overzicht weesgeneesmiddelen

Pagina 3

30-11-2004 1. Inleiding De Europese Unie (EU) heeft op 16 december 1999 een verordening aangenomen (Verordening EC 142/2000) om de ontwikkeling van weesgeneesmiddelen (Orphan Drugs) ter behandeling van zeldzame ziekten (Rare Diseases) in Europa te stimuleren. In deze verordening worden ziekten als zeldzaam aangemerkt wanneer minder dan 5 op de 10.000 inwoners van de EU aan deze aandoening lijden. Voor Nederland betekent dit dat er maximaal 8.000 patiënten per aandoening zijn. Er wordt geschat dat er tussen de 5.000 en 8.000 zeldzame aandoeningen zijn en dat 30 miljoen inwoners in de EU een zeldzame aandoening hebben. Per aandoening gaat het dus om weinig patiënten, maar in totaal vertegenwoordigen ze een grote groep. Voorbeelden van bekende zeldzame aandoeningen zijn: • • • •

hemofilie; phenylketonurie (PKU); taaislijmziekte en SARS.

Voorbeelden van meer onbekende zeldzame aandoeningen zijn: • • •

Usher syndroom; alkaptonurie en aspartylglucosaminurie.

De stimulerende maatregelen van de Europese Unie zijn bedoeld om ook lijders aan zeldzame ziekten een perspectief op een therapie te geven. Immers, alle inwoners van Europa, met een zeldzame of veel voorkomende aandoening, hebben recht op de noodzakelijke zorg. De stimulerende maatregelen op EU niveau voor de ontwikkeling van weesgeneesmiddelen zijn: -

10 jaar marktexclusiviteit na introductie van het geneesmiddel centrale registratie in de Europese Unie advies bij het opstellen van onderzoeksprotocollen vermindering van registratiekosten

Alle lidstaten van de EU zijn opgeroepen om ook op nationaal niveau maatregelen te nemen om de ontwikkeling van weesgeneesmiddelen te stimuleren (artikel 9 van Verordening EC 142/2000) . In Nederland is een onafhankelijke Stuurgroep Weesgeneesmiddelen in het leven geroepen om de ontwikkeling van weesgeneesmiddelen te stimuleren en de situatie van patiënten met een zeldzame ziekte te verbeteren, in het bijzonder ook door het versterken van de informatievoorziening over zeldzame ziekten. BioFarmind en de VSOP zijn beiden vertegenwoordigd in deze Stuurgroep om de belangen van de biotechnologische farmaceutische industrie respectievelijk de patiënten met weesindicaties te behartigen. De Nederlandse overheid heeft bestaande subsidie regelingen opengesteld voor de ontwikkeling van weesgeneesmiddelen. BioFarmind en de VSOP richten zich met name op de Nederlandse situatie om ook op nationaal niveau het ontwikkelen van weesgeneesmiddelen en de snelle beschikbaarheid daarvan te stimuleren.

Pagina 4

30-11-2004 De knelpunten die zij constateren zijn onder meer: -

-

Onbekendheid met zeldzame ziekten, het begrip weesgeneesmiddel bij de politiek in het algemeen (zo worden de termen ‘dure geneesmiddelen’ en ‘weesgeneesmiddelen’ nogal eens ten onrechte met elkaar verward) en de setting waarin weesgeneesmiddelen gebruikt worden. Meer specifiek het ontbreken van duidelijke criteria voor het opnemen van weesgeneesmiddelen in het vergoedingensysteem en de traagheid waarmee dat gebeurt. Het ontbreken van incentives in het basale onderzoek, het niet of te weinig stimuleren van publiek/private samenwerking en het gebrek aan kennis bij de stakeholders. Bespiegelingen van een weesgeneesmiddelen fabrikant (Careful) Weesgeneesmiddelen ontberen meestal grote fase 3 onderzoeken met langjarige klinische effectmeting. Tijdens het registratietraject beoordelen (internationale) experts, met grote nadruk, de veiligheid en effectiviteit van het middel, in de context van het werkingsmechanisme en epidemiologie. Uiteraard met grote voorzichtigheid. Het gaat over het algemeen om zeer complexe werkingsmechanismen, die vaak ten dele onopgehelderd zijn. Op het moment van het nemen van stimuleringsmaatregelen en beslissingen over opname in een vergoedingsregeling hebben we te maken met beslissers die de context van het geneesmiddel en de wetenschappelijke waarde niet kunnen overzien. Zij hebben geen kennis van het specifieke ziektebeeld en de implicaties van het geneesmiddel voor de kwaliteit van leven voor de patiënt en zij laten soms economische motieven (volumebeheersing) zwaar tellen. Het is de vraag of deze korte termijn financiële besparingsdoelstelling op basis van beperkte gegevens recht doet aan de patiëntenbelangen en de wetenschappelijke waarde van een middel. De beslissingen die in een vroeg stadium de toekomst van een weesgeneesmiddel sterk kunnen beïnvloeden worden niet geëvalueerd. Patiënten worden niet gehoord. Beleidsregels waarvan van tevoren vast staat dat zij niet geëvalueerd zullen worden en waarbij de patiënt niet gehoord wordt, zijn niet wenselijk. In dit licht lijkt de uitspraak: 'het CVZ is van mening dat indien van weesgeneesmiddelen de therapeutische waarde en de doelmatigheid nog niet is aangetoond….' een gotspe. Een herbeoordeling zit niet in het proces. Een en ander leidt tot de vaststelling dat monitoring van het weesgeneesmiddel belangrijk is en dat zinvolle farmaco-economische evaluaties, mede in het licht van de kleine patiënten aantallen, het vaak diverse ziektebeeld in de individuele patiënt en de soms levenslange toediening van het medicijn, pas bij een langdurig bestaande praktijk mogelijk wordt.

VSOP en BioFarmind hebben hun krachten gebundeld om in dit rapport aan te geven waar het in het huidige beleid aan schort. Met behulp van cases wordt duidelijk genaakt wat de consequenties van het gevoerde beleid voor de patiënt zijn. Patiëntenorganisatie en industrie willen samen opkomen voor een zo goed mogelijk zorg voor deze kwetsbare groep en dragen suggesties aan voor een effectiever en efficiënter weesgeneesmiddelenbeleid.

Pagina 5

30-11-2004 2. Waar staat Nederland internationaal Nederland besteedt ten opzichte van andere EU-Lidstaten behoorlijk veel aandacht aan maatregelen rondom zeldzame aandoeningen en weesgeneesmiddelen, zoals te zien is in het verslag van de activiteiten van de verschillende lidstaten in het kader van de nationale stimuleringsmaatregelen (Verslag driejarig mandaat COMP/EMEA, april 2003). In Nederland is in 2001 de Stuurgroep Weesgeneesmiddelen ingesteld door het ministerie van VWS voor in eerste instantie vier jaar in het kader van de nationale maatregelen voor stimulering van de ontwikkeling van weesgeneesmiddelen. Deze zomer worden de activiteiten van de Stuurgroep geëvalueerd en wordt besloten over mogelijke continuering. Daarnaast was in het stimuleringsprogramma STIGON (Stimulering Innovatief Geneesmiddelonderzoek en Ondernemerschap in Nederland; 1998-2003) het budget van het ministerie van VWS van € 450.000 gereserveerd voor weesgeneesmiddelen. Als vervolg op dit onderdeel van STIGON wordt in de komende vier jaar een ‘orphan product developer’ aangesteld om de ontwikkeling van weesgeneesmiddelen in Nederland te stimuleren. Verder vindt een inventarisatie plaats van de lacunes bij financiering van het onderzoek rond zeldzame aandoeningen en weesgeneesmiddelen in Nederland, als voorbereiding op een mogelijk stimuleringsprogramma. Recent zijn er in Frankrijk, Duitsland en Spanje onderzoeksprogramma’s rond zeldzame aandoeningen gestart met een budget tussen 5 en 8 miljoen euro per jaar. De verantwoordelijke organisaties hebben een gezamenlijk EraNet-project, E-rare opgezet, dat gefinancierd wordt door de Euopese Commissie. In het kader van dit project wordt onderzoek op het gebied van zeldzame aandoeningen gecoördineerd. Nederland heeft interesse om aan te sluiten bij dit initiatief. Wij hopen natuurlijk dat hier snel een beslissing over genomen wordt De ondertekenaars vragen zich wel af : “Waarom is er nog geen Nederlands onderzoeksprogramma voor zeldzame aandoeningen en weesgeneesmiddelen?” Wat betreft beschikbaarheid van geregistreerde middelen en vergoedingssystematiek loopt Nederland achter bij een aantal andere Europese landen. Voor de eerste 5 geneesmiddelen gold een gemiddelde duur van registratie tot beschikbaarheid variërend tussen 35 en 212 dagen (gemiddeld 102) in de diverse Europese landen. In Nederland bedroeg dit meer dan 200 dagen. Ook voor meer recentere middelen (Aldurazyme) duurde het meer dan 6 maanden voordat de vergoeding geregeld was. Op het vlak van zeldzame aandoeningen werken veel Nederlandse onderzoekers internationaal samen. Ook de Nederlandse patiëntenorganisaties voor zeldzame aandoeningen hebben nauwe contacten met Europese patiëntenorganisaties. De in dit rapport geconstateerde knelpunten, met name op het gebied van vergoeding en beschikbaarheid, zorgen er echter voor dat op korte termijn de behandeling van Nederlandse patiënten met een zeldzame aandoening achter gaat lopen op andere Europese landen. Dat moet worden voorkomen. In Nederland wordt per jaar € 4000 miljoen aan geneesmiddelen uitgegeven, waarmee Nederland binnen de EU een relatief ‘zuinig’ land is. Het totale weesgeneesmiddelen budget bedraagt € 24 miljoen, slechts 0,6% van het totale geneesmiddelen budget.

Pagina 6

30-11-2004 De kosten van weesgeneesmiddelen die tot op heden beoordeeld zijn door de CFH variëren per patiënt per jaar tussen EUR 1.985 en EUR 300.000 (zie ook bijlage 6). Het budget per weesgeneesmiddel per jaar varieert tussen EUR 600.000 en EUR 7.500.000. Bovendien zou niet alleen gekeken moeten worden naar de kosten maar ook naar wat door de behandeling kan worden bespaard (ter vergelijking: een verpleegdag in een ziekenhuis kost variërend van 400 tot 2000 euro per dag). Casus : Problemen voor het MKB om deze markt te ontwikkelen Het weesgeneesmiddelenbeleid in Nederland en de Europese Gemeenschap. De Europese Gemeenschap heeft in een richtlijn met betrekking tot weesgeneesmiddelen een beleid geformuleerd met de bedoeling de productie en het beschikbaar komen van weesgeneesmiddelen te stimuleren . De grote farmaceutische ondernemingen hebben slechts beperkte interesse in weesgeneesmiddelen. Voor het MKB, bijvoorbeeld startende biotechnologie bedrijven, kan de ontwikkeling van weesgeneesmiddelen interessant zijn. Pharming heeft als bedrijf verscheidene problemen ervaren bij het ontwikkelen van weesgeneesmiddelen. Pharming heeft tot nu toe twee producten als weesgeneesmiddel ontwikkeld: een product voor de ziekte van Pompe (A-glucosidase) dat Pharming heeft ontwikkeld tot klinische fase 3 en daarna verkocht is aan Genzyme en een product voor Hereditair Angioedeem (C1-Inhibitor) wat nu in fase 3 klinisch onderzoek is. Pharming gebruikt nieuw ontwikkelde technieken om eiwitten tot expressie te brengen in transgene dieren en uit de melk van deze dieren op te zuiveren. Hiervoor heeft het bedrijf gebruik gemaakt van subsidies en kredieten vanaf de periode van oprichting van het bedrijf in 1988 tot op heden. Het wegsnoeien van deze stimulerende maatregelen door de Nederlandse overheid heeft een negatief effect op het ontwikkelen van nieuwe projecten. Het stimuleringsbeleid is vooral gericht op het ontwikkelen van innovatieve technieken en producten in de vroege fase van het project. Voor het commercialiseringtraject is geen stimuleringsbeleid aanwezig, hiervoor moet het geld uit de private sector gehaald worden. Voor het ontwikkelen van farmaceutische producten is de periode tussen onderzoek en markt lang en een stimuleringsbeleid van de overheid zou voorkomen dat potentieel goede producten niet (verder) ontwikkeld worden omdat de private markt op het geschikte moment in de ontwikkeling van het product beperkte interesse in de biotechnologie heeft. Registratie autoriteiten zoals EMEA zijn voor het MKB moeilijk informeel te benaderen waardoor start-ups niet tijdig of met verkeerde verwachtingen het registratie traject ingaan. Een apart “loket”voor bedrijven die hun eerste/tweede product ontwikkelen zou behulpzaam kunnen zijn om startende bedrijven de weg te wijzen in het registratie traject. Ditzelfde geldt voor het traject van het verkrijgen van vergoedingen voor de ontwikkelde geneesmiddelen door de nationale overheden. Conclusies: • De houding van de overheid met betrekking tot de vergoeding van weesgeneesmiddelen en geneesmiddelen vanuit de biotechnologie als geheel maakt het ingewikkelder voor bedrijven om private financiering aan te trekken. • De overheid laat zich teveel leiden door enkele voorbeelden van dure geneesmiddelen. Een voorspelbaar beleid van vergoedingen voor (wees)geneesmiddelen is noodzakelijk om vertrouwen bij mogelijke financiers te wekken dat inspanningen bij het ontwikkelen van weesgeneesmiddelen ook inderdaad economisch haalbaar zijn omdat daar ook met redelijke zekerheid vertrouwd kan worden op vergoedingen voor deze weesgeneesmiddelen. Hiertoe zouden door de nationale overheden niet onnodige extra eisen gesteld moeten worden nadat van de EMEA marktautorisatie is verkregen. Vooral niet wanneer het medicijnen betreft voor patiënten die tot dan toe geen adequate behandeling kunnen krijgen. Immers, dat is het doel van de wetgeving met betrekking tot weesgeneesmiddelen.

Pagina 7

30-11-2004 3. Perspectief: patiënten die lijden aan een ernstige aandoening Het weesgeneesmiddelen debat wordt overheerst door socio-economische factoren. De beeldvorming wordt zeer negatief en eenzijdig beïnvloed door steeds uit te gaan van de duurste behandeling en dat als voorbeeld te noemen. Zelden of nooit wordt gekeken naar de winst in termen van minder ziekenhuisopnames, minder complicaties, betere arbeidsparticipatie en verbetering van kwaliteit van leven (zie hieronder). Ons inziens is dat niet terecht. Naar het oordeel van de VSOP en BioFarmind behoort de patiënt met een weesziekte uitgangspunt te zijn. Een zorgvuldige afweging van meerwaarde en kosten kan alleen gemaakt worden indien men het juiste kader in acht neemt. Wij dienen ons keer op keer te realiseren dat het hier kleine aantallen vaak jonge mensen betreft met een ernstige, vaak levensbedreigende ziekte die zonder geneesmiddel géén en met geneesmiddel wél een toekomst hebben. Patiënten die lijden aan een zeldzame aandoening hebben ons inziens recht op een behandeling van dezelfde kwaliteit als andere patiënten. Dit is ook het uitgangspunt geweest van de EU Verordening inzake weesgeneesmiddelen. Wat is een zeldzame ziekte? De definitie van een zeldzame ziekte in Nederland is bepaald door de Europese wet- en regelgeving. Onderstaande omschrijving staat in Besluit No. 1295/1999/EG van het Europese parlement en Raad van 29 april 1999 (Bron: website Stuurgroep Weesgeneesmiddelen www.weesgeneesmiddelen.nl ). In Europa wordt een ziekte zeldzaam genoemd indien niet meer dan 5 op de 10.000 inwoners in de Europese Unie deze aandoening hebben. Naast het voorkomen (prevalentie) van de ziekte speelt ook de ernst van de ziekte een rol. Een zeldzame ziekte is een levensbedreigende of chronisch slopende ziekte met een zo geringe prevalentie dat bijzondere gecombineerde inspanningen noodzakelijk zijn om deze aan te pakken. Deze inspanningen zijn nodig om ervoor te zorgen dat een grote ziektelast en vroeg-tijdige sterfte als ook een aanzienlijke achteruitgang van de kwaliteit van het bestaan of van het sociaal-economisch potentieel van individuele personen worden voorkomen. Case Hemofilie De kosten wegen op tegen de baten Vóór de huidige regelgeving over weesgeneesmiddelen bestond het fenomeen van zeldzame ziekten ook al. Een goed voorbeeld hiervan is de hemofilie patiënt en de behandeling met factor VIII en IX. De hemofilie patiënt van 30 jaar geleden was ernstig ziek. De hemofilie patiënt van nu leidt een vrijwel normaal leven. Een positieve ontwikkeling volledig te danken aan de behandeling met ‘weesgenees-middelen-avant-la-lettre’. Het monitoring model van de afdeling klinische epidemiologie van het LUMC laat de meerwaarde van deze ‘dure’ behandeling prachtig in de tijd (1972-2002) zien. • De gemiddelde leeftijd van de hemofilie patiënt lag 30 jaar geleden ruim 30% lager dan die van de gemiddelde Nederlander, nu is deze nagenoeg gelijk; • De ziekenhuisopnames namen in die tijd met ruim 60% af en • School- en werkverzuim zijn meer dan gehalveerd. • Er wordt minder beroep gedaan op WAO/WW uitkeringen hetgeen valt af te leiden uit een stijging van de leeftijd van inactieven van 32 naar 49 jaar. Dit leidt tevens tot een stijging

Pagina 8

30-11-2004 van belastinginkomsten Tegenover de kosten van de behandeling van een hemofilie patiënt (ongeveer € 125.000,- per jaar) staat een geweldige opbrengst, niet alleen voor de patiënt, zowel in overleving als in kwaliteit van leven, maar ook in besparing op het ziekenhuisbudget door beperking van het aantal opnames. (Uit: Hemofilie in Nederland 5, Werkgroep “Hemofilie in Nederland”, Leiden 2004. Verkrijgbaar: afdeling klinische epidemiologie, Postbus 9600, 2300 RC LEIDEN)

Uit de Hemofilie monitoring kan het volgende worden geleerd: 1. Het behandelen van patiënten die lijden aan een zeldzame aandoening kost geld, maar levert de patiënt, de naaste omgeving en de maatschappij ook veel op. 2. Een uniform monitoring model zoals van de afdeling klinische epidemiologie van het LUMC geeft een duidelijk inzicht in de epidemiologie van een weesziekte, de diagnostiek & behandeling en uiteindelijk de waarde van de investering. 4.

Monitoring weesgeneesmiddelen

BioFarmind en de VSOP zijn met het CVZ en VWS van mening dat een objectieve monitoring van nieuwe weesgeneesmiddelen een essentiële bijdrage kan leveren aan het verkrijgen van een beter inzicht in de weesziekte en de behandeling hiervan. Veel Europees geregistreerde weesgeneesmiddelen krijgen een handelsvergunning onder ‘uitzonderlijke omstandigheden’, hetgeen betekent dat de fabrikant regelmatig gegevens moet aanleveren op Europees niveau aan CPMP/EMEA over werkzaamheid en veiligheid. Een goede monitoring (PMS; Post Marketing Surveillance) levert voor alle betrokken partijen belangrijke informatie op. Het geprotocolleerd behandelen is in het belang van de patiënt. De Nederlandse overheid zou deze geprotocolleerde toelating kunnen koppelen aan volumebeheersing, hoewel de uiteindelijke behandeling van de patiënt en niet de beheersing van de kosten natuurlijk centraal behoort te staan. Echter de Nederlandse overheid zou hiervoor geen aanvullende eisen moeten stellen. Het CVZ stelt voor het monitoren in eigen hand te nemen en via een uitbreiding van het GIP (GIPeilingen is een halfjaarlijkse publicatie van het Genees- en hulpmiddelen Informatie Project (GIP) van het CVZ) en eventueel onder aansturing van de BOG (Beleidsondersteunend Onderzoek Geneesmiddelen (BOG) maakt deel uit van de sector Farmacie van het CVZ) de kennis nader te vergroten. BioFarmind en de VSOP zijn een groot tegenstander van deze benadering. Het monitoren en wetenschappelijk registreren behoren zeker niet onder de verantwoordelijkheid van het CVZ te vallen. Het perspectief van het CVZ is te eenzijdig en niet transparant. Doelstelling van het monitoren zou moeten zijn (in genoemde volgorde): • Optimaliseren van de behandeling • Wetenschappelijke vooruitgang • Financiële bewaking Monitoring zou enerzijds moeten plaatsvinden in het kader van de door de CPMP / EMEA opgelegde aanvullende eisen, hetgeen dan onder de verantwoordelijkheid van de registratiehouder valt. Anderzijds zouden BioFarmind en de VSOP een rol voor de (onafhankelijke) stuurgroep Weesgeneesmiddelen in deze zeer toejuichen. Aangezien het verzamelen en verspreiden van informatie over zeldzame aandoeningen ook in de

Pagina 9

30-11-2004 opdracht van de Stuurgroep specifiek vermeld wordt zou deze taak prima in haar werkzaamheden kunnen worden ingepast. De VSOP en BioFarmind pleiten bovendien voor een onafhankelijke gedegen registratie, van behandelde en onbehandelde patiënten, die in overleg met EMEA, CBG, beroepsgroep, UMC’s, patiëntenorganisatie en de industrie op poten moet worden gezet. Gezien de zeldzaamheid van de aandoeningen zou registratie op Europees niveau de voorkeur verdienen. Over de vertrouwelijkheid en toegankelijkheid van de gegevens zullen uiteraard nadere afspraken moeten worden gemaakt. Als voorbeeld zou de PALGA registratie (kankerregistratie, waarin ook veel zeldzame kankersoorten) gebruikt kunnen worden maar dan voor de zeldzame aandoeningen en weesgeneesmiddelen. Ondergetekenden zouden ook hier willen pleiten voor het onderbrengen van de landelijke coördinatie bij de Stuurgroep Weesgeneesmiddelen, hetgeen ook aansluit bij de opdracht die de minister aan de stuurgroep heeft gegeven; “het verzamelen van informatie over zeldzame ziektes en weesgeneesmiddelen”. 5.

De implementatie op de werkvloer (arts, patiënt, verzekeraar)

De EMEA/CHMP beoordeelt kwaliteit, veiligheid en werkzaamheid. Het CVZ kijkt vervolgens naar de therapeutische waarde en adviseert de minister inzake opname in het verstrekkingenpakket. Na het CVZ advies en de beslissing van VWS wordt het weesgeneesmiddel al dan niet onder nadere voorwaarden tot het verstrekkingenpakket toegelaten, waarna men verwacht dat de marktpartijen alles correct implementeren. Het traject tussen registratie en de totstandkoming van de uiteindelijke vergoedingsregeling neemt naar het oordeel van de ondergetekenden teveel tijd in beslag. Tevens wordt de echte implementatie overgelaten aan de werkvloer: arts, apotheker, zorgverzekeraar en patiënt, wat niet altijd optimaal gebeurt. Door onduidelijkheid in het vergoedingscircuit, slecht geïnformeerde voorschrijvers en afleveraars en tegenstrijdige informatie verspreid door diverse partijen wordt de patiënt uiteindelijk de dupe en moet veel langer dan nodig op het weesgeneesmiddel wachten BioFarmind en de VSOP zouden daarom graag zien dat de minister juist in dit zo belangrijke implementatietraject gaat ïnvesteren.

Wordt de patiënt gemangeld tussen informatie, communicatie en geld? Voorschrijver

Recept

Apotheek

Patiënt Wel of geen machtiging

Nadere voorwaarden GVS bijlage 2

Betaling onzeker

Zorgverzekeraar

Pagina 10

30-11-2004 Het voorbereiden van de markt op de daadwerkelijke introductie met goede informatie aan alle stakeholders (patiënten, ziekenhuizen en behandelaars en vergoedende instanties) is niet alleen een taak van de industrie. Goede voorlichting over de behandeling zelf en hoe de vergoeding geregeld is zou gegeven moeten worden in een gezamenlijke actie door industrie, patiëntenvereniging, medisch beroepsverenigingen en wellicht ook een instantie als CVZ, of gecoördineerd door de stuurgroep. Patiëntenverenigingen en behandelaars zouden bovendien een rol kunnen spelen in het opsporen van patiënten die voor behandeling in aanmerking komen. Het kan niet zo zijn dat: • artsen ‘er niet van weten’ en dus verkeerd voorschrijven, of te laat doorsturen, • medisch adviseurs van zorgverzekeraars door gebrek aan informatie verkeerd beoordelen en onnodig artsen en patiënten frustreren, • ziekenhuizen patiënten wel willen, maar om financiële redenen niet kunnen behandelen. • stadsapothekers door alle geharrewar tussen de voorschrijver en zorgverzekeraar niet willen afleveren omdat ze bang zijn geen geld te krijgen, • de patiënt de dupe wordt van een groot ‘communicatieprobleem’ Casus: Intern onderzoek door de firma Actelion Actelion brengt een weesgeneesmiddel op de markt dat wordt gebruikt bij de behandeling van pulmonale arteriële hypertensie (hoge bloeddruk in de bloedvaten tussen hart en longen). Actelion beschikt over data waarin wordt aangetoond dat de vraag naar weesgeneesmiddelen toeneemt zonder dat het expertcentrum daar kennis van heeft. Vertrouwen we uitsluitend op het expert centrum dan missen we al deze patiënten. Actelion heeft verder ondervonden dat 50 % van de patiënten reeds bekend is bij de specialist op basis van symptomatiek, maar nog geen precieze diagnose heeft van de oorzaak namelijk pulmonaire hypertensie. Vaak wordt bij patiënten pas 18 maanden na optreden van de eerste klachten deze diagnose gesteld. Slechts 25 % van de patiënten wordt binnen 6 maanden gediagnosticeerd. Centralisatie biedt voor deze problematiek geen soelaas. Zonder stimulans zal de arts niet actief op zoek gaan naar de patiënt met een weesziekte. De ernst van de aandoening waar het hier om gaat vraagt om een betere en snellere diagnose. Dit kan bereikt worden door de betrokken specialisten beter te informeren, zodat zij actief naar patiënten op zoek gaan.

Figuur: Periode van behandeling door specialist tot instellen op Tracleer/Flolan. Het betreft hier patiënten bekend bij de specialist maar waar pas na minimaal 18 maanden de diagnose PAH wordt gesteld (bij 50% van de patiënten). 100% 90%

% pat.

80%

Cumulatief

60% 50% 40% 30% 20% 10%

33 -3 4

31 -3 2

29 -3 0

27 -2 8

25 -2 6

23 -2 4

21 -2 2

19 -2 0

17 -1 8

15 -1 6

13 -1 4

11 -1 2

910

78

56

34

12

0%

0

% Patiënten

70%

Tijd (Maanden)

Pagina 11

30-11-2004

6.

Stimuleringsmaatregelen Nederland

De Europese verordening regelt de registratie van weesgeneesmiddelen en roept de lidstaten op nationale stimuleringsmaatregelen te nemen. In de brief van de minister is van dit laatste niet veel te vinden. Marktexclusiviteit Het aantal weesgeneesmiddelen beschikbaar op de markt is nog relatief beperkt. Toch wordt er aan één van de peilers van het Europese stimuleringsbeleid al behoorlijk getornd. Doel van deze Europese stimuleringsmaatregel is om gedurende een bepaalde periode exclusief met een weesgeneesmiddel op de ‘markt’ te kunnen komen totdat een nieuwe aanbieder kan aantonen dat zijn product beter is dan het bestaande product. Tot hier lijkt het veel op wat er gangbaar is in de Verenigde Staten. Gaan we echter wat meer in detail dan valt een aantal zaken op. De aanvraag voor een Orphan Drug status bij de COMP (EMEA) vindt plaats reeds lang voordat de eerste studieresultaten worden gepubliceerd. Bij een nieuwe aanbieder vindt er geen toetsing plaats (niet bij EMEA en niet lokaal bij het CVZ) of er wel een reden is om de marktexclusiviteit van een product te breken. Gevolg hiervan is dat er feitelijk geen sprake is van bescherming door marktexclusiviteit: Bijvoorbeeld: 1. Pulmonaire arteriële hypertensie (PAH). De producten Iloprost en Tracleer 2. Ziekte van Fabry: Fabrazyme en Replagal 3. Ziekte van Gaucher. Het geneesmiddel Cerezyme was op de markt (vóór de officiële weesgeneesmiddelen registratieprocedure van de EMEA) terwijl het middel Zavesca later wel is toegelaten.

Pagina 12

30-11-2004

Gaucher Patient treated with Enzyme Replacement Therapy (Cerezyme)

1983

2001 2001

BioFarmind en de VSOP pleiten dan ook voor een actieve toetsing rond het criterium marktexclusiviteit. De vertegenwoordiger van VWS in de COMP zou hier aandacht voor kunnen vragen. Het stimuleringsbeleid van de minister beperkt zich tot een subsidieregeling. BioFarmind en de VSOP vragen zich af of de subsidieregeling wel een stimuleringsmaatregel genoemd kan worden om de volgende redenen: -

-

Niet elk weesgeneesmiddel komt automatisch voor financiering middels de stimuleringsmaatregel in aanmerking. Dit brengt veel onduidelijkheid en onzekerheid met zich mee voor industrie en patiënten. De subsidieregeling is een tijdelijke maatregel: het is niet duidelijk wat er na het voltooien van eraan verbonden onderzoek of na verloop van de termijn gaat gebeuren

De beoordeling van weesgeneesmiddelen voor opname in het vergoedingensysteem gebeurt momenteel langs de meetlat van de reguliere ‘oude’ geneesmiddelen markt. Voor veel weesgeneesmiddelen werkt dit niet. Gevolg hiervan is dat een subsidieregeling in het leven is geroepen. Het ware verstandiger geweest een nieuwe goede toelatingsprocedure te ontwikkelen waarbij snelheid, transparantie, het verlenen van optimale zorg en een adequate monitoring voorop staan. In plaats van een versneld toelatingsbeleid bestaat er een ‘onzeker en angstig’ vertraagd toelatingsbeleid. Dit leidt tot grote onzekerheid bij de patiënten en heeft soms gevolgen voor het verloop van hun ziekte, zoals blijkt uit onderstaande voorbeelden.

Pagina 13

30-11-2004

Casus Aldurazyme voor de ziekte van Hurler Bij deze zeldzame, erfelijke en levensbedreigende ziekte worden door het ontbreken van een enzym mucopolysachariden gestapeld in de lichaamscellen met als gevolg afwijkend skelet, vergroting van de lever en de milt, waterhoofd met als gevolg toenemende druk in het hoofd, problemen met ademhaling en aantasting van de hersenen. Het weesgeneesmiddel Aldurazyme bevat het biotechnologisch vervaardigde ontbrekende enzym, dat bij de patiënt kan worden toegediend waardoor de afbraak van mucopolysachariden weer op gang komt. Hoe eerder met de enzymvervangingstherapie wordt begonnen, hoe minder definitieve schade er door de stapeling ontstaat. Het middel werd 10 juni 2003 op de Europese markt toegelaten . De toezegging van de minister tot opname in een subsidieregeling heeft tot 1 januari 2004 op zich laten wachten. De definitieve regeling is nog steeds in voorbereiding! Uit het dagboek van de ouders van een MPS patiëntje (http://www.stofwisselingsziekten.nl/robinnew) (10 september 2003)…….. Er was namelijk in mei 2003 door de Europese commissie goedkeuring verleend tot marktintroductie van Aldurazyme. Een nieuw medicijn dat de niet neurologische symptomen van MPS-1 (=de ziekte van Hurler) bestrijdt. Behandeling met dit medicijn leek de doktoren uiterst zinvol. Er was echter een probleem: de Nederlandse overheid hikt aan tegen toelating van Aldurazyme op de Nederlandse markt in verband met de hoge prijs van het medicijn. Het medicijn kost gemiddeld 300.000 per patiënt per jaar. Het medicijn is dus nog niet beschikbaar. Als ouder van een kind met MPS voel je je op een dergelijk moment in de steek gelaten door de overheid, een overheid die moet waken over en zorgen voor zijn eigen onderdanen. En wat zie je op zo’n moment: er worden tienduizenden euro’s uitgegeven aan de bestrijding van draaideurcriminelen of aan de wederopbouw van Irak en ga zo maar door. En jouw kind zal uiteindelijk sterven door de onwil van kabinet Balkenende……. (30september03) …….Uiteindelijk belt de arts ons met het nieuws dat het ziekenhuis en de fabrikant overeenstemming hebben bereikt over de toediening van Aldurazyme aan R. Ineens zie je als ouders een sprankje licht in de donkere tunnel waar je 3 weken geleden in gedoken bent. (7december03)…. Op zondag komt Geri Donkervoort van het programma ‘Vinger aan de pols’ bij ons op visite. Ons kind is een van de weinige (twee) in Nederland die met Aldurazyme behandeld wordt. De hoop is dat door het onder de aandacht brengen van deze behandeling dit effect zal hebben op de Nederlandse overheid, zodat deze van de stagnerende een stimulerende factor wordt in de behandeling van huidige en toekomstige MPS1 patiëntjes.

Het is een merkwaardige zaak dat door het langdurige traject van opname van weesgeneesmiddelen in het vergoedingssysteem patiënten voor de beschikbaarheid van een geneesmiddel voor een levensbedreigende ziekte kennelijk afhankelijk zijn van de goodwill van de behandelend arts, het ziekenhuis en de fabrikant. De VSOP en BioFarmind vragen de minister kleur te bekennen en nu werkelijk invulling te geven aan een stimuleringsbeleid door niet alleen stimuleringssubsidies toe te kennen maar ook de procedures voor toelating te versnellen :

Pagina 14

30-11-2004 • • •

Een versnelde toelating/ vergoedingsprocedure voor weesgeneesmiddelen, een actief implementatie beleid, meer privaat publieke samenwerking

Nieuwe innovatieve producten kunnen artsen ook stimuleren opnieuw na te denken over de ziekte en de beste therapie. Een goede zaak, omdat ingeslepen patronen en routines ineens tegen het licht worden gehouden. Dit zijn momenten dat informatie van beleidsmakers, patiënten en industrie de arts helpen bij het nemen van de juiste beslissing en kunnen aanzetten tot innovatie van zorg. Ondergetekenden menen dan ook dat: Nieuwe innovatieve farmaceutische interventies niet alleen sec het geneesmiddel betreffen maar dat deze alle partijen ook stimuleren na te denken over de ziekte en het beste behandelconcept. Deze stimulans mag niet door de bureaucratie in het vergoedingentraject na registratie worden gefrustreerd. 7. Prijsopbouw BioFarmind en de VSOP zijn bezorgd over de opmerkingen van de minister over de prijsopbouw. De minister stelt: “Wanneer op termijn meer duidelijkheid is ontstaan over de wijze waarop de kostenstructuur van een weesgeneesmiddel kan worden onderzocht, acht ik het aangewezen om bij alle categorieën weesgeneesmiddelen inzicht in de prijsopbouw te eisen.” Wij zijn het met de minister eens dat er nog veel complicerende factoren rond het thema “prijsopbouw” moeten worden opgelost. Te denken valt hierbij onder andere aan: • Hoe nemen we de kosten mee van producten die het niet halen? • Hoe wegen wij het risico van een “one product company”, zoals veel innovatieve biotech bedrijven, van een vol gesorteerde multinational? Laten we, in plaats van kijken naar de kosten van de geneesmiddelen, eerst kijken naar de gezondheidswinst die het voor de patiënt met een levensbedreigende ziekte oplevert. Daarna zou de minister ook moeten kijken naar de besparingen die de inzet van het middel oplevert (zie het eerdere betoog over hemofilie). Winst uit besparingen op ziekenhuisbudget en een betere deelname aan het economisch verkeer zullen meegenomen moeten worden bij de bepaling van het voordeel van de inzet van een geneesmiddel. Tot slot willen we opmerken dat tot op heden voor geneesmiddelen nooit inzicht in de prijsopbouw is gevraagd. Het is moeilijk verteerbaar dat de weesgeneesmiddelen (minder dan 1% van de geneesmiddelen markt) op dit thema (inzicht in de kostenstructuur) het spits moeten afbijten. Indien een dergelijke maatregel als eerste voor de weesgeneesmiddelen genomen gaat worden is dit zeker geen stimulans voor het bedrijfsleven om in deze toch al moeilijke markt te stappen.

Pagina 15

30-11-2004 8. Toekomst: In het CVZ rapport over weesgeneesmiddelen en daarop volgende brief van de minister (bijlage 1) worden aanbevelingen gedaan over financiering van weesgeneesmiddelen in de toekomst. In de volgende paragrafen wordt op een aantal aspecten hiervan ingegaan. In de aanbeveling wordt een splitsing gemaakt tussen intra- en extramuraal gebruikte middelen. VSOP en BioFarmind wijzen erop dat veel van deze middelen op de scheidslijn tussen deze twee gebruikt worden. Behandeling zal in veel gevallen intramuraal starten, maar later, wanneer de patiënt goed ingesteld is en vertrouwd met het middel extramuraal worden voortgezet, echter vaak nog op voorschrift van een specialist. Voor deze middelen is de scheidslijn derhalve niet zo eenduidig te trekken. Vergoeding voor uitsluitend intramuraal gebruikte weesgeneesmiddelen a.

Weesgeneesmiddelen en de Diagnose Behandeling Combinaties

De minister zoekt de oplossing in de DBC systematiek, maar geeft tevens aan: “Het is op dit moment nog niet aan te geven op welke wijze deze groep weesgeneesmiddelen in de DBC-systematiek opgenomen zal worden en welk toetsingskader gehanteerd zal worden. Een en ander zal aan de hand van de actuele inzichten vormgegeven moeten worden.” BioFarmind en de VSOP roepen de minister op aan te geven wanneer deze actuele inzichten er moeten zijn. Voorlopig zal de DBC systematiek haar rol eerst nog moeten bewijzen en het zal nog enige tijd duren voor de behandeling van zeldzame aandoeningen in deze systematiek is opgenomen. Het is zelfs de vraag of, door de zeldzaamheid van de aandoening alsmede door de heterogene verschijningsvormen van veel van deze aandoeningen, opname in een ‘standaard’ systeem als de DBC in alle gevallen mogelijk zal zijn. In de DBC-systematiek is op het gebied van (wees)geneesmiddelen en innovatie in bredere zin nog nauwelijks iets geregeld (zie hiervoor ook onze brief aan de vaste Commissie voor VWS in verband met het AO van 8 juni j.l. over de DBC’s, bijlage 5). Het is onduidelijk wat er gebeurt zolang de DBC systematiek voor deze middelen nog niet geregeld is. Dit leidt tot onzekerheid voor behandelaars, patiënten en industrie. Veel weesgeneesmiddelen worden ook gebruikt op het grensvlak van intra- en extramuraal. Opname in de DBC systematiek zal problemen geven wanneer een intramuraal gestarte behandeling extramuraal wordt voortgezet. Beide partijen wijzen er nogmaals op dat de onduidelijkheid rond het vergoedingen traject van de weesgeneesmiddelen nu al meer dan 3 jaar loopt, hetgeen tot uiting komt in steeds weer andere regels voor een nieuw middel. We kunnen het ons niet veroorloven deze onzekerheid nog langer te laten voortbestaan totdat in de toekomst een en ander via de DBC systematiek misschien kan worden opgelost: een ‘open eind’ constructie via de DBC systematiek is in niemand’s belang. b.

Academische component

De suggestie dat intramuraal gebruikte weesgeneesmiddelen met onvoldoende gegevens volgens CFH (maar wel met een handelsvergunning van de EC) moeten worden gefinancierd uit de “academische component”, lijkt een tamelijk academische oplossing.

Pagina 16

30-11-2004 Geld uit de academische component is bedoeld voor onderwijs, onderzoek en top referentie zorg. De suggestie wordt gewekt dat het gaat om geld dat nog niet vergeven is, maar de academische component kan niet worden beschouwd als een vrij besteedbaar budget. De academische component omvat o.a. 1. Een ontwikkel en research functie (één van de voornaamste redenen dat er een academische component bestaat) 2. Top referentiezorg. Het betreft hier zorg speciaal voor die patiënten die nergens meer naar verwezen kunnen worden. Een wetenschappelijke omgeving is hiervoor natuurlijk essentieel. Behandeling met (sommige) weesgeneesmiddelen kan inderdaad beschouwd worden als top referentie zorg, maar men kan niet eindeloos doorgaan met extra voorzieningen onder te brengen in de academische component zonder het daarbij behorende budget te verhogen. De minister heeft ten dele gelijk, maar de VSOP en BioFarmind zijn van oordeel dat het al te gemakkelijk is de academische component te gebruiken voor een doel waarvoor het niet toereikend is. De vraag die kan worden gesteld is of het dure geneesmiddel (of nog breder gesteld alle innovatieve ontwikkeling) op eenzelfde wijze via de academische component onmogelijk wordt gemaakt. Daarnaast moet erop gewezen worden dat bij de behandeling van patiënten met een aantal weesgeneesmiddelen vaak een beperkt aantal ziekenhuizen betrokken is. Dit betekent dat deze ziekenhuizen altijd 'de klos' zullen zijn (zowel met betrekking tot het ziekenhuisbudget als de academische component). Gevolg hiervan is dat de centrale behandeling (die men nu nastreeft in verband met beperkte kennis bij andere ziekenhuizen) gedecentraliseerd gaat worden om een verdeling van de kosten te krijgen. De kwaliteit van de behandeling is hiermee niet gebaat. Case: De ziekte van Crohn – Remicade Gevolgen van het onderbrengen van geneesmiddelen in de regeling dure geneesmiddelen (onderbrengen in de academische component zal een vergelijkbare uitwerking hebben). Remicade is weliswaar geen weesgeneesmiddel maar dezelfde soort problematiek speelt hier wel. Remicade is geïndiceerd voor de ziekte van Crohn, een chronische ontsteking van de darm, in die patiënten die geen baat hebben bij prednison. Door de ontsteking kan het vocht niet opgenomen worden uit het voedsel en er worden ook onvoldoende voedingsstoffen opgenomen: diarree, vermagering, bloedarmoede en groeiachterstand kunnen hiervan het gevolg zijn. Een vervelende complicatie van de ziekte zijn de fistels, vooral ook rond de anus. De open wonden die hierdoor ontstaan maken een normaal dagelijks leven onmogelijk. In de meeste gevallen kan therapie met Remicade dan uitkomst bieden. De therapie wordt in het ziekenhuis gegeven. Het middel wordt betaald uit de beleidsregel dure geneesmiddelen (dit betekent dat tot maximaal 75% van het geneesmiddel wordt vergoed, maar dat ieder ziekenhuis met de verzekeraar hierover een contract moet afsluiten, eventueel ook voor een lager percentage). In de praktijk blijkt de vergoeding in veel ziekenhuizen problemen op te leveren. In 46% van de Nederlandse ziekenhuizen is de behandeling niet gegarandeerd of wordt zij in het geheel niet vergoed. Patiënten worden hierdoor niet behandeld, waardoor zij veel langer dan nodig met de bovenbeschreven symptomen blijven rondlopen. Soms moeten zij uitwijken naar een ander ziekenhuis. Uit kostenbesparing hebben een aantal ziekenhuizen al aangegeven alleen patiënten uit hun eigen verzorgingsgebied te behandelen.

Pagina 17

30-11-2004

9. Toekomst: Extramurale gebruik van weesgeneesmiddelen a.

Subsidieregeling

Extramuraal toegediende weesgeneesmiddelen waarvoor nog aanvullend onderzoek gedaan moet worden zouden volgens de minister gefinancierd worden uit een subsidieregeling. Het dient te worden opgemerkt dat bij aanvullend onderzoek in deze gecompliceerde ziektebeelden altijd een specialist de middelen zal voorschrijven, hetgeen extramurale toediening wel, maar vergoeding via het extramurale circuit niet mogelijk maakt in de huidige regelgeving. Momenteel is het nog steeds niet duidelijk wanneer na toekenning van een subsidieregeling door het ministerie deze regeling feitelijk effectief wordt. Ook de geldende criteria worden pas op het allerlaatste moment bekend gemaakt. Gevolg is een lange periode van onzekerheid voor patiënt, behandelaar en fabrikant. Producten die net buiten de subsidieregeling vallen worden onderworpen aan de ‘budgettaire’ tucht van de markt. Een subsidieregeling heeft iets tijdelijks. Een structurele oplossing biedt naar onze mening meer duidelijkheid. Gedacht kan worden aan 1. een regeling binnen de Wet Bijzondere Medische Verrichtingen. 2. een apart budget open te stellen voor innovatieve farmaceutische ontwikkelingen, waaraan de minister randvoorwaarden als monitoring en terugrapportage kan verbinden. Sinds kort is dit voor weesgeneesmiddelen het geval in België. In de praktijk blijkt dat, in gevallen waarbij vooraf een machtiging moet worden aangevraagd, vaak problemen ontstaan op het moment dat de patiënt beweegt tussen de intramurale markt en de extramurale markt. Over het extramurale gebruik van weesgeneesmiddelen zegt de minister: “Ik ben dan ook voornemens om een (voorlopige) vergoeding op te nemen in de Regeling subsidies AWBZ en Ziekenfondswet voor weesgeneesmiddelen die daar volgens het CVZ voor in aanmerking komen.” Hieruit zou men kunnen afleiden dat de subsidie regeling van tijdelijke aard is. Een regeling met een tijdelijk karakter veroorzaakt echter veel onzekerheid bij de patiënten en hun behandelaars, getuige onderstaande case: Case: Fabrazyme / Replagal voor ziekte van Fabry Tijdelijke subsidieregeling De ziekte van Fabry is een zeldzame, erfelijke lysosomale stapelingsziekte. Door het ontbreken van een enzym stapelen bepaalde stoffen zich op in het lichaam waardoor problemen ontstaan met zenuwbanen, in nieren, hart en andere organen. Voor deze ziekte worden twee weesgeneesmiddelen vergoed door middel van een subsidieregeling. Deze regeling heeft een voorlopige looptijd van 5 jaar. Momenteel zijn er ruim drie jaar verstreken. De partner van een Fabrypatiënt vertelt: elk jaar mogen er weer een paar patiënten extra met het middel behandeld worden: mijn vrouw heeft onlangs te horen gekregen dat ze eindelijk aan de beurt is. Enerzijds zijn we erg blij, anderzijds is het ook een grote stap om daadwerkelijk met de behandeling te beginnen: je moet je leven inrichten op eens per twee weken een dag ‘uit de running’ om aan het infuus te gaan, zelf leren prikken en de controles etc. Voor de rest van je leven zit je eraan vast. Tenminste, als de subsidie regeling over twee jaar niet wordt stopgezet of terug gedraaid en dat weet je nu niet: in dat geval moeten we over twee jaar misschien wel weer stoppen met therapie en is alle moeite voor niets geweest. Niemand kan ons daar op dit moment zekerheid over geven”.

Pagina 18

30-11-2004 Even verder zegt de minister: “Ook kan ik mij vinden in het advies van het CVZ om een integrale regeling te treffen voor zowel de extramurale situatie als de ziekenhuizen, aangezien weesgeneesmiddelen vaak worden toegepast op het grensvlak van eerste en tweede lijn.” Met deze laatste opmerking van de minister zijn BioFarmind en de VSOP het van harte eens. Een integrale regeling is noodzakelijk. De hamvraag blijft natuurlijk, wat gaat er nu wanneer gebeuren? En hoe. Wel zijn BioFarmind en de VSOP van mening dat de subsidieregeling in stand houden dient te worden voor intramuraal gebruikte geneesmiddelen in ieder geval totdat er meer duidelijkheid is met betrekking tot de DBC’s of de bovengenoemde integrale regeling (zoals ook CVZ dit heeft aangegeven in hun rapport). Case: Fabry therapie extramuraal toegediend: problemen met vergoeding van extra kosten De ziekte van Fabry is een zeldzame, erfelijke lysosomale stapelingsziekte. Door het ontbreken van een enzym stapelen bepaalde stoffen zich op in het lichaam waardoor problemen ontstaan met zenuwbanen, in nieren, hart en andere organen. Voor deze ziekte worden twee weesgeneesmiddelen vergoed door middel van een subsidieregeling. Een van de patiënten die extramuraal met dit product behandeld wordt meldde ons het volgende: zijn verzekeringsmaatschappij was bereid het geneesmiddel te vergoeden. Echter, bijkomende kosten, zoals infusievloeistof, infusielijnen, etc. konden niet worden vergoed. Het alternatief was een intramurale behandeling, met dagverpleging, per saldo veel duurder dan de extramurale behandeling. Uiteindelijk heeft het ziekenhuis de voor de infusie benodigde vloeistof en lijnen ter beschikking gesteld. Bij het implementeren van extramurale vergoeding van weesgeneesmiddelen zullen ook regelingen getroffen moeten worden voor de dekking van dit soort aanvullende kosten.

10

Overige factoren die een rol spelen

a

Gebrek aan duidelijkheid en deskundigheidsniveau bij de zorgverzekeraars.

Onduidelijkheid in de omschrijving van de nadere voorwaarden resulteert in interpretatieverschillen over de nadere voorwaarden door de verzekeringsmaatschappijen. Communicatieproblemen tussen voorschrijver, apotheker en zorgverzekeraar resulteren in het van het kastje naar de muur sturen van een zieke patiënt. Dit leidt tot onnodige frustraties bij voorschrijver, patiënt en fabrikant. Zorgverzekeraars hebben naast een ervaringsprobleem, een kennis- (het gaat hier om zeldzame aandoeningen), en ook een ‘petten’-probleem. Het is de vraag of de zorgverzekeraars extra beperkende voorwaarden mogen stellen. Indien er sprake is van een toelating onder nadere voorwaarden zou het systeem een aanpassing van deze nadere voorwaarden door een zorgverzekeraar moeten uitsluiten. Regelgeving dient transparant geformuleerd te zijn waarbij er niets voor verschillende uitleg vatbaar is. Vanzelfsprekend dient de zorgverzekeraar haar organisatie op een dusdanige manier te hebben ingericht dat deze direct kan handelen op basis van

Pagina 19

30-11-2004 voorwaarden die zijn gesteld door de minister. In de praktijk is dat veelal niet het geval. Zorgverzekeraars zijn in staat om tot 15 maanden na vergoeding onder voorwaarden aan te geven dat een product niet vergoed is (bijvoorbeeld Tracleer van Actelion). Verder ontwikkelt de zorgverzekeraar soms eigen ‘beleid’ die een vorm van onduidelijkheid genereren als het gaat om de toepassing van de nadere voorwaarden. Deze acties zijn niet afgestemd met het veld en komen voort uit een gebrek aan duidelijkheid binnen het door VWS gestelde regime. Opvallend is dat initiatieven kunnen wisselen van zorgverzekeraar tot zorgverzekeraar. Biofarmind en de VSOP vragen zich af waarom het ministerie nog steeds vasthoudt aan de regierol van de zorgverzekeraars. Er zijn nog nauwelijks ontwikkelingen te noemen die recht doen aan de kwalificatie regie. Zowel de prijzen als de kwaliteit van de farmaceutische zorg worden nauwelijks beïnvloed door de zorgverzekeraars. Het is bijvoorbeeld niet duidelijk hoe de rechtszekerheid, in de publieke sector toch een hoofddoelstelling, in de private sector bewaakt kan worden. Nu het in de publieke sector al niet helemaal lijkt te lukken, valt in de private sector het ergste te vrezen'. Case: Tracleer voor behandeling van Pulmonaire Hypertensie Pulmonale hypertensie (PH) is een zeldzame, progressieve en ongeneeslijke ziekte met 200 tot 250 patiënten in Nederland onder behandeling. De slagaderen in de longen zijn vernauwd. Hierbij is de druk in de longslagader en de rechter hartkamer verhoogd. Door zuurstofgebrek en hartfalen kan men niet meer aan het arbeidsproces deelnemen of moet men de zorg voor het gezin geheel aan anderen overlaten. De ziekte heeft een progressief verloop: de overlevingsduur van onbehandelde PH ligt rond de 2 jaar. NA diagnose dient de behandeling dus zo snel mogelijk (liefst binnen twee weken) te worden gestart. Sinds 1 februari 2003 is een nieuw medicament op de markt toegelaten. Het betreft hier Tracleer (werkzame stof = Bosentan). Uit het CFH rapport blijkt dat dit middel werkzaam en veilig is, echter er zijn te weinig lange termijn gegevens (hetgeen logisch is gezien het geringe aantal patiënten dat onderzocht kan worden). Het voordeel van Tracleer ten opzichte van andere middelen zijn de lagere kosten en de orale (in plaats van intravenueze) toedieningsweg. In de huidige procedure moet voor iedere te behandelen patiënt, zowel met Tracleer als het oudere middel Flolan, bij de verzekeringsmaatschappij een machtiging aangevraagd worden. De machtiging wordt soms niet toegekend, of de toekenning laat lang op zich wachten. Ook is de toekenning vaak maar voor 2 maanden terwijl de bijsluiter aangeeft dat evaluatie van de therapie pas kan plaats vinden na 4 maanden. In de sectie ‘behandeling’ van de Productkenmerken (SmPC) van Tracleer staat dat “de behandeling alleen mag worden gestart en gecontroleerd door een arts ervaren in de behandeling van pulmonaire hypertensie”. Het lijkt dan ook onlogisch dat wanneer een arts een patiënt dit middel voorschrijft, de verzekeringsmaatschappij op grond van een papieren dossier kan besluiten de behandeling niet te vergoeden, of slechts voor korte duur: de medisch adviseur kan in het geval van zeldzame ziekten niet aangemerkt worden als een deskundige op het gebied van dit ziektebeeld. Een medisch adviseur (toch een generalist) moet als (niet) deskundige een dossier beoordelen van een deskundige op het gebied van de zeldzame ziekte. Een hachelijke zaak met mogelijk desastreuze gevolgen.

Pagina 20

30-11-2004 b

Procedure aanvraag vergoeding weesgeneesmiddelen

De toenmalige minister van VWS heeft in haar brief van 11 december 2000 de mogelijkheid aangekondigd om de beoordeling van geneesmiddelen voor “levensbedreigende aandoeningen en voor sterk invaliderende aandoeningen met een progressief verloop” ten behoeve van de toelating tot het verstrekkingenpakket in een zo vroeg mogelijk stadium te starten. Naar het oordeel van BioFarmind en de VSOP een goede zaak, zeker voor weesgeneesmiddelen. In de praktijk komt hier echter helemaal niets van terecht. Het toelaten van weesgeneesmiddelen tot het verstrekkingenpakket kost erg veel tijd en gaat in de praktijk namelijk vaak gepaard met het stellen van nadere voorwaarden (bijlage 2 van de Regeling Farmaceutische Hulp). Deze nadere voorwaarden worden na de ‘normale beoordelingsprocedure door de Commissie Farmaceutische Hulp’ vastgesteld volgens het zogenaamde bestuurlijke traject van het CVZ. Voor ondergetekenden zijn de nadere voorwaarden geen probleem, echter het bestuurlijke CVZ traject heeft een open einde structuur waardoor van de door de minister beoogde tijdwinst in de praktijk niets terechtkomt. Uit het EMEA/COMP evaluatierapport van april 2003 blijkt dat Nederland met een gemiddelde duur van 202 dagen vanaf het moment van registratie tot het moment waarop het weesgeneesmiddel beschikbaar komt, onder aan de lijst staat (in Duitsland bijvoorbeeld is dit 35 dagen). BioFarmind en de VSOP stellen vast en vinden wenselijk dat: 1. de procedure op het moment van een positief advies van de CPMP wordt gestart. 2. Voor reguliere geneesmiddelen een GVS toelatingsprocedure van maximaal 90 dagen geldt. Voor de toelating van weesgeneesmiddelen zou maximaal dezelfde tijd moeten gelden, zodat bij een tijdige start de vergoeding geregeld is op het moment van Europese toelating (tussen CPMP positieve opinie en toelating op de markt zit meestal 3-4 maanden). 3. Er een operationele taak moet zijn voor de Stuurgroep Weesgeneesmiddelen. Hier zitten de expertise en alle stakeholders aan tafel. 4. Tijdig starten met informatie richting alle stakeholders (patiënten, artsen, zorgverzekeraars) over het middel en de wijze van vergoeding, niet alleen vanuit de industrie (die zich immers alleen rechtstreeks tot artsen mag wenden). Wellicht kan de Stuurgroep hierin ook een rol spelen.

c

Regeling Farmaceutische Hulp en weesgeneesmiddelen

De medische biotechnologie en de verbeterde diagnostiek komen met meer verfijnde toepassingen. De regeling farmaceutische hulp is een ouderwetse financiële systematiek met weinig flexibiliteit die totaal ongeschikt is voor de vereiste “zorg op maat”. Een adequate risico analyse gekoppeld aan een strikt volumebeleid en een goede monitoring zullen resulteren in een verantwoord en snel toelatingsbeleid. Voor weesgeneesmiddelen is het GVS niet nodig. Ergo, de VSOP en BioFarmind denken dat dit een obstakel vormt. Ondergetekenden vragen zich af waarom het bij weesgeneesmiddelen nu net niet even anders kan. Betekent “net even anders” voor het CVZ en de overheid revolutionair anders? Loskoppeling van de wijze van financiering aan intra- of extramuraal beleid zou bijvoorbeeld kunnen worden overwogen. Het implementeren van een goed monitoringsbeleid van nieuwe weestherapieën vraagt om het faciliteren van de praktische aansturing. Een deel van de subsidiegelden zou hieraan kunnen worden besteed. Publiek private samenwerking (naar NIH model) bij het doen van onderzoek bij uiterst zeldzame weesindicaties is voor zowel de fabrikant, de overheid en de patiënt voordelig.

Pagina 21

30-11-2004 d Vergoeding van ongeregistreerde geneesmiddelen voor zelden voorkomende aandoeningen De minister stelt hierbij de volgende aanpassing voor: “De tekst ‘in Nederland zelden voorkomende aandoening’ zal dan worden gewijzigd in ‘een ziekte die in Nederland niet vaker voorkomt dan 1 op de 150.000 inwoners’. Het gaat hier om een zuiver tekstuele wijziging van een lijst met een beperkt aantal middelen. De voorgestelde tekst schept duidelijkheid en houdt dit soort middelen beschikbaar voor patiënten met een zeer zeldzame aandoening. Wel ben ik van mening dat registratie – in het belang van de volksgezondheid – uiteindelijk beter is.” Voor BioFarmind en de VSOP is iedere andere definitie dan die conform de Europese regelgeving (5 op de 10.000) onacceptabel. Het is niet duidelijk waarom voor ongeregistreerde geneesmiddelen een andere definitie van het begrip zeldzame aandoeningen zou moeten gelden dan voor geregistreerde geneesmiddelen. Een te strikt beleid zal in de praktijk betekenen dat er patiënten geen behandeling krijgen terwijl die bijvoorbeeld in andere landen al wel beschikbaar is. Ook zal deze problematiek door de verfijning van de diagnostiek en de toename van bijlage 2 producten in de toekomst groter worden. Nieuwe innovatieve geneesmiddelen worden veelal onder nadere voorwaarden toegelaten tot het geneesmiddelen vergoedingssysteem (Bijlage 2 van het GVS). Toelichting:

Nadere voorwaarden kunnen worden gesteld op het gebied van instelling, voorschrijver en/of indicatie. Bijvoorbeeld het middel mag alleen maar in bepaalde ziekenhuizen, door bepaalde specialisten bij bepaalde indicatie(s) volgens door de beroepsgroep opgestelde richtlijnen worden voorgeschreven. Daarnaast is al dan niet een schriftelijke machtiging van de zorgverzekeraar gewenst.

Het gebruik van dit nieuwe middel is op deze manier helemaal ingekaderd in het GVS op bijlage 2. Voor de meeste echte nieuwe geneesmiddelen en zeker voor de biofarmaceutische middelen geldt deze volume gecontroleerde toelating. Wat is het probleem? Innovatie staat niet stil. Er wordt over de hele wereld onderzoek gedaan naar nieuwe therapieën voor problemen in de gezondheidszorg. Indicaties(A) en dus ook kleine weesindicaties (B) die net naast de restricties van bijlage 2 vallen worden door de GVS systematiek van het GVS niet vergoed. Geregistreerde indicatie(s)

A

Nadere voorwaarden GVS Bijlage 2 B

Om patiënt met indicatie B te behandelen moet fabrikant een registratie procedure opstarten zo wordt geredeneerd. Echter HET probleem is dat de fabrikant dit NIET voor iedere kleine indicatie kan en zal doen. Patiënten met die indicatie vallen dus tussen de wal en het schip. Tot welke problemen dat kan leiden is in onderstaande voorbeelden beschreven.

Pagina 22

30-11-2004 De ondertekenaars pleiten voor • •

een flexibele aansluiting bij de Europese regelgeving (1 : 2000). Transparante procedure om dit toenemende probleem op te lossen zijn zeer noodzakelijk. GEEN procedure is natuurlijk GEEN optie. Case: testosteron pleister voor Acromegaly Voor een groot aantal zeldzame aandoeningen bestaat (nog) geen geregistreerde therapie. Toch worden er allerhande geneesmiddelen gebruikt die de symptomen wel kunnen bestrijden. Soms levert dit problemen op met vergoeding. Geneesmiddelen worden soms ook uit de handel genomen omdat de afzetmarkt te klein is. Een voorbeeld hiervan zijn Testoderm pleisters (gebruikt door patiënten met een zeldzame groeistoornis). Nadat de fabrikant dit middel in Nederland van de markt heeft gehaald kan het uitsluitend verkregen worden via de International apotheek in Venlo, vanuit Engeland. Echter de zorgverzekeraar wil dit (ongeregistreerde) middel niet vergoeden. Een ander, wel in Nederland geregistreerd equivalent, veroorzaakt echter bij de patiënt in kwestie ernstige bijwerkingen. Over de vergoeding van de Testoderm pleisters lopen inmiddels twee rechtszaken.

Case: Friedrich Wegener – celcept (geen weesgeneesmiddel, wel zeldzame ziekte) Cellcept is geregistreerd voor immediate transplant rejection in nier, hart en lever transplantaties. Als immuunsuppressor kan het ook een rol spelen in de auto-immuun ziekte Freiderich Wegener (1: 15000, systemische vasculitis, een voortdurende auto-immuun geïnduceerde ontsteking van de bloedvaten). Normale behandeling bestaat uit prednison en andere immuun suppressors. Aangezien het niet geïndiceerd is voor deze indicatie wordt het uiteraard niet vergoed. De fabrikant zal het niet voor deze indicatie willen / kunnen registreren vanwege de te kleine aantallen. Case; Ziekte van Waldenstrom-Mabthera (zeldzame non Hodgkin Lymphoom, geen weesgeneesmiddel, wel zeldzame ziekte). Mabthera is geïndiceerd voor stage III-IV lymphoma en CD20 positieve bron Hodgkin. Waldenstrom is een zeldzame non-hodgkin tumor variant, die ook baat zou kunnen hebben bij Mabthera therapie. NL was co-rapporteur in de procedure (medische assessors P. van Dijk en S. Crockewith), Zweden of Denemarken rapporteur. NHL heeft een incidentie van 6 tot 16/100000. Mabthera is geen weesgeneesmiddel, handelsvergunning sinds 1997 Waldenstrom zou een weesindicatie binnen een weesindicatie zijn. Voorkomen wordt geschat op 100 nieuwe gevallen per jaar, in totaal ongeveer 800 pats in NL. In Nederland vergoed uit beleidsregel dure geneesmiddelen. Interpretatie voor Waldenstrom is verschillend: sommige ziekenhuizen / verzekeringen zien het als non Hodgkin en dan wordt het vergoed, anderen geven op Waldenstrom en dan wordt het niet vergoed. In Amerika wel geregistreerd voor Waldenstrom.

Alhoewel de VSOP en BioFarmind zich realiseren dat het bovenstaande specifieke voorbeeld wellicht buiten de competentie van de overheid valt, illustreert het wel de soort problemen waarmee patiënten met een ernstige aandoening geconfronteerd worden. Wij zijn bereid om met de overheid na te denken over een regeling die dit soort problemen zou kunnen ondervangen. In dit forum zou ook nagedacht kunnen worden over het opzetten van ‘compassionate use’- programma’s (eventueel met gecombineerde publiek private financiering) voor middelen die in het buitenland geregistreerd zijn voor specifieke zeldzame aandoeningen, maar in Nederland nog niet op de markt toegelaten.

Pagina 23

30-11-2004 11. Conclusies en aanbevelingen BioFarmind en de VSOP vinden dat aandacht moet komen voor de onderstaande aspecten en zijn gaarne bereid om met de overheid en politiek over verdere oplossingen na te denken: -

-

-

Weesgeneesmiddelen zijn door hun registratie op Europees niveau geëvalueerd op veiligheid en effectiviteit. De weesziekten zijn levensbedreigende, of op zijn minst invaliderende ziekten en derhalve kunnen deze middelen beschouwd worden als behorend tot de noodzakelijke zorg. Uit dien hoofde moet een ieder die in aanmerking komt voor behandeling deze behandeling ook kunnen krijgen en daarvoor vergoed worden. Gezien de ernst van de aandoeningen is een snelle opname in het vergoedingensysteem na het verkrijgen van een handelsvergunning vereist. Om dit te bereiken zou met de beoordeling voor opname in een vergoedingssysteem gestart kunnen worden onmiddellijk na toekenning van een positief advies van de CPMP. Aan de beoordelingsprocedure door CVZ en het daaropvolgende ministeriële traject zou een maximum van 90-120 dagen gesteld moeten worden Bij de beoordeling van de aanvraag voor opname in het vergoedingssysteem zouden de volgende punten in aanmerking genomen moeten worden: niet alleen naar de kosten, maar ook naar de baten kijken. Het rapport Hemofilie in Nederland 5 kan hier goede ideeën voor aandragen o omdat de behandeling van weesziekten vaak op de grens van intra- en extramuraal plaats vindt zou de financiering los gekoppeld moeten worden van de vraag wie het middel voorschrijft en waar het toegediend wordt. Hierbij zal ook gekeken moeten worden naar een mogelijke rolverdeling tussen academisch en perifere ziekenhuizen o er zou een eenduidige regeling voor weesgeneesmiddelen moeten komen met een daarbij behorend adequaat budget. Dit zou kunnen via de huidige subsidieregeling, een nieuw specifiek voor het weesgeneesmiddel in het leven te roepen regeling via de Wet Bijzondere Medische Verrichtingen (WBMV) of via de Academische component. In alle gevallen moet opname in een regeling echter ook gepaard gaan met verhoging van het specifieke budget. In de verre toekomst zouden DBC’s een rol kunnen spelen, echter daar komt het probleem van de grens tussen intra- en extramuraal opnieuw naar voren. o CVZ zou de betrokken partijen (registratiehouder, behandelend artsen en patiënten) moeten raadplegen om de zorg en vergoeding zo adequaat mogelijk te regelen (zoals indertijd is gebeurd is bij de procedure rond Cerezyme). De stuurgroep Weesgeneesmiddelen zou als onafhankelijk gremium bij dit overleg een rol kunnen / moeten spelen. o Voorafgaand aan de implementatie op de werkvloer moet goede informatie verstrekt worden aan zorgverzekeraars, beroepsgroepen en patiënten. Deze informatie voorziening is de gezamenlijke verantwoordelijkheid van CVZ, industrie en wetenschappers, patiëntenorganisaties. Ook hier zou de Stuurgroep een rol kunnen spelen. Voorts zou er aandacht moeten komen voor vergoeding van nog niet geregistreerde middelen / indicaties of van middelen die in het buitenland wel en in Nederland geen handelsvergunning hebben. In het kader van de gelijke rechten voor alle Europese burgers zou de vergoedingen van weesgeneesmiddelen op de langere termijn een Europese benadering en o

-

-

Pagina 24

30-11-2004

-

-

harmonisatie vereisen. Wellicht kan gedacht worden aan een Europees garantiefonds voor vergoeding van weesgeneesmiddelen De rol van de Stuurgroep weesgeneesmiddelen zou uitgebreid moeten worden. Een meer operationele tak in het implementatietraject (vergoedingen, monitoring, onderzoek, begeleiden van registraties) zou gewenst zijn. Op nationaal en internationaal niveau zijn incentives nodig voor onderzoek en implementatie o Een (inter)nationaal fonds om onderzoek naar weesziekten te stimuleren is zeer gewenst. Publiek private samenwerking (zoals in de VS) zal het onderzoek stimuleren en betekent een incentive voor kleine biotech bedrijven om hierin te stappen o Versnelde toelatingsprocedure na registratie. Een projectmanagementachtige benadering van het toelatingsproces verhoogt de efficiency, verbetert het beslissingsproces en versterkt de input van fabrikant en patiëntenorganisaties. o Het niet-transparante beslissingsproces op VWS waarbij onduidelijke criteria criteria worden gehanteerd is onacceptabel.

Pagina 25

30-11-2004 13.

Afkortingenlijst:

BOG

Beleidsondersteunend Onderzoek Geneesmiddelen (BOG) van het CVZ

CPMP

Committee Proprietary Medicinal Products

CHMP

Committee Human Medicinal Products (nieuwe naam voor de CPMP)

CVZ

College voor Zorgverzekeringen

DBC

Diagnose Behandel Combinaties

EMEA

European Medicines Evaluation Agency

EU

Europese Unie

GIP

Genees- en hulpmiddelen Informatie Project (GIP) van het CVZ

GVS

Geneesmiddelen Vergoedingen Systeem

PMS

Post Marketing Surveillance

VWS

Ministerie Volksgezondheid Welzijn en Sport

VSOP

Vereniging Samenwerkende Ouder-en Patiëntenorganisaties

UMC

Universitair Medisch Centrum

Pagina 26

30-11-2004 14. Bijlagen Bijlage 1 Minister Hoogervorst a/d Tweede Kamer,

d.d. 7 april 2004

Bijlage 2 Brief Biofarmind a/h CVZ

d.d. 22 jan. 2003

Bijlage 3 Petitie Stuurgroep Weesgeneesmiddelen,

d.d. 8 juni 2004

Bijlage 4 Minister Hoogervorst a/d Tweede Kamer

d.d. 11 aug. 2004

Bijlage 5 BioFarmind a/d Tweede Kamer DBC’s,

d.d. 2 juni 2004

Bijlage 6 Overzicht weesgeneesmiddelen

Pagina 27

30-11-2004 Bijlage 1 De Voorzitter van de Tweede Kamer der Staten-Generaal Postbus 20018 2500 EA DEN HAAG Ons kenmerk Inlichtingen bij Doorkiesnummer Den Haag GMT/G 2468777 Onderwerp Bijlage(n) Uw brief standpunt op Cvz-rapporten over vergoeding weesgeneesmiddelen Bij brief van 20 september 2000 heeft mijn voorganger mevrouw Borst aan het College voor zorgverzekeringen (Cvz) gevraagd om advies uit te brengen over de vergoeding van weesgeneesmiddelen. Het advies werd gevraagd in het kader van een nationale stimuleringsregeling voor het ontwikkelen van geneesmiddelen voor zeldzame aandoeningen. Het Cvz heeft de mogelijkheden onderzocht om voor de opname van weesgeneesmiddelen in het sociale verzekeringspakket een verlichte beoordelingsprocedure te hanteren. Omdat de volledige uitwerking van de stimuleringsmaatregelen voor de vergoeding van weesgeneesmiddelen veel tijd vergde, heeft het Cvz besloten de vraagstelling in twee rapportages te beantwoorden. Op 28 februari 2002 verscheen het eerste rapport ‘Toelating weesgeneesmiddelen tot het sociale verzekeringspakket’, gevolgd door het ‘Vervolgrapport weesgeneesmiddelen’ op 30 januari 2003. De twee rapporten moeten in samenhang worden bezien. Hierbij bied ik u mijn standpunt op de rapporten van het Cvz aan. Weesgeneesmiddelen - algemeen Voor zelden voorkomende ziekten zijn veelal geen, of geen effectieve, geneesmiddelen beschikbaar. De ontwikkeling van geneesmiddelen voor zeldzame ziekten komt onder normale marktvoorwaarden onvoldoende tot stand. Dit komt omdat de hoge ontwikkelingskosten niet terugverdiend kunnen worden uit de verkoop van zulke geneesmiddelen in de praktijk. Daarvoor is de markt immers te klein. Dergelijke geneesmiddelen worden ‘weesgeneesmiddelen’ (of ‘orphan drugs’) genoemd. Op Europees niveau is besloten dat het ontwikkelen van weesgeneesmiddelen moet worden gestimuleerd en hiervoor is de Verordening inzake weesgeneesmiddelen (nr. 141/2000) vastgesteld. Volgens de Verordening kunnen geneesmiddelen die bedoeld zijn voor levensbedreigende of chronisch invaliderende ziekten als weesgeneesmiddel worden aangewezen. Hierbij geldt één van de volgende voorwaarden: 1) het betreft een geneesmiddel voor aandoeningen die relatief weinig voorkomen (bij niet meer dan 5 op de 10.000 inwoners van de Europese Gemeenschap), of 2) er kan worden aangetoond dat het voor een fabrikant om economische redenen niet interessant is om het geneesmiddel te ontwikkelen en op de markt te brengen. Geneesmiddelen die aan de gestelde criteria voldoen, kunnen profiteren van een aantal stimuleringsmaatregelen. Uiteindelijk kunnen deze middelen een Europese handelsvergunning krijgen (eventueel met kwijtschelding van de registratiekosten) met recht op marktexclusiviteit voor de geregistreerde indicatie. Voor het verkrijgen van een handelsvergunning worden de weesgeneesmiddelen, net als alle overige geneesmiddelen, beoordeeld op kwaliteit, werkzaamheid en veiligheid. Een versnelde procedure, de zogenaamde ‘beoordeling onder uitzonderlijke omstandigheden’, is mogelijk voor weesgeneesmiddelen waarbij om moverende redenen te weinig gegevens beschikbaar

Pagina 28

30-11-2004 zijn over kwaliteit, werkzaamheid en veiligheid. De fabrikant wordt dan wel verplicht om aanvullend onderzoek uit te voeren. De Europese Verordening regelt niet alleen de registratie van weesgeneesmiddelen maar roept de Lidstaten ook op om een nationaal stimuleringsprogramma op touw te zetten. In het kader hiervan heeft de Raad voor Gezondheidsonderzoek (RGO) in 1998 advies uitgebracht over de uitwerking van een nationaal stimuleringsbeleid. Op 31 maart 2000 heeft mijn voorganger uw Kamer naar aanleiding van het RGO-rapport uitvoerig geïnformeerd over de te nemen stappen. Dit heeft onder meer geleid tot de instelling van de Stuurgroep Weesgeneesmiddelen, die als taak heeft het inventariseren en coördineren van lopende initiatieven en het mede hierdoor stimuleren van de ontwikkeling van weesgeneesmiddelen. Het RGO kwam tot de conclusie dat bij de stimuleringsmaatregelen ook de perspectieven ten aanzien van de vergoeding betrokken moeten worden. Dit advies vormde de aanleiding om over de weesgeneesmiddelen in overleg te treden met het Cvz. Bij de beantwoording van motie nr. 22 (27 428 en 27 543) van uw Kamer heeft mijn voorganger u in mei 2002 geïnformeerd over de aanvraag van deze uitvoeringstoets bij het Cvz en over tussentijdse ontwikkelingen (GMT/G-2274847). Enkele weesgeneesmiddelen zijn inmiddels via de gangbare beoordelingsprocedure opgenomen in het ziekenfondspakket. Voor twee andere weesgeneesmiddelen (Replagal en Fabrazyme), bestemd voor de ziekte van Fabry, is een subsidieregeling in het leven geroepen. Met betrekking tot weesgeneesmiddelen die voorlopig niet op de reguliere wijze bekostigd worden uit het geneesmiddelenbudget is voor 2003 €30 mln gereserveerd en vanaf 2004 jaarlijks €34 mln structureel. Beoordelingsprocedure nieuwe geneesmiddelen Nieuwe geregistreerde geneesmiddelen komen voor vergoeding in aanmerking als zij na beoordeling worden geplaatst op bijlage 1 van de Regeling farmaceutische hulp 1996. Op onderdeel A van deze bijlage staan geneesmiddelen die volgens de criteria van het geneesmiddelenvergoedingssysteem onderling vervangbaar zijn, gegroepeerd in clusters. Per cluster is een maximaal vergoedingsbedrag vastgesteld. Op onderdeel B van bijlage 1 (verder te noemen: bijlage 1B) staan de geneesmiddelen waarvoor geen onderling vervangbaar geneesmiddel bestaat. Voor deze unieke geneesmiddelen wordt geen vergoedingslimiet vastgesteld. Om de doelmatige toepassing van geneesmiddelen te bevorderen worden soms nadere voorwaarden gesteld aan de aanspraak op een geneesmiddel. Deze nadere voorwaarden staan vermeld op bijlage 2 van de Regeling farmaceutische hulp 1996. Bij de beoordeling van een nieuw geneesmiddel dat niet kan worden opgenomen in een cluster met een vergoedingslimiet, en dus in aanmerking kan komen voor opname op bijlage 1B, wordt gekeken naar de therapeutische waarde en de doelmatigheid van het middel. De Commissie Farmaceutische Hulp (CFH) van het Cvz adviseert hierover. Nieuwe geneesmiddelen kunnen op bijlage 1B worden opgenomen als dat in verband met de therapeutische waarde en de doelmatigheid in het belang is van de volksgezondheid. Voor de beoordeling van het criterium ‘doelmatigheid’ geldt vanaf 1 januari 2005 de verplichting aan fabrikanten om farmaco-economische gegevens te overleggen bij het verzoek tot opname van nieuwe geneesmiddelen op bijlage 1B. Het Cvz heeft hiervoor farmacoeconomische richtlijnen ontwikkeld. Bij de farmacoeconomie is het de bedoeling dat niet alleen wordt gekeken naar de kosten voor de farmaceutische zorg, maar naar de consequenties voor het hele zorgbudget en naar de maatschappelijke kosten en baten in relatie tot de geboekte gezondheidswinst. De hierboven beschreven beoordelingssystematiek kan problematisch zijn voor de

Pagina 29

30-11-2004 beoordeling van weesgeneesmiddelen. Dergelijke geneesmiddelen zijn vaak geregistreerd op basis van summiere gegevens, die nog nadere aanvulling behoeven. Het is daarom denkbaar, dat bij een aantal weesgeneesmiddelen geen uitspraak kan worden gedaan over de therapeutische waarde en doelmatigheid van dat middel. Als dit het geval is, zou het hanteren van de normale toelatingscriteria er automatisch toe leiden dat zo’n geneesmiddel niet tot het ziekenfondspakket zou worden toegelaten, wat niet strookt met de beleidsdoelstelling dat deze geneesmiddelen zo spoedig mogelijk voor patiënten ter beschikking kunnen komen. Een verder bezwaar van de reguliere toelatingsprocedure is dat de invoering van de verplichte farmacoeconomische toets in 2005 voor weesgeneesmiddelen een extra hindernis kan vormen. Door het beperkte aantal patiënten dat in aanmerking komt voor een nieuw weesgeneesmiddel kan het voor een fabrikant ondoenlijk zijn om een gedegen farmaco-economisch onderzoek uit te voeren. Daarbij dient wel opgemerkt te worden dat de patiëntenaantallen voor weesgeneesmiddelen sterk kunnen variëren. Binnen de Europese definitie van zeldzame ziekten (niet meer dan 5 op de 10.000) gaat het soms om slechts enkele patiënten, maar soms ook om veel grotere aantallen (in Nederland maximaal 8000). Vragen aan het Cvz Aan het Cvz is gevraagd de beoordelingsprocedure voor nieuwe geneesmiddelen zodanig aan te passen, dat weesgeneesmiddelen op adequate wijze ter beschikking komen voor patiënten. Daarbij is gevraagd na te gaan in welke situaties de normale procedure voor toelating van geneesmiddelen tot het ziekenfondspakket niet in volle omvang toegepast zou moeten worden. De wens was dus om een ‘verlichte procedure’ te ontwerpen. Daarnaast werd het Cvz gevraagd te rapporteren over een goede monitoring van de weesgeneesmiddelen met het oog op de effectiviteit en doelmatigheid. Kort samengevat zijn de volgende vragen aan het Cvz voorgelegd: 1. Hoe kan invulling worden gegeven aan het begrip ‘verlichte’ beoordelingsprocedure voor opname van weesgeneesmiddelen in het pakket? 2. Welke criteria kunnen worden gehanteerd om te bepalen of een weesgeneesmiddel al dan niet in aanmerking komt voor de verlichte procedure? 3. Hoe kan het gebruik van weesgeneesmiddelen op een goede manier worden gemonitord? In het eerste rapport is het Cvz op alle genoemde vragen ingegaan, echter met nog een aantal open einden. In het tweede rapport is de voorgestelde beoordelingssystematiek nader uitgewerkt, waarbij vooral antwoord gezocht is op de vraag of het verplicht stellen van farmaco-economisch onderzoek (vanaf 2005) als onderdeel van de beoordeling van het criterium ‘doelmatigheid’ voor alle weesgeneesmiddelen zou moeten gelden. Ook is in de vervolgrapportage ingegaan op de toepassing van weesgeneesmiddelen in ziekenhuizen. Eerste Cvz rapport In het rapport ‘Toelating weesgeneesmiddelen tot het sociale verzekeringspakket’ van 28 februari 2002 komt het Cvz tot de conclusie dat in principe alle weesgeneesmiddelen voor opname in het ziekenfondspakket moeten worden getoetst op therapeutische waarde en doelmatigheid. De beoordeling kan plaatsvinden op de gebruikelijke wijze, indien er voldoende gegevens overlegd kunnen worden om de therapeutische waarde en de doelmatigheid van het weesgeneesmiddel te bepalen. In dat geval acht het Cvz het niet wenselijk om de gehanteerde criteria ten aanzien van opneming van nieuwe geneesmiddelen geheel of gedeeltelijk buiten werking te zetten. Het Cvz vindt het wel redelijk, als het gaat om weesgeneesmiddelen, met bepaalde eisen ten aanzien van de bewijslast aangepast om te gaan. Met andere woorden: er

Pagina 30

30-11-2004 zullen soepelere eisen kunnen gelden voor de in te dienen gegevens. Welke eisen dat precies zijn, komt aan bod in de vervolgrapportage. Verder is het Cvz van mening dat weesgeneesmiddelen waarvan de therapeutische waarde en de doelmatigheid nog niet is aangetoond, in principe buiten het ziekenfondspakket moeten blijven. Om deze middelen toch ter beschikking te laten komen van patiënten stelt het Cvz voor ze via een subsidie te vergoeden. Naast de subsidiëring moet er dan wel onderzoek plaatsvinden dat meer gegevens over de therapeutische waarde en de doelmatigheid oplevert. In het eerste rapport heeft het Cvz nog enkele aanvullende aanbevelingen geformuleerd: 1. aanpassing van de wetgeving om prijs/volume-afspraken met fabrikanten mogelijk te maken; 2. de aanspraak op weesgeneesmiddelen te beperken tot de voor die middelen geregistreerde indicaties; 3. de aanspraak op ongeregistreerde geneesmiddelen in het Verstrekkingenbesluit ziekenfondsverzekering te herformuleren. Ik ben van oordeel dat dit eerste rapport van het Cvz goed de lijnen heeft uitgezet voor een verdere uitwerking van de beoordelingssystematiek voor weesgeneesmiddelen. Ik deel de conclusie van het Cvz dat het enerzijds nodig is dat weesgeneesmiddelen die een doorbraak of een duidelijke verbetering betekenen snel beschikbaar komen voor de betreffende patiënten, terwijl anderzijds rationele besluitvorming dient plaats te vinden op basis van ‘evidence’ over therapeutische waarde en doelmatigheid van deze middelen. In dit rapport heeft het Cvz in eerste instantie invulling gegeven aan het begrip ‘verlichte procedure’ door een subsidieregeling voor te stellen voor weesgeneesmiddelen die nog niet definitief beoordeeld kunnen worden. In het vervolgrapport wordt de ‘verlichte procedure’ ten aanzien van de beoordeling zelf verder uitgewerkt. Ik zal later in deze brief ingaan op de gehele beoordelingsystematiek die het Cvz voorstelt en op de samenhang daarin. Ook de andere aanbevelingen van het eerste Cvz rapport komen in de vervolgrapportage verder aan bod. Tweede Cvz rapport In het ‘Vervolgrapport weesgeneesmiddelen’ van 30 januari 2003 heeft het Cvz de beoordelingssystematiek voor weesgeneesmiddelen verder uitgewerkt. Uitgaande van de normale procedure voor nieuwe geneesmiddelen per 2005 adviseert het Cvz voor weesgeneesmiddelen een gedeeltelijke vrijstelling voor het onderdeel farmacoeconomische toetsing. Daarnaast blijft volgens het Cvz een subsidieregeling nodig voor weesgeneesmiddelen die nog niet beoordeeld kunnen worden op therapeutische waarde en doelmatigheid. Zowel voor de extramurale- als voor de intramurale situatie stelt het Cvz een stappenplan voor ten behoeve van de beoordeling van weesgeneesmiddelen. De verschillende onderdelen van het systeem worden hierna op een rij gezet. Om de complexe procedure inzichtelijk te maken, is een stroomschema bijgevoegd (zie bijlage III bij deze brief). Extramuraal gebruikte weesgeneesmiddelen Therapeutische waarde Het Cvz adviseert om voor opname van een weesgeneesmiddel in het pakket vast te houden aan de gangbare beoordeling van de therapeutische waarde. Voor de beoordeling van de therapeutische waarde geldt dus geen verlichting of vrijstelling. Wel geeft het Cvz aan dat door het vaak ontbreken van voldoende gegevens over de therapeutische waarde en de geringe ervaring met de specifieke

Pagina 31

30-11-2004 beoordelingsproblematiek van weesgeneesmiddelen een consequente toepassing van dit criterium er toe kan leiden dat er in veel gevallen geen beslissing over opname in het ziekenfondspakket kan worden genomen. Daarom adviseert het Cvz een subsidieregeling voor weesgeneesmiddelen die nog niet beoordeeld kunnen worden. De geneesmiddelen die wél beoordeeld kunnen worden, kunnen bij een positief oordeel van de therapeutische waarde en doelmatigheid in het ziekenfondspakket worden opgenomen. Het Cvz wijst er op dat de subsidies zowel betrekking moeten hebben op ziekenfondsverzekerden als op particulier verzekerden en moeten gelden voor zowel het extramurale gebruik als het intramurale gebruik van die weesgeneesmiddelen waarvan de therapeutische waarde en de doelmatigheid niet zijn vast te stellen. Het doel van de subsidie is om onderzoek met betrekking tot therapeutische waarde en doelmatigheid mogelijk te maken, terwijl patiënten met zeldzame ziekten toch behandeld kunnen worden met geneesmiddelen die wel voor die ziekten geregistreerd zijn, maar waarvan de therapeutische waarde en de doelmatigheid nog niet vast staan. Ik ben het eens met het Cvz dat weesgeneesmiddelen waarvan de therapeutische waarde en de doelmatigheid nog niet kunnen worden vastgesteld niet thuishoren in het ziekenfondspakket. Ik onderschrijf ook dat de subsidieregeling zowel voor ziekenfondsverzekerden als voor particulier verzekerden moet gelden. De reden hiervoor is dat het gaat om therapie bestemd voor levensbedreigende of ernstig invaliderende aandoeningen waarvoor geen bevredigend alternatief bestaat, de kosten van de behandeling zeer hoog zijn en het noodzakelijk is om onder een zo groot mogelijke groep patiënten verder onderzoek te doen naar de therapeutische waarde en doelmatigheid van het weesgeneesmiddel. Ik ben dan ook voornemens om een (voorlopige) vergoeding op te nemen in de Regeling subsidies AWBZ en Ziekenfondswet voor weesgeneesmiddelen die daar volgens het Cvz voor in aanmerking komen. Deze regeling zal verplichtingen moeten scheppen om binnen een beperkte periode door middel van aanvullend onderzoek een definitieve beoordeling mogelijk te maken. Hierover moeten afspraken worden gemaakt met fabrikanten en andere betrokkenen, zoals behandelaars. Ook kan ik mij vinden in het advies van het Cvz om een integrale regeling te treffen voor zowel de extramurale situatie als de ziekenhuizen, aangezien weesgeneesmiddelen vaak worden toegepast op het grensvlak van eerste- en tweede lijn. Aan de registratie van een weesgeneesmiddel ‘in uitzonderlijke omstandigheden’ wordt door de Europese autoriteiten de voorwaarde verbonden dat de fabrikant een gespecificeerd onderzoek voltooit. Het valt te verwachten dat er bij weesgeneesmiddelen met een handelsvergunning ‘in uitzonderlijke omstandigheden’ onvoldoende gegevens zijn om een definitief oordeel over de therapeutische waarde te geven. Deze middelen zullen veelal in aanmerking komen voor de door het Cvz voorgestelde subsidieregeling. Zowel voor het inrichten van de subsidieregeling als voor de uiteindelijke beoordeling acht het Cvz het van belang inzicht te hebben in de voorwaarden die zijn gesteld aan het afgeven van een Europese handelsvergunning in uitzonderlijke omstandigheden. Het Cvz vraagt de wettelijke mogelijkheid om fabrikanten te verplichten tot het verstrekken van deze vertrouwelijke informatie door wijziging van artikel 8 Verstrekkingenbesluit ziekenfondsverzekering. Ik ondersteun de mening van het Cvz dat in het belang van de volksgezondheid relevante informatie over weesgeneesmiddelen zoveel mogelijk moet worden gedeeld met alle betrokkenen. Het gaat mij echter te ver om fabrikanten hiertoe wettelijk te verplichten. Het is ook in het belang van de fabrikant om duplicatie van onderzoek te voorkomen en om een snelle totstandkoming van de subsidieregeling te bevorderen.

Pagina 32

30-11-2004 Het Cvz kan aan de hand van de gestelde voorwaarden bezien in hoeverre het nadere onderzoek dat door de registratieautoriteiten aan de fabrikant is opgedragen voldoende inzicht zal geven in de therapeutische waarde en de doelmatigheid. Zonodig kan het Cvz de fabrikant om aanvullende gegevens vragen. Op die manier sluiten de verschillende procedures op elkaar aan en wordt voorkomen dat dubbel werk wordt gedaan. Doelmatigheid: farmaco-economisch onderzoek De beoordeling van de doelmatigheid is de volgende stap in de beoordelingsprocedure. Voor de beantwoording van de vraag of gegevens uit farmaco-economisch onderzoek altijd moeten worden overlegd bij een aanvraag voor opname van een weesgeneesmiddel, heeft het Cvz de weesgeneesmiddelen verdeeld in vier categorieën. De categorieën zijn samengesteld op grond van het criterium prevalentie en het criterium alternatieve behandeling. De Europese definitie van weesgeneesmiddelen gaat uit van een prevalentiegrens van 5 op de 10.000. Volgens de definitie is het echter ook mogelijk dat een geneesmiddel dat bestemd is voor een aandoening die vaker voorkomt dan bij 5 op de 10.000 inwoners aangemerkt wordt als weesgeneesmiddel. Een vereiste is dan, dat de fabrikant kan aantonen dat het zonder stimulerende maatregelen niet mogelijk is het middel voor die indicatie te ontwikkelen. Zodoende ontstaan vier groepen weesgeneesmiddelen: 1. weesgeneesmiddelen voor een ziekte met prevalentie alternatieve behandeling bestaat; 2. weesgeneesmiddelen voor een ziekte met prevalentie alternatieve behandeling bestaat; 3. weesgeneesmiddelen voor een ziekte met prevalentie alternatieve behandeling bestaat 4. weesgeneesmiddelen voor een ziekte met prevalentie alternatieve behandeling bestaat.

< 5:10.000, waarvoor geen > 5:10.000, waarvoor geen < 5:10.000, waarvoor wel > 5:10.000, waarvoor wel

Het Cvz komt tot de conclusie dat het vereiste van een farmaco-economische studie achterwege kan blijven als sprake is van een weesgeneesmiddel dat bestemd is voor een ziekte waarvoor nog geen bevredigende methode van behandelen, preventie of diagnose bestaat (categorie 1 en 2). Voor weesgeneesmiddelen waarvoor wel zo’n bevredigende methode bestaat (categorie 3 en 4) is een farmaco-economische studie volgens het Cvz een goed instrument om de doelmatigheid te beoordelen. Echter als het gaat om een ziekte met een lage prevalentie (categorie 3) stelt het Cvz voor om in individuele gevallen, op verzoek van de fabrikant, af te kunnen zien van dit vereiste. Ik kan mij vinden in de conclusie van het Cvz dat niet voor alle weesgeneesmiddelen een farmaco-economische studie verplicht kan worden. Waar het enerzijds nodig is om stimuleringsmaatregelen te treffen teneinde dit soort geneesmiddelen op de markt te krijgen, moet anderzijds kritisch worden gekeken of het opleggen van een (bewerkelijke en dure) farmaco-economische studie niet een onnodige blokkade opwerpt. Farmacoeconomie is alleen zinvol als het uitvoerbaar is en bruikbare informatie voor de besluitvorming oplevert. Bij de indeling van de categorieën door het Cvz plaats ik echter nog enkele vraagtekens. Van nieuwe geneesmiddelen voor voldoende grote patiëntenaantallen moet het in principe mogelijk zijn om farmaco-economische gegevens te overleggen, ook als er nog geen bestaande geneesmiddelen voor de betreffende indicatie bestaan. Dit maakt de farmacoeconomie voor de weesgeneesmiddelen in de categorieën 2 en 4 tot een bruikbaar instrument. De grotere patiëntenaantallen en het daarmee te verwachten hogere gebruiksvolume rechtvaardigen bovendien een strenge doelmatigheidstoets. Bij weesgeneesmiddelen voor een ziekte met lage prevalentie (categorie 1 en 3) vind ik het

Pagina 33

30-11-2004 redelijk om, zoals het Cvz voorstelt, in individuele gevallen vrijstelling te kunnen verlenen voor de verplichting van farmaco-economisch onderzoek. De vrijstelling zal per geval en op gemotiveerd verzoek van de fabrikant beoordeeld moeten worden. Vooral bij aandoeningen met een aanzienlijk lagere prevalentie dan 5:10.000, bijvoorbeeld in gevallen van slechts enkele (tientallen) patiënten in Nederland, kan ik mij voorstellen dat door het ontbreken van voldoende gegevens een volledig kosteneffectiviteitsonderzoek niet haalbaar is. In plaats van een volledige kosteneffectiviteitsanalyse (KEA) volgens de farmaco-economische richtlijnen zou naar mijn mening bij deze middelen wel gevraagd moeten worden naar een kostenminimalisatieanalyse (KMA). In een kosten-minimalisatiestudie wordt een vergelijking gemaakt met de kosten van de standaardbehandeling (als er een alternatief geneesmiddel beschikbaar is) of met de kosten van niet-behandelen (verpleegkosten, ziekenhuisopnamen e.d. als er nog geen farmacotherapeutisch alternatief is). Op die manier vindt toch altijd een afweging van de doelmatigheid plaats. Ik zal het Cvz vragen om op de hier genoemde wijze invulling te geven aan de verplichting voor farmaco-economisch onderzoek en de beoordelingsprocedure voor weesgeneesmiddelen navenant aan te passen. Prijsopbouw Het Cvz stelt voor om voor weesgeneesmiddelen in de categorie 2 (hoge prevalentie en ziekte waarvoor nog geen bevredigende alternatieve behandeling bestaat) geen farmacoeconomische studie te eisen, maar in plaats daarvan te volstaan met inzicht in de prijsopbouw en het marketingbeleid van de fabrikant. Zoals ik hierboven heb aangegeven, ben ik van mening dat het wel degelijk gerechtvaardigd is om in deze categorie een farmacoeconomische studie te eisen. Het eisen van inzicht in de prijsopbouw acht ik op dit moment moeilijk, omdat niet kan worden ingeschat welke gegevens precies gevraagd zouden moeten worden en hoe deze geverifieerd zouden moeten worden. Het is namelijk moeilijk te doorgronden hoe de kosten voor onderzoek en ontwikkeling toegerekend moeten worden aan de verschillende (succesvolle en mislukte) geneesmiddelen van een farmaceutische onderneming en hoe de kosten aan de verschillende vestigingen van de veelal multinationale ondernemingen toegerekend moeten worden. Hiernaar wordt momenteel door de Europese Commissie onderzoek verricht in het kader van de Europese weesgeneesmiddelenverordening. Wanneer op termijn meer duidelijkheid is ontstaan over de wijze waarop de kostenstructuur van een weesgeneesmiddel kan worden onderzocht, acht ik het aangewezen om bij alle categorieën weesgeneesmiddelen inzicht in de prijsopbouw te eisen. De meeste weesgeneesmiddelen worden namelijk vaak vanwege de gemaakte ontwikkelingskosten en de geringe afzetmarkt geïntroduceerd met een zeer hoge prijs. Door de marktexclusiviteit van 10 jaar, waarin geen andere middelen voor dezelfde indicatie op de markt mogen worden gebracht (tenzij deze klinisch superieur zijn), ontbreekt bovendien elke vorm van marktwerking. Dit kan bij opname van een weesgeneesmiddel in de vergoeding tot aanzienlijke meerkosten over een lange periode kan leiden. Nadere voorwaarden Ik onderschrijf het advies van het Cvz om nadere voorwaarden te stellen aan de aanspraak op weesgeneesmiddelen die uiteindelijk terechtkomen in het ziekenfondspakket. Dit is gerechtvaardigd gezien de hoge kosten en de specifieke omstandigheden waaronder weesgeneesmiddelen op de markt worden gebracht. Anders dan in het eerste rapport stelt het Cvz voor de aanspraak te beperken tot verzekerden met een voor zo’n middel ‘algemeen aanvaarde indicatie’, in plaats van de geregistreerde indicatie. Onder een algemeen aanvaarde indicatie wordt verstaan de geregistreerde indicatie(s) en ziekten die in Nederland

Pagina 34

30-11-2004 zelden voorkomen. Met deze ruimere omschrijving, die algemeen gebruikelijk is voor geneesmiddelen op bijlage 2 van de Regeling farmaceutische hulp, wordt voorkomen dat in een enkel geval een weesgeneesmiddel aan patiënten wordt onthouden terwijl het toch gaat om essentiële zorg. Ik ga er niet van uit dat dit tot ongecontroleerde uitbreiding zal leiden, omdat het hier altijd maar een kleine, goed gedefinieerde groep patiënten betreft. Voorts kan ik mij ook vinden in het voorstel van het Cvz om de behandeling niet wettelijk te beperken tot behandelaren met specifieke kennis, maar in plaats daarvan uit te gaan van een behandelprotocol. Het ziekenfonds kan dan zelf beslissen om toestemming voor het middel vooraf te onthouden als het van mening is dat niet aan de gestelde voorwaarden wordt voldaan. Ik vertrouw erop dat ziekenfondsen in staat zijn om, zonodig met het instrument van de toestemmingsvereiste, toe te zien op het doelmatige gebruik van de weesgeneesmiddelen. Het initiatief van zorgverzekeraars om de krachten te bundelen in een centrale beoordelingscommissie sluit hierbij goed aan. Uitsluitend intramuraal gebruikte weesgeneesmiddelen Aangezien weesgeneesmiddelen ontwikkeld worden voor ernstige en zeldzame ziekten, vindt toepassing van deze middelen veelal in eerste instantie plaats in of vanuit het ziekenhuis. De intramurale geneesmiddelenvoorziening valt buiten het Geneesmiddelenvergoedingssysteem. Geneesmiddelen die uitsluitend in het ziekenhuis of op de polikliniek kunnen worden toegediend, worden normaliter dan ook niet beoordeeld door het Cvz. Het Cvz stelt voor om analoog aan de beleidsregel ‘dure geneesmiddelen in ziekenhuizen’ een aparte Ctg-beleidsregel in te stellen voor weesgeneesmiddelen die voldoen aan het criterium ‘rationele farmacotherapie’. Ten behoeve van een eenduidige beoordeling ziet het Cvz voor zichzelf een taak weggelegd bij het vaststellen van de rationaliteit van een weesgeneesmiddel. Analoog aan de extramurale situatie zouden weesgeneesmiddelen die op grond van te weinig gegevens niet aangemerkt kunnen worden als ‘rationele farmacotherapie’ in een subsidieregeling opgenomen moeten worden. Ik kan mij niet vinden in deze voorstellen. De huidige beleidsregel van het Ctg is van tijdelijke duur en zal in de loop der tijd worden vervangen door de DBC-systematiek. Intramuraal gebruikte weesgeneesmiddelen die als ‘rationale farmacotherapie’ kunnen worden aangemerkt, zullen hier in beginsel ook een plaats in krijgen. Ik acht het niet aangewezen om voor een beperkte periode een nieuwe Ctg-beleidsregel in het leven te roepen. Het is op dit moment nog niet aan te geven op welke wijze deze groep weesgeneesmiddelen in de DBC-systematiek opgenomen zal worden en welk toetsingskader gehanteerd zal worden. Een en ander zal aan de hand van de actuele inzichten vormgegeven moeten worden. Verder ben ik van mening dat als nog niet kan worden vastgesteld of een weesgeneesmiddel als ‘rationele farmacotherapie’ kan worden aangemerkt, er in beginsel sprake is van een behandeling die nog nader onderzoek behoeft. Omdat het daarnaast gaat om de behandeling van kleine groepen patiënten en de daarvoor benodigde deskundigheid doorgaans schaars is, hoort dergelijke zorg mijns inziens thuis in de academische ziekenhuizen. De bekostiging van deze weesgeneesmiddelen kan plaatsvinden uit de zogenaamde academische component, het deel van het budget van academische ziekenhuizen dat bestemd is voor ontwikkeling, research, innovatie en top referente zorg. Ongeregistreerde geneesmiddelen voor zelden voorkomende aandoeningen Het tweede Cvz rapport gaat ook in op de vergoeding van ongeregistreerde geneesmiddelen. Dit is een andere groep geneesmiddelen dan de weesgeneesmiddelen. Het gaat hier om geneesmiddelen die niet in Nederland maar wel in een ander land geregistreerd zijn en op grond van artikel 54 en 55 van het Besluit bereiding en aflevering van farmaceutische producten (BBA) door middel van een artsenverklaring worden geïmporteerd. Het Cvz stelt voor om de vergoeding van dit soort middelen te

Pagina 35

30-11-2004 handhaven maar de aanspraak in artikel 9, derde lid, van het Verstrekkingenbesluit ziekenfondsverzekering te herformuleren. Ik volg het advies van het Cvz om de aanspraak op deze geneesmiddelen te herformuleren. Om verwarring over het begrip ‘zelden voorkomende aandoening’ te voorkomen zal ik de Europese omschrijving volgen. De tekst ‘in Nederland zelden voorkomende aandoening’ zal dan worden gewijzigd in ‘een ziekte die in Nederland niet vaker voorkomt dan 1 op de 150.000 inwoners’. Het gaat hier om een zuiver tekstuele wijziging van een lijst met een beperkt aantal middelen. De voorgestelde tekst schept duidelijkheid en houdt dit soort middelen beschikbaar voor patiënten met een zeer zeldzame aandoening. Wel ben ik van mening dat registratie – in het belang van de volksgezondheid – uiteindelijk beter is. Fabrikanten van deze middelen kunnen hiertoe een aanvraag indienen voor een verlaging of vervallen van de Nederlandse registratiekosten (zie de Staatscourant van 9 januari 2003). Monitoring van weesgeneesmiddelen Tenslotte geeft het Cvz aanbevelingen over de monitoring van weesgeneesmiddelen. Het extramurale gebruik van weesgeneesmiddelen kan worden gemonitord op grond van de gegevens van het Genees- en hulpmiddelen informatieproject (GIP). Het intramurale gebruik kan worden gemonitord via de transparantie die de academische ziekenhuizen met betrekking tot de academische component in de nabije toekomst zullen verschaffen, en de landelijke spreiding van de specifieke deskundigheid die daarmee samenhangt. Weesgeneesmiddelen die via een subsidie worden vergoed, kunnen worden gemonitord via de afrekeningen van de subsidie en het aan de subsidie gekoppelde onderzoek naar de therapeutische waarde. De door het Cvz voorgestelde methoden van monitoren sluiten naar mijn idee goed aan op de wijze waarop de weesgeneesmiddelen in de gezondheidszorg een plaats krijgen. Er kan grotendeels gebruik worden gemaakt van bestaande informatiebanken (bijv. GIP) om zicht te krijgen op de omvang van het gebruik van weesgeneesmiddelen. Bij de totstandkoming van monitoringsafspraken met de verschillende veldpartijen zie ik een taak weggelegd voor de Stuurgroep Weesgeneesmiddelen die hierbij een coördinerende rol kan spelen. Conclusies Het Cvz heeft met de twee rapporten over weesgeneesmiddelen goede oplossingen aangedragen voor de complexe problematiek rond de vergoeding van middelen voor zeldzame en ernstige aandoeningen. De meeste aanbevelingen neem ik over. Met een nieuw beoordelingssysteem kunnen weesgeneesmiddelen beter op waarde worden geschat en is het duidelijker welke eisen gesteld worden voor opname in het sociale verzekeringspakket. De ‘verlichte procedure’ krijgt vorm door in individuele gevallen af te kunnen zien van de verplichting voor farmaco-economisch onderzoek en door alternatieve financiering van weesgeneesmiddelen die nog niet beoordeeld kunnen worden. De opname van nieuwe geneesmiddelen in het ziekenfondspakket op basis van ‘evidence’ over therapeutische waarde en doelmatigheid blijft ook voor de weesgeneesmiddelen overeind. De concrete maatregelen die ik naar aanleiding van dit standpunt zal nemen zijn: • aanpassen van de Cvz-beoordelingsprocedure m.b.t. farmaco-economie (v.a. 2005); • ontwerpen van een subsidieparagraaf voor weesgeneesmiddelen die opgenomen kan worden in de Regeling subsidies AWBZ en Ziekenfondswet. Een brief hierover zal binnenkort aan het Cvz worden gezonden; • als nieuwe weesgeneesmiddelen in het ziekenfondspakket wordt opgenomen, de nadere voorwaarden op bijlage 2 Regeling farmaceutische hulp formuleren op basis van de algemeen aanvaarde indicatie; • wijzigen van de formulering van artikel 9, derde lid Verstrekkingenbesluit

Pagina 36

30-11-2004 ziekenfondsverzekering m.b.t. ongeregistreerde geneesmiddelen. De ervaring met weesgeneesmiddelen is tot nu toe beperkt. De praktijk zal moeten uitwijzen of de maatregelen die nu genomen worden ook effectief zijn. De opbrengst van het aangepaste beoordelingssysteem voor weesgeneesmiddelen moet zijn een goede balans tussen het stimuleren van de ontwikkeling van weesgeneesmiddelen en een doelmatig gebruik ervan. De beoordeling van weesgeneesmiddelen zal de komende jaren een grote inspanning vergen van het Cvz. Ik vertrouw erop dat het Cvz goed toegerust is om deze taak te vervullen en ik zal de verrichtingen nauwlettend volgen. De Minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport, H. Hoogervorst

Pagina 37

30-11-2004 Bijlage 2: Biofarmind brief 2e cvz rapport over weesgeneesmiddelen College van Zorgverzekeringen De heer dr. M.J.W. Sprenger, directeur zorg Postbus 396 1180 BD Amstelveen

‘s-Gravenhage 23 januari 2003

Onderwerp:

Vervolgrapport Weesgeneesmiddelen. FARM/23001618

Geachte heer Sprenger,

Met meer dan bijzondere aandacht heeft BioFarmind kennisgenomen van het concept van de 2e rapportage over weesgeneesmiddelen. In december vorig jaar heeft een delegatie van BioFarmind de gelegenheid gehad met u van gedachten te wisselen over de eerste concept versie van het rapport. Het verheugt ons te constateren dat in het 2e concept met een aantal punten van ons commentaar rekening is gehouden. Deze vervolgrapportage kan natuurlijk niet los worden gezien van het rapport “Toelating weesgeneesmiddelen tot het sociale verzekeringspakket”, uitgebracht aan de Minister van Volksgezondheid Welzijn en Sport op 28 februari 2002. In dit licht wil BioFarmind toch een aantal kanttekeningen plaatsen. •

•

•

BioFarmind is van mening dat de door de Europese Unie gewenste stimulerende maatregelen ter bevordering van onderzoek en ontwikkeling alleen succesvol kunnen zijn indien het beleid ook het vergoedingstraject aanstuurt. Het verkrijgen van een vergoedingsstatus kan natuurlijk niet worden gezien als een incentive. Beide rapportages zijn technisch van aard en omvatten nauwelijks de gewenste stimuleringsmaatregelen. De minister van VWS heeft in haar brief van 11 december 2000 de mogelijkheid aangekondigd om de beoordeling van geneesmiddelen voor “levensbedreigende aandoeningen en voor sterk invaliderende aandoeningen met een progressief verloop” ten behoeve van de toelating tot het verstrekkingenpakket in een zo vroeg mogelijk stadium te starten. Een goede zaak zeker voor weesgeneesmiddelen. Het toelaten van weesgeneesmiddelen tot het verstrekkingenpakket gaat in de praktijk echter gepaard met het stellen van nadere voorwaarden (bijlage 2 van de Regeling Farmaceutische Hulp). BioFarmind is van mening dat deze toelatingsprocedure in de huidige context nog verre van optimaal verloopt. Het bestuurlijke traject heeft een open einde structuur waardoor van de door de minister beoogde tijdwinst in de praktijk niets terechtkomt. BioFarmind gaat er dan ook vanuit dat het “bestuurlijke traject” binnen de gestelde termijn van 90 dagen moet plaatsvinden. Het is in het belang van de patiënten en de innovatieve industrie dat weesgeneesmiddelen na registratie snel op de markt kunnen komen. BioFarmind is verheugd dat ook de CVZ geen rol ziet voor de farmaco-economische richtlijn in het kader van Orphan Drugs en zeldzame ziektes. Teneinde volume- en kostenbeheersing te bewerkstelligen liggen andere instrumenten meer voor de hand. Volumebeheersing kan bijvoorbeeld worden gerealiseerd door een verplichte registratie

Pagina 38

30-11-2004

•

•

door de industrie en/of medische beroepsgroep. Bijkomend voordeel van een dergelijke registratie is de verzameling van wetenschappelijke informatie over de zeldzame ziektes. Monitoring van weesgeneesmiddelen. BioFarmind is met de CVZ van mening dat een objectieve monitoring van nieuwe weesgeneesmiddelen een essentiële bijdrage kan leveren tot het verkrijgen van een beter inzicht in de weesziekte en de behandeling hiervan. Een goede monitoring (PMS; Post Marketing Surveiliance) levert voor alle betrokken partijen belangrijke informatie op. Het geprotocolleerd behandelen is in het belang van de patiënt en een goede registratie hiervan verdiept de wetenschappelijke kennis van het ziektebeloop. Voor de overheid (en dus ook de CVZ) betekent deze geprotocolleerde toelating dat kwaliteit wordt gekoppeld aan volumebeheersing. De CVZ wil het monitoren in eigen hand nemen en via een uitbreiding van het GIP en eventueel onder aansturing van de BOG de kennis uitbreiden. BioFarmind is een groot tegenstander van deze benadering. Het monitoren en wetenschappelijk registreren behoort zeker niet onder de verantwoordelijkheid van de CVZ te vallen. Het perspectief van de CVZ is te eenzijdig en niet transparant. BioFarmind pleit voor een onafhankelijke gedegen registratie die in overleg met EMEA, CVZ, beroepsgroep, patiënten organisatie en de industrie op poten moet worden gezet. Over de vertrouwelijkheid en toegankelijkheid van de gegevens zullen dan nadere afspraken moeten worden gemaakt. BioFarmind pleit voor het opzetten van een ‘registratie’ structuur analoog aan die van de Integrale Kankercentra maar dan voor de weesgeneesmiddelen. De landelijke coördinatie hiervan zou kunnen worden opgepakt door de stuurgroep weesgeneesmiddelen, hetgeen ook aansluit bij de opdracht die de minister aan de stuurgroep heeft gegeven; “het verzamelen van informatie over zeldzame ziektes en wees geneesmiddelen”. Aanpassing van het begrip ‘zelden voorkomende ziekte’ in de ziekenfondsverzekering. U stelt de minister voor om deze regeling aan te passen in “tenzij het een verzekerde betreft die lijdt aan een ziekte die minder vaak voorkomt dan 1 op de 150.000 personen”. Een patiënt met een weesziekte verdient een behandeling zodra deze beschikbaar komt. Het is onacceptabel deze patiënt te laten “zweven” tussen de economische belangen van het CVZ en de registratie initiatieven van de industrie. Naar de mening van BioFarmind kan dit harde criterium leiden tot schrijnende misstanden bij patiënten.

Graag wil BioFarmind haar medewerking verlenen aan het verder uitwerken van uw beleidsvoornemens inzake de Orphan Drugs/Zeldzame ziektes. Wij zijn te allen tijde bereid onze visie in een gesprek nader toe te lichten en zijn in afwachting van uw antwoord op onze kanttekeningen bij het rapport Met vriendelijke groet BioFarmind

Ir J.G. Hanstede Voorzitter

Pagina 39

30-11-2004 Bijlage 3 Petitie Weesgeneesmiddelen (zie voor meer informatie ook de toelichting) Aanleiding De aanleiding voor deze petitie is het standpunt van minister Hoogervorst op de CVZ rapporten over de vergoeding van weesgeneesmiddelen (GMT/G 2468777) uitgebracht op 7 april 2004. Wat is het standpunt van de minister over vergoedingen weesgeneesmiddelen? De minister onderscheidt vier situaties: Extramuraal toegepaste weesgeneesmiddelen: - Zijn er voldoende gegevens bekend? -> opname in het ziekenfondspakket (GVS) - Zijn er nog onvoldoende gegevens bekend -> vergoeding uit subsidieregeling gedurende bepaalde tijd. Intramuraal toegepaste weesgeneesmiddelen: - Zijn er voldoende gegevens bekend? -> vergoeding via DBC systematiek - Zijn er nog onvoldoende gegevens bekend? -> vergoeding uit academische component Voor een subsidieregeling voor weesgeneesmiddelen wordt door de minister structureel een subsidie toegezegd van € 34 miljoen per jaar (vanaf 2004). Wij voorzien problemen met de beschikbaarheid van intramurale weesgeneesmiddelen * weesgeneesmiddelen met voldoende gegevens De DBC- systematiek is nog niet van toepassing op zeldzame ziekten, planning daarvan is 1-1-2008. Daarmee is de DBC systematiek vooralsnog ongeschikt voor weesgeneesmiddelen die als rationele farmacotherapie kunnen worden aangemerkt. * weesgeneesmiddelen met onvoldoende gegevens De keuze voor het behandelen van een patiënt met een zeldzame ziekte zou geen financiële keuze van elk academisch ziekenhuis moeten zijn. Dit is een duidelijke achteruitgang ten opzichte van de huidige situatie waarin deze weesgeneesmiddelen via een subsidie worden vergoed. Problemen met de financiering van geneesmiddelen uit het ziekenhuisbudget deden zich in 2003 voor bij de financiering van anti-TNF therapie voor Reuma en de ziekte van Crohn en later dat jaar ook bij de behandeling van kanker. Wij voorzien hier een herhaling van zetten voor de weesgeneesmiddelen. De kans is groot dat mensen met een zeldzame aandoening onbehandeld blijven en achteruitgaan in hun gezondheid, terwijl er specifiek voor hun aandoening ontwikkelde medicijnen op de markt zijn en er vaak geen andere behandeling mogelijk is. Het duurt te lang voor weesgeneesmiddelen beschikbaar zijn Er zijn momenteel (juni 2004) 14 weesgeneesmiddelen met een Europese handelsvergunning, daarvan zijn er acht beschikbaar voor patiënten in Nederland. Europees gezien ligt Nederland achter in de tijd die benodigd is om een weesgeneesmiddel vergoed, geadministreerd en met de benodigde medische kennis bij de patiënt te brengen. Het duurt al gauw 200 dagen. Dit bleek uit een inventarisatie van EURORDIS

Pagina 40

30-11-2004 (2003) over de eerste vijf weesgeneesmiddelen. In landen waar de situatie vergelijkbaar is was die tijd aanmerkelijk korter. In Engeland duurde het gemiddeld 94 dagen en in Frankrijk 134 dagen. De oorzaken van de vertraging in Nederland zijn niet transparant. Het uitblijven van tijdige beschikbaarheid levert echter ernstige gezondheidsschade op en kan zelfs resulteren in vroegtijdig overlijden. Wij pleiten voor: Een adequaat (intramuraal & extramuraal) vergoedingsbeleid: Een ruime subsidiemaatregel voor weesgeneesmiddelen waarvoor aanvullend onderzoek gewenst is, zowel voor intramuraal als extramuraal gebruikte weesgeneesmiddelen. Daarnaast een (tijdelijke) aparte CTG-regel voor weesgeneesmiddelen die voldoen aan het criterium rationele farmacotherapie, in ieder geval tot bekend is of het mogelijk is om (op korte termijn) weesgeneesmiddelen onder te brengen in een DBC. Monitoring van de opbrengsten van de behandeling met weesgeneesmiddelen: Om effecten in kaart te brengen kan de zeldzame aandoening hemofilie als voorbeeld worden genomen. Jarenlange ervaring is opgedaan door mensen periodiek te bevragen, waardoor inzicht is verkregen in opbrengsten van de behandeling van deze ernstige aandoening. Het is hiervoor essentieel dat patiënten die voor de medicatie in aanmerking komen actief worden opgespoord, zodat alle patiënten met betreffende aandoening kunnen worden behandeld, geregistreerd en gevolgd in de tijd (monitoring). Door de beschikbaarheid van weesgeneesmiddelen aan de academische ziekenhuizen over te laten is de kans groot dat patiënten met zeldzame ziekten niet worden behandeld of via extramurale constructies. Consequentie hiervan is dat de kwaliteit van zorg in het geding komt en er geen goede monitoring zal kunnen plaatsvinden. Vroegtijdige afstemming tussen alle betrokken partijen Wanneer de EMEA (CPMP) een positief advies heeft uitgebracht kan (in afwachting van de bekrachtiging door de Europese Commissie) reeds worden gestart met de inventarisatie van de betrokken partijen in Nederland over de wijze waarop en de voorwaarden waaronder de verstrekking van het betreffende weesgeneesmiddel kan worden geregeld. Bij de coördinatie van deze activiteiten zou de Stuurgroep Weesgeneesmiddelen een rol kunnen spelen. De tijd die het nu duurt voor een middel beschikbaar is voor patiënten zou hierdoor sterk kunnen worden verkort. Europese samenwerking Europese samenwerking is bij zeldzame aandoeningen een vereiste. Kansen voor de overheid om hier een positieve wending aan te geven liggen er bijvoorbeeld gedurende het komend voorzitterschap waar het project Priority Medicines op de agenda staat. Hier krijgt Nederland de mogelijkheid om de ontwikkeling van geneesmiddelen voor bepaalde groepen patiënten sterker dan tot nu toe te stimuleren, zo ook de ontwikkeling van weesgeneesmiddelen.

Pagina 41

30-11-2004 Deze petitie is opgesteld door: Stuurgroep Weesgeneesmiddelen Postbus 93245, 2509 AE Den Haag t: 070- 349 52 11 f: 070- 349 53 87 m:[email protected] w: www.zeldzameziekten.nl Deze petitie wordt ondersteund door: Chronisch zieken en Gehandicapten Raad Nederland (CG-Raad) Stichting Bloedlink Vereniging voor Volwassenen, Kinderen en Stofwisselingsziekten (VKS) Vereniging Spierziekten Nederland (VSN) Vereniging Samenwerkende Ouder en Patientenorganisaties (VSOP) Koninklijke Nederlandsche Maatschappij tot bevordering der Geneeskunst (KNMG) Nederlandse Anthropogenetische Vereniging (NAV) Nederlandse Associatie voor Community Genetics (NACG) Nederlandse Vereniging voor Kindergeneeskunde, Sectie Metabole Ziekten (NvK) Nederlandse Vereniging voor Ziekenhuisapothekers (NVZA) Vereniging Academische Ziekenhuizen (VAZ) Vereniging Klinische Genetica Nederland (VKGN) Biofarmind Nefarma

Pagina 42

30-11-2004 Bijlage 4 De Voorzitter van de Tweede Kamer der Staten-Generaal Postbus 20018 2500 EA DEN HAAG Ons kenmerk Inlichtingen bij Doorkiesnummer Den Haag DBO-CB-U-2496620 Onderwerp Bijlage(n) Uw brief Petitie Stuurgroep weesgeneesmiddelen 28 juni 2004 Brief Nefarma over weesgeneesmiddelen Hierbij reageer ik op het verzoek van de vaste commissie voor Volksgezondheid, Welzijn en Sport naar aanleiding van de petitie van de Stuurgroep Weesgeneesmiddelen en de brief van de Nederlandse Vereniging van de Researchgeoriënteerde Farmaceutische Industrie (Nefarma), aangaande weesgeneesmiddelen (respectievelijk VWS-04-750 en VWS-04-727). De petitie en de brief zijn een reactie op mijn standpunt op het rapport van het College voorzorgverzekeringen (CVZ) over de vergoeding van weesgeneesmiddelen (GMT/G 2468777). Genoemde organisaties brengen voor een deel dezelfde commentaren naar voren. Hieronder ga ik eerst in op de punten die door beide organisaties zijn genoemd, daarna op de specifieke punten van de Stuurgroep Weesgeneesmiddelen en op die van Nefarma. Intra- en extramuraal vergoedingsbeleid Een belangrijk element van de petitie en de brief vormt het commentaar op de secties van het standpunt die de vergoedings- en bekostigingssystematiek van weesgeneesmiddelen bespreken. Alvorens in te gaan op de punten van de Stuurgroep Weesgeneesmiddelen en Nefarma, schets ik kort mijn overwegingen op dit element van het standpunt. Ik heb deels het advies van CVZ overgenomen, maar met betrekking tot de weesgeneesmiddelen die intramuraal worden toegepast ben ik van mening dat een andere systematiek dan voorgesteld door CVZ is aangewezen. Ik licht dat hieronder toe. Zoals door CVZ geadviseerd maak ik in het standpunt onderscheid in vier categorieën weesgeneesmiddelen. 1) Extramuraal toegepaste weesgeneesmiddelen waarvoor voldoende gegevens beschikbaar zijn. Indien positief beoordeeld met betrekking tot de criteria voor opname in de Regeling farmaceutische hulp 1996, worden deze middelen opgenomen in het ziekenfondspakket (GVS). De procedure wijkt bij deze middelen niet af van die van gewone geneesmiddelen. 2) Extramuraal toegepaste weesgeneesmiddelen waarvoor onvoldoende gegevens beschikbaar zijn. Vergoeding loopt via de tijdelijke subsidieregeling totdat voldoende informatie beschikbaar is om een beslissing over opname in het ziekenfondspakket te nemen. 3) Intramuraal toegepaste weesgeneesmiddelen waarvoor voldoende gegevens beschikbaar zijn. Bekostiging verloopt via reguliere bekostigingssystematiek en zodra mogelijk via DBC-systematiek. De bekostiging wijkt niet af van die van gewone geneesmiddelen. 4) Intramuraal toegepaste weesgeneesmiddelen waarvoor onvoldoende gegevens beschikbaar zijn. Bekostiging loopt via de academische component van het ziekenhuisbudget.

Pagina 43

30-11-2004

Met betrekking tot situatie 1) en 2) (de vergoeding van extramuraal toegepaste weesgeneesmiddelen), heb ik het advies van CVZ overgenomen. De Stuurgroep Weesgeneesmiddelen en Nefarma hebben hierop geen commentaar. In het advies van het CVZ wordt voor situatie 3) een nieuwe beleidsregel van het College tarieven gezondheidszorg (CTG) voorgesteld. Zoals hierboven en in het standpunt aangegeven volg ik het advies van CVZ niet. De huidige beleidsregel van het CTG is van tijdelijke duur en zal in de loop der tijd worden vervangen door de DBCsystematiek. Intramuraal gebruikte weesgeneesmiddelen die als ‘rationele farmacotherapie’ kunnen worden aangemerkt, zullen hier in beginsel ook een plaats in krijgen. Ik acht het niet aangewezen om voor een beperkte periode een nieuwe CTG-beleidsregel in het leven te roepen. Het is op dit moment nog niet aan te geven op welke wijze deze groep weesgeneesmiddelen in de DBC-systematiek opgenomen zal worden en welk toetsingskader gehanteerd zal worden. Een en ander zal aan de hand van de actuele inzichten vormgegeven moeten worden. CVZ adviseert voor situatie 4) om analoog aan de extramurale situatie deze weesgeneesmiddelen in een tijdelijke subsidieregeling op te nemen. Zoals hierboven en in het standpunt aangegeven volg ik dit advies van CVZ niet. Ik ben van mening dat als nog niet kan worden vastgesteld of een intramuraal weesgeneesmiddel als ‘rationele farmacotherapie’ kan worden aangemerkt, er in beginsel sprake is van een behandeling die nog nader onderzoek behoeft. Omdat het daarnaast gaat om de behandeling van kleine groepen patiënten en de daarvoor benodigde deskundigheid doorgaans schaars is, hoort dergelijke zorg mijns inziens thuis in de academische ziekenhuizen. De bekostiging van deze weesgeneesmiddelen kan plaatsvinden uit de zogenaamde academische component, het deel van het budget van academische ziekenhuizen, dat bestemd is voor onder meer ontwikkeling, research, innovatie en topreferente zorg. Commentaar Stuurgroep Weesgeneesmiddelen en Nefarma op systematiek van vergoeding intramurale weesgeneesmiddelen De stuurgroep en Nefarma voorzien problemen met de beschikbaarheid van intramurale weesgeneesmiddelen. M.b.t. situatie 3) wordt aangegeven dat de DBC-systematiek nog niet van toepassing is op zeldzame ziekten, planning daarvan is volgens de stuurgroep 1 januari 2008. Daarmee zou de DBC-systematiek vooralsnog ongeschikt zijn voor weesgeneesmiddelen die als rationele farmacotherapie kunnen worden aangemerkt. Reactie: Vooralsnog is alleen tot 2005 precies omschreven wat de stappen ter introductie van de DBC’s zullen zijn. De introductie van DBC’s als bekostigingsmethodiek van ziekenhuizen (het zogenaamde B-segment) zal geleidelijk aan verlopen. Voor de overige zorgvormen (het A-segment) verloopt de bekostiging vooralsnog via de reguliere bekostigingssystematiek waaronder de Functiegerichte Budgettering (FB) van de ziekenhuizen. Bekostiging van weesgeneesmiddelen langs deze weg is niet vreemd te noemen. Binnnen de ziekenhuizen worden ook nu al kostbare genees- en hulpmiddelen, zoals implanteerbare insulinepompen en dergelijke toegepast, waarvan de bekostiging via de reguliere FB verloopt. De weesgeneesmiddelen zijn in dat opzicht niet afwijkend. Speciaal voor de kostbare geneesmiddelen in ziekenhuizen is de CTG beleidsregel dure geneesmiddelen bedoeld. Deze regeling stelt additionele budgetten beschikbaar aan ziekenbuizen wanneer de kosten van een geneesmiddel een substantieel aandeel krijgen (0.5% of meer) in de totale kosten van geneesmiddelgebruik in ziekenhuizen in Nederland. Kostbare weesgeneesmiddelen die aan dit criterium voldoen kunnen in principe onder deze regeling worden gebracht. M.b.t. situatie 4) is het commentaar van de stuurgroep dat het behandelen van een patiënt met een zeldzame aandoening geen financiële keuze van elk academisch

Pagina 44

30-11-2004 ziekenhuis zou moeten zijn. De stuurgroep ziet dit als een duidelijke achteruitgang ten opzichte van de huidige situatie waarin intramurale weesgeneesmiddelen waarvoor onvoldoende gegevens beschikbaar zijn via een subsidie worden vergoed. Reactie: Academische ziekenhuizen hebben een rol bij onderzoek naar nieuwe behandelingen van ziekte. Die rol strekt zich uit over alle behandelvormen, dus geneesmiddelen, chirurgische interventies, hulpmiddelen, enzovoorts. Mede hiervoor wordt aan deze ziekenhuizen de zoganaamde academische component ter beschikking gesteld. Op welke aandoeningen de academische ziekenhuizen zich richten en welke behandelvormen zij daarbij onderzoeken, hangt af van de prioriteiten die zij stellen. Daarbij is het mogelijk dat aandoeningen of behandelwijzen niet de maximale prioriteit krijgen. Er is nadrukkelijk geen behoefte om daar op dit moment van overheidswege in te interveniëren. Wel is met de academische ziekenhuizen afgesproken dat zij zich transparant zullen opstellen voor wat betreft de aanwending van de academische component. Het duurt te lang voor weesgeneesmiddelen beschikbaar zijn De stuurgroep geeft aan dat ten tijde van het indienen van de petitie (juni 2004), 14 weesgeneesmiddelen een Europese handelsvergunning hadden, terwijl er in Nederland slechts 8 beschikbaar waren. Ook duurt de procedure om een weesgeneesmiddel vergoed en geadministreerd te krijgen en het met de benodigde kennis bij de patiënt te brengen naar de mening van de fabrikant te lang (200 dagen). In andere landen duurt dit volgens de stuurgroep korter: in Engeland 94 dagen en in Frankrijk 134 dagen. De stuurgroep vindt de redenen voor vertraging niet transparant en vreest dat deze kan leiden tot ernstige gezondheidsschade. Ook Nefarma is van mening dat de periode tussen registratie en werkelijke beschikbaarheid te lang is. Reactie: Van de 14 weesgeneesmiddelen die een Europese handelsvergunning hebben zijn er inderdaad 8 in Nederland beschikbaar. Van de overige 6 heb ik in 2 gevallen recent besloten dat deze via de subsidieregeling snel beschikbaar komen. De regeling voor deze producten wordt op dit moment uitgewerkt. Van de fabrikanten van de 4 overige weesgeneesmiddelen heb ik nog geen aanvraag voor vergoeding ontvangen. Van de beschikbare middelen zijn er vijf opgenomen in de Regeling farmaceutische hulp1996 en drie beschikbaar via de subsidieregeling. De gegevens genoemd door de stuurgroep met betrekking tot de duur van de procedure, bespreken de situatie van april 2000 tot april 2003 en hebben slechts betrekking op de eerste 5 weesgeneesmiddelen. Ook geven de auteurs aan dat de gegevens incompleet zijn. De relevantie van de gegevens voor de huidige situatie is dus onduidelijk. De beperkte gegevens geven een ambivalent beeld van de positie van Nederland met betrekking tot beschikbaarheid van weesgeneesmiddelen. Aan de positieve kant blijkt Nederland één van de vijf Europese landen waar alle vijf de middelen ten tijde van het uitkomen van de gegevens beschikbaar waren. Echter: Nederland blijkt ook tot de landen te behoren waar de procedure het langst duurde. Dit laatste vind ik onwenselijk en is één van de redenen waarom ik het standpunt weesgeneesmiddelen heb ingenomen. Ik ga er van uit dat de uitgezette lijnen ertoe leiden dat de vergoedingssituatie verduidelijkt is, hetgeen de transparantie en doorloopsnelheid van de procedure zal bevorderen. Ik doel hierbij niet alleen op de beoordelingsprocedure voor vergoeding bij het CVZ maar ook op de beslissingsprocedure en de uitwerking van de bekostigingssystematiek. Ik zal dit nauwlettend in het oog houden. Mij heeft geen informatie bereikt dat er in concrete gevallen als gevolg van de duur van de procedure ernstige gezondheidsschade zou zijn opgetreden. Specifieke punten Stuurgroep Weesgeneesmiddelen

Pagina 45

30-11-2004 Monitoring opbrengsten behandeling weesgeneesmiddelen Het effect van nieuwe weesgeneesmiddelen op lange termijn is meestal niet bekend. Op korte termijn zijn er vaak al wel goede effecten. De stuurgroep vindt het wenselijk dat effecten op lange termijn bekend worden en stelt voor een methode van monitoring toe te passen. Reactie: In eerste instantie is vaststelling van het effect op langere termijn een verantwoordelijkheid van de beroepsgroep. Vaststelling van effectiviteit en doelmatigheid maakt het mogelijk behandelprotocollen op te stellen en bij te stellen, waardoor weesgeneesmiddelen na verloop van tijd beter kunnen worden ingezet. Dit is in ieders belang. Voor weesgeneesmiddelen die onder bijzondere omstandigheden zijn geregistreerd geldt dat een vorm van monitoring al plaatsvindt door middel van het aanvullende onderzoek dat fabrikanten verplicht zijn uit te voeren. De middelen om, aanvullend op het onderzoek van fabrikanten, van overheidswege doelmatigheidsonderzoek te verrichten, zijn beperkt. De aanwending van die middelen moet bovendien gedeeld worden met doelmatigheidsonderzoek naar andere behandelmodaliteiten. Recent is door VWS de beslissing genomen dat het ZON/MW programma doelmatigheidsonderzoek ook opengesteld dient te worden voor onderzoek naar geneesmiddelen. Hoewel de uitwerking hiervan nog op zich laat wachten, is het daarbij mogelijk om onderzoeksvoorstellen naar weesziekten en weesgeneesmiddelen in te brengen. Vroegtijdige afstemming tussen alle betrokken partijen De stuurgroep geeft aan dat niet alleen patiënten, maar juist ook hulpverleners en verzekeraars behoefte hebben aan tijdige informatie over de behandeling van zeldzame aandoeningen met nieuwe geneesmiddelen. De stuurgroep stelt voor hier in de toekomst een actievere rol in te vervullen, in afstemming met alle spelers in het veld: zorgverzekeraars, registratieautoriteiten, patiëntenorganisaties, medisch specialisten en de farmaceutische industrie. Reactie: Goede informatievoorziening tussen de partijen vind ik inderdaad van groot belang. In wezen is dit een taak van de stuurgroep die ik ondersteun. Tot op heden ging het hierbij vooral om informatievoorziening aan patiënten. Technische informatie over nieuwe weesgeneesmiddelen ligt bij de Europese en Nederlandse registratieautoriteiten. De Nederlandse registratieautoriteit (College ter beoordeling van geneesmiddelen, CBG) is vertegenwoordigd in de stuurgroep. De stuurgroep moet daarmee in staat zijn tijdige en volledige informatie te verspreiden binnen de stuurgroep en naar de verschillende betrokken veldpartijen. Dit gebeurt ook, maar mogelijk kunnen elementen van de informatievoorziening verbeterd worden, zoals mogelijk de snelheid van informatievoorziening. De stuurgroep weesgeneesmiddelen wordt op dit moment geëvalueerd, waarbij de informatievoorziening aan de orde komt. Betere Europese samenwerking De stuurgroep ziet gezien het geringe aantal patiënten per land het belang van Europese samenwerking. Bijvoorbeeld bij wetenschappelijk onderzoek of bij afstemming over de behandeling van patiënten. Nederlandse onderzoekers hebben ervaren dat het lastig is om voor pan-Europese projecten voor zeldzame aandoeningen financiering te krijgen. De stuurgroep ziet kansen voor de overheid om hier een positieve wending aan te geven, bijvoorbeeld tijdens het voorzitterschap, waarbij het Prioritiy Medicines project op de agenda staat. Nederland heeft hier naar de mening van de stuurgroep de mogelijkheid om de ontwikkeling van geneesmiddelen voor bepaalde groepen patiënten sterker dan tot nu toe te stimuleren, zoals weesgeneesmiddelen.

Pagina 46

30-11-2004

Reactie: Bij de conferentie inzake Priority Medicines is er in eerste instantie aandacht voor die ziekten en aandoeningen waarvoor vanuit de behoefte van de burger en het oogpunt van volksgezondheid meer onderzoek en ontwikkeling nodig zijn, omdat er in het bestaande geneesmiddeleninstrumentarium nog lacunes zijn. De WHO is in mijn opdracht thans bezig met een studie die op een wetenschappelijk verantwoorde wijze beoogt prioriteiten te stellen. Ik verwacht de resultaten van die studie eind oktober, zodat de beoogde onderzoeksagenda op de conferentie besproken zal kunnen worden. Met betrekking tot de plaats van weesgeneesmiddelen binnen die prioriteitenstelling in het kader van Priority Medicines zullen keuzes gemaakt moeten worden samen met de Europese partners. Een ander onderdeel van de conferentie is een eerste presentatie door ZonMw van hun opdracht om een Europese inventarisatie te maken van nationale onderzoeksprogramma’s op een aantal prioriteitsgebieden en wat de kansen zijn voor Europese samenwerking. Zeldzame ziekten zijn onderdeel van die inventarisatie. Specifieke punten Nefarma: Het voornemen om fabrikanten van weesgeneesmiddelen te dwingen inzage te geven in de prijsopbouw van het product, zal contraproductief werken. In het standpunt geef ik aan dat ik het op dit moment moeilijk acht om inzicht in de prijsopbouw te eisen, omdat niet kan worden ingeschat welke gegevens precies gevraagd zouden moeten worden en hoe deze geverifieerd zouden moeten worden. Het is namelijk moeilijk te doorgronden hoe de kosten voor onderzoek en ontwikkeling toegerekend moeten worden aan de verschillende (succesvolle en mislukte) geneesmiddelen van een farmaceutische onderneming en hoe de kosten aan de verschillende vestigingen van de veelal multinationale ondernemingen toegerekend moeten worden. Hiernaar wordt momenteel door de Europese Commissie onderzoek verricht in het kader van de Europese weesgeneesmiddelenverordening. Wanneer op termijn meer duidelijkheid is ontstaan over de wijze waarop de kostenstructuur van een weesgeneesmiddel kan worden onderzocht, acht ik het aangewezen om bij alle categorieën weesgeneesmiddelen inzicht in de prijsopbouw te eisen. De meeste weesgeneesmiddelen worden namelijk vaak vanwege de gemaakte ontwikkelingskosten en de geringe afzetmarkt geïntroduceerd met een zeer hoge prijs. Door de marktexclusiviteit van 10 jaar, waarin geen andere middelen voor dezelfde indicatie op de markt mogen worden gebracht (tenzij deze klinisch superieur zijn), ontbreekt bovendien elke vorm van marktwerking. Dit kan bij opname van een weesgeneesmiddel in de vergoeding tot aanzienlijke meerkosten over een lange periode leiden. Gezien het ontbreken van de bij geneesmiddelen gebruikelijke mechanismen voor kostenbeheersing, de aanzienlijke meerkosten die een weesgeneesmiddel teweeg brengt en de grote hoeveelheid weesgeneesmiddelen die in ontwikkeling zijn (op dit moment ongeveer 190) vind ik het van groot belang om, zodra en indien mogelijk, mij ervan te overtuigen dat de prijs van het nieuwe weesgeneesmiddel gerechtvaardigd is. De Minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport, H. Hoogervorst

Pagina 47

30-11-2004 Bijlage 5:

Tweede Kamer der Staten Generaal T.a.v. vaste Commissie voor VWS Binnenhof 1a 2513 AA ’s-GRAVENHAGE

’s-Gravenhage 2 juni 2004

Betreft: DBC’s en weesgeneesmiddelen

Geachte dames en heren, 8 juni aanstaande zult u met de minister een Algemeen Overleg voeren over de invoering van de Diagnose Behandel Combinaties. Met de introductie van deze DBC’s beoogt VWS te komen tot meer transparantie van het zorgaanbod. Door deze transparantie zal het voor het ziekenhuismanagement beter mogelijk zijn om een goede bedrijfsvoering te voeren en wordt de positie van de zorgverzekeraar als doelmatige zorginkoper en als regisseur verbeterd. Voordeel van deze transparantie is dat prestatievergelijkingen van zorgaanbieders op macroniveau mogelijk worden gemaakt. Ook zal door deze transparantie de introductie van gereguleerde marktwerking mogelijk worden gemaakt. Zoals in het regeerakkoord is vastgelegd, zal de centrale aanbodsturing stapsgewijs moeten worden vervangen door gereguleerde marktwerking. BioFarmind erkent terdege de voordelen van transparantie in de zorg en juicht de introductie van DBC’s dan ook toe. Wel zijn er voor onze vereniging onderdelen in de DBC-voorstellen die een nadere precisering noodzakelijk maken. Niet geheel duidelijk is of behandelingen die intramuraal door de specialist worden ingezet en extramuraal doorlopen allemaal voor rekening van het betreffende ziekenhuis zijn. In de DBC’s is de farmaceutische hulp verwerkt in de vorm van een gemiddeld percentage. Een probleem wordt hierbij veroorzaakt door de innovatieve geneesmiddelen. In de regel zijn deze geneesmiddelen vaak prijzig. Binnen de DBC’s is daarmee vooralsnog geen rekening gehouden. Nog zorgelijker is naar het oordeel van BioFarmind de positie van de weesgeneesmiddelen. Deze lijken geheel tussen wal en schip te vallen. In zijn brief aan de Tweede Kamer over de vergoedingen van weesgeneesmiddelen schrijft minister Hoogervorst dat: “het Cvz voorstelt om analoog aan de beleidsregel ‘dure geneesmiddelen in ziekenhuizen’ een aparte Ctg-beleidsregel in te stellen voor weesgeneesmiddelen die voldoen aan het criterium ‘rationele farmacotherapie” De minister vervolgt: Pagina 48

30-11-2004 “ de huidige beleidsregel van het Ctg is van tijdelijke duur en zal in de loop der tijd worden vervangen door de DBC-systematiek. Het is op dit moment nog niet aan te geven op welke wijze deze groep weesgeneesmiddelen in de DBC-systematiek opgenomen zal worden en welk toetsingskader gehanteerd zal worden. Een en ander zal aan de hand van de actuele inzichten vormgegeven moeten worden. " BioFarmind zou zich in dit kader sterk willen maken voor concrete afspraken over de positie van de weesgeneesmiddelen binnen de DBC’s. Wij zouden het toejuichen indien wordt overeen gekomen wanneer ook de weesgeneesmiddelen in de DBC-systematiek moeten worden opgenomen en welk toetsingskader op dat moment wordt gehanteerd. BioFarmind zou het betreuren indien stappen in de goede richting voor wat betreft de positie van weesgeneesmiddelen in Nederland die elders worden gezet, door onduidelijkheid over de DBC’s teniet worden gedaan. Wij wensen u veel succes bij de behandeling van de DBC’s in de Tweede Kamer. Met vriendelijke groet BioFarmind Ir. J.G. Hanstede Voorzitter

Pagina 49

30-11-2004 Bijlage 6 Number

Orphan drug

Indication

Date of registration

EU/1/01/188 EU/1/01/189

Fabrazyme/ Replagal

Treatment of Fabry disease

04 May 2001

EU/1/01/198

Glivec

27 August 2001

EU/1/02/204

Trisenox

5 March 2002

Not (yet) assessed

EU/1/02/220

Tracleer

Treatment of chronic myeloid leukaemia Treatment of acute promyelocytic leukaemia Treatment of pulmonary arterial hypertension and chronic thromboembolic pulmonary hypertension

Absent Data according to CFH Efficacy Effectiveness Maintenance dose None

15 May 2002

Long-term effects Effectiveness Efficiency (PE)

Budget Impact (CFH-rapport) € 5,8 million € 194.456 patient/y

Reimbursement system

€ 5,9 million € 50,000 patient/y NA

GVS, list 1B as of 1 January 2002 NA

€ 3,6 million € 40.137 patient/y

GVS, list 1B and list 2 as of 1 April 2003

Subsidy as of 1 February 2002

€10,000 less per patient/year than epoprostenol

EU/1/02/240

Somavert

Treatment of acromegaly

13 Nov 2002

None

EU/1/02/238

Zavesca

Treatment of Gaucher disease

20 Nov 2002

EU/1/02/246

Carbaglu

Treatment of N-acetylglutamate synthetase (NAGS) deficiency

24 Jan 2003

EU/1/03/253

Aldurazyme

Treatment of mucopolysaccharidosis I

10 June 2003

EU/1/03/254

Busilvex

9 July 2003

EU/1/03/255

Ventavis

16 Sept 2003

Not (yet) assessed

EU/1/03/259

Onsenal

Conditioning treatment prior to hematopoietic progenitor cell transplantation Treatment of primary and of the following forms of secondary pulmonary hypertension. Treatment of Familial Adenomatous Polyposis

Efficacy Effectiveness Side-effects Efficacy Effectiveness Side-effects Efficacy Effectiveness Side-effects Not (yet) assessed

17 Oct 2003

Therapeutic value not assessable

Pagina 50

€ 2,4 million € 30.363 patient/y € 650,000 € 92.345 patient/y

GVS, list 1B as of 1 June 2003 GVS, list 1B, list 2 as of 1 August 2003

€ 126.000 per patient/year

Probably subsidy (only 1 patient!)

€ 7,5 million € 300,000 patient/y

Subsidy, as of 1 Jan 2004

Hospital product

NA

€ 600.000 € 1985 patient/year

Subsidy??

30-11-2004

EU/1/04/272

PhotoBarr

EU/1/04/275

Litak

EU/1/04/284

Pedea

EU/1/04/295

Xagrid

EU/1/04/286

Wilzin

Treatment of high-grade dysplasia in patient’s with Barrett’s Oesophagus Treatment of non-Hodgkin’s lymphoma treatment of indolent non-Hodgkin’s lymfoma Treatment of patent ductus arteriosis Treatment of essential thrombocytaemia Treatment of Wilson’s disease

25 Mar 2004

Not (yet) assessed

NA

14 Apr 2004

Not (yet) assessed

NA

29 Jul 2004

Not (yet) assessed

NA

?? Sept 2004

Not (yet) assessed

?? Sept 2004

Not (yet) assessed

All products registered under exceptional circumstances, with exception of Somavert

Pagina 51