A farmakoökonómia jelentősége a gyógyszerkészítmények fejlesztése során Dr. Mészáros Ágnes Ph.D.
2015. Január 17.
Semmelweis Egyetem Gyógyszerésztudományi Kar Egyetemi Gyógyszertár Gyógyszerügyi Szervezési Intézet
EÜ. kihívásai • ELVÁRÁSOK VS. LEHETŐSÉGEK – Társadalmi változások – Orvos tudomány fejlődése – Költség robbanás
• Hogyan értékelhető az eü. rendszer?
1
Vevő Biztosított
Finanszírozó Beteg Biztosító Kormány
Szolgáltató Patika Kórház Szakrendelő Háziorvos
Szükséglet Vevő Biztosított
Bizonytalanság
HARMONIZÁCIÓ
Finanszírozó Beteg Biztosító Kormány
Információs aszimmmetria
Szolgáltató Patika Kórház Szakrendelő Háziorvos
Eü. Piac Kereslet - kínálat
2
HEALTH ECONOMICS - egészség-gazdaságtan -
Farmakoökonómia által tárgyalt főbb kérdéskörök • GYÓGYSZER iránti KERESLET (hozzáférést
akadályozó tényezők, szükséglet … ) elemzése • GYÓGYSZER, egészségügyi technológia KÍNÁLAT
(befolyásoló tényezők, kapacitás, munkaerő, finanszírozási rendszerek …) • Eü-i technológiák (TERÁPIA) értékelése • Tervezés, költségvetés
Az egészség-gazdaságtan fıbb elemei B
Milyen tényezık befolyásolják az egészséget ?
Mi az egészség? Mi az egészség értéke?
A
E A terápiás eljárások mikroökonómiai értékelése
Egészségügyi szolgáltatások kínálata H Tervezési, költségvetési és monitorozási módszerek
C
Egészségügyi ellátás kereslete D
F Piaci egyensúly egyensúlyt teremtı mechanizmusok
G Egészségügyi rendszer értékelése Centre for Health Economics, University of York
3
Komplex, multidiszciplinális
Eredményessége nehezen tervezhető
Idő,pénz igényes 12-14 év
Váratlan fordulatokkal teli
Jelentős siker/haszon a társadalom számára
Blockbuster
Regisztrált új gyógyszer molekulák vs K+F költsége
4
Gyógyszer életciklusának állomásai
Eladás / Profit
bevezetés
növekedés
érettség
hanyatlás
Preklinikai kut. Fázis I - III
évek
R and D
Termék életciklus - HE • Fı egészség-gazdaságtani üzenetek, ártámogatás, költség-hatékonyság igazolása
•Egészség-gazdaságtani szempontok: •Komparátor •Végpontok •……..
Fázis III vizsgálatok tervezése
Regisztráció Bevezetés
Fázis III
Korai szakasz
• Klinikai, gazdasági és életminıség adatok • Adatgyőjtés • Indokolható ár • Modellezés • Betegségteher • Adherencia
•Közgazdasági profil •Betegség költségstruktúrája •Adatgyőjtés: irodalom, KOL meetings, Delphi panel •Indokolható ár •Modellezés •Target product profile – value drivers
•Klinikai, gazdasági és életminıség adatok – real world •Modellezés •Betegségteher •Adherencia
Fázis IV
Életciklus management • Költség-hatékonysági differenciálás • Új indikációs területek • Modellezés •Adherencia
5
Gyógyszer életciklusára
Farmakoökonómiai vizsgálatok a gyógyszerfejlesztése során Nyereség Eladás
döntés a fejlesztésről Vincze et al: Bevezetés a farmakoökonómiába 2001 Medicina
Fejlesztés költségének becslése •
A gyógyszerfejlesztés minden szakaszában elengedhetetlen a siker valószínűségének becslése
• Melynek alapjai 1. Biztonság - Safety 2. Hatásosság - Efficacy 3. Minőség – GMP/GLP 4. Negyedik kritérium hatékonyság (effectiveness), finanszírozhatóság
6
Early Modelling • Befolyásolja : – Árképzést – Klinikai kutatást (Clinical research strategy) – Bevezetés tervezését (Launch planning) – Bevezetés utáni időszakban a kommunikációs stratégiát
• De, milyen is az „early model”?
Mikor alkalmazzuk ?
Termék fejlesztése előtt
További kutatás tervezése, RCT kulcs területei
?
Fejlesztés során
Limitált v. hiányzó adatok
7
„Go no-go” döntések Nyereség
• Egyszerű elemzések korlátozott adatokon • A különböző terápiás lehetőségek relatív klinikai hasznosságát becsüli meg
Early model
Idő • Információt ad a további kutatásokhoz
„Go no go” döntések A gyógyszer fejlesztés leállításának az okai Source: DiMasi et al. 2001 Clin. Pharmacol. Ther.
8
Gyógyszer életciklusára
Nyereség
Támogatás (befogadás politika)
Támogatás kérése Vincze et al: Bevezetés a farmakoökonómiába 2001 Medicina
Gazdasági értékelés hatása a gyógyszer életciklusára •További K+F •Hosszabb piaci vezető szerep •Magasabb megtérülés, profit •Gyorsabb siker (Faster uptake) Nyereség
regisztráció
támogatás
promóció támogatás kérése Vincze et al: Bevezetés a farmakoökonómiába 2001 Medicina
9
Kérdések a finanszírozói oldalon • Eredményez-e egészség nyereséget? - hatásos • Több egészség nyereséget eredményez-e mint a jelenlegi standard terápia? - hatékony • A többlet egészség nyereséget elfogadható áron eredményezi-e? – költség-hatékony
Egészség-gazdaságtani, farmakoökonómiai elemzések típusai • Klinikai vizsgálat mentén végzett gazdasági elemzés • Klinikai vizsgálat eredményeire alapozott modellezés hosszabb időtáv, speciális betegcsoportra, országra
• Naturalisztikus gazdaságtani elemzés költség-hatékonyság vizsgálat rutin klinikai gyakorlat során
• Betegségteher vizsgálat betegség költség terhe, költségek megoszlása betegség terület jelentőségének bizonyítása
10
Befogadás politika során: választani kell az egészségügyi eljárások között! Comparator Input Beavatkozás
Következmény azonosítás mérés értékelés
Evidenciákon alapuló szolgáltatás vásárlás
Szisztematikus irodalom elemzés / Meta-analízis
Egészségügyi eljárások gazdasági értékelésének lépései
(Drummond és mtsai. 2005)
11
Teljeskörű gazdasági elemzés I. :
Költség minimalizációs elemzés Cost Minmisation Analysis
Alapfeltétele : azonos az eredmény
Költség haszon elemzés Cost Benefit Analysis
Tenderek
Input: pénz Következmény: pénz
Teljeskörű gazdasági elemzés II. Költség hatékonyság elemzés Cost effetiveness Analysis
Input: pénz Következmény: klinikai paraméter változása, tünetszám, tünetmentes napok száma, életminőség
Költség haszosság elemzés Cost Utility Analysis
Input: pénz Következmény: QALY (quality adjusted life years) = életminőséggel korrigál életévek száma
12
Mert az élet nem csak túlélés és az egészségügynek erre reagálni kell. Egészséggel összefüggő életminőség: a beteg egészségi állapotának azon hatásai, melyek életminőségére befolyással vannak. Az életminőség vizsgálatok célja, hogy standard módon számszerűsítse, tudományosan elemezhető paraméterekkel jellemezze egy megbetegedés vagy terápiás eljárás hatását a beteg egészségére.
Igény: QoL mint eredmény mérő eszköz • Összehasonlításra legyen képes • Figyelembe vegyen életminőség változást és élethossz növekedést – pl: csípőprotézis: életminőséget növel – pl: dialízis: életéveket növel – gyéb hasznosságot jellemző paraméter: rövid ill. hosszú távú életminőség változás, súlyos ill. nem súlyos mellékhatások
• Index típusú legyen
13
életminőség
QALY számolása élethossz
Q o L sco res (0 = le g r o s s z a b , 1 = tö k é le te s egész ség)
1,2 1
kezelés nélkül
0,8
QoL súlyszám x idő amelyet adott egészségi állapotban tölt a beteg
kezeléssel 0,6 0,4 0,2 0
élet évek
….. mi költség – hatékony?
14
Költségek Alárendelt (Inferior)
Egészség nyereség
Elfogadási zóna komparator
Domináns
Gyógyszer életciklusára
Nyereség
Promóció
Vincze et al: Bevezetés a farmakoökonómiába 2001 Medicina
15
Beteg-együttműködés hatása a költségekre és az életminőségre
Összefoglalva: farmakoökonómiai elemzések jelentősége a gyógyszerek fejlesztésé során • • • • • • • •
Kutatás priorizálása (további kutatási irány ) Közgazdasági potenciál felmérése „Go no go” döntés alátámasztása Termék profil kialakítása Ár meghatározása, indoklása Regisztrációs dosszié összeállítása Támogatás Promóció
16
Gazdasági értékelések korlátai Nincs tökéletes informáltság Módszertana változik/ fejlődik Magas a bizonytalanság Nem ad minden esetben egyértelmű, elfogadható választ Sok esetben nehezen értékelhetőek az eredményei a döntéshozók számára
Referenciák • Vincze Z, Kaló Z, Bodrogi J: Bevezetés a farmakoökonómiába, Medicina, Budapest 2001 • Inotai A, Kaló Z, Mészáros Á: Egészség-gazdaságtani modellek szerepe a döntéshozatal előkészítésében. Acta Pharmaceutica Hungarica 2009. 79: 63-69. • Mészáros Á: Farmakoökonómia és életminőség mérés. Miért és hogyan? Képzés egy életen át 2005. V. 6. szám • Ágh T, Mészáros Á: A terápiahűség egészséggazdaságtani szempontjai. Acta Pharmaceutica Hungarica 2010. 80: 75-80
17
