Stamceltoerisme
Uitgegeven bij de afsluiting van het studiejaar 2013-2014 van HOVO Universiteit Leiden door Christine Mummery, 20 juni 2014 Uitgegeven bij de afsluiting van het studiejaar 2013-2014 van HOVO Universiteit Leiden door Christine Mummery, 20 juni 2014
Vertaling van ‘Stem cell tourism’, hoofdstuk 11, in: Chr. Mummery, Anja van de Stolpe, Bernard Roelen, Hans Clevers,
Stem Cells: Scientific Facts and Fiction, Elseviers Science 2014. Vertaald door het Academisch Talencentrum.
Vertaling van ‘Stem cell tourism’, hoofdstuk 11, in: Christine Mummery, Anja van de Stolpe, Bernard Roelen, Hans Clevers,
Stem Cells: Scientific Facts and Fiction, Elseviers Science 2014. Vertaald door het Academisch Talencentrum.
1 STAMCELTOERISME Stamceltoerisme is een nieuwe, pasgemunte term voor de beschrijving van het verschijnsel dat patiënten steeds vaker grote sommen gelds betalen aan privéklinieken voor stamceltherapieën waarvan de werking niet bewezen is. Patiënten zijn soms wanhopig, omdat de traditionele geneeskunde geen oplossing voor hun specifieke probleem kan bieden. Bij ziektes waar kinderen aan lijden lopen de emoties vaak extra hoog op. De kinderen zelf zijn nog niet in staat goed onderbouwde beslissingen, gebaseerd op deugdelijke informatie, te nemen. De ouders zien zich bovendien geplaatst voor het lastige dilemma dat ze enerzijds het beste willen voor hun kinderen en anderzijds hun kinderen niet willen blootstellen aan onverantwoorde risico’s. Advertenties voor dit soort klinieken, die zich vaak in het buitenland bevinden, claimen dat stamceltherapie verbetering of genezing kan brengen bij diverse aandoeningen, variërend van diabetes, beroerte, verlamming veroorzaakt door ruggenmergletsel, hersenverlamming en ALS, tot rimpels en ouderdomskaalheid bij mannen (figuur 1).
Lou Gehrig was de beste en beroemdste honkbalspeler van zijn generatie, maar hij moest zijn professionele carrière voortijdig beëindigen vanwege een verwoestende ziekte die hem uiteindelijk ook fataal werd. Op dit moment is er geen effectieve behandeling voor deze ziekte, die in de Verenigde Staten nog steeds de naam van de beroemde honkballer draagt: Lou Gehrigs ziekte. De ziekte is ook bekend onder de meer correcte naam amyotrofe laterale sclerose (ALS). Sommige dokters hopen dat deze ziekte in de toekomst genezen zal kunnen worden door stamceltherapie, maar waarschijnlijker is dat de ontwikkeling van de zgn. iPS-cellen: (induced Puripotent Stemcells) van patiënten die aan de ziekte lijden, ons iets kunnen leren over hoe de ziekte zich ontwikkelt en over hoe de progressie van de ziekte kan worden afgeremd. Geïnduceerde pluripotente stamcellen hebben ons al laten inzien waarom motorische neuronen afsterven en verlammingsverschijnselen veroorzaken. Het lijkt erop dat er niets mis is met de neuronen op zich, maar dat ze uitgeschakeld worden door de cellen om hen heen. Het zijn deze omringende cellen waar nu de aandacht van de therapieontwikkeling op gericht is; therapie die gebaseerd is op nieuwe medicijnen of op specifieke andere interventies. bron: www.lougehrig.com. figuur 1
3
De stamcellen in deze klinieken kunnen autoloog zijn en afkomstig van het beenmerg of lichaamsvet van de patiënt zelf, of ze kunnen afkomstig zijn van een andere bron en gebaseerd zijn op inbrengen of injecteren van navelstrengbloed (dat bloedstamcellen bevat) dat onmiddellijk na de geboorte door donors wordt afgestaan. Het ligt voor de hand dat de donors dan betaald worden voor hun donatie. De kans bestaat dat over hun gezondheid niets bekend is; dit houdt natuurlijk risico’s in. De gedoneerde stamcellen zijn soms wel en soms niet getest op bijvoorbeeld hepatitis of HIV-infectie. Als HIV-cellen gebruikt worden voor transplantatie kan dit AIDS veroorzaken. Het komt ook voor dat navelstrengcellen gebruikt worden die bij de geboorte van de te behandelen persoon zelf bewaard zijn, of die afkomstig zijn van een ‘cellenbank’ van de overheid. In deze gevallen is de kans minder groot dat de cellen besmet zijn, als ze tenminste op de juiste wijze gewonnen en bewaard zijn. Toch is er ook dan geen garantie op therapeutisch succes. De toenemende interesse van deze patiënten en hun familieleden voor deze klinieken is voor een belangrijk deel het gevolg van de uitvoerige media-aandacht voor stamcelonderzoek en de soms wel erg sensatiebeluste publiciteit waarmee het therapeutisch potentieel ervan gepaard gaat. Vooral in de Verenigde Staten en Italië ligt de kwestie erg gevoelig. De polarisatie van de publieke en politieke opinie op dit gebied, veroorzaakt door ethische kwesties aangaande menselijk embryonaal stamcelonderzoek, heeft de interesse voor therapie aangewakkerd in allerhande volwassen publicaties. Stamcelonderzoek met menselijk embryonaal weefsel wordt vaak verdedigd met een beroep op het potentiële belang ervan voor toekomstige celtransplantaties. Als er gelijkwaardige stamcelalternatieven zouden bestaan, zou het veel lastiger zijn om het gebruik van menselijke embryo’s voor het verkrijgen van stamcellen te rechtvaardigen. iPS-cellen (induced Puripotent Stemcells) zouden de aversie die er op ethische gronden tegen het gebruik van puripotente stamcellen bestaat, in de nabije toekomst kunnen wegnemen.
Het verhaal van Joke Kniest In 2002 kreeg Joke Kniest, een actieve 52-jarige vrouw, die van tuinieren en fietsen hield en die fulltime werkte als verpleegster, plotseling een infarct (blokkade) in een bloedvat in haar ruggenmerg. Dit veroorzaakte een ernstige beschadiging van de zenuwen. Binnen enkele uren was ze verlamd vanaf haar borst. Door intensieve fysiotherapie en revalidatie in de maanden die volgden, was ze uiteindelijk in staat te staan en korte afstanden te lopen. Voor de langere afstanden had ze nog steeds een elektrische rolstoel nodig. Desalniettemin waren haar artsen tevreden over 4
haar voortgang. Toen ontdekte Joke op het internet een stamcelkliniek die claimde chronische aandoeningen te kunnen genezen. De kliniek heette het XCell-Center. Ze nam contact op en kreeg te horen dat gedeeltelijke ruggenmergletsels zoals die van haar, zich bijzonder goed leenden voor behandeling. Er werd haar zelfs verteld dat ze misschien weer goed zou kunnen lopen als ze zich zou laten behandelen. De kosten van de behandelingen bedroegen 15.000 Euro. Er werd niet gerept over mogelijke risico’s, en er werd evenmin op gewezen dat ‘ik er ook op achteruit zou kunnen gaan’, zoals ze het zelf formuleerde. Ze zou binnen drie dagen in een kliniek in Turkije moeten zijn om nog deel te kunnen nemen aan de volgende serie behandelingen. En omdat niet duidelijk was wanneer er een vlucht naar Turkije zou gaan, moest ze snel beslissen. Ondanks dat ze zich onder druk gezet voelde, nam ze toch, samen met haar zuster, het vliegtuig naar Istanbul. Bij aankomst vroeg de directeur van de kliniek haar om een Turks formulier voor toestemming voor de operatie te ondertekenen. Vervolgens werd de operatie uitgevoerd. ‘Toen ik bijkwam uit de narcose voelde ik me verschrikkelijk. Ik had zoveel pijn dat het leek alsof er een trein over me heen was gereden.’ Ze keerde terug naar Nederland, ziek, akelig en zich grote zorgen makend. Ze verbleef drie weken in het ziekenhuis en onderging meerdere operaties waarbij geprobeerd werd te herstellen wat er verkeerd gegaan was. Met weinig succes: toen haar eigen dokter haar bij haar eerstvolgende bezoek onderzocht, bleek dat het beetje functionaliteit dat ze voor de operatie nog in haar benen had gehad nu verdwenen was. Ze kon niet langer staan, en al helemaal geen klein stukje meer lopen. ‘Het leven was zo’n stuk gemakkelijker toen ik nog kon staan en mezelf aankleden, maar nu heb ik zelfs dat verloren. Het is misdadig wat deze klinieken de mensen aandoen.’ Had de kliniek ooit nog contact met haar opgenomen? Alleen toen ze in het ziekenhuis lag, om haar eraan te herinneren dat ze het resterende gedeelte van de kosten van de operatie nog moest betalen. Joke Kniest heeft geprobeerd de schade te verhalen door een proces aan te spannen tegen het stamcelbedrijf, maar helaas: ze had -onder druk, zo zegt ze zelfeen document getekend, waardoor ze aangaf zich bewust te zijn van de risico’s van de behandeling. Een tweede patiënt met ruggenmergletsel die in dezelfde kliniek behandeld was, had een vergelijkbaar verhaal. Vóór de ‘behandeling’ was hij nog in staat geweest om beide armen op te tillen en te gebruiken, erna had hij niet alleen geen enkele kracht meer in zijn rechterarm, maar was hij ook niet meer in staat om in en uit zijn rolstoel en zijn auto te komen. Ook hij spande een rechtszaak aan op grond van de falende behandeling en fraude. De tweede patiënt verklaarde: ‘Ik begon de rechtszaak om nieuwe slachtoffers te voorkomen. De eigenaar presenteerde zichzelf als een dokter, maar dat is hij helemaal niet. Hij maakte misbruik van de wanhoop van ons als 5
ruggenmergletselpatiënten. Het werken zou hem onmogelijk gemaakt moeten worden. Terugkijkend vind ik het ongelooflijk onnozel dat ik het allemaal geloofde.’ In 2011 werd het XCell-Center in Düsseldorf gesloten, als gevolg van een undercoveronderzoek van de Britse krant The Sunday Telegraph naar de activiteiten van het centrum. Het centrum beweerde op zijn website: ‘Als gevolg van een nieuwe ontwikkeling in de Duitse wet is het op dit moment niet mogelijk om stamceltherapie uit te voeren in het XCell-Center. Helaas zijn we daarom genoodzaakt uw afspraak tot nader order te annuleren. We houden u op de hoogte van verdere ontwikkelingen.’
1 Zijn er preklinische studies gepubliceerd, reviewed en herhaald door andere deskundigen op het terrein?
Tegenstanders van embryonale stamcellen hebben soms de neiging om onderzoeksresultaten behaald met ethisch acceptabele stamcellen (afkomstig van volwassenen of van navelstrengbloed) positiever te interpreteren dan de experimenten feitelijk toestaan. Evenzo zullen de voorstanders van menselijkembryonaal stamcelonderzoek minder soepel zijn ten aanzien van de potentiële risico’s van klinisch gebruik van deze cellen dan misschien noodzakelijk is. Bovendien: er zijn verschillende typen volwassen stamcellen. Sommige zijn tamelijk onbepaald en groeien simpelweg in vele soorten weefsel, zoals in beenmerg en vet; ze worden mesenchymale stromale cellen genoemd, ofwel MSC’s. Andere zijn specifiek voor het orgaan waaruit ze voortkomen en hebben echt de potentie voor weefselregeneratie in de toekomst. De privé-stamceltransplantatieklinieken werken binnen een complexe situatie. Ze hebben te maken met de nood van miljoenen patiënten met onbehandelbare ziekten waar geen antwoord op is, er zijn beperkingen aan de budgetten voor medisch onderzoek en er zijn sterk uiteenlopende ethische standpunten. In dit hoofdstuk proberen we vanuit een neutraal perspectief een overzicht van de huidige klinische stand van zaken te geven.
3 Zijn er eerdere clinical trials (klinische proeven) gedaan en wat was daarvan de uitkomst? Welke baten zouden verwacht mogen worden, hoe worden deze gemeten en hoe lang houden de positieve effecten aan?
Vragen die een patiënt zou kunnen stellen als hij commerciële stamceltherapie overweegt De ISSCR heeft een Patiëntenhandboek samengesteld voor stamceltherapieën, waarin een lijst met vragen is opgenomen die aan een commerciële kliniek gesteld zouden kunnen worden voor men de beslissing neemt om zich te laten behandelen. Dit handboek is gratis verkrijgbaar via www.isscr.org. Er staan onder meer de volgende vragen in:
6
2 Heeft de kliniek goedkeuring van een onafhankelijke regelgevende autoriteit, zoals een institutionele review-commissie, een ethische review-commissie of van een medisch-ethisch comité van een nationaal of academisch ziekenhuis, die vastgesteld heeft dat de risico’s zo laag zijn als mogelijk en dat ze de mogelijke baten waard zijn? Zijn er onafhankelijke wetenschappers of artsen die een onafhankelijk advies kunnen geven?
4 Zijn de rechten van de patiënten gewaarborgd? Wat is het risico van de procedure zelf en wat wordt er gedaan als onwenselijke neveneffecten optreden? Wie zorgt er voor medische noodhulp als dat noodzakelijk is? Is de kliniek toegerust om medische noodhulp te verlenen? Welke dokter is verantwoordelijk voor de behandeling en welke gespecialiseerde training hebben de dokter en zijn staf doorlopen? 5 Wat zijn de kosten van de behandeling en welke andere kosten moeten er gemaakt worden (bijv. reizen en verzekeringen)? Wat zouden de kosten zijn van een nood behandeling als die noodzakelijk mocht zijn, en wie moet deze kosten betalen? Het Patiëntenhandboek geeft ook een lijst van waarschuwingssignalen waar je op kunt letten: 1 Claims gebaseerd op verklaringen van patiënten of claims dat er geen risico’s zijn. Iedere effectieve medische ingreep brengt enig risico met zich mee. 2 Verschillende aandoeningen die behandeld worden met dezelfde cellen. Met uitzondering van ziekten van het bloed, die vaak verwant zijn, kun je ver wachten dat voor niet-verwante ziekten zoals de ziekte van Parkinson of hartziekten, verschillende behandelingen en verschillende medische specialisten nodig zijn. 3 De herkomst van de gebruikte cellen en hoe ze geleverd worden is niet helder gedocumenteerd. 4 Hoge behandelkosten. Het is niet gebruikelijk dat iemand moet betalen om deel te nemen aan een clinical trial.
7
2 WAT IS HET VERSCHIL TUSSEN TRIALS EN BEHANDELINGEN? Het ontraadselen van het verschil tussen commerciële ‘stamcelbehandelingen’, vroege-fase medische interventies en de standaard klinische toepassing van stam-cellen brengt menigeen in verwarring. Het is belangrijk om de verschillen te begrijpen binnen iedere context te waarin stamcellen als therapie worden aangeboden. Om te beginnen geven we een korte uitleg over hoe specifieke behandelingen voor aandoeningen uitmonden in een standaard klinische therapie voor veel patiënten in een reguliere ziekenhuissituatie. In veel landen verlangen zowel de private als de publieke ziektekostenverzekeraars dat de kosten voor medische behandelingen die vergoed worden, evidencebased zijn. ‘Evidence-based geneeskunde’ betekent dat van een door een arts voorgeschreven behandeling bij een grote groep patiënten is aangetoond dat deze effectief en veilig is. Na preklinisch onderzoek bij dieren en preliminaire testen op veiligheid en uitvoerbaarheid bij een kleine groep patiënten, worden de meeste behandelmethoden daarna onderworpen aan, wat genoemd wordt, ‘dubbelblinde, placebo-gecontroleerde’ clinical trials. ‘Dubbelblind’ betekent dat noch de patiënt noch de dokter weten of de geteste behandeling wel of niet wordt uitgevoerd. ‘Placebo-gecontroleerd’ betekent dat de persoon in de controlegroep een procedure ondergaat die zeer vergelijkbaar is met die van de groep die behandeld wordt, met dien verstande dat de persoon in de controlegroep niets van de te testen substantie (in dit geval stamcellen) krijgt toegediend. De substantie kan bijvoorbeeld bestaan uit een eenvoudige oplossing van fysiologisch zout of uit cellen die geen stamcellen zijn. Clinical trials zijn ontworpen om te testen of een nieuw medicijn beter is dan een bestaande therapie1. De patiënten die deelnemen aan de clinical trials zijn meestal vrijwilligers. Ze zijn willekeurig in twee groepen verdeeld: de ene groep krijgt de conventionele behandeling, de andere groep (bij voorkeur gematched, bijvoorbeeld voor wat betreft leeftijd en geslacht) krijgt de conventionele behandeling plus de te testen behandeling, of, in sommige gevallen, alleen de te testen behandeling. De eerste stap (fase I) van een clinical trial heet ‘veiligheid en uitvoerbaarheid’: is het veilig om deze behandeling aan de patiënten te geven en is het uitvoerbaar? Bij stamceltherapieën houdt dit meestal in dat men nagaat of het mogelijk is om op het juiste moment te kunnen beschikken over voldoende aantallen gezonde
voetnoot 1:
Meer informatie over clinical trials, bijeengebracht door de National Institutes of Health in de Verenigde Staten, is te vinden op www.clinicaltrials.gov/ct/ info/resources. 8
stamcellen, door gebruik te maken van reagentia en onder condities die voldoen aan de gebruikelijke eisen. Tenslotte zijn stamcellen een medisch product dat gebruikt wordt bij mensen, en om die reden moeten ze voldoen aan algemeen geaccepteerde specificaties. Het moet bijvoorbeeld bewezen zijn dat ze vrij zijn van virussen en bacteriën, en in de celoplossing mogen zich geen vervuilende reagentia bevinden die schadelijk kunnen zijn voor de patiënt. Bovendien moeten de regelgevende autoriteiten kunnen verzekeren dat het ongemak dat de patiënt ervaart en het risico dat hij loopt in verhouding staat tot de ernst van zijn ziekte. Er wordt eerder toestemming gegeven voor experimentele behandelingen met een hoog risico als een ziekte altijd fataal afloopt en de levensverwachting kort is. De ziekte van Batten bijvoorbeeld, een zeldzame en fatale metabolische ziekte bij kinderen die de hersenen aantast, is al fataal voor het vijfde levensjaar. De US Food and Drug Administration (FDA) gaf toestemming om sommige van deze kinderen te behandelen door goed-gekarakteriseerde neurale stamcellen in de hersenen te transplanteren. De beslissing werd ondersteund doordat er stevig bewijs was dat de neurale stamcellen bij ratten na transplantatie goed functioneerden. Het eerste gedeelte van een fase-I-trial bij zes kinderen in een vergevorderd stadium van de ziekte werd in 2009 afgerond, maar het tweede gedeelte, waarbij kinderen in een minder vergevorderd stadium van de ziekte werden behandeld, werd in 2011 onderbroken, omdat er geen kinderen gevonden konden worden die aan de selectiecriteria voor deelname voldeden. Het vinden van voldoende patiënten voor deelname onderstreept een groot probleem bij het opzetten van een goede clinical trial voor dit soort zeldzame ziekten. Daar staat tegenover dat de regelgevende autoriteiten bij meer gangbare ziektebeelden geen toestemming zouden geven om, bijvoorbeeld na een beroerte, beenmergstamcellen in de hersenen te transplanteren. Er is namelijk geen bewijs dat het werkzaam is bij dieren, de transplantatie brengt grote risico’s met zich mee, en, hoewel een beroerte blijvende invaliditeit tot gevolg kan hebben, is deze na stabilisatie niet acuut fataal.
De international society for stemcell research De International Society for Stem Cell Research: ISSCR (www.isscr.org) is een onafhankelijke non-profit-organisatie opgericht om de uitwisseling en verspreiding van informatie en ideeën over stamcellen te bevorderen. Ook wil zij het onderzoek op het gebied van stamcellen stimuleren, en professionele en publieke educatie bevorderen op alle terreinen van stamcelonderzoek en de toepassing daarvan. Leden worden toegelaten op basis van hun professionele kwalificaties als wetenschapper 9
Het logo van de International Society of Stem Cell Research (www.isscr.org). De ISSCR is opgericht in 2002 en is nu een grote, internationale organisatie voor stamcelonderzoekers, met duizenden leden over de hele wereld. Het is een onafhankelijke non-profit-organisatie die zich ten doel stelt om de uitwisseling en verspreiding van informatie en ideeën over stamcellen te bevorderen. Ook wil zij het onderzoek op het gebied van stamcellen stimuleren, en professionele en publieke educatie bevorderen op alle terreinen van stamcelonderzoek en de toepassing ervan. figuur 2
of arts, werkzaam op het terrein van stamcelonderzoek. De ISSCR organiseert een jaarlijkse bijeenkomst voor leden en niet-leden. Alle baten hiervan komen ten goede aan de ondersteuning van het dagelijks functioneren van de organisatie, inclusief de website, het gekozen bestuur en de kosten van het opstellen van onafhankelijke adviesdocumenten. In 2013 bestond de organisatie twaalf jaar, telde ze wereldwijd 4000 leden en groeide ze nog steeds. De ISSCR zet zich ervoor in dat de belofte van stamcelonderzoek aan patiënten ten goede komt op een veilige, effectieve en eerlijke manier. In 2008 publiceerde de ISSCR Guidelines for the Clinical Translation of Stem Cells (Richtlijnen voor de klinische translatie van stamcellen), die oproepen tot strikte voorwaarden bij de ontwikkeling van stamceltherapieën en het in hoofdlijnen aangeven van wat verwezenlijkt moet zijn om stamcellen van veelbelovend onderzoek te laten uitgroeien tot bewezen werkzame behandelingen. De Guidelines bevatten een aparte appendix in de vorm van een Patiëntenhandboek over stamceltherapieën. In 2010 publiceerde de ISSCR een website om patiënten, en hun familieleden en artsen, verder te ondersteunen wanneer zij stamceltherapie overwegen (figuur 2).
een uitgebreide lijst van vragen die patiënten zouden kunnen stellen (indien mogelijk in samenspraak met hun arts) wanneer zij denken over een behandeling en zoeken naar een geschikte kliniek. De ISSCR onderzoekt de klinieken ook, en zet ze op een lijst als ze geen bewijs overleggen dat er voor de behandeling die ze aanbieden een geloofwaardige wetenschappelijke motivering is. Hetzelfde geldt als er geen doelmatig toezicht is op de regelgeving of als er andere zaken ontbreken die noodzakelijk zijn voor de bescherming van de patiënt. Een van de andere dingen waarover rekenschap gegeven dient te worden is hoe met de stamcellen is omgegaan voordat ze voor transplantatie gebruikt worden. Hoe meer ze gemanipuleerd of vermeerderd zijn in culturen in het klinisch laboratorium teneinde voldoende cellen voor transplantatie te produceren, hoe groter de kans dat de cellen chromosoomveranderingen (of mutaties) hebben ondergaan. Deze kunnen de cellen kwaadaardig maken en tumoren bij de patiënt veroorzaken. Eventuele tumoren voortgekomen uit eigen stamcellen van de patiënt zouden zeer moeilijk te behandelen zijn, omdat het lichaam ze als ‘eigen’ zou herkennen en ze dus niet zou afstoten. Mesenchymale (of stromale) stamcellen uit beenmerg of vet bijvoorbeeld, zijn gekweekt en vermeerderd in het laboratorium voordat ze bij patiënten gebruikt worden. De regelgevende autoriteiten, zoals de FDA, eisen dat de kweekreagentia vrij zijn van dierlijke producten (zoals foetaal kalfsserum) of bewezen vrij van virussen, en de cellen moeten normale chromosomen hebben (dat wil zeggen: karyotypisch normaal) na de kweek. (figuur 3). De celpreparaten moeten ook in
Wanneer stamcellen worden voorbereid om als therapie in een patiënt te worden getransplanteerd, moeten reagentia die gebruikt worden om de stamcellen te kweken vrij zijn van dierlijke producten (‘xeno-vrij’). Zo mogen ze bijvoorbeeld niet het veelgebruikte foetale kalfsserum bevatten, en alle groeifactoren of insuline die als substituut voor het kalfsserum gebruikt worden, moeten van synthetische (recombinant) of menselijke oorsprong zijn. Ook reagentia die de cel-differentiatie in gang moeten zetten, mogen niet van dierlijke origine zijn. figuur 3
Perspectief van de ISSCR De website van de ISSCR bevat instrumenten om patiënten te helpen als zij overwegen een behandeling te ondergaan of als zij een kliniek willen kiezen. De site waarschuwt als er ongefundeerde claims zijn met betrekking tot de werkzaamheid van een behandeling. En er is een lijst van ziekten, letsels of gezondheidstoestanden waarvoor, volgens de kennis van leidende personen binnen de ISSCR, op dit moment geen stamceltherapieën bestaan waarvan de werkzaamheid bewezen is. Er is ook 10
11
speciale laboratoria geproduceerd zijn -laboratoria die er zo ongeveer uitzien als de schone ruimtes die gebruikt worden voor de productie van elektronische chips- door personeel dat speciale kleding draagt om te voorkomen dat de preparaten besmet raken. Dit is allesbehalve een onbeduidende eis. Het kan erg duur zijn; de kosten kunnen oplopen tot duizenden euro’s of dollars alleen voor de cellen ten behoeve van één enkele patiënt. Dit is een van de dingen waar privé-stamcelklinieken vaak niet aan voldoen: de patiënt wordt niet geïnformeerd over de procedures en condities die gebruikt worden bij het verwerken van de cellen en de herkomst ervan. De regelgevende autoriteiten hebben de protocollen voor de gehanteerde wijze van levering vaak niet goedgekeurd; ze hebben ze soms zelfs niet eens gezien. Ook hebben ze niet gecontroleerd of de medische staf die de procedure uitvoert voldoende gekwalificeerd en ervaren is om dit te doen, en ze hebben niet geverifieerd of er een deugdelijke procedure bestaat voor als er iets verkeerd zou gaan en zich een noodgeval zou voordoen. Het voormalige XCell-Center. Hier kregen de patiënten informatie en werd beenmerg verkregen voor transplantatie in andere delen van het lichaam. De kliniek sloot in 2011. In eerste instantie beweerde men dat dat was als gevolg van een faillissement, maar op de website stond: ‘Als gevolg van nieuwe ontwikkelingen in de Duitse wetgeving is het momenteel niet mogelijk stamceltherapie uit te voeren bij het XCell-Center. Daarom moeten we helaas uw afspraak tot nader order annuleren. We houden u op de hoogte van verdere ontwikkelingen.’ Het schijnt dat het centrum zijn werkzaamheden naar Libanon heeft verplaatst. figuur 4
Commercie vóór wetenschappelijk bewijs: geschiedenis van een stamcelkliniek De XCell-Center werd in 2007 geopend in Keulen (Duitsland), nadat Nederlandse wetgeving de operaties (uitgevoerd onder de naam Cells4Health) had stopgezet door privéklinieken te verbieden die op commerciële basis onbewezen stamceltherapieën aanboden. Het Verenigd Koninkrijk beschikte over vergelijkbare wetgeving, maar deze bestond niet in Duitsland. Spoedig was het XCell-Center de grootste commerciële stamcelkliniek in Europa. In de eerste jaren accepteerde de kliniek meer dan 3000 patiënten met verschillende soorten kwalen voor ‘behandeling’ met stamcellen, gewonnen uit het eigen beenmerg van de patiënt zelf. Later werd een tweede vestiging in Düsseldorf geopend. Op de (voormalige) website stond: ‘In het XCell-Center worden patiënten met verschillende degeneratieve aandoeningen behandeld op het hoogste medische niveau. De therapieën variëren van de behandeling van diabetes mellitus (type 1 en type 2, evenals de bijbehorende complicaties) tot de gevolgen van een beroerte. Ook patiënten met verschillende neurologische problemen kunnen baat hebben bij stamceltherapie, in het bijzonder bij ruggenmergletsel, multiple sclerose (MS), amytrofe laterale sclerose (ALS), de ziekte van Parkinson, Alzheimer, en artritis, hart- en vaatziekten, maculadegeneratie (leeftijdsgerelateerde blindheid), neuropathie en incontinentie.’ Hersenverlamming werd later aan de lijst toegevoegd. (figuur 4). Patiënten betaalden minimaal 25.000 euro (30.000 Amerikaanse dollars) voor 12
de procedure van het verkrijgen van beenmerg tot en met het injecteren in de hersenen, het ruggenmerg of het bloed. Vaak werd een aanbetaling gedaan. Het centrum beweerde dat het over een officiële licentie beschikte en dat klinisch onderzoek tot de doelstellingen behoorde. Er is geen bewijs voor deze beweringen. In 2010 overleed een 18 maanden oud jongetje uit Roemenië nadat hij een beenmerg-injectie in de hersenen had gehad. Tegen een dokter die in de kliniek werkte, werd een strafrechtelijk onderzoek ingesteld naar aanleiding van de dood van het kind en van het ernstige letsel dat hij bij een andere knoei-operatie, drie maanden eerder, zou hebben toegebracht aan een ander, tienjarig, kind met hersenverlamming uit Azerbeidzjan. De kliniek werd niet alleen beschuldigd van ernstige fouten bij de uitvoering van de operaties, maar eveneens van het nalaten van adequate en tijdige actie toen het tijdens de ingreep mis ging. Op dat moment stond in de Duitse wet dat klinieken 13
als deze gesloten konden worden, en het XCell-Center stopte ook onmiddellijk met de operaties. Patiënten en hun families die aanbetalingen hadden gedaan voor geplande operaties, waren hun geld kwijt. De Britse krant The Sunday Telegraph deed onderzoek naar de kliniek en ontdekte dat de directeur naar Beirut (Libanon) was vertrokken, waar geen wetgeving bestaat op het gebied van dit soort operaties. The Sunday Telegraph kopte: ‘De oprichter van het XCell-Center, een Duitse stamcelkliniek die zijn deuren sloot na onderzoek van The Sunday Telegraph, wordt beschuldigd van het verduisteren van gelden om een luxe levensstijl te bekostigen.’ Hij zou van de winst dure huizen, auto’s en jachten hebben gekocht. Verschillende patiënten hebben geprobeerd om de schade te verhalen, maar de kosten daarvan zijn vaak enorm hoog, vooral als het bedrijf in kwestie niet langer bestaat. Een jaar later echter, toen het centrum naar het scheen volkomen in diskrediet gebracht was, verschenen er nog steeds berichten als onderstaande in de pers, in dit geval afkomstig van de familie van een jongen met hersenverlamming. De jongen had cellen geïmplanteerd gekregen zonder dat er negatieve bijeffecten waren opgetreden. Ondanks de sluiting van de Duitse kliniek die de stamcelbehandeling bij hem uitvoert, is de familie vastbesloten om het gevecht voor de verbetering van de kwaliteit van het leven van de jongen voort te zetten. ‘Ons is verteld dat het centrum een nieuwe licentie moest aanvragen en we zijn natuurlijk erg teleurgesteld’, zegt de vader van de jongen, ‘en vooralsnog hebben we geen enkele indicatie van hoe lang dat gaat duren.’ Dus ondanks een totaal gebrek aan bewijs voor heilzame effecten, en ondanks de hoge kosten en de hoge risico’s, blijven wanhopige patiënten en hun families een dankbare prooi voor de gewetenloze praktijken van deze privéklinieken. De geschiedenis van één kliniek is die van vele: als het lastig wordt, sluiten ze en beginnen ze ergens anders, onder een andere naam, opnieuw.
De tweede en derde fase van een goedgekeurde clinical trial (klinische proef) heeft betrekking op de ‘werkzaamheid’ van de behandeling. Eerst wordt een kleine groep patiënten getest (tweede fase), en vervolgens een grotere groep (derde fase). Het gaat er simpelweg om vast te stellen: ‘werkt het of werkt het niet?’ Honderden patiënten met dezelfde diagnose kunnen in de proef betrokken worden. Het kan moeilijk zijn om voor zeldzame ziekten voldoende patiënten te vinden die in de proef kunnen worden opgenomen. Daarom kunnen verschillende centra binnen een land, of zelfs internationaal, samenwerken. Zowel de placebo-controlegoep als de groep 14
die de behandeling krijgt, wordt zorgvuldig gevolgd door medische specialisten, zowel voor de duur van de proef als voor langere periodes daarna. De artsen mogen niet weten welke patiënten behandeld zijn en welke tot de controlegroep behoren (‘blind’). Ze controleren eventuele veranderingen in de symptomen van de ziekte die in de loop van de tijd optreden. Ze letten ook op nadelige effecten (bijwerkingen), en als deze optreden, rapporteren ze hierover aan een onafhankelijke toezichthoudende commissie. Ziekenhuizen die deelnemen aan deze trials hebben altijd een verzekering die nadelige effecten dekt. Alle noodzakelijke extra medische behandelingen die het gevolg kunnen zijn van de proef, zijn daarbij inbegrepen. Het ziekenhuis draagt er zorg voor dat de patiënten weten dat er risico’s verbonden zijn aan het meedoen aan trials, en dat ze ervan op de hoogte zijn dat het niet zeker is dat zij zullen behoren tot de groep die profiteert van de te testen behandeling; deze procedure heet ‘informed consent’. Zoals gezegd, privé-stamcelklinieken voldoen zelden aan deze standaardeisen. Meestal hebben ze geen verzekering die nadelige gevolgen dekt; ze hebben geen gespecialiseerde artsen achter de hand voor noodgevallen en ze blijven de patiënten niet voor langere tijd volgen. De dokters zijn niet altijd speciaal getraind voor de procedures waar de patiënten aan onderworpen worden. Tijdens de laatste fase (fase IV) van een deugdelijke clinical trial wordt bepaald of de hele procedure waarbij stamcellen worden gebruikt (of een nieuw medicijn wordt toegepast) veilig, uitvoerbaar en effectief is, en wordt het benodigde wettelijke papierwerk voor het verkrijgen van de toestemming verricht. De kosten die gemaakt moeten worden om één enkel medicijn op de markt te brengen, bedragen meer dan een miljard Amerikaanse dollars. Een voorbeeld van de kosten die nodig waren om de eerste menselijk-embryonale-stamceltherapie tot een fase-I-clinical trial te brengen, is de studie die gepland werd door het bedrijf Geron. Zij wilden cellen ontwikkelen uit menselijk-embryonale stamcellen die zouden kunnen bijdragen aan het herstel van acute beschadiging van het ruggenmerg. De voorbereidende kosten voor de eerste fase-I clinical trial bij een mens bedroegen in totaal 200 miljoen Amerikaanse dollars: 45 miljoen Amerikaanse dollars waren benodigd om 22.000 pagina’s documentatie samen te stellen voor de regelgevende autoriteiten en het verkrijgen van de toestemming, en 13 miljoen Amerikaanse dollars werden geïnvesteerd in preklinisch onderzoek. De kosten liepen zo hoog op dat Geron in 2011 de studie afbrak, na slechts zes patiënten in het onderzoek te hebben betrokken. Geen van hen leek enige baat te hebben gehad bij de behandeling.
15
Pleidooi voor strengere regels om uitbuitingspraktijken tegen te gaan Geschokt door wat wetenschappers van Stem Cells Australia2 in 2013 in hun eigen achtertuin hadden zien gebeuren, riepen ze op tot strengere regelgeving om te voorkomen dat Australië zou uitgroeien tot de nieuwe voorkeursbestemming voor stamceltoerisme. Jarenlang had het Australische stamcelonderzoek geprofiteerd van een hoog niveau van steun vanuit de gemeenschap. De resultaten van Australische wetenschappers werden meer dan elders in de wereld geprezen in de media. En nog steeds is er veel publieke steun: federale en centrale overheden geven trouwe financiële steun en ze introduceerden ze wetgeving die het gebruik van menselijke embryo’s in het onderzoek toestond, zolang voorzien werd in specifieke voorzorgsmaatregelen. Ze kwamen zo tegemoet aan de uitkomsten van het debat en uitvoerige consultatie van het publiek, De Australische stamcelonderzoekers begrepen hoezeer velen hoopten op mogelijke nieuwe behandelingen, en werkten daarom intensief samen met internationale collega’s en met lokale patiëntenverenigingen, gemeenteorganisaties, dokters en andere gezondheidsprofessionals om informatie te delen over serieuze vooruitgang op dit gebied. Evenals hun collega’s in het buitenland waren de Australische wetenschappers uitgesproken kritisch over stamceltoerisme, waarbij klinieken aan de andere kant van de oceaan dure ‘stamcelbehandelingen’ aanbieden zonder substantieel bewijs om de claims te staven. De boodschap naar de Australische gemeenschap was simpel: ga uiterst voorzichtig te werk; de aangeboden behandelingen zijn zeer experimenteel van aard en potentieel onveilig. Toch waren vele Australiërs niet bereid te wachten: velen begonnen het overzeese risico te overwegen. Maar in 2011 begonnen de zaken Down Under wat ingewikkelder te worden. In 2011 introduceerde de Australische regering een nieuw regelgevend kader, omdat ze zich realiseerde dat er behoefte bestond aan betere richtlijnen voor,
Stem Cells Australia is een door de Australische overheid gefinancierd, speciaal onderzoeksinitiatief voor stamcelonderzoek. Onderzoekers gebruiken een multidisciplinaire benadering om stamcelregulering en –differentiatie te onderzoeken. Stem Cells Australia is opgericht door de University of Melbourne, University of Queensland, Monash University, University of NSW, Walter and Eliza Hall Institute for Medical Research, Victor Chang Cardiac Research Institute, Florey Neuroscience Institutes, and CSIRO. University of Melbourne is penvoerder. www.stemcellsaustralia.edu.au voetnoot 2
16
en overzicht van producten vervaardigd uit cellen en weefsels. Deze regels zijn in overeenstemming met de jurisdictie op andere gebieden, en ze bieden acceptabele normen die moeten garanderen dat de baten voor de consumenten groter zijn dan de eventuele risico’s. Het potentiële risico werd beschreven naar de mate waarin het geïntendeerde gebruik van het product in overeenstemming was met de originele biologische functie, en met hoever de cellen of weefsels verwijderd waren van de oorspronkelijke staat waarin ze voorkomen. Hoe groter de mate van manipulatie in de vervaardiging was, of hoe verder verwijderd het voorgenomen gebruik was van wat de cellen oorspronkelijk in het lichaam doen, hoe strenger de eisen van de regelgevende instantie waren voor wat betreft degenen die de voorgenomen therapie zouden gaan uitvoeren. Voor veel mogelijke stamcelbehandelingen werd aangegeven dat er eerst bewijs van de veiligheid of effectiviteit verkregen moest worden in clinical trials voordat ze ter goedkeuring konden worden voorgelegd. Gezien het feit dat er ongerustheid bestond over beperkingen ten aanzien van de huidige medische praktijk, werden sommige producten uitgezonderd van de eis dat ze moesten voldoen aan deze strenge regels. Dit betrof onder andere autologe cellen en weefsel-gebaseerde therapieën (waarbij de cellen afkomstig waren van de patiënt zelf). Onbedoeld creëerden de Australische regelgevende instanties daardoor een reële kans dat Australië dé voorkeursbestemming voor stamceltoerisme van het zuidelijk halfrond zou worden. In plaats van de oceaan over te steken, konden Australische patiënten nu een van het groeiende aantal klinieken in eigen land bezoeken. Veel klinieken probeerden overigens ook patiënten van de andere kant van de oceaan aan te trekken. Met de suggestie van legitimiteit, veroorzaakt door de hoge standaard van de Australische gezondheidszorg, werden (en worden) behandelingen aangeboden voor een verbazend groot aantal medische problemen, tegen aanzienlijke financiële kosten. De experimentele aard van de behandelingen wordt zelden erkend en, gegeven het gebrek aan overzicht over de productie, is het ook onduidelijk of de patiënten zelfs maar ‘stamcellen’ van eigen vet of bloed krijgen. Geschokt door deze ontwikkeling, riep Stem Cells Australia op tot strengere regelgeving. Eenvoudige aanpassingen van de huidige regelgeving, zoals het opnemen van de erkenning van de risico’s die inherent zijn aan het non-homologe gebruik van autologe cellen, en eisen dat alle vervaardiging van cellen plaatsvindt in geaccrediteerde laboratoria, zou de exploitatie-praktijken doen afnemen, en medische innovatie in Australië nog steeds mogelijk maken. (figuur 5)
17
Het logo van Stem Cells Australia. Stem Cells Australia heeft in Australië een campagne gestart, die zich richttegen een maas in de wet die het mogelijk maakt dat iedereen met een medische graad (onbewezen) stamceltherapieën kan aanbieden. figuur 5
Zoals zojuist naar voren is gebracht door de International Society for Stem Cell Research, vinden wetenschappers van Stem Cells Australia dat het als onethisch moet worden beschouwd om, behalve in het kader van clinical trials, onbewezen medische interventies met cellen op de markt te brengen, zelfs als daarvoor eigen cellen van de patiënt gebruikt worden. Nu er zo veel aandacht is voor ethische kwesties die verband houden met het verwerven van stamcellen, vindt Stem Cells Australia dat we waakzaam moeten blijven over de ethische kwesties aangaande het op een verantwoorde manier vertalen van stamcelwetenschap naar de kliniek. Soms is de boodschap eenvoudigweg dat we zo ver nog niet zijn. Om ‘kant-en-klare’ stamcelproducten op de markt te kunnen brengen, zouden de productiekosten waarschijnlijk in dezelfde orde van grootte komen te liggen, afhankelijk van de controlerende regelgevende instantie. De minst kostbare stamcelproducten zijn daarom producten die niet gekweekt hoeven te worden of die slechts minimale bewerking behoeven. Commerciële klinieken gebruiken over het algemeen de goedkoopste cellen. Daarom worden cellen die geselecteerd zijn uit het eigen beenmerg van de patiënt het meest aangeboden, hoewel ook navelstrengbloed wel beschikbaar gesteld wordt. Dit type stamcellen wordt aan patiënten aangeboden voor een grote variëteit aan ziekten, waaronder diabetes, ruggenmergletsels, beroerte, verschillende typen neurale aandoeningen die verlamming veroorzaken, en de gevolgen van een hartaanval. Behalve voor het behandelen van afwijkingen van het bloed of het verbeteren van de conditie daarvan, is geen van deze behandelingen bewezen effectief gebleken in goede clinical trials. Maar injectie van stamcellen in bijvoorbeeld de hersenen of het ruggenmerg kan wel additionele schade aanrichten. Het is ook moeilijk voor te stellen wat de ratio is achter de aanname dat ‘één stamceltype alles kan genezen’, terwijl we weten dat in de conventionele geneeskunde voor iedere kwaal een ander medicijn nodig is. Penicilline is een fantastisch medicijn voor klachten van bacteriële aard, maar het helpt niet om van migraine af te komen! Advertenties voor commerciële stamcelklinieken moedigen patiënten vaak aan hun lot in eigen handen te nemen. De standaard klinische geneeskunde wordt daarbij afgeschilderd als reactionair en niet beschikkend over verbeeldingskracht 18
en vernieuwingsdrang. Dit appelleert sterk aan de behoeften van een chronisch zieke of gehandicapte patiënt, voor wie de bestaande medische mogelijkheden geen oplossing bieden. En dus brengen patiënten en hun familieleden velen uren surfend op het internet door, zoekend naar stamcelbehandelingen voor hun particuliere ziekte. Heel vaak vinden ze niet één, maar tientallen of zelfs honderden opties, meestal in landen waar geen wetgeving bestaat die de praktijken van commerciële klinieken controleert. Het is bekend dat klinieken razendsnel van naam en standplaats (land) veranderen, zodra er een poging ondernomen wordt om ze in diskrediet te brengen. Schadelijke effecten op de conditie van een patiënt die het gevolg zijn van malafide ‘stamceltherapie’ zijn vaak moeilijk te bewijzen, en patiënten zijn terughoudend ermee naar buiten te treden als hun conditie verslechterd is. Slechts zelden geven ze toe dat ze niets zijn opgeschoten met de behandeling. De reden kan liggen in schaamte omdat ze veel geld betaald hebben voor iets dat óf niet geholpen heeft, óf dat slechts een placebo-effect heeft gehad - voor sommige kwalen leidt dat tot een significante, maar slechts tijdelijke verbetering. Het is belangrijk dat niet alleen patiënten, maar ook dokters goed geïnformeerd zijn over de werkelijke staat van de kennis op dit terrein. Helaas is onze moderne kennisbron het internet niet altijd de beste plaats om te zoeken. Bovendien realiseren patiënten zich vanwege het gebrek aan openbaar toegankelijk bewijs, niet altijd dat hun situatie er ook op achteruit kan gaan als gevolg van deze ‘therapieën’.
Het verhaal van Carmine Vona Op 3 april 2008 rapporteerden de Italiaanse kranten het verhaal van Carmine Vona, die getroffen werd door een beroerte. De 54-jarige vertegenwoordiger was gedeeltelijk verlamd aan de linkerzijde van zijn lichaam. Hij hield er een permanent mobiliteitsprobleem aan over, waardoor hij zijn werk niet goed meer kon doen. Evenals andere mensen in de buurt van Turijn die neurologische problemen hadden, had ook Vona gehoord van een ‘nieuwe behandelmethode’ gebaseerd op ‘stamcellen’, ontdekt door Davide Vannoni. De procedure bestond uit het intraveneus en intrathecaal injecteren van mesenchymale stromale (of stam-)cellen (ook wel MSC’s genoemd). De cellen werden uit het heupbeen (darmbeenkam) van de patiënt gehaald, geprepareerd via een unieke methode van isolatie in cultuur, en, naar verluidt, gevolgd door in vitro differentiatie in neuronen. Er werd beweerd dat de MSC’s, die normaal bot, kraakbeen en vetweefsel genereren, na korte tijd te zijn blootgesteld aan ethanol (alchohol) en retinoïnezuur (vitamine A), omgezet werden in neuronen. Carmine zocht telefonisch contact met Vannoni. Deze ‘verzekerde hem dat hij met zijn type probleem genezen kon worden, onmiddellijk en voor 100%.’
19
‘Stamina heeft mijn leven kapotgemaakt’, aldus dit artikel in de Italiaanse krant La Stampa. Een uitspraak van een patiënt die viel voor de claims van Stamina. figuur 6
De stappen tussen het eerste telefoontje en de eerste injectie vertoonden een patroon dat identiek was aan dat van 62 andere vermoedelijke slachtoffers, die Vannoni en zijn Stamina Foundation in juli 2013 beschuldigden van patiëntenmishandeling. Carmine Vona werd uitgenodigd voor een neurologisch onderzoek voorafgaand aan de procedure, dat ‘vijf minuten’ duurde en dat hij onderging in een bescheiden, mobiel zorgcentrum in de binnenstad van Turijn. Het zorgcentrum werd geleid door Leonardo Scarzella, die in de ochtenden als neuroloog in het, eveneens Turijnse, Valdese Hospital werkte. Daarna had Vona zijn eerste afspraak met Vannoni bij de Stamina Foundation, dat zich bevond in de kelder van een, alweer, Turijns gebouw. Later bleek dat de andere verdiepingen een privé-onderneming met de naam Cognition huisvestten, die marktonderzoek deed en cursussen organiseerde op het gebied van adverteren en de ‘psychologie van overtuigende communicatie’ (dat laatste was de titel van een handboek dat Vannoni in 2001 had geschreven). Vannoni was de president van deze onderneming en een expert in het vakgebied; hij had een academische graad in de humaniora en werkte als Associate Professor of Psychology bij een staatsuniversiteit. Tijdens Vona’s bezoek werd Vannoni ‘doctor’ genoemd door zijn medewerkers. Deze titel kan gebruikt worden zowel voor academici met een doctorsgraad als voor artsen, maar ‘doctors of medicine’ (MD’s) kunnen ook de term ‘medico’ gebruiken om onderscheid aan te brengen tussen de academische en de medische titel; het Italiaans is in dit opzicht dubbelzinnig. De ‘doctor’ toonde de patiënt twee videoclips waarop genezingen te zien waren: een oude man in een rolstoel die weer in staat was te lopen en een praktisch verlamde jonge danser die weer kon dansen. (figuur 6). De kosten voor de stamcelbehandeling bedroegen € 27.000, maar omdat Vona aarzelde, bood Vannoni hem een korting aan en vroeg uiteindelijk € 21.600. Nadat Vona had toegestemd, werden de stamcellen uit zijn beenmerg verzameld in een privékliniek (Lisa di Carmagnola) en werd hij 10 dagen later gebeld voor een afspraak voor de procedure van het inbrengen. Dit vond plaats in een beautycentrum, gelegen in de Republiek San Marino (een kleine staat vlak bij Rimini, op de grens van de Italiaanse streken Emilia-Romagna en Marche). Vona zag dat bij de ingang van de kliniek advertenties hingen voor afslankkuren en dat de schoonmaker op een gegeven moment zijn bezem neerlegde, een witte laboratoriumjas aantrok en twee verpleegsters ging helpen bij het prepareren van de vloeistof voor de beenmerginjectie. Hij was zo wanhopig over zijn gezondheidssituatie dat hij besloot om de procedure voort te zetten, ondanks deze slechte voortekenen.
20
Tot het pakket behoorde ook een hotelkamer, geboekt in het nabijgelegen Hotel Passepartout, zodat zijn conditie de 24 uur volgend op de behandeling gemonitord kon worden. Terwijl hij daar naar een film op de televisie keek, kreeg hij voor het eerst van zijn leven een epileptische aanval met vreselijke stuiptrekkingen en schuim op de mond. Hij is ervan overtuigd dat zijn leven gered is door de goede vriend die hem naar de kliniek vergezeld had, en die hem met grote spoed naar het lokale ziekenhuis bracht. Datgene wat hij zijn ‘reis van de hoop’ had genoemd, was in een nachtmerrie veranderd. Toen hij weer bij bewustzijn was gekomen, zocht hij tevergeefs de ‘artsen’ in het beautycentrum op. Toen hij zich realiseerde dat ze vertrokken waren, belde hij ze in een telefooncel op, en kwam hij erachter dat ze al 137 kilometer van de kliniek verwijderd waren, op weg naar Bologna. Diep
21
geschokt als hij was, slaagde Vona erin ze zover te krijgen dat ze terugkeerden: ‘Ze voelden zich zeer ongemakkelijk,’ herinnert Vona zich, ‘en ze ontkenden dat ze me met stamcellen hadden behandeld. In de periode die volgde, probeerde Vannoni zelf me op allerlei manieren zover te krijgen dat ik een ontheffingsformulier tekende. Hij wilde dat ik de totale verantwoordelijkheid op me nam. Dat bleef hij volhouden.’ Van de 62 kennelijke slachtoffers van de ‘zaak-Stamina’ besloten er negen een rechtszaak tegen Vannoni aan te spannen. Carmine Vona, nog altijd mank, is nummer 52.
Euro stem cell
Opgetekend door Dr Andrea Grignolio, Section History of Medicine, University of Rome ‘La Sapienza’, Senate Office Elena Cattaneo and Senator Dr Elena Cattaneo, University of Milan, Italy.
Als samenwerkingsverband van wetenschappers, clinici, ethici, sociale wetenschappers, en wetenschapsvoorlichters werkt EuroStemCell ook nauw samen met docenten en patiëntvertegenwoordigers, en stelt zich ten doel om het onderzoek naar stamcellen en regeneratieve geneeskunde voor iedereen toegankelijk te maken. De centrale focus van EuroStemCell is een dynamische meertalige website (eurostemcell.org) met factsheets, FAQ’s, blogs, interviews, afbeeldingen, films, strips, lesmaterialen en wat dies meer zij. Alle feitelijke inhoud is geschreven of bekeken door wetenschappers uit een steeds groeiende groep van gespecialiseerde betrokkenen. Daardoor toont de site altijd de laatste ontwikkelingen in het veld; de site is gemaakt voor de niet-gespecialiseerde lezer. De website heeft ook een gereedschapskist met beproefde en geteste stamcelmaterialen voor allerlei soorten publiek en voor verschillende situaties, van schoolklassen tot wetenschapscentra, open dagen, festivals en andere educatieve contexten.
3 DE INTERNATIONAL SOCIETY FOR STEM CELL RESEARCH Ondertussen verrichten bonafide stamcelbiologen en medische specialisten serieus onderzoek naar hoe veilige en gevalideerde stamceltherapieën kunnen worden ontwikkeld en naar de kliniek kunnen worden gebracht. De International Society for Stem Cell Research (ISSCR) stelde een document samen met richtlijnen van leden/ wetenschappers voor dokters, patiënten en hun familie, waarin staat hoe om te gaan met informatie afkomstig van privé-stamcelklinieken. Dit houdt in dat nagegaan wordt of de claims van de kliniek gebaseerd zijn op echte wetenschappelijke feiten, welke klinische bewijzen de therapeutische claims ondersteunen. Tevens wordt nagegaan of de therapie waarschijnlijk onschuldig is, of dat deze gevaarlijke bijeffecten zou kunnen veroorzaken. Het risico van gevaarlijke bijeffecten is de grootste zorg, want er zijn gedocumenteerde voorbeelden van patiënten die er significant slechter aan toe waren nadat ze stamcelpreparaten hadden gekregen dan ervoor. De ISSCR heeft ook suggesties en richtlijnen opgesteld voor een behoorlijke handelwijze aangaande ‘op informatie gebaseerde toestemming’ (informed consent), en een apart handboek over het soort vragen dat patiënten zouden moeten stellen voor ze overwegen zich aan te melden bij een kliniek die op ongereguleerde basis stamceltherapie aanbiedt. Bij deze Guidelines for the Clinical Translation of Stem Cells (Richtlijnen voor de klinische overdracht van stamcellen), waarin de ISSCR openlijk zijn afkeuring uitspreekt over het gebruik van onbewezen stamceltherapieën, hoort een Patient Handbook on Stem Cell Therapies (Patiëntenhandboek over stamceltherapieën). Beide zijn te vinden op de website van ISSCR (www.isscr.org). De richtlijnen zijn in 11 verschillende talen vertaald.
22
De stamcelspil in Europa: Informatie, Educatie, Conversatie EuroStemCell is opgericht om Europeanen een beter begrip van stamcellen te laten krijgen. De organisatie voorziet in betrouwbare, onafhankelijke informatie en in de praktijk getest educatief materiaal, in zes Europese talen, over stamcellen en de impact daarvan op de samenleving.
Als aanvulling op de online activiteiten werkt EuroStemCell samen met scholen en publiek om ze te helpen bij het organiseren van evenementen die de betrokkenheid stimuleren. Ook werkt EuroStemCell mee aan de professionalisering van leraren. biedt wetenschappers de gelegenheid mee te werken aan wetenschapsvoorlichting en betrekt een brede doelgroep van Europese burgers bij de zaak door film, pers en sociale media. EuroStemCell wordt gefinancierd door de Europese Commissie sinds maart 2011. Bijdrage: Dr Jan Barfoot, Public Engagement Manager, EuroStemCell, Scottish Center for Regenerative Medicine, Edinburgh, U.K.
23
Colofon Auteur Christine Mummery, hoogleraar Ontwikkelingsbiologie en Hoofd van de afdeling Anatomie en Embryologie, Leids Universitair Medisch Centrum. Copyright tekst Christine Mummery
De tekst is een vertaling van hoofdstuk 11 uit Christine Mummery, Anja van de Stolpe, Bernard Roelen, Hans Clevers, Stem Cells: Scientific Facts and Fiction, Elseviers Science 2014 (ISBN 9780124115675) Uitgave HOVO, Universiteit Leiden, December 2014 Vormgeving Karin van Iterson, www.hakijk.nl Drukwerk Drukkerij Mostert & van Onderen! ISBN/EAN 978-90-79946-05-1
