Naše zkušenos, s Kogenate
Vladimír Komrska, Veronika Čepeláková, Petra Ovesná
Zdroj: Český národní hemofilický program (ČNHP)
Pacien, s hemofilií ve FN Motol • registrováno 80 pacientů s hemofilií A (dále 16 s hemofilií B) • Kogenate bylo v letech 2003-‐2012 léčeno 10 z nich – Uže: lehká/střední/těžká: 2/3/5 – věk: 4-‐19 let, průměr 11 let – domácí léčba: 10 pacientů (100%) – profylaxe: 5 (50%) na trvalé profylaxi
Soubor pacientů • Hodnocený soubor zahrnuje 44 děU léčených Kogenate kdykoli v letech 2003-‐2012, o kterých byly údaje zadávány do ČNHP, resp. HemISu • Centra, která přispěla: Počet pacientů
% pacientů
FN Ostrava -‐ Klinika dětského lékařství
13
29.5%
FN Brno -‐ DN oddělení dětské hematologie
12
27.3%
FN Motol -‐ Klin. dětské hematologie a onkologie
10
22.7%
ÚnL -‐ Dětská klinika -‐ hematologie
4
9.1%
FN Plzeň -‐ Dětská klinika
3
6.8%
ČB -‐ Dětské oddělení
2
4.5%
Celkem pacientů
44
100.0%
Pacien, léčení Kogenate v roce 2012 (N=29) Tíže hemofilie
Věk: pouze dě,, 0-‐19 let, průměr 10.3 let, medián 10 let
55,2% 13,8% 31,0%
Lehká (N=4) Střední (N=9) Těžká (N=16)
Spotřeba Kogenate 29 pacientů léčených Kogenate v roce 2012 spotřebovalo celkem 2 250 825 IU, průměrná roční spotřeba na léčeného pacienta činí 77 614.7 IU.
Frekvence krvácení pacientů léčených Kogenate v roce 2012 (N=29) Frekvence krvácení za rok
Frekvence krvácení dle Ože 35 30 25
Lokalizace krvácení 0
medián min -‐ max
Počet krvácení
50
Klouby (Npt=15)
100 74
20
Podkoží (Npt=13)
15 10 5
5
4
střední
těžká
1
0
lehká Frekvence krvácení N
Lehká Střední Těžká Celkem 4
9
16
29
Průměr 1.3 9.6 4.5 5.6 Medián (min – max) 1 (1 – 2) 5 (0 – 30) 4 (0 – 13) 2 (0 – 30) Celkový počet krvácení
5
86
72
37
Svaly (Npt=7)
30
Operace (Npt=4)
4
Zubní extrakce (Npt=3)
4
Jiné (Npt=8)
13
Npt = počet pacientů se zaznamenaným krvácením v dané lokalizaci
163
V roce 2012 bylo zaznamenáno celkem 163 krvácení vyžadujících terapii, dva pacien, v tomto roce nekrváceli ani jednou. Celkem zaznamenaných krvácení (bez ohledu na nutnost terapie) bylo 162, jejich lokalizace jsou uvedeny v grafu. Sedm z nich si vyžádalo hospitalizaci.
Léčba Kogenate v roce 2012 (N=29) Domácí léčba
Profylaxe 44,8%
79,3%
20,7%
37,9% 10,3% 6,9%
Na domácí léčbě (N=23) Bez domácí léčby (N=6)
Profylaxe trvalá (N=13) Profylaxe přechodná (N=3) Na profylaxi, neuvedena délka (N=2) Bez profylaxe (N=11)
Frekvence krvácení za rok
Frekvence krvácení v roce 2012 podle profylaxe (N=29) 35
medián
Bez profylaxe
30
min -‐ max
Na profylaxi
25 20 15 10
8
5 1
0
ne
ano
ne
Lehká
Frekvence krvácení
bez profylaxe
5
4
na profylaxi
ano
ne
Střední
3
ano
3
1
ne
ano
Těžká
trvalá profylaxe
Celkem
bez profylaxe
na profylaxi
bez profylaxe
na profylaxi
bez profylaxe
na profylaxi
celkem
N
4
7
2
5
11
16
13
29
Průměr
1.3
11.3
3.5
4.2
4.6
6.6
4.5
5.6
Medián (min – max)
1 (1 – 2)
8 (0 – 30) 3.5 (2 – 5)
5 (1 – 8)
3 (0 – 13) 1 (0 – 30) 3 (0 – 13) 2 (0 – 30)
počet a % děO na trvalé profylaxi
0 (0%)
2 (22.2%)
11 (68.8%)
13 (44.8%)
% Advate spotřebované dětmi na trvalé profylaxi
0 %
57.3 %
79.1 %
73.5 %
Pacien, léčení Kogenate v letech 2003-‐2012 (N=87) Tíže hemofilie
Věk:
52,9% 13,8% 33,3%
Lehká Střední Těžká
• pouze dě, (0 až 19 let v hodnoceném roce) • průměr: 8.7 let • medián: 8 let V letech 2003-‐2012 bylo léčeno Kogenate 44 děO, celkový počet let (pacientoroků) na léčbě je 87.
Frekvence krvácení pacientů léčených Kogenate v letech 2003-‐2012 (N=87) Frekvence krvácení za rok
Frekvence krvácení dle Ože 40 35 30
Lokalizace krvácení 0
medián min -‐ max
100
139
15
121
Svaly (Npt=18)
10 5 1
2
lehká
střední
5
těžká
Operace (Npt=8)
7 1
Lehká Střední Těžká Celkem
N
10 (+2 NA) 28 (+1 NA) 40 (+6 NA) 78 (+9 NA)
GIT (Npt=1)
Průměr 1.2 6.8 7.9 6.6 Medián (min – max) 1 (1 – 2) 2 (0 – 34) 5 (0 – 38) 3 (0 – 38)
Jiné (Npt=23)
12
190
314
10
Zubní extrakce (Npt=6)
Frekvence krvácení
300 251
Podkoží (Npt=21)
20
Celkový počet krvácení
200
Klouby (Npt=31)
25
0
Počet krvácení
42
Npt = počet pacientů se zaznamenaným krvácením v dané lokalizaci
516
V letech 2003-‐2012 bylo zaznamenáno celkem 516 krvácení vyžadujících terapii, bez krvácení byli 4 pacien, (5 pacientoroků), někteří pacien, nemají frekvenci krvácení uvedenou (9 pacientoroků). Celkem zaznamenaných krvácení (bez ohledu na nutnost terapie) bylo 571, jejich lokalizace jsou uvedeny v grafu. Hospitalizaci si vyžádalo 17 z nich.
Léčba Kogenate v letech 2003-‐2012 Počet léčených pacientů
Roční spotřeba (IU)
Průměrná roční spotřeba na léče-‐ ného pacienta (IU)
2003
1
35 000
35 000.0
2004
-‐
2005
-‐
2006
-‐
2007
-‐
2008
-‐
2009
5
76 750
15 350.0
2010
21
757 000
36 047.6
2011
31
1 521 000
49 064.5
2012
29
2 250 825
44 (87 let)*
4 640 575
77 614.7 105 467.6 (53 339.9)
Rok hodnocení
Celkem 2003-‐2012
*celkový počet léčených pacientů za sledované období je 44, počet pacientoroků je 87
2 000 000
757 000
30 25
2 500 000
1 500 000
15 10 5 0
1
76 750
20 31
29
21
5
2003 2004 2005 2006 2007 2008 2009 2010 2011 2012
1 000 000 500 000 0
Spotřeba za rok (IU)
35
35 000
Počet léčených pacientů
40
2 250 825
1 521 000
Léčba Kogenate v letech 2003-‐2012
Domácí léčba a profylaxe 35
Počet pacientů
30
Na domácí léčbě
Na profylaxi
Bez domácí léčby
Bez profylaxe
25
13 21
20
18 23
10
15 17
10
18
5 0
3 2 2 3
1 1
11
11
10 6
4
2003
2004
2005
2006
2007
2008
2009
2010
2011
2012
(N=1)
(N=0)
(N=0)
(N=0)
(N=0)
(N=0)
(N=5)
(N=21) (N=31) (N=29)
Započítaná je i profylaxe přechodná, údaje o délce nejsou historicky dostupné.
Domácí léčba a profylaxe 35
Na domácí léčbě, na profylaxi Na domácí léčbě, bez profylaxe
Počet pacientů
30
Bez domácí léčby, na profylaxi
25
11
Bez domácí léčby, bez profylaxe
17
20 10
15 10
7
5 0
2 1 2
4 2010
10 2
6
8
1 5
2011
2012
1 2003
2004
2005
2006
2007
2008
2009
(N=1)
(N=0)
(N=0)
(N=0)
(N=0)
(N=0)
(N=5) (N=21) (N=31) (N=29)
Započítaná je i profylaxe přechodná, údaje o délce nejsou historicky dostupné.
Domácí léčba a profylaxe -‐ spotřeba Na domácí léčbě, na profylaxi Na domácí léčbě, bez profylaxe
2 000 000
Bez domácí léčby, na profylaxi
1 000 000 500 000 0
61 750
35 000
47000
99750
2 174 750
1 500 000
1 340 250
Bez domácí léčby, bez profylaxe
686 500
Roční spotřeba Kogenate (IU)
2 500 000
46000
2003 2004 2005 2006 2007 2008 2009 2010 2011 2012 (N=1)
(N=0)
(N=0)
(N=0)
(N=0)
(N=0)
(N=5)
(N=21)
(N=31)
(N=29)
Započítaná je i profylaxe přechodná, údaje o délce nejsou historicky dostupné.
Profylaxe -‐ počet léčených a spotřeba
98,7%
62,1%
89,7%
41,9%
52,4% 9,3%
2003
2004
2005
2006
2007
2008
2009
2010
(N=1)
(N=0)
(N=0)
(N=0)
(N=0)
(N=0)
(N=5)
(N=21) (N=31) (N=29)
10,3%
37,9% 1,3%
58,1%
60,0% 19,5%
90,7%
80,5%
Bez profylaxe
47,6%
Na profylaxi
100,0% 100,0%
% pacientů / % spotřeby Kogenate
100% 90% 80% 70% 60% 50% 40% 30% 20% 10% 0%
druhý sloupec -‐ podíl spotřeby Kogenate na a bez profylaxe
40,0%
první sloupec -‐ podíl pacientů na a bez profylaxe
2011
2012
Započítaná je i profylaxe přechodná, údaje o délce nejsou historicky dostupné.
Rozložení pacientů PUP a PTP • Ze 44 pacientů léčených Kogenate bylo: – 12 PUPs (dosud neléčených pacientů), kteří byli na léčbě celkem 20 pacientoroků – 32 PTPs (již dříve léčených pacientů) • 15 přešlo z Advate • 12 přešlo z Immunate • 5 z jiných preparátů
Komplikace na léčbě Kogenate • u žádného z pacientů léčených Kogenate nevznikl inhibitor
