A farmakoökonómia jelentısége a gyógyszerkészítmények fejlesztése során Dr. Mészáros Ágnes Ph.D. Habil.
Semmelweis Egyetem Gyó Gyógyszeré gyszerésztudomá sztudományi Kar Egyetemi Gyó Gyógyszertá gyszertár Gyó Gyógyszerü gyszerügyi Szervezé Szervezési Inté Intézet 2012. Februá Február 25.
EÜ. kihívásai • ELVÁRÁSOK VS. LEHETİSÉGEK – Társadalmi változások – Orvos tudomány fejlıdése – Költség robbanás
• Hogyan értékelhetı az eü. rendszer?
1
Szü Szüksé kséglet Vevı Vevı Biztosí Biztosított
Bizonytalansá Bizonytalanság
HARMONIZÁ HARMONIZÁCIÓ CIÓ
Finanszí Finanszírozó rozó Beteg Biztosí Biztosító Kormá Kormány
Informá Információ ciós aszimmmetria
Szolgá Szolgáltató ltató Patika Kórhá rház Szakrendelı Szakrendelı Háziorvos
Eü. Piac Kereslet - kínálat
HEALTH ECONOMICS egészség-gazdaságtan
Farmakoökonómia által tárgyalt fıbb kérdéskörök •
GYÓGYSZER iránti KERESLET (hozzáférést akadályozó tényezık, szükséglet … ) elemzése
•
GYÓGYSZER, egészségügyi technológia KÍNÁLAT (befolyásoló tényezık, kapacitás, munkaerı, finanszírozási rendszerek …)
•
Eü-i technológiák (TERÁPIA) értékelése
•
Tervezés, költségvetés
2
Az egészség-gazdaságtan fıbb elemei A
Milyen tényezık befolyásolják az egészséget ?
Mi az egészség? Mi az egészség értéke?
B
E A terápiás eljárások mikroökonómiai értékelése
C
Egészségügyi ellátás kereslete
Egészségügyi szolgáltatások kínálata H
D
F Piaci egyensúly egyensúlyt teremtı mechanizmusok
G Egészségügyi rendszer értékelése
Tervezési, költségvetési és monitorozási módszerek
Centre for Health Economics, University of York
Gyógyszer életciklusának állomásai
Eladás / Profit
bevezetés
növekedés
ös
Preklinikai kut. Fázis I - III
érettség
hanyatlás
s dá ela s sz e
évek
R and D
3
ció á v nno i r sze y g ó Gy
Komplex, multidiszciplinális
Eredményessége nehezen tervezhetı Idı,pénz igényes 12-14 év
Váratlan fordulatokkal teli
Jelentıs siker a társadalom számára
Blockbuster
Regisztrált új gyógyszer molekulák vs K+F költsége
4
Gyógyszerkutatás költsége 1000 800 600 millió USD 400 200 0 1975
1987
2000
2010
Klinikai vizsgálatok Fázis
Vizsgált személyek
I
18-50 év, egészséges férfi, önkéntes
20-80
Feltáró: farmakológiai hatások, tolerancia (legnagyobb dózis), felszívódás, eloszlás, kiválasztás
II
Betegek
100-300
Feltáró: hatásosság, optimális dózis, MH
III
Betegek
1000 -5000
Bizonyító: kedvezı klinikai hatások, MH gyakoriság
IV
Betegek
Változó
Több információ (MH figyelés, mortalitás, morbiditás), alkalmazhatóság, promóció
Non intervenciós Bioekvivalancia
Minta szám
Vizsgálat célja
Betegek életszerő Változó körülmények
Nincs klasszikus vizsgálati protokoll, több információ
18-50 év, egészséges, önkéntes
Generikus vs. originális összehasonlítás (farmakokinetika)
12-36
5
Farmakoökonómiai vizsgálatok a gyógyszerfejlesztése során Fázis I
Fázis II Fázis III Törzskönyv
Fázis IV
Epidemiológia Betegségteher vizsgálat Modellezés Prospektív klinikai vizsgálat Naturalisztikus vizsgálat Költségvetési kihatás
Gyógyszer életciklusára
Farmakoökonómiai vizsgálatok a gyógyszerfejlesztése során Nyereség Eladás
regisztráció
támogatás
döntés a fejlesztésrıl
promóció támogatás kérése
Vincze et al: Bevezetés a farmakoökonómiába 2001 Medicina
6
Fejlesztés költségének becslése •
A gyógyszerfejlesztés minden szakaszában elengedhetetlen a siker valószínőségének becslése
• Melynek alapjai 1. Biztonsá Biztonság - Safety 2. Hatá Hatásossá sosság - Efficacy 3. Minı Minıség – GMP/GLP 4. Negyedik krité kritérium haté ), hatékonysá konyság (effectiveness (effectiveness), finanszí finanszírozható rozhatóság
Early Modelling • Befolyásolja : – Árképzést – Klinikai kutatást (Clinical research strategy) – Bevezetés tervezését (Launch planning) – Bevezetés utáni idıszakban a kommunikációs stratégiát
• De, milyen is az „early model”?
7
Mikor alkalmazzuk ?
Termék fejlesztése elıtt
További kutatás tervezése, RCT kulcs területei
Fejlesztés során
?
Limitált v. hiányzó adatok
„Go no-go” döntések Nyereség
• Egyszerő elemzések korlátozott adatokon • A különbözı terápiás lehetıségek relatív klinikai hasznosságát becsüli meg
Early model
Idı • Információt ad a további kutatásokhoz
8
„Go no go” döntések A gyógyszer fejlesztés leállításának az okai Source: DiMasi et al. 2001 Clin. Pharmacol. Ther.
Gyógyszer életciklusára
Nyereség
Támogatá mogatás (befogadá (befogadás politika)
Támogatá mogatás kérése Vincze et al: Bevezetés a farmakoökonómiába 2001 Medicina
9
Gazdasági értékelés hatása a gyógyszer életciklusára •További K+F •Hosszabb piaci vezetı szerep •Magasabb megtérülés, profit •Gyorsabb siker (Faster uptake) Nyereség
regisztráció
támogatás
promóció támogatás kérése Vincze et al: Bevezetés a farmakoökonómiába 2001 Medicina
Kérdések a finanszírozói oldalon • Eredmé Eredményeznyez-e egé egészsé szség nyeresé nyereséget? - hatá hatásos • Több egé egészsé szség nyeresé nyereséget eredmé eredményeznyez-e mint a jelenlegi standard terá terápia? - haté hatékony • A tö többlet egé egészsé szség nyeresé nyereséget elfogadható elfogadható áron eredmé eredményezinyezi-e? – költsé ltség-haté hatékony
10
Egészség-gazdaságtani, farmakoökonómiai elemzések típusai • Klinikai vizsgálat mentén végzett gazdasági elemzés • Klinikai vizsgálat eredményeire alapozott modellezés hosszabb idıtáv, speciális betegcsoportra, országra
• Naturalisztikus gazdaságtani elemzés költség-hatékonyság vizsgálat rutin klinikai gyakorlat során
• Betegségteher vizsgálat betegség költség terhe, költségek megoszlása betegség terület jelentıségének bizonyítása
Befogadás politika során: választani kell az egészségügyi eljárások között! Comparator Input Beavatkozá Beavatkozás
Következmény azonosítás mérés értékelés
Evidenciákon alapuló szolgáltatás vásárlás
Szisztematikus irodalom elemzés / Meta-analízis
11
Egé Egészsé szségügyi eljá eljárások gazdasá gazdasági érté rtékelé kelésének lé lépései
(Drummond és mtsai. 2005)
Teljeskörő gazdasági elemzés I. :
Költség minimalizációs elemzés Cost Minmisation Analysis
Alapfeltétele : azonos az eredmény
Költség haszon elemzés Cost Benefit Analysis
Input: pénz Következmény: pénz
12
Teljeskörő gazdasági elemzés II. Költség hatékonyság elemzés Cost effetiveness Analysis
Input: pénz Következmény: klinikai paraméter változása, tünetszám, tünetmentes napok száma, életminıség
Költség haszosság elemzés Cost Utility Analysis
Input: pénz Következmény: QALY (quality adjusted life years) ÉLETMINİSÉGGEL KORRIGÁLT ÉLETÉVEK SZÁMA
Életminıség vizsgálatok • Egészséggel összefüggı életminıség (Health realated Quality of Life) A beteg egészségi állapotának azon hatásai, melyek életminıségére befolyással vannak. • Mérése: – általános és – betegség specifikus életminıséget mérı kérdıívek
13
Az egészségi állapot eltérı dimenziói A lefedettség szélessége A lefedettség mélysége
egészség
fizikális funkciók
érzelmi funkciók
mobilitás
szenzoros funkciók
fizikai aktivitás
kognitív készség
fájdalom
önellátás
szerepvállalás
evés
mosakodás
öltözködés
kontinencia
Az asztmás betegek életminısége a teljes lakossághoz képest (EuroQoL kérdıív alapján) 1 0.9
0.97
0.946
teljes lakosság
0.906 0.875 0.823
0.8
asztmások 0.813
0.759
0.736 0.705
0.695
0.7
0.651
0.6 0.525
0.5
20
30
40
50
60
70
14
Döntés (finanszírozói befogadás-politika ill. ajánlott OTC) Mi az ami költség – hatékony?
??? költség / egységnyi egészségnyereség
Költségek Alárendelt (Inferior)
r „T
f” of e ad
Egészség nyereség
Elfogadási zóna komparator
Domináns
15
Gyógyszer életciklusára
Nyereség
Promóció
Vincze et al: Bevezetés a farmakoökonómiába 2001 Medicina
BetegBeteg-együ együttmő ttmőködés hatá hatása a költsé ltségekre és az életminı letminıségre
16
Farmakoökonómiai elemzések jelentısége a gyógyszerek fejlesztésé során • • • • • • •
Kutatá Kutatás priorizá priorizálása (tová (további kutatá kutatási irá irány ) Közgazdasá zgazdasági potenciá potenciál felmé felmérése Go no go dönté ntés alá alátámasztá masztása Termé Termék profil kialakí kialakítása Ár meghatá meghatározá rozása, indoklá indoklása Regisztrá Regisztráció ciós dosszié dosszié Támogatá mogatás
• Promó Promóció ció
Gazdasági értékelések korlátai Nincs tö tökéletes informá informáltsá ltság Módszertana vá változik Magas a bizonytalansá bizonytalanság Nem ad minden esetben elfogadható elfogadható választ Sok esetben nehezen érté rtékelhetı kelhetıek az eredmé eredményei a dö dönté ntéshozó shozók szá számára
17
Referenciák • Vincze Z, Kaló Z, Bodrogi J: Bevezetés a farmakoökonómiába, Medicina, Budapest 2001 • Inotai A, Kaló Z, Mészáros Á: Egészség-gazdaságtani modellek szerepe a döntéshozatal elıkészítésében. Acta Pharmaceutica Hungarica 2009. 79: 63-69. • Mészáros Á: Farmakoökonómia és életminıség mérés. Miért és hogyan? Képzés egy életen át 2005. V. 6. szám • Ágh T, Mészáros Á: A terápiahőség egészséggazdaságtani szempontjai. Acta Pharmaceutica Hungarica 2010. 80: 75-80
18
