PŘÍLOHA I SOUHRN ÚDAJŮ O PŘÍPRAVKU
1
1.
NÁZEV PŘÍPRAVKU
Cystadane 1 g perorální prášek 2.
KVALITATIVNÍ A KVANTITATIVNÍ SLOŽENÍ
1 g prášku obsahuje 1 g betainum anhydricum. Tři odměrné lžíce poskytují dávky 1 g, 150 mg a 100 mg bezvodého betainu. Úplný seznam pomocných látek viz bod 6.1. 3.
LÉKOVÁ FORMA
Perorální prášek Bílý sypký prášek. 4.
KLINICKÉ ÚDAJE
4.1
Terapeutické indikace
Adjuvantní léčba homocystinurie, která zahrnuje deficity nebo poruchy: • cystathionin beta-syntázy (CBS), • 5,10-methylentetrahydrofolátreduktázy (MTHFR), • metabolismu kofaktoru kobalaminu (kbl). Cystadane se podává jako doplněk další léčby, jako je například léčba vitamínem B6 (pyridoxin), vitamínem B12 (kobalamin), folátem a specifickou dietou. 4.2
Dávkování a způsob podání
Léčba přípravkem Cystadane má být sledována lékařem se zkušenostmi s léčbou pacientů s homocystinurií. Doporučená celková denní dávka u dospělých a pediatrických pacientů starších 10 let je 6 g denně podávaných perorálně v rozdělených dávkách po 3 g dvakrát denně. Ale u pediatrických pacientů může být vhodnější dávku titrovat. U pediatrických pacientů mladších 10 let je obvyklý účinný dávkovací režim 100 mg/kg/den podávaných ve 2 dávkách denně; zvýšení frekvence na více než dvakrát denně anebo zvýšení dávky nad 150 mg/kg/den nezvyšuje účinek snižování homocysteinu. Podávání při poškození jater nebo ledvin Zkušenosti s léčbou betainem u pacientů s renální insuficiencí nebo nealkoholickou steatózu jater neukázaly potřebu přizpůsobit dávkovací režim přípravku Cystadane. Před otevřením je třeba lahví lehce zatřepat. Jsou přiloženy tři odměrné lžíce, které poskytují dávky buď 100 mg, 150 mg nebo 1 g bezvodého betainu. Doporučuje se vyjmout z nádobky navršenou odměrnou lžíci a plochou hranou např. nože ji zarovnat k hornímu okraji. To zajistí následující dávky: malá odměrka 100 mg, středně velká odměrka 150 mg a velká odměrka 1 g bezvodého betainu. Prášek je nutné smíchat s vodou, džusem, mlékem, kojeneckou stravou nebo potravou, dokud se úplně nerozpustí a spolknout ihned po rozmíchání.
2
Léčebné monitorování: Cílem léčby je udržet plazmatické hladiny celkového homocysteinu pod 15 µM nebo co možná nejnižší. Ustálená odpověď obvykle nastane do jednoho měsíce. 4.3
Kontraindikace
Hypersenzitivita na betain. 4.4
Zvláštní upozornění a opatření pro použití
Během 2 týdnů až 6 měsíců po začátku léčby betainem byly hlášeny méně časté případy závažného otoku mozku a hypermethioninémie (viz bod 4.8). Po vysazení léčby bylo pozorováno úplné uzdravení: - Je třeba monitorovat plazmatickou hladinu methioninu na začátku léčby a poté v pravidelných intervalech. Plazmatické koncentrace methioninu by měly být udržovány pod 1000 µM. - Pokud se objeví jakékoliv symptomy otoku mozku, jako je například ranní bolest hlavy se zvracením a/nebo se objeví poruchy vidění, je třeba zkontrolovat plazmatickou hladinu methioninu a dodržování diety, a přerušit léčbu přípravkem Cystadane. - Pokud se symptomy otoku mozku po opakovaném zavedení léčby vrátí, pak je nutné léčbu betainem vysadit natrvalo. Aby se minimalizovalo riziko potenciálních lékových interakcí, doporučuje se ponechat dobu 30 minut mezi podáváním betainu a směsi aminokyselin a/nebo léčivých přípravků obsahujících vigabatrin a analogy GABA (viz bod 4.5). 4.5
Interakce s jinými léčivými přípravky a jiné formy interakce
Žádné studie interakcí nebyly provedeny. Na základě in vitro údajů by mohl betain interagovat se směsí aminokyselin a s léčivými přípravky obsahujícími vigabatrin a analogy GABA 4.6
Těhotenství a kojení
Těhotenství Údaje o podání omezenému počtu (7) těhotných žen nenaznačují žádné nežádoucí účinky betainu na průběh těhotenství nebo na zdraví plodu/novorozence. Doposud nejsou k dispozici žádné jiné relevantní epidemiologické údaje. Reprodukční studie na zvířatech nebyly prováděny. Během těhotenství lze od podávání betainu navíc k pyridoxinu, folátu, antikoagulans a dietě za přísného monitorování plazmatického homocysteinu očekávat dobré výsledky pro matku a plod. Nicméně by přípravek Cystadane neměl být během těhotenství podáván, pokud to není nezbytně nutné. Kojení Není známo, zda je betain vylučován do mateřského mléka (ačkoli jeho metabolický prekurzor cholin se v mateřském mléce vyskytuje ve vysokých hladinách). Při předepisování přípravku Cystadane kojícím ženám je nutno vzhledem k nedostatku údajů postupovat opatrně. 4.7
Účinky na schopnost řídit a obsluhovat stroje
Studie hodnotící účinky na schopnost řídit nebo obsluhovat stroje nebyly provedeny. 4.8
Nežádoucí účinky
Zkušenosti pocházejí od přibližně 1000 pacientů, kterým byl podáván betain. Hlášené nežádoucí účinky jsou uvedeny níže podle třídy orgánových systémů a četností výskytu.
3
Četnosti výskytu jsou definovány jako: velmi časté (≥ 1/10), časté (≥ 1/100, < 1/10), méně časté (≥ 1/1000, < 1/100), vzácné (≥ 1/10 000, < 1/1000), velmi vzácné (< 1/10 000). V každé skupině četností jsou nežádoucí účinky seřazeny podle klesající závažnosti. Poruchy metabolismu a výživy Psychiatrické poruchy Poruchy nervového systému Gastrointestinální poruchy Poruchy kůže a podkoží Poruchy ledvin a močových cest Abnormální klinické a laboratorní nálezy nezařazené jinde
Méně časté: anorexie Méně časté: neklid, deprese, podrážděnost, porucha osobnosti, porucha spánku Méně časté: otok mozku* Méně časté: zubní vady, průjem, glositida, nevolnost, žaludeční obtíže, zvracení, Méně časté: vypadávání vlasů, kopřivka, pachové abnormality kůže Méně časté: inkontinence moči Velmi časté: zvýšení methioninu v krvi*
*Během 2 týdnů až 6 měsíců po začátku léčby betainem byly hlášeny méně časté případy závažného otoku mozku a hypermethioninémie, s úplným uzdravením po vysazení léčby. U těchto pacientů bylo pozorováno vysoké zvýšení plazmatických hladin methioninu v rozsahu 1000 až 3000 µM. Protože u pacientů s hypermethioninémií byl hlášen také otok mozku, jako možný mechanismus účinku byla předpokládána sekundární hypermethioninémie způsobená léčbou betainem. Co se týče specifických doporučení, přečtěte si bod 4.4. 4.9
Předávkování
Nebyl hlášen žádný případ předávkování. 5.
FARMAKOLOGICKÉ VLASTNOSTI
5.1
Farmakodynamické vlastnosti
Farmakoterapeutická skupina: Zažívací trakt a produkty metabolismu, ATC kód: A16A A06. Bylo prokázáno, že betain snižuje plazmatické hladiny homocysteinu u tří typů homocystinurie, tj. deficitu CBS; deficitu MTHFR a poruchy kbl. Stupeň tohoto účinku byl závislý na absolutním stupni hyperhomocysteinémie, přičemž u závažné hyperhomocysteinémie byl vyšší. Betain působí jako donor methylové skupiny při remethylaci homocysteinu na methionin u pacientů s homocystinurií. V důsledku toho by se plazmatické hladiny homocysteinu měly u těchto pacientů snížit na 20-30 % hladin před zahájením léčby. Zvýšené plazmatické hladiny homocysteinu jsou spojeny s kardiovaskulárními příhodami, jako je například trombóza, osteoporózou, abnormalitami skeletu a dislokací oční čočky. V observačních studiích bylo ošetřujícím lékařem uváděno klinické zlepšení (kardiovaskulární a neurovývojové) u přibližně 75 % pacientů, kteří užívali betain. Většina těchto pacientů také dostávala další léčbu, jako například vitamín B6 (pyridoxin), vitamín B12 (kobalamin) a folát, s různou biochemickou odpovědí. Ve většině případů mělo přidání betainu za následek další snížení plazmatické hladiny homocysteinu. Je možné, že díky komplexní povaze terapie (dietní, farmaceutická, adjuvantní) mohl u těchto pacientů existovat prvek nadhodnocení klinických účinků léčby betainem. Pozdní detekce homocystinurie v symptomatickém stavu je zodpovědná za reziduální morbiditu způsobenou ireverzibilním poškozením pojivové tkáně (oční, kosterní), které nemůže být korigováno další léčbou. Dostupná klinická data neumožňují korelovat dávkování a klinickou účinnost. Neexistuje žádný důkaz rozvoje tolerance.
4
Ukázalo se také, že betain zvyšuje plazmatické hladiny methioninu a S-adenosylmethioninu (SAM) u pacientů s deficitem MTHFR a poruchami kbl. U pacientů s deficitem CBS bez omezení příjmu methioninu dietou byla pozorována nadměrná kumulace methioninu. V několika případech byly zvýšené plazmatické hladiny methioninu spojeny s otokem mozku (viz bod 4.4 a 4.8). Monitorování plazmatických hladin homocysteinu prokázalo, že nástup účinku betainu nastal během několika dnů a že ustálená odpověď byla dosažena do jednoho měsíce. U pediatrických pacientů mladších 3 let je obvyklý účinný dávkovací režim 100 mg/kg/den podávaných ve 2 dávkách denně; zvýšení frekvence na více než dvakrát denně anebo zvýšení dávky nad 150 mg/kg/den nezvyšuje účinek snižování homocysteinu. Ukázalo se, že suplementace betainem zlepšuje metabolické abnormality v mozkomíšním moku pacientů s homocystinurií. Monitorování plazmatických koncentrací betainu nepomáhá definovat účinnost léčby, protože tyto koncentrace neodpovídají přímo toku cytosolovou dráhou betain:homocystein methyltransferázy. 5.2
Farmakokinetické vlastnosti
Absolutní biologická dostupnost betainu nebyla stanovena. U zdravých dospělých dobrovolníků (věk mezi 21 až 49 roky) byla po jedné perorální dávce betainu (50 mg/kg) rychlá absorpce (tmax = 0,9 ± 0,3 hodiny a Cmax = 0,9 ± 0,2 mM). Betain byl rychle distribuován do relativně velkého objemu (V/F = 1,3 l/kg), s pomalou rychlostí eliminace (průměrný poločas = 14 hodin, průměrná celková tělesná clearance, CL/F, = 84 ml/h/kg), renální clearance byla zanedbatelná (5 % celkové tělesné clearance), za předpokladu 100% biologické dostupnosti. Po režimu s opakovaným podáváním dávky 100 mg/kg/den po dobu 5 dnů se absorpční kinetika nezměnila, ale distribuční poločas byl významně prodloužen (až na 36 hodin), což ukazuje na saturovatelný transport a redistribuční procesy. Farmakokinetické údaje pacientů s homocystinurií s dlouhodobou suplementací betainu jsou velmi podobné údajům od zdravých dobrovolníků. To dokazuje, že rozdíly v kinetice betainu jsou nejpravděpodobněji způsobené deplecí betainu při neléčené homocystinurii a jsou významné pouze při zahájení léčby. 5.3
Předklinické údaje vztahující se k bezpečnosti
Při vysokých dávkách byl u laboratorních potkanů pozorován tlumivý účinek na CNS a podráždění gastrointestinálního traktu. Dlouhodobé studie kancerogenního potenciálu a reprodukční toxicity nebyly pro betain prováděny. Standardní řada testů na genotoxicitu neodhalila žádné zvláštní riziko pro člověka. 6.
FARMACEUTICKÉ ÚDAJE
6.1
Seznam pomocných látek
Žádný. 6.2
Inkompatibility
Neuplatňuje se. 6.3
Doba použitelnosti
Neotevřená lahev: 2 roky Po prvním otevření: 1 měsíc. 5
6.4
Zvláštní opatření pro uchovávání
Neuchovávejte při teplotě nad 25 °C. Uchovávejte v dobře uzavřené lahvi, aby byl přípravek chráněn před vlhkostí. 6.5
Druh obalu a velikost balení
HDPE lahve s bezpečnosrním uzávěrem proti otevření dětmi. Jedno balení obsahuje 1 lahev se 180 g prášku. V každém balení jsou přiloženy tři odměrné lžíce. 6.6
Zvláštní opatření pro likvidaci přípravku
Všechen nepoužitý přípravek nebo odpad musí být zlikvidován v souladu s místními požadavky. 7.
DRŽITEL ROZHODNUTÍ O REGISTRACI
Orphan Europe SARL Immeuble "Le Guillaumet" F - 92046 Paris-La Défense Francie 8.
REGISTRAČNÍ ČÍSLO(A)
9.
DATUM PRVNÍ REGISTRACE/PRODLOUŽENÍ REGISTRACE
10.
DATUM REVIZE TEXTU
6
PŘÍLOHA II A.
VÝROBCE ODPOVĚDNÝ/VÝROBCI ODPOVĚDNÍ ZA PROPOUŠTĚNÍ ŠARŽÍ
B.
PODMÍNKY REGISTRACE
7
A.
VÝROBCE ODPOVĚDNÝ/VÝROBCI ODPOVĚDNÍ ZA PROPOUŠTĚNÍ ŠARŽÍ
Název a adresa výrobce odpovědného/výrobců odpovědných za propouštění šarží Orphan Europe SARL Immeuble "Le Guillaumet" F - 92046 Paris-La Défense Francie B.
PODMÍNKY REGISTRACE
•
PODMÍNKY NEBO OMEZENÍ VÝDEJE A POUŽITÍ, KLADENÉ NA DRŽITELE ROZHODNUTÍ O REGISTRACI
Výdej léčivého přípravku je vázán na lékařský předpis s omezením (viz Příloha I: Souhrn údajů o přípravku, bod 4.2). •
PODMÍNKY NEBO OMEZENÍ S OHLEDEM NA BEZPEČNÉ A ÚČINNÉ POUŽÍVÁNÍ LÉČIVÉHO PŘÍPRAVKU
Neuplatňuje se. •
DALŠÍ PODMÍNKY
Držitel rozhodnutí o registraci musí zajistit, aby byl zaveden funkční systém farmakovigilance předtím,než bude přípravek uveden na trh, a dále po celou dobu, kdy bude přípravek na trhu.. Držitel rozhodnutí o registraci se zavazuje, že uskuteční studie podrobně uvedené v plánu farmakovigilance..
8
PŘÍLOHA III OZNAČENÍ NA OBALU A PŘÍBALOVÁ INFORMACE
9
A. OZNAČENÍ NA OBALU
10
ÚDAJE UVÁDĚNÉ NA VNĚJŠÍM OBALU VNĚJŠÍ KRABIČKA 1.
NÁZEV LÉČIVÉHO PŘÍPRAVKU
Cystadane 1 g perorální prášek Betainum anhydricum 2.
OBSAH LÉČIVÉ LÁTKY/LÉČIVÝCH LÁTEK
1 g prášku obsahuje 1 g bezvodého betainu. Tři odměrné lžíce poskytují dávky 1 g, 150 mg a 100 mg bezvodého betainu. 3.
SEZNAM POMOCNÝCH LÁTEK
4.
LÉKOVÁ FORMA A VELIKOST BALENÍ
180 g perorálního prášku a tři odměrné lžíce. 5.
ZPŮSOB A CESTA/CESTY PODÁNÍ
Perorální podání. Před otevřením lahví lehce zatřepat. Před použitím si přečtěte příbalovou informaci. 6.
ZVLÁŠTNÍ UPOZORNĚNÍ, ŽE LÉČIVÝ PŘÍPRAVEK MUSÍ BÝT UCHOVÁVÁN MIMO DOSAH A DOHLED DĚTÍ
Uchovávejte mimo dosah a dohled dětí. 7.
DALŠÍ ZVLÁŠTNÍ UPOZORNĚNÍ, POKUD JE POTŘEBNÉ
8.
POUŽITELNOST
Použitelné do: {měsíc/rok} Doba použitelnosti po prvním otevření: 1 měsíc. Otevřeno: 9.
ZVLÁŠTNÍ PODMÍNKY PRO UCHOVÁVÁNÍ
Neuchovávejte při teplotě nad 25 °C. Uchovávejte v dobře uzavřené lahvi, aby byl přípravek chráněn před vlhkostí.
11
10.
ZVLÁŠTNÍ OPATŘENÍ PRO LIKVIDACI NEPOUŽITÝCH LÉČIVÝCH PŘÍPRAVKŮ NEBO ODPADU Z TAKOVÝCH LÉČIVÝCH PŘÍPRAVKŮ, POKUD JE TO VHODNÉ
11.
NÁZEV A ADRESA DRŽITELE ROZHODNUTÍ O REGISTRACI
Orphan Europe SARL Immeuble "Le Guillaumet" F - 92046 Paris-La Défense Francie 12.
REGISTRAČNÍ ČÍSLO/ČÍSLA
EU/0/00/000/000 13.
ČÍSLO ŠARŽE
č.š. 14.
KLASIFIKACE PRO VÝDEJ
Výdej léčivého přípravku vázán na lékařský předpis. 15.
NÁVOD K POUŽITÍ
16.
INFORMACE V BRAILLOVĚ PÍSMU
Cystadane 1 g perorální prášek
12
ÚDAJE UVÁDĚNÉ NA VNITŘNÍM OBALU ŠTÍTEK NA LAHVI 1.
NÁZEV LÉČIVÉHO PŘÍPRAVKU
Cystadane 1 g perorální prášek Betainum anhydricum 2.
OBSAH LÉČIVÉ LÁTKY/LÉČIVÝCH LÁTEK
1 g prášku obsahuje 1 g bezvodého betainu. Tři odměrné lžíce poskytují dávky 1 g, 150 mg a 100 mg bezvodého betainu. 3.
SEZNAM POMOCNÝCH LÁTEK
4.
LÉKOVÁ FORMA A VELIKOST BALENÍ
180 g perorálního prášku. 5.
ZPŮSOB A CESTA/CESTY PODÁNÍ
Perorální podání. Před otevřením lahví lehce zatřepat. Před použitím si přečtěte příbalovou informaci 6.
ZVLÁŠTNÍ UPOZORNĚNÍ, ŽE LÉČIVÝ PŘÍPRAVEK MUSÍ BÝT UCHOVÁVÁN MIMO DOSAH A DOHLED DĚTÍ
Uchovávejte mimo dosah a dohled dětí. 7.
DALŠÍ ZVLÁŠTNÍ UPOZORNĚNÍ, POKUD JE POTŘEBNÉ
8.
POUŽITELNOST
Použitelné do: {měsíc/rok} Doba použitelnosti po prvním otevření: 1 měsíc. 9.
ZVLÁŠTNÍ PODMÍNKY PRO UCHOVÁVÁNÍ
Neuchovávejte při teplotě nad 25 °C. Uchovávejte v dobře uzavřené lahvi, aby byl přípravek chráněn před vlhkostí.
13
10.
ZVLÁŠTNÍ OPATŘENÍ PRO LIKVIDACI NEPOUŽITÝCH LÉČIVÝCH PŘÍPRAVKŮ NEBO ODPADU Z TAKOVÝCH LÉČIVÝCH PŘÍPRAVKŮ, POKUD JE TO VHODNÉ
11.
NÁZEV A ADRESA DRŽITELE ROZHODNUTÍ O REGISTRACI
Orphan Europe SARL Immeuble "Le Guillaumet" F - 92046 Paris-La Défense Francie 12.
REGISTRAČNÍ ČÍSLO/ČÍSLA
EU/0/00/000/000 13.
ČÍSLO ŠARŽE
č.š. 14.
KLASIFIKACE PRO VÝDEJ
Výdej léčivého přípravku vázán na lékařský předpis. 15.
NÁVOD K POUŽITÍ
16.
INFORMACE V BRAILLOVĚ PÍSMU
Cystadane 1 g perorální prášek
14
B. PŘÍBALOVÁ INFORMACE
15
PŘÍBALOVÁ INFORMACE: INFORMACE PRO UŽIVATELE Cystadane 1 g perorální prášek Betainum anhydricum Přečtěte si pozorně celou příbalovou informaci dříve, než začnete tento přípravek užívat. Ponechte si příbalovou informaci pro případ, že si ji budete potřebovat přečíst znovu. Máte-li jakékoli další otázky, zeptejte se svého lékaře nebo lékárníka. Tento přípravek byl předepsán Vám. Nedávejte jej žádné další osobě. Mohl by jí ublížit, a to i tehdy, má-li stejné příznaky jako Vy. Pokud se kterýkoli z nežádoucích účinků vyskytne v závažné míře, nebo pokud si všimnete jakýchkoli nežádoucích účinků, které nejsou uvedeny v této příbalové informaci, prosím, sdělte to svému lékaři nebo lékárníkovi. V příbalové informaci naleznete: 1. Co je přípravek Cystadane a k čemu se používá 2. Čemu musíte věnovat pozornost, než začnete přípravek Cystadane užívat 3. Jak se přípravek Cystadane užívá 4. Možné nežádoucí účinky 5 Jak přípravek Cystadane uchovávat 6. Další informace 1.
CO JE PŘÍPRAVEK CYSTADANE A K ČEMU SE POUŽÍVÁ
Přípravek Cystadane obsahuje bezvodý betain, který je určen k podpůrné léčbě homocystinurie, vrozené metabolické vady. Methionin je aminokyselina, která se vyskytuje v bílkovinách běžných potravin (jako je např. maso, ryby, mléko, sýr, vejce). Přeměňuje se na homocystein, který je pak normálně během trávení přeměněn na cystein. Homocystinurie je onemocnění způsobené hromaděním homocysteinu, který není přeměněn na cystein, a je charakterizováno tvorbou krevních sraženin v žilách, slabostí kostí a abnormalitami kostry a oční čočky. Použití přípravku Cystadane společně s ostatními léky, jako je například vitamín B6, vitamín B12, folát, a specifickou dietou vede ke snížení zvýšených hladin homocysteinu ve Vašem těle. 2.
ČEMU MUSÍTE VĚNOVAT POZORNOST, NEŽ ZAČNETE PŘÍPRAVEK CYSTADANE UŽÍVAT
Neužívejte přípravek Cystadane Jestliže jste alergický/á (přecitlivělý/á) nebo Vaše dítě je alergické na betain. Zvláštní opatrnosti při použití přípravku Cystadane je zapotřebí Jestliže jste zpozoroval/a nežádoucí účinky, jako jsou například bolesti hlavy, zvracení nebo změna vidění, vyhledejte prosím ihned svého lékaře, mohly by to být příznaky otoku mozku. V tomto případě bude lékař sledovat hladinu methioninu v těle a může přezkoumat vaši dietu. Může být zapotřebí přerušit léčbu betainem. Jestliže jste léčeni přípravkem Cystadane a směsí aminokyselin a jestliže potřebujete současně užívat další léky, ponechte mezi podáváním 30 minut (viz. „Vzájemné působení s dalšími léčivými přípravky“).
16
Vzájemné působení s dalšími léčivými přípravky Pokud užíváte směs aminokyselin nebo léky jako jsou např. vigabatrin nebo Gaba analogy, prosím, informujte svého lékaře, jelikož by se mohly s léčbou betainem vzájemně ovlivňovat. Prosím, informujte svého lékaře o všech lécích, které užíváte nebo jste užíval(a) v nedávné době, a to i o lécích, které jsou dostupné bez lékařského předpisu. Těhotenství a kojení Prosím, informujte svého lékaře, jestliže jste těhotná nebo kojíte. Váš lékař rozhodne, zda může být lék užíván během těhotenství a kojení. Poraďte se se svým lékařem nebo lékárníkem dříve, než začnete užívat jakýkoliv lék. Řízení dopravních prostředků a obsluha strojů Studie hodnotící účinky na schopnost řídit nebo obsluhovat stroje nebyly provedeny. 3.
JAK SE PŘÍPRAVEK CYSTADANE UŽÍVÁ
Vždy užívejte přípravek Cystadane přesně podle pokynů svého lékaře. Pokud si nejste jistý(á), poraďte se se svým lékařem nebo lékárníkem. Denní dávka u dospělých, mladistvých a dětí starších 10 let je 6 g denně rozdělených ve 2 dávkách po 3g. U dětí mladších 10 let vypočte lékař denní dávku podle tělesné hmotnosti dítěte. Vy nebo Vaše dítě budete proto potřebovat pravidelné krevní testy, aby se určila správná denní dávka. Užívání tohoto léku bude sledováno lékařem, který má zkušenosti s léčbou pacientů s homocystinurií. Přípravek Cystadane je třeba užívat perorálně (ústy). Pro odměření dávky: • před otevřením lehce zatřepejte lahví • vezměte správnou odměrnou lžíci: • malá lžíce odměřuje 100 mg prášku bezvodého betainu; • středně velká lžíce odměřuje 150 mg prášku bezvodého betainu; • velká lžíce odměřuje 1 g prášku bezvodého betainu. • odeberte navršenou lžíci prášku z lahve • plochou hranu nože zarovnejte prášek k hornímu okraji lžíce • prášek, který zůstane na lžíci odpovídá jedné odměřené lžíci • odeberte z lahve správný počet odměřených lžic prášku Smíchejte odměřenou dávku prášku s vodou, džusem, mlékem, kojeneckou stravou nebo potravou, dokud se úplně nerozpustí a spolkněte ihned po rozmíchání. Jestliže jste zapomněl(a) užít přípravek Cystadane: Nezdvojujte následující dávku, abyste nahradil(a) vynechané dávky. Máte-li jakékoli další otázky, týkající se užívání tohoto přípravku, zeptejte se svého lékaře nebo lékárníka. 4.
MOŽNÉ NEŽÁDOUCÍ ÚČINKY
Podobně jako všechny léky, může mít i Cystadane nežádoucí účinky, které se ale nemusí vyskytnout u každého. Byly hlášeny tyto následující vedlejší účinky: velmi časté (více než u 1 z 10 osob), časté (více než u 1 ze 100 osob a méně než u 1 z 10 osob), méně časté (více než u 1 z 1000 osob a méně než u 1 ze 100 17
osob), vzácné (více než u 1 z 10 000 osob a méně než u 1 z 1000 osob), velmi vzácné (méně než u 1 z 10 000 osob). Velmi časté: zvýšení methioninu v krvi. Méně časté: snížená chuť k jídlu, neklid, deprese, podrážděnost, porucha osobnosti, porucha spánku, otok mozku (viz nadpis "Zvláštní opatrnosti při použití přípravku Cystadane je zapotřebí " v bodu 2), zubní vady, průjem, zánět jazyka, nevolnost, žaludeční obtíže, zvracení, vypadávání vlasů, kopřivka, pachové abnormality kůže a inkontinence moči. Protože některé z těchto nežádoucích účinků jsou závažné, požádejte svého lékaře, aby Vám vysvětlil jejich varující příznaky. Pokud se kterýkoli z nežádoucích účinků vyskytne v závažné míře, nebo pokud si všimnete jakýchkoli dalších nežádoucích účinků, které nejsou uvedeny v této příbalové informaci, prosím, sdělte to svému lékaři nebo lékárníkovi. 5.
JAK PŘÍPRAVEK CYSTADANE UCHOVÁVAT
Uchovávejte mimo dosah a dohled dětí Přípravek Cystadane nepoužívejte po uplynutí doby použitelnosti, uvedené na štítku lahve a krabičce jako: Použitelné do.... Doba použitelnosti se vztahuje k poslednímu dni uvedeného měsíce. Neuchovávejte při teplotě nad 25 °C. Uchovávejte v dobře uzavřené lahvi, aby byl přípravek chráněn před vlhkostí. Po prvním otevření lahve je nutné přípravek využívat během 1 měsíce. Léčivé přípravky se nesmí vyhazovat do odpadních vod nebo domácího odpadu. Zeptejte se svého lékárníka, jak máte likvidovat přípravky, které již nepotřebujete. Tato opatření pomáhají chránit životní prostředí. 6.
DALŠÍ INFORMACE
Co přípravek Cystadane obsahuje - Léčivou látkou je bezvodý betain. 1 g perorálního prášku obsahuje 1 g bezvodého betainu. Tři odměrné lžíce poskytují dávky 1 g, 150 mg a 100 mg bezvodého betainu. - Žádná další složka v přípravku není. Jak přípravek Cystadane vypadá a co obsahuje toto balení Cystadane je bílý krystalický perorální prášek. Dodává se v lahvích s bezpečnostním uzávěrem proti otevření dětmi. Jedna lahev obsahuje 180 g prášku bezvodého betainu. V krabičce jsou přiloženy tři odměrné lžíce, aby Vám pomáhaly při odměřování dávky předepsané lékařem. Držitel rozhodnutí o registraci a výrobce Orphan Europe SARL Immeuble "Le Guillaumet" F - 92046 Paris-La Défense Francie
18
Další informace o tomto přípravku získáte u místního zástupce držitele rozhodnutí o registraci. Belgique/België/Belgien Orphan Europe Benelux Koning Albert I, Iaan 48 bus 3 B-1780 Wemmel (Brussels) Tél/Tel: +32 2 46101 36
Luxembourg/Luxemburg Orphan Europe Benelux Koning Albert I, Iaan 48 bus 3 B-1780 Wemmel (Brussels) Belgique/Belgien Tél/Tel: +32 2 46101 36
България Orphan Europe (Germany) GmbH Max-Planck Str. 6 D-63128 Dietzenbach Германия Teл.: + 49 6074 812160
Magyarország Orphan Europe (Germany) GmbH Max-Planck Str. 6 D-63128 Dietzenbach Németország Tel : +49 6074 812160
Česká republika Orphan Europe (Germany) GmbH Max-Planck Str. 6 D-63128 Dietzenbach Německo Tel : +49 6074 812160
Malta Orphan Europe SARL Immeuble “Le Guillaumet” F-92046 Paris La Défense Franza Tel : +33 1 47 73 64 58
Danmark Swedish Orphan A/S, Wilders Plads 5, DK – 1403 København K Tlf : +45 32 96 68 69
Nederland Orphan Europe Benelux Koning Albert I Iaan 48 bus 3 B-1780 Wemmel (Brussels) België Tel: +32 2 46101 36
Deutschland Orphan Europe (Germany) GmbH Max-Planck Str. 6 D-63128 Dietzenbach Tel : +49 (0)6074 812160 Eesti Orphan Europe AB Banérgatan 37 S-115 22 Stockholm Rootsi Tel : +46 8 545 80 230
Norge Swedish Orphan A/S Trollåsveien 6n N-1414 Trollåsen Tlf : +47 66 82 34 00 Österreich Orphan Europe (Germany) GmbH Max-Planck Str. 6 D-63128 Dietzenbach Deutschland Tel : +49 6074 812160
Ελλάδα Orphan Europe SARL Immeuble “Le Guillaumet” F-92046 Paris La Défense Γαλλία Τηλ: +33 1 47 73 64 58
Polska Orphan Europe (Germany) GmbH Max-Planck Str. 6 D-63128 Dietzenbach Niemcy Tel : +49 6074 812160
España Orphan Europe, S.L. Gran via de les Cortes Catalanes, 649 Despacho, n°1 E-08010 Barcelona Tel: +34 93 342 51 20
Portugal Orphan Europe, S.L. Gran via de les Cortes Catalanes, 649 Despacho, n°1 E-08010 Barcelona 19
Espanha Tel : +34 93 342 51 20 France Orphan Europe SARL Immeuble “Le Guillaumet” F-92046 Paris La Défense Tél : +33 1 47 73 64 58 Ireland Orphan Europe (UK) Ltd. Isis House, 43 Station Road Henley-on-Thames Oxfordshire RG9 1AT, UK United Kingdom Tel : +44 1491 414333 Ísland Swedish Orphan A/S, c/o Ísfarm ehf., Lynghálsi 13, IS-110 Reykjavik Tel : +354 540 8080 Italia Orphan Europe (Italy) Srl Via Cellini 11 I-20090 Segrate (Milano) Tel : +39 02 26 95 01 39
România Orphan Europe (Germany) GmbH Max-Planck Str. 6 D-63128 Dietzenbach Germania Tel: + 49 6074 812160 Slovenija Orphan Europe (Germany) GmbH Max-Planck Str. 6 D-63128 Dietzenbach Nemčija Tel : +49 6074 812160 Slovenská republika Orphan Europe (Germany) GmbH Max-Planck Str. 6 D-63128 Dietzenbach Nemecko Tel : +49 6074 812160 Suomi/Finland Oy swedish Orphan AB Rajatorpantie 41 C, FIN-016 40 Vantaa Puh/Tfn : +358 (0)9 8520 2150
Κύπρος Orphan Europe SARL Immeuble “Le Guillaumet” F-92046 Paris La Défense Γαλλία Τηλ: +33 1 47 73 64 58
Sverige Swedish Orphan AB Drottninggatan 98, S-111 60 Stockholm Tfn : +46(0)8 412 98 00
Latvija Orphan Europe AB Banérgatan 37 S-115 22 Stockholm Zviedrija Tel : +46 8 545 80 230
United Kingdom Orphan Europe (UK) Ltd. Isis House, 43 Station Road Henley-on-Thames Oxfordshire RG9 1AT Tel : +44 (0)1491 414333
Lietuva Orphan Europe AB Banérgatan 37 S-115 22 Stockholm Švedija Tel : +46 8 545 80 230 Tato příbalová informace byla naposledy schválena {MM/ RRRR } Podrobné informace o tomto přípravku jsou uveřejněny na webových stránkách Evropské lékové agentury (EMEA): http://www.emea.europa.eu/. Na těchto stránkách naleznete též odkazy na další webové stránky, týkající se vzácných onemocnění a jejich léčby.
20
