Miként hozzunk gyógyszer-támogatási döntéseket?

Dankó Dávid Budapesti Corvinus Egyetem, Vezetéstudományi Intézet

Miként hozzunk gyógyszer-támogatási döntéseket? Orvostovábbképzô Szemle XVIII. évf. 4. szám, 2011. április

Állandó rovat

Egészség-gazdaságtan

Dankó Dávid

Miként hozzunk gyógyszer-támogatási döntéseket? Vajon miként tudunk kikerülni abból a kettôs csapdából, hogy egyfelôl a költséghatékonyságra mint metrikára szükségünk van, hiteles és valid módon mérni azonban nem tudjuk; másfelôl a költséghatékonyság pénzszûkében nem elegendô egy új gyógyszer befogadásához? Erre az utóbbi években folyamatosan napirenden levô, de 2011 tavaszán Magyarországon különösen aktuális kérdésre keres pragmatikus választ a cikk. A koncepció az egészségügyi technológiaelemzés célszerû szerepét árnyalva a költséghatékonyságot testületi minôsítésként kezeli. Kulcsszavak: egészségügyi technológiaelemzés, gyógyszerbefogadás, gyógyszertámogatás, költséghatékonyság

E

cikk megírásának két körülmény adja apropóját. Egyfelől Magyarországon hosszú ideje gondolkodunk arról, miként lehetne objektív és transzparens módon megoldani az új gyógyszerkészítmények közfinanszírozásba történő befogadását, ám érdeminek tekinthető előrelépésre eddig nem került sor. Másfelől a 2011-2012-es évek a reális forrás­fel­sza­badítási potenciált kétszeresen meghaladó mértékű megszorításokat ígérnek a gyógyszertámogatásban, amelyek implementálása hosszú időre meghatározhatja a betegek és a gyógyszerpiac sorsát. Ha a gazdaságpolitika tényleg megkurtítja a gyógyszerkasszát, a jól működő készítménybefogadás és támogatás-felülvizsgálat jelentheti az európai standardoknak megfelelő gyógyszerellátás fenntartásának fő támaszát. Mivel a teljes mértékig standardizált, tudományosan megalapozott közpolitikai (támogatáspolitikai) döntéshozatal illúzió,7 a reális és elvárható cél a maximális átláthatóság és számonkérhetőség megteremtése lehet, amihez egy jól strukturált, transzparens, testületi 76

döntéshozatalra épülő folyamat vihet legközelebb. Az írás ennek felvázolására tesz kísérletet.

A támogatáspolitika feladata Annak érdekében, hogy a betegek hozzájussanak a számukra szükséges készítményekhez, a vényköteles gyógyszerek nagy részének árához az állam támogatást nyújt. E támogatások igénybevételének szabályrendszerét az egészségpolitika, azon belül a gyógyszerpolitika alá tartozó támogatáspo-

Budapesti Corvinus Egyetem, Vezetéstudományi Intézet

litika alakítja ki. A támogatáspolitika feladata olyan szabályozási környezet kialakítása, olyan szabályozási mechanizmusok működtetése, amelyek lehetővé teszik a gyógyszerkassza forrásainak minél értelmesebb elköltését, szabatosabban fogalmazva azt, hogy az állam a gyógyszertámogatásra fordítható egységnyi közpénzből maximális egészségnyereséget tudjon vásárolni a betegek számára.1 A támogatáspolitika akkor működik fenntartható módon, ha a közfinanszírozott gyógyszerkör folyamatos, de kontrollált mozgásban van; a gyógyszer-támogatási rendszert az állam nem eseti, pontszerű beavatkozásokkal irányítja, hanem kiegyensúlyozottan és hosszabb távon gondolkodva „menedzseli”. Ebben kiemelt jelentőségű az új hatóanyagok közfinanszírozásba történő befogadása a költséghatékonyság klinikai bizonyítékai, valamint a közfinanszírozott gyógyszerkör felülvizsgálata a költséghatékonyságról gyűjtött valós életbeli bizonyítékok alapján. A költséghatékonyság fogalmának kitüntetett szerepe van a támogatáspolitika működésében: a finanszírozó főszabályként akkor tud egységnyi közpénzből maximális egészségnyereséget vásárolni, ha a költséghatékony készítmények árához nyújt támogatást.

Költséghatékonyság: szükséges és elégséges kritérium, ha nincs forrásszûke A költséghatékonyság voltaképpen az ár-érték arány. Józan paraszti ésszel egy gyógyszer költséghatékonysága

Orvostovábbképzô Szemle XVIII. évf. 4. szám, 2011. április • Gyógyszertámogatás

annyit tesz, hogy megéri megvenni és használni. Lényeges, hogy a költséghatékonyságot mindig egy már elérhető (komparátor) terápiához képest értelmezzük, azaz önmagában egy gyógyszer sem költséghatékony, kizárólag egy másik gyógyszerhez vagy terá­piás eljáráshoz képest lehet az.2 Némi egyszerűsítéssel azt mondhatjuk, hogy egy gyógyszer akkor költséghatékony egy másik gyógyszerhez vagy eljáráshoz viszonyítva, ha: • legfeljebb ugyanakkora költséggel nagyobb egészségnyereséget biztosít; • költsége nagyobb a komparátor terápiához képest, de az általa elérhető egészségnyereség a költségnövekményt meghaladó arányban nő; • kisebb egészségnyereséget biztosít a komparátorhoz képest, de az egészségnyereség-csökkenés kisebb, mint a terápiaköltség csökkenése (ezt a gyakorlatban nem preferáljuk). Ha egy ideális világban – ahol nincs forrásszűke, azaz kemény költségvetési korlát – a finanszírozó a gyógyszerek közfinanszírozására rendelkezésre álló forrásokat úgy használja fel, hogy csak a költséghatékony gyógyszereket vásárolja meg, akkor az általa kezelt közpénzt – elméletben – a lehető legértelmesebben költi el. Egy ideális világban is adódnak azonban bonyodalmak. • Egyfelől a források ésszerű elköltésének a költséghatékony készítmények kiválasztása szükséges, de nem elégséges feltétele. Biztosítani kell, hogy a gyógyszerek felhasználása is költséghatékonyan történjék: azokat a gyógyszereket, amelyek régen költséghatékonynak minősültek, s emiatt közfinanszírozásba kerültek, érdemes kizárni a közfinanszírozásból akkor, ha már nem tekinthetők költséghatékonynak. • Másfelől egy gyógyszert abban a mennyiségben és azoknak a betegek-

nek kell elérhetővé tenni, akiknek arra valóban szükségük van, az ő számukra azonban lehetőség szerint tényleg biztosítani kell a hozzáférést. Ez jelentheti a túlfogyasztás elkerülését; a hozzáférés korlátozását azokra a rész­po­pu­lá­ciók­ra, amelyekben a gyógyszer bizonyítottan előnyökkel bír más terápiákhoz képest; a minimálisan szükséges terápiahossz biztosítását; és számos más dolgot, ami befolyásolja a kereslet és kínálat mértékét, összetételét. E két elvárás teljesülését célozza a rendszeres támogatás-felülvizsgálat. A készítménybefogadás és a támogatás-felülvizsgálat között azonban nagyon fontos szemléletmódbeli különbség húzódik meg. Készítménybefogadáskor a költséghatékonyságot kizárólag a klinikai vizsgálatok során összegyűjtött tudományos bizonyítékok alapján tudjuk meghatározni. A klinikai vizsgálatok körülményei azonban mesterségesek, leginkább a betegek egészség-magatartása kapcsán. A bevont betegek belső moti­ vá­ciója vélelmezhetően nagyobb, pre­sze­lek­ción esnek át (pl. kiszűrik a társbetegségekben szenvedőket), és sokkal inkább követik kezelőorvo­saik utasításait, mint az a valós életben szokásos. A klinikai vizsgálatok alapján meghatározott költséghatékonyság tehát jó eséllyel pozitív irányban torzít, kritikusabb megközelítésben bizonyítékokkal körülbástyázott ígéretnek tekinthető.3,4,5 Viszont nincs más, ami alapján a finanszírozó a befogadásról dönthetne. A támogatás-felülvizsgálat azonban már a hétköznapi gyógyszer-felhasználási mintázatokat is figyelembe tudja venni. A be nem szedett vagy helytelenül használt gyógyszer nem – vagy csak korlátozottan – hozhat egészségnyereséget, így egyáltalán nem biztos, hogy a befogadáskor

költséghatékonynak minősített készítmény a támogatás-felülvizsgálat kapcsán is költséghatékonynak bizonyul. Előfordulhat, hogy egy gyógyszer a valós élet körülményei között tendenciózusan rosszabb eredményt ér el, mint egy vele összehasonlítható másik terápia, pl. a körülményesebb adagolás, a más gyógyszerekkel vagy élelmiszerekkel való interakciókra való érzékenység, a terápiahűséget támogató kapcsolódó szolgáltatások hiánya vagy az orvos–beteg kapcsolat tényezői miatt. Ahogy a gyógyszerek „polcról levehető” árucikkből mindinkább komplex szolgáltatáscsomagok (terápia + diagnosztikai eljárások, betegbarát gyógyszeradagolást lehetővé tevő eszközök, szaknővéri támogatás, dietetika, telemedicina, betegútmenedzsment, beteg-együttműködést fokozó kommunikációs programok) részeivé válnak, úgy ennek jelentősége fokozódik. Összefoglalva, a finanszírozó feladata egy ideális világban, hogy: • olyan gyógyszereket fogadjon be közfinanszírozásba, amelyek a klinikai vizsgálatok bizonyítékai alapján költséghatékonyak; • vizsgálja felül azoknak a gyógyszereknek a közfinanszírozását, amelyek a valós életbeli gyógyszer-uti­li­záció alapján nem tűnnek költ­ség­hatékony­ nak; valamint • minden gyógyszert abban a men�nyiségben és azoknak a betegeknek tegyen elérhetővé, amelyben és akik azt igénylik.

Költséghatékonyság: szükséges, de nem elégséges kritérium a való világban Sajnos attól, hogy egy gyógyszer költ­ség­hatékony, nem biztos, hogy van rá fedezet a gyógyszerkasszában.

77

Állandó rovat

78

Emiatt óhatatlanul vannak olyan helyzetek, amikor sorrendet kell felállítani a költséghatékonynak minősülő terápiák között. A priorizálásnak sok útja lehetséges, egy fenntartható gyógyszer-támogatási rendszerben azonban csak azokat a szempontokat célszerű figyelembe venni, amelyek a terápia – és nem a gyártó – jellemzőivel függenek össze. Az ipar- és kereskedelempolitikai megfontolások ilyenkor tehát nem játszanak szerepet. A nemzetközi gyógyszer-értékelési modellek tapasztalatait és a napi szinten felmerülő finanszírozói dilemmákat összegezve négy olyan tényezőt látunk, ami a költséghatékony készítmények közötti prioritásképzés alapja lehet: a terápiás hozzáadott értéket, a költségvetési kihatást, az egészségpolitika által explicitté tett etikai megfontolásokat, valamint a származékos hatásokat. • Terápiás hozzáadott érték. Azt fejezi ki, hogy a készítmény mennyiben ér el jobb klinikai hatékonyságot vagy okoz kevesebb mellékhatást. Különösen azok a gyógyszerek élveznek prioritást ebből a szempontból, amelyek új terápiás irányt nyitnak meg, kielégítetlen terápiás szükségletet céloznak meg, illetve közelebb visznek az oki terápiához. Terápiás hozzáadott értékkel rendelkezik azonban egy olyan innovatív gyógyszerforma is, amely jobb beteg-együttműködést vagy életminőséget tesz lehetővé. A terápiás hozzáadott érték – az egészségnyereség révén – implicit formában a költséghatékonyságban is benne van, ám külön is vizsgálni kell, mivel az egy mutatóba (életminőséggel korrigált megnyert életévek száma, QALY) sűrített, kvantifikált egészségnyereség-információ egyfelől torz lehet, másfelől nehezen összehasonlítható a terápiás területek között, harmadrészt kevéssé informatív a döntéshozók számára.

• Költségvetési kihatás. Ez leegysze­ rű­sítve az a pénzben kifejezett hatás, amit a készítmény befogadása a finan­szírozó költségvetésére gyakorolna. Előfordulhat, hogy egy költ­ ség­hatékony és terápiás hozzáadott értékkel rendelkező gyógyszer azért sorolódik hátra, mert közfinanszírozása önmagában több forrást igényelne, mint hat–nyolc másik terápia együtt. A költségvetési kihatás közvetlenül a befogadásra váró készítménnyel ös�szefüggő kiadási hányadát támogatáskiáramlásnak nevezzük. A költségvetési kihatás figyelembe veszi a feleslegessé váló egészségügyi erőforrások teljes költségét is. • Az egészségpolitika által explicitté tett etikai megfontolások. Azt tükrözik, hogy lehetnek olyan betegcsoportok, amelyeket a szabályozók kiemelten kívánnak kezelni. Ha az egészségpolitika ilyen betegcsoportokat jelölt ki, úgy az ezek terápiáját célzó gyógyszerek pozitív diszkriminá­ ciót élveznek. Néhány országban pél­dául a különösen ritka (ultra-orphan) betegségek esnek etikai alapon pozitív diszkrimináció alá, mivel ezek gyógyszerei sokszor nem minősülnek költséghatékonynak. • Származékos hatások. Ezek jelentik a prioritásképzés utolsó, ellentmondásos, de releváns szempontját. Példa erre, ha egy életvitelt támogató készítmény befogadása önmagában ugyan nem járna vállalhatatlan pénzügyi kihatással, de olyan precedenst teremtene más hasonló terápiák előtt, melyre tekintettel a finanszírozó mégsem támogatja a közfinanszírozást. A származékos hatásoktól a finanszírozók mindig félnek, megfelelő jogalap hiányában ódzkodnak viszont attól, hogy ezt explicitté tegyék. Vannak, akik szerint nem magával a készítménnyel vannak kapcsolatban,

emiatt nem is vizsgálhatók. Ez csak részben igaz, ráadásul nem életszerű megkövetelni, hogy a döntéshozók ne foglalkozzanak a származékos hatásokkal, így arra érdemes törekedni, hogy ezek mindenki előtt felvállalttá váljanak. A költséghatékony készítmények közötti választásnál ezeket az aspektusokat lehet és kell figyelembe venni. A szempontok közül a terápiás hozzáadott érték és a költségvetési kihatás kiemelt fontosságú; az előzetesen explicitté tett etikai megfontolások csak korlátozott esetekben játszhatnak szerepet, a származékos hatások pedig csak korlátozott szerepet játszhatnak. Főszabályként egyik szempont sem írhatja felül a költséghatékonyságot: ha olyan gyógyszerek is közfinanszírozásban részesíthetők, amelyek nem költséghatékonyak, azzal sérül az elv, hogy a gyógyszerkassza forrásait értelmesen költsük el. Ez alól egyedül az etikai megfontolások jelenthetnek ritka kivételt.

Gyakorlati bonyodalmak a költséghatékonyság meghatározásában A költséghatékonyság megítélése a gyakorlatban ingoványos terep. A fel­adatra az egészség-gazdaságtan egyik ága, az egészségügyi technológia­elemzés vállalkozik a neoklasszikus közgazdaságtan bázisán.5,14 Törekvése, hogy a különböző betegségek, állapotok esetén mért egészségnyereségeket összemérhetővé tegye, ami általában a nyert életévek számával vagy még inkább a minőséggel korrigált életévek (QALY) megnyert számával történik. Ha kiszámítjuk, hogy az új terápia révén a már elérhető komparátor gyógyszer árához képest hány forintnyi költségnövekménnyel lehetséges egy QALY megszer-

Orvostovábbképzô Szemle XVIII. évf. 4. szám, 2011. április • Gyógyszertámogatás

zése, az ink­re­men­tá­lis költséghatékonysági arány­számot (ICER) kapjuk.2,5,12 Az egészségügyi technológiaelemzés azt vallja, hogy azokat a gyógyszereket kell költséghatékonynak tekinteni és közfinanszírozásban ré-

szesíteni, amelyek ICER-értéke kedvező, azaz elfogadható költségnövekménnyel eredményeznek 1 QALY-nyi egészségnyereséget. Kérdés, mi az elfogadható költségnövekmény. Az egészségügyi technológiaelemzés kon-

szenzusos módon törekszik olyan határértékek vagy határsávok meghatározására, melyek alatt egy gyógyszert költséghatékonynak tudunk minősíteni. Van olyan megközelítés, miszerint a határértéket a gazdasági teljesí-

Kritikák az egészségügyi technológiaelemzéssel és a költséghatékonysági határértékekkel kapcsolatban • L átszatobjektivitás. Az egészségügyi technológiaelemzés egyik fô problémája, hogy miközben az objektivitás biztosítására törekszik, a hasznosságmérést tekintve szubjektív alapokon áll. Mit jelent egy minôséggel korrigált életév egy rákbeteg és egy mániás depressziós esetében? Hogyan határozható meg életminôségük? Mi a releváns idôtáv? Miként hasonlítható össze két minôséggel korrigált életév két teljesen eltérô betegségben? Az ilyen kérdések elméletben vizsgálhatók ugyan, a napi finanszírozói gyakorlatban azonban az elméleti válaszok nem elég kézzelfoghatók. •O  rtodoxia. Az egészségügyi technológiaelemzés azt a neoklasszikus közgazdasági elméletet ülteti át az egészségügybe, amely a közgazdaságtanon belül immáron kevéssé „trendi”, mert túlzottan idealisztikus feltételezésekkel él a való világról, emberképe robotisztikus, gyakorlati alkalmazása pedig a nemzetközi pénzügyek területén jó néhány látványos bukáshoz vezetett. • R eleváns elemzési idôtáv és extrapoláció. Manapság sok olyan készítmény kerül forgalomba, amely végstádiumú betegek kezelésére szolgál, és a várható túlélés nem években, hanem hónapokban mérendô. Az ilyen készítmények esetén nemcsak az elemzési (modellezési) idôtáv megválasztása kényes kérdés, hanem a minôséggel korrigált életév önmagában is extrapoláció, amelynek értéke leginkább az alkalmazott statisztikai eljárástól függ. •D  iszkontálás. A jövôbeli hasznok és költségek kevesebbet érnek, mint a jelenbeli hasznok és költségek, emiatt azokat jelenlegi értékre kell diszkontálnunk. Az azonban nem világos, hogy az elemzésekben milyen diszkontfaktort használjunk, illetve

hogy az ugyanakkora legyen-e a költségek és az egészségnyereségek tekintetében. •M  anipulálhatóság. Az elemzésekhez felépített modellek manipulálhatók. Az extrapolálás és a diszkontálás ennek lehet eszköze, de sokkal kézenfekvôbb manipulálási lehetôség, ha saját gyógyszerünk kapcsán alábecsüljük a valós élet körülményei között szükséges dózist, kúrahosszt és egyéb erôforrásokat, szelektíven válogatjuk meg ezeket, míg a komparátor esetén mindezeket túlbecsüljük. •Ö  nkényesség. Gyakori kifogás a költséghatékonysági határértékekkel szemben, hogy konszenzusos jellegük dacára önkényesek, kivéve a fizetési hajlandóságon alapuló megközelítést. Ez utóbbival kapcsolatban azt szokták felhozni ellenérvként, hogy a megkérdezettek nincsenek olyan információk és felkészültség birtokában, hogy egy ilyen kérdésre (leegyszerûsítve: „Mennyit ér az élet?”) valid választ adhassanak. Az egészséges emberek válaszai ráadásul el fognak térni a betegek válaszaitól, így ez a módszertan minden jóindulata ellenére etikai dilemmákba ütközik. • Árazási hatás. Azokban az országokban, ahol a finanszírozó vagy valamely háttérintézménye számszakilag meghatározott határértékeket tett közzé akár orientáló jelleggel, akár tudományos gondolatkísérletként, megfigyelhetô a készítményárak „húzása” a közzétett határérték irányába. Sok terápia költsége áll meg éppen a határérték alatt, közvetlenül fölötte azonban nem találhatók gyógyszerek. • T orz ösztönzôk. A küszöbértékek – és az egészségügyi technológiaelemzés általában – torz ösztönzôket visznek a gyógyszerfejlesztésbe. A gyógyszergyártók készítményeiket csak azokban az indikációkban igyekeznek törzskönyveztetni, amelyek esetében „össze tudják machinálni” a költ-

séghatékonysági kritérium teljesítéséhez szükséges ICER-értéket. •Ö  ncélúság. A hasznosságmérések módszertana mind döntéshozói, mind betegszemmel sokszor értelmezhetetlen. Vegyük például az alábbi – eltorzított, de ténylegesen elvégzett és hasznosított vizsgálatból származó – mondatot: „Az X készítménnyel történô kezeléshez, valamint a legjobb szupportív terápiához tartozó hasznosságértékeket a PPP-009 vizsgálatban felvett EORTC pontszámok EQ-5D pontszámokra történô leképezésébôl nyertük, egy közelmúltban publikált algoritmus révén. Ezt követôen az EQ-5D hasznosságértékeket többváltozós regressziós elemzés segítségével korrigáltuk. A standard dózisú kemoterápiához rendelt hasznosságértékeket a ZZZ-666 vizsgálatából származó SF-12 adatok EQ-5D adatokra történô leképezésével kalkuláltuk, szintén publikált algoritmust használva.” • L egitimáló szerep. E kritika szerint az egészségügyi technológiaelemzés feladata az adott gyógyszer szükségességének alátámasztása a számok pszichológiai erejével. Az elemzések eredményeit a szûkös erôforrásokért folyó vetélkedésben a szereplôk saját érdekeik szerint használják ki, torzítják el. •Ü  zlet és intézményesülés. E radikális kritika szerint az egészségügyi technológiaelemzés nem szól másról, mint üzletrôl. Mögötte kutatói-szakértôi piac alakult ki, amelynek sokan dolgoznak, sok pénzért, a gyógyszercégek pedig kifizetik, mert a technológiaelemzések a közfinanszírozás megszerzéséhez szükséges retorika részei. Az üzletszerûség azt eredményezi, hogy – mint minden üzletileg értékesíthetô tudományterületnek – az egészségügyi technológiaelemzésnek is célja lesz a megkerülhetetlenné válás és az intézményesülés.

79

Állandó rovat

80

tőképesség (GDP/fő) arányában kell meghatározni. Mások azt mondják, hogy a határérték egy közmegegyezéssel kijelölt egészségügyi beavatkozás költsége legyen. Megint mások úgy vélekednek, hogy az embereket kell megkérdezni arról, mennyit hajlandók fizetni egy minőséggel korrigált többletéletévért. Végezetül olyanok is vannak, akik szerint – pragmatikusan – a legutolsó befogadott gyógyszer ICER-értéke lehet irányadó.5 A költséghatékonyság konszenzusos határértékekhez kötése elegáns, a gyakorlatban azonban nem működik. Néhány sokat említett és tapasztalt kifogást gyűjtöttünk össze a keretes részben.6–12,15 A gyakorlati tapasztalatok és kritikák hatására a finanszírozók érdeklődése azokban a gyógyszer-támogatási rendszerekben, amelyekben határértékeket tettek közzé, elmozdulni látszik a tágabb horizontú döntéshozatali módszerek felé: Nagy-Britanniában 2013-tól az egészségügyi technológiaelemzés befolyása jelentősen csökken, Németországban pedig a 2011. január 1-jétől átalakított gyógyszer-támogatási rendszerben messze nem lett akkora szerepe, mint korábban tervezték. Emögött „tapasztalati tanulási ciklus” is meghúzódhat: az intranszparens ártárgyalásokra, központi gyógyszerbeszerzésekre épülő, esetlegesen működő rendszerekhez képest az egészségügyi technológiaelemzésre (azaz bizonyítékokra) alapuló döntéshozatal strukturált és megalapozott. Mivel azonban túl mechanisztikus, s a számításoktól túlsúlyos módszertanok nem helyettesíthetik a józan észt, a megfelelő tapasztalatok birtokában „vissza kell puhítani”. Ez a felismerés azokban az országokban születik meg először, amelyek élenjártak az egészségügyi technológiaelemzés alkalmazásában.

És emiatt is lehet az, hogy az egy lépéssel hátrébb tartó, hagyományosan „másoló” országokban, így a középeurópai régióban és Latin-Amerikában, az egészségügyi technológiaelemzéssel kapcsolatos szkeptikus nézetek egyelőre inkább csak formálódnak.

Akkor hogyan csináljuk? Ajánlások a gyakorlat és nemzetközi trendek alapján Fejtegetéseink során oda jutottunk, hogy • forráshiányos környezetben, kemény költségvetési korlát mellett a költséghatékonyság a támogatáspolitikai döntések szükséges, de nem elégséges kritériuma, így költséghatékonysági elemzésekre – inherens bizonytalanságaik ellenére – szükség van; • emellett a terápiás hozzáadott értéket, a költségvetési kihatást, az egészségpolitika által explicitté tett etikai megfontolásokat, valamint a származékos hatásokat szabad és kell figyelembe venni; • ugyanakkor a költséghatékonyság megítélésének látszatobjektivitást eredményező módszerei a gyakorlatban nem erősítik a transzparens döntéshozatalt. Kérdés tehát: miként tudunk kikerülni abból a kettős csapdából, hogy egyfelől a költséghatékonyságra mint metrikára szükségünk van, hiteles és valid módon mérni azonban nem tudjuk; másfelől a költséghatékonyság nem elegendő egy új gyógyszer befogadásához? Az általunk preferált megközelítés sem tökéletes, de pragmatikus és a gyakorlatban is működőképes: az átlátható testületi döntéshozatalt és az abban megtestesülő kollektív véleményalkotást helyezi középpontba. Eszerint egy új originális gyógyszerkészítmény azáltal válik

költséghatékonnyá, hogy az ezt igazolni hivatott költséghatékonysági elemzéseket egy kompetens és független döntéstámogató háttérintézmény áttekinti, majd jelentést készít egy olyan kollektív testület számára, amely a jelentés felhasználásával eldönti, hogy a gyógyszert költséghatékonynak tekinti-e. A költséghatékonyság tehát a testület kollektív döntése révén keletkező minősítés, amely magában a döntési folyamatban keletkezik, és nem létezik attól függetlenül. Ezzel párhuzamosan azonban el kell végezni a gyógyszer komplex értékelését is, amely a költséghatékonyságon túlmutató négy szempontot vizsgálja. Ennek kulcsa ugyanúgy a döntéstámogató háttérintézmény általi értékelés, valamint az ezt felhasználó testületi döntéshozatal. Mindezek után a készítmény befogadásáról szóló finanszírozói döntés a költséghatékonysági értékelés és a komplex gyógyszerértékelés alapján, azok eredőjeként születik meg. Itt is van néhány alapvető kritérium, amit a rendszer értelmes működéséhez teljesíteni kell. • A transzparencia szempontjából a folyamat strukturáltsága és követhetősége sokkal fontosabb, mint a döntéseket alátámasztó számítások, módszertanok. (A döntéselmélet fogalmai szerint a procedurális racionalitás érvényesül a szubsztantív racionalitás felett.13) • A gyógyszerek befogadásáról és támogatás-felülvizsgálatáról döntő testületnek felül nem írható döntési jogkörrel kell bírnia, és ehhez az ös�szetételének le kell fednie a gyógyszertámogatási rendszer érintettjeinek teljes körét. (Azaz utólag semelyik állami vagy szakmai szereplő nem mondhatja, hogy nem ért egyet a döntéssel, netán megvétózza azt.)

Orvostovábbképzô Szemle XVIII. évf. 4. szám, 2011. április • Gyógyszertámogatás

Kérelem benyújtása és alaki ellenôrzése

Költséghatékonysági értékelés

Komplex gyógyszerértékelés („4 szempont”)

Egészségbiztosító

Transzparenciaügynökség

Gyártói konzultáció, finanszírozási javaslat megtárgyalása

Testületi döntés a költséghatékonyságról

Esetleges második gyártói konzultáció, a finanszírozási javaslat újratárgyalása

Gyógyszerbizottság

Testületi döntés a befogadásról

A döntés közzététele, illetve megküldése a gyártónak és az egészségbiztosítónak

Rabattmegállapodás és/vagy kockázatmegosztási megállapodás megkötése Egészségbiztosító A készítmény felvétele a gyógyszertörzsbe a befogadási döntésben meghatározott finanszírozási kezdônappal

• A döntésekhez közérthető, hozzáférhető és visszakereshető indoklásoknak kell kapcsolódniuk, és ugyanennek kell vonatkoznia a testületi tagok szavazataira, esetleges különvéleményére is. A testület tagjainak névvel kell szavazniuk, és explicit formában közzé kell tenniük esetleges érdekütközéseiket, elkötelezettségeiket. • Mind a döntéshozó testületnek, mind az azt támogató háttérintézménynek függetlennek kell lennie, és az ott dolgozóknak javadalmazásuk, életpályamodelljük szempontjából hasonló lehetőségekhez kell jutniuk, mint a versenyszférában. (Azaz nem bölcs dolog

közalkalmazotti bértábla szerint javadalmazott munkatársakra bízni a bíró szerepét a finanszírozó és a gyártók közötti örök pénzügyi konfliktusban.) • Mind a döntéshozó testület, mind a döntéstámogató háttérintézmény esetében alapfeltétel a szükséges készségek és kompetenciák megléte – „gittegyleti” döntéshozataltól nem várható érdemi előrelépés. A döntéstámogató háttérintézménynek hozzá kell férnie a releváns finanszírozási adatokhoz, az esetlegesen működő betegregiszterek adataihoz is. Az új gyógyszerek befogadásának folyamata ebben a rendszerben nagy-

1. ábra. Az új gyógyszerek befogadásának javasolt folyamata

jából a következő logikát követheti. A gyógyszergyártó befogadási kérelmet nyújt be az egészségbiztosítóhoz, csatolva a szükséges dokumentumokat. Az egészségbiztosító a kérelmet a döntéstámogató háttérintézménynek továbbítja, amit nevezzünk most Transzparenciaügynökségnek. A Transzparenciaügynökség a gyógyszert két szempontból vizsgálja: értékeli a költséghatékonyságot, és elvégzi a komplex értékelést, amelyeket egy közérthető, felesleges szakzsargont nélkülöző jelentésben összegez. A jelentés egyértelmű ajánlást tartalmaz a készítmény befogadhatóságára nézve, kitérve – többek között – a költséghatékonyságra, a fent leírt további négy szempontnak való megfelelésre, az elfogadható árra, az alkalmazandó kockázatmegosztási technikára, illetve a gyógyszer terápiásfix-csoportba sorolására, és a közfinanszírozáshoz alapul veendő napi dózisra. A Transzparenciaügynökség az írásos jelentést megküldi a gyártónak, valamint a befogadással kapcsolatos finanszírozói jogosítványokat önállóan gyakorló döntéshozó testületnek, amit nevezzünk Gyógyszerbizottságnak. A Gyógyszerbizottságban minden érintett hatóság és egyéb szervezet képviselteti magát, amelyek a továbbiakban a Gyógyszerbizottság döntéseit nem írhatják felül, így a készítménybefogadással kapcsolatban a korrupciónak kaput nyitó tételes jogszabály-alkotási szükséglet a továbbiakban nem állhat fenn. A Gyógyszerbizottság a gyártót konzultációra hívja be, amelyen az ár 81 csökkentésre, rabattmegállapodásra,

Állandó rovat

kockázatmegosztási megállapodásra tehet ajánlatot. A Gyógyszerbizottság az írásos jelentés és a konzultáció alapján dönt arról, hogy a készítményt költséghatékonynak tekinti-e, és a további négy szempont figyelembevételével befogadása indokolt-e. Amennyiben igen, úgy vagy ismételt konzultációra hívja a gyártót, amelyen már csak a finanszírozási javaslatról esik szó, vagy közvetlenül határozatot hoz a készítmény befogadásáról. A Gyógyszerbizottság a készítményt egyúttal terápiásfix-csoportba sorolhatja, és meghatározza a közfinanszírozáshoz alapul veendő napi dózist. A Gyógyszerbizottság honlapján közzéteszi döntését, a Transz­pa­ren­cia­ ügynökség jelentését, valamint a bizottsági tagok szavazatát annak szöveges indoklásával együtt (1. ábra). Érdemes megfontolni azt, hogy a befogadott készítményeket a befogadást követő 2-3 év elteltével automatikusan támogatás-felülvizsgálatnak vessék alá, amelynek keretében a valós életbeli költséghatékonyságra és terápiás eredményességre vonatkozó bizonyítékok alapján a Gyógyszerbizottság dönthet a készítmény támogatásból törté-

82

nő törléséről; arról, hogy új beteg nem vonható terápiába az adott gyógyszerrel; vagy arról, hogy a gyártóval a készítmény árának újratárgyalását kezdeményezi. Az árkorrekció nemcsak lefelé irányulhat, hanem felfelé is, ha a gyógyszer a befogadáskor tett „ígéretet” túlteljesíti. Intézményesíteni kell tehát a rugalmas árazás elvét. A generikus gyógyszerek befogadása ennél jóval egyszerűbb lehet: ilyenkor nincs szükség költséghatékonysági vagy komplex értékelésre. Az egészségbiztosító megvizsgálja, hogy a készítmény megfelel-e a jogszabályban rögzített befogadási kritériumoknak (pl. kötelező árelőny vagy egyéb befogadási küszöbök), és ha igen, saját hatáskörében dönt. Levelezési cím: [email protected] Irodalom: 1. Dankó D, Molnár MP. Stratégiai szemlélet a gyógyszertámogatásban (1. rész): Célok, eredmények, eszközök. Informatika és Menedzsment az Egészségügyben 2009;8(10):5–16 2. Drummond M, et al. Methods for the Economic Evaluation of Health Care Programmes. Oxford UP, Oxford, 2005 3. Carlson JC, et al. Linking Payment to Health Outcomes – A Taxonomy and Examination of Performance-based Reimbursement Schemes Between Healthcare Payers and Manufacturers. Health Policy 2010;96(3):179–190

4. Towse A, Garrison LP. Can’t Get No Satisfaction? Will Pay for Performance Help? Toward an Economic Framework for Understanding Performance-based Risk-sharing Agreements for Innovative Medicinal Products. PharmacoEconomics 2010;28(2):93–102 5. Cleemput I, et al. Threshold Values for Effectiveness in Health Care. KCE, Brüsszel, 2008 6. Birch S, Gafni A. The biggest bang for the buck or bigger bucks for the bang: the fallacy of the cost-effectiveness threshold. Journal of Health Services Research and Policy 2006;11(1):46–51 7. Davies P. Evidence-based policy at the cabinet office. Overseas Development Institute, London, 2005 8. Falissard B. Phenomenology and Habermas’ Public Sphere as Necessary Complements to the Utilitarian Perspective for Pricing of Pharmaceuticals. EMAUD Newsletter 2011;(2) 9. Fulda TR, Wertheimer AI. Handbook of Pharmaceutical Public Policy. Haworth, Binghamton, 2007 10. McCabe C, Claxton K, Culyer AJ. The NICE cost-effectiveness threshold: What it is and what that means. Pharmacoeconomics 2008;26(9):733–744 11. Miners AH, et al. Comparing estimates of cost-effectiveness submitted to the National Institute for Clinical Excellence (NICE) by different organisations: retrospective study. BMJ 2005;330:65 12. Inotai A, et al. Egészség-gazdaságtani modellek szerepe a döntéshozatal előkészítésében. Acta Pharmaceutica Hungarica 2009;79(2):63–69 13. Simon H. Models of Bounded Rationality. MIT Press, Cambridge (USA), 1962 14. Garrido MV, et al. Health Technology Assessment and Health Policy-Making in Europe. WHO, Koppenhága, 2008 15. Donaldson C, Currie G, Mitton C. Costeffectiveness analysis in health care: contraindications. BMJ 2002;325:891–894